Presentations will highlight durability, efficacy and safety of Nanoscope’s optogenetic therapy platforms
ダラス, 2025年5月12日 /PRNewswire/ — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社, 網膜変性疾患に対する新規遺伝子治療の開発と商業化を通じて、現実世界における盲目の患者の視力回復に取り組むバイオテクノロジー企業である[企業名]は本日、28日に開催される学会で複数のプレゼンテーションを行うことを発表しました。番目 米国遺伝子細胞治療学会の年次総会（ASGCT 2025）、アーネスト・N・モリアル・コンベンションセンターで開催される。 ニューオーリンズ, 5月13日～17日番目, 2025. Nanoscope’s presentations will be centered around the company’s MCO-010光遺伝学療法 網膜変性疾患に対するMCO-010は、MCO（多特性オプシン）プラットフォームにおける最も先進的なプログラムであり、変異の種類を問わない最初で唯一の治療法です。 進行性網膜色素変性症患者の視力回復に効果があることが示されている。 1回限りの標準的な硝子体内注射によって投与される。.
“We are excited to present the safety and efficacy results of our MCO therapy for multiple retinal diseases, including Stargardt macular degeneration in clinical trials, and geographic atrophy in non-human primate models,” said Dr. サマレンドラ・モハンティ, co-founder and President of Nanoscope. “MCO-010の有効性を保証するための堅牢なアッセイを提示することに加えて, 私たちは、スターガルト病患者に見られた持続的な治療効果と同様の肯定的な治療効果の詳細を共有できることを楽しみにしています。 網膜色素変性症（RP）患者における視力改善。. It is an exciting time at Nanoscope as we prepare MCO-010 for commercialization, including BLA submission.”
会議でのプレゼンテーションの詳細は以下のとおりです。
壇上プレゼンテーション：
- 5月13日（火）番目, 午後2時15分 – 午後2時30分; 265-268号室 – 博士. サマレンドラ・モハンティ presenting – “多特性オプシン遺伝子治療による非ヒト霊長類地図状萎縮モデルにおける視力改善の安全性と有効性“
- 5月13日（火）番目, 午後2時30分 – 午後2時45分; 288-290号室 – 博士. サウラヴ・モハンティ presenting – “アフリカミドリザルの網膜における多特性オプシンの画像誘導レーザーベース非ウイルス標的送達の安全性、忍容性、生体内分布、遺伝子発現および有効性“
- 5月14日（水）番目, 午後4時 – 午後4時15分; 265-268号室– 博士. スブラタ・バタビアル presenting – “多特性オプシン遺伝子治療のための直交効力アッセイの開発：遺伝子発現と光刺激活性“
ポスター発表：
- 5月13日（火）番目, 午後6時 – 午後7時30分; ポスターホール – 博士。 ヴィニット・マハジャン presenting – “Human Retinal Cell Delivery of a Bioengineered, Synthetic Protein Sensitive to Multiple Wavelengths of Light in Patients with Stargardt Disease”, Poster No. 584
- 5月14日（水）番目, 午後5:30 – 午後7時; ポスターホール – 博士。 アミール・シン presenting – “Forced Degradation Studies of Multi-Characteristic Opsin Gene Therapy Drug Product”, Poster No. 1380
- 5月15日（木）番目, 午後5:30 – 午後7時; ポスターホール – 博士。 アナンタ・アヤガリ presenting – “Accelerated Regulatory Approvals in Cell and Gene Therapy”, Poster No. 1856
ASGCT会議期間中、Nanoscopeチームのメンバーはミーティングにも対応可能です。.
ナノスコープ・セラピューティクス社について
ナノスコープ・セラピューティクスは、現在治療法がない網膜変性疾患で失明した何百万人もの患者のために、変異に依存しない視力回復オプトジェネティック療法を開発しています。網膜変性疾患に対するRESTOREフェーズ2b多施設ランダム化二重盲検偽対照臨床試験の良好な試験終了結果を受けて（NCT04945772）、同社は、 RP治療薬MCO-010のBLA申請 2025年に。同社はスターガルト病患者を対象としたMCO-010療法の第2相STARLIGHT試験を完了しました（NCT05417126）を開始し、 フェーズ3登録試験, 2025年にも、MCO-010は網膜色素変性症（RP）とスターガルト病の両方でFDAのファストトラック指定と希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床プログラムには、網膜萎縮症（GA）向けのIND申請準備が整った非ウイルス性レーザー送達型MCO-020、およびレーバー先天性黒内障向けのAAV製剤（IND申請に向けた研究中）が含まれます。.
投資家連絡先:
ナノスコープ・セラピューティクス
(817) 857-1186
PR@nanostherapeutics.com
出典 ナノスコープ・セラピューティクス