• La FDA et les régulateurs de l'UE fournissent des conseils cohérents selon lesquels l'acuité visuelle peut servir de critère d'évaluation principal pour évaluer l'efficacité du MCO-010 dans le traitement des patients atteints de rétinite pigmentaire (RP) malvoyante.
• Les commentaires réglementaires clarifient le cheminement potentiel vers l’approbation aux États-Unis et dans le reste du monde. L'Europe  pour MCO-010 en RP ; Le Nanoscope se prépare pour une exécution immédiate

DALLAS, 18 janvier 2024 — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie clinique à un stade avancé développant des thérapies géniques pour les maladies héréditaires de la rétine et la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA), a fourni aujourd'hui une mise à jour suite aux récentes discussions réglementaires avec la Food and Drug Administration (« FDA ») des États-Unis et du Scientific Advice. réunion avec l'Agence islandaise des médicaments (« IMA ») concernant la voie réglementaire du MCO-010 pour le traitement de la RP.

Dans le cadre de la discussion productive de fin de phase 2 de type B avec la FDA, Nanoscope a reçu des commentaires sur son programme de thérapie génique optogénétique MCO-010 chez les patients présentant une perte de vision sévère due à une RP avancée. La FDA a déclaré que le changement par rapport à la valeur initiale d'une mesure de l'acuité visuelle chez les patients malvoyants pourrait constituer une évaluation primaire appropriée de l'efficacité dans une étude adéquate et bien contrôlée afin de fournir des preuves substantielles du bénéfice pour soutenir l'approbation de la BLA. Le MCO-010 a reçu les désignations de médicament orphelin et de procédure accélérée de la FDA.

Nanoscope a également reçu des commentaires positifs lors d'une réunion d'avis scientifique avec l'IMA dans le cadre du processus d'approbation du MCO-010 en L'Europe .

L'IMA a approuvé l'acuité visuelle comme critère d'évaluation principal approprié pour évaluer les patients malvoyants RP après le traitement par MCO-010.

L'IMA a également approuvé un changement de logMAR de 0,3 comme étant cliniquement significatif pour les patients atteints de perte de vision sévère.

L'IMA a suggéré à Nanoscope d'explorer l'approbation conditionnelle du MCO-010 en L'Europe  sur la base des données existantes.

Sur la base de discussions réglementaires, Nanoscope est revenu à l'acuité visuelle comme critère d'évaluation principal dans la phase multicentrique randomisée, à double insu en cours. 2b étude (RESTAURER). Les données de fin d’étude sur 100 semaines devraient être publiées au premier semestre 2024.

« Les commentaires cohérents de la FDA et de l'IMA sur la possibilité que l'acuité visuelle serve de critère d'évaluation principal du programme clinique constituent une étape majeure pour Nanoscope et fournissent au MCO-010 une voie réglementaire claire aux États-Unis et en Europe. L'Europe ," dit Sulagna Bhattacharya, co-fondateur et PDG de Nanoscope.

À propos de la rétinite pigmentaire
La rétinite pigmentaire (RP) englobe un groupe de maladies génétiques rares dans lesquelles les cellules photoréceptrices de la rétine se dégradent avec le temps, entraînant une déficience visuelle et éventuellement la cécité. On pense que ces troubles sont liés à plus de 100 mutations génétiques différentes. Environ 100 000 personnes aux États-Unis et environ 2 millions de personnes dans le monde souffrent de RP, ce qui en fait la principale cause de cécité héréditaire.

À propos du MCO-010
Les thérapies géniques actuelles visent à traiter les patients présentant des mutations génétiques spécifiques et sont encore limitées dans les maladies avancées caractérisées par des cellules externes dégénérées de la rétine. La monothérapie optogénétique MCO activable par la lumière ambiante cible de nombreux neurones rétiniens internes et a le potentiel de restaurer la vision définitivement perdue en raison d'une RP avancée. MCO-010 (sonpiretigene isteparvovec, suspension pour injection intravitréenne) est la seule opsine à large bande, rapide et la plus sensible à la lumière actuellement en essai clinique. Grâce au ciblage des cellules bipolaires via le promoteur-amplificateur mGluR6, la cassette d'expression MCO-010 est conçue pour restaurer une vision de haute qualité dans des environnements réels. Le vecteur AAV2 exclusif permet une transduction robuste du MCO-010 dans les cellules bipolaires lors d'une injection intravitréenne. L'étude de phase 1/2 du MCO-010 chez des patients atteints de RP avancée a démontré une sécurité favorable et une amélioration dose-dépendante de l'acuité visuelle. Des améliorations nominalement significatives de l'acuité visuelle chez les patients traités par MCO-010 ont été observées par rapport au groupe témoin au cours de la phase 2b Essai de restauration. Il y avait également des améliorations nominales significatives de la vision fonctionnelle, évaluées par la mobilité guidée par la vision multi-luminance et la discrimination de forme, ainsi qu'un profil de sécurité favorable.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques de restauration de la vue, indépendantes des gènes, pour les millions de patients aveuglés par des maladies héréditaires de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. L'actif principal de la société, MCO-010, a récemment publié les premiers résultats de la phase RESTORE. 2b essai clinique multicentrique, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également récemment terminé l'essai de phase 2 STARLIGHT portant sur le traitement par MCO-010 chez des patients atteints de la maladie de Stargardt (NCT05417126 ). Le MCO-010 a reçu les désignations accélérées de la FDA et les désignations de médicament orphelin de la FDA pour la rétinite pigmentaire et la maladie de Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.

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DALLAS, Texas — 12 janvier 2024  — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies héréditaires de la rétine, a annoncé aujourd'hui que le Dr. Samarendra Mohanty, président et directeur scientifique, et le Dr. Jared Stephens, vice-président de la stratégie et du développement des affaires fera une présentation au 20e conférence annuelle de la Semaine des thérapies avancées ayant lieu à partir de 16-19 janvier au Miami Centre de congrès à Miami, Floride. Les détails de la présentation sont les suivants :

Titre: Naviguer dans la fabrication et les défis réglementaires associés pour faire progresser les thérapies géniques
Titre de la séance : Alignement réglementaire et CMC pour la fabrication de thérapies géniques
Date de la séance : 17 janvier 2024
Temps de session: 16h00 HE
Emplacement: Théâtre 2
Présentateur: Samarendra Mohanty, PhD, présidente et directrice scientifique

Au cours de sa présentation, le Dr Mohanty :

• Introduire la nécessité de stratégies avant-gardistes pour passer des processus expérimentaux à des processus commercialement viables
• Couvrir le paysage réglementaire, les défis liés aux données historiques limitées et la comparabilité des lots de fabrication
• Souligner l'importance de l'évaluation des risques pour justifier l'approche analytique et comment celle-ci peut influencer la prise de décision

Titre: Pionnier d'une nouvelle vague de thérapies optogénétiques pour la restauration de la vision 

Titre de la séance :  Séance phare sur la thérapie génique
Date de la séance : 19 janvier 2024
Temps de session: 10h00 HE
Emplacement: Étape d'innovation
Présentateur: Jared Stephens, PhD, vice-président de la stratégie et du développement commercial

Au cours de sa présentation, le Dr Stephens soulignera les récents progrès cliniques des programmes de pipeline d'opsines multi-caractéristiques de Nanoscope pour la rétinite pigmentaire et la dégénérescence maculaire de Stargardt.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques de restauration de la vue, indépendantes des gènes, pour les millions de patients aveuglés par des maladies héréditaires de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. L'actif principal de la société, MCO-010, a récemment publié les premiers résultats de la phase RESTORE. 2b essai clinique multicentrique, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également récemment terminé l'essai de phase 2 STARLIGHT portant sur le traitement par MCO-010 chez des patients atteints de la maladie de Stargardt (NCT05417126 ). Le MCO-010 a reçu les désignations accélérées de la FDA et les désignations de médicament orphelin de la FDA pour la rétinite pigmentaire et la maladie de Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.

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Dallas, Texas – 4 décembre 2023 – Nanoscope Therapeutics (Nanoscope), une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies héréditaires de la rétine, a annoncé aujourd'hui la nomination de Glenn Sblendorio au poste de président du conseil d'administration, avec effet immédiat. Avec plus de 30 ans d'expérience exemplaire marquée par un vaste leadership exécutif dans l'industrie ophtalmique, M. Sblendorio soutiendra Nanoscope dans la réalisation de sa vision stratégique.

Dans son nouveau rôle de président du conseil d'administration, M. Sblendorio jouera un rôle central pour assurer l'efficacité du conseil d'administration dans la mise en œuvre de la stratégie et de l'orientation organisationnelle de Nanoscope. Sa compréhension approfondie de la finance et du développement commercial aidera à guider Nanoscope dans sa mission visant à redonner l'espoir d'une vue retrouvée à des millions de personnes touchées par des maladies dégénératives de la rétine pour lesquelles il n'existe actuellement aucun remède.

M. Sblendorio a déclaré à propos de sa nomination : « Je suis honoré de rejoindre Nanoscope en tant que président du conseil d'administration. L'engagement de l'entreprise à faire progresser de nouveaux traitements pour les maladies dégénératives de la rétine correspond à ma passion d'avoir un impact significatif sur l'espace de la rétine. J’ai hâte de travailler en collaboration avec le conseil d’administration et l’équipe de direction pour stimuler l’innovation et contribuer à la réalisation de notre mission commune.

Plus récemment, M. Sblendorio a occupé divers postes de direction clés chez IVERIC bio, Inc., une société Astellas (anciennement Ophthotech Corporation), notamment ceux de PDG, président et directeur. Il a également été vice-président exécutif, directeur de l'exploitation, directeur financier et trésorier. De plus, il a été président, directeur financier et directeur chez The Medicines Company et vice-président exécutif et directeur financier chez Eyetech Pharmaceuticals. Plus tôt dans sa carrière, M. Sblendorio a été directeur général chez MPM Capital Advisors, LLC et a occupé divers postes financiers de direction chez Hoffman-La Roche.

Le PDG et cofondateur de Nanoscope, Sulagna Bhattacharya, a exprimé son enthousiasme face à cette nomination, déclarant : « Nous sommes ravis d'accueillir Glenn Sblendorio en tant que président du conseil d'administration. Sa riche expérience dans la création et le développement d'entreprises progressistes, associée à sa connaissance approfondie de la commercialisation réussie de traitements rétiniens, renforcera sans aucun doute la position de Nanoscope en tant que leader de l'industrie ophtalmique. Nous sommes impatients de tirer parti de son expertise alors que nous abordons les prochaines phases de notre développement.

M. Sblendorio rejoint l'entreprise à un moment crucial, et sa nomination reflète l'engagement de Nanoscope à optimiser l'impact du conseil d'administration en rassemblant un groupe de conseillers diversifiés et accomplis pour stimuler l'innovation et le succès de l'organisation. Nanoscope se consacre à la création de nouvelles solutions rétiniennes pionnières qui ont un impact durable sur les patients et les médecins.

À propos du Nanoscope
www.nanostherapeutics.com
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques de restauration de la vue, indépendantes des gènes, pour les millions de patients aveuglés par des maladies héréditaires de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. L'actif principal de la société, MCO-010, a récemment annoncé les premiers résultats de l'essai clinique multicentrique de phase 2b RESTORE, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire. (NCT04945772). La société a également récemment terminé l'essai de phase 2 STARLIGHT sur le traitement MCO-010 chez les patients Stargardt. (NCT05417126). MCO-010 a reçu les désignations accélérées de la FDA et les désignations de médicament orphelin de la FDA pour la rétinite pigmentaire et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.

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DALLAS, 1 décembre 2023 — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie clinique en stade avancé développant des thérapies géniques pour les maladies héréditaires de la rétine et les dégénérescences maculaires liées à l'âge (DMLA), a annoncé aujourd'hui que Francesco Bandello, MD, FEBO, présenterait au 11^ème Annuel Congrès FLORetina ayant lieu à partir de 30 novembre – 3 décembre 2023 dans Rome, Italie. Les détails de la présentation sont les suivants :

Titre: Efficacité et sécurité de la thérapie optogénétique MCO-010 pour la restauration de la vision chez les patients présentant une perte de vision sévère due à une rétinite pigmentaire

Session: Articles gratuits mis en avant sur les thérapies innovantes
Date de la séance : 2 décembre 2023
Temps de session: 10h54 (heure de Paris)
Emplacement: Cavalieri Waldorf Astoria Hotel & Congress Center
Présentateur: Francesco Bandello, MD, FEBO, professeur et président du département d'ophtalmologie, Université Vita-Salute, Ospedale San Raffaele, Milan

Dans sa présentation, le professeur Bandello discutera des données sur 12 mois de la phase RESTORE de Nanoscope 2b essai randomisé et contrôlé chez des patients atteints de rétinite pigmentaire avancée.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.

Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques de restauration de la vue, indépendantes des gènes, pour les millions de patients aveuglés par des maladies héréditaires de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. L'actif principal de la société, MCO-010, a récemment publié les premiers résultats de la phase RESTORE. 2b essai clinique multicentrique, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également récemment terminé l'essai de phase 2 STARLIGHT sur le traitement par MCO-010 chez les patients Stargardt (NCT05417126 ). MCO-010 a reçu les désignations accélérées de la FDA et les désignations de médicament orphelin de la FDA pour la rétinite pigmentaire et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.

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DALLAS, 30 novembre 2023 — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie clinique en stade avancé développant des thérapies géniques pour les maladies héréditaires de la rétine et la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA), a annoncé aujourd'hui : Jared Stephens, PhD, vice-président de la stratégie et du développement des affaires, fera une présentation au 13^ème Annuel Sommet de l'innovation en ophtalmologie (OIS) ayant lieu à partir de 1er et 2 décembre dans San Diego, Californie. Les détails de la présentation sont les suivants :

Titre: Pionnier d'une nouvelle vague de thérapies optogénétiques pour la restauration de la vision

Titre de la séance : Vitrine de l'innovation sur la rétine
Date de la séance : 2 décembre 2023
Temps de session: 11:05h00 HE
Emplacement: Hôtel Omni à San Diego
Présentateur: Jared Stephens, PhD, vice-président de la stratégie et du développement commercial

Au cours de sa présentation, le Dr Stephens fera le point sur les activités récentes et à venir de Nanoscope.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques de restauration de la vue, indépendantes des gènes, pour les millions de patients aveuglés par des maladies héréditaires de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. L'actif principal de la société, MCO-010, a récemment publié les premiers résultats de la phase RESTORE. 2b essai clinique multicentrique, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également récemment achevé l'essai de phase 2 STARLIGHT sur le traitement MCO-010 chez les patients Stargardt (NCT05417126). Le MCO-010 a reçu les désignations accélérées de la FDA et les désignations de médicament orphelin de la FDA pour la rétinite pigmentaire et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.

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DALLAS, 9 novembre 2023  — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies héréditaires de la rétine et la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA), a annoncé aujourd'hui que le Dr. Samarendra Mohanty, président et directeur scientifique participera à un panel et fera une présentation au 4^ème Sommet annuel sur le développement thérapeutique de la DMLA sèche ayant lieu à partir de 14-16 novembre 2023 dans Boston, Massachusetts. Les détails du panel et de la présentation sont les suivants :

Titre: Surmonter les limites de la DMLA sèche sans modèle de maladie reconnu
Session: Découvrez comment optimiser les modèles actuels de DMLA sèche in vivo et in vitro pour améliorer l'efficacité
Date de la séance : 15 novembre 2023
Temps de session: 11h00 HE
Emplacement: Hilton Boston-Logan Airport

Au cours de la table ronde, le Dr Mohanty soulignera les raisons pour lesquelles le développement d'un modèle animal pertinent pour la DMLA sèche reste un défi pertinent. Il explorera également les moyens d’incorporer davantage de PSN dans les tests précliniques afin de mieux éclairer le profil d’innocuité des traitements contre la DMLA sèche.

Titre: Extension de la restauration optogénétique de la vision à l'AG via l'administration laser d'opsine multi-caractéristiques
Session: Enquête sur les dernières avancées pour améliorer la fourniture de produits thérapeutiques contre la DMLA sèche
Date de la séance : 16 novembre 2023
Temps de session: 16h00 HE
Emplacement: Hilton Boston-Logan Airport

Dans sa présentation, le Dr Mohanty discutera des perspectives de l'optogénétique pour améliorer l'acuité visuelle chez les patients atteints de dégénérescence maculaire à partir de données de preuve de concept obtenues chez l'homme, tout en évaluant les dernières données précliniques sur l'utilisation de l'administration laser d'Opsin multi-caractéristique. (OMC). Il discutera également du potentiel de la plateforme pour traiter différentes affections dégénératives de la rétine.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques de restauration de la vue, indépendantes des gènes, pour les millions de patients aveuglés par des maladies héréditaires de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. L'actif principal de la société, MCO-010, a récemment annoncé les premiers résultats de l'essai clinique multicentrique de phase 2b RESTORE, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également récemment terminé sa visite de fin d'étude pour l'essai de phase 2 STARLIGHT du traitement MCO-010 chez les patients Stargardt (NCT05417126). Le MCO-010 a reçu les désignations accélérées de la FDA et les désignations de médicament orphelin de la FDA pour la rétinite pigmentaire et la maladie de Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique, secondaire à la DMLA.

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DALLAS, Texas (3 novembre 2020) — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies héréditaires de la rétine et la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA), a reçu le prix « Best of Show for Retina » à Eyecelerator@AAO2023. Le prix a été remis au médecin-chef de Nanoscope, Samuel Barone, MD, pour sa présentation lors du Retina Showcase de l'événement. Dans sa présentation, le Dr Barone a présenté la plateforme Multi-Characteristic Opsin de la société et son potentiel pour restaurer la vision sur la base de données cliniques récentes chez des patients atteints de maladies dégénératives rétiniennes avancées.

Sam Barone, MD, médecin-chef de Nanoscope Therapeutics, reçoit le prix « Best of Show – Retina » lors de l'Eyecelerator@AAO2023 à San Francisco, le 2 novembre 2023.

Le récipiendaire du Best of Show Award est choisi par un vote des participants à la conférence. « Nous sommes ravis et honorés de cette reconnaissance », a déclaré Sulagna Bhattacharya, PDG. « Elle est très spéciale car elle vient de notre propre communauté rétinienne. Nous vous remercions tous pour vos encouragements. Cela signifie beaucoup pour toute notre équipe.

« L'expérience du patient était au centre de ma présentation, et j'apprécie la reconnaissance de notre travail pour faire une différence dans leur vie », a déclaré Samuel Barone, CMO.

La direction de Nanoscope Therapeutics célèbre le prix « Best of Show » à Eyecelerator. De gauche à droite, Jared Stephens, vice-président de la stratégie et des affaires ; Samarendra Mohanty, cofondatrice et présidente ; Sam Barone, médecin-chef ; Sulagna Bhattacharya, PDG ; Michael Marquez, directeur financier.

Eyecelerator@AAO2023 a eu lieu le 2 novembre 2023 avant la réunion annuelle de l'American Academy of Ophthalmology à San Francisco. Eyecelerator se concentre sur les tendances émergentes, les avancées et les innovations en matière de soins oculaires.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques de restauration de la vue, indépendantes des gènes, pour les millions de patients aveuglés par des maladies héréditaires de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. L'actif principal de la société, MCO-010, a récemment annoncé les premiers résultats de l'essai clinique multicentrique de phase 2b RESTORE, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également récemment terminé sa visite de fin d'étude pour l'essai de phase 2 STARLIGHT du traitement MCO-010 chez les patients Stargardt (NCT05417126). MCO-010 a reçu les désignations accélérées de la FDA et les désignations de médicament orphelin de la FDA pour la rétinite pigmentaire et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.

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DALLAS, 30 octobre 2023 — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies héréditaires de la rétine et les dégénérescences maculaires liées à l'âge (DMLA), a annoncé aujourd'hui des présentations à l'assemblée annuelle 2023 de l'American Academy of Ophthalmology (AAO) et à l'Eyecelerator @ AAO 2023 qui se dérouleront à San Francisco, Californie. Les détails des présentations sont les suivants :

Accélérateur oculaire @ AAO 2023
Titre de la séance : Vitrine rétine
Date de la séance : 2 novembre 2023
Temps de session: 12h40 (heure du Pacifique)
Emplacement: San Francisco Marriott Marquis, chambre Nob Hill
Présentateur: Samuel Baron, MD, médecin-chef

Au cours de sa présentation, le Dr Barone présentera notre plateforme Opsin multi-caractéristique et son potentiel pour restaurer la vision sur la base de données cliniques récentes chez des patients atteints de maladies dégénératives rétiniennes avancées.

Réunion annuelle 2023 de l'American Academy of Ophthalmology (AAO)
Titre: Thérapie optogénétique MCO-010 pour la perte de vision dans la maladie de Stargardt : données principales de l'essai de phase 2 STARLIGHT
Titre de la séance : RET14 (Section XI : Développements de dernière minute, Partie II)
Date de la séance : 4 novembre 2023
Temps de session: 9h10 (heure du Pacifique) (En personne, diffusion en direct, sur demande)
Emplacement:  Moscone Center, bâtiment ouest – Rm. 3004
Présentateur: Stephen H. Tsang, MD, Ph.D.

Au cours de sa présentation, le Dr Tsang discutera des données de fin d'étude de notre essai de phase 2 STARLIGHT sur le traitement MCO-010 chez des patients présentant une perte de vision sévère due à la maladie de Stargardt.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques de restauration de la vue, indépendantes des gènes, pour les millions de patients aveuglés par des maladies héréditaires de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. L'actif principal de la société, MCO-010, a récemment annoncé les premiers résultats de l'essai clinique multicentrique de phase 2b RESTORE, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également récemment terminé sa visite de fin d'étude pour l'essai de phase 2 STARLIGHT du traitement MCO-010 chez les patients Stargardt (NCT05417126). MCO-010 a reçu les désignations accélérées de la FDA et les désignations de médicament orphelin de la FDA pour la rétinite pigmentaire et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.

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DALLAS, 26 octobre 2023 / — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie de stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies héréditaires de la rétine, a annoncé aujourd'hui la nomination de Najam Sharif, PhD, DSc, un vétéran de la découverte et du développement de médicaments/dispositifs, en tant que vice-président de la recherche et du développement mondial.

« Nous sommes ravis d'accueillir Naj dans l'équipe du Nanoscope », a déclaré Sulagna Bhattacharya, co-fondateur et président-directeur général de Nanoscope. « Sa vaste expérience en ophtalmologie et en découverte et développement de médicaments pharmaceutiques constitue un choix naturel pour notre organisation, et nous sommes impatients de tirer parti de son expertise clinique et réglementaire, en particulier en cette période charnière pour MCO-010. »

« Je suis honoré de rejoindre Nanoscope, une entreprise que je considère comme transformatrice dans le domaine de l'ophtalmologie. Alors que leur principal actif, le MCO-010, progresse vers l’approbation de la FDA, j’attends avec impatience l’opportunité d’avoir un impact positif sur la vie des personnes vivant avec des maladies héréditaires de la rétine et d’offrir des options de traitement à une population pour laquelle il n’existe aucun remède établi. » a déclaré le Dr Sharif.

Dr. Naj Sharif apporte à Nanoscope plus de trois décennies d'expérience dans la découverte et le développement de médicaments/dispositifs pharmaceutiques, y compris une expertise spécialisée en ophtalmologie et en neurosciences. Tout au long de sa carrière, il a contribué à la découverte et au développement de plusieurs médicaments commerciaux approuvés par la FDA, notamment l'agent anti-glaucomateux Travatan® et des médicaments anti-allergiques/inflammatoires tels que Patanol®/Pataday® et Emedine®. En outre, le Dr Sharif a joué un rôle déterminant dans l'obtention des approbations de la FDA pour trois médicaments : Simbrinza® pour le glaucome, IZBA® pour le traitement de l'hypertension oculaire et du glaucome, et PAZEO™ pour le traitement des allergies oculaires. Plus récemment, le Dr Sharif a occupé le poste de vice-président des sciences biomédicales mondiales et responsable du glaucome et de la neuroprotection chez Santen, où il a dirigé les départements de sciences cliniques, de sciences des données et de biométrie de l'entreprise, et où il a également établi et dirigé les alliances mondiales et la recherche externe. activités. Avant cela, il a occupé des postes liés à la R&D et aux affaires réglementaires chez Alcon Research-Novartis, Synaptic Pharmaceutical Corp et Syntex Pharma / Roche Pharmaceutical Corp. Il est largement publié avec un grand nombre de publications évaluées par des pairs, a édité des livres et est titulaire de plusieurs brevets pour l’atténuation des maladies neurologiques et ophtalmiques. Il a été organisateur invité, président et conférencier lors de plusieurs conférences nationales et internationales.

En plus de son expérience professionnelle, le Dr Sharif a siégé à de nombreux conseils d'administration et comités. Le Dr Sharif est membre élu de plusieurs sociétés savantes telles que l'Association pour la recherche en vision et en ophtalmologie, l'Association pour la pharmacologie et la thérapeutique oculaires et la British Pharmacological Society. Il siège actuellement au conseil consultatif scientifique de la Glaucoma Foundation et est professeur adjoint à la Duke-NUS Medical School de Singapouret l'Institut d'ophtalmologie de l'University College de Londres. Il est récipiendaire de plusieurs distinctions, dont le prix Ernst H. Barany pour « contributions exceptionnelles à la pharmacologie oculaire », le premier et inaugural « Dr. Roger Vogel Award » pour la recherche pharmaceutique, et le Sir James Noir Prix pour « Contributions à la découverte de médicaments ».

Le Dr Sharif est titulaire d'un doctorat en neurosciences, d'un DSc (avec thèse) en ophtalmologie et d'un double baccalauréat en physiologie et biochimie de l'Université de Southampton (Royaume-Uni).

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques de restauration de la vue, indépendantes des gènes, pour les millions de patients aveuglés par des maladies héréditaires de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. L'actif principal de la société, MCO-010, a récemment publié les premiers résultats de la phase RESTORE. 2b essai clinique multicentrique, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également récemment terminé sa visite de fin d'étude pour l'essai de phase 2 STARLIGHT du traitement MCO-010 chez les patients Stargardt. (NCT05417126). MCO-010 a reçu les désignations accélérées de la FDA et les désignations de médicament orphelin de la FDA pour la rétinite pigmentaire et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.

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SOURCE Nanoscope Thérapeutique

DALLAS, Texas (9 octobre 2023) — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies héréditaires de la rétine et la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA), a annoncé aujourd'hui que le Dr Arup Roy et Michael Carlson feront une présentation au 13^ème L'oeil et Le Congrès mondial de la recherche sur les puces qui aura lieu du 8 au 10 octobre à Southfield, Michigan. Les détails des présentations sont les suivants :

Titre: Développement et validation du test de mobilité Y multi-luminance (MLYMT)) pour l'évaluation de la mobilité guidée par la vision chez les patients présentant une perte de vision profonde

Titre de la séance : SSession Dix : Psychophysique (suite)
Date de la séance : 10 octobre
Temps de session: 10 h 00 à 10 h 30 HE
Emplacement: Hôtel Westin Southfield
Présentateur: Arup Roy, Ph.D.

Au cours de sa conférence, le Dr Roy discutera du développement et de la validation d'une nouvelle évaluation de la vision fonctionnelle basée sur la mobilité par MLYMT à l'aide de données longitudinales provenant de sujets ayant différents niveaux de vision, évaluées par des évaluateurs masqués.

Titre: Développement et validation du test de discrimination de forme multi-luminance (MLSDT) pour l'évaluation de la reconnaissance d'objets proches chez les patients profondément malvoyants

Titre de la séance : Présentateurs d’affiches du groupe « A »
Date de la séance : 9 octobre
Temps de session: 18h00 à 19h00 HE
Emplacement: Hôtel Westin Southfield
Présentateur: Michael Carlson
Au cours de sa présentation par affiche, M. Carlson discutera du développement et de la validation d'une nouvelle évaluation fonctionnelle de la vision proche de l'objet par MLSDT à l'aide de données provenant de sujets ayant différents niveaux de vision collectées à plusieurs moments. 

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques de restauration de la vue, indépendantes des gènes, pour les millions de patients aveuglés par des maladies héréditaires de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. L'actif principal de la société, MCO-010, a récemment annoncé les premiers résultats de l'essai clinique multicentrique de phase 2b RESTORE, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également récemment terminé sa visite de fin d'étude pour l'essai de phase 2 STARLIGHT du traitement MCO-010 chez les patients Stargardt (NCT05417126). MCO-010 a reçu les désignations accélérées de la FDA et les désignations de médicament orphelin de la FDA pour la rétinite pigmentaire et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.

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DALLAS, 9 octobre 2023 — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies héréditaires de la rétine et les dégénérescences maculaires, a annoncé aujourd'hui des présentations à The Retina Society 56^ème Réunion scientifique annuelle qui aura lieu à New York, New York depuis 11-14 octobre 2023.

Les détails des présentations sont les suivants :

Titre: MCO-010 Restauration optogénétique de la vision chez les patients atteints de rétinite pigmentaire présentant une perte de vision profonde : un essai clinique randomisé, contrôlé de manière fictive, multicentrique et à double insu (RESTORE)

Titre de la séance : Maladies génétiques, dystrophies et dégénérescences
Date de la séance : 11 octobre 2023
Temps de session: 16 h 56 HE
Emplacement: Hôtel Intercontinental Barclay
Présentateur: Christine Kay, MD, directrice de l'électrophysiologie, de la génétique rétinienne et des essais cliniques chez Vitreoretinal Associates en Gainesville, Floride, et professeur adjoint affilié à la Université de Floride du Sud.

Dans sa présentation, le Dr Kay discutera des données cliniques et de l'analyse de l'essai RESTORE de phase 2b de Nanoscope chez des patients atteints de rétinite pigmentaire avancée.

Titre: Thérapie optogénétique MCO-010 pour la perte de vision profonde dans la maladie de Stargardt : résultats sur 12 mois de l'essai de phase 2 STARLIGHT

Titre de la séance : Imagerie
Date de la séance : 12 octobre 2023
Temps de session: 5:14 h HE
Emplacement: Hôtel Intercontinental Barclay
Présentateur: Allen Ho, MD, professeur d'ophtalmologie à Université Thomas Jefferson et chirurgien traitant, directeur de la recherche sur la rétine et codirecteur du service de rétine du Wills Eye Hospital.

Dans cette présentation de dernière minute, le Dr Ho discutera des données récentes sur un an de l'essai de phase 2 STARLIGHT de Nanoscope sur le traitement MCO-010 chez les patients atteints de dégénérescence maculaire Stargardt avancée.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques de restauration de la vue, indépendantes des gènes, pour les millions de patients aveuglés par des maladies héréditaires de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. L'actif principal de la société, MCO-010, a récemment publié les premiers résultats de la phase RESTORE. 2b essai clinique multicentrique, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également récemment terminé sa visite de fin d'étude pour l'essai de phase 2 STARLIGHT du traitement MCO-010 chez les patients Stargardt (NCT05417126). Le MCO-010 a reçu les désignations accélérées de la FDA et les désignations de médicament orphelin de la FDA pour la rétinite pigmentaire et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.

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DALLAS, 2 octobre 2023  — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies héréditaires de la rétine et les dégénérescences maculaires liées à l'âge (DMLA), devrait participer au Ophthalmology Futures Retina Forum et à l'Euretina Innovation Spotlight 2023 au 23e Congrès Euretina, chacun se déroulant à Amsterdam, Pays-Bas. Les détails des présentations sont ci-dessous :

Forum sur la rétine de l'avenir de l'ophtalmologie

Table ronde: Préservation visuelle dans les maladies rétiniennes : la thérapie génique fera-t-elle une brèche ?
Date de la séance : 4 octobre 2023
Temps de session: 12h30-13h00 CEST
Emplacement: Hôtel Hyatt Regency
Présentateur: Dr Samarendra Mohanty, président et directeur scientifique

Au sein du panel, le Dr Mohanty mettra en lumière les approches génétiquement indépendantes qui ont le potentiel d'affecter de vastes populations de patients atteints de maladies de dégénérescence rétinienne.

Titre: Pionnier d'une nouvelle vague de thérapies optogénétiques pour la restauration de la vision
Date de la séance : 4 octobre 2023
Temps de session: 14h38-14h45 CEST
Emplacement: Hôtel Hyatt Regency
Présentateur: Dr Samarendra Mohanty, président et directeur scientifique

Au cours de cette séance, le Dr Mohanty mettra en lumière la plateforme Opsin multi-caractéristique de Nanoscope et les données cliniques récentes issues des essais cliniques menés auprès de patients atteints de rétinite pigmentaire avancée et de la maladie de Stargardt.

Pleins feux sur l'innovation Euretina (EIS)
Titre: Pionnier d'une nouvelle vague de thérapies optogénétiques pour la restauration de la vision
Date de la séance : 4 octobre 2023
Temps de session: 13h00 – 19h40 CEST
Emplacement: Centre de Congrès Euretina (RAI) Amsterdam
Présentateur: Sulagna Bhattacharya, PDG

Au cours de cette séance d'affiches, Mme Bhattacharya présentera les technologies de plateforme d'administration d'opsine multi-caractéristique et de laser non viral de Nanoscope pour faire progresser le portefeuille de troubles héréditaires de la rétine et de dégénérescence maculaire avancée liée à l'âge de Nanoscope.

23^rd Congrès Eurétine
Titre du résumé : Thérapie optogénétique MCO-010 pour traiter la maladie de Stargardt : sécurité et efficacité jusqu'à la semaine 48 dans l'essai clinique de phase 2a STARLIGHT
Titre de la séance : Euretina Session 6 – Points de repère et pauses tardives
Date de la séance : 6 octobre 2023
Temps de session: 12h15-13h15 CEST
Emplacement:  RAI Amsterdam
Présentateur: Michael Singer, MD, professeur clinicien d'ophtalmologie au Université du Texas Centre des sciences de la santé

Au cours de sa séance, le Dr Singer discutera des données récentes de l'essai de phase 2 STARLIGHT de Nanoscope sur le traitement MCO-010 chez les patients atteints de dégénérescence maculaire Stargardt avancée.

Titre du résumé : Thérapie optogénétique avec MCO-010 dans la perte de vision sévère due à la rétinite pigmentaire : résultats sur 12 mois de l'essai clinique randomisé en double insu RESTORE, contrôlé par placebo
Détails de la séance : Disponible sous forme d'article gratuit avec narration audio, visible lors de l'événement ou sur la plateforme du congrès virtuel à l'adresse 16h00 CEST sur 5 octobre 2023.
Emplacement:  RAI Amsterdam
Présentateur: SriniVas R. Sadda, MD, président et directeur scientifique du Doheny Eye Institute, de la chaire Stephen J. Ryan – Arnold et Mabel Beckman et professeur d'ophtalmologie au Université de Californie – Los Angeles (UCLA), École David Geffen de médecine

Le Dr Sadda discutera des données cliniques et des analyses de la phase Nanoscope 2b Essai RESTORE chez des patients atteints de rétinite pigmentaire avancée.

Titre du résumé : Conception et développement de deux nouvelles évaluations de la fonction dépendante de la vision chez les patients présentant une déficience visuelle sévère due à une rétinite pigmentaire recevant MCO-010
Détails de la séance : Disponible sous forme d'article gratuit avec narration audio, visible lors de l'événement ou sur la plateforme du congrès virtuel à l'adresse 16h00 CEST sur 5 octobre 2023.
Emplacement: RAI Amsterdam
Présentateur: Victor Gonzalez, MD, Valley Retina Institute, McAllen, Texas

Dr. González discutera de la validation de deux nouveaux paramètres de vision fonctionnelle, la mobilité et la reconnaissance d'objets, adaptés à l'évaluation des patients malvoyants tels que ceux atteints de rétinite pigmentaire avancée.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques de restauration de la vue, indépendantes des gènes, pour les millions de patients aveuglés par des maladies héréditaires de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. L'actif principal de la société, MCO-010, a récemment publié les premiers résultats de la phase RESTORE. 2b essai clinique multicentrique, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également récemment terminé sa visite de fin d'étude pour l'essai de phase 2 STARLIGHT du traitement MCO-010 chez les patients Stargardt (NCT05417126). MCO-010 a reçu les désignations accélérées de la FDA et les désignations de médicament orphelin de la FDA pour la rétinite pigmentaire et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.

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DALLAS, Texas (28 septembre 2023) — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies héréditaires de la rétine, a annoncé aujourd'hui que le Dr Sam Barone, directeur médical, fera une présentation sur le développement clinique de la plateforme de thérapie génique Multi-Characteristic Opsin (MCO) de Nanoscope au 4^ème Sommet annuel sur la thérapie génique pour les troubles ophtalmiques qui aura lieu du 3 au 5 octobre à Boston, Massachusetts. Les détails de la présentation sont les suivants :

Titre: Faire progresser les thérapies géniques optogénétiques grâce à la clinique

Titre de la séance : Restauration de la vision optogénétique et indépendante des mutations en milieu clinique
Date de la séance : 4 octobre 2023
Temps de session: 12 h 20 HE
Emplacement: Hilton Boston-Back Bay
Présentateur: Sam Barone, MD, médecin-chef

Au cours de sa présentation, le Dr Barone présentera et soulignera les avantages des thérapies géniques MCO exclusives de Nanoscope pour les patients atteints de dystrophies rétiniennes héréditaires (IRD). De plus, le Dr Barone discutera des données cliniques de RESTORE, un essai contrôlé randomisé multicentrique Ph2b portant sur l'actif principal MCO-010 chez des patients atteints de rétinite avancée. Pigmentaire. Les progrès cliniques récents de STARLIGHT, un essai ouvert multicentrique Ph2 du MCO-010 chez des patients atteints de dégénérescence maculaire de Stargardt avancée seront également présentés.. 

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques de restauration de la vue, indépendantes des gènes, pour les millions de patients aveuglés par des maladies héréditaires de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. L'actif principal de la société, MCO-010, a récemment annoncé les premiers résultats de l'essai clinique multicentrique de phase 2b RESTORE, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également récemment terminé sa visite de fin d'étude pour l'essai de phase 2 STARLIGHT du traitement MCO-010 chez les patients Stargardt (NCT05417126). MCO-010 a reçu les désignations accélérées de la FDA et les désignations de médicament orphelin de la FDA pour la rétinite pigmentaire et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.

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DALLAS, 21 septembre 2023  — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie de stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies héréditaires de la rétine, a annoncé aujourd'hui la nomination de Samuel Baron, MD, un leader accompli dans le domaine pharmaceutique et ancien responsable de la FDA, en tant que médecin-chef.

« Nous sommes ravis d'accueillir le Dr Barone dans l'équipe du Nanoscope. L'expertise réglementaire acquise au cours de son mandat à la FDA sera déterminante alors que nous continuons à faire progresser notre pipeline jusqu'au stade avancé du développement clinique et à naviguer dans le processus réglementaire », a déclaré Sulagna Bhattacharya, co-fondateur et président-directeur général de Nanoscope. « Dr. Barone soutiendra notre mission consistant à proposer rapidement des thérapies permettant de restaurer la vue aux patients atteints de maladies héréditaires de la rétine.

« Nanoscope a le potentiel d'avoir un impact sur le paysage thérapeutique grâce à ses thérapies optogénétiques de restauration de la vue, indépendantes des gènes, et d'apporter ces options thérapeutiques transformatrices aux patients souffrant d'une perte de vision sévère due à des maladies héréditaires de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucune thérapie réparatrice disponible », a déclaré Dr Barone. « J'ai hâte de faire approuver le MCO-010 et de faire progresser les actifs de suivi de Nanoscope vers la clinique. »

Dr. Samuel Baron est un ophtalmologiste et chirurgien vitréo-rétinien certifié possédant une expérience en développement clinique et en réglementation dans une gamme d'indications en ophtalmologie, dermatologie, maladies rares et thérapie cellulaire et génique. Il était plus récemment médecin-chef chez Gemini Therapeutics avant sa fusion avec Disc Medicine, où il a supervisé le développement de nouveaux traitements ciblant le système du complément pour traiter la dégénérescence maculaire liée à l'âge et la maladie rénale systémique génétiquement définies. Avant cela, il était directeur médical de Veloce BioPharma, une société de produits thérapeutiques topiques axée sur les besoins cliniques non satisfaits en dermatologie, en ophtalmologie et en oncologie de soutien. Il a également été directeur médical d'Avalanche Biotechnologies, puis vice-président principal du développement clinique d'Adverum Biotechnologies. Les deux rôles comprenaient la supervision et la mise en œuvre du développement clinique de produits de thérapie génique basés sur l’AAV ciblant des besoins médicaux non satisfaits en ophtalmologie et dans les maladies rares. Au début de sa carrière, il a servi en service actif en tant que chirurgien de l'air pour l'armée de l'air américaine.

En tant que médecin principal à la FDA au Bureau des thérapies cellulaires, tissulaires et géniques (maintenant le Bureau des produits thérapeutiques), il a exercé les fonctions d'expert en la matière et a élaboré des documents d'orientation de la FDA. Il possède une expérience mondiale dans la supervision d'essais cliniques aux États-Unis ainsi qu'en Australie et Inde. Il a participé avec Nanoscope à la conception de l'essai clinique de phase 1/2a pour le MCO-010.

Le Dr Barone a reçu un doctorat en médecine du Collège de médecine de l'Université d'État de Pennsylvanie. Il a effectué une résidence en ophtalmologie au New York Eye and Ear Infirmary et une bourse de recherche médicale et chirurgicale sur la rétine au Université de Californie, San Diego.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques de restauration de la vue, indépendantes des gènes, pour les millions de patients aveuglés par des maladies héréditaires de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. L'actif principal de la société, MCO-010, a récemment publié les premiers résultats de la phase RESTORE. 2b essai clinique multicentrique, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également récemment terminé sa visite de fin d'étude pour l'essai de phase 2 STARLIGHT du traitement MCO-010 chez les patients Stargardt. (NCT05417126). MCO-010 a reçu les désignations accélérées de la FDA et les désignations de médicament orphelin de la FDA pour la rétinite pigmentaire et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.

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SOURCE Nanoscope Thérapeutique

DALLAS, 9 août 2023  — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique axée sur les thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a présenté les principaux résultats de son essai clinique de phase 2, STARLIGHT, lors de la réunion annuelle de l'American Society of Retina Specialists (ASRS) à Seattle la semaine dernière. L'essai a évalué les effets de leur nouveau traitement, MCO-010, pour les patients atteints de la maladie de Stargardt, une maladie pour laquelle il n'existe actuellement aucun traitement disponible.

Principaux résultats de l’essai clinique STARLIGHT :

• Les patients traités avec MCO-010 ont démontré améliorations cliniquement significatives en acuité visuelle la mieux corrigée (BCVA)
• Une approximation Gain de 3 dB en sensibilité moyenne, tel que mesuré par périmétrie du champ visuel Octopus
• Aucun événement indésirable grave (EIG) ont été observés chez les patients traités par MCO-010 dans cette étude

« J'ai apprécié l'opportunité de présenter les résultats prometteurs de l'essai clinique de phase 2 STARLIGHT de Nanoscope. En l’absence d’options thérapeutiques actuelles, le MCO-010 pourrait apporter de l’espoir aux patients souffrant d’une perte de vision sévère due à la maladie de Stargardt en rétablissant la sensibilité à la lumière à large bande », a déclaré le Dr. Allen Ho, Professeur d'ophtalmologie à Université Thomas Jefferson et chirurgien traitant, directeur de la recherche sur la rétine et codirecteur du service de rétine du Wills Eye Hospital.

« Nous sommes ravis d'avoir eu le Dr. Allen Ho présenter les données de l'essai clinique de phase 2 STARLIGHT à l'ASRS de cette année. MCO-010 fait progresser notre plateforme exclusive de thérapie génique AAV avec le potentiel d'améliorer la vision des patients atteints de la maladie de Stargardt et d'autres maladies héréditaires de la rétine (IRD). Ces résultats offrent des perspectives prometteuses pour lutter contre cette maladie difficile », a déclaré Sulagna Bhattacharya, PDG et co-fondateur de Nanoscope.

À propos de la maladie de Stargardt
La maladie de Stargardt est une maladie oculaire héréditaire rare causée par des dépôts graisseux dans la macula, entraînant une perte du champ visuel central. Elle touche environ 8 000 à 10 000 patients aux États-Unis, avec souvent des symptômes apparaissant dès l'enfance ou l'adolescence. Actuellement, il n’existe aucun traitement approuvé par la FDA.

À propos de Nanoscope Therapeutics, Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques génétiquement indépendantes permettant de restaurer la vue pour les millions de patients aveuglés par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles aucun remède n'existe. L'actif principal de la société, MCO-010, a récemment publié les premiers résultats de la phase RESTORE. 2b essai clinique multicentrique, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également entièrement inscrit un essai de phase 2 STARLIGHT sur le traitement par MCO-010 chez des patients Stargardt (NCT05417126). MCO-010 a reçu les désignations FDA Fast Track et FDA de médicament orphelin pour RP et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.

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RÉFÉRENCE : Ho et al. Thérapie optogénétique MCO-010 pour la perte de vision sévère dans la maladie de Stargardt : résultats à 6 mois de l'essai de phase 2 STARLIGHT. ASRS 2023.

SOURCE Nanoscope Thérapeutique

DALLAS, Texas (21 juillet 2023) — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie de stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui que sa plateforme de thérapie génique Multi-Characteristic Opsin (MCO) sera présentée dans le cadre d'une présentation au Réunion scientifique annuelle de l'ASRS 2023 se déroulera du 28 juillet au 1er août 2023 à Seattle, Washington. L'équipe de direction sera présente à la conférence et accessible pour les réunions.

Les détails de la présentation sont les suivants :

Titre du résumé : Thérapie optogénétique MCO-010 pour la perte de vision sévère liée à la maladie de Stargardt : résultats sur 6 mois de l'essai de phase 2 STARLIGHT

Type de papier: Présentation de dernière minute

Titre de la séance : Symposium sur les maladies héréditaires de la rétine et la génétique

Date de la séance : lundi 31 juillet 2023

Temps de session: 16h30 (heure du Pacifique)

Présentateur: Allen C. Ho, MD, FASRS, professeur d'ophtalmologie à l'Université Thomas Jefferson et chirurgien traitant, directeur de la recherche sur la rétine et codirecteur du service de rétine du Wills Eye Hospital

Le Dr Ho présentera les résultats d'innocuité et d'efficacité obtenus dans le cadre de l'essai de phase 2 STARLIGHT axé sur la maladie de Stargardt. Ces résultats joueront un rôle essentiel dans l'élaboration du futur développement clinique de la thérapie optogénétique MCO-010, visant à restaurer la vision chez les patients atteints de dégénérescence maculaire de Stargardt et d'autres maladies dégénératives rétiniennes.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.

Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques génétiquement indépendantes permettant de restaurer la vue pour les millions de patients aveuglés par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles aucun remède n'existe. L'actif principal de la société, MCO-010, a récemment annoncé les premiers résultats de l'essai clinique multicentrique de phase 2b RESTORE, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également entièrement inscrit un essai de phase 2 STARLIGHT sur le traitement par MCO-010 chez des patients Stargardt (NCT05417126). MCO-010 a reçu les désignations FDA Fast Track et FDA de médicament orphelin pour RP et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.

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DALLAS, 12 juin 2023 /PRNewswire/ — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui que Sulagna Bhattacharya, co-fondateur et PDG, le Dr Samarendra Mohanty, co-fondateur et président, et le Dr Victor Hugo Gonzalez, Valley Retina Institute , participera à une discussion au coin du feu lors de la série Biotech Discovery de Baird. La discussion au coin du feu devrait avoir lieu le vendredi 23 juin 2023, à 10 h 30 HE.

Pour vous inscrire à la webdiffusion en direct, veuillez contacter votre représentant Baird. Une rediffusion de la webdiffusion sera disponible via Baird pendant une durée limitée après l'événement.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques génétiquement indépendantes permettant de restaurer la vue pour les millions de patients aveuglés par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles aucun remède n'existe. L'actif principal de la société, MCO-010, a récemment annoncé les premiers résultats de l'essai clinique multicentrique de phase 2b RESTORE, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également entièrement inscrit un essai de phase 2 STARLIGHT sur le traitement par MCO-010 chez des patients Stargardt (NCT05417126). MCO-010 a reçu les désignations FDA Fast Track et FDA de médicament orphelin pour RP et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.

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DALLAS, 8 juin 2023 /PRNewswire/ — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, devrait participer aux conférences suivantes :

Essais cliniques au sommet

Titre: L'étude Restore : Thérapie optogénétique MCO-010 pour la restauration de la vision dans la rétinite pigmentaire
Date de la séance : 10 juin 2023
Temps de session: 16h43 HAR
Emplacement: Park City, Utah
Présentateur: Michael Singer, MD, professeur clinicien d'ophtalmologie au Université du Texas Centre des sciences de la santé

Le Dr Singer présentera les résultats de sécurité et d'efficacité sur 52 semaines de l'essai de phase 2b RESTORE, le programme clinique le plus avancé de la société. Les données d'efficacité et de sécurité de l'essai RESTORE fourniront des preuves sur le profil bénéfice/risque du MCO-010 dans la rétinite pigmentaire.

Sommet sur les biomarqueurs et les paramètres d'imagerie rétinienne

Titre: Tirer parti des modalités d'imagerie rétinienne pour mesurer le succès de la thérapie optogénétique
Date de la séance : mercredi 14 juin 2023
Temps de session: 14 h 25 HE
Emplacement: L'Hôtel Colonnade, Boston, Massachusetts
Présentateur: Dr. Samarendra Mohanty, président et directeur scientifique

Le Dr Mohanty dirigera une discussion sur le déploiement de l'imagerie par biomarqueur de fluorescence pour quantifier l'expression de l'opsine dans la rétine et sur l'ERG à points variables multicolores guidé par OCT pour mesurer l'amélioration du signal spatialement sélectionné et intégré grâce à la thérapie optogénétique, tout en tirant parti de l'OCT pour quantifier l'atténuation de dégénérescence de la rétine traitée optogénétiquement et évaluation des activités fonctionnelles des cellules rétiniennes sensibilisées optogénétiquement lors d'une stimulation lumineuse d'une manière sans étiquette.

Table ronde: Développer des critères d'évaluation cliniques basés sur les normes d'approbation actuelles et des orientations pour les investissements futurs
Date de la séance : Jeudi 15 juin 2023
Temps de session: 9h00 HE
Emplacement: L'Hôtel Colonnade, Boston, Massachusetts
Présentateur: Dr. Samarendra Mohanty, président et directeur scientifique

Au sein du panel, le Dr Mohanty mettra en évidence les nouveaux paramètres que Nanoscope développe pour mesurer la fonction visuelle et la vision fonctionnelle.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques génétiquement indépendantes permettant de restaurer la vue pour les millions de patients aveuglés par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles aucun remède n'existe. L'actif principal de la société, MCO-010, a récemment publié les premiers résultats de la phase RESTORE. 2b essai clinique multicentrique, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également entièrement inscrit un essai de phase 2 STARLIGHT sur le traitement par MCO-010 chez des patients Stargardt (NCT05417126). MCO-010 a reçu les désignations FDA Fast Track et FDA de médicament orphelin pour RP et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.

Contact investisseurs :
Partenaires Argot
212-600-1902
[email protected]

SOURCE Nanoscope Thérapeutique

DALLAS, 5 juin 2023 /PRNewswire/ —  Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui que la direction présenterait au Convention internationale BIO, Prendre place 5-8 juin 2023, dans Boston, Massachusetts. En plus de présenter, la direction sera disponible pour des réunions virtuelles et individuelles avec des membres qualifiés de la communauté des investisseurs inscrits pour assister à la conférence.

Les détails des présentations sont les suivants :

Titre: Opsines multi-caractéristiques – Une nouvelle vague de thérapies optogénétiques pour la restauration de la vision
Date de la séance : mercredi 7 juin 2023
Temps de session: 11 h 45 HE
Emplacement: Centre de congrès et d'expositions de Boston, salle 104C
Présentateur: Sulagna Bhattacharya, co-fondateur et président-directeur général

Dans sa présentation, Mme Bhattacharya donnera un aperçu de l'entreprise, y compris de sa plateforme exclusive de thérapie génique Multi-Characteristic Opsin (MCO), actuellement en développement pour la restauration de la vision chez les patients aveuglés par des maladies dégénératives héréditaires de la rétine, telles que la rétinite pigmentaire (RP ) et la dégénérescence maculaire de Stargardt, quelles que soient les mutations génétiques.

Titre: Ancien panel d'examinateurs de la FDA : perspectives sur le développement de la thérapie cellulaire et génique à l'intérieur et à l'extérieur de la FDA
Date de la séance : mercredi 7 juin 2023
Temps de session: 11h00 HE
Emplacement: Centre de congrès et d'expositions de Boston, salle 206AB
Présentateur: Dr. Massoud Motamed, vice-président de l'assurance qualité et de l'analyse

Le Dr Motamed fera partie d'un panel d'anciens experts de la FDA en thérapie cellulaire et génique et discutera des solutions à certains des défis majeurs rencontrés dans ce domaine. La vaste expérience du Dr Motamed à la FDA et son expérience avec Nanoscope offrent une perspective perspicace sur les meilleures pratiques concernant la manière d'apporter des thérapies révolutionnaires aux patients.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.

Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques génétiquement indépendantes permettant de restaurer la vue pour les millions de patients aveuglés par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles aucun remède n'existe. L'actif principal de la société, MCO-010, a récemment annoncé les premiers résultats de l'essai clinique multicentrique de phase 2b RESTORE, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également entièrement inscrit un essai de phase 2 STARLIGHT sur le traitement par MCO-010 chez des patients Stargardt (NCT05417126). MCO-010 a reçu les désignations FDA Fast Track et FDA de médicament orphelin pour RP et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.

Contact investisseurs :
Partenaires Argot
212-600-1902
[email protected]

SOURCE Nanoscope Thérapeutique