El Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar de Japón (MHLW) otorga al MCO-010 las designaciones de Producto Médico Regenerativo Pionero (Sakigake) y Medicamento Huérfano, permitir una vía regulatoria acelerada para tratar a pacientes con pérdida grave de visión debido a enfermedades retinianas hereditarias
Se basa en un fuerte impulso regulatorio global, incluyendo cinco designaciones de medicamentos huérfanos por la EMA y múltiples programas acelerados de la FDA para indicaciones retinianas.
La FDA, la EMA y la PMDA aprueban condicionalmente la marca MOGENRY™. para MCO-010 como la solicitud de licencia biológica continua de Nanoscope ante la FDA para los avances en retinosis pigmentaria
El MCO-010 se posiciona para estar listo para su precomercialización global en los principales mercados., reforzando el liderazgo de Nanoscope en terapia optogenética.
DALLAS, 20 de enero de 2026 — Nanoscope Therapeutics, Inc., una empresa de biotecnología comprometida con el desarrollo y la comercialización de terapias novedosas e independientes de la enfermedad para pacientes con pérdida de fotorreceptores y discapacidad visual debido a la degeneración retiniana, anunció hoy que el Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar de Japón (MHLW) le ha otorgado Sakigake y Huérfano Droga designaciones para MCO-010, el principal producto de Nanoscope para tratar a pacientes con pérdida grave de visión debido a enfermedades retinianas hereditarias (ERH).
La designación Sakigake, el principal programa regulatorio acelerado de Japón para terapias innovadoras que abordan necesidades médicas graves no cubiertas, está diseñada para acelerar el acceso de los pacientes a tratamientos revolucionarios. El estatus Sakigake permite una consulta y revisión regulatoria prioritaria —a menudo con un plazo de revisión de seis meses— mediante una estrecha colaboración con la Agencia de Productos Farmacéuticos y Dispositivos Médicos (PMDA) y puede respaldar precios más altos tras la aprobación. En combinación con la designación de medicamento huérfano (para su uso en menos de 50 000 pacientes con necesidades médicas graves), esta decisión establece una sólida vía regulatoria para MCO-010 en Japón. MCO-010 es La primera terapia génica para la retina en recibir las designaciones de Sakigake y de medicamento huérfano.
“Estas designaciones del Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar de Japón marcan otro hito fundamental para Nanoscope”, dijo Samarendra Mohanty, PhD, Presidente y Director Científico de Nanoscope Therapeutics.. El reconocimiento de Sakigake subraya la novedad de MCO-010 como terapia optogenética intravítrea de una sola aplicación en consulta y su potencial para abordar la pérdida profunda de visión en casos donde no existen tratamientos aprobados. Junto con nuestros avances en EE. UU. y Europa, estamos impulsando una de las estrategias regulatorias globales más completas en terapia génica retiniana optogenética para pacientes con enfermedades retinianas hereditarias.“
Fuerte impulso regulatorio en los principales mercados.
La decisión del MHLW se basa en los procesos regulatorios acelerados que se han implementado en otros mercados importantes:
- Unión Europea (EMA): Cinco designaciones de enfermedades raras que abarcan distrofias no sindrómicas y sindrómicas con predominio de bastones y conos, así como distrofias maculares.
- Estados Unidos (FDA):
- Designaciones de medicamento huérfano y vía rápida para la retinosis pigmentaria (RP)
- Designaciones de Medicamento Huérfano, Vía Rápida y Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) para la enfermedad de Stargardt (SD)
Además, el La FDA, la EMA y la PMDA tienen condicionalmente Se aprobó la marca MOGENRY™ para MCO-010., mientras Nanoscope continúa avanzando en su Solicitud de licencia para productos biológicos (BLA) en curso para aprobación de marketing para RP pacientes en los Estados Unidos.
Con estas vías regulatorias ya establecidas en Japón, Estados Unidos y Europa, MCO-010 representa el La plataforma de terapia optogenética más avanzada en desarrollo a nivel mundial.. Estas designaciones coordinadas respaldan la aceleración de los plazos de desarrollo, una mayor colaboración con los organismos reguladores y la oportunidad de ser la primera terapia optogenética aprobada en los principales mercados.
Acerca de la plataforma MCO
MCO es una plataforma terapéutica intravítrea de una sola aplicación, ambulatoria y aplicable a cualquier enfermedad, diseñada para restaurar la visión en pacientes con degeneración de fotorreceptores, incluyendo retinosis pigmentaria (RP), enfermedad de Stargardt (ES) y atrofia geográfica (AG). Al activar las células bipolares de la retina, altamente densas, para que sean sensibles a la luz, MCO aprovecha el circuito visual restante tras la muerte de los fotorreceptores. El tratamiento con MCO no requiere pruebas genéticas, cirugía invasiva ni dosis repetidas, lo que permite una amplia aplicabilidad en pacientes dentro de los flujos de trabajo habituales en las consultas de retina.
Acerca de Nanoscope Therapeutics
Nanoscope Therapeutics está desarrollando una terapia optogenética restauradora de la visión, independiente de la enfermedad, para millones de pacientes ciegos por enfermedades degenerativas de la retina. Tras los resultados positivos del ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo RESTORE Fase 2b/3 para la retinosis pigmentaria (RP) (NCT04945772), se ha iniciado una presentación continua de BLA a la FDA. Si se aprueba, MCO-010 tiene el potencial de ser el tratamiento estándar para pacientes con RP, administrado como una inyección única en el consultorio sin necesidad de pruebas genéticas. La compañía también ha mostrado resultados prometedores en el ensayo clínico de fase 2 STARLIGHT de MCO-010 en la enfermedad de Stargardt (SD) (NCT05417126) y planea iniciar una Ensayo de registro de fase 3 A principios de 2026, MCO-010 recibió las designaciones de vía rápida y medicamento huérfano de la FDA para RP y SD, junto con la designación RMAT para SD, y las designaciones de medicamento huérfano de la EMA para cubrir distrofias dominantes de bastones y conos no sindrómicas y sindrómicas, así como distrofias maculares. Se espera que un programa de fase 2 para MCO en atrofia geográfica (GA) comience a principios de 2026. Otros programas listos para IND incluyen la amaurosis congénita de Leber (LCA).
Contacto:
Nanoscope Therapeutics, Inc
(817) 857-1186
PR@nanostherapeutics.com
FUENTE Terapéutica del Nanoscopio