ダラス, 2023 年 4 月 27 日 /PRNewswire/ — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である同社は本日、第2b相多施設共同無作為化二重マスク偽対照RESTORE臨床試験からの重要なデータの発表を発表した（NCT04945772）ARVO年次総会でのMCO-010の。 MCO-010 は、遺伝子変異に関係なく、進行性網膜色素変性症 (RP) の視力回復を目的とした、周囲光で活性化可能な多特性オプシン (MCO) 光遺伝学的治療法です。複合有効性データにより、MCO-010 が RP の潜在的な治療法であることが検証されています。 MCO-010 は、米国食品医薬品局 (FDA) から希少疾病用医薬品とファストトラックの両方の指定を受けています。

RESTORE試験では、RPによる重度の視覚障害のある患者18人がMCO-010の硝子体内注射を1回受け、9人は偽の硝子体内注射を受けた。結果は、MCO-010 による治療後の視覚機能の改善と、以前の研究と一致し、良好な安全性プロファイルを示しました。主な有効性測定には、多輝度 Y モビリティ テスト (MLYMT、視覚誘導モビリティ)、多輝度形状識別テスト (MLSDT、近距離物体認識)、最良補正視力 (BCVA) スコアが含まれます。 MLYMT および MLSDT では、2 以上の輝度レベルの変化が臨床的に意味があると見なされます。 BCVA の場合、0.3 LogMAR の変化は臨床的に意味があると考えられます。

12 か月後の主要な有効性測定における複合結果は次のとおりです。

• MCO-010 治療を受けた患者 18 人中 18 人 (100%) は、プラセボを受けた患者 9 人中 5 人 (55.6%) と比較して、MLYMT、MLSDT、または BCVA で視力の改善を示しました (p=0.007)。
• MCO-010 治療を受けた患者 18 人中 17 人 (94.4%) は、プラセボを受けた患者 9 人中 4 人 (44.4%) と比較して、MLYMT または BCVA で視力の改善を示しました (p=0.008)。
• MCO-010 治療を受けた患者 18 人中 16 人（88.9%）は、プラセボを受けた患者 9 人中 4 人（44.4%）と比較して、MLYMT または MLSDT で 2 以上の輝度レベルの改善を示しました（p=0.02）。そして
• MCO-010 治療を受けた患者 18 人中 14 人 (77.8%) は、プラセボを受けた患者 9 人中 3 人 (33.3%) と比較して、MLSDT または BCVA で視力の改善を示しました (p=0.04)。

臨床的に意味のある効果の証拠に加えて、MCO-010 は忍容性が高く、重篤な眼または全身の有害事象は報告されませんでした。研究群全体で治療緊急有害事象（TEAE）の発生率は同等でした。治療群全体で報告された最も一般的な眼のTEAEは、前房細胞、高眼圧症、結膜出血でした。

これらの RESTORE 結果は、初期の第 1/2 相試験で観察された結果と一致しています (NCT04919473) 被験者の 11 人中 9 人 (82%) が、視覚誘導可動性で 2 輝度レベルの改善、または視力で 0.3 logMAR の改善を示しました。この第 1/2 相試験では、重篤な有害事象はなく、良好な安全性プロファイルが観察されました。 RP による重度の視力喪失のある人には、現在、視力を改善できる治療法がありません。

「ARVO で RESTORE の試験結果を発表できることを光栄に思います。私は MCO-010 臨床試験に参加した重度の視覚障害のある患者を治療する特権に恵まれ、彼らの視覚機能がいくらか改善されたことを観察しました。 1回の硝子体内注射後に視力の向上が見られるという事実は注目に値します。」 デヴィッド・ボイヤー医学博士、 Retina-Vitreous Associates 医療グループ で カリフォルニア州ビバリーヒルズ ナノスコープ臨床諮問委員会メンバー。 「RPによる重度の視覚障害を抱えて生活していた参加者の中には、視覚機能の改善に気づいた人もいます。さらに、MCO-010 は良好な安全性プロファイルを持っていました。重度の視覚障害のある集団における視覚の改善を示す最初のランダム化比較試験に参加できたことは光栄です。」

「重度の視力喪失を有するRP患者は、黄斑および網膜周辺部に異なる遺伝子型と変性の表現型が現れる不均一な集団です。このため、単一の評価ではこの広範な集団全体にわたる臨床的に重要な視力の変化を適切に捉えることはできないと私たちは強く信じています。複合エンドポイントを使用すると、個別のテストで視覚誘導による可動性、物体認識、視力などの視覚パフォーマンスのさまざまな側面を評価する場合に、単一の測定で全体的な視覚機能の変化を評価できます。 RESTORE 研究の複合エンドポイント全体で、大幅に多くの MCO-010 治療を受けた患者が臨床的に有意な視力の改善を経験しました。このランダム化比較試験は、変異に依存しない治療法としての MCO-010 光遺伝療法が進行性 RP 患者の視力を改善できるという説得力のある証拠を提供します」とナノスコープの共同創設者兼社長兼最高科学責任者のサマレンドラ・モハンティ氏は述べています。

「RPによる重度の視力喪失の治療状況は、承認されていない治療法の1つであり、承認のための事前に定義された単一のエンドポイントがありません。 MCO-010治療を受けた患者において有効性の主要な複合尺度全体で改善が見られていることから、これはRPによる重度の視力喪失患者の治療の有望な候補となっている」と付け加えた。 スラニャ・バタチャリヤ, ナノスコープの共同創設者兼最高経営責任者。 「私たちは、このエキサイティングな治療法を市場に出すための迅速な道筋に関するこのデータの全体性について、今後 FDA と話し合うことを楽しみにしています。 MCO-010 が患者の生活にもたらしている影響と変化を見ることができて本当に嬉しく思いますし、RESTORE 試験の成功に貢献してくれたすべての参加者と研究者に感謝しています。」

網膜色素変性症について

正常な目では、オプシンは網膜の光受容細胞と本質的に光感受性の網膜神経節細胞によって発現され、光によって活性化されると視覚の生理学的プロセスを引き起こします。 RP には、網膜の光受容細胞が時間の経過とともに劣化し、視力障害や最終的には失明に至る一連のまれな遺伝性疾患が含まれます。これらの疾患は、100 を超える異なる遺伝子変異に関連していると考えられています。米国では約10万人、世界中では推定200万人がRPに苦しんでおり、遺伝性失明の主な原因となっている。

MCO-010について

現在の遺伝子治療は、網膜外層細胞に特定の遺伝子変異を持つ患者の治療を目的としているが、豊富な網膜内ニューロンを標的とする周囲光で活性化可能なMCO光遺伝学単独療法は、進行した網膜外層細胞が変性した進行性RPにより失われた視力を回復する可能性がある。 MCO-010 (sonpiretigene isteparvovec、硝子体内注射用懸濁液) は、現在臨床試験中の唯一の広帯域、高速、最も光感受性の高いオプシンです。 MCO-010 発現カセットは、mGluR6 プロモーターエンハンサーを介した双極細胞ターゲティングを備え、現実世界の環境で高品質の視力を回復するように設計されています。独自の AAV2 ベクターにより、硝子体内注射による双極細胞への MCO-010 の強力な形質導入が可能になります。進行RP患者を対象としたMCO-010の第1/2相試験では、視覚誘導による可動性、形状識別、視力の改善が実証されました。かなりの割合の患者が段階的に MCO-010 で治療されている 2b RESTORE 試験では、良好な安全性プロファイルとともに、視覚誘導による可動性、形状識別、視力によって評価される機能的視覚の改善が示されました。

ナノスコープ・セラピューティクス社について

Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主要資産である MCO-010 は最近、RESTORE フェーズのトップライン結果を報告しました。 2b 米国における網膜色素変性症に対する多施設無作為化二重マスク偽対照臨床試験（NCT04945772）。同社はまた、シュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相STARLIGHT試験に完全登録した（NCT05417126）。 MCO-010 は、RP とシュタルガルトの両方で FDA ファストトラック指定および FDA 希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

投資家連絡先:
アルゴットパートナーズ
212-600-1902
Nanoscope@argotpartners.com

出典 ナノスコープ・セラピューティクス

ダラス, 2023 年 4 月 13 日 /PRNewswire/ — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である は本日、同社の多特性オプシン (MCO) 遺伝子治療プラットフォームが、開催される ARVO 年次総会での 3 つのプレゼンテーションで取り上げられることを発表しました。 2023年4月23日～27日 で ニューオーリンズ。経営陣もカンファレンスに出席し、Nanscope Therapeutics ブース #1056 で面会することができます。

講演内容の詳細は以下の通りです。

要約タイトル: MCO-010 シュタルガルト病における硝子体内光遺伝療法。第 2 相 STARLIGHT 試験の 6 か月の結果
要約番号: 3546 – B0388
セッションタイプ: ポスターセッション
セッション名: 眼炎症性疾患治療の進歩
セッション日: 2023年4月25日火曜日
セッション時間: 3:30-午後5時15分（中部時間）
位置： 展示ホール、ニューオーリンズ アーネスト N. モリアル コンベンション センター
プレゼンター： Victor Hugo Gonzalez 医師、バレー網膜研究所、 テキサス州マッカレン

ゴンザレス博士は、シュタルガルト病に対する第 2 相 STARLIGHT 試験から得られた Nanoscope の 6 か月間の安全性と有効性の結果について説明します。この成果は、シュタルガルト病やその他の網膜変性疾患における視力回復のための MCO-010 光遺伝学療法の将来の臨床開発に役立つでしょう。

要約タイトル: 地理的萎縮治療のための多特徴オプシン遺伝子の非ウイルス標的レーザー送達
要約番号: 3861 – B0141
セッションタイプ: ポスターセッション
セッション名: 遺伝子および細胞治療
セッション日: 2023年4月26日水曜日
セッション時間: 午前10時30分～午後12時15分（中部時間）
位置： 展示ホール、ニューオーリンズ アーネスト N. モリアル コンベンション センター
プレゼンター： サマレンドラ・モハンティ博士、ナノスコープ・セラピューティクス社社長兼最高科学責任者

モハンティ博士は、地理的萎縮領域の網膜細胞に MCO-020 遺伝子を効率的かつ空間的に標的化して送達する、光コヒーレンストモグラフィー誘導の非ウイルスレーザーアプローチについて詳しく説明します。

要約タイトル: 網膜色素変性症による重度の視力喪失患者における視力回復のためのMCO-010光遺伝学的治療の有効性と安全性：Aフェーズ 2b 無作為化、偽対照、多施設、複数用量、二重マスク臨床試験 (RESTORE)
要約番号: 5443
セッションタイプ: ペーパーセッション
セッション名: 網膜色素変性症
セッション日: 2023年4月27日（木）
プレゼンテーション時間: 1:30-午後 1 時 45 分（中部時間）
位置： 353-355、ニューオーリンズ アーネスト N. モリアル コンベンション センター
プレゼンター： David Boyer 医学博士、Retina-Vitreous Associates Medical Group シニア パートナー 南カリフォルニア

ボイヤー博士は、フェーズからの Nanoscope の 52 週間の安全性と有効性の結果について説明します。 2b 当社の最も先進的な臨床プログラムである RESTORE 試験。 RESTORE 試験の有効性と安全性のデータは、網膜色素変性症における MCO-010 の利益とリスクのプロファイルに関する証拠を提供します。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主要資産である MCO-010 は、米国で網膜色素変性症を対象とした RESTORE 第 2b 相多施設無作為化二重マスク偽対照臨床試験のトップライン結果を最近報告しました (NCT04945772）。同社はまた、シュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相STARLIGHT試験に完全登録した（NCT05417126）。 MCO-010 は、RP とシュタルガルトの両方で FDA ファストトラック指定および FDA 希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

投資家連絡先:
アルゴットパートナーズ
212-600-1902
Nanoscope@argotpartners.com

• MCO-010治療を受けた患者の88.9%（16/18）が、視覚誘導による移動または物体認識において臨床的に有意義な2輝度レベル以上の改善を経験した
• MCO-010治療を受けた数人の患者で臨床的に意味のある視力の向上が観察された
• MCO-010 の安全性プロファイルは良好で、重篤な有害事象はありません

ダラス, 2023年3月30日 /PRNewswire/ — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社、本日、第 2b 相多施設共同無作為化二重マスク偽対照 RESTORE 臨床試験のトップライン結果を発表しました (NCT04945772) 遺伝子変異に関係なく、進行性網膜色素変性症 (RP) の視力回復のための周囲光で活性化可能な多特性オプシン (MCO) 光遺伝学療法である MCO-010 の研究。 MCO-010 は、米国食品医薬品局 (FDA) から希少疾病用医薬品とファストトラックの両方の指定を受けています。

RESTORE 試験では、RP による重度の視覚障害のある患者 18 人が MCO-010 の硝子体内注射を 1 回受け、9 人は偽の硝子体内注射処置を受けました。結果は、MCO-010 による治療後の視覚機能の改善と、以前の研究と一致し、良好な安全性プロファイルを示しました。主要評価項目は、プラセボと比較した多輝度 Y モビリティ テスト (MLYMT、視覚誘導モビリティ) スコアの平均変化でした。その他の重要な有効性評価には、多輝度形状識別テスト (MLSDT、近物認識) および最良補正視力 (BCVA) が含まれます。 MLYMT および MLSDT では、2 以上の輝度レベルの変化が臨床的に意味があると見なされます。 BCVA の場合、0.3 LogMAR の変化は臨床的に意味があると考えられ、負の変化は視力の改善を示します。

12 か月後の主な有効性結果は次のとおりです。

• MCO-010 治療を受けた患者 18 人中 16 人（88.9%）は、プラセボを受けた患者 9 人中 4 人（44.4%）と比較して、12 か月時点で MLYMT または MLSDT の輝度レベルが 2 以上の改善を示しました（p <0.05）。
• MCO-010 治療を受けた患者 18 人中 12 人は、プラセボを受けた患者 9 人中 3 人と比較して、MLYMT で輝度レベルが 2 以上改善しました。
• MCO-010 治療を受けた患者 18 人中 10 人は、プラセボを受けた患者 9 人中 2 人と比較して、MLSDT で輝度レベルが 2 以上改善しました。
• MCO-010 治療を受けた患者 18 人中 7 人は、プラセボを受けた患者 9 人中 1 人と比較して、BCVA で -0.3 LogMAR 以上改善しました。そして
• MLYMT スコアの変化 (主要結果)、プラセボとの差: +1.0 (95%CI 0.0、3.0)。

臨床的に意味のある効果の証拠に加えて、MCO-010 は忍容性が高く、重篤な眼または全身の有害事象は報告されませんでした。プラセボ治療を受けた患者で 1 件の SAE が発生しました。研究群全体で治療緊急有害事象（TEAE）の発生率は同等でした。治療群全体で報告された最も一般的な眼のTEAEは、前房細胞、高眼圧症、結膜出血でした。

今日のRESTOREの結果は、初期の第1/2相試験で観察された結果と一致しており、MCO-010で治療された患者の大部分で機能的視覚の改善が見られ、良好な安全性プロファイルも実証されています。 RP による重度の視力障害のある人には、現在、視力を改善するための治療法がありません。

「私は、過去 1 年間に MCO-010 臨床試験に登録した数人の患者の視覚機能の大幅な改善を観察する機会に恵まれました。 1回の治療後に視覚機能が持続的、時には変革的な向上を示し、より確実にクリニック内を歩けるようになったという事実は、前例のない注目に値するものです」と、バレー網膜研究所の創設者であるビクター・H・ゴンザレス医師は述べた。 テキサス州マッカレン そしてRESTORE調査員。 「RP による重度の視覚障害を抱えて生活していた参加者は、MCO-010 を受ける前とは大きく異なり、生活の質が改善されました。さらに、MCO-010 の良好な安全性プロファイルにより、この画期的な治療法に対する私の自信がさらに高まり、進行性 RP 患者にとって重要な治療選択肢となることが期待されます。」

「これらの結果は、視力を回復する MCO-010 の可能性を示しており、このユニークな高速、ブロードバンド、高感度のプラットフォームの発見と開発に携わった多くの献身的な個人による 10 年以上の研究を代表するものであるため、満足のいくものです。」これは、変異に依存しない遺伝子治療の分野にとって極めて重要な瞬間であり、重度の網膜変性患者の周囲光の下で機能的な視覚を回復できる治療法として光遺伝学を確立します。 RESTORE 試験データは、成長を続けるプログラムのパイプライン全体に適用されている Nanoscope の MCO プラットフォームをさらに検証します。我々のアプローチは、さまざまな疾患や治療分野にわたる可能性を実証しており、ナノスコープは光遺伝学を患者にとって現実の治療となるよう前進させる独自の態勢を整えています」とナノスコープの共同創設者兼社長兼最高科学責任者であるサマレンドラ・モハンティ氏は付け加えた。

「RESTORE 試験でこのような心強い結果が得られたことに興奮しています」と氏は述べています。 スラニャ・バタチャリヤ, ナノスコープの共同創設者兼最高経営責任者。 「これらの結果は、MCO-010が、現在利用可能な治療法のない進行性RPによる重度の視力喪失患者に多大な利益をもたらすことを示唆しています。私たちは、この新しい治療法を患者に迅速に提供することを目標に、MCO-010 の将来について FDA およびその他の規制当局と連携することを楽しみにしています。私たちは、治験参加者とその家族、研究者、そしてこの画期的な治験に貢献したすべての人々に心から感謝します。また、根底にある遺伝子変異に関係なく、患者の視力回復におけるMCO療法の可能性を実現するために、長年にわたって私たちを熱心にサポートしてくれた投資家、NIH、および協力者にも感謝したいと思います。」

当社は、今後の医学会議で RESTORE の主要な結果を発表する予定です。

網膜色素変性症について
正常な目では、オプシンは網膜の光受容細胞と本質的に光感受性の網膜神経節細胞によって発現され、光によって活性化されると視覚の生理学的プロセスを引き起こします。 RP には、網膜の光受容細胞が時間の経過とともに劣化し、視力障害や最終的には失明に至る一連のまれな遺伝性疾患が含まれます。これらの疾患は、100 を超える異なる遺伝子変異に関連していると考えられています。米国では約10万人、世界中では推定200万人がRPに苦しんでおり、遺伝性失明の主な原因となっている。

MCO-010について
現在の遺伝子治療は、網膜外層細胞に特定の遺伝子変異を持つ患者の治療を目的としているが、豊富な網膜内ニューロンを標的とする周囲光で活性化可能なMCO光遺伝学単独療法は、進行した網膜外層細胞が変性した進行性RPにより失われた視力を回復する可能性がある。 MCO-010 (sonpiretigene isteparvovec、硝子体内注射用懸濁液) は、現在臨床試験中の唯一の広帯域、高速、最も光感受性の高いオプシンです。 MCO-010 発現カセットは、mGluR6 プロモーターエンハンサーを介した双極細胞ターゲティングを備え、現実世界の環境で高品質の視力を回復するように設計されています。独自の AAV2 ベクターにより、硝子体内注射による双極細胞への MCO-010 の強力な形質導入が可能になります。進行RP患者を対象としたMCO-010の第1/2相試験では、視覚誘導による可動性、形状識別、視力の改善が実証されました。かなりの割合の患者が段階的に MCO-010 で治療されている 2b RESTORE 試験では、良好な安全性プロファイルとともに、視覚誘導による可動性、形状識別、視力によって評価される機能的視覚の改善が示されました。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主要資産である MCO-010 は最近、RESTORE フェーズのトップライン結果を報告しました。 2b 米国における網膜色素変性症に対する多施設無作為化二重マスク偽対照臨床試験（NCT04945772）。同社はまた、シュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相STARLIGHT試験に完全登録した（NCT05417126）。 MCO-010 は、RP とシュタルガルトの両方で FDA ファストトラック指定および FDA 希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

投資家連絡先:
アルゴットパートナーズ
212-600-1902
Nanoscope@argotpartners.com

ナノスコープ・セラピューティクス、業界のベテランであるビセンテ・アニド・ジュニア博士を戦略顧問に任命

ダラス, 2023 年 3 月 20 日 /PRNewswire/ — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業は本日、次の任命を発表した。 ビセンテ アニド Jr.博士号を取得し、当社の取締役会および経営陣の戦略顧問を務めています。

「ビンスが私たちのアドバイザーチームに加わることを嬉しく思います。収益性の高い眼科企業の構築と商業化における彼の深い経験と実績は、当社の臨床戦略と企業戦略をサポートする貴重な指針となるでしょう。私たちは、遺伝性網膜変性疾患に苦しむ患者の視力を回復するためのナノスコープの光遺伝学的治療プラットフォームを推進する際に、彼の専門知識を活用することを楽しみにしています。」 スラニャ・バタチャリヤ, Nanoscope Therapeutics の最高経営責任者兼共同創設者。

「ナノスコープの多特性オプシン光遺伝学単剤療法である MCO-010 は、遺伝性網膜疾患を治療するための新しいアプローチであり、私は同社が高度な臨床開発を経て商業化に向けて進むよう支援したいと思っています。」とアニド ジュニア博士は述べました。は、有意義な市場機会を伴う魅力的な臨床プロファイルを示しています。この潜在的な視力回復技術を患者に届けるための臨床戦略と企業戦略を成功させるためにチームと協力することを楽しみにしています。」

眼科業界のリーダーとして、アニド ジュニア博士は 30 年以上の眼科経験を活かし、MCO-010 の商業化の可能性に向けてナノスコープを支援します。彼は最近まで、Aerie Pharmaceuticals の最高経営責任者兼会長を務めていました。 Aerie に入社する前は、ボシュロムに売却された ISTA Pharmaceuticals で最高経営責任者としての役割を含む、いくつかの企業を率いていました。 $5億 アニド ジュニア博士は 2012 年に博士号を取得しています。薬学の博士号 ミズーリ大学カンザスシティ校 薬学の修士号と理学士号を取得しています。 ウェストバージニア大学.

Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。会社の主な資産である MCO-010 は現在復元フェーズにあります 2b 米国における網膜色素変性症に対する多施設無作為化二重マスク偽対照臨床試験（NCT04945772）トップラインデータは2023年第1四半期に予想される。同社はまた、シュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相STARLIGHT試験に完全登録した（NCT05417126）。 MCO-010 は、RP とシュタルガルトの両方で FDA ファストトラック指定および FDA 希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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アルゴットパートナーズ
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Nanoscope@argotpartners.com

出典 ナノスコープ・セラピューティクス

ナノスコープ・セラピューティクス、世界保健機関がMCO-010の国際一般名として「Sonpiretigene Isteparvovec」を選択したことを発表

ダラス, 2023 年 2 月 28 日  — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である同社は本日、世界保健機関（WHO）の国際一般名称（INN）専門家委員会が「ソンピレチゲネ・イステパルボベク」は、網膜色素変性症（RP）およびシュタルガルト病の患者の視力を回復するための、周囲光で活性化可能な多特性オプシン（MCO）光遺伝学単独療法である当社のMCO-010の一般名に由来します。 MCO-010は両方の疾患に対して米国食品医薬品局により希少疾病用医薬品指定を取得しており、同社の第2b相多施設共同無作為化二重マスク偽対照RESTORE臨床試験を含む複数の中期から後期臨床試験が進行中である。 RPのトライアル。 RESTORE からのトップライン データは 2023 年第 1 四半期に発表される予定です。

名前 "ソンピレチゲネ・イステパルボベクMCO-010 の「」は、WHO の国際薬局方および医薬品製剤の専門家諮問委員会によって選択されました。 MCO-010 は、一定期間の公開協議を経て推奨 INN のステータスに達し、 旅館おすすめリスト 128に掲載されました。 WHO 医薬品情報第 36 巻第 4 号 で 2023年1月.

博士。 サマレンドラ・モハンティ、ナノスコープの社長は、「WHOのINNシステムは、 ソンピレチゲネ・イステパルボベク これは、満たされていないニーズが高いいくつかの網膜変性疾患における当社の臨床開発の基礎です。この名前を最終決定することは、MCO-010 の将来の商品化に向けた重要なステップであると私たちは信じています。」

ナノスコープ・セラピューティクス社について

Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。会社の主な資産である MCO-010 は現在復元フェーズにあります 2b 米国における網膜色素変性症に対する多施設無作為化二重マスク偽対照臨床試験（NCT04945772）トップラインデータは2023年第1四半期に予想される。同社はまた、シュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相STARLIGHT試験に完全登録した（NCT05417126）。 MCO-010 は、RP とシュタルガルトの両方で FDA ファストトラック指定および FDA 希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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アルゴットパートナーズ
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Nanoscope Therapeutics CEO の Sulagna Bhattacharya 氏が BIO Health セクションの理事会に加わりました

テキサス州ダラス (2023 年 2 月 13 日) — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である同社は本日、Nanscope Therapeutics社の最高経営責任者兼共同創設者であるSulagna Bhattacharya氏が健康部門理事会に任命されたと発表した。 バイオテクノロジー革新機構（BIO）理事会.

バタチャリヤ女史は、2022 年 2 月に BIO 取締役会に任命され、現在は新興企業セクション管理委員会のメンバーを務めており、健康セクション管理委員会での新しい役割に加えて、引き続き委員を務めます。彼女は BIO の指名委員会のメンバーにも選ばれています。

BIO 健康セクション運営委員会は、バイオテクノロジー産業の特定分野に影響を与える主要な問題に専門知識を提供する思想的リーダーで構成されています。

「革新的な治療法の開発を加速することは、私の真の情熱です」とバタチャリヤ女史は言いました。 「バイオテクノロジー分野全体でこの加速を可能にする政策戦略を推進するために、BIO健康部門理事会の他のバイオ医薬品リーダーと協力することを楽しみにしています。」

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主力資産である MCO-010 は現在、米国で網膜色素変性症を対象とした第 2b 相多施設共同無作為化二重マスク偽対照臨床試験中 (NCT04945772）トップラインデータは2023年第1四半期に予想される。同社はまた、シュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相試験に完全に登録した（NCT05417126）。 MCO-010 は、RP とシュタルガルトの両方で FDA ファストトラック指定および FDA 希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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アルゴットパートナーズ
212-600-1902
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Nanoscope Therapeutics が BIO CEO および投資家カンファレンスで発表

ダラス, 2023 年 2 月 2 日 — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である同社は本日、次のことを発表した。 スラニャ・バタチャリヤNanoscope Therapeutics の最高経営責任者兼共同創設者である同氏は、開催される BIO CEO および投資家カンファレンスに登壇します。 2023年2月6日～9日、 で ニューヨーク.

バタチャリヤ女史は、ナノスコープの臨床活動および企業活動に関する最新情報を提供します。 2月7日火曜日、 から 東部時間午後 2:00 ～ 2:15 ウィンターガーデンルーム (6^番目 フロア）マリオット・マーキスにて。 Nanoscope のリーダーは、カンファレンス中の会議に参加できます。 2月6日月曜日 に 2月9日（木）。会議のスケジュールに興味がある場合は、BIO One-on-One Partnering システムを通じて行うことができます。 https://www.bio.org/events/bio-ceo-investor-digital-conference/partnering.

バタチャリヤ女史は現在、BIO の取締役を務めています。彼女はまた、資本形成のための複数の BIO 分科委員会のメンバーでもあり、小型株や民間のバイオテクノロジー企業に有益な公共政策の戦略を提唱しています。

Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主要資産である MCO-010 は現在フェーズ中です 2b 米国における網膜色素変性症に対する多施設無作為化二重マスク偽対照臨床試験（NCT04945772）トップラインデータは2023年第1四半期に予想される。同社はまた、シュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相試験に完全に登録した（NCT05417126）。 MCO-010 は、RP とシュタルガルトの両方で FDA ファストトラック指定および FDA 希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

投資家連絡先:
アルゴットパートナーズ
212-600-1902
Nanoscope@argotpartners.com

出典 ナノスコープ・セラピューティクス

ナノスコープ・セラピューティクス、シュタルガルト病治療薬としてFDAからMCO-010のファストトラック指定を取得

ダラス, 2023年1月30日 — 網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である Nanoscope Therapeutics Inc. は本日、米国食品医薬品局 (FDA) が環境光で活性化できる MCO-010 にファストトラック指定 (FTD) を付与したと発表しました。シュタルガルト病の治療で視覚機能を改善するための、視覚障害患者の視力を回復する多特性オプシン（MCO）光遺伝学的単独療法。

「当社の視力回復療法の2番目の適応症に対してファストトラック指定を与えるというFDAの決定を受け取り、うれしく思います。今年、シュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相STARLIGHT臨床試験からの6か月間のデータを共有することを楽しみにしています」四半期」と言いました スラニャ・バタチャリヤ, ナノスコープ代表取締役。 「ファストトラックの指定を受けたことは、シュタルガルト患者に対する効果的な解決策を見つけるという私たちの使命の緊急性を強化するものであり、この満たされていない医療ニーズに対処するMCO-010の可能性を認めたことになります。」

で 2022年9月、第 2 相非盲検 STARLIGHT 臨床試験への登録が完了しました (NCT05417126）シュタルガルト病の臨床診断または遺伝子診断により進行性視力喪失を患った6人の患者におけるMCO-010の投与。この研究では、すべての被験者に同じ単回硝子体内用量の 1.2E11gc/眼の MCO-010 を投与しました。 STARLIGHT 試験の 6 か月間のデータは 2023 年第 1 四半期に発表される予定です。

FDA のファスト トラック指定は、医療ニーズが満たされていない重篤な症状を治療するための新しい治療法の開発を促進し、審査を迅速化することを目的としています。ファスト トラックの指定により、Nanscope Therapeutics はより頻繁に規制当局との会議や FDA とのコミュニケーションを受けることができます。

で 2022年2月、フェーズで登録が完了しました 2b 多施設共同、無作為化、二重マスク、偽対照 RESTORE 臨床試験 (NCT04945772)のMCO-010。 RESTORE トライアルのトップライン データも 2023 年第 1 四半期に発表される予定です。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主要資産である MCO-010 は現在フェーズ中です 2b 米国における網膜色素変性症に対する多施設無作為化二重マスク偽対照臨床試験（NCT04945772）トップラインデータは2023年第1四半期に予想される。同社はまた、シュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相試験に完全に登録した（NCT05417126）。 MCO-010 は、RP とシュタルガルトの両方で FDA ファストトラック指定および FDA 希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

投資家連絡先:
アルゴットパートナーズ
212-600-1902
Nanoscope@argotpartners.com

出典 ナノスコープ・セラピューティクス

Nanoscope Therapeutics が光遺伝学および光操作カンファレンスでのプレゼンテーションを発表

ダラス, 2023 年 1 月 23 日  — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業は、本日、国際学会での口頭発表とポスター発表を発表しました。 光遺伝学と光操作カンファレンス の一環として SPIE フォトニクス ウェスト BioOS プログラム、開催中 2023年1月28日～2月2日 で サンフランシスコ.

口頭発表の詳細は以下の通りです。

要約タイトル: 多特性オプシンによる網膜内部の機能化により、さらなる変性と機能低下を阻止
要約番号: 12366-10
セッション名: 3. 臨床応用
セッション日: 2023年1月29日（日）
プレゼンテーション時間: 午前11時40分～午後12時（PT）
位置： モスコーンセンター、101号室（レベル1南ロビー）
プレゼンター： 博士。 サマレンドラ・モハンティ、Nanscope Therapeutics 社社長兼最高科学責任者

MCO 遺伝子治療の利点を強調することに加えて、モハンティ博士は、網膜色素変性症やシュタルガルト病を含む網膜変性の複数のマウスモデルに硝子体内送達された AAV 保有 MCO-010 の結果について議論します。光干渉断層計 (OCT)、網膜電図 (ERG)、および免疫組織化学 (IHC) によって評価されます。

ポスター発表の詳細は以下の通りです。

要約タイトル: 光遺伝学的介入の相関構造および機能評価のための OCT ガイド可変スポット電気生理学プラットフォーム
要約番号: 12366-24
セッション名: BioSポスターセッション
セッション日: 2023年1月29日（日）
プレゼンテーション時間: 太平洋時間午後 5 時 30 分から 7 時
位置： モスコーン センター、西レベル 2

モハンティ博士は、OCT ガイド可変スポット刺激網膜電図 (vsERG) を使用した、画像ガイドによる空間分解網膜機能評価の開発について詳しく説明します。 OCT-vsERG プラットフォームは現在、シュタルガルト黄斑変性症患者の網膜の病変領域をモニタリングし、光遺伝学的治療後の機能変化を測定するために使用されています。

ナノスコープ・セラピューティクス社について

Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主要資産である MCO-010 は現在フェーズ中です 2b 米国における網膜色素変性症に対する多施設無作為化二重マスク偽対照臨床試験（NCT04945772）トップラインデータは2023年第1四半期に予想される。同社はまた、シュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相試験に完全に登録した（NCT05417126）。 MCO-010 は、RP については FDA ファストトラックの指定を受けており、RP およびシュタルガルトについては FDA 希少疾病用医薬品の指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

投資家連絡先:
アルゴットパートナーズ
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Nanoscope@argotpartners.com

出典 ナノスコープ・セラピューティクス

ナノスコープ・セラピューティクス、次世代眼科ドラッグデリバリーサミットで発表

ダラス, 2023 年 1 月 19 日  — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業は本日、博士が次のように発表した。 サマレンドラ・モハンティ、Nanscope Therapeutics 社の社長兼最高科学責任者は、「眼への治療薬の先駆的なレーザー標的光送達」と題したプレゼンテーションを行い、パネルディスカッションに参加します。 次世代眼科ドラッグデリバリーサミット、開催中 2023 年 1 月 24 ～ 26 日 で サンフランシスコ.

講演およびパネルディスカッションの詳細は以下の通りです。

レーザーを標的とした眼への治療薬の光学的送達の先駆け
日時： 2023年1月26日（木）; 太平洋時間午前11時45分
場所: ハイアット セントリック フィッシャーマンズ ワーフ

モハンティ博士はプレゼンテーションで、治療プラットフォームとしてのレーザー標的光送達の応用について議論し、遺伝子やその他の分子を送達するための Nanoscope の概念実証について詳しく説明します。

パネルディスカッション: 耐久性のある眼科治療をテストするための理想的なシステムとは何ですか?望ましいことについて話し合う
ベンチマーク システムの属性
日時： 2023年1月26日（木）; 太平洋時間午前9時15分
場所: ハイアット セントリック フィッシャーマンズ ワーフ

Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主要資産である MCO-010 は現在フェーズ中です 2b 米国における網膜色素変性症に対する多施設無作為化二重マスク偽対照臨床試験（NCT04945772）トップラインデータは2023年第1四半期に予想される。同社はまた、シュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相試験に完全に登録した（NCT05417126）。 MCO-010 は、RP については FDA ファストトラックの指定を受けており、RP およびシュタルガルトについては FDA 希少疾病用医薬品の指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

投資家連絡先:
アルゴットパートナーズ
212-600-1902
Nanoscope@argotpartners.com

Nanoscope のトップエグゼクティブチームが先進療法週間に参加

テキサス州ダラス (2023 年 1 月 11 日) — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である同社は本日、社長兼最高科学責任者のサマレンドラ・モハンティ博士がセッション「遺伝子に依存しない遺伝子治療の新たな波の開拓」と題したプレゼンテーションを行うことを発表した。次の波: 細胞および遺伝子治療の商業的転換」 先進療法週間、2023年1月17日から20日までマイアミで開催されます。閉会式のパネルディスカッションにも参加します。

講演とパネルの詳細は以下の通りです。

タイトル: 遺伝子に依存しない遺伝子治療の新たな波の開拓
セッション： 次の波: 細胞および遺伝子治療の商業的転換
日時：2023年1月19日（木）午後 3 時 35 分～午後 4 時 05 分（東部標準時）（トーク）および午後 4 時 35 分～午後 5 時（東部標準時間）（パネル）

場所: マイアミビーチ コンベンションセンター

Advanced Therapies Week には、医療業界のリーダーが集まり、医療の次の柱を前進させるための知識の共有と関係構築が行われます。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主力資産である MCO-010 は現在、米国で網膜色素変性症を対象とした第 2b 相多施設共同無作為化二重マスク偽対照臨床試験中 (NCT04945772）トップラインデータは2023年第1四半期に予想される。同社はまた、シュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相試験に完全に登録した（NCT05417126）。 MCO-010 は、RP については FDA ファストトラックの指定を受けており、RP およびシュタルガルトについては FDA 希少疾病用医薬品の指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

投資家連絡先:
アルゴットパートナーズ
212-600-1902
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Nanoscope Therapeutics がマスード・モタメド博士を品質担当副社長に任命

テキサス州ダラス (2023 年 1 月 5 日) — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である同社は本日、マスード・モタメド博士を品質担当副社長に任命したことを発表した。モタメド博士は、遺伝子治療製品の製造および規制審査における広範な経験を含め、CGMP の品質およびコンプライアンスの 10 年近くにわたる経験をもたらします。

「遺伝子治療用の CGMP 製造における品質とコンプライアンスをリードするマスードの経験は、当社の化学、製造、管理 (CMC) 能力の向上に役立つでしょう。この任命は、網膜疾患で失明した何百万人もの人々の視力を回復する当社の光遺伝学的治療の継続的な進歩をサポートし、企業としての当社の進化を強調するものです」とナノスコープのCEO、スラグナ・バタチャリヤは述べた。

「網膜変性疾患を治療するための新しいアプローチの開発において、ナノスコープの意欲的なチームに参加できることに興奮しています」とモタメド博士は述べました。 「当社が臨床試験を進めていく中で、ナノスコープが高度な臨床開発と今後の規制申請に向けて対応できるよう支援できることを楽しみにしています。」

モタメド博士は、つい最近まで、適用される連邦法に基づいてヒトへの使用のための生物学的製品を規制する米国食品医薬品局 (FDA) 内のセンターである生物製剤評価研究センター (CBER) の遺伝子治療部門の CMC 審査員を務めていました。モタメド博士は、FDA 規制問題局からの傑出した功績賞を含む多くの賞を受賞しています。以前は、UT サウスウェスタン メディカル センターでウイルス ベクター コアの品質責任者を務めていました。これに先立ち、モタメド博士は世界的な製薬会社であるシプラ社の監査およびコンプライアンスの責任者、および医薬品の品質とコンプライアンスを担当する FDA 査察官に就任しました。彼は、UT サウスウェスタン メディカル センターで生化学の博士号を、カリフォルニア大学バークレー校で有機化学の修士号を、サザン メソジスト大学で生化学の学士号を取得しています。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主力資産である MCO-010 は現在、米国で網膜色素変性症を対象とした第 2b 相多施設共同無作為化二重マスク偽対照臨床試験中 (NCT04945772）トップラインデータは2023年第1四半期に予想される。同社はまた、シュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相試験に完全に登録した（NCT05417126）。 MCO-010 は、RP については FDA ファストトラックの指定を受けており、RP およびシュタルガルトについては FDA 希少疾病用医薬品の指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

投資家連絡先:
アルゴットパートナーズ
212-600-1902
Nanoscope@argotpartners.com