DALLAS, 31. Oktober 2024 / — Nanoscope Therapeutics, Inc., ein Biotechnologieunternehmen in der Phase der BLA-Anmeldung, das Gentherapien für degenerative Netzhauterkrankungen entwickelt, gab heute bekannt, dass positive 2-Jahres-Ergebnisse aus der randomisierten, kontrollierten klinischen Phase-2b-Studie (RCT) RESTORE seines Hauptprogramms MCO-010, Eine mutationsagnostische Gentherapie für Patienten mit dauerhaftem und schwerem Sehverlust aufgrund fortgeschrittener Retinitis pigmentosa (RP) wurde vorgestellt von Allen C. Ho, MD, FACS, FASRS, Direktor der Netzhautforschung und Co-Direktor des Netzhautdienstes am Wills Eye Hospital sowie leitender medizinischer Berater von Nanoscope, am 20. Oktober 2024 bei der kürzlich abgeschlossenen AAO-Jahrestagung 2024.

Während seiner Präsentation mit dem Titel „Wirksamkeit und Sicherheit der optogenetischen Therapie MCO-010 zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten mit schwerem Sehverlust aufgrund von RP: Zweijährige TOPLINE-Ergebnisse aus einer Phase 2b/3 randomisierte, Schein-kontrollierte klinische Studie (RESTORE)“ hob Dr. Ho den gemessenen Nutzen einer Verbesserung der mittleren bestkorrigierten Sehschärfe (BCVA) um ~0,3 LogMAR (3-Zeilen, 15-Buchstaben-Äquivalent) hervor, die zu späteren Zeitpunkten im Verlauf der Schein-kontrollierten Studie erhalten blieb. Weitere Ergebnisse waren:

• Die Gruppe mit der hohen MCO-010-Dosis wies in Woche 52 (primär) bzw. Woche 76 (wichtigste sekundäre MCO-010-Dosis) mittlere Verbesserungen von 0,337 ± 0,0829 bzw. 0,539 ± 0,1032 LogMAR (vs. Scheinkontrolle, p = 0,0209 bzw. 0,0014) auf. Die Gruppe mit der niedrigen MCO-010-Dosis wies zu denselben Zeitpunkten mittlere Verbesserungen von 0,382 ± 0,1244 bzw. 0,374 ± 0,1332 LogMAR (vs. Scheinkontrolle, p = 0,0290 bzw. 0,0652) auf.bereits angekündigt).
• In Woche 52 war bei 7 von 18 (391 TP3T) mit MCO-010 behandelten Personen eine BCVA-Verbesserung von ≥ 0,3 LogMAR zu verzeichnen; 10 von 18 (561 TP3T) erreichten diesen Grenzwert in Woche 76.
• Die Längsschnittanalyse zeigt eine mittlere BCVA-Verbesserung mit statistischer Signifikanz im Vergleich zur Scheinkontrolle bei den Besuchen in den Wochen 36–88.
• Die BCVA-Fläche unter den Kurvenprofilen war bis zu den Wochen 52, 76 und 100 für beide MCO-010-Dosisgruppen im Vergleich zur Scheinkontrolle fünfmal größer und statistisch signifikant.
• MCO-010 wurde gut vertragen und es wurden keine schwerwiegenden Nebenwirkungen in den MCO-010-Gruppen berichtet. Die am häufigsten berichteten Nebenwirkungen waren Vorderkammerzellen (44% MCO-010, 22% Scheinkontrolle) und okuläre Hypertonie (39% MCO-010, 11% Scheinkontrolle). Diese Nebenwirkungen verschwanden oder wurden mit topischen Medikamenten kontrolliert.

„Die dauerhafte, statistisch signifikante Verbesserung des Sehvermögens, die zu mehreren Zeitpunkten während der zweijährigen Studie erreicht wurde, ist äußerst bemerkenswert. Ein solches Ausmaß der Verbesserung wurde in einer randomisierten, kontrollierten Studie mit einer sehr heterogenen Patientenpopulation mit schwerem Sehverlust noch nie beobachtet“, sagte Dr. Ho. „Diese Ergebnisse geben Patienten und Augenärzten Hoffnung, dass eine Lösung kurz vor der Entdeckung steht. Wir stehen endlich kurz vor einer wirkungsvollen, mutationsunabhängigen Gentherapie für Menschen mit schwerem Sehverlust, die in der Praxis angewendet werden kann.“

RESTORE ist die erste randomisierte kontrollierte Studie, die eine statistisch signifikante Verbesserung der Sehschärfe bei RP-Patienten zeigt, und ein wichtiger Bestandteil der bevorstehenden BLA-Einreichung für das RP-Programm von Nanoscope. Das RESTORE-Studiendesign wurde bereits angekündigt.

„Nanoscope ist stolz darauf, ein führendes Unternehmen im Bereich der Optogenetik zu sein und eine mutations- und krankheitsunabhängige Therapie voranzutreiben, die für optimale Leistung mit schneller Kinetik und Empfindlichkeit im gesamten sichtbaren Lichtspektrum und bei Umgebungslichtstärke konzipiert ist“, sagte Sulagna Bhattacharya, Mitbegründer und CEO von Nanoscope. „Wir sind uns des hohen ungedeckten Bedarfs bewusst und arbeiten intensiv daran, MCO-010 diesen Patienten mit dauerhaftem und fortschreitendem Sehverlust aufgrund von Netzhautdegeneration zur Verfügung zu stellen. Sie sind unser Leitstern.“

Über Nanscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics entwickelt genagnostische, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die an degenerativen Netzhauterkrankungen leiden, für die es keine Heilung gibt. Das Hauptprodukt des Unternehmens, MCO-010, meldete kürzlich Topline-Ergebnisse aus der multizentrischen, randomisierten, doppelblinden, scheinkontrollierten klinischen Studie RESTORE Phase 2b in den USA für Retinitis pigmentosa (NCT04945772). Das Unternehmen hat die Phase-2-STARLIGHT-Studie zur MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten abgeschlossen (NCT05417126) und vor kurzem kündigte Pläne zur Einleitung einer Phase 3 an Zulassungsstudie im 1. Quartal 2025. MCO-010 hat von der FDA den Fast-Track-Status und den Orphan-Drug-Status sowohl für RP als auch für Stargardt erhalten. Zu den präklinischen Wirkstoffen gehört die nicht-virale, lasergestützte Gentherapie MCO-020 gegen geografische Atrophie.

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