ダラス、テキサス州 — 2024年10月10日  — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患の遺伝子治療を開発している後期臨床バイオテクノロジー企業であるNanoscopeは本日、網膜色素変性症（RP）の治療薬としてMCO-010を評価する臨床プログラムに関する生産的なFDA会議を発表しました。会議で提供された規制当局からのフィードバックに基づき、Nanoscopeは2025年第1四半期に生物製剤ライセンス申請（BLA）の提出を開始する予定です。

会議に関連して、FDA は、RP による重度の視力喪失の治療薬 MCO-010 の BLA 申請を促進するための Nanoscope の次のステップの提案を承認しました。Nanoscope は、ファスト トラック指定に基づいて、RP による重度の視力喪失の治療薬 MCO-010 BLA の段階的な申請の計画を概説しました。

RP と診断された人は、重度の視力喪失に陥ることが多く、最終的には失明に至ります。現在の治療パラダイムは視力リハビリテーションに重点を置いていますが、患者は生涯にわたって進行性の視力障害に耐えなければならず、生活の質に劇的な影響を及ぼします。

「数年間にわたりベースラインの視力を維持することは、RPの予想される自然経過から逸脱した重要な治療効果を表しています」と、 アレン・C・ホーウィルズ眼科病院の網膜研究ディレクター兼網膜サービス共同ディレクターであり、ナノスコープの主任医療顧問でもある、MD、FACS、FASRSの資格を持つ医師。「FDAからのフィードバックはナノスコープのBLA申請計画に反映され、RPを構成する一連の進行性網膜変性症により視力を失った患者にとって、実行可能な回復オプションとなる可能性を示しています。」

「ナノスコープチームの卓越した専門知識とたゆまぬ努力の結果として、FDAとの良好な関係を築けたことを嬉しく思います」と、 スラニャ・バタチャリヤナノスコープの共同創設者兼最高経営責任者である、ジョン・マイヤーズ氏は次のように述べています。「私たちの共通の目標は人々の生活を変えることです。私たちは力を合わせて、MCO-010 を BLA 申請の段階まで進めてきました。一歩ずつ前進するごとに、私たちは意味のある視力回復を待ち望む患者さんに焦点を合わせています。私たちのチームは、パートナーとともに始めた重要な仕事を継続し、満たされていない大きなニーズを持つ患者さんにこの治療法を届けることを楽しみにしています。」

「FDAとのこの生産的な会議は、第3相登録試験に進んでいるスターガルト黄斑変性プログラムの第2相終了会議に続くものです」と、 サマレンドラ・モハンティナノスコープの社長兼最高科学責任者である博士は次のように述べています。「RESTORE および REMAIN 研究を通じて 3 年間にわたり視力の改善が示されたことは、この画期的な治療法を患者に提供するという当社の取り組みの強さを裏付けるものです。」

網膜色素変性症について
網膜色素変性症は、網膜に影響を与える稀な眼疾患のグループで、小児期に症状が現れ、労働年齢の成人の失明の主な原因となっています。これは遺伝性疾患であり、親から欠陥のある遺伝子を介して子供に受け継がれます。網膜色素変性症を引き起こす可能性のある遺伝子変異は数百以上特定されています。網膜色素変性症の患者では、光を感知する光受容体細胞が劣化し、視力喪失につながります。現在、網膜色素変性症による重度の視力喪失に対する承認済みの治療法はありません。網膜色素変性症の患者の視力のさらなる悪化を遅らせたり、防いだりすることが治療目標です。

MCO-010について
MCO-010（ソンピレチゲネ・イステパルボベクMCO-010 オプシン（硝子体内注射用懸濁液）は、現在臨床試験が行われている唯一の広帯域、高速、かつ最も感度の高いオプシンです。現在の遺伝子治療は、外網膜細胞に特定の遺伝子変異を持つ患者の治療を目的としていますが、豊富な内網膜ニューロンを標的とする周囲光活性化 MCO オプトジェネティクス単独療法は、変性した外網膜細胞を持つ進行性 RP による視力喪失を回復させる可能性があります。mGluR6 プロモーター エンハンサーを介して双極細胞を標的とする MCO-010 発現カセットは、実際の環境で高品質の視力を回復するように設計されています。独自の AAV2 ベクターにより、硝子体内注射により双極細胞への MCO-010 の堅牢な導入が可能になります。進行性 RP 患者を対象とした MCO-010 の第 1/2 相試験では、視覚誘導性移動、形状識別、および視力の改善が実証されました。ランダム化二重盲検多施設共同 RESTORE 試験で MCO-010 による治療を受けた患者のかなりの割合で、視覚誘導移動および形状識別によって評価された最高矯正視力および機能的視力の改善が見られ、また、良好な安全性プロファイルも示されました。

その他の臨床アップデート
同社は、スターガルト病患者を対象としたMCO-010療法の第2相STARLIGHT試験を完了した（NCT05417126）そして最近 第3フェーズを開始する計画を発表した 2025年第1四半期に登録試験を実施します。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
ナノスコープ・セラピューティクスは、治療法のない網膜変性疾患で失明した何百万人もの患者のために、遺伝子に依存しない視力回復のためのオプトジェネティック療法を開発している。同社の主力製品であるMCO-010は、網膜色素変性症（NCT04945772）。MCO-010 は、RP と Stargardt の両方で FDA ファスト トラック指定と FDA 希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、地図状萎縮に対する非ウイルス性レーザー送達 MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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