Nanoscope Therapeutics anuncia presentación de resultados positivos de la terapia génica optogenética para enfermedades degenerativas de la retina en la Conferencia Virtual EURETINA 2021
El producto principal de la compañía, una terapia génica optogenética para restaurar la visión en pacientes cegados por retinitis pigmentosa, se encuentra actualmente en ensayos de fase 2b en etapa avanzada en EE. UU.
BEDFORD, TX (8 de septiembre de 2021) — Nanoscope Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para el tratamiento de enfermedades de degeneración de la retina, anunció hoy el Dr. Santosh Mahapatra, investigador principal del estudio clínico de la compañía sobre terapia génica optogenética para restauración de la visión en personas ciegas por diferentes mutaciones genéticas, incluidas ABCA4, presentará los resultados del estudio en la Conferencia virtual EURETINA 2021 del 9 al 12 de septiembre. La conferencia está dirigida por la Sociedad Europea de Especialistas en Retina.
Presentación del Dr. Mahapatra, “52 semanas de seguridad y eficacia de la restauración de la visión habilitada por opsina multicaracterística en pacientes con ABCA4 Mutación", es el domingo 12 de septiembre en la sesión 13 de Prize Papers sobre nuevos tratamientos y tecnologías farmacológicas.
ABCA4 Las mutaciones están asociadas con enfermedades de degeneración de la retina, incluida la retinitis pigmentosa y la enfermedad de Stargardt. Los pacientes del estudio recibieron una única inyección intravítrea de la terapia génica con opsina multicaracterística (MCO) de Nanoscope y fueron seguidos durante 52 semanas. Todos los pacientes experimentaron una mejora en la agudeza visual y la función sin eventos adversos graves.
La terapia optogenética de Nanoscope administra genes MCO en vectores AAV2 patentados en células de la retina, lo que conduce a la expresión de opsinas policromáticas sensibles a la luz ambiental para la restauración de la visión en entornos de diferentes colores. La terapia, que puede administrarse en un consultorio médico, se centra en el fenotipo de la enfermedad, lo que permite el tratamiento de enfermedades de la retina independientemente de las mutaciones genéticas.
Los investigadores de nanoscopios también desarrollaron una prueba multiparamétrica de baja visión (LVMPT) para evaluar diferentes atributos de la visión funcional. La presentación de Michael Carlson del “Prueba multiparamétrica de baja visión para monitorear la función visual de pacientes con enfermedades retinianas avanzadas” es el jueves 9 de septiembre en la sesión de Tecnología y Tratamiento de Nuevos Fármacos.
La terapia génica MCO-010 y el dispositivo LVMPT se están evaluando en un ensayo de fase 2b (NCT04945772) en los EE.UU. MCO-010 ha recibido designaciones de medicamento huérfano de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. para la RP y la enfermedad de Stargardt.
Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas para devolver la vista a millones de personas ciegas que padecen enfermedades degenerativas de la retina, para las que no existe cura. La cartera de proyectos de la empresa incluye terapias genéticas oculares basadas en optogenética para pacientes con RP, enfermedad de Stargardt y atrofias geográficas.
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