Los datos positivos de la terapia génica optogenética para pacientes cegados por retinitis pigmentosa se presentarán en la conferencia anual de la Retina Society
Se presentarán 52 semanas de seguimiento de MCO-010 Restauración de la visión en pacientes con degeneración de retina
Resultados de la fase en curso del nanoscopio 2b El ensayo estadounidense (RESTORE) de su terapia génica optogenética para restaurar la visión en pacientes con retinosis pigmentaria se espera para el cuarto trimestre de 2022
BEDFORD, Texas, 29 de septiembre de 2021 — Nanoscope Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para el tratamiento de enfermedades de degeneración de la retina, anunció hoy que los hallazgos de su estudio clínico de su terapia genética optogenética para personas ciegas por la mutación ABCA4 se presentarán en Los 54 de la Sociedad Retinath Reunión Científica Anual en chicago 29 de septiembre – 2 de octubre de 2021.
La presentación del Dr. Sai Chavala, MD, titulada “Restauración de la visión optogenética en ABCA4 Pacientes con mutación y degeneración de la retina”, está programado para viernes, 1 de octubre de 2021, en 11:03 am en el Gran Salón del Hotel Ritz Carlton en chicago. La Retina Society fue fundada en 1968 con fines educativos y científicos relacionados con el diagnóstico, atención y tratamiento de enfermedades y lesiones de la retina.
El Dr. Chavala, profesor de la Facultad de Medicina del TCU-UNTHSC en Fort Worth, Texas, EE.UU., presentará los hallazgos de pacientes con retinitis pigmentosa (RP) que recibieron dosis intravítreas de la terapia génica con opsina multicaracterística (MCO) de Nanoscope. Los pacientes con RP con mutación del gen ABCA4 recibieron una única inyección intravítrea de la terapia génica, fueron seguidos durante 52 semanas y todos los pacientes experimentaron una mejor agudeza visual y función sin eventos adversos graves.
La terapia optogenética de Nanoscope utiliza una tecnología patentada AAV2 vector para introducir genes MCO en células de la retina donde expresan opsinas policromáticas sensibles a la luz ambiental para restaurar la visión en entornos de diferentes colores. La terapia, que puede administrarse en un consultorio médico, se centra en el fenotipo de la enfermedad, lo que permite el tratamiento de enfermedades degenerativas de la retina, como la RP, independientemente de las mutaciones genéticas.
MCO-010 se encuentra actualmente en una fase aleatoria y de doble enmascaramiento. 2b ensayo multicéntrico (NCT04945772) en los EE.UU. Se esperan resultados para el cuarto trimestre de 2022. MCO-010 tiene designaciones de medicamento huérfano de la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. para la RP y la enfermedad de Stargardt, que se sabe que están asociadas con la mutación ABCA4.
Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas para devolver la vista a millones de personas ciegas que padecen enfermedades degenerativas de la retina, para las que no existe cura. La cartera de proyectos de la empresa incluye terapias genéticas retinianas basadas en optogenética para pacientes con RP, enfermedad de Stargardt y degeneración macular seca relacionada con la edad.
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