New research paper highlights the unique structure and function of Nanoscope’s synthetic opsin, supporting its potential in vision restoration
ダラス, 2025年7月22日 — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社, 網膜変性疾患による視力喪失に苦しむ患者のための新規遺伝子治療法の開発と商業化に取り組むバイオテクノロジー企業である[企業名]は本日、論文の発表を発表しました。 “Topology and Mechanism of Broadband and Fast Multi-Characteristic Opsin (MCO) for Neuromodulation,” で アドバンスト・セラピューティクス、, a peer-reviewed journal in Wiley’s prestigious 高度な portfolio, known for showcasing high impact biomedical research. The paper details the biophysical characteristics of Nanoscope’s proprietary therapeutic approach, MCO, including its unique structure and function, which utilizes a combination of predictive protein modeling, molecular assays, and electrophysiology.
The paper highlights Nanoscope’s groundbreaking research that supports the impact observed in patients treated with the company’s lead asset therapy, MCO-010. The findings lay the groundwork to further advance this technology to help individuals affected by a range of vision loss due to retinal degenerative diseases. Functional studies using electrical recordings demonstrated that MCO is activated by ambient light, exhibits fast on-off kinetics with high photosensitivity, and maintains a broad dynamic range across the visible spectrum, enabling robust, best-in-class light-activation of MCO-expressing cells.
“The highly efficient mechanism of action of our ambient light-activatable MCO stems from its unique structure, which allows broadband light sensitivity combined with fast channel kinetics,” said 博士。 サマレンドラ・モハンティ, President & Chief Scientific Officer at Nanoscope and lead author of the paper. “Based on this research and multiple clinical studies, a rolling submission was MCO-010の生物製剤承認申請をFDAに最近開始した。, with the potential to be the first gene-agnostic therapy to treat retinitis pigmentosa.”
融合型MCOタンパク質の独特なトポロジー特性と機能的活性化特性は、網膜変性疾患患者の視力回復を目指す神経調節において重要な、このオプシンの試験管内および生体内での有効性を結びつける新たな発見である。.
博士。 アイオネ・ファイン, 、心理学部教授 ワシントン大学, シアトル, commented, “The paper provides a comprehensive comparison of the performance of MCO with other opsins in development for treating retinal degenerative diseases. As such, it provides critical insights to support computational modeling for predicting sight recovery in patients treated with MCO and other opsins.”
ナノスコープ・セラピューティクス社について
ナノスコープ・セラピューティクス社は、網膜変性疾患で失明した数百万人の患者に対し、遺伝子に依存しない視力回復のための光遺伝学的治療法を開発している。網膜色素変性症（RP）を対象とした多施設共同無作為化二重盲検プラセボ対照臨床試験であるRESTORE第2b相試験の良好な試験終了結果を受けて、同社は新たな治療法の開発に着手した。 (NCT04945772), 同社は、 RP治療薬MCO-010のBLA申請. 承認されれば、MCO-010は遺伝子検査を必要とせず、外来で1回硝子体内注射として投与されるRP患者の標準治療となる可能性を秘めている。同社はまた、スターガルト病（SD）に対するMCO-010療法の第2相臨床試験であるSTARLIGHT試験において有望な結果を示している。 (NCT05417126) そして開始する計画 フェーズ3登録試験 2025年に発売予定のMCO-010は、網膜色素変性症（RP）とスタフィン・ディフィシル（SD）の両方について、FDAのファストトラック指定と希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床プログラムには、IND申請に向けた研究段階にあるレーバー先天性黒内障（LCA）のほか、地図状萎縮症（GA）に対するIND申請準備段階の薬剤が含まれています。.
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出典 ナノスコープ・セラピューティクス