DALLAS, 30 de septiembre de 2024 — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en fase clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades hereditarias de la retina (ERH) y atrofia geográfica secundaria a la degeneración macular, anunció hoy que la empresa ha adquirido una licencia para la tecnología CatCh de Max Planck Innovation, la organización de transferencia de tecnología de la Sociedad Max Planck. Basándose en los resultados de la investigación del Instituto Max Planck de Biofísica y en el trabajo pionero del profesor. Ernesto Bamberg En el campo de la optogenética, esta tecnología patentada mejora la sensibilidad a la luz de una opsina multicaracterística (MCO-010, un complejo de fusión de tres proteínas que incluye CatCh) desarrollado por Nanoscope como terapia génica para restaurar la visión en pacientes que sufren deficiencias visuales de origen genético. La innovadora plataforma MCO de Nanoscope es el primer enfoque optogenético que combina múltiples componentes sensibles a la luz, cuya suma produce una proteína de fusión que es sensible en todo el espectro visible a niveles de luz ambiental con una cinética rápida. Nanoscope ya ha completado con éxito varios estudios clínicos sobre MCO-010 para las dos principales enfermedades degenerativas hereditarias de la retina: retinitis pigmentosa (RP) y enfermedad de Stargardt. La empresa ahora planea solicitar la aprobación de la terapia y expandirla a indicaciones terapéuticas más amplias.

"Estamos entusiasmados de ver los beneficios mejorados de la plataforma MCO, que incorpora la tecnología CatCh del Instituto Max Planck de Biofísica y ofrece nuevas esperanzas para restaurar la visión en aquellos que sufren enfermedades degenerativas graves de la retina", dijo el Dr. Samarendra Mohanty, cofundador y presidente de Nanoscope Therapeutics. “Nuestro acuerdo con Max Planck Innovation nos permite transformar descubrimientos científicos revolucionarios en soluciones terapéuticas efectivas. Con la administración viral eficiente de la proteína de fusión MCO-010 de no mamíferos bioingeniería más compleja para tratar afecciones degenerativas graves de la retina causadas por muchas mutaciones genéticas diferentes, estamos a punto de tratar a pacientes con grandes necesidades no satisfechas y mejorar de manera sostenible su calidad de vida”.

La Dra. Mareike Göritz, directora de patentes y licencias de Max Planck Innovation, añadió: “Las propiedades avanzadas de CatCh en combinación con la tecnología patentada de Nanoscope hacen que este sea un enfoque muy prometedor para el tratamiento de la visión relacionada con la retinitis mediante terapia génica. Estamos entusiasmados por seguir el desarrollo futuro y nos encantaría que los pacientes finalmente se beneficiaran de este enfoque innovador”.

La ceguera y las deficiencias visuales causadas por enfermedades oculares genéticas, como la retinosis pigmentaria, la enfermedad de Stargardt y la degeneración macular relacionada con la edad, plantean un importante desafío médico en todo el mundo. Estas enfermedades suelen provocar una pérdida progresiva de la visión y tienen un impacto sustancial en la calidad de vida de las personas afectadas. Como las opciones de tratamiento actuales son limitadas, los enfoques innovadores como la plataforma MCO ofrecen ahora nuevas esperanzas. Gracias a su capacidad para restaurar parcialmente la visión mediante terapia genética, la plataforma tecnológica de Nanoscope podría representar un avance significativo en el tratamiento de estas graves enfermedades oculares.

Aplicación terapéutica y pruebas clínicas

La tecnología CatCh, ahora autorizada, ha sido integrada por Nanoscope Therapeutics como una de las tres subunidades de la proteína de fusión MCO-010, cada una de las cuales aporta propiedades complementarias activadas por la luz, que juntas dan como resultado un tratamiento con el potencial de restaurar la visión en entornos cotidianos. El novedoso enfoque terapéutico MCO-010 de Nanoscope se ha probado con éxito en múltiples estudios clínicos para la RP y la enfermedad de Stargardt. Además, la plataforma MCO ya se está probando y ha demostrado ser eficaz en primates no humanos con atrofias geográficas (AG) secundarias a la degeneración macular relacionada con la edad (DMRE) avanzada.

Actualmente se está estudiando en profundidad el proceso de desarrollo y aprobación del MCO-010. Nanoscope Therapeutics aspira a obtener la aprobación y está en conversaciones con la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para explorar posibles vías aceleradas de comercialización. Estos esfuerzos podrían ayudar a que la innovadora terapia esté disponible más rápidamente para los pacientes que necesitan urgentemente nuevas opciones de tratamiento.

La tecnología CatCh (canalrodopsina transportadora de calcio) fue desarrollada por el Prof. Ernesto Bamberg, uno de los pioneros en el campo de la optogenética, y sus colegas del Instituto Max Planck de Biofísica. CatCh, un mutante de la canalrodopsina-2 con propiedades mejoradas, ofrece ventajas significativas como una cinética más rápida y una mayor sensibilidad a la luz azul.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.

Nanoscope Therapeutics es una empresa biofarmacéutica en fase clínica que desarrolla terapias genéticas independientes de las mutaciones para tratar enfermedades degenerativas de la retina que causan deterioro de la visión y ceguera, para las que hasta la fecha no existe cura. La empresa anunció recientemente los datos de 100 semanas de el ensayo clínico RESTORE de fase 2b/3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo en EE. UU. para la retinitis pigmentosa (NCT04945772). La compañía también completó recientemente el ensayo de fase 2 STARLIGHT de la terapia MCO-010 en pacientes con enfermedad de Stargardt (NCT05417126). El MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y de medicamento huérfano de la FDA tanto para la RP como para la enfermedad de Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia genitourinaria secundaria a la DMAE.

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FUENTE Terapéutica del Nanoscopio