DALLAS, 23 de marzo de 2026 — Nanoscope Therapeutics, Inc., una empresa de biotecnología comprometida con el desarrollo y la comercialización de terapias novedosas e independientes de la enfermedad para pacientes con pérdida de fotorreceptores y discapacidad visual debido a la degeneración retiniana, anunció hoy la publicación de su último estudio observacional revisado por pares en una revista de Springer Nature, Documenta Oftalmológica, lo que contribuye a mejorar la comprensión del campo sobre cómo medir mejoras significativas en la visión de pacientes con pérdida visual grave en el mundo real.
El estudio subraya la necesidad crítica de realizar pruebas en pacientes que sufren pérdida de visión debido a la pérdida de las funciones de los bastones y los conos, destacando las herramientas que capturan con precisión las mejoras funcionales y la experiencia del paciente, y que pueden utilizarse en los flujos de trabajo estándar de retina.
“Si bien la agudeza visual mejor corregida (AVMC) ha sido durante mucho tiempo el estándar de oro en oftalmología, se puede complementar con nuevas formas de evaluar cómo los pacientes con pérdida grave de visión se desenvuelven en su vida diaria”, dijo Samarendra Mohanty, Ph.D., autor principal y director científico de Nanoscope Therapeutics. “Me enorgullece que nuestros hallazgos revisados por pares puedan ayudar a los médicos y a los médicos tratantes a tener confianza en el uso de estas pruebas para evaluar la visión funcional de sus pacientes’.”
La publicación destaca los hallazgos de un estudio prospectivo y observacional en 35 sujetos, 25 con pérdida visual severa debido a retinosis pigmentaria (RP) y 10 con visión normal. Este estudio proporciona evidencia que respalda la fiabilidad y validez de la Prueba de Discriminación de Formas Multiluminancia (MLSDT) como una evaluación basada en el rendimiento de la capacidad visual en individuos con discapacidad visual severa. Además de evaluar la agudeza visual corregida (BCVA) en el criterio de valoración principal, el ensayo clínico RESTORE Ph2b/3 de la terapia principal de Nanoscope, MCO-010, evaluó la visión funcional de los pacientes mediante MLSDT en un criterio de valoración secundario. En la semana 52, la mayoría de los pacientes tratados con MCO-010 mejoraron en 2 o más niveles de luminancia en la MLSDT, una magnitud clínicamente significativa. MCO-010 es la primera terapia que demuestra mejoras clínicamente significativas y estadísticamente significativas en la visión de pacientes con RP que presentan pérdida visual severa en un ensayo de registro aleatorizado, controlado con placebo.
Samuel Barone, MD, director médico de Nanoscope Therapeutics, añadió: "Si bien Nanoscope continúa liderando el desarrollo de terapias optogenéticas innovadoras, este estudio observacional demuestra nuestro compromiso de colaborar con la comunidad de especialistas en retina en la forma en que se mide el éxito terapéutico".“
Los resultados del estudio están disponibles en línea en Springer Nature. aquí.
Acerca de la plataforma MCO
MCO es una plataforma terapéutica intravítrea de una sola aplicación, ambulatoria y aplicable a cualquier enfermedad, diseñada para restaurar la visión en pacientes con degeneración de fotorreceptores, incluyendo retinosis pigmentaria (RP), enfermedad de Stargardt (ES) y atrofia geográfica (AG). Al activar las células bipolares de la retina, altamente densas, para que sean sensibles a la luz, MCO aprovecha el circuito visual restante tras la muerte de los fotorreceptores. El tratamiento con MCO no requiere pruebas genéticas, cirugía invasiva ni dosis repetidas, lo que permite una amplia aplicabilidad en pacientes dentro de los flujos de trabajo habituales en las consultas de retina.
Acerca de Nanoscope Therapeutics
Nanoscope Therapeutics está desarrollando una terapia optogenética restauradora de la visión, independiente de la enfermedad, para millones de pacientes ciegos por enfermedades degenerativas de la retina. Tras los resultados positivos del ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo RESTORE Fase 2b/3 para la retinosis pigmentaria (RP) (NCT04945772), se está llevando a cabo una presentación continua de BLA a la FDA. Si se aprueba, MCO-010 tiene el potencial de convertirse en el tratamiento estándar para pacientes con RP, administrado como una inyección única en el consultorio sin necesidad de pruebas genéticas. La compañía también ha mostrado resultados prometedores en el ensayo clínico de fase 2 STARLIGHT de MCO-010 en la enfermedad de Stargardt (SD) (NCT05417126) y planea iniciar una Ensayo de registro de fase 3 en 2026. MCO-010 ha recibido las designaciones de Vía Rápida y Medicamento Huérfano de la FDA para RP y SD, junto con la designación RMAT para SD, y las designaciones de EMA de Medicamento Huérfano para cubrir distrofias dominantes de bastones y conos no sindrómicas y sindrómicas, así como distrofias maculares. MCO-010 también ha recibido las designaciones de Sakigake (Pionero) y Medicamento Huérfano en Japón por parte del MHLW. También se espera que un programa de Fase 2 para MCO en atrofia geográfica (GA) comience en 2026. Otros programas listos para IND incluyen la amaurosis congénita de Leber (LCA).
Contacto:
Nanoscope Therapeutics, Inc
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