DALLAS, 24 de marzo de 2025 — Investigadores con Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología comprometida con restaurar la visión en pacientes ciegos en entornos del mundo real mediante el desarrollo y la comercialización de nuevas terapias genéticas para enfermedades degenerativas de la retina, ha anunciado la publicación de un artículo, “Una opsina sintética restaura la visión en pacientes con degeneración retiniana grave”. en Terapia molecular, Revista insignia de la Sociedad Americana de Terapia Génica y Celular. La publicación del artículo marca un gran avance en la monoterapia optogenética independiente de mutaciones para pacientes con enfermedades hereditarias de la retina.

“Estamos entusiasmados por los beneficios terapéuticos observados en pacientes con retinosis pigmentaria con pérdida progresiva y permanente de fotorreceptores y sin ninguna opción de tratamiento”, afirmó el Dr. Santosh Mahapatra, el investigador principal del estudio y director médico del JPM Rotary Eye Hospital (Odisha) en IndiaEsperamos seguir desarrollando esta tecnología para ayudar a quienes sufren pérdida grave de visión debido a enfermedades degenerativas de la retina.

Las enfermedades degenerativas retinianas hereditarias (EDR) son la principal causa de ceguera en adultos en edad laboral a nivel mundial. En etapas avanzadas, la pérdida celular hace que la edición o el reemplazo génico sean ineficaces. La optogenética ofrece una oportunidad terapéutica para restaurar la visión mediante la fotosensibilización de las neuronas retinianas restantes. Sin embargo, las opsinas actuales son cinéticamente lentas, se activan parcialmente con luz ambiental, no responden a diferentes colores de luz y se dirigen a circuitos celulares retinianos de baja resolución. Para superar estas limitaciones, el equipo de Nanoscope diseñó una sintopsina compuesta por tres proteínas no mamíferas mutadas selectivamente para lograr una opsina multicaracterística (MCO) de banda ancha.

“Este artículo destaca el excelente trabajo del equipo Nanoscope en el desarrollo de terapias optogenéticas eficaces para pacientes con algunas de las mayores necesidades no satisfechas”, dijo el Dr. Samarendra Mohanty, autor principal del artículo y presidente de Nanoscope. «Los resultados positivos de nuestro ensayo de fase 1/2a, descritos en este artículo, junto con los datos del ensayo controlado aleatorizado en RP, representan un gran avance en el tratamiento de las enfermedades hereditarias de la retina».

La sintopsina modificada se empaquetó en un vector de terapia génica AAV2 optimizado que se dirige a las células bipolares de la retina humana. En un estudio abierto iniciado por un investigador, cuatro pacientes ciegos con retinosis pigmentaria con ABCA4 Las variantes recibieron una única inyección intravítrea de terapia génica. Las imágenes no invasivas confirmaron la expresión génica retiniana mediante una proteína reportera fluorescente. Los pacientes mostraron una mejoría en la agudeza visual, la discriminación de formas y la movilidad durante las 52 semanas del estudio. No se observaron problemas de seguridad significativos a pesar de que probablemente sea una de las proteínas no mamíferas más sintéticas jamás expresadas en humanos. Este es el primer informe de una monoterapia génica que puede restaurar la visión en pacientes ciegos de forma independiente de las mutaciones, utilizando una plataforma tecnológica optogenética.

“Nuestro estudio representa un hito fundamental en el tratamiento de las degeneraciones retinianas hereditarias, demostrando que la optogenética puede restaurar con éxito la visión en pacientes ciegos, independientemente de su mutación genética”, afirmó el Dr. Vinit B. Mahajan, coautor correspondiente y profesor y vicepresidente de investigación del Departamento de Oftalmología de la Universidad de Stanford. «La capacidad de restaurar la visión con una sola inyección intravítrea supone un paso significativo hacia el desarrollo de un tratamiento universal para las enfermedades degenerativas de la retina».

Haga clic aquí para acceder al artículo completo y a la representación gráfica del estudio clínico.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas, independientes de las mutaciones y que restauran la visión, para los millones de pacientes con ceguera causada por enfermedades degenerativas de la retina para las que actualmente no existe tratamiento. Tras los resultados positivos al final del estudio RESTORE, ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de fase 2b para la RP (NCT04945772), la compañía anunció su plan de iniciar un Presentación de BLA para MCO-010 para tratar RP en el primer semestre de 2025. La empresa ha completado el ensayo STARLIGHT de fase 2 de la terapia MCO-010 en pacientes con Stargardt (NCT05417126) y planea iniciar una Ensayo de registro de fase 3También en el primer semestre de 2025, MCO-010 ha recibido las designaciones de vía rápida de la FDA y de medicamento huérfano de la FDA tanto para RP como para Stargardt. Los programas preclínicos incluyen un activo MCO-020 de administración láser no viral, listo para IND, para AG, así como un activo AAV para la amaurosis congénita de Leber, en estudios que facilitan IND.

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FUENTE Terapéutica del Nanoscopio