达拉斯, 2024 年 9 月 12 日  — 纳米视野治疗公司是一家后期临床生物技术公司，致力于开发视网膜退行性疾病和年龄相关性黄斑变性 (AMD) 的基因疗法，今天宣布与美国食品药品管理局 (FDA) 举行了富有成效的 2 期结束 (EOP2) 会议，对其临床项目进行了评估 MCO-010 用于治疗斯塔加特黄斑变性 (SMD) 导致的严重视力丧失的疗效，支持 MCO-010 推进到 3 期注册试验。

EOP2 会议讨论的主要成果包括：

• FDA 就拟议的 SMD 患者 3 期注册试验提供了明确意见，旨在支持 MCO-010 的安全性和有效性。拟议的研究设计将包括一个 MCO-010 玻璃体内注射剂量组，以 1:1 的比例随机分配至接受假注射的对照组。
• FDA 确认，采用 ETDRS 图表测试的最佳矫正视力 (BCVA) 变化适用于评估拟议的 3 期试验中从基线到第 52 周的变化的主要疗效终点。
• FDA 为拟议的主要和次要终点的统计方法提供了宝贵的意见，这将为与 FDA 的进一步合作提供信息，以协调统计分析。
• FDA 表示将继续进行讨论并提供帮助，计划进一步评估多亮度形状辨别测试，以支持将其用作关键次要终点。
• 在即将开展的研究中，视力低于 20/200、最小 12 岁的法定盲人患者入组工作已达成一致，扩大了第 2 阶段研究的评估人群。
• FDA 同意当前的非临床包足以支持未来的 BLA 提交。

“患有 Stargardt 黄斑变性的患者面临着巨大的疾病负担，目前还没有可用的修复治疗方法，” 苏拉格纳·巴塔查亚，Nanoscope 联合创始人兼首席执行官。“继 2 期 STARLIGHT 临床试验取得积极成果之后，此次会议的结果增强了我们推进 MCO-010 临床开发的信心。我们感谢 FDA 的指导，并期待完成 3 期试验的准备工作。”

“目前治疗 Stargardt 病的模式是先诊断，然后进行视力康复，最后终生视力下降直至严重失明。Nanoscope 的 Stargardt 突破性疗法进入 3 期注册试验，使我们更接近为因这种可怕疾病而失去视力的患者提供可行的恢复选择，” 塞缪尔·巴罗内，医学博士，首席医疗官。

计划中的 3 期试验将是针对 Stargardt 病的首个随机对照基因治疗试验。Nanoscope 的突变无关治疗方法有可能改善许多其他严重视力丧失患者的视力，包括黄斑变性患者。

关于斯塔加特病
斯塔加特病，通常称为青少年黄斑营养不良症，是一种儿童期出现的眼部疾病，是儿童和青少年视力丧失的主要原因。这是一种遗传性疾病，这意味着它会通过父母的缺陷基因遗传给孩子。在患有斯塔加特病的患者中，黄斑中的感光光感受器细胞会退化，导致中央视力丧失。目前，尚无获批的治疗方法。

关于 Nanoscope Therapeutics , Inc .
Nanoscope Therapeutics 正在开发基因无关的视力恢复光遗传疗法，用于治疗数百万因视网膜退行性疾病而失明且无法治愈的患者。该公司的主要资产 MCO-010 最近报告了美国针对视网膜色素变性 (RP) 的 RESTORE 第 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验的顶线结果（NCT04945772该公司还完成了 MCO-010 在 Stargardt 病患者中的 STARLIGHT 第 2 期临床试验（NCT05417126)。MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定，用于治疗 RP 和 Stargardt 病。临床前资产包括用于治疗地图样萎缩的非病毒激光递送 MCO-020 基因疗法。

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