ダラス, 2026年3月23日 — ナノスコープ・セラピューティクス社, 網膜変性による光受容体喪失および視覚障害の患者向けに、疾患を問わない新規治療法の開発および商業化に取り組むバイオテクノロジー企業である は本日、シュプリンガー・ネイチャー誌に最新の査読済み観察研究論文が掲載されたことを発表しました。, 眼科学ドキュメンタ, advancing the field’s understanding of how to measure meaningful vision improvements in patients with severe vision loss in the real world.
この研究は、桿体細胞と錐体細胞の機能喪失による視力低下に苦しむ患者に対する検査の必要性を強調し、機能改善と患者の経験を正確に捉え、標準的な網膜検査ワークフローで使用できるツールを重点的に取り上げている。.
“While best-corrected visual acuity (BCVA) has long been the gold standard in ophthalmology, it can be supplemented with new ways to assess how patients with severe vision loss navigate their daily lives,” said Samarendra Mohanty, Ph.D., the senior author and Chief Scientific Officer at Nanoscope Therapeutics, “I’m proud that our peer-reviewed findings can help clinicians and treating physicians feel confident in using these tests to assess their patients’ functional vision.”
The publication highlights findings from a prospective, observational study in 35 subjects, 25 with severe vision loss due to retinitis pigmentosa (RP) and 10 with normal vision. This study provides supportive evidence for the reliability and validity of the Multi-luminance Shape Discrimination Test (MLSDT) as a performance-based assessment of visual ability in individuals with severe visual impairment. In addition to assessing BCVA in the primary endpoint, the RESTORE Ph2b/3 clinical trial of Nanoscope’s lead therapy, MCO-010, assessed patients’ functional vision using MLSDT in a secondary endpoint. At Week 52, the majority of MCO-010-treated patients improved by 2 or more luminance levels in MLSDT, a clinically meaningful magnitude. MCO-010 is the first therapy to demonstrate clinically meaningful and statistically significant improvements in vision in patients with RP having severe vision loss in a randomized, sham-controlled, registrational trial.
Samuel Barone, M.D., Chief Medical Officer at Nanoscope Therapeutics added, “While Nanoscope continues to lead through its development of ground-breaking optogenetic therapies, this observational study shows our commitment to partnering with the retina community on how therapeutic success is measured.”
研究結果はSpringer Natureのウェブサイトで公開されています。 ここ.
MCOプラットフォームについて
MCOは、網膜色素変性症（RP）、スターガルト病（SD）、地図状萎縮症（GA）などの光受容体変性症患者の視力回復を目的とした、疾患を問わない単回投与の硝子体内治療プラットフォームです。MCOは、高密度の双極網膜細胞を活性化して光感受性を持たせることで、光受容体死後に残存する視覚回路を活用します。MCO治療は、遺伝子検査、侵襲的な手術、または繰り返し投与を必要としないため、既存の網膜診療ワークフロー内で幅広い患者に適用可能です。.
ナノスコープ・セラピューティクスについて
ナノスコープ・セラピューティクスは、網膜変性疾患により失明した数百万人の患者を対象とした、疾患を問わない視力回復のための光遺伝学的治療法を開発しています。網膜色素変性症（RP）（NCT04945772）、FDAへのBLA申請は継続的に行われています。承認されれば、MCO-010は遺伝子検査を必要とせず、診療所で1回注射するだけで投与できるため、RP患者の標準治療となる可能性があります。同社はまた、スターガルト病（SD）（NCT05417126）を開始し、 フェーズ3登録試験 2026年に開始予定です。MCO-010は、網膜色素変性症（RP）とスタフィン・ダイアモンド症（SD）の両方でFDAのファストトラックおよび希少疾病用医薬品指定を受けており、SDについてはRMAT指定も受けています。また、非症候性および症候性の桿体・錐体優位性ジストロフィー、黄斑ジストロフィーを対象とするEMAの希少疾病用医薬品指定も受けています。MCO-010は、日本では厚生労働省から先駆医薬品および希少疾病用医薬品の指定も受けています。地理的萎縮症（GA）におけるMCOの第2相プログラムも2026年に開始予定です。IND申請準備中のその他のプログラムには、レーバー先天性黒内障（LCA）があります。.
接触：
ナノスコープ・セラピューティクス社
(817) 857-1186
PR@nanostherapeutics.co