Las ponencias destacan la eficacia, la durabilidad y la seguridad de la plataforma de terapia optogenética MCO (opsina multicaracterística) de Nanoscope.
Los datos constituyen la base de la reciente presentación continua de la solicitud de licencia de productos biológicos ante la FDA para la retinosis pigmentaria.
DALLAS, 26 de agosto de 2025 — Nanoscope Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología comprometida con el desarrollo y la comercialización de nuevas terapias independientes de la enfermedad para pacientes con pérdida de fotorreceptores y discapacidad visual por degeneración retiniana, presentará nuevos datos convincentes de su estudio de seguimiento a largo plazo RESTORE, REMAIN, en el Congreso Euretina 2025 y Reunión científica anual de la Retina Society. Las presentaciones resaltan los resultados positivos de eficacia y seguridad a las 152 semanas de MCO-010 (sonpiretigene isteparvovec), la principal terapia optogenética de la compañía para la retinosis pigmentaria (RP). MCO-010, que se administra mediante una inyección intravítrea única en el consultorio, es la primera y única terapia en un ensayo clínico aleatorizado y controlado que ha demostrado restaurar la visión en pacientes con RP que presentan una pérdida visual grave.
“La eficacia duradera y la tolerabilidad a largo plazo son importantes para los pacientes que sufren una pérdida de visión progresiva e irreversible debido a la retinosis pigmentaria, y resaltan el potencial de MCO-010 para redefinir el estándar de atención para estos pacientes”, afirmó. Dr. Samarendra Mohanty, Presidente y Director Científico de Nanoscope. “En Nanoscope vivimos un momento emocionante, ya que estamos preparando MCO-010 para su comercialización, un proceso que comenzó con el reciente inicio de nuestra solicitud de licencia biológica (BLA) escalonada ante la FDA.”
A continuación se detallan las presentaciones:
Congreso Euretina 2025, París, Francia:
Título: | RESTO: Análisis extendido de 152 semanas del estudio RESTORE de la terapia optogenética MCO-010 para la retinosis pigmentaria. |
Título de la sesión: | Documento gratuito 11 – Enfermedades retinianas hereditarias |
Fecha de la sesión: | Viernes, 5 de septiembre |
Tiempo de sesión: | 17:24 CET |
Presentador: | Jordi Monés, MD, PhD; Director, Instituto de la Mácula, Barcelona, España |
Reunión Anual de la Sociedad de Retina 2025, Chicago, Illinois, EE.UU:
Título: | RESTO: Análisis extendido de 152 semanas del estudio RESTORE de terapia optogenética MCO-010 para la retinosis pigmentaria. |
Título de la sesión: | Enfermedades genéticas, distrofias, degeneraciones |
Fecha de la sesión: | Miércoles, 10 de septiembre |
Tiempo de sesión: | 15:44 CDT |
Presentador: | Christine Kay, MD; Vitreoretinal Associates, Directora de Investigación Clínica y Genética Retiniana |
Para obtener más información sobre MCO y Nanoscope Therapeutics, visite: www.nanostherapeutics.com.
Acerca de Nanoscope Therapeutics
Nanoscope Therapeutics está desarrollando una terapia optogenética para restaurar la visión, aplicable a cualquier enfermedad, para millones de pacientes ciegos por enfermedades degenerativas de la retina. Tras los resultados positivos de la fase RESTORE 2b Ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para la retinosis pigmentaria (RP) (NCT04945772), se ha iniciado una presentación continua de BLA a la FDA. Si se aprueba, MCO-010 tiene el potencial de ser el tratamiento estándar para pacientes con RP, administrado como una inyección única en el consultorio sin necesidad de pruebas genéticas. La compañía también ha mostrado resultados prometedores en el ensayo clínico de fase 2 STARLIGHT de MCO-010 en la enfermedad de Stargardt (SD) (NCT05417126) y planea iniciar una Ensayo de registro de fase 3 En 2025, MCO-010 recibió las designaciones de vía rápida y medicamento huérfano de la FDA para RP y SD, y la designación de medicamento huérfano de la EMA para cubrir distrofias dominantes de bastones y conos no sindrómicas y sindrómicas, así como distrofias maculares. Se espera que un programa de fase 2 para MCO en pacientes con atrofia geográfica (AG) comience a finales de 2025. Otros programas listos para IND incluyen la amaurosis congénita de Leber (LCA).
Contacto:
Terapéutica con nanoscopios
(817) 857-1186
PR@nanostherapeutics.com
FUENTE Terapéutica del Nanoscopio