DALLAS, 31 octobre 2024 / — Nanoscope Therapeutics, Inc., une société de biotechnologie en phase de dépôt de BLA qui développe des thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui que les résultats positifs sur 2 ans de l'essai clinique randomisé et contrôlé (ECR) de phase 2b RESTORE de son programme principal, MCO-010, une thérapie génique agnostique à la mutation pour les patients souffrant d'une perte de vision permanente et sévère due à une rétinite pigmentaire avancée (RP) a été présentée par Allen C.Ho, MD, FACS, FASRS, directeur de la recherche sur la rétine et codirecteur du service de la rétine au Wills Eye Hospital, et conseiller médical en chef de Nanoscope, sur 20 octobre 2024 à la conclusion récente Réunion annuelle de l'AAO 2024.

Lors de sa présentation intitulée « Efficacité et sécurité de la thérapie optogénétique MCO-010 pour la restauration de la vision chez les patients présentant une perte de vision sévère due à la RP : résultats TOPLINE sur deux ans d'une étude de phase 2b/3 Essai clinique randomisé contrôlé par placebo (RESTORE) », le Dr Ho a souligné le bénéfice mesuré d'une amélioration de l'acuité visuelle moyenne corrigée (MAVC) d'environ 0,3 LogMAR (équivalent 3 lignes, 15 lettres) qui a été maintenue à des moments ultérieurs au cours de l'essai contrôlé par placebo. Les autres résultats comprenaient :

• Le groupe MCO-010 à dose élevée a présenté des améliorations moyennes de 0,337 ± 0,0829 et 0,539 ± 0,1032 LogMAR (par rapport au témoin factice, p = 0,0209 et 0,0014) aux semaines 52 (primaire) et 76 (secondaire clé), respectivement, et le groupe MCO-010 à faible dose a présenté des améliorations moyennes de 0,382 ± 0,1244 et 0,374 ± 0,1332 LogMAR (par rapport au témoin factice, p = 0,0290 et 0,0652) aux mêmes points temporels (annoncé précédemment).
• À la semaine 52, 7 des 18 (39%) individus traités au MCO-010 ont présenté une amélioration de la BCVA ≥ 0,3 LogMAR ; 10 des 18 (56%) ont atteint ce seuil à la semaine 76.
• L'analyse longitudinale montre une amélioration moyenne de la MAVC avec une signification statistique par rapport au contrôle simulé lors des visites des semaines 36 à 88.
• Les profils de surface sous la courbe BCVA jusqu'aux semaines 52, 76 et 100 étaient 5 fois plus élevés et statistiquement significatifs pour les deux groupes de dose MCO-010 par rapport au groupe témoin factice.
• Le MCO-010 a été bien toléré et aucun événement indésirable grave n'a été signalé dans les groupes MCO-010. Les effets indésirables les plus fréquemment signalés étaient les cellules de la chambre antérieure (44% MCO-010, 22% témoin simulé) et l'hypertension oculaire (39% MCO-010, 11% témoin simulé). Ces effets indésirables ont disparu ou ont été contrôlés par un traitement topique.

« L’amélioration durable et statistiquement significative de la vision obtenue à plusieurs moments au cours de l’étude de 2 ans est très remarquable. Un tel degré d’amélioration n’a jamais été observé dans un essai randomisé contrôlé portant sur une population de patients souffrant d’une perte de vision sévère très hétérogène », a déclaré le Dr Ho. « Ces résultats donnent l’espoir aux patients et aux ophtalmologistes qu’une solution est sur le point d’être trouvée. Nous sommes enfin sur le point de mettre au point une thérapie génique efficace, indépendante des mutations, pour les personnes souffrant d’une perte de vision sévère. »

RESTORE est le premier ECR à montrer une amélioration statistiquement significative de l'acuité visuelle dans la population de patients atteints de RP et constitue un élément clé de la prochaine soumission de BLA prévue pour le programme RP de Nanoscope. La conception de l'étude RESTORE a été annoncé précédemment.

« Nanoscope est fier d’être un leader dans le domaine de l’optogénétique, en faisant progresser une thérapie agnostique des mutations et des maladies conçue pour des performances optimales avec une cinétique rapide et une sensibilité sur tout le spectre de la lumière visible et à des niveaux de lumière ambiante », a déclaré Sulagna Bhattacharya, cofondateur et PDG de Nanoscope. « Nous reconnaissons l’important besoin non satisfait et nous travaillons avec diligence pour apporter le MCO-010 à ces patients souffrant d’une perte de vision permanente et progressive due à une dégénérescence rétinienne. Ils sont notre étoile du Nord. »

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques agnostiques et permettant de restaurer la vue pour les millions de patients rendus aveugles par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun traitement curatif. Le principal actif de la société, MCO-010, a récemment publié les premiers résultats de l'essai clinique multicentrique de phase 2b RESTORE, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a terminé l'essai de phase 2 STARLIGHT de la thérapie MCO-010 chez les patients atteints de Stargardt (NCT05417126) et récemment a annoncé son intention de lancer une phase 3 essai d'enregistrement au premier trimestre 2025. Le MCO-010 a reçu les désignations Fast Track de la FDA et les désignations de médicament orphelin de la FDA pour RP et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique MCO-020 administrée par laser non viral pour l'atrophie géographique.

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