ダラス, 2026年3月23日 — ナノスコープ・セラピューティクス社, 網膜変性による光受容体喪失および視覚障害の患者向けに、疾患を問わない新規治療法の開発および商業化に取り組むバイオテクノロジー企業である は本日、シュプリンガー・ネイチャー誌に最新の査読済み観察研究論文が掲載されたことを発表しました。, 眼科学ドキュメンタ, 重度の視力喪失患者における、現実世界で意味のある視力改善を測定する方法についての、この分野の理解を深める。.
この研究は、桿体細胞と錐体細胞の機能喪失による視力低下に苦しむ患者に対する検査の必要性を強調し、機能改善と患者の経験を正確に捉え、標準的な網膜検査ワークフローで使用できるツールを重点的に取り上げている。.
“「最良矯正視力（BCVA）は長らく眼科におけるゴールドスタンダードとされてきましたが、重度の視力低下を抱える患者さんが日常生活をどのように送っているかを評価する新たな方法によって、それを補完することができます」と、筆頭著者でありNanoscope Therapeuticsの最高科学責任者であるSamarendra Mohanty博士は述べています。「査読済みの私たちの研究結果が、臨床医や治療医がこれらの検査を用いて患者さんの機能的視力を評価する際に自信を持てるよう役立つことを誇りに思います。」”
この出版物では、網膜色素変性症（RP）による重度の視力低下患者25名と正常視力患者10名を含む35名を対象とした前向き観察研究の結果が紹介されています。この研究は、重度の視覚障害を持つ個人の視覚能力のパフォーマンスベースの評価として、マルチ輝度形状識別テスト（MLSDT）の信頼性と妥当性を支持する証拠を提供します。主要評価項目でBCVAを評価することに加えて、Nanoscope社の主要治療薬MCO-010のRESTORE第2b/3相臨床試験では、副次評価項目でMLSDTを使用して患者の機能的視覚を評価しました。52週目には、MCO-010投与患者の大多数がMLSDTで2つ以上の輝度レベルの改善を示し、これは臨床的に意義のある改善です。MCO-010は、ランダム化プラセボ対照登録試験において、重度の視力低下を伴うRP患者の視覚に臨床的に意義があり統計的に有意な改善を示した最初の治療法です。.
ナノスコープ・セラピューティクスの最高医療責任者であるサミュエル・バロン医師は、「ナノスコープは画期的な光遺伝学療法の開発を通じて業界をリードし続けていますが、今回の観察研究は、治療の成功をどのように測定するかについて、網膜疾患コミュニティと連携していくという当社の姿勢を示すものです」と付け加えました。“
研究結果はSpringer Natureのウェブサイトで公開されています。 ここ.
MCOプラットフォームについて
MCOは、網膜色素変性症（RP）、スターガルト病（SD）、地図状萎縮症（GA）などの光受容体変性症患者の視力回復を目的とした、疾患を問わない単回投与の硝子体内治療プラットフォームです。MCOは、高密度の双極網膜細胞を活性化して光感受性を持たせることで、光受容体死後に残存する視覚回路を活用します。MCO治療は、遺伝子検査、侵襲的な手術、または繰り返し投与を必要としないため、既存の網膜診療ワークフロー内で幅広い患者に適用可能です。.
ナノスコープ・セラピューティクスについて
ナノスコープ・セラピューティクスは、網膜変性疾患により失明した数百万人の患者を対象とした、疾患を問わない視力回復のための光遺伝学的治療法を開発しています。網膜色素変性症（RP）（NCT04945772）、FDAへのBLA申請は継続的に行われています。承認されれば、MCO-010は遺伝子検査を必要とせず、診療所で1回注射するだけで投与できるため、RP患者の標準治療となる可能性があります。同社はまた、スターガルト病（SD）（NCT05417126）を開始し、 フェーズ3登録試験 2026年に開始予定です。MCO-010は、網膜色素変性症（RP）とスタフィン・ダイアモンド症（SD）の両方でFDAのファストトラックおよび希少疾病用医薬品指定を受けており、SDについてはRMAT指定も受けています。また、非症候性および症候性の桿体・錐体優位性ジストロフィー、黄斑ジストロフィーを対象とするEMAの希少疾病用医薬品指定も受けています。MCO-010は、日本では厚生労働省から先駆医薬品および希少疾病用医薬品の指定も受けています。地理的萎縮症（GA）におけるMCOの第2相プログラムも2026年に開始予定です。IND申請準備中のその他のプログラムには、レーバー先天性黒内障（LCA）があります。.
接触：
ナノスコープ・セラピューティクス社
(817) 857-1186
PR@nanostherapeutics.co