光遗传学基因治疗色素性视网膜炎致盲患者的积极数据将在视网膜学会年会上公布
视网膜变性患者 MCO-010 视力恢复 52 周随访结果即将公布
纳米镜当前阶段的结果 2b 美国针对色素性视网膜炎患者恢复视力的光遗传学基因疗法试验 (RESTORE) 预计将于 2022 年第四季度进行
德克萨斯州贝德福德, 2021 年 9 月 29 日 — Nanoscope Therapeutics Inc. 是一家临床阶段的生物技术公司，开发用于治疗视网膜变性疾病的基因疗法，今天宣布其针对 ABCA4 突变失明患者的光遗传学基因疗法的临床研究结果将于 视网膜协会 54th 年度科学会议 在 芝加哥 9月29日 – 2021 年 10 月 2 日.
Sai Chavala 博士的演讲题为“光遗传学视力恢复” ABCA4 突变视网膜变性患者”预定 2021 年 10 月 1 日星期五， 在 上午 11:03 在丽思卡尔顿酒店大宴会厅 芝加哥。视网膜协会成立于 1968 年，其目的是为了教育和科学目的，涉及视网膜疾病和损伤的诊断、护理和治疗。
Chavala 博士，TCU-UNTHSC 医学院教授 德克萨斯州沃斯堡，将介绍通过玻璃体内注射 Nanoscope 的多特征视蛋白 (MCO) 基因疗法进行视网膜色素变性 (RP) 患者的研究结果。 ABCA4基因突变的RP患者接受了单次玻璃体内注射基因治疗，随访52周，所有患者的视力和功能均得到改善，且没有严重不良事件。
Nanoscope 的光遗传学疗法采用专有技术 腺相关病毒2 载体将 MCO 基因传递到视网膜细胞中，在视网膜细胞中表达对环境光敏感的多色视蛋白，以在不同颜色环境下恢复视力。该疗法可以在医疗办公室进行，重点关注疾病表型，无论基因突变如何，都可以治疗 RP 等视网膜退行性疾病。
MCO-010 目前处于随机、双盲阶段 2b 多中心试验（NCT04945772） 在美国。预计结果将于 2022 年第 4 季度公布。MCO-010 已被美国食品和药物管理局指定为治疗 RP 和 Stargardt 病的孤儿药，已知这些疾病与 ABCA4 突变相关。
关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
Nanoscope Therapeutics 正在开发光遗传学疗法，让数百万患有视网膜退行性疾病（目前尚无治愈方法）的盲人重见光明。该公司的产品线包括基于光遗传学的视网膜基因疗法，用于治疗 RP、Stargardt 病和干性年龄相关性黄斑变性患者。
接触：
丹·埃拉米安
Opus 生物技术通讯
[email protected]
425-306-8716
