BEDFORD, Texas (15 de noviembre de 2021) – Terapéutica del nanoscopio Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas optogenéticas para el tratamiento de enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy que el cofundador y presidente Samarendra Mohanty, Ph.D., hará una presentación sobre el panorama de ensayos clínicos para terapias genéticas en la Congreso Mundial de Medicamentos Huérfanos Europa 2021, el miércoles 17 de noviembre a las 12:10 p.m. CEST, en Barcelona, España.

Dr. Mohanty Examinará los avances recientes en el desarrollo clínico de terapias génicas, así como los desafíos que aún quedan antes de que puedan convertirse en un estándar de atención. Además, el Dr. Mohanty explorará el campo cada vez más amplio de la terapia génica que incluye avances como la tecnología de edición de genes junto con el surgimiento de plataformas de administración de genes no virales como alternativa a la terapia génica basada en vectores virales.

La charla incluirá la plataforma de terapia génica optogenética basada en AAV de Nanoscope para restaurar la visión en pacientes cegados por enfermedades degenerativas de la retina, independientemente de las mutaciones genéticas. Su producto principal, MCO-010, se encuentra en un ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble enmascarado y controlado de forma simulada de Fase 2b en los EE. UU. para el tratamiento de la retinitis pigmentosa (RP) (NCT04945772).

en un Ensayo de etiqueta abierta de fase 1/2a de MCO-010, los 11 pacientes con RP experimentaron una restauración de la visión clínicamente significativa. MCO también está en desarrollo para la enfermedad de Stargardt y la degeneración macular relacionada con la edad. La terapia genética recibió la designación de medicamento huérfano de la FDA para la RP y la enfermedad de Stargardt.

Otras áreas que discutirá el Dr. Mohanty incluyen desafíos en nuevos criterios de valoración clínicos y ensayos de potencia, así como efectos fuera del objetivo en lo que respecta a la seguridad a largo plazo. También examinará posibles terapias combinadas que impliquen la administración de genes junto con la activación externa. La conferencia, la reunión más grande del mundo de partes interesadas involucradas en el desarrollo de fármacos para enfermedades raras, se celebrará en el Hotel Meliá Sitges del 15 al 18 de noviembre.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas para devolver la vista a millones de personas ciegas que padecen enfermedades degenerativas de la retina, para las que no existe cura. La cartera de productos de la empresa incluye terapia de regeneración de retina basada en optogenética para pacientes con RP, enfermedad de Stargardt y otras EIR, así como degeneraciones maculares. Para más información visite: https://nanostherapeutics.com/

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