Las presentaciones destacarán la durabilidad, la eficacia y la seguridad de las plataformas de terapia optogenética de Nanoscope.
DALLAS, 12 de mayo de 2025 /PRNewswire/ — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología comprometida con la restauración de la visión en pacientes ciegos en entornos del mundo real mediante el desarrollo y la comercialización de nuevas terapias genéticas para enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy múltiples presentaciones en el 28th reunión anual de la Sociedad Americana de Terapia Génica y Celular (ASGCT 2025), que se celebrará en el Centro de Convenciones Ernest N. Morial en Nueva Orleans, Del 13 al 17 de mayoth, 2025. Las presentaciones de Nanoscope se centrarán en la empresa. Terapia optogenética MCO-010 para enfermedades degenerativas de la retina. MCO-010 es el programa más avanzado en la plataforma MCO (opsina multicaracterística) y la primera y única terapia independiente de mutaciones. Se ha demostrado que restaura la visión en pacientes con retinosis pigmentaria avanzada. mediante una inyección intravítrea estándar de una sola vez.
“Nos complace presentar los resultados de seguridad y eficacia de nuestra terapia MCO para múltiples enfermedades de la retina, incluida la degeneración macular de Stargardt en ensayos clínicos y la atrofia geográfica en modelos de primates no humanos”, dijo el Dr. Samarendra Mohanty, cofundador y presidente de Nanoscope.“Además de presentar ensayos robustos para garantizar la potencia de MCO-010, Esperamos compartir detalles sobre los beneficios terapéuticos positivos observados en pacientes con enfermedad de Stargardt, que fueron similares a los efectos duraderos. Mejora de la visión en pacientes con retinosis pigmentaria (RP). Es un momento emocionante en Nanoscope, ya que estamos preparando MCO-010 para su comercialización, incluyendo la presentación de la solicitud de licencia biológica (BLA).”
A continuación se detallan las presentaciones de la reunión:
Presentaciones en el podio:
- Martes, 13 de mayoth, 14:15 – 14:30; Habitaciones 265-268 - Dr. Samarendra Mohanty presentando – “Seguridad y eficacia de la terapia génica con opsinas multicaracterísticas para mejorar la visión en un modelo de atrofia geográfica en primates no humanos.“
- Martes, 13 de mayoth, 14:30 – 14:45; Habitaciones 288-290 - Dr. Saurav Mohanty presentando – “Seguridad, tolerabilidad, biodistribución, expresión de transgenes y eficacia de la administración dirigida no viral mediante láser guiada por imágenes de opsina multicaracterística en retinas de monos verdes africanos.“
- Miércoles, 14 de mayoth, 16:00 – 16:15; Habitaciones 265-268- Dr. Subrata Batabyal presentando – “Desarrollo de ensayos de potencia ortogonales para la terapia génica con opsinas multicaracterísticas: expresión génica y actividad estimulada por la luz.“
Presentaciones en formato póster:
- Martes, 13 de mayoth, 18:00 – 19:30; Sala de carteles – Dr. Vinit Mahajan Presentación: “Administración de células retinianas humanas de una proteína sintética bioingenierizada sensible a múltiples longitudes de onda de luz en pacientes con enfermedad de Stargardt”, Póster n.° 584
- Miércoles, 14 de mayoth, 5:30 pm – 19:00; Sala de carteles – Dr. Amir Singh Presentación: “Estudios de degradación forzada de un fármaco de terapia génica con opsina multicaracterística”, Póster n.° 1380
- Jueves, 15 de mayoth, 5:30 pm – 19:00; Sala de carteles – Dr. Ananta Ayyagari Presentación: “Aprobaciones regulatorias aceleradas en terapia celular y génica”, Póster n.° 1856
Los miembros del equipo de Nanoscope también estarán disponibles para reuniones durante la conferencia ASGCT.
Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas, independientes de las mutaciones y que restauran la visión, para los millones de pacientes con ceguera causada por enfermedades degenerativas de la retina para las que actualmente no existe tratamiento. Tras los resultados positivos al final del estudio RESTORE, ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de fase 2b para la RP (NCT04945772), la compañía anunció su plan de iniciar un Presentación de BLA para MCO-010 para tratar RP en 2025. La compañía ha completado el ensayo de fase 2 STARLIGHT de la terapia MCO-010 en pacientes con enfermedad de Stargardt (NCT05417126) y planea iniciar una Ensayo de registro de fase 3, También en 2025. MCO-010 ha recibido las designaciones de vía rápida de la FDA y la designación de medicamento huérfano de la FDA tanto para RP como para Stargardt. Los programas preclínicos incluyen un fármaco MCO-020 no viral administrado por láser, listo para la solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND), para la atrofia geográfica (GA), así como un fármaco AAV para la amaurosis congénita de Leber, en estudios preclínicos.
Contacto de inversores:
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FUENTE Terapéutica del Nanoscopio