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Nanoscope Therapeutics fera une présentation au 4e Sommet annuel sur le développement thérapeutique de la DMLA sèche

Nanoscope Therapeutics to Present at the 4th Annual Dry AMD Therapeutic Development Summit

Nanoscope Therapeutics fera une présentation au 4e Sommet annuel sur le développement thérapeutique de la DMLA sèche

Nanoscope Therapeutics récompensé « Best of Show » pour la rétine à Eyecelerator@AAO 2023

Nanoscope Therapeutics Awarded ‘Best of Show’ for Retina  at Eyecelerator@AAO 2023

Nanoscope Therapeutics récompensé « Best of Show » pour la rétine à Eyecelerator@AAO 2023

Nanoscope Therapeutics annonce des présentations à la réunion annuelle 2023 de l'American Academy of Ophthalmology

Nanoscope Therapeutics Announces Presentations at the American Academy of Ophthalmology Annual Meeting 2023

Nanoscope Therapeutics annonce des présentations à la réunion annuelle 2023 de l'American Academy of Ophthalmology

Nanoscope Therapeutics renforce son leadership en recherche et développement avec la nomination de Najam Sharif, PhD, DSc.

Nanoscope Therapeutics Strengthens Research and Development Leadership with Appointment of Najam Sharif, PhD, DSc.

Nanoscope Therapeutics renforce son leadership en recherche et développement avec la nomination de Najam Sharif, PhD, DSc.

Nanoscope Therapeutics fera une présentation au 13e Congrès mondial de recherche The Eye and the Chip

Nanoscope Therapeutics to Present at the 13th The Eye and the Chip World Research Congress

Nanoscope Therapeutics sera présent au 13ème Congrès mondial de recherche sur l'oeil et la puce

Nanoscope Therapeutics annonce des présentations lors de la 56e réunion scientifique annuelle de la Retina Society

Nanoscope Therapeutics Announces Presentations at The Retina Society 56th Annual Scientific Meeting

Nanoscope Therapeutics annonce des présentations lors de la 56e réunion scientifique annuelle de la Retina Society

Nanoscope Therapeutics annonce des présentations lors de conférences à venir

Nanoscope Therapeutics Announces Presentations in Upcoming Conferences

Nanoscope Therapeutics annonce des présentations lors de conférences à venir

Nanoscope Therapeutics fera une présentation au 4e sommet annuel sur la thérapie génique pour les troubles ophtalmiques

Nanoscope Therapeutics to Present at the 4th Annual Gene Therapy for Ophthalmic Disorders Summit

Nanoscope Therapeutics présentera au 4ème Sommet annuel sur la thérapie génique pour les troubles ophtalmiques

Nanoscope Therapeutics renforce son expertise clinique et réglementaire avec la nomination de Samuel Barone, MD, au poste de médecin-chef

Nanoscope Therapeutics Strengthens Clinical and Regulatory Expertise With Appointment of Samuel Barone, M.D., as Chief Medical Officer

Nanoscope Therapeutics renforce son expertise clinique et réglementaire avec la nomination de Samuel Barone, MD, au poste de médecin-chef

  • Ancien responsable de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, ophtalmologiste en exercice et chirurgien vitréorétinien, il dirigera le vaste portefeuille clinique de thérapies géniques optogénétiques de Nanoscope

Nanoscope Therapeutics dévoile les résultats des essais cliniques du MCO-010 dans le traitement de la maladie de Stargardt

Nanoscope Therapeutics Unveils Clinical Trial Results for MCO-010 in Treating Stargardt Disease

Nanoscope Therapeutics dévoile les résultats des essais cliniques du MCO-010 dans le traitement de la maladie de Stargardt

Nanoscope Therapeutics fera une présentation à la réunion scientifique annuelle 2023 de l'American Society of Retina Specialists (ASRS)

Nanoscope Therapeutics to Present at the 2023 American Society of Retina Specialists (ASRS) Annual Scientific Meeting

Nanoscope Therapeutics fera une présentation à la réunion scientifique annuelle 2023 de l'American Society of Retina Specialists (ASRS)

Nanoscope Therapeutics participera à la série Baird 2023 Biotech Discovery

Nanoscope Therapeutics to Participate in the Baird 2023 Biotech Discovery Series

Nanoscope Therapeutics participera à la série Baird 2023 Biotech Discovery

Nanoscope Therapeutics annonce sa participation à des conférences à venir

Nanoscope Therapeutics Announces Participation in Upcoming Conferences

Nanoscope Therapeutics annonce sa participation à des conférences à venir

Nanoscope Therapeutics fera une présentation à la convention internationale BIO

Nanoscope Therapeutics to Present at the BIO International Convention

Nanoscope Therapeutics fera une présentation à la convention internationale BIO

Nanoscope Therapeutics annonce des présentations au Congrès mondial des médicaments orphelins

Nanoscope Therapeutics Announces Presentations at the World Orphan Drug Congress

Nanoscope Therapeutics annonce des présentations au Congrès mondial des médicaments orphelins

Nanoscope Therapeutics annonce la présentation des principaux résultats de l'essai de phase 2b RESTORE du MCO-010 pour le traitement de la rétinite pigmentaire lors du congrès annuel de l'ARVO

Nanoscope Therapeutics Announces Presentation of Key Results from Phase 2b RESTORE Trial of MCO-010 for the Treatment of Retinitis Pigmentosa at the ARVO Annual Meeting

Nanoscope Therapeutics annonce la présentation des principaux résultats de l'essai de phase 2b RESTORE du MCO-010 pour le traitement de la rétinite pigmentaire lors du congrès annuel de l'ARVO

 

  • 100% (18/18) Les patients MCO-010 ont connu une amélioration cliniquement significative de la mobilité guidée par la vision (MLYMT), de la reconnaissance d'objets en champ proche (MLSDT) ou de l'acuité visuelle (BCVA) (p = 0,007 vs simulacre)
  • 94,41 patients TP3T (17/18) MCO-010 ont montré une amélioration de la vision dans le MLYMT ou la BCVA (p = 0,008 vs simulé)
  • 88,91 TP3T (16/18) des patients MCO-010 ont présenté une amélioration cliniquement significative de 2 niveaux de luminance ou plus dans MLYMT ou MLSDT (p = 0,02 vs simulé)
  • Profil de sécurité favorable pour le MCO-010 sans événement indésirable grave ou sévère

 

DALLAS27 avril 2023 /PRNewswire/ — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie de stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui la présentation des données clés de son essai clinique RESTORE de phase 2b, multicentrique, randomisé, à double insu et contrôlé de manière fictive (NCT04945772) du MCO-010 lors de l'assemblée annuelle de l'ARVO. MCO-010 est une thérapie optogénétique Opsin multi-caractéristique (MCO) activable à la lumière ambiante pour la restauration de la vision dans la rétinite pigmentaire (RP) avancée, quelle que soit la mutation génétique. Les données composites d'efficacité valident le MCO-010 comme traitement potentiel de la RP. Le MCO-010 a reçu les désignations de médicament orphelin et de procédure accélérée de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis.

Dans l'essai RESTORE, 18 patients présentant une déficience visuelle sévère due à la RP ont reçu une seule injection intravitréenne de MCO-010, tandis que 9 ont reçu une injection intravitréenne fictive. Les résultats ont montré des améliorations de la fonction visuelle après le traitement avec MCO-010, conformément aux études précédentes ainsi qu'un profil de sécurité favorable. Les principales mesures d'efficacité comprenaient le test de mobilité Y multi-luminance (MLYMT, mobilité guidée par la vision), le test de discrimination de forme multi-luminance (MLSDT, reconnaissance d'objets en champ proche) et les scores d'acuité visuelle la mieux corrigée (BCVA). Pour le MLYMT et le MLSDT, un changement de niveau de luminance de 2 ou plus est considéré comme cliniquement significatif. Pour BCVA, un changement LogMAR de 0,3 est considéré comme cliniquement significatif.

Les résultats composites des principales mesures d’efficacité à 12 mois étaient les suivants :

  • 18 des 18 (100%) patients traités par MCO-010 ont montré une amélioration de la vision dans le MLYMT, le MLSDT ou la BCVA, contre 5 sur 9 (55,6%) recevant le placebo (p = 0,007) ;
  • 17 des 18 (94,4%) patients traités par MCO-010 ont montré une amélioration de la vision dans le MLYMT ou la BCVA, contre 4 sur 9 (44,4%) recevant le placebo (p = 0,008) ;
  • 16 des 18 (88,9%) patients traités par MCO-010 ont démontré une amélioration de 2 ou plus du niveau de luminance du MLYMT ou du MLSDT par rapport à 4 sur 9 (44,4%) recevant le placebo (p = 0,02) ; et
  • 14 des 18 (77,8%) patients traités par MCO-010 ont montré une amélioration de la vision dans le MLSDT ou la BCVA, contre 3 sur 9 (33,3%) recevant le placebo (p=0,04).

En plus des preuves d'un effet cliniquement significatif, le MCO-010 a été bien toléré et aucun événement indésirable oculaire ou systémique grave ou grave n'a été signalé. Il y avait une incidence comparable d’événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE) dans tous les bras de l’étude. Les TEAE oculaires les plus fréquemment signalés dans les groupes de traitement étaient les cellules de la chambre antérieure, l'hypertension oculaire et l'hémorragie conjonctivale.

Ces résultats RESTORE sont cohérents avec ceux observés lors de l'essai précédent de phase 1/2 (NCT04919473) dans lequel 9 sujets sur 11 (82%) ont démontré une amélioration de 2 niveaux de luminance dans la mobilité guidée par la vision ou de 0,3 logMAR dans l'acuité visuelle. Dans cette étude de Phase 1/2, un profil de sécurité favorable a été observé, sans événements indésirables graves ou graves. Les personnes souffrant d’une perte de vision sévère due à la RP ne disposent actuellement d’aucun traitement disponible pour améliorer leur vision.

« Je suis honoré de présenter les résultats de l’essai RESTORE à l’ARVO. J'ai eu le privilège de traiter des patients gravement aveugles, inscrits aux essais cliniques MCO-010, et j'ai observé une certaine amélioration de leur fonction visuelle. Le fait que nous constations des gains de vision après une seule injection intravitréenne est remarquable », a déclaré David Boyer, MD, Groupe médical Retina-Vitreous Associates dans Beverly Hills, Californie et membre du conseil consultatif clinique du Nanoscope. « Certains participants vivant avec une déficience visuelle grave due à la RP ont remarqué une amélioration de leur fonction visuelle. De plus, le MCO-010 présentait un profil de sécurité favorable. C’est un honneur d’avoir participé au premier essai contrôlé randomisé démontrant une amélioration visuelle chez une population profondément malvoyante.

« Les patients RP présentant une perte de vision sévère constituent une population hétérogène avec différents génotypes et manifestations phénotypiques de dégénérescence de la macula et de la rétine périphérique. Pour cette raison, nous croyons fermement qu’aucune évaluation seule ne peut capturer de manière adéquate les changements cliniquement importants dans la vision au sein de cette vaste population. Les critères d'évaluation composites peuvent être utilisés pour évaluer les changements globaux de la fonction visuelle en une seule mesure lorsque les tests individuels évaluent différents aspects des performances visuelles, tels que la mobilité guidée par la vision, la reconnaissance d'objets et l'acuité visuelle. Sur l’ensemble des critères d’évaluation composites de l’étude RESTORE, un nombre significativement plus élevé de patients traités par MCO-010 ont présenté des améliorations de la vision cliniquement significatives. Cet essai contrôlé randomisé fournit des preuves irréfutables que la thérapie optogénétique MCO-010, en tant que traitement indépendant des mutations, peut améliorer la vision chez les patients atteints de RP avancée », a déclaré Samarendra Mohanty, co-fondateur, président et directeur scientifique de Nanoscope.

« Le paysage thérapeutique de la perte de vision sévère due à la RP est l'un des traitements non approuvés et dépourvu d'un critère d'évaluation unique prédéfini pour l'approbation. Les améliorations que nous observons chez les patients traités par MCO-010 selon les principales mesures composites d'efficacité en font un candidat prometteur pour le traitement des patients présentant une perte de vision sévère due à la RP », a ajouté Sulagna Bhattacharya, Co-fondateur et PDG de Nanoscope. « Nous attendons avec impatience nos prochaines conversations avec la FDA sur l’ensemble de ces données concernant une voie rapide de commercialisation pour cette thérapie passionnante. Cela nous apporte vraiment de la joie de voir l’impact et la différence que le MCO-010 fait dans la vie des patients, et nous sommes reconnaissants à tous les participants et chercheurs d’avoir contribué au succès de l’essai RESTORE.

À propos de la rétinite pigmentaire

Dans les yeux normaux, les opsines sont exprimées par les cellules photoréceptrices et les cellules ganglionnaires rétiniennes intrinsèquement photosensibles de la rétine, et lorsqu'elles sont activées par la lumière, elles déclenchent le processus physiologique de la vision. La RP englobe un groupe de maladies génétiques rares dans lesquelles les cellules photoréceptrices de la rétine se dégradent avec le temps, conduisant à une vision altérée et éventuellement à la cécité. On pense que ces troubles sont liés à plus de 100 mutations génétiques différentes. Environ 100 000 personnes aux États-Unis et environ 2 millions de personnes dans le monde souffrent de RP, ce qui en fait la principale cause de cécité héréditaire.

À propos du MCO-010

Les thérapies géniques actuelles visent à traiter les patients présentant une mutation génétique spécifique dans les cellules rétiniennes externes, tandis que la monothérapie optogénétique MCO activable à la lumière ambiante ciblant de nombreux neurones rétiniens internes a le potentiel de restaurer la vision perdue en raison d'une RP avancée, avec des cellules rétiniennes externes dégénérées. MCO-010 (sonpiretigene isteparvovec, suspension pour injection intravitréenne) est la seule opsine à large bande, rapide et la plus sensible à la lumière actuellement en essai clinique. Grâce au ciblage des cellules bipolaires via le promoteur-amplificateur mGluR6, la cassette d'expression MCO-010 est conçue pour restaurer une vision de haute qualité dans des environnements réels. Le vecteur AAV2 exclusif permet une transduction robuste du MCO-010 dans les cellules bipolaires lors d'une injection intravitréenne. L'essai de phase 1/2 du MCO-010 chez des patients atteints de RP avancée a démontré une amélioration de la mobilité guidée par la vision, de la discrimination des formes et de l'acuité visuelle. Une proportion significative de patients traités par MCO-010 en phase 2b L'essai RESTORE a montré des améliorations de la vision fonctionnelle évaluées par la mobilité guidée par la vision, la discrimination des formes et l'acuité visuelle, ainsi qu'un profil de sécurité favorable.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.

Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques génétiquement indépendantes permettant de restaurer la vue pour les millions de patients aveuglés par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles aucun remède n'existe. L'actif principal de la société, MCO-010, a récemment publié les premiers résultats de la phase RESTORE. 2b essai clinique multicentrique, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également entièrement inscrit un essai de phase 2 STARLIGHT sur le traitement par MCO-010 chez des patients Stargardt (NCT05417126). MCO-010 a reçu les désignations FDA Fast Track et FDA de médicament orphelin pour RP et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.

Contact investisseurs :
Partenaires Argot
212-600-1902
Nanoscope@argotpartners.com

SOURCE Nanoscope Thérapeutique

Nanoscope Therapeutics annonce des présentations à l'assemblée annuelle de l'ARVO

Nanoscope Therapeutics Announces Presentations at the ARVO Annual Meeting

Nanoscope Therapeutics annonce des présentations à l'assemblée annuelle de l'ARVO

DALLAS13 avril 2023 /PRNewswire/ — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui que sa plateforme de thérapie génique Multi-Characteristic Opsin (MCO) sera présentée dans trois présentations lors de l'assemblée annuelle de l'ARVO, qui aura lieu 23-27 avril 2023 dans La Nouvelle Orléans. L'équipe de direction sera également présente à la conférence et disponible pour se rencontrer au stand de Nanoscope Therapeutics #1056.

Les détails des présentations sont les suivants :

Titre du résumé : Thérapie optogénétique intravitréenne MCO-010 dans la maladie de Stargardt. Résultats à 6 mois de l'essai de phase 2 STARLIGHT
Numéro du résumé : 3546 – B0388
Type de séance : Session d'affiches
Nom de la séance : Progrès dans le traitement des maladies inflammatoires oculaires
Date de la séance : mardi 25 avril 2023
Temps de session: 3:30-17h15 CT
Emplacement: Salle d'exposition, Centre de congrès Ernest N. Morial de la Nouvelle-Orléans
Présentateur: Victor Hugo Gonzalez, MD, Valley Retina Institute, McAllen, Texas

Le Dr Gonzalez discutera des résultats sur 6 mois en matière d'innocuité et d'efficacité du Nanoscope issus de l'essai de phase 2 STARLIGHT pour la maladie de Stargardt. Les résultats contribueront à éclairer le développement clinique futur de la thérapie optogénétique MCO-010 pour la restauration de la vision dans la maladie de Stargardt et d'autres affections dégénératives rétiniennes.

Titre du résumé : Administration laser ciblée non virale de gènes opsines multi-caractéristiques pour le traitement de l'atrophie géographique
Numéro du résumé : 3861 – B0141
Type de séance : Session d'affiches
Nom de la séance : Thérapie génique et cellulaire
Date de la séance : mercredi 26 avril 2023
Temps de session: 10h30-12h15 CT
Emplacement: Salle d'exposition, Centre de congrès Ernest N. Morial de la Nouvelle-Orléans
Présentateur: Samarendra Mohanty, Ph.D., président et directeur scientifique de Nanoscope Therapeutics

Le Dr Mohanty détaillera l'approche laser non virale guidée par tomographie par cohérence optique qui permet une délivrance efficace et spatialement ciblée des gènes MCO-020 dans les cellules rétiniennes dans les zones géographiques d'atrophie.

Titre du résumé : Efficacité et sécurité de la thérapie optogénétique MCO-010 pour la restauration de la vision chez les patients présentant une perte de vision sévère due à une rétinite pigmentaire : phase A 2b essai clinique randomisé, contrôlé fictivement, multicentrique, multidose et en double insu (RESTORE)
Numéro du résumé : 5443
Type de séance : Séance papier
Nom de la séance : Rétinite pigmentaire
Date de la séance : Jeudi 27 avril 2023
Heure de présentation : 1:30-13h45 CT
Emplacement: 353-355, Centre de congrès Ernest N. Morial de la Nouvelle-Orléans
Présentateur: David Boyer, MD, associé principal, Retina-Vitreous Associates Medical Group à Californie du Sud

Le Dr Boyer discutera des résultats de la phase d'innocuité et d'efficacité du Nanoscope à 52 semaines. 2b Essai RESTORE, le programme clinique le plus avancé de la Société. Les données d'efficacité et de sécurité de l'essai RESTORE fourniront des preuves sur le profil bénéfice/risque du MCO-010 dans la rétinite pigmentaire.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques génétiquement indépendantes permettant de restaurer la vue pour les millions de patients aveuglés par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles aucun remède n'existe. L'actif principal de la société, MCO-010, a récemment annoncé les premiers résultats de l'essai clinique multicentrique de phase 2b RESTORE, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également entièrement inscrit un essai de phase 2 STARLIGHT sur le traitement par MCO-010 chez des patients Stargardt (NCT05417126). MCO-010 a reçu les désignations FDA Fast Track et FDA de médicament orphelin pour RP et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.

Contact investisseurs :
Partenaires Argot
212-600-1902
Nanoscope@argotpartners.com

 

Nanoscope Therapeutics annonce les premiers résultats positifs de l'essai de phase 2b RESTORE du MCO-010 pour le traitement de la rétinite pigmentaire

Nanoscope Therapeutics Announces Positive Topline Results from Phase 2b RESTORE Trial of MCO-010 for the Treatment of Retinitis Pigmentosa

Nanoscope Therapeutics annonce les premiers résultats positifs de l'essai de phase 2b RESTORE du MCO-010 pour le traitement de la rétinite pigmentaire

  • 88,91 TP3T (16/18) des patients traités par MCO-010 ont présenté une amélioration cliniquement significative d'au moins 2 niveaux de luminance dans la mobilité guidée par la vision ou la reconnaissance d'objets.
  • Des gains d'acuité visuelle cliniquement significatifs observés chez plusieurs patients traités par MCO-010
  • Profil de sécurité favorable pour le MCO-010 sans événements indésirables graves ou sévères

DALLAS30 mars 2023 /PRNewswire/ — Nanoscope Thérapeutique Inc., a annoncé aujourd'hui les premiers résultats de l'essai clinique RESTORE de phase 2b, multicentrique, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive (NCT04945772) du MCO-010, une thérapie optogénétique Opsin multi-caractéristique (MCO) activable à la lumière ambiante pour la restauration de la vision dans la rétinite pigmentaire (RP) avancée, quelle que soit la mutation génétique. Le MCO-010 a reçu les désignations de médicament orphelin et de procédure accélérée de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis.

Dans l'essai RESTORE, 18 patients présentant une déficience visuelle sévère due à la RP ont reçu une seule injection intravitréenne de MCO-010 tandis que 9 ont reçu une procédure d'injection intravitréenne fictive. Les résultats ont montré des améliorations de la fonction visuelle après le traitement avec MCO-010, conformément aux études précédentes ainsi qu'un profil de sécurité favorable. Le principal critère de jugement était la variation moyenne du score du test de mobilité Y multi-luminance (MLYMT, mobilité guidée par la vision) par rapport au placebo. D'autres évaluations clés de l'efficacité comprenaient le test de discrimination de forme multi-luminance (MLSDT, reconnaissance d'objet proche) et l'acuité visuelle la mieux corrigée (BCVA). Pour le MLYMT et le MLSDT, un changement de niveau de luminance de 2 ou plus est considéré comme cliniquement significatif. Pour BCVA, un changement LogMAR de 0,3 est considéré comme cliniquement significatif, un changement négatif indiquant une amélioration de l'acuité visuelle.

Les principaux critères d’efficacité à 12 mois étaient les suivants :

  • 16 des 18 (88,9%) patients traités par MCO-010 ont démontré une amélioration de 2 ou plus du niveau de luminance du MLYMT ou du MLSDT à 12 mois, contre 4 sur 9 (44,4%) recevant le placebo (p <0,05) ;
  • 12 des 18 patients traités par MCO-010 se sont améliorés de 2 niveaux de luminance ou plus dans le MLYMT, contre 3 sur 9 recevant le placebo ;
  • 10 des 18 patients traités par MCO-010 se sont améliorés de 2 niveaux de luminance ou plus dans le MLSDT, contre 2 sur 9 recevant le placebo ;
  • 7 des 18 patients traités par MCO-010 ont amélioré leur BCVA de -0,3 LogMAR ou plus, contre 1 sur 9 recevant le placebo ; et
  • Evolution du score MLYMT (critère de jugement principal), différence vs placebo : +1,0 (95%CI 0,0, 3,0).

En plus des preuves d'un effet cliniquement significatif, le MCO-010 a été bien toléré et aucun événement indésirable oculaire ou systémique grave ou grave n'a été signalé. Un EIG est survenu chez un patient traité par placebo. Il y avait une incidence comparable d’événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE) dans tous les bras de l’étude. Les TEAE oculaires les plus fréquemment signalés dans les groupes de traitement étaient les cellules de la chambre antérieure, l'hypertension oculaire et l'hémorragie conjonctivale.

Les résultats RESTORE d'aujourd'hui sont cohérents avec ceux observés lors de l'essai précédent de phase 1/2, démontrant des améliorations de la vision fonctionnelle chez la majorité des patients traités par MCO-010 ainsi qu'un profil d'innocuité favorable. Les personnes souffrant d’une perte de vision sévère due à la RP ne disposent actuellement d’aucun traitement disponible pour améliorer leur vision.

« J'ai eu le privilège d'observer des améliorations substantielles de la fonction visuelle chez plusieurs patients qui ont participé aux essais cliniques MCO-010 au cours de la dernière année. Le fait que nous constations des gains soutenus et parfois transformateurs dans la fonction visuelle, leur permettant de se rendre à la clinique avec plus de certitude, après un seul traitement, est remarquable et sans précédent », a déclaré Victor H. Gonzalez, MD, fondateur du Valley Retina Institute, McAllen, Texas et RESTAURER l'enquêteur. « Ces participants qui vivaient avec une déficience visuelle sévère due à la RP ont désormais une qualité de vie améliorée, très différente de celle qu'ils avaient avant de recevoir le MCO-010. De plus, le profil d'innocuité favorable du MCO-010 renforce encore ma confiance dans ce traitement révolutionnaire qui, je l'espère, deviendra une option thérapeutique importante pour les personnes atteintes de RP avancée.

« Ces résultats sont gratifiants, car ils démontrent le potentiel du MCO-010 à restaurer la vision et représentent plus d’une décennie de travail de la part de nombreuses personnes dévouées impliquées dans la découverte et le développement de cette plateforme unique, rapide, à large bande et hautement sensible. Il s’agit d’un moment charnière pour le domaine de la thérapie génique indépendante des mutations et établit l’optogénétique comme une modalité thérapeutique capable de restaurer la vision fonctionnelle à la lumière ambiante chez les patients atteints de dégénérescence rétinienne sévère. Les données de l'essai RESTORE valident davantage la plateforme MCO de Nanoscope qui est appliquée à un pipeline croissant de programmes. Notre approche démontre un potentiel dans une gamme de maladies et de domaines thérapeutiques et Nanoscope est particulièrement bien placé pour faire progresser l'optogénétique afin qu'elle devienne une réalité thérapeutique pour les patients », a ajouté Samarendra Mohanty, co-fondateur, président et directeur scientifique de Nanoscope.

« Nous sommes ravis de voir des résultats aussi encourageants de l'essai RESTORE », a déclaré Sulagna Bhattacharya, Co-fondateur et PDG de Nanoscope. « Ces résultats suggèrent que le MCO-010 apporte un bénéfice substantiel aux patients présentant une perte de vision sévère due à une PR avancée, une pathologie pour laquelle il n'existe actuellement aucun traitement disponible. Nous sommes impatients de collaborer avec la FDA et d'autres agences de réglementation sur l'avenir du MCO-010, dans le but de fournir rapidement cette nouvelle thérapie aux patients. Nous remercions sincèrement les participants à l’essai et leurs familles ainsi que les enquêteurs et tous ceux qui ont contribué à cet essai révolutionnaire. Nous tenons également à remercier nos investisseurs, le NIH et nos collaborateurs pour nous avoir soutenus avec diligence pendant de nombreuses années dans la réalisation du potentiel de la thérapie MCO dans la restauration de la vision chez les patients, quelle que soit la mutation génétique sous-jacente.

La société prévoit de présenter les principaux résultats de RESTORE lors de prochaines conférences médicales.

À propos de la rétinite pigmentaire
Dans les yeux normaux, les opsines sont exprimées par les cellules photoréceptrices et les cellules ganglionnaires rétiniennes intrinsèquement photosensibles de la rétine, et lorsqu'elles sont activées par la lumière, elles déclenchent le processus physiologique de la vision. La RP englobe un groupe de maladies génétiques rares dans lesquelles les cellules photoréceptrices de la rétine se dégradent avec le temps, conduisant à une vision altérée et éventuellement à la cécité. On pense que ces troubles sont liés à plus de 100 mutations génétiques différentes. Environ 100 000 personnes aux États-Unis et environ 2 millions de personnes dans le monde souffrent de RP, ce qui en fait la principale cause de cécité héréditaire.

À propos du MCO-010
Les thérapies géniques actuelles visent à traiter les patients présentant une mutation génétique spécifique dans les cellules rétiniennes externes, tandis que la monothérapie optogénétique MCO activable à la lumière ambiante ciblant de nombreux neurones rétiniens internes a le potentiel de restaurer la vision perdue en raison d'une RP avancée, avec des cellules rétiniennes externes dégénérées. MCO-010 (sonpiretigene isteparvovec, suspension pour injection intravitréenne) est la seule opsine à large bande, rapide et la plus sensible à la lumière actuellement en essai clinique. Grâce au ciblage des cellules bipolaires via le promoteur-amplificateur mGluR6, la cassette d'expression MCO-010 est conçue pour restaurer une vision de haute qualité dans des environnements réels. Le vecteur AAV2 exclusif permet une transduction robuste du MCO-010 dans les cellules bipolaires lors d'une injection intravitréenne. L'essai de phase 1/2 du MCO-010 chez des patients atteints de RP avancée a démontré une amélioration de la mobilité guidée par la vision, de la discrimination des formes et de l'acuité visuelle. Une proportion significative de patients traités par MCO-010 en phase 2b L'essai RESTORE a montré des améliorations de la vision fonctionnelle évaluées par la mobilité guidée par la vision, la discrimination des formes et l'acuité visuelle, ainsi qu'un profil de sécurité favorable.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques génétiquement indépendantes permettant de restaurer la vue pour les millions de patients aveuglés par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles aucun remède n'existe. L'actif principal de la société, MCO-010, a récemment publié les premiers résultats de la phase RESTORE. 2b essai clinique multicentrique, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également entièrement inscrit un essai de phase 2 STARLIGHT sur le traitement par MCO-010 chez des patients Stargardt (NCT05417126). MCO-010 a reçu les désignations FDA Fast Track et FDA de médicament orphelin pour RP et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.

Contact investisseurs :
Partenaires Argot
212-600-1902
Nanoscope@argotpartners.com

Nanoscope Therapeutics nomme Vicente Anido Jr., Ph.D., vétéran de l'industrie, au poste de conseiller stratégique

Nanoscope Therapeutics Appoints Industry Veteran Vicente Anido Jr., Ph.D., as a Strategic Advisor

Nanoscope Therapeutics nomme Vicente Anido Jr., Ph.D., vétéran de l'industrie, au poste de conseiller stratégique

DALLAS20 mars 2023 /PRNewswire/ — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie de stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui la nomination de Vicente Anido Jr., Ph.D., à titre de conseiller stratégique auprès du conseil d'administration et de la direction de la société.

« Nous sommes heureux que Vince se joigne à notre équipe de conseillers. Sa vaste expérience et ses réalisations dans la création et la commercialisation d’entreprises ophtalmiques rentables fourniront des conseils précieux pour soutenir notre stratégie clinique et d’entreprise. Nous sommes impatients de tirer parti de son expertise alors que nous faisons progresser la plateforme de thérapies optogénétiques de Nanoscope pour restaurer la vision chez les personnes atteintes de maladies dégénératives rétiniennes héréditaires », a déclaré Sulagna Bhattacharya, président-directeur général et co-fondateur de Nanoscope Therapeutics.

« La monothérapie optogénétique multi-caractéristique Opsin de Nanoscope, MCO-010, est une nouvelle approche pour traiter les maladies héréditaires de la rétine et je suis impatient d'aider la société à naviguer dans le développement clinique avancé et vers la commercialisation », a déclaré le Dr Anido Jr. « MCO-010 démontre un profil clinique convaincant avec des opportunités de marché significatives. J’ai hâte de travailler avec l’équipe pour développer une stratégie clinique et d’entreprise réussie afin d’apporter aux patients cette technologie potentielle de restauration de la vue.

En tant que leader de l'industrie de l'ophtalmologie, le Dr Anido Jr. apporte plus de trois décennies d'expérience en ophtalmologie et aidera Nanoscope dans son cheminement vers la commercialisation potentielle du MCO-010. Il était plus récemment président-directeur général et président d'Aerie Pharmaceuticals. Avant Aerie, il a dirigé plusieurs sociétés, notamment en tant que PDG d'ISTA Pharmaceuticals, qui a été vendue à Bausch & Lomb pour $500 millions en 2012. Le Dr Anido Jr. est titulaire d'un doctorat. en sciences pharmaceutiques de la Université du Missouri, Kansas City et une maîtrise et un baccalauréat en pharmacie de Université de Virginie occidentale.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.

Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques génétiquement indépendantes permettant de restaurer la vue pour les millions de patients aveuglés par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles aucun remède n'existe. L'actif principal de la société, MCO-010, est actuellement en phase de RESTAURATION. 2b essais cliniques multicentriques, randomisés, en double insu et contrôlés de manière fictive aux États-Unis sur la rétinite pigmentaire (NCT04945772) avec des données de base attendues pour le premier trimestre 2023. La société a également entièrement inscrit un essai de phase 2 STARLIGHT sur le traitement MCO-010 chez les patients Stargardt (NCT05417126). MCO-010 a reçu les désignations FDA Fast Track et FDA de médicament orphelin pour RP et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.

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SOURCE Nanoscope Thérapeutique

Nanoscope Therapeutics, Inc.
Tours de la Trinité
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Dallas, Texas 75207
(817) 857-1186
  • Dr Samarendra Mohanty, Ph.D. | Co-fondateur et président

    Samarendra Mohanty (co-fondateur/président) est un inventeur et un entrepreneur en série avec plus de 20 ans d'expérience dans les sciences biomédicales. Il est co-fondateur de plusieurs sociétés de biotechnologie et de dispositifs/diagnostic biomédicaux (instruments biomédicaux $100K+ développés et commercialisés.)

    Samar a obtenu un M.Tech en optique appliquée de l'Institut indien de technologie de Delhi et un doctorat en (bio)physique de l'Institut indien des sciences de Bangalore.

    Sa vaste expérience en technologies biomédicales comprend les fonctions de professeur/scientifique principal à l'Université du Texas ; Université de Californie, Irvine ; Centre de conseil. Technologie (Inde); Int. Mol. Biotechnologie (Allemagne) ; Université. Pavie (Italie) ; NUS (Singapour) ; et Université de St. Andrews (Royaume-Uni). Il est l'auteur de plus de 200 brevets internationaux et publications dans des revues de premier plan, notamment Nature et Nature Photonics.

    Il est le chercheur principal des subventions majeures du National Eye Institute, notamment les subventions Audacious Goal Initiative et Bioengineering Research. Il siège au comité de rédaction de revues et préside une conférence internationale sur l'optogénétique. Il est lauréat d'un prix Healthcare Heroes 2019 (Fort Worth Business Press), du Retinal Organoid Challenge Award, du Audacious Goal Initiative Award (NIH), finaliste de Tech Titan et du NIH-Director's Innovator Award.