DALLAS, 23 de marzo de 2026 — Nanoscope Therapeutics, Inc., una empresa de biotecnología comprometida con el desarrollo y la comercialización de terapias novedosas e independientes de la enfermedad para pacientes con pérdida de fotorreceptores y discapacidad visual debido a la degeneración retiniana, anunció hoy la publicación de su último estudio observacional revisado por pares en una revista de Springer Nature, Documenta Oftalmológica, advancing the field’s understanding of how to measure meaningful vision improvements in patients with severe vision loss in the real world.
El estudio subraya la necesidad crítica de realizar pruebas en pacientes que sufren pérdida de visión debido a la pérdida de las funciones de los bastones y los conos, destacando las herramientas que capturan con precisión las mejoras funcionales y la experiencia del paciente, y que pueden utilizarse en los flujos de trabajo estándar de retina.
“While best-corrected visual acuity (BCVA) has long been the gold standard in ophthalmology, it can be supplemented with new ways to assess how patients with severe vision loss navigate their daily lives,” said Samarendra Mohanty, Ph.D., the senior author and Chief Scientific Officer at Nanoscope Therapeutics, “I’m proud that our peer-reviewed findings can help clinicians and treating physicians feel confident in using these tests to assess their patients’ functional vision.”
The publication highlights findings from a prospective, observational study in 35 subjects, 25 with severe vision loss due to retinitis pigmentosa (RP) and 10 with normal vision. This study provides supportive evidence for the reliability and validity of the Multi-luminance Shape Discrimination Test (MLSDT) as a performance-based assessment of visual ability in individuals with severe visual impairment. In addition to assessing BCVA in the primary endpoint, the RESTORE Ph2b/3 clinical trial of Nanoscope’s lead therapy, MCO-010, assessed patients’ functional vision using MLSDT in a secondary endpoint. At Week 52, the majority of MCO-010-treated patients improved by 2 or more luminance levels in MLSDT, a clinically meaningful magnitude. MCO-010 is the first therapy to demonstrate clinically meaningful and statistically significant improvements in vision in patients with RP having severe vision loss in a randomized, sham-controlled, registrational trial.
Samuel Barone, M.D., Chief Medical Officer at Nanoscope Therapeutics added, “While Nanoscope continues to lead through its development of ground-breaking optogenetic therapies, this observational study shows our commitment to partnering with the retina community on how therapeutic success is measured.”
Los resultados del estudio están disponibles en línea en Springer Nature. aquí.
Acerca de la plataforma MCO
MCO es una plataforma terapéutica intravítrea de una sola aplicación, ambulatoria y aplicable a cualquier enfermedad, diseñada para restaurar la visión en pacientes con degeneración de fotorreceptores, incluyendo retinosis pigmentaria (RP), enfermedad de Stargardt (ES) y atrofia geográfica (AG). Al activar las células bipolares de la retina, altamente densas, para que sean sensibles a la luz, MCO aprovecha el circuito visual restante tras la muerte de los fotorreceptores. El tratamiento con MCO no requiere pruebas genéticas, cirugía invasiva ni dosis repetidas, lo que permite una amplia aplicabilidad en pacientes dentro de los flujos de trabajo habituales en las consultas de retina.
Acerca de Nanoscope Therapeutics
Nanoscope Therapeutics está desarrollando una terapia optogenética restauradora de la visión, independiente de la enfermedad, para millones de pacientes ciegos por enfermedades degenerativas de la retina. Tras los resultados positivos del ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo RESTORE Fase 2b/3 para la retinosis pigmentaria (RP) (NCT04945772), se está llevando a cabo una presentación continua de BLA a la FDA. Si se aprueba, MCO-010 tiene el potencial de convertirse en el tratamiento estándar para pacientes con RP, administrado como una inyección única en el consultorio sin necesidad de pruebas genéticas. La compañía también ha mostrado resultados prometedores en el ensayo clínico de fase 2 STARLIGHT de MCO-010 en la enfermedad de Stargardt (SD) (NCT05417126) y planea iniciar una Ensayo de registro de fase 3 en 2026. MCO-010 ha recibido las designaciones de Vía Rápida y Medicamento Huérfano de la FDA para RP y SD, junto con la designación RMAT para SD, y las designaciones de EMA de Medicamento Huérfano para cubrir distrofias dominantes de bastones y conos no sindrómicas y sindrómicas, así como distrofias maculares. MCO-010 también ha recibido las designaciones de Sakigake (Pionero) y Medicamento Huérfano en Japón por parte del MHLW. También se espera que un programa de Fase 2 para MCO en atrofia geográfica (GA) comience en 2026. Otros programas listos para IND incluyen la amaurosis congénita de Leber (LCA).
Contacto:
Nanoscope Therapeutics, Inc
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