Un nuevo estudio destaca la estructura y función únicas de la opsina sintética de Nanoscope, lo que respalda su potencial para la restauración de la visión.
DALLAS, 22 de julio de 2025 — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología comprometida con el desarrollo y la comercialización de nuevas terapias génicas para pacientes que sufren pérdida de visión debido a enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy la publicación de un artículo “Topología y mecanismo de la opsina multicaracterística (MCO) de banda ancha y rápida para la neuromodulación”,” en Terapias avanzadas, una revista revisada por pares en la prestigiosa colección de Wiley Avanzado Portafolio, conocido por mostrar investigaciones biomédicas de alto impacto. El artículo detalla las características biofísicas del enfoque terapéutico patentado de Nanoscope, MCO, incluyendo su estructura y función únicas, que utiliza una combinación de modelado predictivo de proteínas, ensayos moleculares y electrofisiología.
El artículo destaca la innovadora investigación de Nanoscope que respalda el impacto observado en pacientes tratados con la principal terapia de la compañía, MCO-010. Los hallazgos sientan las bases para seguir desarrollando esta tecnología y ayudar a las personas afectadas por diversos grados de pérdida de visión debido a enfermedades degenerativas de la retina. Los estudios funcionales mediante registros eléctricos demostraron que MCO se activa con la luz ambiental, presenta una cinética de encendido y apagado rápida con alta fotosensibilidad y mantiene un amplio rango dinámico en todo el espectro visible, lo que permite una activación lumínica robusta y de primera clase de las células que expresan MCO.
“El mecanismo de acción altamente eficiente de nuestro MCO activable por luz ambiental se debe a su estructura única, que permite una sensibilidad a la luz de banda ancha combinada con una cinética de canal rápida”, dijo. Dr. Samarendra Mohanty, Presidente y Director Científico en Nanoscope y autor principal del artículo. “Con base en esta investigación y múltiples estudios clínicos, se realizó una presentación continua. Recientemente se inició una solicitud de licencia para productos biológicos ante la FDA para MCO-010., con el potencial de convertirse en la primera terapia independiente del gen para tratar la retinosis pigmentaria.”
Las propiedades topológicas y de activación funcional únicas de la proteína MCO fusionada representan hallazgos novedosos que vinculan la eficacia in vitro e in vivo de esta opsina, fundamental para la neuromodulación destinada a restaurar la visión en pacientes con enfermedades degenerativas de la retina.
Dr. Ione Fine, Profesor, Departamento de Psicología en la Universidad de Washington, seattle, Según comentó, “El artículo ofrece una comparación exhaustiva del rendimiento de MCO con otras opsinas en desarrollo para el tratamiento de enfermedades degenerativas de la retina. Por ello, proporciona información crucial para respaldar la modelización computacional y predecir la recuperación de la visión en pacientes tratados con MCO y otras opsinas”.”
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Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando una terapia optogenética independiente del gen para restaurar la visión en millones de pacientes ciegos por enfermedades degenerativas de la retina. Tras los resultados positivos del ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo RESTORE Fase 2b para la retinosis pigmentaria (RP), este estudio ha comenzado a desarrollar una terapia optogenética que restaura la visión y que no depende del gen. (NCT04945772), la compañía anunció su plan para iniciar un Presentación de BLA para MCO-010 para tratar RP. De ser aprobado, MCO-010 podría convertirse en el tratamiento estándar para pacientes con retinosis pigmentaria (RP), administrándose como una inyección intravítrea única en el consultorio sin necesidad de pruebas genéticas. La compañía también ha mostrado resultados prometedores en el ensayo clínico de fase 2 STARLIGHT de la terapia con MCO-010 en la enfermedad de Stargardt (ES). (NCT05417126) y planes para iniciar un Ensayo de registro de fase 3 En 2025, MCO-010 recibió la designación de vía rápida de la FDA y la designación de medicamento huérfano para RP y SD. Los programas preclínicos incluyen la amaurosis congénita de Leber (LCA), en estudios preclínicos, así como un fármaco listo para la solicitud de IND para la atrofia geográfica (GA).
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FUENTE Terapéutica del Nanoscopio