New research paper highlights the unique structure and function of Nanoscope’s synthetic opsin, supporting its potential in vision restoration
DALLAS, 22 de julio de 2025 — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología comprometida con el desarrollo y la comercialización de nuevas terapias génicas para pacientes que sufren pérdida de visión debido a enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy la publicación de un artículo “Topology and Mechanism of Broadband and Fast Multi-Characteristic Opsin (MCO) for Neuromodulation,” en Terapias avanzadas, a peer-reviewed journal in Wiley’s prestigious Avanzado portfolio, known for showcasing high impact biomedical research. The paper details the biophysical characteristics of Nanoscope’s proprietary therapeutic approach, MCO, including its unique structure and function, which utilizes a combination of predictive protein modeling, molecular assays, and electrophysiology.
The paper highlights Nanoscope’s groundbreaking research that supports the impact observed in patients treated with the company’s lead asset therapy, MCO-010. The findings lay the groundwork to further advance this technology to help individuals affected by a range of vision loss due to retinal degenerative diseases. Functional studies using electrical recordings demonstrated that MCO is activated by ambient light, exhibits fast on-off kinetics with high photosensitivity, and maintains a broad dynamic range across the visible spectrum, enabling robust, best-in-class light-activation of MCO-expressing cells.
“The highly efficient mechanism of action of our ambient light-activatable MCO stems from its unique structure, which allows broadband light sensitivity combined with fast channel kinetics,” said Dr. Samarendra Mohanty, President & Chief Scientific Officer at Nanoscope and lead author of the paper. “Based on this research and multiple clinical studies, a rolling submission was Recientemente se inició una solicitud de licencia para productos biológicos ante la FDA para MCO-010., with the potential to be the first gene-agnostic therapy to treat retinitis pigmentosa.”
Las propiedades topológicas y de activación funcional únicas de la proteína MCO fusionada representan hallazgos novedosos que vinculan la eficacia in vitro e in vivo de esta opsina, fundamental para la neuromodulación destinada a restaurar la visión en pacientes con enfermedades degenerativas de la retina.
Dr. Ione Fine, Profesor, Departamento de Psicología en la Universidad de Washington, seattle, commented, “The paper provides a comprehensive comparison of the performance of MCO with other opsins in development for treating retinal degenerative diseases. As such, it provides critical insights to support computational modeling for predicting sight recovery in patients treated with MCO and other opsins.”
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Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando una terapia optogenética independiente del gen para restaurar la visión en millones de pacientes ciegos por enfermedades degenerativas de la retina. Tras los resultados positivos del ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo RESTORE Fase 2b para la retinosis pigmentaria (RP), este estudio ha comenzado a desarrollar una terapia optogenética que restaura la visión y que no depende del gen. (NCT04945772), la compañía anunció su plan para iniciar un Presentación de BLA para MCO-010 para tratar RP. De ser aprobado, MCO-010 podría convertirse en el tratamiento estándar para pacientes con retinosis pigmentaria (RP), administrándose como una inyección intravítrea única en el consultorio sin necesidad de pruebas genéticas. La compañía también ha mostrado resultados prometedores en el ensayo clínico de fase 2 STARLIGHT de la terapia con MCO-010 en la enfermedad de Stargardt (ES). (NCT05417126) y planes para iniciar un Ensayo de registro de fase 3 En 2025, MCO-010 recibió la designación de vía rápida de la FDA y la designación de medicamento huérfano para RP y SD. Los programas preclínicos incluyen la amaurosis congénita de Leber (LCA), en estudios preclínicos, así como un fármaco listo para la solicitud de IND para la atrofia geográfica (GA).
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FUENTE Terapéutica del Nanoscopio