Los datos positivos del ensayo de fase 1/2a del nanoscopio de terapia génica para restaurar la visión en pacientes cegados por retinitis pigmentosa se presentarán en la reunión de la Sociedad Estadounidense de Especialistas en Retina de 2021

Dos presentaciones destacarán los datos positivos del seguimiento de 52 semanas de pacientes que recibieron una única inyección intravítrea de terapia génica con opsina multicaracterística.

BEDFORD, Texas, (8 de octubre de 2021) - Nanoscope Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para el tratamiento de enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy los hallazgos de un ensayo clínico de fase 1/2a de su opsina multicaracterística ( MCO) terapia génica para personas ciegas por retinitis pigmentosa (RP) se destacará en dos presentaciones durante el Reunión Anual 2021 de la Sociedad Estadounidense de Especialistas en Retina (ASRS) del 8 al 12 de octubre en JWMarriott San Antonio, TX.

Las presentaciones estarán a cargo del Dr. Sai Chavala, MD, profesor de la Facultad de Medicina de TCU-UNTHSC. La presentación del Dr. Chavala titulada “Restauración de la visión optogenética intravítrea AAV2 en pacientes degenerativos de la retina con ABCA4 Mutation”, será el domingo 10 de octubre de 2:46 pm a 2:50 pm, durante una En la tuberia Sesión explorando nuevas terapias.

El Dr. Chavala detallará los hallazgos de cuatro pacientes con RP con ABCA4 mutación del ensayo de Fase 1/2a que mostró una mejora general en la visión después de 52 semanas de recibir una única inyección intravítrea de MCO-010.

El Dr. Chavala discutirá los datos de los 11 pacientes con RP en el ensayo de Fase 1/2a en un Vídeo a la carta, titulado “Seguridad y eficacia de la terapia génica optogenética intravítrea para la retinitis pigmentosa avanzada”, como parte del programa de reuniones anuales virtuales de la ASRS. Los resultados mostraron que la terapia fue bien tolerada y todos los pacientes experimentaron una mejora en la visión después de la inyección de MCO-010.

MCO-010 utiliza un vector AAV2 patentado para administrar genes MCO en las células de la retina donde expresan opsinas policromáticas sensibles a la luz ambiental para restaurar la visión en entornos de diferentes colores. La terapia se centra en el fenotipo de la enfermedad, lo que permite el tratamiento de enfermedades degenerativas de la retina independientemente de las mutaciones genéticas.

Resultados de un ensayo multicéntrico de fase 2b, aleatorizado y doble enmascarado (NCT04945772) de MCO-010 se esperan para el cuarto trimestre de 2022. MCO-010 tiene designaciones de medicamento huérfano de la FDA para RP y la enfermedad de Stargardt, que se sabe que están asociadas con ABCA4 mutación.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas para devolver la vista a millones de personas ciegas que padecen enfermedades degenerativas de la retina, para las que no existe cura. La cartera de proyectos de la empresa incluye terapias genéticas retinianas basadas en optogenética para pacientes con RP, enfermedad de Stargardt y degeneración macular seca relacionada con la edad.

Contacto:
Dan Eramian
Comunicaciones Opus Biotech
[email protected]
425-306-8716