新たな研究論文は、ナノスコープ社の合成オプシンの独自の構造と機能に焦点を当て、視力回復におけるその可能性を裏付けている。
ダラス, 2025年7月22日 — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社, 網膜変性疾患による視力喪失に苦しむ患者のための新規遺伝子治療法の開発と商業化に取り組むバイオテクノロジー企業である[企業名]は本日、論文の発表を発表しました。 “「神経調節のための広帯域かつ高速な多特性オプシン（MCO）のトポロジーとメカニズム」” で アドバンスト・セラピューティクス、, ワイリー社の権威ある査読付き学術誌 高度な 影響力の大きい生物医学研究を紹介することで知られるポートフォリオ。本論文では、予測タンパク質モデリング、分子アッセイ、電気生理学を組み合わせた独自の構造と機能など、Nanoscope独自の治療法であるMCOの生物物理学的特性を詳細に解説している。.
本論文は、ナノスコープ社の主要開発候補治療薬であるMCO-010で治療を受けた患者に見られる効果を裏付ける、同社の画期的な研究成果を強調している。この研究結果は、網膜変性疾患による様々な視力喪失に苦しむ人々を支援するために、この技術をさらに発展させるための基礎となるものである。電気記録を用いた機能研究では、MCOは周囲光によって活性化され、高い光感度で高速なオンオフ動態を示し、可視光スペクトル全体にわたって広いダイナミックレンジを維持することが実証されており、MCO発現細胞の強力かつ最高クラスの光活性化を可能にする。.
“「当社の環境光活性化型MCOの非常に効率的な作用機序は、広帯域の光感度と高速チャネル動態を組み合わせた独自の構造に由来します」と述べた。 博士。 サマレンドラ・モハンティ, 社長兼最高科学責任者 ナノスコープ社に所属し、論文の筆頭著者である。「この研究と複数の臨床研究に基づき、ローリング投稿は MCO-010の生物製剤承認申請をFDAに最近開始した。, 網膜色素変性症を治療する初の遺伝子非依存型治療法となる可能性を秘めている。」”
融合型MCOタンパク質の独特なトポロジー特性と機能的活性化特性は、網膜変性疾患患者の視力回復を目指す神経調節において重要な、このオプシンの試験管内および生体内での有効性を結びつける新たな発見である。.
博士。 アイオネ・ファイン, 、心理学部教授 ワシントン大学, シアトル, 「この論文は、網膜変性疾患の治療薬として開発中の他のオプシンとMCOの性能を包括的に比較したものです。そのため、MCOや他のオプシンで治療を受けた患者の視力回復を予測するための計算モデル構築を支援する上で、重要な知見を提供します。」とコメントした。“
ナノスコープ・セラピューティクス社について
ナノスコープ・セラピューティクス社は、網膜変性疾患で失明した数百万人の患者に対し、遺伝子に依存しない視力回復のための光遺伝学的治療法を開発している。網膜色素変性症（RP）を対象とした多施設共同無作為化二重盲検プラセボ対照臨床試験であるRESTORE第2b相試験の良好な試験終了結果を受けて、同社は新たな治療法の開発に着手した。 (NCT04945772), 同社は、 RP治療薬MCO-010のBLA申請. 承認されれば、MCO-010は遺伝子検査を必要とせず、外来で1回硝子体内注射として投与されるRP患者の標準治療となる可能性を秘めている。同社はまた、スターガルト病（SD）に対するMCO-010療法の第2相臨床試験であるSTARLIGHT試験において有望な結果を示している。 (NCT05417126) そして開始する計画 フェーズ3登録試験 2025年に発売予定のMCO-010は、網膜色素変性症（RP）とスタフィン・ディフィシル（SD）の両方について、FDAのファストトラック指定と希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床プログラムには、IND申請に向けた研究段階にあるレーバー先天性黒内障（LCA）のほか、地図状萎縮症（GA）に対するIND申請準備段階の薬剤が含まれています。.
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出典 ナノスコープ・セラピューティクス