达拉斯, 2023 年 11 月 9 日  — 纳米视野治疗公司一家临床阶段的生物技术公司，开发遗传性视网膜疾病和年龄相关性黄斑变性 (AMD) 的基因疗法，今天宣布， 萨马伦德拉·莫汉蒂，总裁兼首席科学官将参加小组讨论并出席 4^th 年度干性 AMD 治疗发展峰会 发生于 2023 年 11 月 14 日至 16 日 在 马萨诸塞州波士顿。小组讨论和演示的详细信息如下：

标题： 克服干性 AMD 没有公认疾病模型的局限性
会议： 了解如何优化当前干 AMD 体内和体外模型以提高功效
会议日期： 2023 年 11 月 15 日
会议时间： 东部时间上午 11:00
地点： 波士顿洛根机场希尔顿酒店

在小组讨论中，Mohanty 博士将强调为什么开发干性 AMD 的相关动物模型仍然是一个相关挑战的原因。他还将探索如何将更多 NHP 纳入临床前测试，以更好地了解干性 AMD 疗法的安全性。

标题： 通过激光传输多特征视蛋白将光遗传学视力恢复扩展到 GA
会议： 研究改善干性 AMD 治疗的最新进展
会议日期： 2023 年 11 月 16 日
会议时间： 东部时间下午 4:00
地点： 波士顿洛根机场希尔顿酒店

在演讲中，Mohanty 博士将根据在人类中获得的概念验证数据，讨论光遗传学提高黄斑变性患者视力的前景，同时评估使用激光传输多特征视蛋白的最新临床前数据（行动管制令）。他还将讨论该平台治疗不同视网膜退行性疾病的潜力。

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因遗传性视网膜疾病而失明且无法治愈的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法。该公司的主要资产 MCO-010 最近报告了在美国进行的视网膜色素变性 RESTORE 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验的主要结果（NCT04945772）。该公司最近还完成了针对 Stargardt 患者的 MCO-010 疗法 2 期 STARLIGHT 试验的研究结束访问（NCT05417126）。 MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定，用于治疗视网膜色素变性和 Stargardt 病。临床前资产包括非病毒激光 MCO-020 基因疗法，用于治疗继发性 AMD 的地图样萎缩。

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德克萨斯州达拉斯（2020 年 11 月 3 日）— 纳米视野治疗公司是一家临床阶段的生物技术公司，开发遗传性视网膜疾病和年龄相关性黄斑变性 (AMD) 的基因疗法，在 Eyecelerator@AAO2023 上荣获“最佳视网膜奖”。该奖项颁发给了 Nanoscope 的首席医疗官 Samuel Barone 医学博士，以表彰他在视网膜展示活动中的演讲。 Barone 博士在演讲中展示了该公司的多特征视蛋白平台及其根据晚期视网膜退行性疾病患者的最新临床数据恢复视力的潜力。

Nanoscope Therapeutics 首席医疗官 Sam Barone 医学博士于 2023 年 11 月 2 日在旧金山举行的 Eyecelerator@AAO2023 会议上接受“最佳展示 – 视网膜”奖

最佳展示奖的获得者由与会者投票选出。首席执行官苏拉尼亚·巴塔查亚 (Sulagna Bhattacharya) 表示：“我们对这一认可感到兴奋和荣幸，它非常特别，因为它来自我们自己的视网膜社区。我们感谢大家的鼓励。这对我们整个团队来说意义重大。”

“患者体验是我演讲中的首要和中心内容，我感谢大家对我们为改变他们的生活所做的工作的认可，”首席医疗官塞缪尔·巴龙 (Samuel Barone) 说道。

Nanoscope Therapeutics 领导层在 Eyecelerator 上庆祝“最佳展示”奖。左起：战略与业务副总裁 Jared Stephens； Samarendra Mohanty，联合创始人兼总裁； Sam Barone，首席医疗官；苏拉格纳·巴塔查亚 (Sulagna Bhattacharya)，首席执行官；迈克尔·马尔克斯，首席财务官。

Eyecelerator@AAO2023 于 2023 年 11 月 2 日在旧金山美国眼科学会年会之前举行。 Eyecelerator 专注于眼部护理领域的新兴趋势、进步和创新。

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Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因遗传性视网膜疾病而失明且无法治愈的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法。该公司的主要资产 MCO-010 最近报告了在美国进行的视网膜色素变性 RESTORE 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验的主要结果（NCT04945772）。该公司最近还完成了针对 Stargardt 患者的 MCO-010 疗法 2 期 STARLIGHT 试验的研究结束访问（NCT05417126）。 MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定，用于治疗色素性视网膜炎和 Stargardt。临床前资产包括用于治疗地理萎缩的非病毒激光 MCO-020 基因疗法。

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达拉斯, 2023 年 10 月 30 日 — 纳米视野治疗公司是一家临床阶段生物技术公司，开发遗传性视网膜疾病和年龄相关性黄斑变性 (AMD) 的基因疗法，今天宣布在美国眼科学会 (AAO) 2023 年年会和 Eyecelerator @ AAO 2023 上进行演讲 加利福尼亚州旧金山。演讲详情如下：

Eyecelerator @ AAO 2023
会议标题： 视网膜展示
会议日期： 2023 年 11 月 2 日
会议时间： 太平洋时间中午 12:40
地点： 旧金山马奎斯万豪酒店，诺布山客房
主持人： 塞缪尔·巴罗内，医学博士，首席医疗官

在演讲中，Barone 博士将展示我们的多特征视蛋白平台及其根据晚期视网膜退行性疾病患者的最新临床数据恢复视力的潜力。

美国眼科学会 (AAO) 2023 年年会
标题： MCO-010 光遗传学疗法治疗 Stargardt 病视力丧失：来自 2 期 STARLIGHT 试验的主要数据
会议标题： RET14（第 XI 节：最新进展，第二部分）
会议日期： 2023 年 11 月 4 日
会议时间： 太平洋时间上午 9:10 （现场、直播、点播）
地点：  莫斯康中心，西楼 – Rm. 3004
主持人： Stephen H. Tsang，医学博士、博士

在演讲中，Tsang 博士将讨论我们对因 Stargardt 病导致严重视力丧失的患者进行 MCO-010 治疗的 2 期 STARLIGHT 试验的研究结束数据。

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Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因遗传性视网膜疾病而失明且无法治愈的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法。该公司的主要资产 MCO-010 最近报告了在美国进行的视网膜色素变性 RESTORE 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验的主要结果（NCT04945772）。该公司最近还完成了针对 Stargardt 患者的 MCO-010 疗法 2 期 STARLIGHT 试验的研究结束访问（NCT05417126）。 MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定，用于治疗色素性视网膜炎和 Stargardt。临床前资产包括用于治疗地理萎缩的非病毒激光 MCO-020 基因疗法。

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达拉斯, 2023 年 10 月 26 日 / — 纳米视野治疗公司.，一家临床阶段生物技术公司，开发遗传性视网膜疾病的基因疗法，今天宣布任命 纳贾姆·谢里夫，博士，理学硕士，药物/设备发现和开发领域的资深人士，担任全球研发副总裁。

“我们很高兴欢迎 Naj 加入 Nanoscope 团队，”说 苏拉格纳·巴塔查亚，Nanscope 联合创始人兼首席执行官。 “他在眼科和药物发现和开发方面的丰富经验非常适合我们的组织，我们期待利用他的临床和监管专业知识，特别是在 MCO-010 的关键时刻。”

“我很荣幸加入 Nanoscope，我认为这是一家在眼科领域具有变革性的公司。随着他们的主要资产 MCO-010 即将获得 FDA 批准，我期待着有机会积极影响遗传性视网膜疾病患者的生活，并为尚无既定治疗方法的人群带来治疗选择。”谢里夫博士说。

博士。 纳杰·谢里夫 为 Nanoscope 带来了三十多年的药物/设备发现和开发经验，包括眼科和神经科学方面的专业知识。在他的整个职业生涯中，他为多种 FDA 批准的商业药物的发现和开发做出了贡献，包括抗青光眼药物 Travatan® 和抗过敏/炎症药物，如 Patanol® /Pataday® 和 Emedine®。此外，Sharif 博士还帮助指导三种药物获得 FDA 批准：用于治疗青光眼的 Simbrinza®、用于治疗高眼压症和青光眼的 IZBA®，以及用于治疗眼部过敏的 PAZEO™。最近，Sharif 博士担任 Santen 全球生物医学科学副总裁兼青光眼和神经保护主管，负责管理公司的临床科学、数据科学和生物识别部门，并建立和指导全球联盟和外部研究活动。在此之前，他曾在 Alcon Research-Novartis、Synaptic Pharmaceutical Corp 和 Syntex Pharma / Roche Pharmaceutical Corp 担任研发和监管事务相关职位。他发表了大量同行评审出版物，编辑书籍并拥有多项专利。缓解神经和眼科疾病的专利。他曾担任多个国内和国际会议的特邀组织者、主席和演讲者。

除了专业经验外，谢里夫博士还曾在多个董事会和委员会任职。 Sharif 博士是多个学术团体的当选会员，例如视觉和眼科研究协会、眼部药理学和治疗学协会以及英国药理学会。目前，他是青光眼基金会的科学顾问委员会成员，并担任杜克大学-新加坡国立大学医学院的兼职教授。 新加坡，以及伦敦大学学院眼科研究所。他获得了多项荣誉，包括因“眼部药理学杰出贡献”而获得的 Ernst H. Barany 奖、首届也是首届“Dr. Barany 奖”。 罗杰·沃格尔 药物研究奖”，先生 詹姆斯·布莱克 荣获“药物发现贡献奖”。

Sharif 博士在英国南安普顿大学获得神经科学博士学位、眼科理学硕士学位（论文）以及生理学和生物化学双学士学位。

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德克萨斯州达拉斯（2023 年 10 月 9 日）— 纳米视野治疗公司一家临床阶段的生物技术公司，开发遗传性视网膜疾病和年龄相关性黄斑变性 (AMD) 的基因疗法，今天宣布 Arup Roy 博士和 Michael Carlson 将出席第 13 届大会^th 眼睛和 芯片世界研究大会 将于 10 月 8 日至 10 日在密歇根州绍斯菲尔德举行。演讲详情如下：

标题： 用于评估严重视力丧失患者的视觉引导移动性的多亮度 Y 移动性测试 (MLYMT) 的开发和验证

会议标题：S第十节：心理物理学（续）
会议日期： 10 月 10 日
会议时间： 东部时间上午 10:00-10:30
地点： 绍斯菲尔德威斯汀酒店
主持人： 奥雅纳罗伊博士

在演讲中，Roy 博士将讨论 MLYMT 的新型基于移动性的功能性视力评估的开发和验证，该评估使用来自不同视力水平受试者的纵向数据，并由蒙面分级员进行评估。

标题： 用于评估严重视力障碍患者近处物体识别的多亮度形状辨别测试 (MLSDT) 的开发和验证

会议标题： A组海报展示者
会议日期： 10 月 9 日
会议时间： 下午 6:00-7:00（东部时间）
地点： 绍斯菲尔德威斯汀酒店
主持人： 迈克尔·卡尔森
在海报展示中，卡尔森先生将讨论 MLSDT 使用在多个时间点收集的不同视力水平受试者的数据来开发和验证新型近物体功能性视力评估。 

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达拉斯, 2023 年 10 月 9 日 — 纳米视野治疗公司是一家临床阶段的生物技术公司，开发遗传性视网膜疾病和黄斑变性的基因疗法，今天宣布在视网膜协会 56 上发表演讲^th 年度科学会议在 纽约，纽约 从 2023 年 10 月 11 日至 14 日.

演讲详情如下：

标题： MCO-010 严重视力丧失的色素性视网膜炎患者的光遗传学视力恢复：一项随机、假对照、多中心、双盲临床试验 (RESTORE)

会议标题： 遗传疾病、营养不良和退化
会议日期： 2023 年 10 月 11 日
会议时间： 美国东部时间下午 4:56
地点： 巴克莱洲际酒店
主持人： Christine Kay 医学博士，玻璃体视网膜协会电生理学、视网膜遗传学和临床试验主任 佛罗里达州盖恩斯维尔和附属助理教授 南佛罗里达大学.

在她的演讲中，Kay 博士将讨论 Nanoscope 对晚期色素性视网膜炎患者进行的 2b 期 RESTORE 试验的临床数据和分析。

标题： MCO-010 光遗传学疗法治疗 Stargardt 病严重视力丧失：2 期 STARLIGHT 试验的 12 个月结果

会议标题： 影像学
会议日期： 2023 年 10 月 12 日
会议时间： 5:美国东部时间下午 02 点
地点： 巴克莱洲际酒店
主持人： Allen Ho，医学博士，眼科教授 托马斯杰斐逊大学 威尔斯眼科医院的主治外科医生、视网膜研究主任和视网膜服务联席主任。

在这篇最新的演讲中，Ho 博士将讨论 Nanoscope 的 MCO-010 治疗晚期 Stargardt 黄斑变性患者 2 期 STARLIGHT 试验的最近 1 年数据。

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Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因遗传性视网膜疾病而失明且无法治愈的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法。该公司的主要资产 MCO-010 最近报告了恢复阶段的主要结果 2b 在美国进行的视网膜色素变性多中心、随机、双盲、假对照临床试验 (NCT04945772)。该公司最近还完成了针对 Stargardt 患者的 MCO-010 疗法 2 期 STARLIGHT 试验的研究结束访问 (NCT05417126)。 MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定，用于治疗色素性视网膜炎和 Stargardt。临床前资产包括用于治疗地理萎缩的非病毒激光 MCO-020 基因疗法。

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达拉斯, 2023 年 10 月 2 日  — 纳米视野治疗公司是一家临床阶段的生物技术公司，开发遗传性视网膜疾病和年龄相关性黄斑变性 (AMD) 的基因疗法，计划参加第 23 届 Euretina 大会上的 2023 年眼科未来视网膜论坛和 Euretina 创新聚焦 荷兰阿姆斯特丹。演讲详情如下：

眼科未来视网膜论坛

小组讨论会： 视网膜疾病中的视力保护：基因疗法会产生影响吗？
会议日期： 2023 年 10 月 4 日
会议时间： 中午 12:30-1:00（欧洲中部夏令时间）
地点： 凯悦酒店
主持人： Samarendra Mohanty 博士，总裁兼首席科学官

在小组讨论中，莫汉蒂博士将重点介绍基因不可知的方法，这些方法有可能影响大量患有视网膜变性疾病的患者群体。

标题： 开创视力恢复光遗传学疗法新浪潮
会议日期： 2023 年 10 月 4 日
会议时间： 下午 2:38-2:45（中欧夏令时间）
地点： 凯悦酒店
主持人： Samarendra Mohanty 博士，总裁兼首席科学官

在本次会议中，Mohanty 博士将重点介绍 Nanoscope 的多特征视蛋白平台以及针对晚期色素性视网膜炎和 Stargardt 病患者的临床试验的最新临床数据。

Euretina 创新聚焦 (EIS)
标题： 开创视力恢复光遗传学疗法新浪潮
会议日期： 2023 年 10 月 4 日
会议时间： 1:00 – 晚上 7:40 中欧夏令时间
地点： 尤里蒂纳会议中心 (RAI) 阿姆斯特丹
主持人： 苏拉格纳·巴塔查亚，首席执行官

在本次海报会议中，Bhattacharya 女士将重点介绍 Nanoscope 的多特征视蛋白和非病毒激光传输平台技术，以推进 Nanoscope 的遗传性视网膜疾病和晚期年龄相关性黄斑变性的产品线。

23^RD 尤里蒂纳大会
摘要标题： MCO-010 光遗传学疗法治疗 Stargardt 病：2a 期 STARLIGHT 临床试验至第 48 周的安全性和有效性
会议标题： Euretina 会议 6 – 里程碑和最新消息
会议日期： 2023 年 10 月 6 日
会议时间： 中午 12:15-1:15（中欧夏令时间）
地点：  阿姆斯特丹铁路局
主持人： Michael Singer，医学博士，眼科临床教授 德克萨斯大学 健康科学中心

在他的会议上，Singer 博士将讨论 Nanoscope 对 MCO-010 治疗晚期 Stargardt 黄斑变性患者的 2 期 STARLIGHT 试验的最新数据。

摘要标题： MCO-010 光遗传学疗法治疗色素性视网膜炎导致的严重视力丧失：RESTORE 随机、安慰剂对照双盲临床试验的 12 个月结果
会议详情： 可作为音频解说的免费论文在活动中或在虚拟会议平台上查看： 下午 4:00（中欧夏令时间） 在 2023 年 10 月 5 日.
地点：  阿姆斯特丹铁路局
主持人： SriniVas R. Sadda 医学博士、Doheny 眼科研究所总裁兼首席科学官、Stephen J. Ryan – Arnold 和 Mabel Beckman 捐赠主席、眼科教授 加州大学 – 洛杉矶 (加州大学洛杉矶分校), 大卫格芬学校 医学系

Sadda 博士将讨论 Nanoscope 阶段的临床数据和分析 2b 针对晚期色素性视网膜炎患者的 RESTORE 试验。

摘要标题： 接受 MCO-010 的色素性视网膜炎导致严重视力损伤患者的两项新的视力依赖功能评估的设计和开发
会议详情： 可作为音频解说的免费论文在活动中或在虚拟会议平台上查看： 下午 4:00（中欧夏令时间） 在 2023 年 10 月 5 日.
地点： 阿姆斯特丹铁路局
主持人： Victor Gonzalez，医学博士，山谷视网膜研究所， 德克萨斯州麦卡伦

博士。 冈萨雷斯 将讨论两个新颖的功能性视力终点（移动性和物体识别）的验证，适用于评估低视力患者，例如患有晚期色素性视网膜炎的患者。

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德克萨斯州达拉斯（2023 年 9 月 28 日）— 纳米视野治疗公司一家开发遗传性视网膜疾病基因疗法的临床阶段生物技术公司今天宣布，首席医疗官 Sam Barone 博士将在 2019 年 2 月 24 日的会议上介绍 Nanoscope 的多特征视蛋白 (MCO) 基因治疗平台的临床开发情况。 4^th 年度眼科疾病基因治疗峰会 将于 10 月 3 日至 5 日在马萨诸塞州波士顿举行。演示详情如下：

标题： 通过临床推进光遗传学基因疗法

会议标题： 临床环境中的光遗传学和与突变无关的视力恢复
会议日期： 2023 年 10 月 4 日
会议时间： 美国东部时间中午 12:20
地点： 波士顿后湾希尔顿酒店
主持人： Sam Barone，医学博士，首席医疗官

在演讲中，Barone 博士将介绍并强调 Nanoscope 专有的 MCO 基因疗法对遗传性视网膜营养不良 (IRD) 患者的益处。此外，Barone 博士还将讨论 RESTORE 的临床数据，RESTORE 是一项针对晚期视网膜炎患者的主要资产 MCO-010 的 Ph2b 多中心随机对照试验。色素性。还将介绍 STARLIGHT 的最新临床进展，这是一项 MCO-010 在晚期 Stargardt 黄斑变性患者中进行的 2 期多中心开放标签试验. 

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Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因遗传性视网膜疾病而失明且无法治愈的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法。该公司的主要资产 MCO-010 最近报告了在美国进行的视网膜色素变性 RESTORE 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验的主要结果（NCT04945772）。该公司最近还完成了针对 Stargardt 患者的 MCO-010 疗法 2 期 STARLIGHT 试验的研究结束访问（NCT05417126）。 MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定，用于治疗色素性视网膜炎和 Stargardt。临床前资产包括用于治疗地理萎缩的非病毒激光 MCO-020 基因疗法。

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达拉斯, 2023 年 9 月 21 日  — 纳米视野治疗公司一家临床阶段的生物技术公司，开发遗传性视网膜疾病的基因疗法，今天宣布任命 塞缪尔·巴罗内医学博士，制药领域卓有成就的领导者，前 FDA 官员，担任首席医疗官。

“我们很高兴欢迎 Barone 博士加入 Nanoscope 团队。他在 FDA 任职期间获得的监管专业知识将有助于我们继续通过后期临床开发推进我们的管道并引导监管流程。” 苏拉格纳·巴塔查亚，Nanscope 联合创始人兼首席执行官。 “博士。巴罗内将支持我们的使命，即迅速为患有遗传性视网膜疾病的患者提供恢复视力的疗法。”

“纳米镜有可能通过其与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法影响治疗领域，并为因遗传性视网膜疾病而导致严重视力丧失的患者带来这些变革性的治疗选择，而目前还没有可用的恢复疗法。”巴罗恩博士。 “我期待 MCO-010 通过批准，并将 Nanoscope 的后续资产推向临床。”

博士。 塞缪尔·巴罗内 是一位获得委员会认证的眼科医生和玻璃体视网膜外科医生，在眼科、皮肤科、罕见疾病以及细胞和基因治疗等一系列适应症方面拥有临床开发和监管经验。在 Gemini Therapeutics 与 Disc Medicine 合并之前，他最近担任 Gemini Therapeutics 的首席医疗官，负责监督针对补体系统的新型疗法的开发，以治疗基因定义的年龄相关性黄斑变性和系统性肾脏疾病。在此之前，他曾担任 Veloce BioPharma 的首席医疗官，这是一家局部治疗公司，专注于皮肤科、眼科和支持肿瘤学方面未满足的临床需求。他还曾担任 Avalanche Biotechnologies 的首席医疗官，然后担任 Adverum Biotechnologies 的临床开发高级副总裁。这两个角色都包括监督和实施基于 AAV 的基因治疗产品的临床开发，针对眼科和罕见疾病领域未满足的医疗需求。在他职业生涯的早期，他曾在美国空军担任现役飞行外科医生。

作为 FDA 细胞、组织和基因治疗办公室（现为治疗产品办公室）的高级医疗官员，他担任主题专家并制定了 FDA 指导文件。他在监督美国和美国的临床试验方面拥有全球经验。 澳大利亚 和 印度。他参与了 Nanoscope 的 MCO-010 1/2a 期临床试验设计。

Barone 博士获得了医学博士学位 宾夕法尼亚州立大学医学院。他在纽约眼耳医院完成了眼科住院医师培训，并在纽约眼耳医院完成了视网膜内科和外科专科培训。 加州大学圣地亚哥分校.

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Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因遗传性视网膜疾病而失明且无法治愈的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法。该公司的主要资产 MCO-010 最近报告了恢复阶段的主要结果 2b 在美国进行的视网膜色素变性多中心、随机、双盲、假对照临床试验 (NCT04945772)。该公司最近还完成了针对 Stargardt 患者的 MCO-010 疗法 2 期 STARLIGHT 试验的研究结束访问 (NCT05417126)。 MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定，用于治疗色素性视网膜炎和 Stargardt。临床前资产包括用于治疗地理萎缩的非病毒激光 MCO-020 基因疗法。

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达拉斯, 2023 年 8 月 9 日  — 纳米视野治疗公司一家专注于视网膜退行性疾病基因疗法的临床阶段生物技术公司，在美国视网膜专家协会 (ASRS) 年会上展示了其 2 期临床试验 STARLIGHT 的主要结果 西雅图 上星期。该试验评估了他们的新型疗法 MCO-010 对 Stargardt 病患者的效果，这种疾病目前缺乏可用的治疗方法。

STARLIGHT 临床试验的主要结果：

• 使用 MCO-010 治疗的患者表现出 有临床意义的改善 最佳矫正视力 (BCVA)
• 一个近似值 3 dB 增益 平均灵敏度，通过章鱼视野视野计测量
• 无严重不良事件 在本研究中，在接受 MCO-010 治疗的患者中观察到了（SAE）

“我很高兴有机会展示 Nanoscope 2 期 STARLIGHT 临床试验的有希望的结果。在目前没有治疗选择的情况下，MCO-010 可以通过恢复宽带光敏感性为那些因 Stargardt 病而严重视力丧失的患者带来希望。” 何艾伦, 眼科教授 托马斯杰斐逊大学 威尔斯眼科医院的主治外科医生、视网膜研究主任和视网膜服务联席主任。

“我们很高兴能有 Dr. 何艾伦 在今年的 ASRS 上展示 2 期 STARLIGHT 临床试验数据。 MCO-010 正在推进我们专有的 AAV 基因治疗平台，有望改善 Stargardt 病和其他遗传性视网膜疾病 (IRD) 患者的视力。这些结果为解决这一具有挑战性的疾病提供了广阔的前景。” 苏拉格纳·巴塔查亚，Nanscope 首席执行官兼联合创始人。

关于斯塔加特病
斯塔加特病是一种罕见的遗传性眼部疾病，由黄斑内脂肪沉积引起，导致中心视野视力丧失。在美国，它影响着大约 8,000-10,000 名患者，通常在儿童或青少年时期就开始出现症状。目前，尚无 FDA 批准的治疗方法。

关于 Nanoscope Therapeutics , Inc .
Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因视网膜退行性疾病而失明的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法，而这种疾病目前尚无治愈方法。该公司的主要资产 MCO-010 最近报告了恢复阶段的主要结果 2b 在美国进行的针对色素性视网膜炎的多中心、随机、双盲、假对照临床试验（NCT04945772）。该公司还全面招募了针对 Stargardt 患者的 MCO-010 疗法 2 期 STARLIGHT 试验（NCT05417126）。 RP 和 Stargardt 的 MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定。临床前资产包括用于治疗地理萎缩的非病毒激光 MCO-020 基因疗法。

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参考文献：Ho 等人。 MCO-010 光遗传学疗法治疗 Stargardt 病严重视力丧失：2 期 STARLIGHT 试验的 6 个月结果。 ASRS 2023。

消息来源 Nanoscope Therapeutics

德克萨斯州达拉斯（2023 年 7 月 21 日）— 纳米视野治疗公司是一家开发视网膜退行性疾病基因疗法的临床阶段生物技术公司，今天宣布其多特征视蛋白 (MCO) 基因治疗平台将在 2023年ASRS年度科学会议 将于2023年7月28日至8月1日在华盛顿州西雅图举行。管理团队将出席会议并可以参加会议。

演示详情如下：

摘要标题： MCO-010 光遗传学疗法治疗 Stargardt 病严重视力丧失：2 期 STARLIGHT 试验的 6 个月结果

纸张类型： 最新报道

会议标题： 遗传性视网膜疾病与遗传学研讨会

会议日期： 2023 年 7 月 31 日星期一

会议时间： 下午 4:30（太平洋时间）

主持人： Allen C. Ho，医学博士、FASRS、托马斯杰斐逊大学眼科教授、主治外科医生、威尔斯眼科医院视网膜研究主任兼视网膜服务联席主任

Ho 博士将介绍针对 Stargardt 病的 2 期 STARLIGHT 试验获得的安全性和有效性结果。这些结果将在塑造 MCO-010 光遗传学疗法的未来临床开发中发挥至关重要的作用，该疗法旨在恢复 Stargardt 黄斑变性和其他视网膜退行性疾病患者的视力。

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .

Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因视网膜退行性疾病而失明的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法，而这种疾病目前尚无治愈方法。该公司的主要资产 MCO-010 最近报告了在美国进行的视网膜色素变性 RESTORE 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验的主要结果（NCT04945772）。该公司还全面招募了针对 Stargardt 患者的 MCO-010 疗法 2 期 STARLIGHT 试验（NCT05417126）。 RP 和 Stargardt 的 MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定。临床前资产包括用于治疗地理萎缩的非病毒激光 MCO-020 基因疗法。

投资者联系方式：
隐语合伙人
212-600-1902
[email protected]

达拉斯，2023 年 6 月 12 日 /美通社/ — 纳米视野治疗公司一家开发视网膜退行性疾病基因疗法的临床阶段生物技术公司今天宣布，联合创始人兼首席执行官 Sulagna Bhattacharya、联合创始人兼总裁 Samarendra Mohanty 博士和 Valley Retina Institute 的 Victor Hugo Gonzalez 博士，将参加贝尔德生物技术探索系列的炉边谈话。炉边谈话定于美国东部时间 2023 年 6 月 23 日星期五上午 10:30 举行。

要注册观看网络直播，请联系您的 Baird 代表。活动结束后的有限时间内，将通过 Baird 提供网络广播的重播。

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因视网膜退行性疾病而失明的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法，而这种疾病目前尚无治愈方法。该公司的主要资产 MCO-010 最近报告了在美国进行的视网膜色素变性 RESTORE 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验的主要结果（NCT04945772）。该公司还全面招募了针对 Stargardt 患者的 MCO-010 疗法 2 期 STARLIGHT 试验（NCT05417126）。 RP 和 Stargardt 的 MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定。临床前资产包括用于治疗地理萎缩的非病毒激光 MCO-020 基因疗法。

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达拉斯, 2023 年 6 月 8 日 /美通社/—— 纳米视野治疗公司是一家开发视网膜退行性疾病基因疗法的临床阶段生物技术公司，计划参加以下会议：

峰会上的临床试验

标题： 恢复研究：MCO-010 光遗传学疗法用于色素性视网膜炎视力恢复
会议日期： 2023 年 6 月 10 日
会议时间： 下午 4:43（美国中部时间）
地点： 犹他州帕克城
主持人： Michael Singer，医学博士，眼科临床教授 德克萨斯大学 健康科学中心

Singer 博士将介绍 Nanoscope 在 2b 期 RESTORE 试验（该公司最先进的临床项目）中的 52 周安全性和有效性结果。 RESTORE 试验的功效和安全性数据将为 MCO-010 在色素性视网膜炎中的获益/风险状况提供证据。

视网膜成像生物标志物和终点峰会

标题： 利用视网膜成像方式衡量光遗传学治疗的成功
会议日期： 2023 年 6 月 14 日星期三
会议时间： 东部时间下午 2:25
地点： 柱廊酒店， 马萨诸塞州波士顿
主持人： 博士。 萨马伦德拉·莫汉蒂，总裁兼首席科学官

Mohanty 博士将主持讨论如何部署荧光生物标志物成像来量化视网膜中的视蛋白表达，以及 OCT 引导的多色可变点 ERG 来测量光遗传学治疗带来的空间选择和集成信号改善，同时利用 OCT 来量化视蛋白的衰减。光遗传学处理的视网膜变性，并以无标记的方式评估光遗传学敏化视网膜细胞在光刺激下的功能活动。

小组讨论会： 根据当前审批标准开发临床终点并为未来投资提供指导
会议日期： 2023 年 6 月 15 日，星期四
会议时间： 美国东部时间上午 9:00
地点： 柱廊酒店， 马萨诸塞州波士顿
主持人： 博士。 萨马伦德拉·莫汉蒂，总裁兼首席科学官

在小组讨论中，Mohanty 博士将重点介绍 Nanoscope 正在开发的用于测量视觉功能和功能性视觉的新颖端点。

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因视网膜退行性疾病而失明的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法，而这种疾病目前尚无治愈方法。该公司的主要资产 MCO-010 最近报告了恢复阶段的主要结果 2b 在美国进行的针对色素性视网膜炎的多中心、随机、双盲、假对照临床试验（NCT04945772）。该公司还全面招募了针对 Stargardt 患者的 MCO-010 疗法 2 期 STARLIGHT 试验（NCT05417126）。 RP 和 Stargardt 的 MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定。临床前资产包括用于治疗地理萎缩的非病毒激光 MCO-020 基因疗法。

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消息来源 Nanoscope Therapeutics

达拉斯, 2023 年 6 月 5 日 /美通社/——  纳米视野治疗公司一家临床阶段的生物技术公司，开发视网膜退行性疾病的基因疗法，今天宣布管理层将出席 国际生物大会，发生 2023年6月5日至8日， 在 马萨诸塞州波士顿 除了演讲之外，管理层还将与注册参加会议的合格投资者社区成员进行虚拟和面对面的一对一会议。

演讲详情如下：

标题： 多特征视蛋白——视力恢复的新一波光遗传学疗法
会议日期： 2023 年 6 月 7 日星期三
会议时间： 美国东部时间上午 11:45
地点： 波士顿会展中心 104C 室
主持人： 苏拉格纳·巴塔查亚，联合创始人兼首席执行官

Bhattacharya 女士将在演讲中概述该公司，包括其专有的多特征视蛋白 (MCO) 基因治疗平台，该平台目前正在开发中，用于因遗传性视网膜退行性疾病（例如色素性视网膜炎 (RP)）失明的患者恢复视力）和 Stargardt 黄斑变性，无论基因突变如何。

标题： 前 FDA 审查小组：FDA 内外对细胞和基因疗法开发的看法
会议日期： 2023 年 6 月 7 日星期三
会议时间： 东部时间上午 11:00
地点： 波士顿会展中心 206AB 室
主持人： 博士。 马苏德·莫塔梅德, 质量保证和分析副总裁

Motamed 博士将在由前 FDA 细胞和基因治疗专家组成的小组中任职，并讨论该领域面临的一些主要挑战的解决方案。 Motamed 博士在 FDA 的丰富经验以及他在 Nanoscope 方面的经验为如何为患者带来突破性疗法的最佳实践提供了富有洞察力的视角。

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Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因视网膜退行性疾病而失明的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法，而这种疾病目前尚无治愈方法。该公司的主要资产 MCO-010 最近报告了在美国进行的视网膜色素变性 RESTORE 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验的主要结果（NCT04945772）。该公司还全面招募了针对 Stargardt 患者的 MCO-010 疗法 2 期 STARLIGHT 试验（NCT05417126）。 RP 和 Stargardt 的 MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定。临床前资产包括用于治疗地理萎缩的非病毒激光 MCO-020 基因疗法。

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消息来源 Nanoscope Therapeutics

达拉斯, 2023 年 5 月 22 日 /美通社/—— 纳米视野治疗公司一家开发视网膜退行性疾病基因疗法的临床阶段生物技术公司今天宣布，其多特征视蛋白 (MCO) 基因治疗平台将在世界孤儿药大会上进行多次演讲。 2023年5月23-25日 盖洛德国家度假村及会议中心 华盛顿特区.

演讲详情如下：

标题： 开创性的视网膜疾病突变不可知基因疗法
会议标题： 先进疗法临床开发
会议日期： 2023 年 5 月 24 日星期三
会议时间： 3:东部时间下午 20-3:40
地点： 剧院3
主持人： Samarendra Mohanty 博士、联合创始人、总裁兼首席科学官

Mohanty 博士将讨论 Nanoscope 用于治疗各种视网膜退行性疾病的突变不可知光遗传学疗法。目前的基因疗法旨在治疗外层视网膜细胞中具有特定基因突变的患者，而针对丰富的内层视网膜神经元的环境光可激活的 MCO 光遗传学单一疗法有可能恢复因晚期色素性视网膜炎 (RP) 和 Stargardt 黄斑变性而丧失的视力。具有退化的外层视网膜细胞。 MCO-010（sonpiretigene isteparvovec，玻璃体内注射混悬液）是目前临床试验中唯一的宽带、快速、对光最敏感的视蛋白。 RESTORE 的功效和安全性数据 和 STARLIGHT 试验与那些一致 在早期 1/2 期试验中观察到 (NCT04919473），从而为 MCO-010 的效益/风险状况提供令人信服的证据。

标题： 多特征视蛋白——视力恢复的新一波光遗传学疗法
会议标题： 推介和合作伙伴
会议日期： 2023 年 5 月 25 日，星期四
会议时间： 下午 1:00（东部时间）
地点： 6号剧院
主持人： Sulagna Bhattacharya，联合创始人兼首席执行官

Bhattacharya 女士将提供有关 Nanoscope 将 MCO-010 商业化用于高级 RP 的公司和开发路径的高级更新信息，目前尚无批准的治疗方法。 在随机、双盲、多中心 RESTORE 试验中，很大一部分接受 MCO-010 治疗的患者表现出功能性视力的改善 通过视觉引导的移动性、形状辨别力和视力以及良好的安全性进行评估。一项观察性研究（NCT05820100）正在不断提供支持性证据来验证新颖的功能性视觉终点。

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Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因视网膜退行性疾病而失明的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法，而这种疾病目前尚无治愈方法。该公司的主要资产 MCO-010 最近报告了在美国进行的视网膜色素变性 RESTORE 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验的主要结果（NCT04945772）。该公司还全面招募了针对 Stargardt 患者的 MCO-010 疗法 2 期 STARLIGHT 试验（NCT05417126）。 RP 和 Stargardt 的 MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定。临床前资产包括用于治疗地理萎缩的非病毒激光 MCO-020 基因疗法。

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