ナノスコープ会長、眼薬理治療学会会議で網膜疾患の遺伝子治療について講演
これは、Nanscope の多特性オプシン プラットフォームに基づく、オーファン指定を受けた 2 番目のプログラムです。この指定は、まれな形態の遺伝性黄斑変性症患者の治療に対する満たされていないニーズを浮き彫りにしています。
テキサス州ベッドフォード, 2021年1月25日 /PRNewswire/ — 眼科遺伝子治療を通じて生活を変えることを決意した臨床段階のバイオテクノロジー企業である NANOSCOPE THERAPEUTICS Inc. は本日、シュタルガルト病の一種であるシュタルガルト病の遺伝子治療ベースの治療について、FDA から希少疾病用医薬品の指定を受けたと発表しました。遺伝子変異によって引き起こされ、子供たちに受け継がれる遺伝性網膜変性疾患。
RPE細胞の機能不全と黄斑の光受容体の喪失による中心視力の喪失は、シュタルガルト病の特徴です。失明と闘う連盟によると、シュタルガルト病は遺伝性黄斑変性症の最も一般的な形態であり、米国で約 30,000 人が罹患しています。視力の喪失は子供と大人の両方にとって壊滅的なものであり、彼らの生活の質に重大な影響を与えます。これらの患者の視力を回復することが非常に必要とされています。
「現在、シュタルガルト病に対する承認された治療法はない」と述べた。 スラニャ・バタチャリヤ, ナノスコープの最高経営責任者。 「私たちは、遺伝子に依存しない方法でシュタルガルト病を治療するための、周囲光で活性化可能な多特性オプシン（MCO）ベースの網膜ニューロンの光増感の可能性に興奮しています。」
「vMCO-010は、複数のパイプラインプログラムで取得したオーファンドラッグ指定のポートフォリオを拡大し、末梢網膜変性を伴う網膜色素変性症（RP）からシュタルガルト病のような黄斑変性症まで、治療の可能性を拡大します」と同氏は述べた。 アル・ギエム、ナノスコープ治療委員会会長。
Nanoscope 社の最高医療責任者、Sai Chavala 氏は次のようにコメントしています。孤児指定は私たちの臨床開発プログラムの加速に役立ちます。」
希少疾病用医薬品法は希少疾病用医薬品の開発を奨励しており、その恩恵には臨床開発コストを相殺するために設計された税額控除や申請料免除、承認後 7 年間の市場独占権の資格などが含まれます。
「私たちは、網膜疾患に対するMCOベースの治療法に対する2番目の希少疾病用医薬品指定を発表できることを非常にうれしく思います。スタルガルト病における変性黄斑の病態は乾性AMDの病態と似ているため、当社のシュタルガルトプログラムから学び、MCOベースの乾性AMDプログラムを前進させる機会に非常に興奮しています。」 サマレンドラ・モハンティ, 2017年にRPの治療を目的としたMCOの孤児指定を受けたNanoscope社の社長兼最高科学責任者。
ナノスコープ・セラピューティクス株式会社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法のない網膜変性疾患に苦しむ何百万もの盲人に視力を与えるために、光感受性分子を使用した遺伝子治療を進めています。周囲光感受性 MCO 分子を利用して、周囲光レベルに対して網膜を再感受性化します。当社のパイプラインには、RP、シュタルガルト病、乾性AMD患者の視力回復のための光遺伝学に基づいた網膜再生療法が含まれています。
接触：
スラニャ・バタチャリヤ
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