Nanoscope Therapeutics fera une présentation au 4e Sommet annuel sur le développement thérapeutique de la DMLA sèche
DALLAS, 9 novembre 2023 — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies héréditaires de la rétine et la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA), a annoncé aujourd'hui que le Dr. Samarendra Mohanty, président et directeur scientifique participera à un panel et fera une présentation au 4ème Sommet annuel sur le développement thérapeutique de la DMLA sèche ayant lieu à partir de 14-16 novembre 2023 dans Boston, Massachusetts. Les détails du panel et de la présentation sont les suivants :
Titre: Surmonter les limites de la DMLA sèche sans modèle de maladie reconnu
Session: Découvrez comment optimiser les modèles actuels de DMLA sèche in vivo et in vitro pour améliorer l'efficacité
Date de la séance : 15 novembre 2023
Temps de session: 11h00 HE
Emplacement: Hilton Boston-Logan Airport
Au cours de la table ronde, le Dr Mohanty soulignera les raisons pour lesquelles le développement d'un modèle animal pertinent pour la DMLA sèche reste un défi pertinent. Il explorera également les moyens d’incorporer davantage de PSN dans les tests précliniques afin de mieux éclairer le profil d’innocuité des traitements contre la DMLA sèche.
Titre: Extension de la restauration optogénétique de la vision à l'AG via l'administration laser d'opsine multi-caractéristiques
Session: Enquête sur les dernières avancées pour améliorer la fourniture de produits thérapeutiques contre la DMLA sèche
Date de la séance : 16 novembre 2023
Temps de session: 16h00 HE
Emplacement: Hilton Boston-Logan Airport
Dans sa présentation, le Dr Mohanty discutera des perspectives de l'optogénétique pour améliorer l'acuité visuelle chez les patients atteints de dégénérescence maculaire à partir de données de preuve de concept obtenues chez l'homme, tout en évaluant les dernières données précliniques sur l'utilisation de l'administration laser d'Opsin multi-caractéristique. (OMC). Il discutera également du potentiel de la plateforme pour traiter différentes affections dégénératives de la rétine.
À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques de restauration de la vue, indépendantes des gènes, pour les millions de patients aveuglés par des maladies héréditaires de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. L'actif principal de la société, MCO-010, a récemment annoncé les premiers résultats de l'essai clinique multicentrique de phase 2b RESTORE, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également récemment terminé sa visite de fin d'étude pour l'essai de phase 2 STARLIGHT du traitement MCO-010 chez les patients Stargardt (NCT05417126). Le MCO-010 a reçu les désignations accélérées de la FDA et les désignations de médicament orphelin de la FDA pour la rétinite pigmentaire et la maladie de Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique, secondaire à la DMLA.
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SOURCE Nanoscope Thérapeutique
Nanoscope Therapeutics récompensé « Best of Show » pour la rétine à Eyecelerator@AAO 2023
DALLAS, Texas (3 novembre 2020) — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies héréditaires de la rétine et la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA), a reçu le prix « Best of Show for Retina » à Eyecelerator@AAO2023. Le prix a été remis au médecin-chef de Nanoscope, Samuel Barone, MD, pour sa présentation lors du Retina Showcase de l'événement. Dans sa présentation, le Dr Barone a présenté la plateforme Multi-Characteristic Opsin de la société et son potentiel pour restaurer la vision sur la base de données cliniques récentes chez des patients atteints de maladies dégénératives rétiniennes avancées.
![](https://32ib45.p3cdn1.secureserver.net/wp-content/uploads/2023/11/NSCOPE_eyecelerator_best-of-showIMG_5341Crop-1024x422.jpg)
Sam Barone, MD, médecin-chef de Nanoscope Therapeutics, reçoit le prix « Best of Show – Retina » lors de l'Eyecelerator@AAO2023 à San Francisco, le 2 novembre 2023.
Le récipiendaire du Best of Show Award est choisi par un vote des participants à la conférence. « Nous sommes ravis et honorés de cette reconnaissance », a déclaré Sulagna Bhattacharya, PDG. « Elle est très spéciale car elle vient de notre propre communauté rétinienne. Nous vous remercions tous pour vos encouragements. Cela signifie beaucoup pour toute notre équipe.
« L'expérience du patient était au centre de ma présentation, et j'apprécie la reconnaissance de notre travail pour faire une différence dans leur vie », a déclaré Samuel Barone, CMO.
![](https://32ib45.p3cdn1.secureserver.net/wp-content/uploads/2023/11/NSCOPE_team_eyecelerator_bestofshow-300x239.jpg)
La direction de Nanoscope Therapeutics célèbre le prix « Best of Show » à Eyecelerator. De gauche à droite, Jared Stephens, vice-président de la stratégie et des affaires ; Samarendra Mohanty, cofondatrice et présidente ; Sam Barone, médecin-chef ; Sulagna Bhattacharya, PDG ; Michael Marquez, directeur financier.
Eyecelerator@AAO2023 a eu lieu le 2 novembre 2023 avant la réunion annuelle de l'American Academy of Ophthalmology à San Francisco. Eyecelerator se concentre sur les tendances émergentes, les avancées et les innovations en matière de soins oculaires.
À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques de restauration de la vue, indépendantes des gènes, pour les millions de patients aveuglés par des maladies héréditaires de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. L'actif principal de la société, MCO-010, a récemment annoncé les premiers résultats de l'essai clinique multicentrique de phase 2b RESTORE, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également récemment terminé sa visite de fin d'étude pour l'essai de phase 2 STARLIGHT du traitement MCO-010 chez les patients Stargardt (NCT05417126). MCO-010 a reçu les désignations accélérées de la FDA et les désignations de médicament orphelin de la FDA pour la rétinite pigmentaire et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.
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Nanoscope Therapeutics annonce des présentations à la réunion annuelle 2023 de l'American Academy of Ophthalmology
DALLAS, 30 octobre 2023 — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies héréditaires de la rétine et les dégénérescences maculaires liées à l'âge (DMLA), a annoncé aujourd'hui des présentations à l'assemblée annuelle 2023 de l'American Academy of Ophthalmology (AAO) et à l'Eyecelerator @ AAO 2023 qui se dérouleront à San Francisco, Californie. Les détails des présentations sont les suivants :
Accélérateur oculaire @ AAO 2023
Titre de la séance : Vitrine rétine
Date de la séance : 2 novembre 2023
Temps de session: 12h40 (heure du Pacifique)
Emplacement: San Francisco Marriott Marquis, chambre Nob Hill
Présentateur: Samuel Baron, MD, médecin-chef
Au cours de sa présentation, le Dr Barone présentera notre plateforme Opsin multi-caractéristique et son potentiel pour restaurer la vision sur la base de données cliniques récentes chez des patients atteints de maladies dégénératives rétiniennes avancées.
Réunion annuelle 2023 de l'American Academy of Ophthalmology (AAO)
Titre: Thérapie optogénétique MCO-010 pour la perte de vision dans la maladie de Stargardt : données principales de l'essai de phase 2 STARLIGHT
Titre de la séance : RET14 (Section XI : Développements de dernière minute, Partie II)
Date de la séance : 4 novembre 2023
Temps de session: 9h10 (heure du Pacifique) (En personne, diffusion en direct, sur demande)
Emplacement: Moscone Center, bâtiment ouest – Rm. 3004
Présentateur: Stephen H. Tsang, MD, Ph.D.
Au cours de sa présentation, le Dr Tsang discutera des données de fin d'étude de notre essai de phase 2 STARLIGHT sur le traitement MCO-010 chez des patients présentant une perte de vision sévère due à la maladie de Stargardt.
À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques de restauration de la vue, indépendantes des gènes, pour les millions de patients aveuglés par des maladies héréditaires de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. L'actif principal de la société, MCO-010, a récemment annoncé les premiers résultats de l'essai clinique multicentrique de phase 2b RESTORE, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également récemment terminé sa visite de fin d'étude pour l'essai de phase 2 STARLIGHT du traitement MCO-010 chez les patients Stargardt (NCT05417126). MCO-010 a reçu les désignations accélérées de la FDA et les désignations de médicament orphelin de la FDA pour la rétinite pigmentaire et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.
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Nanoscope Therapeutics renforce son leadership en recherche et développement avec la nomination de Najam Sharif, PhD, DSc.
DALLAS, 26 octobre 2023 / — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie de stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies héréditaires de la rétine, a annoncé aujourd'hui la nomination de Najam Sharif, PhD, DSc, un vétéran de la découverte et du développement de médicaments/dispositifs, en tant que vice-président de la recherche et du développement mondial.
« Nous sommes ravis d'accueillir Naj dans l'équipe du Nanoscope », a déclaré Sulagna Bhattacharya, co-fondateur et président-directeur général de Nanoscope. « Sa vaste expérience en ophtalmologie et en découverte et développement de médicaments pharmaceutiques constitue un choix naturel pour notre organisation, et nous sommes impatients de tirer parti de son expertise clinique et réglementaire, en particulier en cette période charnière pour MCO-010. »
« Je suis honoré de rejoindre Nanoscope, une entreprise que je considère comme transformatrice dans le domaine de l'ophtalmologie. Alors que leur principal actif, le MCO-010, progresse vers l’approbation de la FDA, j’attends avec impatience l’opportunité d’avoir un impact positif sur la vie des personnes vivant avec des maladies héréditaires de la rétine et d’offrir des options de traitement à une population pour laquelle il n’existe aucun remède établi. » a déclaré le Dr Sharif.
Dr. Naj Sharif apporte à Nanoscope plus de trois décennies d'expérience dans la découverte et le développement de médicaments/dispositifs pharmaceutiques, y compris une expertise spécialisée en ophtalmologie et en neurosciences. Tout au long de sa carrière, il a contribué à la découverte et au développement de plusieurs médicaments commerciaux approuvés par la FDA, notamment l'agent anti-glaucomateux Travatan® et des médicaments anti-allergiques/inflammatoires tels que Patanol®/Pataday® et Emedine®. En outre, le Dr Sharif a joué un rôle déterminant dans l'obtention des approbations de la FDA pour trois médicaments : Simbrinza® pour le glaucome, IZBA® pour le traitement de l'hypertension oculaire et du glaucome, et PAZEO™ pour le traitement des allergies oculaires. Plus récemment, le Dr Sharif a occupé le poste de vice-président des sciences biomédicales mondiales et responsable du glaucome et de la neuroprotection chez Santen, où il a dirigé les départements de sciences cliniques, de sciences des données et de biométrie de l'entreprise, et où il a également établi et dirigé les alliances mondiales et la recherche externe. activités. Avant cela, il a occupé des postes liés à la R&D et aux affaires réglementaires chez Alcon Research-Novartis, Synaptic Pharmaceutical Corp et Syntex Pharma / Roche Pharmaceutical Corp. Il est largement publié avec un grand nombre de publications évaluées par des pairs, a édité des livres et est titulaire de plusieurs brevets pour l’atténuation des maladies neurologiques et ophtalmiques. Il a été organisateur invité, président et conférencier lors de plusieurs conférences nationales et internationales.
En plus de son expérience professionnelle, le Dr Sharif a siégé à de nombreux conseils d'administration et comités. Le Dr Sharif est membre élu de plusieurs sociétés savantes telles que l'Association pour la recherche en vision et en ophtalmologie, l'Association pour la pharmacologie et la thérapeutique oculaires et la British Pharmacological Society. Il siège actuellement au conseil consultatif scientifique de la Glaucoma Foundation et est professeur adjoint à la Duke-NUS Medical School de Singapouret l'Institut d'ophtalmologie de l'University College de Londres. Il est récipiendaire de plusieurs distinctions, dont le prix Ernst H. Barany pour « contributions exceptionnelles à la pharmacologie oculaire », le premier et inaugural « Dr. Roger Vogel Award » pour la recherche pharmaceutique, et le Sir James Noir Prix pour « Contributions à la découverte de médicaments ».
Le Dr Sharif est titulaire d'un doctorat en neurosciences, d'un DSc (avec thèse) en ophtalmologie et d'un double baccalauréat en physiologie et biochimie de l'Université de Southampton (Royaume-Uni).
À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques de restauration de la vue, indépendantes des gènes, pour les millions de patients aveuglés par des maladies héréditaires de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. L'actif principal de la société, MCO-010, a récemment publié les premiers résultats de la phase RESTORE. 2b essai clinique multicentrique, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également récemment terminé sa visite de fin d'étude pour l'essai de phase 2 STARLIGHT du traitement MCO-010 chez les patients Stargardt. (NCT05417126). MCO-010 a reçu les désignations accélérées de la FDA et les désignations de médicament orphelin de la FDA pour la rétinite pigmentaire et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.
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Nanoscope Therapeutics sera présent au 13ème Congrès mondial de recherche sur l'oeil et la puce
DALLAS, Texas (9 octobre 2023) — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies héréditaires de la rétine et la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA), a annoncé aujourd'hui que le Dr Arup Roy et Michael Carlson feront une présentation au 13ème L'oeil et Le Congrès mondial de la recherche sur les puces qui aura lieu du 8 au 10 octobre à Southfield, Michigan. Les détails des présentations sont les suivants :
Titre: Développement et validation du test de mobilité Y multi-luminance (MLYMT)) pour l'évaluation de la mobilité guidée par la vision chez les patients présentant une perte de vision profonde
Titre de la séance : SSession Dix : Psychophysique (suite)
Date de la séance : 10 octobre
Temps de session: 10 h 00 à 10 h 30 HE
Emplacement: Hôtel Westin Southfield
Présentateur: Arup Roy, Ph.D.
Au cours de sa conférence, le Dr Roy discutera du développement et de la validation d'une nouvelle évaluation de la vision fonctionnelle basée sur la mobilité par MLYMT à l'aide de données longitudinales provenant de sujets ayant différents niveaux de vision, évaluées par des évaluateurs masqués.
Titre: Développement et validation du test de discrimination de forme multi-luminance (MLSDT) pour l'évaluation de la reconnaissance d'objets proches chez les patients profondément malvoyants
Titre de la séance : Présentateurs d’affiches du groupe « A »
Date de la séance : 9 octobre
Temps de session: 18h00 à 19h00 HE
Emplacement: Hôtel Westin Southfield
Présentateur: Michael Carlson
Au cours de sa présentation par affiche, M. Carlson discutera du développement et de la validation d'une nouvelle évaluation fonctionnelle de la vision proche de l'objet par MLSDT à l'aide de données provenant de sujets ayant différents niveaux de vision collectées à plusieurs moments.
À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques de restauration de la vue, indépendantes des gènes, pour les millions de patients aveuglés par des maladies héréditaires de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. L'actif principal de la société, MCO-010, a récemment annoncé les premiers résultats de l'essai clinique multicentrique de phase 2b RESTORE, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également récemment terminé sa visite de fin d'étude pour l'essai de phase 2 STARLIGHT du traitement MCO-010 chez les patients Stargardt (NCT05417126). MCO-010 a reçu les désignations accélérées de la FDA et les désignations de médicament orphelin de la FDA pour la rétinite pigmentaire et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.
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Nanoscope Therapeutics annonce des présentations lors de la 56e réunion scientifique annuelle de la Retina Society
DALLAS, 9 octobre 2023 — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies héréditaires de la rétine et les dégénérescences maculaires, a annoncé aujourd'hui des présentations à The Retina Society 56ème Réunion scientifique annuelle qui aura lieu à New York, New York depuis 11-14 octobre 2023.
Les détails des présentations sont les suivants :
Titre: MCO-010 Restauration optogénétique de la vision chez les patients atteints de rétinite pigmentaire présentant une perte de vision profonde : un essai clinique randomisé, contrôlé de manière fictive, multicentrique et à double insu (RESTORE)
Titre de la séance : Maladies génétiques, dystrophies et dégénérescences
Date de la séance : 11 octobre 2023
Temps de session: 16 h 56 HE
Emplacement: Hôtel Intercontinental Barclay
Présentateur: Christine Kay, MD, directrice de l'électrophysiologie, de la génétique rétinienne et des essais cliniques chez Vitreoretinal Associates en Gainesville, Floride, et professeur adjoint affilié à la Université de Floride du Sud.
Dans sa présentation, le Dr Kay discutera des données cliniques et de l'analyse de l'essai RESTORE de phase 2b de Nanoscope chez des patients atteints de rétinite pigmentaire avancée.
Titre: Thérapie optogénétique MCO-010 pour la perte de vision profonde dans la maladie de Stargardt : résultats sur 12 mois de l'essai de phase 2 STARLIGHT
Titre de la séance : Imagerie
Date de la séance : 12 octobre 2023
Temps de session: 5:14 h HE
Emplacement: Hôtel Intercontinental Barclay
Présentateur: Allen Ho, MD, professeur d'ophtalmologie à Université Thomas Jefferson et chirurgien traitant, directeur de la recherche sur la rétine et codirecteur du service de rétine du Wills Eye Hospital.
Dans cette présentation de dernière minute, le Dr Ho discutera des données récentes sur un an de l'essai de phase 2 STARLIGHT de Nanoscope sur le traitement MCO-010 chez les patients atteints de dégénérescence maculaire Stargardt avancée.
À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques de restauration de la vue, indépendantes des gènes, pour les millions de patients aveuglés par des maladies héréditaires de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. L'actif principal de la société, MCO-010, a récemment publié les premiers résultats de la phase RESTORE. 2b essai clinique multicentrique, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également récemment terminé sa visite de fin d'étude pour l'essai de phase 2 STARLIGHT du traitement MCO-010 chez les patients Stargardt (NCT05417126). Le MCO-010 a reçu les désignations accélérées de la FDA et les désignations de médicament orphelin de la FDA pour la rétinite pigmentaire et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.
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Nanoscope Therapeutics annonce des présentations lors de conférences à venir
DALLAS, 2 octobre 2023 — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies héréditaires de la rétine et les dégénérescences maculaires liées à l'âge (DMLA), devrait participer au Ophthalmology Futures Retina Forum et à l'Euretina Innovation Spotlight 2023 au 23e Congrès Euretina, chacun se déroulant à Amsterdam, Pays-Bas. Les détails des présentations sont ci-dessous :
Forum sur la rétine de l'avenir de l'ophtalmologie
Table ronde: Préservation visuelle dans les maladies rétiniennes : la thérapie génique fera-t-elle une brèche ?
Date de la séance : 4 octobre 2023
Temps de session: 12h30-13h00 CEST
Emplacement: Hôtel Hyatt Regency
Présentateur: Dr Samarendra Mohanty, président et directeur scientifique
Au sein du panel, le Dr Mohanty mettra en lumière les approches génétiquement indépendantes qui ont le potentiel d'affecter de vastes populations de patients atteints de maladies de dégénérescence rétinienne.
Titre: Pionnier d'une nouvelle vague de thérapies optogénétiques pour la restauration de la vision
Date de la séance : 4 octobre 2023
Temps de session: 14h38-14h45 CEST
Emplacement: Hôtel Hyatt Regency
Présentateur: Dr Samarendra Mohanty, président et directeur scientifique
Au cours de cette séance, le Dr Mohanty mettra en lumière la plateforme Opsin multi-caractéristique de Nanoscope et les données cliniques récentes issues des essais cliniques menés auprès de patients atteints de rétinite pigmentaire avancée et de la maladie de Stargardt.
Pleins feux sur l'innovation Euretina (EIS)
Titre: Pionnier d'une nouvelle vague de thérapies optogénétiques pour la restauration de la vision
Date de la séance : 4 octobre 2023
Temps de session: 13h00 – 19h40 CEST
Emplacement: Centre de Congrès Euretina (RAI) Amsterdam
Présentateur: Sulagna Bhattacharya, PDG
Au cours de cette séance d'affiches, Mme Bhattacharya présentera les technologies de plateforme d'administration d'opsine multi-caractéristique et de laser non viral de Nanoscope pour faire progresser le portefeuille de troubles héréditaires de la rétine et de dégénérescence maculaire avancée liée à l'âge de Nanoscope.
23rd Congrès Eurétine
Titre du résumé : Thérapie optogénétique MCO-010 pour traiter la maladie de Stargardt : sécurité et efficacité jusqu'à la semaine 48 dans l'essai clinique de phase 2a STARLIGHT
Titre de la séance : Euretina Session 6 – Points de repère et pauses tardives
Date de la séance : 6 octobre 2023
Temps de session: 12h15-13h15 CEST
Emplacement: RAI Amsterdam
Présentateur: Michael Singer, MD, professeur clinicien d'ophtalmologie au Université du Texas Centre des sciences de la santé
Au cours de sa séance, le Dr Singer discutera des données récentes de l'essai de phase 2 STARLIGHT de Nanoscope sur le traitement MCO-010 chez les patients atteints de dégénérescence maculaire Stargardt avancée.
Titre du résumé : Thérapie optogénétique avec MCO-010 dans la perte de vision sévère due à la rétinite pigmentaire : résultats sur 12 mois de l'essai clinique randomisé en double insu RESTORE, contrôlé par placebo
Détails de la séance : Disponible sous forme d'article gratuit avec narration audio, visible lors de l'événement ou sur la plateforme du congrès virtuel à l'adresse 16h00 CEST sur 5 octobre 2023.
Emplacement: RAI Amsterdam
Présentateur: SriniVas R. Sadda, MD, président et directeur scientifique du Doheny Eye Institute, de la chaire Stephen J. Ryan – Arnold et Mabel Beckman et professeur d'ophtalmologie au Université de Californie – Los Angeles (UCLA), École David Geffen de médecine
Le Dr Sadda discutera des données cliniques et des analyses de la phase Nanoscope 2b Essai RESTORE chez des patients atteints de rétinite pigmentaire avancée.
Titre du résumé : Conception et développement de deux nouvelles évaluations de la fonction dépendante de la vision chez les patients présentant une déficience visuelle sévère due à une rétinite pigmentaire recevant MCO-010
Détails de la séance : Disponible sous forme d'article gratuit avec narration audio, visible lors de l'événement ou sur la plateforme du congrès virtuel à l'adresse 16h00 CEST sur 5 octobre 2023.
Emplacement: RAI Amsterdam
Présentateur: Victor Gonzalez, MD, Valley Retina Institute, McAllen, Texas
Dr. González discutera de la validation de deux nouveaux paramètres de vision fonctionnelle, la mobilité et la reconnaissance d'objets, adaptés à l'évaluation des patients malvoyants tels que ceux atteints de rétinite pigmentaire avancée.
À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques de restauration de la vue, indépendantes des gènes, pour les millions de patients aveuglés par des maladies héréditaires de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. L'actif principal de la société, MCO-010, a récemment publié les premiers résultats de la phase RESTORE. 2b essai clinique multicentrique, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également récemment terminé sa visite de fin d'étude pour l'essai de phase 2 STARLIGHT du traitement MCO-010 chez les patients Stargardt (NCT05417126). MCO-010 a reçu les désignations accélérées de la FDA et les désignations de médicament orphelin de la FDA pour la rétinite pigmentaire et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.
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SOURCE Nanoscope Thérapeutique
Nanoscope Therapeutics présentera au 4ème Sommet annuel sur la thérapie génique pour les troubles ophtalmiques
DALLAS, Texas (28 septembre 2023) — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies héréditaires de la rétine, a annoncé aujourd'hui que le Dr Sam Barone, directeur médical, fera une présentation sur le développement clinique de la plateforme de thérapie génique Multi-Characteristic Opsin (MCO) de Nanoscope au 4ème Sommet annuel sur la thérapie génique pour les troubles ophtalmiques qui aura lieu du 3 au 5 octobre à Boston, Massachusetts. Les détails de la présentation sont les suivants :
Titre: Faire progresser les thérapies géniques optogénétiques grâce à la clinique
Titre de la séance : Restauration de la vision optogénétique et indépendante des mutations en milieu clinique
Date de la séance : 4 octobre 2023
Temps de session: 12 h 20 HE
Emplacement: Hilton Boston-Back Bay
Présentateur: Sam Barone, MD, médecin-chef
Au cours de sa présentation, le Dr Barone présentera et soulignera les avantages des thérapies géniques MCO exclusives de Nanoscope pour les patients atteints de dystrophies rétiniennes héréditaires (IRD). De plus, le Dr Barone discutera des données cliniques de RESTORE, un essai contrôlé randomisé multicentrique Ph2b portant sur l'actif principal MCO-010 chez des patients atteints de rétinite avancée. Pigmentaire. Les progrès cliniques récents de STARLIGHT, un essai ouvert multicentrique Ph2 du MCO-010 chez des patients atteints de dégénérescence maculaire de Stargardt avancée seront également présentés..
À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques de restauration de la vue, indépendantes des gènes, pour les millions de patients aveuglés par des maladies héréditaires de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. L'actif principal de la société, MCO-010, a récemment annoncé les premiers résultats de l'essai clinique multicentrique de phase 2b RESTORE, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également récemment terminé sa visite de fin d'étude pour l'essai de phase 2 STARLIGHT du traitement MCO-010 chez les patients Stargardt (NCT05417126). MCO-010 a reçu les désignations accélérées de la FDA et les désignations de médicament orphelin de la FDA pour la rétinite pigmentaire et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.
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Nanoscope Therapeutics renforce son expertise clinique et réglementaire avec la nomination de Samuel Barone, MD, au poste de médecin-chef
- Ancien responsable de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, ophtalmologiste en exercice et chirurgien vitréorétinien, il dirigera le vaste portefeuille clinique de thérapies géniques optogénétiques de Nanoscope
DALLAS, 21 septembre 2023 — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie de stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies héréditaires de la rétine, a annoncé aujourd'hui la nomination de Samuel Baron, MD, un leader accompli dans le domaine pharmaceutique et ancien responsable de la FDA, en tant que médecin-chef.
« Nous sommes ravis d'accueillir le Dr Barone dans l'équipe du Nanoscope. L'expertise réglementaire acquise au cours de son mandat à la FDA sera déterminante alors que nous continuons à faire progresser notre pipeline jusqu'au stade avancé du développement clinique et à naviguer dans le processus réglementaire », a déclaré Sulagna Bhattacharya, co-fondateur et président-directeur général de Nanoscope. « Dr. Barone soutiendra notre mission consistant à proposer rapidement des thérapies permettant de restaurer la vue aux patients atteints de maladies héréditaires de la rétine.
« Nanoscope a le potentiel d'avoir un impact sur le paysage thérapeutique grâce à ses thérapies optogénétiques de restauration de la vue, indépendantes des gènes, et d'apporter ces options thérapeutiques transformatrices aux patients souffrant d'une perte de vision sévère due à des maladies héréditaires de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucune thérapie réparatrice disponible », a déclaré Dr Barone. « J'ai hâte de faire approuver le MCO-010 et de faire progresser les actifs de suivi de Nanoscope vers la clinique. »
Dr. Samuel Baron est un ophtalmologiste et chirurgien vitréo-rétinien certifié possédant une expérience en développement clinique et en réglementation dans une gamme d'indications en ophtalmologie, dermatologie, maladies rares et thérapie cellulaire et génique. Il était plus récemment médecin-chef chez Gemini Therapeutics avant sa fusion avec Disc Medicine, où il a supervisé le développement de nouveaux traitements ciblant le système du complément pour traiter la dégénérescence maculaire liée à l'âge et la maladie rénale systémique génétiquement définies. Avant cela, il était directeur médical de Veloce BioPharma, une société de produits thérapeutiques topiques axée sur les besoins cliniques non satisfaits en dermatologie, en ophtalmologie et en oncologie de soutien. Il a également été directeur médical d'Avalanche Biotechnologies, puis vice-président principal du développement clinique d'Adverum Biotechnologies. Les deux rôles comprenaient la supervision et la mise en œuvre du développement clinique de produits de thérapie génique basés sur l’AAV ciblant des besoins médicaux non satisfaits en ophtalmologie et dans les maladies rares. Au début de sa carrière, il a servi en service actif en tant que chirurgien de l'air pour l'armée de l'air américaine.
En tant que médecin principal à la FDA au Bureau des thérapies cellulaires, tissulaires et géniques (maintenant le Bureau des produits thérapeutiques), il a exercé les fonctions d'expert en la matière et a élaboré des documents d'orientation de la FDA. Il possède une expérience mondiale dans la supervision d'essais cliniques aux États-Unis ainsi qu'en Australie et Inde. Il a participé avec Nanoscope à la conception de l'essai clinique de phase 1/2a pour le MCO-010.
Le Dr Barone a reçu un doctorat en médecine du Collège de médecine de l'Université d'État de Pennsylvanie. Il a effectué une résidence en ophtalmologie au New York Eye and Ear Infirmary et une bourse de recherche médicale et chirurgicale sur la rétine au Université de Californie, San Diego.
À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques de restauration de la vue, indépendantes des gènes, pour les millions de patients aveuglés par des maladies héréditaires de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. L'actif principal de la société, MCO-010, a récemment publié les premiers résultats de la phase RESTORE. 2b essai clinique multicentrique, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également récemment terminé sa visite de fin d'étude pour l'essai de phase 2 STARLIGHT du traitement MCO-010 chez les patients Stargardt. (NCT05417126). MCO-010 a reçu les désignations accélérées de la FDA et les désignations de médicament orphelin de la FDA pour la rétinite pigmentaire et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.
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SOURCE Nanoscope Thérapeutique
Nanoscope Therapeutics dévoile les résultats des essais cliniques du MCO-010 dans le traitement de la maladie de Stargardt
DALLAS, 9 août 2023 — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique axée sur les thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a présenté les principaux résultats de son essai clinique de phase 2, STARLIGHT, lors de la réunion annuelle de l'American Society of Retina Specialists (ASRS) à Seattle la semaine dernière. L'essai a évalué les effets de leur nouveau traitement, MCO-010, pour les patients atteints de la maladie de Stargardt, une maladie pour laquelle il n'existe actuellement aucun traitement disponible.
Principaux résultats de l’essai clinique STARLIGHT :
- Les patients traités avec MCO-010 ont démontré améliorations cliniquement significatives en acuité visuelle la mieux corrigée (BCVA)
- Une approximation Gain de 3 dB en sensibilité moyenne, tel que mesuré par périmétrie du champ visuel Octopus
- Aucun événement indésirable grave (EIG) ont été observés chez les patients traités par MCO-010 dans cette étude
« J'ai apprécié l'opportunité de présenter les résultats prometteurs de l'essai clinique de phase 2 STARLIGHT de Nanoscope. En l’absence d’options thérapeutiques actuelles, le MCO-010 pourrait apporter de l’espoir aux patients souffrant d’une perte de vision sévère due à la maladie de Stargardt en rétablissant la sensibilité à la lumière à large bande », a déclaré le Dr. Allen Ho, Professeur d'ophtalmologie à Université Thomas Jefferson et chirurgien traitant, directeur de la recherche sur la rétine et codirecteur du service de rétine du Wills Eye Hospital.
« Nous sommes ravis d'avoir eu le Dr. Allen Ho présenter les données de l'essai clinique de phase 2 STARLIGHT à l'ASRS de cette année. MCO-010 fait progresser notre plateforme exclusive de thérapie génique AAV avec le potentiel d'améliorer la vision des patients atteints de la maladie de Stargardt et d'autres maladies héréditaires de la rétine (IRD). Ces résultats offrent des perspectives prometteuses pour lutter contre cette maladie difficile », a déclaré Sulagna Bhattacharya, PDG et co-fondateur de Nanoscope.
À propos de la maladie de Stargardt
La maladie de Stargardt est une maladie oculaire héréditaire rare causée par des dépôts graisseux dans la macula, entraînant une perte du champ visuel central. Elle touche environ 8 000 à 10 000 patients aux États-Unis, avec souvent des symptômes apparaissant dès l'enfance ou l'adolescence. Actuellement, il n’existe aucun traitement approuvé par la FDA.
À propos de Nanoscope Therapeutics, Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques génétiquement indépendantes permettant de restaurer la vue pour les millions de patients aveuglés par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles aucun remède n'existe. L'actif principal de la société, MCO-010, a récemment publié les premiers résultats de la phase RESTORE. 2b essai clinique multicentrique, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également entièrement inscrit un essai de phase 2 STARLIGHT sur le traitement par MCO-010 chez des patients Stargardt (NCT05417126). MCO-010 a reçu les désignations FDA Fast Track et FDA de médicament orphelin pour RP et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.
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RÉFÉRENCE : Ho et al. Thérapie optogénétique MCO-010 pour la perte de vision sévère dans la maladie de Stargardt : résultats à 6 mois de l'essai de phase 2 STARLIGHT. ASRS 2023.
SOURCE Nanoscope Thérapeutique
Nanoscope Therapeutics fera une présentation à la réunion scientifique annuelle 2023 de l'American Society of Retina Specialists (ASRS)
DALLAS, Texas (21 juillet 2023) — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie de stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui que sa plateforme de thérapie génique Multi-Characteristic Opsin (MCO) sera présentée dans le cadre d'une présentation au Réunion scientifique annuelle de l'ASRS 2023 se déroulera du 28 juillet au 1er août 2023 à Seattle, Washington. L'équipe de direction sera présente à la conférence et accessible pour les réunions.
Les détails de la présentation sont les suivants :
Titre du résumé : Thérapie optogénétique MCO-010 pour la perte de vision sévère liée à la maladie de Stargardt : résultats sur 6 mois de l'essai de phase 2 STARLIGHT
Type de papier: Présentation de dernière minute
Titre de la séance : Symposium sur les maladies héréditaires de la rétine et la génétique
Date de la séance : lundi 31 juillet 2023
Temps de session: 16h30 (heure du Pacifique)
Présentateur: Allen C. Ho, MD, FASRS, professeur d'ophtalmologie à l'Université Thomas Jefferson et chirurgien traitant, directeur de la recherche sur la rétine et codirecteur du service de rétine du Wills Eye Hospital
Le Dr Ho présentera les résultats d'innocuité et d'efficacité obtenus dans le cadre de l'essai de phase 2 STARLIGHT axé sur la maladie de Stargardt. Ces résultats joueront un rôle essentiel dans l'élaboration du futur développement clinique de la thérapie optogénétique MCO-010, visant à restaurer la vision chez les patients atteints de dégénérescence maculaire de Stargardt et d'autres maladies dégénératives rétiniennes.
À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques génétiquement indépendantes permettant de restaurer la vue pour les millions de patients aveuglés par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles aucun remède n'existe. L'actif principal de la société, MCO-010, a récemment annoncé les premiers résultats de l'essai clinique multicentrique de phase 2b RESTORE, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également entièrement inscrit un essai de phase 2 STARLIGHT sur le traitement par MCO-010 chez des patients Stargardt (NCT05417126). MCO-010 a reçu les désignations FDA Fast Track et FDA de médicament orphelin pour RP et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.
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Nanoscope Therapeutics participera à la série Baird 2023 Biotech Discovery
DALLAS, 12 juin 2023 /PRNewswire/ — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui que Sulagna Bhattacharya, co-fondateur et PDG, le Dr Samarendra Mohanty, co-fondateur et président, et le Dr Victor Hugo Gonzalez, Valley Retina Institute , participera à une discussion au coin du feu lors de la série Biotech Discovery de Baird. La discussion au coin du feu devrait avoir lieu le vendredi 23 juin 2023, à 10 h 30 HE.
Pour vous inscrire à la webdiffusion en direct, veuillez contacter votre représentant Baird. Une rediffusion de la webdiffusion sera disponible via Baird pendant une durée limitée après l'événement.
À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques génétiquement indépendantes permettant de restaurer la vue pour les millions de patients aveuglés par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles aucun remède n'existe. L'actif principal de la société, MCO-010, a récemment annoncé les premiers résultats de l'essai clinique multicentrique de phase 2b RESTORE, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également entièrement inscrit un essai de phase 2 STARLIGHT sur le traitement par MCO-010 chez des patients Stargardt (NCT05417126). MCO-010 a reçu les désignations FDA Fast Track et FDA de médicament orphelin pour RP et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.
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Nanoscope Therapeutics annonce sa participation à des conférences à venir
DALLAS, 8 juin 2023 /PRNewswire/ — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, devrait participer aux conférences suivantes :
Titre: L'étude Restore : Thérapie optogénétique MCO-010 pour la restauration de la vision dans la rétinite pigmentaire
Date de la séance : 10 juin 2023
Temps de session: 16h43 HAR
Emplacement: Park City, Utah
Présentateur: Michael Singer, MD, professeur clinicien d'ophtalmologie au Université du Texas Centre des sciences de la santé
Le Dr Singer présentera les résultats de sécurité et d'efficacité sur 52 semaines de l'essai de phase 2b RESTORE, le programme clinique le plus avancé de la société. Les données d'efficacité et de sécurité de l'essai RESTORE fourniront des preuves sur le profil bénéfice/risque du MCO-010 dans la rétinite pigmentaire.
Sommet sur les biomarqueurs et les paramètres d'imagerie rétinienne
Titre: Tirer parti des modalités d'imagerie rétinienne pour mesurer le succès de la thérapie optogénétique
Date de la séance : mercredi 14 juin 2023
Temps de session: 14 h 25 HE
Emplacement: L'Hôtel Colonnade, Boston, Massachusetts
Présentateur: Dr. Samarendra Mohanty, président et directeur scientifique
Le Dr Mohanty dirigera une discussion sur le déploiement de l'imagerie par biomarqueur de fluorescence pour quantifier l'expression de l'opsine dans la rétine et sur l'ERG à points variables multicolores guidé par OCT pour mesurer l'amélioration du signal spatialement sélectionné et intégré grâce à la thérapie optogénétique, tout en tirant parti de l'OCT pour quantifier l'atténuation de dégénérescence de la rétine traitée optogénétiquement et évaluation des activités fonctionnelles des cellules rétiniennes sensibilisées optogénétiquement lors d'une stimulation lumineuse d'une manière sans étiquette.
Table ronde: Développer des critères d'évaluation cliniques basés sur les normes d'approbation actuelles et des orientations pour les investissements futurs
Date de la séance : Jeudi 15 juin 2023
Temps de session: 9h00 HE
Emplacement: L'Hôtel Colonnade, Boston, Massachusetts
Présentateur: Dr. Samarendra Mohanty, président et directeur scientifique
Au sein du panel, le Dr Mohanty mettra en évidence les nouveaux paramètres que Nanoscope développe pour mesurer la fonction visuelle et la vision fonctionnelle.
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Nanoscope Therapeutics fera une présentation à la convention internationale BIO
DALLAS, 5 juin 2023 /PRNewswire/ — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui que la direction présenterait au Convention internationale BIO, Prendre place 5-8 juin 2023, dans Boston, Massachusetts. En plus de présenter, la direction sera disponible pour des réunions virtuelles et individuelles avec des membres qualifiés de la communauté des investisseurs inscrits pour assister à la conférence.
Les détails des présentations sont les suivants :
Titre: Opsines multi-caractéristiques – Une nouvelle vague de thérapies optogénétiques pour la restauration de la vision
Date de la séance : mercredi 7 juin 2023
Temps de session: 11 h 45 HE
Emplacement: Centre de congrès et d'expositions de Boston, salle 104C
Présentateur: Sulagna Bhattacharya, co-fondateur et président-directeur général
Dans sa présentation, Mme Bhattacharya donnera un aperçu de l'entreprise, y compris de sa plateforme exclusive de thérapie génique Multi-Characteristic Opsin (MCO), actuellement en développement pour la restauration de la vision chez les patients aveuglés par des maladies dégénératives héréditaires de la rétine, telles que la rétinite pigmentaire (RP ) et la dégénérescence maculaire de Stargardt, quelles que soient les mutations génétiques.
Titre: Ancien panel d'examinateurs de la FDA : perspectives sur le développement de la thérapie cellulaire et génique à l'intérieur et à l'extérieur de la FDA
Date de la séance : mercredi 7 juin 2023
Temps de session: 11h00 HE
Emplacement: Centre de congrès et d'expositions de Boston, salle 206AB
Présentateur: Dr. Massoud Motamed, vice-président de l'assurance qualité et de l'analyse
Le Dr Motamed fera partie d'un panel d'anciens experts de la FDA en thérapie cellulaire et génique et discutera des solutions à certains des défis majeurs rencontrés dans ce domaine. La vaste expérience du Dr Motamed à la FDA et son expérience avec Nanoscope offrent une perspective perspicace sur les meilleures pratiques concernant la manière d'apporter des thérapies révolutionnaires aux patients.
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Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques génétiquement indépendantes permettant de restaurer la vue pour les millions de patients aveuglés par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles aucun remède n'existe. L'actif principal de la société, MCO-010, a récemment annoncé les premiers résultats de l'essai clinique multicentrique de phase 2b RESTORE, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également entièrement inscrit un essai de phase 2 STARLIGHT sur le traitement par MCO-010 chez des patients Stargardt (NCT05417126). MCO-010 a reçu les désignations FDA Fast Track et FDA de médicament orphelin pour RP et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.
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Nanoscope Therapeutics annonce des présentations au Congrès mondial des médicaments orphelins
DALLAS, 22 mai 2023 /PRNewswire/ — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui que sa plateforme de thérapie génique Multi-Characteristic Opsin (MCO) sera présentée dans plusieurs présentations au Congrès mondial des médicaments orphelins, qui se déroulera 23-25 mai 2023 au Gaylord National Resort & Convention Center à Washington DC.
Les détails des présentations sont les suivants :
Titre: Thérapie génique pionnière et indépendante des mutations pour les troubles de la rétine
Titre de la séance : Développement clinique de thérapies avancées
Date de la séance : mercredi 24 mai 2023
Temps de session: 3:20h-15h40 HE
Emplacement: Théâtre 3
Présentateur: Samarendra Mohanty, Ph.D., cofondatrice, présidente et directrice scientifique
Le Dr Mohanty discutera de la thérapie optogénétique indépendante des mutations de Nanoscope pour le traitement de diverses maladies dégénératives de la rétine. Les thérapies géniques actuelles sont destinées à traiter les patients présentant des mutations génétiques spécifiques dans les cellules rétiniennes externes, tandis que la monothérapie optogénétique MCO activable à la lumière ambiante ciblant de nombreux neurones rétiniens internes a le potentiel de restaurer la vision perdue en raison d'une rétinite pigmentaire avancée (RP) et d'une dégénérescence maculaire de Stargardt, avec des cellules rétiniennes externes dégénérées. MCO-010 (sonpiretigene isteparvovec, suspension pour injection intravitréenne) est la seule opsine à large bande, rapide et la plus sensible à la lumière actuellement en essai clinique. Données d’efficacité et de sécurité du RESTORE et les essais STARLIGHT sont conformes à ceux observé lors du précédent essai de phase 1/2 (NCT04919473), et fournissent ainsi des preuves convaincantes sur le profil bénéfice/risque du MCO-010.
Titre: Opsines multi-caractéristiques – Une nouvelle vague de thérapies optogénétiques pour la restauration de la vision
Titre de la séance : Emplacement et partenaire
Date de la séance : Jeudi 25 mai 2023
Temps de session: 13h00 HE
Emplacement: Théâtre 6
Présentateur: Sulagna Bhattacharya, cofondatrice et directrice générale
Mme Bhattacharya fournira une mise à jour de haut niveau sur le parcours d'entreprise et de développement de Nanoscope pour commercialiser le MCO-010 pour la RP avancée, pour laquelle il n'existe actuellement aucun traitement approuvé disponible. Une proportion significative de patients traités par MCO-010 dans le cadre de l'essai RESTORE, randomisé, en double insu et multicentrique, a présenté des améliorations de la vision fonctionnelle. évalué par la mobilité guidée par la vision, la discrimination de forme et l'acuité visuelle, ainsi qu'un profil de sécurité favorable. Une étude observationnelle (NCT05820100) est en cours pour fournir des preuves à l'appui pour valider les nouveaux paramètres de vision fonctionnelle.
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Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques génétiquement indépendantes permettant de restaurer la vue pour les millions de patients aveuglés par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles aucun remède n'existe. L'actif principal de la société, MCO-010, a récemment annoncé les premiers résultats de l'essai clinique multicentrique de phase 2b RESTORE, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également entièrement inscrit un essai de phase 2 STARLIGHT sur le traitement par MCO-010 chez des patients Stargardt (NCT05417126). MCO-010 a reçu les désignations FDA Fast Track et FDA de médicament orphelin pour RP et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.
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SOURCE Nanoscope Thérapeutique
Nanoscope Therapeutics annonce la présentation des principaux résultats de l'essai de phase 2b RESTORE du MCO-010 pour le traitement de la rétinite pigmentaire lors du congrès annuel de l'ARVO
- 100% (18/18) Les patients MCO-010 ont connu une amélioration cliniquement significative de la mobilité guidée par la vision (MLYMT), de la reconnaissance d'objets en champ proche (MLSDT) ou de l'acuité visuelle (BCVA) (p = 0,007 vs simulacre)
- 94,41 patients TP3T (17/18) MCO-010 ont montré une amélioration de la vision dans le MLYMT ou la BCVA (p = 0,008 vs simulé)
- 88,91 TP3T (16/18) des patients MCO-010 ont présenté une amélioration cliniquement significative de 2 niveaux de luminance ou plus dans MLYMT ou MLSDT (p = 0,02 vs simulé)
- Profil de sécurité favorable pour le MCO-010 sans événement indésirable grave ou sévère
DALLAS, 27 avril 2023 /PRNewswire/ — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie de stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui la présentation des données clés de son essai clinique RESTORE de phase 2b, multicentrique, randomisé, à double insu et contrôlé de manière fictive (NCT04945772) du MCO-010 lors de l'assemblée annuelle de l'ARVO. MCO-010 est une thérapie optogénétique Opsin multi-caractéristique (MCO) activable à la lumière ambiante pour la restauration de la vision dans la rétinite pigmentaire (RP) avancée, quelle que soit la mutation génétique. Les données composites d'efficacité valident le MCO-010 comme traitement potentiel de la RP. Le MCO-010 a reçu les désignations de médicament orphelin et de procédure accélérée de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis.
Dans l'essai RESTORE, 18 patients présentant une déficience visuelle sévère due à la RP ont reçu une seule injection intravitréenne de MCO-010, tandis que 9 ont reçu une injection intravitréenne fictive. Les résultats ont montré des améliorations de la fonction visuelle après le traitement avec MCO-010, conformément aux études précédentes ainsi qu'un profil de sécurité favorable. Les principales mesures d'efficacité comprenaient le test de mobilité Y multi-luminance (MLYMT, mobilité guidée par la vision), le test de discrimination de forme multi-luminance (MLSDT, reconnaissance d'objets en champ proche) et les scores d'acuité visuelle la mieux corrigée (BCVA). Pour le MLYMT et le MLSDT, un changement de niveau de luminance de 2 ou plus est considéré comme cliniquement significatif. Pour BCVA, un changement LogMAR de 0,3 est considéré comme cliniquement significatif.
Les résultats composites des principales mesures d’efficacité à 12 mois étaient les suivants :
- 18 des 18 (100%) patients traités par MCO-010 ont montré une amélioration de la vision dans le MLYMT, le MLSDT ou la BCVA, contre 5 sur 9 (55,6%) recevant le placebo (p = 0,007) ;
- 17 des 18 (94,4%) patients traités par MCO-010 ont montré une amélioration de la vision dans le MLYMT ou la BCVA, contre 4 sur 9 (44,4%) recevant le placebo (p = 0,008) ;
- 16 des 18 (88,9%) patients traités par MCO-010 ont démontré une amélioration de 2 ou plus du niveau de luminance du MLYMT ou du MLSDT par rapport à 4 sur 9 (44,4%) recevant le placebo (p = 0,02) ; et
- 14 des 18 (77,8%) patients traités par MCO-010 ont montré une amélioration de la vision dans le MLSDT ou la BCVA, contre 3 sur 9 (33,3%) recevant le placebo (p=0,04).
En plus des preuves d'un effet cliniquement significatif, le MCO-010 a été bien toléré et aucun événement indésirable oculaire ou systémique grave ou grave n'a été signalé. Il y avait une incidence comparable d’événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE) dans tous les bras de l’étude. Les TEAE oculaires les plus fréquemment signalés dans les groupes de traitement étaient les cellules de la chambre antérieure, l'hypertension oculaire et l'hémorragie conjonctivale.
Ces résultats RESTORE sont cohérents avec ceux observés lors de l'essai précédent de phase 1/2 (NCT04919473) dans lequel 9 sujets sur 11 (82%) ont démontré une amélioration de 2 niveaux de luminance dans la mobilité guidée par la vision ou de 0,3 logMAR dans l'acuité visuelle. Dans cette étude de Phase 1/2, un profil de sécurité favorable a été observé, sans événements indésirables graves ou graves. Les personnes souffrant d’une perte de vision sévère due à la RP ne disposent actuellement d’aucun traitement disponible pour améliorer leur vision.
« Je suis honoré de présenter les résultats de l’essai RESTORE à l’ARVO. J'ai eu le privilège de traiter des patients gravement aveugles, inscrits aux essais cliniques MCO-010, et j'ai observé une certaine amélioration de leur fonction visuelle. Le fait que nous constations des gains de vision après une seule injection intravitréenne est remarquable », a déclaré David Boyer, MD, Groupe médical Retina-Vitreous Associates dans Beverly Hills, Californie et membre du conseil consultatif clinique du Nanoscope. « Certains participants vivant avec une déficience visuelle grave due à la RP ont remarqué une amélioration de leur fonction visuelle. De plus, le MCO-010 présentait un profil de sécurité favorable. C’est un honneur d’avoir participé au premier essai contrôlé randomisé démontrant une amélioration visuelle chez une population profondément malvoyante.
« Les patients RP présentant une perte de vision sévère constituent une population hétérogène avec différents génotypes et manifestations phénotypiques de dégénérescence de la macula et de la rétine périphérique. Pour cette raison, nous croyons fermement qu’aucune évaluation seule ne peut capturer de manière adéquate les changements cliniquement importants dans la vision au sein de cette vaste population. Les critères d'évaluation composites peuvent être utilisés pour évaluer les changements globaux de la fonction visuelle en une seule mesure lorsque les tests individuels évaluent différents aspects des performances visuelles, tels que la mobilité guidée par la vision, la reconnaissance d'objets et l'acuité visuelle. Sur l’ensemble des critères d’évaluation composites de l’étude RESTORE, un nombre significativement plus élevé de patients traités par MCO-010 ont présenté des améliorations de la vision cliniquement significatives. Cet essai contrôlé randomisé fournit des preuves irréfutables que la thérapie optogénétique MCO-010, en tant que traitement indépendant des mutations, peut améliorer la vision chez les patients atteints de RP avancée », a déclaré Samarendra Mohanty, co-fondateur, président et directeur scientifique de Nanoscope.
« Le paysage thérapeutique de la perte de vision sévère due à la RP est l'un des traitements non approuvés et dépourvu d'un critère d'évaluation unique prédéfini pour l'approbation. Les améliorations que nous observons chez les patients traités par MCO-010 selon les principales mesures composites d'efficacité en font un candidat prometteur pour le traitement des patients présentant une perte de vision sévère due à la RP », a ajouté Sulagna Bhattacharya, Co-fondateur et PDG de Nanoscope. « Nous attendons avec impatience nos prochaines conversations avec la FDA sur l’ensemble de ces données concernant une voie rapide de commercialisation pour cette thérapie passionnante. Cela nous apporte vraiment de la joie de voir l’impact et la différence que le MCO-010 fait dans la vie des patients, et nous sommes reconnaissants à tous les participants et chercheurs d’avoir contribué au succès de l’essai RESTORE.
À propos de la rétinite pigmentaire
Dans les yeux normaux, les opsines sont exprimées par les cellules photoréceptrices et les cellules ganglionnaires rétiniennes intrinsèquement photosensibles de la rétine, et lorsqu'elles sont activées par la lumière, elles déclenchent le processus physiologique de la vision. La RP englobe un groupe de maladies génétiques rares dans lesquelles les cellules photoréceptrices de la rétine se dégradent avec le temps, conduisant à une vision altérée et éventuellement à la cécité. On pense que ces troubles sont liés à plus de 100 mutations génétiques différentes. Environ 100 000 personnes aux États-Unis et environ 2 millions de personnes dans le monde souffrent de RP, ce qui en fait la principale cause de cécité héréditaire.
À propos du MCO-010
Les thérapies géniques actuelles visent à traiter les patients présentant une mutation génétique spécifique dans les cellules rétiniennes externes, tandis que la monothérapie optogénétique MCO activable à la lumière ambiante ciblant de nombreux neurones rétiniens internes a le potentiel de restaurer la vision perdue en raison d'une RP avancée, avec des cellules rétiniennes externes dégénérées. MCO-010 (sonpiretigene isteparvovec, suspension pour injection intravitréenne) est la seule opsine à large bande, rapide et la plus sensible à la lumière actuellement en essai clinique. Grâce au ciblage des cellules bipolaires via le promoteur-amplificateur mGluR6, la cassette d'expression MCO-010 est conçue pour restaurer une vision de haute qualité dans des environnements réels. Le vecteur AAV2 exclusif permet une transduction robuste du MCO-010 dans les cellules bipolaires lors d'une injection intravitréenne. L'essai de phase 1/2 du MCO-010 chez des patients atteints de RP avancée a démontré une amélioration de la mobilité guidée par la vision, de la discrimination des formes et de l'acuité visuelle. Une proportion significative de patients traités par MCO-010 en phase 2b L'essai RESTORE a montré des améliorations de la vision fonctionnelle évaluées par la mobilité guidée par la vision, la discrimination des formes et l'acuité visuelle, ainsi qu'un profil de sécurité favorable.
À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques génétiquement indépendantes permettant de restaurer la vue pour les millions de patients aveuglés par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles aucun remède n'existe. L'actif principal de la société, MCO-010, a récemment publié les premiers résultats de la phase RESTORE. 2b essai clinique multicentrique, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également entièrement inscrit un essai de phase 2 STARLIGHT sur le traitement par MCO-010 chez des patients Stargardt (NCT05417126). MCO-010 a reçu les désignations FDA Fast Track et FDA de médicament orphelin pour RP et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.
Contact investisseurs :
Partenaires Argot
212-600-1902
Nanoscope@argotpartners.com
SOURCE Nanoscope Thérapeutique
Nanoscope Therapeutics annonce des présentations à l'assemblée annuelle de l'ARVO
DALLAS, 13 avril 2023 /PRNewswire/ — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui que sa plateforme de thérapie génique Multi-Characteristic Opsin (MCO) sera présentée dans trois présentations lors de l'assemblée annuelle de l'ARVO, qui aura lieu 23-27 avril 2023 dans La Nouvelle Orléans. L'équipe de direction sera également présente à la conférence et disponible pour se rencontrer au stand de Nanoscope Therapeutics #1056.
Les détails des présentations sont les suivants :
Titre du résumé : Thérapie optogénétique intravitréenne MCO-010 dans la maladie de Stargardt. Résultats à 6 mois de l'essai de phase 2 STARLIGHT
Numéro du résumé : 3546 – B0388
Type de séance : Session d'affiches
Nom de la séance : Progrès dans le traitement des maladies inflammatoires oculaires
Date de la séance : mardi 25 avril 2023
Temps de session: 3:30-17h15 CT
Emplacement: Salle d'exposition, Centre de congrès Ernest N. Morial de la Nouvelle-Orléans
Présentateur: Victor Hugo Gonzalez, MD, Valley Retina Institute, McAllen, Texas
Le Dr Gonzalez discutera des résultats sur 6 mois en matière d'innocuité et d'efficacité du Nanoscope issus de l'essai de phase 2 STARLIGHT pour la maladie de Stargardt. Les résultats contribueront à éclairer le développement clinique futur de la thérapie optogénétique MCO-010 pour la restauration de la vision dans la maladie de Stargardt et d'autres affections dégénératives rétiniennes.
Titre du résumé : Administration laser ciblée non virale de gènes opsines multi-caractéristiques pour le traitement de l'atrophie géographique
Numéro du résumé : 3861 – B0141
Type de séance : Session d'affiches
Nom de la séance : Thérapie génique et cellulaire
Date de la séance : mercredi 26 avril 2023
Temps de session: 10h30-12h15 CT
Emplacement: Salle d'exposition, Centre de congrès Ernest N. Morial de la Nouvelle-Orléans
Présentateur: Samarendra Mohanty, Ph.D., président et directeur scientifique de Nanoscope Therapeutics
Le Dr Mohanty détaillera l'approche laser non virale guidée par tomographie par cohérence optique qui permet une délivrance efficace et spatialement ciblée des gènes MCO-020 dans les cellules rétiniennes dans les zones géographiques d'atrophie.
Titre du résumé : Efficacité et sécurité de la thérapie optogénétique MCO-010 pour la restauration de la vision chez les patients présentant une perte de vision sévère due à une rétinite pigmentaire : phase A 2b essai clinique randomisé, contrôlé fictivement, multicentrique, multidose et en double insu (RESTORE)
Numéro du résumé : 5443
Type de séance : Séance papier
Nom de la séance : Rétinite pigmentaire
Date de la séance : Jeudi 27 avril 2023
Heure de présentation : 1:30-13h45 CT
Emplacement: 353-355, Centre de congrès Ernest N. Morial de la Nouvelle-Orléans
Présentateur: David Boyer, MD, associé principal, Retina-Vitreous Associates Medical Group à Californie du Sud
Le Dr Boyer discutera des résultats de la phase d'innocuité et d'efficacité du Nanoscope à 52 semaines. 2b Essai RESTORE, le programme clinique le plus avancé de la Société. Les données d'efficacité et de sécurité de l'essai RESTORE fourniront des preuves sur le profil bénéfice/risque du MCO-010 dans la rétinite pigmentaire.
À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques génétiquement indépendantes permettant de restaurer la vue pour les millions de patients aveuglés par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles aucun remède n'existe. L'actif principal de la société, MCO-010, a récemment annoncé les premiers résultats de l'essai clinique multicentrique de phase 2b RESTORE, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également entièrement inscrit un essai de phase 2 STARLIGHT sur le traitement par MCO-010 chez des patients Stargardt (NCT05417126). MCO-010 a reçu les désignations FDA Fast Track et FDA de médicament orphelin pour RP et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.
Contact investisseurs :
Partenaires Argot
212-600-1902
Nanoscope@argotpartners.com
Nanoscope Therapeutics annonce les premiers résultats positifs de l'essai de phase 2b RESTORE du MCO-010 pour le traitement de la rétinite pigmentaire
- 88,91 TP3T (16/18) des patients traités par MCO-010 ont présenté une amélioration cliniquement significative d'au moins 2 niveaux de luminance dans la mobilité guidée par la vision ou la reconnaissance d'objets.
- Des gains d'acuité visuelle cliniquement significatifs observés chez plusieurs patients traités par MCO-010
- Profil de sécurité favorable pour le MCO-010 sans événements indésirables graves ou sévères
DALLAS, 30 mars 2023 /PRNewswire/ — Nanoscope Thérapeutique Inc., a annoncé aujourd'hui les premiers résultats de l'essai clinique RESTORE de phase 2b, multicentrique, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive (NCT04945772) du MCO-010, une thérapie optogénétique Opsin multi-caractéristique (MCO) activable à la lumière ambiante pour la restauration de la vision dans la rétinite pigmentaire (RP) avancée, quelle que soit la mutation génétique. Le MCO-010 a reçu les désignations de médicament orphelin et de procédure accélérée de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis.
Dans l'essai RESTORE, 18 patients présentant une déficience visuelle sévère due à la RP ont reçu une seule injection intravitréenne de MCO-010 tandis que 9 ont reçu une procédure d'injection intravitréenne fictive. Les résultats ont montré des améliorations de la fonction visuelle après le traitement avec MCO-010, conformément aux études précédentes ainsi qu'un profil de sécurité favorable. Le principal critère de jugement était la variation moyenne du score du test de mobilité Y multi-luminance (MLYMT, mobilité guidée par la vision) par rapport au placebo. D'autres évaluations clés de l'efficacité comprenaient le test de discrimination de forme multi-luminance (MLSDT, reconnaissance d'objet proche) et l'acuité visuelle la mieux corrigée (BCVA). Pour le MLYMT et le MLSDT, un changement de niveau de luminance de 2 ou plus est considéré comme cliniquement significatif. Pour BCVA, un changement LogMAR de 0,3 est considéré comme cliniquement significatif, un changement négatif indiquant une amélioration de l'acuité visuelle.
Les principaux critères d’efficacité à 12 mois étaient les suivants :
- 16 des 18 (88,9%) patients traités par MCO-010 ont démontré une amélioration de 2 ou plus du niveau de luminance du MLYMT ou du MLSDT à 12 mois, contre 4 sur 9 (44,4%) recevant le placebo (p <0,05) ;
- 12 des 18 patients traités par MCO-010 se sont améliorés de 2 niveaux de luminance ou plus dans le MLYMT, contre 3 sur 9 recevant le placebo ;
- 10 des 18 patients traités par MCO-010 se sont améliorés de 2 niveaux de luminance ou plus dans le MLSDT, contre 2 sur 9 recevant le placebo ;
- 7 des 18 patients traités par MCO-010 ont amélioré leur BCVA de -0,3 LogMAR ou plus, contre 1 sur 9 recevant le placebo ; et
- Evolution du score MLYMT (critère de jugement principal), différence vs placebo : +1,0 (95%CI 0,0, 3,0).
En plus des preuves d'un effet cliniquement significatif, le MCO-010 a été bien toléré et aucun événement indésirable oculaire ou systémique grave ou grave n'a été signalé. Un EIG est survenu chez un patient traité par placebo. Il y avait une incidence comparable d’événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE) dans tous les bras de l’étude. Les TEAE oculaires les plus fréquemment signalés dans les groupes de traitement étaient les cellules de la chambre antérieure, l'hypertension oculaire et l'hémorragie conjonctivale.
Les résultats RESTORE d'aujourd'hui sont cohérents avec ceux observés lors de l'essai précédent de phase 1/2, démontrant des améliorations de la vision fonctionnelle chez la majorité des patients traités par MCO-010 ainsi qu'un profil d'innocuité favorable. Les personnes souffrant d’une perte de vision sévère due à la RP ne disposent actuellement d’aucun traitement disponible pour améliorer leur vision.
« J'ai eu le privilège d'observer des améliorations substantielles de la fonction visuelle chez plusieurs patients qui ont participé aux essais cliniques MCO-010 au cours de la dernière année. Le fait que nous constations des gains soutenus et parfois transformateurs dans la fonction visuelle, leur permettant de se rendre à la clinique avec plus de certitude, après un seul traitement, est remarquable et sans précédent », a déclaré Victor H. Gonzalez, MD, fondateur du Valley Retina Institute, McAllen, Texas et RESTAURER l'enquêteur. « Ces participants qui vivaient avec une déficience visuelle sévère due à la RP ont désormais une qualité de vie améliorée, très différente de celle qu'ils avaient avant de recevoir le MCO-010. De plus, le profil d'innocuité favorable du MCO-010 renforce encore ma confiance dans ce traitement révolutionnaire qui, je l'espère, deviendra une option thérapeutique importante pour les personnes atteintes de RP avancée.
« Ces résultats sont gratifiants, car ils démontrent le potentiel du MCO-010 à restaurer la vision et représentent plus d’une décennie de travail de la part de nombreuses personnes dévouées impliquées dans la découverte et le développement de cette plateforme unique, rapide, à large bande et hautement sensible. Il s’agit d’un moment charnière pour le domaine de la thérapie génique indépendante des mutations et établit l’optogénétique comme une modalité thérapeutique capable de restaurer la vision fonctionnelle à la lumière ambiante chez les patients atteints de dégénérescence rétinienne sévère. Les données de l'essai RESTORE valident davantage la plateforme MCO de Nanoscope qui est appliquée à un pipeline croissant de programmes. Notre approche démontre un potentiel dans une gamme de maladies et de domaines thérapeutiques et Nanoscope est particulièrement bien placé pour faire progresser l'optogénétique afin qu'elle devienne une réalité thérapeutique pour les patients », a ajouté Samarendra Mohanty, co-fondateur, président et directeur scientifique de Nanoscope.
« Nous sommes ravis de voir des résultats aussi encourageants de l'essai RESTORE », a déclaré Sulagna Bhattacharya, Co-fondateur et PDG de Nanoscope. « Ces résultats suggèrent que le MCO-010 apporte un bénéfice substantiel aux patients présentant une perte de vision sévère due à une PR avancée, une pathologie pour laquelle il n'existe actuellement aucun traitement disponible. Nous sommes impatients de collaborer avec la FDA et d'autres agences de réglementation sur l'avenir du MCO-010, dans le but de fournir rapidement cette nouvelle thérapie aux patients. Nous remercions sincèrement les participants à l’essai et leurs familles ainsi que les enquêteurs et tous ceux qui ont contribué à cet essai révolutionnaire. Nous tenons également à remercier nos investisseurs, le NIH et nos collaborateurs pour nous avoir soutenus avec diligence pendant de nombreuses années dans la réalisation du potentiel de la thérapie MCO dans la restauration de la vision chez les patients, quelle que soit la mutation génétique sous-jacente.
La société prévoit de présenter les principaux résultats de RESTORE lors de prochaines conférences médicales.
À propos de la rétinite pigmentaire
Dans les yeux normaux, les opsines sont exprimées par les cellules photoréceptrices et les cellules ganglionnaires rétiniennes intrinsèquement photosensibles de la rétine, et lorsqu'elles sont activées par la lumière, elles déclenchent le processus physiologique de la vision. La RP englobe un groupe de maladies génétiques rares dans lesquelles les cellules photoréceptrices de la rétine se dégradent avec le temps, conduisant à une vision altérée et éventuellement à la cécité. On pense que ces troubles sont liés à plus de 100 mutations génétiques différentes. Environ 100 000 personnes aux États-Unis et environ 2 millions de personnes dans le monde souffrent de RP, ce qui en fait la principale cause de cécité héréditaire.
À propos du MCO-010
Les thérapies géniques actuelles visent à traiter les patients présentant une mutation génétique spécifique dans les cellules rétiniennes externes, tandis que la monothérapie optogénétique MCO activable à la lumière ambiante ciblant de nombreux neurones rétiniens internes a le potentiel de restaurer la vision perdue en raison d'une RP avancée, avec des cellules rétiniennes externes dégénérées. MCO-010 (sonpiretigene isteparvovec, suspension pour injection intravitréenne) est la seule opsine à large bande, rapide et la plus sensible à la lumière actuellement en essai clinique. Grâce au ciblage des cellules bipolaires via le promoteur-amplificateur mGluR6, la cassette d'expression MCO-010 est conçue pour restaurer une vision de haute qualité dans des environnements réels. Le vecteur AAV2 exclusif permet une transduction robuste du MCO-010 dans les cellules bipolaires lors d'une injection intravitréenne. L'essai de phase 1/2 du MCO-010 chez des patients atteints de RP avancée a démontré une amélioration de la mobilité guidée par la vision, de la discrimination des formes et de l'acuité visuelle. Une proportion significative de patients traités par MCO-010 en phase 2b L'essai RESTORE a montré des améliorations de la vision fonctionnelle évaluées par la mobilité guidée par la vision, la discrimination des formes et l'acuité visuelle, ainsi qu'un profil de sécurité favorable.
À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques génétiquement indépendantes permettant de restaurer la vue pour les millions de patients aveuglés par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles aucun remède n'existe. L'actif principal de la société, MCO-010, a récemment publié les premiers résultats de la phase RESTORE. 2b essai clinique multicentrique, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également entièrement inscrit un essai de phase 2 STARLIGHT sur le traitement par MCO-010 chez des patients Stargardt (NCT05417126). MCO-010 a reçu les désignations FDA Fast Track et FDA de médicament orphelin pour RP et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.
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Nanoscope Therapeutics nomme Vicente Anido Jr., Ph.D., vétéran de l'industrie, au poste de conseiller stratégique
DALLAS, 20 mars 2023 /PRNewswire/ — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie de stade clinique développant des thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui la nomination de Vicente Anido Jr., Ph.D., à titre de conseiller stratégique auprès du conseil d'administration et de la direction de la société.
« Nous sommes heureux que Vince se joigne à notre équipe de conseillers. Sa vaste expérience et ses réalisations dans la création et la commercialisation d’entreprises ophtalmiques rentables fourniront des conseils précieux pour soutenir notre stratégie clinique et d’entreprise. Nous sommes impatients de tirer parti de son expertise alors que nous faisons progresser la plateforme de thérapies optogénétiques de Nanoscope pour restaurer la vision chez les personnes atteintes de maladies dégénératives rétiniennes héréditaires », a déclaré Sulagna Bhattacharya, président-directeur général et co-fondateur de Nanoscope Therapeutics.
« La monothérapie optogénétique multi-caractéristique Opsin de Nanoscope, MCO-010, est une nouvelle approche pour traiter les maladies héréditaires de la rétine et je suis impatient d'aider la société à naviguer dans le développement clinique avancé et vers la commercialisation », a déclaré le Dr Anido Jr. « MCO-010 démontre un profil clinique convaincant avec des opportunités de marché significatives. J’ai hâte de travailler avec l’équipe pour développer une stratégie clinique et d’entreprise réussie afin d’apporter aux patients cette technologie potentielle de restauration de la vue.
En tant que leader de l'industrie de l'ophtalmologie, le Dr Anido Jr. apporte plus de trois décennies d'expérience en ophtalmologie et aidera Nanoscope dans son cheminement vers la commercialisation potentielle du MCO-010. Il était plus récemment président-directeur général et président d'Aerie Pharmaceuticals. Avant Aerie, il a dirigé plusieurs sociétés, notamment en tant que PDG d'ISTA Pharmaceuticals, qui a été vendue à Bausch & Lomb pour $500 millions en 2012. Le Dr Anido Jr. est titulaire d'un doctorat. en sciences pharmaceutiques de la Université du Missouri, Kansas City et une maîtrise et un baccalauréat en pharmacie de Université de Virginie occidentale.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques génétiquement indépendantes permettant de restaurer la vue pour les millions de patients aveuglés par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles aucun remède n'existe. L'actif principal de la société, MCO-010, est actuellement en phase de RESTAURATION. 2b essais cliniques multicentriques, randomisés, en double insu et contrôlés de manière fictive aux États-Unis sur la rétinite pigmentaire (NCT04945772) avec des données de base attendues pour le premier trimestre 2023. La société a également entièrement inscrit un essai de phase 2 STARLIGHT sur le traitement MCO-010 chez les patients Stargardt (NCT05417126). MCO-010 a reçu les désignations FDA Fast Track et FDA de médicament orphelin pour RP et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.
Contact investisseurs :
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SOURCE Nanoscope Thérapeutique