Nanoscope Therapeutics 联合创始人兼总裁将于 11 月 17 日出席在西班牙巴塞罗那举行的 2021 年欧洲世界孤儿药大会
将讨论基因治疗临床试验的现状以及 Nanoscope 独特的突变不可知基因疗法，用于恢复因视网膜退行性疾病失明的人的视力
德克萨斯州贝德福德（2021 年 11 月 15 日）— 纳米镜疗法 Inc. 是一家开发用于治疗视网膜退行性疾病的光遗传学基因疗法的临床阶段生物技术公司，今天宣布联合创始人兼总裁 Samarendra Mohanty 博士将在 2021 年欧洲世界孤儿药大会，11 月 17 日星期三中午 12:10（欧洲中部夏令时间），西班牙巴塞罗那。
莫汉蒂博士 将研究基因疗法临床开发的最新进展，以及它们成为护理标准之前仍然存在的挑战。此外，Mohanty 博士还将探索不断扩大的基因治疗领域，其中包括基因编辑技术等进步以及作为基于病毒载体的基因治疗的替代方案的非病毒基因传递平台的出现。
演讲将包括 Nanoscope 的基于 AAV 的光遗传学基因治疗平台，用于恢复因视网膜退行性疾病失明的患者的视力，无论基因突变如何。其主导产品 MCO-010 正在美国进行 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验，用于治疗色素性视网膜炎 (RP)（NCT04945772).
在一个 1/2a 期开放标签试验 在 MCO-010 中，所有 11 名 RP 患者均经历了具有临床意义的视力恢复。 MCO 还正在开发用于治疗 Stargardt 病和年龄相关性黄斑变性的药物。该基因疗法已获得 FDA 授予的治疗 RP 和 Stargardt 病孤儿药资格。
Mohanty 博士将讨论的其他领域包括新的临床终点和效力测定中的挑战，以及与长期安全性相关的脱靶效应。他还将研究涉及基因传递和外部激活的潜在联合疗法。该会议是全球最大的罕见病药物开发利益相关者会议，将于 11 月 15 日至 18 日在 Melia Sitges 酒店举行。
关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
Nanoscope Therapeutics 正在开发光遗传学疗法，让数百万患有视网膜退行性疾病（目前尚无治愈方法）的盲人重见光明。该公司的产品线包括针对 RP、Stargardt 病和其他 IRD 以及黄斑变性患者的基于光遗传学的视网膜再生疗法。欲了解更多信息，请访问： https://nanostherapeutics.com/
接触：
丹·埃拉米安
Opus 生物技术通讯
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425-306-8716
