ナノスコープ社プレスリリース

ナノスコープ・セラピューティクス社、ASGCT 2025年次総会で画期的な研究を発表

プレゼンテーションでは、Nanoscope社の光遺伝学療法プラットフォームの耐久性、有効性、安全性について重点的に取り上げます。

ダラス, 2025年5月12日 /PRNewswire/ — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社, 網膜変性疾患に対する新規遺伝子治療の開発と商業化を通じて、現実世界における盲目の患者の視力回復に取り組むバイオテクノロジー企業である[企業名]は本日、28日に開催される学会で複数のプレゼンテーションを行うことを発表しました。^番目米国遺伝子細胞治療学会の年次総会（ASGCT 2025）、アーネスト・N・モリアル・コンベンションセンターで開催される。ニューオーリンズ, 5月13日～17日^番目, 2025年。Nanoscopeのプレゼンテーションは、同社の MCO-010光遺伝学療法網膜変性疾患に対するMCO-010は、MCO（多特性オプシン）プラットフォームにおける最も先進的なプログラムであり、変異の種類を問わない最初で唯一の治療法です。進行性網膜色素変性症患者の視力回復に効果があることが示されている。 1回限りの標準的な硝子体内注射によって投与される。.

“「臨床試験におけるスターガルト黄斑変性症や非ヒト霊長類モデルにおける地図状萎縮症など、複数の網膜疾患に対する当社のMCO療法の安全性と有効性の結果を発表できることを嬉しく思います」と博士は述べました。. サマレンドラ・モハンティ, ナノスコープの共同創設者兼社長。“MCO-010の有効性を保証するための堅牢なアッセイを提示することに加えて, 私たちは、スターガルト病患者に見られた持続的な治療効果と同様の肯定的な治療効果の詳細を共有できることを楽しみにしています。 網膜色素変性症（RP）患者における視力改善。. ナノスコープ社にとって、MCO-010の商業化に向けた準備、特に生物製剤承認申請（BLA）の提出準備を進めている今、非常に刺激的な時期を迎えています。”

会議でのプレゼンテーションの詳細は以下のとおりです。

全議事日程

壇上プレゼンテーション：

5月13日（火）^番目, 午後2時15分 – 午後2時30分; 265-268号室 – 博士. サマレンドラ・モハンティご紹介する – 「“多特性オプシン遺伝子治療による非ヒト霊長類地図状萎縮モデルにおける視力改善の安全性と有効性“

5月13日（火）^番目, 午後2時30分 – 午後2時45分; 288-290号室 – 博士. サウラヴ・モハンティご紹介する – 「“アフリカミドリザルの網膜における多特性オプシンの画像誘導レーザーベース非ウイルス標的送達の安全性、忍容性、生体内分布、遺伝子発現および有効性“

5月14日（水）^番目, 午後4時 – 午後4時15分; 265-268号室– 博士. スブラタ・バタビアルご紹介する – 「“多特性オプシン遺伝子治療のための直交効力アッセイの開発：遺伝子発現と光刺激活性“

ポスター発表：

5月13日（火）^番目, 午後6時 – 午後7時30分; ポスターホール – 博士。ヴィニット・マハジャン発表：「スターガルト病患者における、複数の波長の光に感受性を持つバイオエンジニアリング合成タンパク質のヒト網膜細胞への送達」、ポスター番号584

5月14日（水）^番目, 午後5:30 – 午後7時; ポスターホール – 博士。アミール・シン発表内容：「多特性オプシン遺伝子治療薬の強制分解試験」、ポスター番号1380

5月15日（木）^番目, 午後5:30 – 午後7時; ポスターホール – 博士。アナンタ・アヤガリ発表テーマ：「細胞・遺伝子治療における規制承認の迅速化」、ポスター番号1856

ASGCT会議期間中、Nanoscopeチームのメンバーはミーティングにも対応可能です。.

ナノスコープ・セラピューティクス社について
ナノスコープ・セラピューティクスは、現在治療法がない網膜変性疾患で失明した何百万人もの患者のために、変異に依存しない視力回復オプトジェネティック療法を開発しています。網膜変性疾患に対するRESTOREフェーズ2b多施設ランダム化二重盲検偽対照臨床試験の良好な試験終了結果を受けて（NCT04945772）、同社は、 RP治療薬MCO-010のBLA申請 2025年に。同社はスターガルト病患者を対象としたMCO-010療法の第2相STARLIGHT試験を完了しました（NCT05417126）を開始し、フェーズ3登録試験, 2025年にも、MCO-010は網膜色素変性症（RP）とスターガルト病の両方でFDAのファストトラック指定と希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床プログラムには、網膜萎縮症（GA）向けのIND申請準備が整った非ウイルス性レーザー送達型MCO-020、およびレーバー先天性黒内障向けのAAV製剤（IND申請に向けた研究中）が含まれます。.

投資家連絡先:
ナノスコープ・セラピューティクス
(817) 857-1186
PR@nanostherapeutics.com

出典ナノスコープ・セラピューティクス