DALLAS, 12 mai 2025 /PRNewswire/ — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie engagée dans la restauration de la vision chez les patients aveugles dans des conditions réelles en développant et en commercialisant de nouvelles thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui plusieurs présentations au 28^ème réunion annuelle de l'American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT 2025), qui se tiendra au Centre de congrès Ernest N. Morial à La Nouvelle Orléans, 13-17 mai^ème, 2025. Les présentations de Nanoscope seront centrées sur les Thérapie optogénétique MCO-010 Pour les maladies dégénératives de la rétine. Le MCO-010 est le programme le plus avancé de la plateforme MCO (opsine multi-caractéristiques) et la première et unique thérapie indépendante des mutations. démontré qu'il restaure la vision chez les patients atteints de RP avancée par une injection intravitréenne standard unique.

« Nous sommes ravis de présenter les résultats d'innocuité et d'efficacité de notre thérapie MCO pour de multiples maladies rétiniennes, notamment la dégénérescence maculaire de Stargardt dans les essais cliniques et l'atrophie géographique dans les modèles de primates non humains », a déclaré le Dr. Samarendra Mohanty, co-fondateur et président de Nanoscope.En plus de présenter des tests robustes pour garantir la puissance du MCO-010, nous sommes impatients de partager des détails sur les avantages thérapeutiques positifs observés chez les patients de Stargardt, qui étaient similaires aux effets durables gains de vision chez les patients atteints de rétinite pigmentaire (RP). C'est une période passionnante chez Nanoscope alors que nous préparons le MCO-010 pour la commercialisation, y compris la soumission de BLA.

Voici les détails des présentations de la réunion :

Ordre du jour complet

Présentations sur podium :

• Mardi 13 mai^ème, 14h15 – 14h30; Salle 265-268 – Dr. Samarendra Mohanty présentation – «Sécurité et efficacité de la thérapie génique à base d'opsine multi-caractéristiques pour améliorer la vision dans le modèle NHP d'atrophie géographique“

• Mardi 13 mai^ème, 14h30 – 14h45; Salle 288-290 – Dr. Saurav Mohanty présentation – «Sécurité, tolérance, biodistribution, expression transgénique et efficacité de l'administration ciblée non virale d'opsine multi-caractéristiques dans la rétine des singes verts africains, guidée par imagerie laser“

• Mercredi 14 mai^ème, 16h00 – 16h15; Salle 265-268– Dr. Subrata Batabyal présentation – «Développement de tests de puissance orthogonaux pour la thérapie génique à base d'opsine multi-caractéristiques : expression génique et activité stimulée par la lumière“

Présentations par affiches :

• Mardi 13 mai^ème,  18h00 – 19h30; Salle des affiches – Dr. Vinit Mahajan Présentation – « Administration de cellules rétiniennes humaines d'une protéine synthétique bio-ingénieuse sensible à plusieurs longueurs d'onde de la lumière chez les patients atteints de la maladie de Stargardt », affiche n° 584

• Mercredi 14 mai^ème, 17h30 – 19h00; Salle des affiches – Dr. Amir Singh Présentation – « Études de dégradation forcée d'un médicament de thérapie génique à base d'opsine multi-caractéristiques », affiche n° 1380

• Jeudi 15 mai^ème, 17h30 – 19h00; Salle des affiches – Dr. Ananta Ayyagari Présentation – « Approbations réglementaires accélérées en thérapie cellulaire et génique », affiche n° 1856

Les membres de l'équipe Nanoscope seront également disponibles pour des réunions pendant la conférence ASGCT.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques, indépendantes des mutations, permettant de restaurer la vue pour les millions de patients atteints de cécité due à des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe actuellement aucun traitement. Suite aux résultats positifs de fin d'étude de l'essai clinique multicentrique de phase IIb RESTORE, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo, pour la RP (NCT04945772), la société a annoncé son intention de lancer une Soumission d'une demande d'autorisation de mise sur le marché de produits biologiques (BLA) pour le MCO-010 pour le traitement de la RP en 2025. La société a terminé l'essai de phase 2 STARLIGHT de la thérapie MCO-010 chez les patients atteints de Stargardt (NCT05417126) et prévoit de lancer une Essai d'enregistrement de phase 3, également en 2025. Le MCO-010 a reçu les désignations Fast Track et orpheline de la FDA pour les RP et Stargardt. Les programmes précliniques comprennent un actif MCO-020 non viral délivré par laser et prêt pour une demande d'IND pour le traitement de l'AG, ainsi qu'un actif AAV pour l'amaurose congénitale de Leber, dans le cadre d'études permettant une demande d'IND.

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DALLAS, 1er mai 2025 — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie engagée dans la restauration de la vision chez les patients aveugles dans des conditions réelles en développant et en commercialisant de nouvelles thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui que le Dr Subrata Batabyal, directeur du développement non clinique, a reçu Prix de recherche translationnelle Carl Camras 2025 de la Fondation ARVO pour son travail de pionnier dans la restauration optogénétique de la vision.

Ce prix, doté d'une somme de 12 000 £, récompense les chercheurs en début de carrière engagés dans la recherche translationnelle. Le Dr Batabyal a contribué de manière significative à la traduction de l'opsine multi-caractéristiques (MCO-010), une thérapie génique innovante qui utilise des protéines photosensibles pour restaurer la vision chez les patients atteints de maladies rétiniennes héréditaires. Cette thérapie est passée avec succès des études en laboratoire aux essais cliniques. démontrant des résultats prometteurs dans le traitement des patients atteints de rétinite pigmentaire et d'autres troubles rétiniens héréditaires. Le Dr Batabyal recevra son prix lors de Association pour la recherche et la vision en ophtalmologie (ARVO) 2025 réunion annuelle, qui se tiendra à Salt Lake City du 4 au 8 mai.

Les détails de la réception des prix de la Fondation ARVO sont les suivants :

Date : dimanche 4 mai 2025
Heure : 11 h 45 à 13 h 00 MT
Lieu : Calvin L. Rampton Salt Palace Convention Center, salle 155EF

« Le Dr Batabyal continue de mener des recherches innovantes en matière de restauration de la vision chez Nanoscope », a déclaré le Dr Samarendra Mohanty, cofondateur et président de Nanoscope. « Il est représentatif de l'équipe exceptionnelle que nous avons constituée, qui développe des traitements de restauration de la vision de nouvelle génération qui pourraient bénéficier à des millions de patients dans le monde, actuellement confrontés à des options thérapeutiques limitées. »

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques agnostiques et permettant de restaurer la vue pour les millions de patients rendus aveugles par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe actuellement aucun traitement curatif. Suite aux résultats positifs de fin d'étude de l'essai clinique multicentrique, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo de phase 2b RESTORE pour la RP (NCT04945772), la société a annoncé son intention de lancer en 2025 une Soumission d'une demande d'autorisation de mise sur le marché de produits biologiques (BLA) pour le MCO-010 pour le traitement de la RP. La société a terminé l'essai de phase 2 STARLIGHT de la thérapie MCO-010 chez les patients atteints de Stargardt (NCT05417126) et prévoit de lancer une Essai d'enregistrement de phase 3 En 2025, le MCO-010 a reçu les désignations Fast Track et orpheline de la FDA pour les RP et Stargardt. Les programmes précliniques comprennent un MCO-020 non viral, délivré par laser et prêt à être soumis à une demande d'IND pour le traitement de l'AG, ainsi qu'un AAV pour l'amaurose congénitale de Leber, dans le cadre d'études permettant la délivrance d'IND.

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DALLAS, 25 avril 2025  — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie engagée dans la restauration de la vision chez les patients aveugles dans des conditions réelles en développant et en commercialisant de nouvelles thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui sa participation aux deux conférences Accélérateur oculaire et Association pour la recherche et la vision en ophtalmologie (ARVO) 2025 réunions annuelles. Les présentations de Nanoscope seront centrées sur les résultats à 126 semaines après le traitement avec son Thérapie optogénétique MCO-010 pour la rétinite pigmentaire (RP), le premier et le seul traitement démontré qu'il restaure la vision chez les patients atteints de RP avancée par une injection intravitréenne standard unique.

« Nous sommes ravis d'avoir une présence aussi importante aux réunions annuelles d'Eyecelerator et d'ARVO et nous sommes impatients de partager davantage d'informations sur les avantages thérapeutiques positifs observés chez les patients atteints de RP traités avec notre thérapie à base d'opsine multi-caractéristiques, ou MCO », a déclaré le Dr. Samarendra Mohanty, cofondateur et président de Nanoscope. « Le bénéfice pluriannuel est significatif pour les patients à la recherche d'une option thérapeutique unique et durable pour leur perte de vision irréversible et progressive due à la RP, et souligne le potentiel du MCO-010 à redéfinir les normes de soins. C'est une période passionnante pour Nanoscope, car nous préparons la commercialisation du MCO-010, y compris la soumission de la demande d'autorisation de mise sur le marché (BLA). »

Les détails des présentations sont les suivants :

Accélérateur oculaire 
Vendredi 2 mai^sd, 2025
Grandiose Hyatt Deer Valley, Park City, Utah

Participation au Nanoscope :

• 12h30 – 13h30 MDT – Panel – Je serai libéré : Nouvelles approches d’administration de médicaments pour le glaucome et la rétine – Dr. Sam Baron, médecin-chef
  
  
• 13h59 – 14h04 MDT; Salle de bal Strawberry – Présentation de vitrines d’entreprise : Rétine : thérapie génique et nouveaux mécanismes d’action – Dr. Jared Stephens, Vice-président, Stratégie et développement des affaires
  
  
• 15h30 – 16h15 MDT – Panel – No Direction Home : Conseils pour naviguer dans des voies réglementaires de plus en plus complexes – Dr. Sam Baron

ARVO, l'Association pour la recherche en vision et en ophtalmologie
Dimanche 4 mai^ème à Jeudi 8 mai^ème, 2025
Centre de congrès Salt Palace, Salt Lake City, Utah

Présentations du Nanoscope :

• Dimanche 4 mai^ème, 1:30 – 13h45 HAR; Salle de bal G - MS. Lucero Garcia Présentation – « La thérapie génique à base d'opsine multi-caractéristiques atténue la dégénérescence rétinienne et restaure la vision dans le modèle NHP d'atrophie géographique »
  
  
• Mardi 6 mai^ème, 9h15 – 9h30 HAR; Salle de bal B – Présentation du Dr SriniVas Sadda – « Résultats d’acuité visuelle à 126 semaines après une thérapie optogénétique indépendante des mutations, MCO-010, pour la rétinite pigmentaire (RP) »
  
  
• Jeudi 8 mai^ème, 2:45 – 15h00 HAR; Salle de bal F – Dr. Naj Sharif Présentation – « Sécurité et efficacité d'une administration ciblée non virale guidée par laser de plasmides d'opsine multi-caractéristiques dans la rétine du singe vert africain »

Les membres de l'équipe Nanoscope seront disponibles au stand 1337 pendant toute la durée de la conférence ARVO.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques, indépendantes des mutations, permettant de restaurer la vue pour les millions de patients atteints de cécité due à des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe actuellement aucun traitement. Suite aux résultats positifs de fin d'étude de l'essai clinique multicentrique de phase IIb RESTORE, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo, pour la RP (NCT04945772), la société a annoncé son intention de lancer une Soumission d'une demande d'autorisation de mise sur le marché de produits biologiques (BLA) pour le MCO-010 pour le traitement de la RP au premier semestre 2025. La société a terminé l'essai de phase 2 STARLIGHT de la thérapie MCO-010 chez les patients atteints de Stargardt (NCT05417126) et prévoit de lancer une Essai d'enregistrement de phase 3, également en 2025. Le MCO-010 a reçu les désignations Fast Track et orpheline de la FDA pour les RP et Stargardt. Les programmes précliniques comprennent un actif MCO-020 non viral délivré par laser et prêt pour une demande d'IND pour le traitement de l'AG, ainsi qu'un actif AAV pour l'amaurose congénitale de Leber, dans le cadre d'études permettant une demande d'IND.

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DALLAS, 27 mars 2025  — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie engagée dans la restauration de la vision chez les personnes aveugles ou perdant la vue en raison de diverses maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui que Ashish PatelDr. Patel a rejoint l'entreprise en tant que vice-président principal des ventes et du marketing. Leader reconnu, le Dr Patel a fait ses preuves en matière de gestion de marque, de ventes et de recherche et développement auprès de certaines des startups biotechnologiques et pharmaceutiques les plus reconnues au monde.

« Grâce à son expertise unique en matière de science et de commerce, notamment dans le traitement des maladies rétiniennes, le Dr Patel est parfaitement équipé pour piloter la stratégie commerciale et marketing de Nanoscope, alors que nous évoluons vers la commercialisation de nos thérapies optogénétiques », a déclaré Sulagna Bhattacharya, co-fondateur et PDG de Nanoscope Therapeutics.

Le Dr Patel possède une vaste expérience dans l'harmonisation des connaissances scientifiques et commerciales pour éclairer les décisions stratégiques et commerciales axées sur les patients. Plus récemment, il a occupé le poste de vice-président des ventes chez Iveric Bio (aujourd'hui Astellas), où il a lancé IZERVAY™, un traitement contre l'atrophie géographique. Avant de rejoindre Iveric, le Dr Patel a piloté le marketing et le lancement de BEOVU® de Novartis, utilisé pour traiter les affections oculaires chroniques, notamment la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA) humide. Il a travaillé chez Bayer pendant plus de dix ans, au cours desquels il a occupé plusieurs postes de direction de marque, de vente et de recherche. Il a notamment été responsable du lancement mondial de l'indication à la croissance la plus rapide au sein de l'activité phare de Bayer, EYLEA®, pour la rétine. Il a débuté sa carrière comme scientifique senior en recherche et développement chez Novartis.

Le Dr Patel a obtenu une maîtrise en administration des affaires de Université de New York Titulaire d'un doctorat en physiologie et biophysique de l'Université Stony Brook, le Dr Patel a été chercheur diplômé en biologie moléculaire à la Stern School of Business. Institut de technologie du Massachusetts et a obtenu son baccalauréat en sciences en biophysique de l'Université de Californie du Sud.

« Nanoscope est sur le point d'être le premier à proposer des thérapies révolutionnaires et indépendantes des mutations aux patients présentant les besoins les plus importants en matière de rétine », a déclaré le Dr Patel. « Je suis ravi de rejoindre l'équipe chevronnée de Nanoscope et impatient de contribuer à la préparation de notre commercialisation et de notre lancement, tout en poursuivant notre mission : aider les millions de patients dans le monde atteints de maladies dégénératives de la rétine pour lesquelles il n'existe actuellement aucun traitement. »

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques, indépendantes des mutations, permettant de restaurer la vue pour les millions de patients atteints de cécité due à des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe actuellement aucun traitement. Suite aux résultats positifs de fin d'étude de l'essai clinique multicentrique de phase IIb RESTORE, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo, pour la RP (NCT04945772), la société a annoncé son intention de lancer une Soumission d'une demande d'autorisation de mise sur le marché de produits biologiques (BLA) pour le MCO-010 pour le traitement de la RP au premier semestre 2025. La société a terminé l'essai de phase 2 STARLIGHT de la thérapie MCO-010 chez les patients atteints de Stargardt (NCT05417126) et prévoit de lancer une Essai d'enregistrement de phase 3, également au premier semestre 2025. Le MCO-010 a reçu les désignations Fast Track et orpheline de la FDA pour les RP et Stargardt. Les programmes précliniques comprennent un actif MCO-020 non viral délivré par laser et prêt pour une demande d'IND pour le traitement de l'AG, ainsi qu'un actif AAV pour l'amaurose congénitale de Leber, dans le cadre d'études permettant une demande d'IND.

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DALLAS, 24 mars 2025 — Les chercheurs avec Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie engagée dans la restauration de la vision chez les patients aveugles dans des conditions réelles en développant et en commercialisant de nouvelles thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé la publication d'un article, « Une opsine synthétique restaure la vision chez les patients atteints de dégénérescence rétinienne sévère », dans Thérapie moléculaire, La revue phare de l'American Society of Gene & Cell Therapy. La publication de cet article marque une avancée majeure dans la monothérapie optogénétique indépendante des mutations pour les patients atteints de maladies rétiniennes héréditaires.

« Nous sommes enthousiasmés par les bénéfices thérapeutiques observés chez les patients atteints de rétinite pigmentaire présentant une perte progressive et permanente de photorécepteurs et sans aucune option de traitement », a déclaré le Dr. Santosh Mahapatra, chercheur principal de l'étude et médecin-chef du JPM Rotary Eye Hospital (Odisha) à Inde« Nous sommes impatients de faire progresser cette technologie pour aider les personnes souffrant d’une perte de vision sévère due à des maladies dégénératives de la rétine. »

Les maladies dégénératives rétiniennes héréditaires (MDR) sont la principale cause de cécité chez les adultes en âge de travailler dans le monde. À un stade avancé, la perte cellulaire rend inefficaces l'édition ou le remplacement génique. L'optogénétique offre une solution thérapeutique pour restaurer la vision en photosensibilisant les neurones rétiniens restants. Cependant, les opsines actuelles ont une cinétique lente, sont partiellement activées à la lumière ambiante, ne réagissent pas aux différentes couleurs de lumière et ciblent les circuits cellulaires rétiniens à faible résolution. Pour surmonter ces limitations, l'équipe de Nanoscope a conçu une synthopsine composée de trois protéines non mammaliennes sélectivement mutées afin d'obtenir une opsine multi-caractéristiques (MCO) à large bande.

« Cet article met en lumière le travail exceptionnel de l’équipe Nanoscope dans le développement de thérapies optogénétiques efficaces pour les patients présentant certains des besoins non satisfaits les plus importants », a déclaré le Dr. Samarendra Mohanty, auteur principal de l'article et président de Nanoscope. « Les résultats positifs de notre essai de phase 1/2a, présentés dans cet article, ainsi que les données de l'essai contrôlé randomisé sur la RP, représentent une avancée majeure dans le traitement des maladies rétiniennes héréditaires. »

La synthopsine modifiée a été encapsulée dans un vecteur de thérapie génique AAV2 optimisé qui cible les cellules bipolaires rétiniennes humaines. Dans une étude ouverte initiée par des investigateurs, quatre patients aveugles atteints de rétinite pigmentaire ABCA4 Les variants ont reçu une seule injection intravitréenne de thérapie génique. L'imagerie non invasive a confirmé l'expression des gènes rétiniens via une protéine rapporteur fluorescente. Les patients ont montré une amélioration de l'acuité visuelle, de la discrimination des formes et de la mobilité tout au long des 52 semaines de l'étude. Aucun problème de sécurité significatif n'a été constaté, malgré ce qui est probablement l'une des protéines non mammaliennes les plus synthétiques jamais exprimées chez l'homme. Il s'agit du premier rapport sur une monothérapie génique capable de restaurer la vision chez les patients aveugles de manière indépendante des mutations, grâce à une plateforme technologique optogénétique.

« Notre étude représente une étape cruciale dans le traitement des dégénérescences rétiniennes héréditaires, démontrant que l’optogénétique peut restaurer avec succès la vision chez les patients aveugles, quelle que soit leur mutation génétique », a déclaré le Dr. Vinit B. Mahajan, co-auteur correspondant et professeur et vice-président de la recherche au département d'ophtalmologie de l'université de Stanford. « La possibilité de restaurer la vision par une seule injection intravitréenne marque une étape importante vers le développement d'un traitement universel des maladies dégénératives de la rétine. »

Cliquez ici pour accéder à l’article complet et à la représentation graphique de l’étude clinique.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques, indépendantes des mutations, permettant de restaurer la vue pour les millions de patients atteints de cécité due à des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe actuellement aucun traitement. Suite aux résultats positifs de fin d'étude de l'essai clinique multicentrique de phase IIb RESTORE, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo, pour la RP (NCT04945772), la société a annoncé son intention de lancer une Soumission d'une demande d'autorisation de mise sur le marché de produits biologiques (BLA) pour le MCO-010 pour le traitement de la RP au premier semestre 2025. La société a terminé l'essai de phase 2 STARLIGHT de la thérapie MCO-010 chez les patients atteints de Stargardt (NCT05417126) et prévoit de lancer une Essai d'enregistrement de phase 3, également au premier semestre 2025. Le MCO-010 a reçu les désignations Fast Track et orpheline de la FDA pour les RP et Stargardt. Les programmes précliniques comprennent un actif MCO-020 non viral délivré par laser et prêt pour une demande d'IND pour le traitement de l'AG, ainsi qu'un actif AAV pour l'amaurose congénitale de Leber, dans le cadre d'études permettant une demande d'IND.

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DALLAS, 20 mars 2025  — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie engagée dans la restauration de la vision chez les patients aveugles dans des conditions réelles en développant et en commercialisant de nouvelles thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui que Ademola Daramola, D.Sc., a rejoint l'entreprise en tant que vice-président, Qualité et Conformité. Le Dr Daramola possède plus de vingt ans d'expérience dans le développement de processus et la gestion de flux de travail pour un large éventail de domaines de l'assurance qualité, de la conformité et de l'excellence opérationnelle dans les domaines des médicaments à usage humain, des vaccins et des dispositifs médicaux.

« Ademola est un leader accompli en matière d'assurance qualité et de conformité dans différentes fonctions, avec une vaste expérience dans l'industrie pharmaceutique, y compris auprès de la FDA », a déclaré Sulagna Bhattacharya, cofondateur et PDG de Nanoscope. « Son expertise sera précieuse pour la commercialisation de nos thérapies optogénétiques. »

Le Dr Daramola possède une vaste expérience dans la direction d'équipes interfonctionnelles, le développement de processus et la gestion des flux de travail pour un large éventail de programmes d'assurance qualité et de conformité dans les secteurs pharmaceutique et des dispositifs médicaux. Plus récemment, il a occupé le poste de responsable de la conformité aux BPF pour l'Institut de recherche médicale Bill & Melinda Gates, où il était chargé de garantir la conformité des produits biologiques, vaccins et petites molécules IRM Gates, fabriqués sur des sites tiers, aux réglementations de qualité et de sécurité requises. Auparavant, il était vice-président et responsable mondial de la qualité et de la conformité chez CIPLA. Le Dr Daramola a passé près de huit ans à la FDA en tant que spécialiste des relations internationales et responsable de la sécurité des consommateurs pour les médicaments et les dispositifs médicaux. Il a débuté sa carrière comme chimiste chez Teva Pharmaceuticals. Le Dr Daramola est titulaire d'un doctorat et d'une maîtrise en santé mondiale de l'Université de Californie à Los Angeles (UCLA). Université Nova SoutheasternIl est titulaire d'un baccalauréat en technologie de Université Barry, ainsi qu'un baccalauréat en sciences de l'Université d'État d'Ondo en Nigeria.

« Nanoscope se trouve à un tournant décisif, tant pour sa croissance que pour son candidat médicament phare, le MCO-010 », a déclaré le Dr Daramola. « Je suis ravi de collaborer avec cette équipe dynamique et talentueuse et je suis impatient de garantir les normes de qualité et de conformité les plus élevées pour proposer ces thérapies révolutionnaires aux patients. »

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques restauratrices de la vue, indépendantes des mutations, pour les millions de patients atteints de cécité due à des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe actuellement aucun traitement. Suite aux résultats positifs de fin d'étude de phase RESTORE 2b essai clinique multicentrique, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo pour la RP (NCT04945772), la société a annoncé son intention de lancer une Soumission d'une demande d'autorisation de mise sur le marché de produits biologiques (BLA) pour le MCO-010 pour le traitement de la RP au premier semestre 2025. La société a terminé l'essai de phase 2 STARLIGHT de la thérapie MCO-010 chez les patients atteints de Stargardt (NCT05417126) et prévoit de lancer une Essai d'enregistrement de phase 3, également au premier semestre 2025. Le MCO-010 a reçu les désignations Fast Track et orpheline de la FDA pour les RP et Stargardt. Les programmes précliniques comprennent un actif MCO-020 non viral délivré par laser et prêt pour une demande d'IND pour le traitement de l'AG, ainsi qu'un actif AAV pour l'amaurose congénitale de Leber, dans le cadre d'études permettant une demande d'IND.

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DALLAS, 13 mars 2025 — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie engagée dans la restauration de la vision chez les personnes aveugles ou perdant la vue en raison de diverses maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui que Sulagna Bhattacharya, PDG et cofondateur de Nanoscope Therapeutics, présentera au HC Wainwright 3^rd Vitrine annuelle BioConnect, qui se déroule 16-18 mars 2025, sur Île de Kiawah, Caroline du Sud. Les détails de la présentation sont les suivants :

Mme Bhattacharya donnera un aperçu de Nanoscope et fera le point sur les activités cliniques et d'entreprise de la société. Lundi 17 mars, à 9h40, heure de l'Est dans la salle de bal Grand Oaks.

L'équipe de direction sera disponible pour rencontrer les investisseurs pendant l'événement.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques agnostiques et permettant de restaurer la vue pour les millions de patients rendus aveugles par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe actuellement aucun traitement curatif. Suite aux résultats positifs de fin d'étude de l'essai clinique multicentrique, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo de phase 2b RESTORE pour la RP (NCT04945772), la société a annoncé son intention de lancer une Soumission d'une demande d'autorisation de mise sur le marché de produits biologiques (BLA) pour le MCO-010 pour le traitement de la RP au premier semestre 2025. La société a terminé l'essai de phase 2 STARLIGHT de la thérapie MCO-010 chez les patients atteints de Stargardt (NCT05417126) et prévoit de lancer une Essai d'enregistrement de phase 3, également au premier semestre 2025. Le MCO-010 a reçu les désignations Fast Track et orpheline de la FDA pour les RP et Stargardt. Les programmes précliniques comprennent un actif MCO-020 non viral délivré par laser et prêt pour une demande d'IND pour le traitement de l'AG, ainsi qu'un actif AAV pour l'amaurose congénitale de Leber, dans le cadre d'études permettant une demande d'IND.

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DALLAS, 6 février 2025  — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie engagée dans la restauration de la vision chez les patients aveugles dans des conditions réelles en développant et en commercialisant de nouvelles thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui que Sulagna Bhattacharya, PDG et co-fondateur de Nanoscope Therapeutics, fera une présentation à la conférence BIO CEO & Investor, qui aura lieu 10-11 février 2025, dans New York, État de New York. Les détails de la présentation sont les suivants :

Mme Bhattacharya fera le point sur les activités cliniques et commerciales de Nanoscope le lundi 10 février à 16h30, heure de l'Est dans la salle Plymouth. La direction du Nanoscope sera disponible pour des réunions pendant la conférence. Les participants souhaitant planifier une réunion peuvent le faire via le système BIO One-on-One Partnering : https://www.bio.org/events/bio-ceo-investor-digital-conference/partnering.

« Avec notre prochaine soumission de BLA pour le MCO-010, Nanoscope est sur le point de fournir une restauration significative de la vue aux patients souffrant de rétinite pigmentaire », a déclaré Mme Bhattacharya. « J'apprécie cette opportunité de mettre en avant pour les participants les avantages et les applications de la thérapie MCO-010 ainsi que de discuter de nos autres programmes cliniques en cours de développement pour des indications présentant des besoins non satisfaits importants. Je me réjouis de participer à un autre événement productif. »

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques agnostiques et permettant de restaurer la vue pour les millions de patients rendus aveugles par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe actuellement aucun traitement curatif. Suite aux résultats positifs de fin d'étude de l'essai clinique multicentrique, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo de phase 2b RESTORE pour la RP (NCT04945772), la société a annoncé son intention de lancer une Soumission d'une demande d'autorisation de mise sur le marché de produits biologiques (BLA) pour le MCO-010 pour le traitement de la RP au premier trimestre 2025. La société a terminé l'essai de phase 2 STARLIGHT de la thérapie MCO-010 chez les patients atteints de Stargardt (NCT05417126) et prévoit de lancer une Essai d'enregistrement de phase 3 au premier trimestre 2025. Le MCO-010 a reçu les désignations Fast Track de la FDA et les désignations de médicament orphelin de la FDA pour RP et Stargardt. Les programmes précliniques comprennent un actif MCO-020 non viral délivré par laser prêt pour l'IND pour GA, ainsi qu'un actif AAV pour l'amaurose congénitale de Leber, dans des études permettant l'IND.

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SOURCE Nanoscope Thérapeutique

DALLAS, 4 février 2025  — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie qui s'est engagée à restaurer la vision des patients aveugles dans des conditions réelles en développant et en commercialisant de nouvelles thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui des présentations lors de deux prochaines réunions médicales. Les détails des présentations sont les suivants :

22e réunion annuelle du Bascom Palmer Eye Institute sur l'angiogenèse, l'exsudation et la dégénérescence

Titre: Efficacité longitudinale et sécurité de la thérapie optogénétique MCO-010 pour la restauration de la vision chez les patients présentant une perte de vision sévère due à une rétinite pigmentaire : résultats à 126 semaines d'une étude de suivi à long terme (REMAIN)
Titre de la séance : Dégénérescences rétiniennes héréditaires
Date de la séance : Samedi 8 février 2025
Temps de session: 18h25 HE
Présentateur: Allen Ho, MD, FACS, FASRS, directeur de la recherche sur la rétine et codirecteur du service de la rétine au Wills Eye Hospital, et conseiller médical en chef de Nanoscope

Le Dr Ho participera à une table ronde sur les dystrophies rétiniennes héréditaires (IRD), pour lesquelles Nanoscope développe des traitements réparateurs. Dans ce cadre, le Dr Ho discutera des données de 126 semaines de l'étude de suivi à long terme REMAIN de Nanoscope sur les patients atteints de rétinite pigmentaire avancée traités dans le cadre de l'essai contrôlé randomisé RESTORE.

48e réunion annuelle de la Macula Society

Titre: Efficacité et sécurité de la thérapie optogénétique MCO-010 pour la restauration de la vision chez les patients souffrant d'une perte de vision sévère due à une rétinite pigmentaire : résultats préliminaires à 126 semaines de l'étude de suivi REMAIN (REMAIN)
Titre de la séance : Dystrophie rétinienne héréditaire de type I
Date de la séance : Jeudi 13 février 2025
Temps de session: 7h05 HE
Présentateur: Victor Gonzalez, MD, Gulf Coast Eye Institute et enquêteur de l'essai REMAIN

Le Dr Gonzalez présentera et discutera des données de suivi à long terme sur l'efficacité et la sécurité de la thérapie optogénétique MCO-010 de Nanoscope pour la restauration de la vision chez les patients souffrant d'une perte de vision sévère due à une rétinite pigmentaire.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques agnostiques et permettant de restaurer la vue pour les millions de patients rendus aveugles par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe actuellement aucun traitement curatif. Suite aux résultats positifs de fin d'étude de l'essai clinique multicentrique, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo de phase 2b RESTORE pour la RP (NCT04945772), la société a annoncé son intention de lancer une Soumission d'une demande d'autorisation de mise sur le marché de produits biologiques (BLA) pour le MCO-010 pour le traitement de la RP au premier trimestre 2025. La société a terminé l'essai de phase 2 STARLIGHT de la thérapie MCO-010 chez les patients atteints de Stargardt (NCT05417126) et prévoit de lancer une Essai d'enregistrement de phase 3 au premier trimestre 2025. Le MCO-010 a reçu les désignations Fast Track de la FDA et les désignations de médicament orphelin de la FDA pour RP et Stargardt. Les programmes précliniques comprennent un actif MCO-020 non viral délivré par laser prêt pour l'IND pour GA, ainsi qu'un actif AAV pour l'amaurose congénitale de Leber, dans des études permettant l'IND.

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SOURCE Nanoscope Thérapeutique

DALLAS, 20 janvier 2025 — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie engagée dans la restauration de la vision chez les patients aveugles dans des conditions réelles en développant et en commercialisant de nouvelles thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui plusieurs présentations par les dirigeants de l'entreprise lors de la 21^St  Conférence annuelle de la Semaine des thérapies avancées, qui se déroulera du 20 au 23 janvier 2025 au Kay Bailey Hutchinson Convention Center à Dallas, Texas. Les détails des présentations sont les suivants :

Titre: Relever les défis des thérapies géniques pour les maladies rares
Titre de la séance : Thérapie génique pour les maladies rares
Date de la séance : 21 janvier 2025
Temps de session: 12h15 (heure du Centre)
Présentateur: Samarendra Mohanty, Ph.D., président et directeur scientifique

Le Dr Mohanty évoquera les principaux défis auxquels sont confrontés les programmes modernes de thérapie génique pour les indications de maladies rares. Il s'agira notamment du manque général de modèles animaux adaptés, de critères cliniques établis et de processus d'analyse et de fabrication validés, qui dans la plupart des cas doivent être mis en œuvre par le développeur de thérapie génique.

Titre: Partenariat pour la commercialisation, une perspective CMC
Titre de la séance : Partenariat pour le succès de la thérapie génique
Date de la séance : 21 janvier 2025
Temps de session: 16h30 (heure du Centre)
Présentateur: Raymond Kaczmarek, directeur technique et de fabrication

Au cours de sa présentation, M. Kaczmarek soulignera plusieurs considérations internes et externes clés primordiales pour assurer une relation CDMO réussie et un programme de fabrication global pour les programmes de thérapie génique.

Titre de la séance : Convergence internationale et alignement réglementaire pour la CGT
Date de la séance : 22 janvier 2025
Temps de session: 11h00 (heure du Centre)
Chaise: Khandan Baradaran, PhD, vice-président principal en charge de la réglementation et de la qualité

Le Dr Baradaran animera une discussion au coin du feu avec le Dr. Nicole Verdun, directeur du Super Office du Bureau des produits thérapeutiques du CBER, expliquant comment les développeurs de thérapies géniques et cellulaires peuvent établir des interactions productives avec les régulateurs pour garantir un chemin efficace vers l'approbation.

Titre: Approches optiques des thérapies géniques redosables non virales
Titre de la séance : Des thérapies géniques redosables sont-elles à l’horizon ?
Date de la séance : 22 janvier 2025
Temps de session: 11h00 (heure du Centre)
Présentateur: Subrata Batabyal, Ph. D., Directeur, Développement non clinique

Au cours de sa présentation, le Dr Batabyal discutera des limites de dosage des thérapies géniques AAV et de la manière dont les technologies de dosage optique non virales de Nanoscope peuvent surmonter cette limitation en éliminant les problèmes liés à l'immunogénicité.

Titre: Thérapies géniques de première intention pour la cécité héréditaire
Titre de la séance : Présentations d'entreprises de la série Innovation
Date de la séance : 22 janvier 2025
Temps de session: 16h00 CT
Présentateur: Sulagna Bhattacharya, PDG

Au cours de son exposé, Mme Bhattacharya fera le point sur les progrès récents et à venir de Nanoscope dans le cadre de ses programmes de développement. Elle abordera plus particulièrement le principal actif de Nanoscope, le MCO-010, qui devrait faire l'objet d'une demande de BLA, ainsi que l'avancement du programme Stargardt de Nanoscope vers un essai d'enregistrement de phase 3.

Titre: Assurer la flexibilité et l'évolutivité dans la fabrication de thérapies géniques AAV
Titre de la séance : Flux de travail et analyses de bioprocédés pour plus de flexibilité et d'évolutivité
Date de la séance : 22 janvier 2025
Temps de session: 17h00 (heure du Centre)
Présentateur: Victor Adeniyi, Directeur principal, CMC

Au cours de sa présentation, Adeniyi donnera un aperçu du paysage des défis analytiques et d’évolutivité en thérapie génique, et discutera de la valeur de la conception et de l’intégration de la flexibilité pour relever ces défis au fil du temps.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques agnostiques et permettant de restaurer la vue pour les millions de patients rendus aveugles par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe actuellement aucun traitement curatif. Suite aux résultats positifs de fin d'étude de l'essai clinique multicentrique, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo de phase 2b RESTORE pour la RP (NCT04945772), la société a annoncé son intention de lancer une Soumission d'une demande d'autorisation de mise sur le marché de produits biologiques (BLA) pour le MCO-010 pour le traitement de la RP au premier trimestre 2025. La société a terminé l'essai de phase 2 STARLIGHT de la thérapie MCO-010 chez les patients atteints de Stargardt (NCT05417126) et prévoit de lancer une Essai d'enregistrement de phase 3 au premier trimestre 2025. Le MCO-010 a reçu les désignations Fast Track de la FDA et les désignations de médicament orphelin de la FDA pour RP et Stargardt. Les programmes précliniques comprennent un actif MCO-020 non viral délivré par laser prêt pour l'IND pour GA, ainsi qu'un actif AAV pour l'amaurose congénitale de Leber, dans des études permettant l'IND.

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SOURCE Nanoscope Thérapeutique

DALLAS, 9 janvier 2025  — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie engagée dans la restauration de la vision chez les patients aveugles dans des conditions réelles en développant et en commercialisant de nouvelles thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui que son directeur général, Sulagna Bhattacharya, sera présent à la 43^rd Conférence annuelle de JP Morgan sur les soins de santé Mercredi 15 janvier 2025 à 16h00 (heure du Pacifique), à San Francisco.

La présentation de Mme Bhattacharya mettra en lumière les progrès réalisés par Nanoscope en vue d'une soumission de demande de licence de produit biologique (BLA) à court terme et le cheminement ultérieur vers le lancement potentiel de son produit Opsine multi-caractéristiques (MCO-010), premier traitement restaurateur sur le marché pour les patients souffrant de perte de vision due à la rétinite pigmentaire (RP), s'il est approuvé. Elle discutera également de l'avancement du programme de pipeline de virus adéno-associés (AAV) de la société pour la dégénérescence maculaire de Stargardt vers un essai d'enregistrement unique de phase 3 prévu, et de la progression d'un programme de plateforme non virale pour l'atrophie géographique (GA) vers un premier essai sur l'homme.

La direction sera disponible pour des réunions en personne pendant la conférence. Pour planifier une réunion, veuillez contacter [email protected].

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Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques agnostiques et permettant de restaurer la vue pour les millions de patients rendus aveugles par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe actuellement aucun traitement curatif. Suite aux résultats positifs de fin d'étude de l'essai clinique multicentrique, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo de phase 2b RESTORE pour la RP (NCT04945772), la société a annoncé son intention de lancer une Soumission d'une demande d'autorisation de mise sur le marché de produits biologiques (BLA) pour le MCO-010 pour le traitement de la RP au premier trimestre 2025. La société a terminé l'essai de phase 2 STARLIGHT de la thérapie MCO-010 chez les patients atteints de Stargardt (NCT05417126) et prévoit de lancer une Essai d'enregistrement de phase 3 au premier trimestre 2025. Le MCO-010 a reçu les désignations Fast Track de la FDA et les désignations de médicament orphelin de la FDA pour RP et Stargardt. Les programmes précliniques comprennent un actif MCO-020 non viral délivré par laser prêt pour l'IND pour GA, ainsi qu'un actif AAV prêt pour l'IND pour l'amaurose congénitale de Leber.

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