达拉斯, 2023 年 4 月 27 日 /美通社/—— 纳米视野治疗公司是一家开发视网膜退行性疾病基因疗法的临床阶段生物技术公司，今天宣布公布其 2b 期多中心、随机、双盲、假对照 RESTORE 临床试验的关键数据（NCT04945772）在 ARVO 年会上的 MCO-010。 MCO-010 是一种环境光可激活的多特征视蛋白 (MCO) 光遗传学疗法，用于恢复晚期色素性视网膜炎 (RP) 的视力，无论基因突变如何。综合疗效数据证实 MCO-010 是 RP 的潜在治疗方法。 MCO-010 已获得美国食品和药物管理局 (FDA) 的孤儿药和快速通道指定。

在 RESTORE 试验中，18 名因 RP 导致严重视力损害的患者接受了单次玻璃体内注射 MCO-010，而 9 名患者则接受了假玻璃体内注射。结果显示，MCO-010 治疗后视力功能得到改善，与之前的研究一致，并且安全性良好。主要功效测量包括多亮度 Y 移动性测试（MLYMT，视觉引导移动性）、多亮度形状辨别测试（MLSDT，近场物体识别）和最佳矫正视力 (BCVA) 分数。对于 MLYMT 和 MLSDT，2 个或更多亮度级别变化被认为具有临床意义。对于 BCVA，0.3 LogMAR 的变化被认为具有临床意义。

12 个月时关键疗效指标的综合结果为：

• 18 名 (100%) 接受 MCO-010 治疗的患者中有 18 名在 MLYMT、MLSDT 或 BCVA 方面表现出视力改善，而接受安慰剂的 9 名患者 (55.6%) 中有 5 名患者表现出视力改善 (p=0.007)；
• 18 名接受 MCO-010 治疗的患者中，有 17 名 (94.4%) 的 MLYMT 或 BCVA 视力有所改善，而接受安慰剂的 9 名患者中只有 4 名 (44.4%) (p=0.008)；
• 18 名接受 MCO-010 治疗的患者中，有 16 名 (88.9%) 在 MLYMT 或 MLSDT 中表现出 2 或更多的亮度水平改善，而接受安慰剂的 9 名患者中只有 4 名 (44.4%) (p=0.02)；和
• 18 名接受 MCO-010 治疗的患者中有 14 名 (77.8%) 在 MLSDT 或 BCVA 中表现出视力改善，而接受安慰剂的 9 名患者中有 3 名 (33.3%) (p=0.04)。

除了具有临床意义的效果的证据外，MCO-010 的耐受性良好，没有报告严重或严重的眼部或全身不良事件。各研究组的治疗紧急不良事件 (TEAE) 发生率相当。治疗组报告的最常见的眼部 TEAE 是前房细胞、高眼压和结膜出血。

这些 RESTORE 结果与早期 1/2 期试验中观察到的结果一致（NCT04919473）其中 11 名受试者中的 9 名 (82%) 表现出视觉引导移动性的亮度水平提高了 2 倍，或视力提高了 0.3 logMAR。在这项 1/2 期研究中，观察到良好的安全性，没有严重或严重的不良事件。由于 RP 导致视力严重丧失的人目前没有可以改善视力的治疗方法。

“我很荣幸在 ARVO 上展示 RESTORE 试验结果。我有幸治疗过严重失明患者，参加了 MCO-010 临床试验，并观察到他们的视觉功能有所改善。事实上，我们在一次玻璃体内注射后看到视力有所改善，这一点是值得注意的。” 大卫·博耶，医学博士， 视网膜玻璃体联合医疗集团 在 加利福尼亚州比佛利山庄 和 Nanoscope 临床顾问委员会成员。 “一些因 RP 而患有严重视力障碍的参与者注意到视觉功能有所改善。此外，MCO-010 具有良好的安全性。我很荣幸能够参与第一个随机对照试验，该试验显示严重视力障碍人群的视力得到了改善。”

“患有严重视力丧失的 RP 患者是一个异质人群，其黄斑和周边视网膜退化的基因型和表型表现各不相同。因此，我们坚信，没有任何单一的评估能够充分捕捉这一广泛人群的临床重要视力变化。当单独的测试评估视觉性能的不同方面（例如视觉引导的移动性、物体识别和视敏度）时，复合终点可用于评估单次测量中的整体视觉功能变化。在 RESTORE 研究的复合终点中，更多接受 MCO-010 治疗的患者经历了临床上显着的视力改善。这项随机对照试验提供了令人信服的证据，表明 MCO-010 光遗传学疗法作为一种与突变无关的治疗方法，可以改善晚期 RP 患者的视力。”Nanscope 联合创始人、总裁兼首席科学官 Samarendra Mohanty 说道。

“由于 RP 导致的严重视力丧失的治疗方案是一种尚未获得批准的疗法，并且缺乏预先定义的单一终点以供批准。我们在 MCO-010 治疗的患者身上看到的关键综合疗效指标的改善使其成为治疗 RP 引起的严重视力丧失患者的有希望的候选药物。” 苏拉格纳·巴塔查亚，Nanscope 联合创始人兼首席执行官。 “我们期待即将与 FDA 就这一令人兴奋的疗法的快速上市途径的全部数据进行对话。看到 MCO-010 对患者生活产生的影响和变化确实让我们感到高兴，我们感谢所有参与者和研究人员为 RESTORE 试验的成功做出了贡献。”

关于色素性视网膜炎

在正常眼睛中，视蛋白由视网膜中的感光细胞和本质上感光的视网膜神经节细胞表达，当被光激活时，它们会触发视觉的生理过程。 RP 包括一组罕见的遗传性疾病，其中视网膜的感光细胞随着时间的推移而退化，导致视力受损并最终失明。这些疾病被认为与 100 多种不同的基因突变有关。美国大约有 10 万人，全球估计有 200 万人患有 RP，使其成为遗传性失明的主要原因。

关于MCO-010

目前的基因疗法旨在治疗外层视网膜细胞中具有特定基因突变的患者，而针对丰富的内层视网膜神经元的环境光可激活的MCO光遗传学单一疗法有可能恢复因晚期RP和外层视网膜细胞退化而导致的视力丧失。 MCO-010（sonpiretigene isteparvovec，玻璃体内注射混悬液）是目前临床试验中唯一的宽带、快速、对光最敏感的视蛋白。 MCO-010 表达盒通过 mGluR6 启动子增强子进行双极细胞靶向，旨在恢复现实环境中的高质量视觉。专有的 AAV2 载体可在玻璃体内注射后在双极细胞中实现 MCO-010 的稳健转导。 MCO-010 在晚期 RP 患者中的 1/2 期试验表明，其在视觉引导的活动能力、形状辨别力和视力方面有所改善。相当一部分患者在第二阶段接受 MCO-010 治疗 2b RESTORE 试验显示，通过视觉引导移动性、形状辨别力和视力来评估功能性视力的改善，以及良好的安全性。

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .

Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因视网膜退行性疾病而失明的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法，而这种疾病目前尚无治愈方法。该公司的主要资产 MCO-010 最近报告了恢复阶段的主要结果 2b 在美国进行的针对色素性视网膜炎的多中心、随机、双盲、假对照临床试验（NCT04945772）。该公司还全面招募了针对 Stargardt 患者的 MCO-010 疗法 2 期 STARLIGHT 试验（NCT05417126）。 RP 和 Stargardt 的 MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定。临床前资产包括用于治疗地理萎缩的非病毒激光 MCO-020 基因疗法。

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隐语合伙人
212-600-1902
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消息来源 Nanoscope Therapeutics

达拉斯, 2023 年 4 月 13 日 /美通社/—— 纳米视野治疗公司一家开发视网膜退行性疾病基因疗法的临床阶段生物技术公司今天宣布，其多特征视蛋白 (MCO) 基因治疗平台将在 ARVO 年会上的三场演讲中亮相。 2023年4月23日至27日 在 新奥尔良。管理团队也将出席会议，并在 Nanoscope Therapeutics 展位 #1056 会面。

演讲详情如下：

摘要标题： MCO-010 Stargardt 病玻璃体内光遗传学治疗。 2 期 STARLIGHT 试验的 6 个月结果
摘要编号： 3546 – B0388
会话类型： 海报会议
会议名称： 眼部炎症疾病治疗的进展
会议日期： 2023 年 4 月 25 日星期二
会议时间： 3:30-下午 5:15（中部时间）
地点： 新奥尔良欧内斯特·莫里尔会议中心展览厅
主持人： Victor Hugo Gonzalez，医学博士，山谷视网膜研究所， 德克萨斯州麦卡伦

Gonzalez 博士将讨论 Nanoscope 针对 Stargardt 病 2 期 STARLIGHT 试验的 6 个月安全性和有效性结果。这些结果将有助于为 MCO-010 光遗传学疗法的未来临床开发提供信息，以恢复 Stargardt 病和其他视网膜退行性疾病的视力。

摘要标题： 非病毒靶向激光递送多特征视蛋白基因治疗地理萎缩
摘要编号： 3861 – B0141
会话类型： 海报会议
会议名称： 基因和细胞治疗
会议日期： 2023 年 4 月 26 日星期三
会议时间： 上午 10:30-中午 12:15（中部时间）
地点： 新奥尔良欧内斯特·莫里尔会议中心展览厅
主持人： Samarendra Mohanty 博士、Nanoscope Therapeutics 总裁兼首席科学官

Mohanty 博士将详细介绍光学相干断层扫描引导的非病毒激光方法，该方法可将 MCO-020 基因高效、空间定向地输送到地理萎缩区域的视网膜细胞中。

摘要标题： MCO-010 光遗传学疗法对色素性视网膜炎导致严重视力丧失患者视力恢复的有效性和安全性：A 阶段 2b 随机、假对照、多中心、多剂量、双盲临床试验（RESTORE）
摘要编号： 5443
会话类型： 论文会议
会议名称： 色素性视网膜炎
会议日期： 2023 年 4 月 27 日，星期四
演讲时间： 1:30-下午 1:45（中部时间）
地点： 353-355，新奥尔良欧内斯特·N·莫里尔会议中心
主持人： David Boyer，医学博士，视网膜玻璃体联合医疗集团高级合伙人 加州南部

Boyer 博士将讨论 Nanoscope 该阶段 52 周的安全性和有效性结果 2b RESTORE 试验是该公司最先进的临床项目。 RESTORE 试验的功效和安全性数据将为 MCO-010 在色素性视网膜炎中的获益/风险状况提供证据。

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因视网膜退行性疾病而失明的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法，而这种疾病目前尚无治愈方法。该公司的主要资产 MCO-010 最近报告了在美国进行的视网膜色素变性 RESTORE 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验的主要结果（NCT04945772）。该公司还全面招募了针对 Stargardt 患者的 MCO-010 疗法 2 期 STARLIGHT 试验（NCT05417126）。 RP 和 Stargardt 的 MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定。临床前资产包括用于治疗地理萎缩的非病毒激光 MCO-020 基因疗法。

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• 88.9% (16/18) 的 MCO-010 治疗患者在视觉引导移动或物体识别方面经历了具有临床意义的 2 或更多亮度级别改善
• 在几名接受 MCO-010 治疗的患者中观察到具有临床意义的视力提高
• MCO-010 具有良好的安全性，没有严重或严重的不良事件

达拉斯, 2023 年 3 月 30 日 /美通社/—— 纳米视野治疗公司，今天公布了 2b 期多中心、随机、双盲、假对照 RESTORE 临床试验的主要结果（NCT04945772）MCO-010，一种环境光可激活的多特征视蛋白（MCO）光遗传学疗法，用于晚期色素性视网膜炎（RP）的视力恢复，无论基因突变如何。 MCO-010 已获得美国食品和药物管理局 (FDA) 的孤儿药和快速通道指定。

在 RESTORE 试验中，18 名因 RP 导致严重视力障碍的患者接受了单次玻璃体内注射 MCO-010，而 9 名患者则接受了假玻璃体内注射手术。结果显示，MCO-010 治疗后视力功能得到改善，与之前的研究一致，并且安全性良好。主要结果指标是多亮度 Y 移动性测试（MLYMT，视觉引导移动性）得分与安慰剂相比的平均变化。其他关键功效评估包括多亮度形状辨别测试（MLSDT，近物体识别）和最佳矫正视力（BCVA）。对于 MLYMT 和 MLSDT，2 个或更多亮度级别变化被认为具有临床意义。对于 BCVA，0.3 LogMAR 变化被认为具有临床意义，负变化表明视力提高。

12 个月的主要疗效结果是：

• 18 名接受 MCO-010 治疗的患者中，有 16 名 (88.9%) 在 12 个月时表现出 2 或更多的 MLYMT 或 MLSDT 亮度水平改善，而接受安慰剂的 9 名患者中只有 4 名 (44.4%) (p <0.05)；
• 18 名接受 MCO-010 治疗的患者中，有 12 名患者的 MLYMT 亮度水平提高了 2 个或更多，而接受安慰剂治疗的 9 名患者中有 3 名患者的 MLYMT 亮度水平提高了 2 个或更多；
• 18 名接受 MCO-010 治疗的患者中，有 10 名患者的 MLSDT 亮度水平提高了 2 个或更多，而接受安慰剂治疗的 9 名患者中有 2 名患者的 MLSDT 亮度水平提高了 2 个或更多；
• 18 名接受 MCO-010 治疗的患者中，有 7 名的 BCVA 改善了 -0.3 LogMAR 或更多，而接受安慰剂的 9 名患者中有 1 名患者的 BCVA 改善了 -0.3 LogMAR 或更多；和
• MLYMT 评分的变化（主要结果），与安慰剂的差异：+1.0 (95%CI 0.0, 3.0)。

除了具有临床意义的效果的证据外，MCO-010 的耐受性良好，没有报告严重或严重的眼部或全身不良事件。一名接受安慰剂治疗的患者发生了一起 SAE。各研究组的治疗紧急不良事件 (TEAE) 发生率相当。治疗组报告的最常见的眼部 TEAE 是前房细胞、高眼压和结膜出血。

今天的 RESTORE 结果与早期 1/2 期试验中观察到的结果一致，表明大多数接受 MCO-010 治疗的患者的功能性视力得到改善，并且安全性良好。由于 RP 导致视力严重丧失的人目前没有可用的治疗方法来改善视力。

“我有幸观察到过去一年参加 MCO-010 临床试验的几位患者的视觉功能有了显着改善。事实上，我们看到视觉功能持续改善，有时甚至是变革性的改善，使他们在一次治疗后能够更加确定地在诊所行走，这是非凡且前所未有的，”Valley 视网膜研究所创始人 Victor H. Gonzalez 医学博士说， 德克萨斯州麦卡伦 和恢复调查员。 “这些因 RP 而患有严重视力障碍的参与者现在的生活质量得到了改善，与接受 MCO-010 之前有很大不同。此外，MCO-010 良好的安全性进一步增强了我对这种突破性治疗的信心，我预计该治疗将成为晚期 RP 患者的重要治疗选择。”

“这些结果令人欣喜，因为它们展示了 MCO-010 恢复视力的潜力，并代表了许多致力于发现和开发这种独特的快速、宽带和高度敏感平台的专业人士十多年来的工作成果。这是突变不可知基因治疗领域的关键时刻，并将光遗传学确立为一种治疗方式，可以恢复严重视网膜变性患者在环境光下的功能性视力。 RESTORE 试验数据进一步验证了 Nanoscope 的 MCO 平台，该平台正在不断增长的项目中得到应用。我们的方法展示了在一系列疾病和治疗领域的潜力，并且 Nanoscope 具有独特的优势，可以推动光遗传学成为患者的治疗现实。”Nanscope 联合创始人、总裁兼首席科学官 Samarendra Mohanty 补充道。

“我们很高兴看到 RESTORE 试验取得如此令人鼓舞的结果，”说 苏拉格纳·巴塔查亚，Nanscope 联合创始人兼首席执行官。 “这些结果表明，MCO-010 可以为因晚期 RP 导致严重视力丧失的患者带来巨大益处，而目前尚无可用的治疗方法。我们期待与 FDA 和其他监管机构就 MCO-010 的未来进行合作，目标是尽快为患者提供这种新型疗法。我们衷心感谢试验参与者和家属以及研究人员和所有为这项开创性试验做出贡献的人。我们还要感谢我们的投资者、NIH 和合作者多年来的不懈支持，让我们认识到 MCO 疗法在患者视力恢复方面的潜力，无论潜在的基因突变如何。”

该公司预计将在即将召开的医学会议上展示 RESTORE 的主要结果。

关于色素性视网膜炎
在正常眼睛中，视蛋白由视网膜中的感光细胞和本质上感光的视网膜神经节细胞表达，当被光激活时，它们会触发视觉的生理过程。 RP 包括一组罕见的遗传性疾病，其中视网膜的感光细胞随着时间的推移而退化，导致视力受损并最终失明。这些疾病被认为与 100 多种不同的基因突变有关。美国大约有 10 万人，全球估计有 200 万人患有 RP，使其成为遗传性失明的主要原因。

关于MCO-010
目前的基因疗法旨在治疗外层视网膜细胞中具有特定基因突变的患者，而针对丰富的内层视网膜神经元的环境光可激活的MCO光遗传学单一疗法有可能恢复因晚期RP和外层视网膜细胞退化而导致的视力丧失。 MCO-010（sonpiretigene isteparvovec，玻璃体内注射混悬液）是目前临床试验中唯一的宽带、快速、对光最敏感的视蛋白。 MCO-010 表达盒通过 mGluR6 启动子增强子进行双极细胞靶向，旨在恢复现实环境中的高质量视觉。专有的 AAV2 载体可在玻璃体内注射后在双极细胞中实现 MCO-010 的稳健转导。 MCO-010 在晚期 RP 患者中的 1/2 期试验表明，其在视觉引导的活动能力、形状辨别力和视力方面有所改善。相当一部分患者在第二阶段接受 MCO-010 治疗 2b RESTORE 试验显示，通过视觉引导移动性、形状辨别力和视力来评估功能性视力的改善，以及良好的安全性。

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因视网膜退行性疾病而失明的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法，而这种疾病目前尚无治愈方法。该公司的主要资产 MCO-010 最近报告了恢复阶段的主要结果 2b 在美国进行的针对色素性视网膜炎的多中心、随机、双盲、假对照临床试验（NCT04945772）。该公司还全面招募了针对 Stargardt 患者的 MCO-010 疗法 2 期 STARLIGHT 试验（NCT05417126）。 RP 和 Stargardt 的 MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定。临床前资产包括用于治疗地理萎缩的非病毒激光 MCO-020 基因疗法。

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Nanoscope Therapeutics 任命行业资深人士 Vicente Anido Jr. 博士为战略顾问

达拉斯, 2023 年 3 月 20 日 /美通社/—— 纳米视野治疗公司一家临床阶段的生物技术公司，开发视网膜退行性疾病的基因疗法，今天宣布任命 小维森特·阿尼多博士，担任公司董事会和管理层的战略顾问。

“我们很高兴文斯加入我们的顾问团队。他在建立和商业化盈利眼科公司方面的丰富经验和成就将为支持我们的临床和企业战略提供宝贵的指导。我们期待利用他的专业知识来推进 Nanoscope 的光遗传学疗法平台，以恢复遗传性视网膜退行性疾病患者的视力。” 苏拉格纳·巴塔查亚， Nanoscope Therapeutics 首席执行官兼联合创始人。

“Nanscope 的多特征视蛋白光遗传学单一疗法 MCO-010 是一种治疗遗传性视网膜疾病的新方法，我渴望帮助该公司完成先进的临床开发并走向商业化，”Anido Jr. 博士说。“MCO-010展示了令人信服的临床概况和有意义的市场机会。我期待与团队合作制定成功的临床和企业战略，将这种潜在的视力恢复技术带给患者。”

作为眼科行业的领导者，Anido Jr. 博士拥有三十多年的眼科经验，将协助 Nanoscope 实现 MCO-010 的潜在商业化。他最近担任 Aerie Pharmaceuticals 的首席执行官兼董事长。在 Aerie 之前，他领导过多家公司，包括担任 ISTA Pharmaceuticals 的首席执行官，该公司后来以 $500万 2012 年，Anido Jr. 博士获得博士学位。制药科学专业 密苏里大学堪萨斯城分校 以及药学硕士学位和学士学位 西弗吉尼亚大学.

Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因视网膜退行性疾病而失明的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法，而这种疾病目前尚无治愈方法。该公司的主要资产 MCO-010 目前处于恢复阶段 2b 在美国进行的视网膜色素变性多中心、随机、双盲、假对照临床试验（NCT04945772）预计将于 2023 年第一季度获得顶线数据。该公司还全面招募了针对 Stargardt 患者的 MCO-010 疗法的 2 期 STARLIGHT 试验（NCT05417126）。 RP 和 Stargardt 的 MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定。临床前资产包括用于治疗地理萎缩的非病毒激光 MCO-020 基因疗法。

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Nanoscope Therapeutics 宣布世界卫生组织选择“Sonpiretigene Isteparvovec”作为 MCO-010 的国际非专利名称

达拉斯, 2023 年 2 月 28 日  — 纳米视野治疗公司一家开发视网膜退行性疾病基因疗法的临床阶段生物技术公司今天宣布，世界卫生组织（WHO）国际非专利名称（INN）专家委员会已选择“松皮雷蒂金·伊斯特帕尔沃维克”为该公司 MCO-010 的非专有名称，这是一种环境光可激活的多特征视蛋白 (MCO) 光遗传学单一疗法，用于恢复色素性视网膜炎 (RP) 和 Stargardt 病患者的视力。 MCO-010已获得美国食品药品监督管理局针对这两种疾病的孤儿药资格认定，多项中后期临床试验正在进行中，包括该公司的2b期多中心、随机、双盲、假对照RESTORE临床试验RP 试用。 RESTORE 的主要数据预计将于 2023 年第一季度发布。

名字 ”松皮雷蒂金·伊斯特帕尔沃维克MCO-010的“”是由世界卫生组织国际药典和药物制剂专家顾问小组选定的。经过一段时间的公众咨询后，MCO-010达到了推荐INN的地位，并被纳入 客栈推荐清单 128，发表于 《世界卫生组织药物信息》第 4 期，第 36 卷 在 2023 年 1 月.

博士。 萨马伦德拉·莫汉蒂Nanoscope 总裁表示：“WHO 的 INN 系统促进了 松皮雷蒂金·伊斯特帕尔沃维克 活性药物成分，这是我们在几种需求未得到满足的视网膜退行性疾病中进行临床开发的基础。我们相信，最终确定这个名称是 MCO-010 未来商业化的重要一步。”

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .

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Nanoscope Therapeutics 首席执行官 Sulagna Bhattacharya 加入 BIO 健康部门理事会

德克萨斯州达拉斯（2023 年 2 月 13 日）— 纳米视野治疗公司一家开发视网膜退行性疾病基因疗法的临床阶段生物技术公司今天宣布，Nanscope Therapeutics 首席执行官兼联合创始人 Sulagna Bhattacharya 已被任命为该公司健康部门管理委员会成员 生物技术创新组织（BIO）董事会.

Bhattacharya 女士于 2022 年 2 月被任命为 BIO 董事会成员，目前在新兴公司部门理事会任职，除了在健康部门理事会担任新职务外，她还将继续在该部门任职。她还被选为 BIO 提名委员会成员。

BIO 健康部门理事会由思想领袖组成，他们将自己的专业知识应用于影响生物技术行业特定领域的重大问题。

“加速创新疗法的开发是我真正的热情，”Bhattacharya 女士说。 “我期待与生物健康部门理事会的其他生物制药领导者合作，推动政策战略，以促进整个生物技术领域的加速发展。”

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Nanoscope Therapeutics 将出席 BIO 首席执行官兼投资者会议

达拉斯, 2023 年 2 月 2 日 — 纳米视野治疗公司一家临床阶段的生物技术公司，开发视网膜退行性疾病的基因疗法，今天宣布 苏拉格纳·巴塔查亚Nanoscope Therapeutics 首席执行官兼联合创始人将出席 BIO 首席执行官兼投资者会议 2023年2月6日至9日， 在 纽约.

Bhattacharya 女士将提供有关 Nanoscope 临床和企业活动的公司最新信息 2 月 7 日星期二， 从 东部时间下午 2:00-2:15 在冬季花园房间（6^th 楼层）在马奎斯万豪酒店。 Nanoscope 领导将出席会议期间的会议 2 月 6 日星期一 到 2 月 9 日，星期四。有兴趣安排会议的人可以通过 BIO 一对一合作系统进行安排： https://www.bio.org/events/bio-ceo-investor-digital-conference/partnering.

Bhattacharya 女士目前担任 BIO 董事会成员。她还是多个 BIO 资本形成小组委员会的成员，以及倡导有利于小型和私营生物技术公司的公共政策的战略。

Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因视网膜退行性疾病而失明的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法，而这种疾病目前尚无治愈方法。该公司的主导资产 MCO-010 目前正处于阶段 2b 在美国进行的视网膜色素变性多中心、随机、双盲、假对照临床试验（NCT04945772）预计将于 2023 年第一季度获得顶线数据。该公司还全面招募了针对 Stargardt 患者的 MCO-010 疗法的 2 期试验（NCT05417126）。 RP 和 Stargardt 的 MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定。临床前资产包括用于治疗地理萎缩的非病毒激光 MCO-020 基因疗法。

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消息来源 Nanoscope Therapeutics

Nanoscope Therapeutics 的 MCO-010 用于治疗 Stargardt 病获得 FDA 快速通道指定

达拉斯, 2023 年 1 月 30 日 — Nanoscope Therapeutics Inc. 是一家开发视网膜退行性疾病基因疗法的临床阶段生物技术公司，今天宣布美国食品和药物管理局 (FDA) 已授予 MCO-010 快速通道指定 (FTD)，MCO-010 是一种环境光可激活的药物多特征视蛋白（MCO）光遗传学单一疗法可恢复盲人患者的视力，用于治疗斯塔加特病以改善视功能。

“我们很高兴收到 FDA 决定授予我们视力恢复疗法的第二个适应症快速通道指定，我们期待今年分享来自 Stargardt 患者的 MCO-010 疗法 2 期 STARLIGHT 临床试验的六个月数据。四分之一，”说 苏拉格纳·巴塔查亚，纳米视界首席执行官。 “获得快速通道指定强化了我们为 Stargardt 患者寻找有效解决方案的使命的紧迫性，也是对 MCO-010 解决这一未满足的医疗需求的潜力的认可。”

在 2022 年 9 月，2期开放标签STARLIGHT临床试验已完成入组（NCT05417126）MCO-010 在六名因临床或基因诊断 Stargardt 病而导致视力丧失的患者中进行治疗。在本研究中，所有受试者均接受相同单次玻璃体内剂量的 1.2E11gc/眼 MCO-010。 STARLIGHT 试验的六个月数据预计将于 2023 年第一季度提供。

FDA 的快速通道指定旨在促进新疗法的开发和加快审查，以治疗未满足医疗需求的严重疾病。凭借快速通道资格，Nanscope Therapeutics 有资格与 FDA 举行更频繁的监管会议和沟通。

在 2022 年 2 月，该阶段已完成报名 2b 多中心、随机、双盲、假手术对照 RESTORE 临床试验（NCT04945772）的MCO-010。 RESTORE 试验的主要数据预计也会在 2023 年第一季度获得。

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因视网膜退行性疾病而失明的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法，而这种疾病目前尚无治愈方法。该公司的主导资产 MCO-010 目前正处于阶段 2b 在美国进行的视网膜色素变性多中心、随机、双盲、假对照临床试验（NCT04945772）预计将于 2023 年第一季度获得顶线数据。该公司还全面招募了针对 Stargardt 患者的 MCO-010 疗法的 2 期试验（NCT05417126）。 RP 和 Stargardt 的 MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定。临床前资产包括用于治疗地理萎缩的非病毒激光 MCO-020 基因疗法。

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消息来源 Nanoscope Therapeutics

Nanoscope Therapeutics 宣布在光遗传学和光学操纵会议上发表演讲

达拉斯, 2023 年 1 月 23 日  — 纳米视野治疗公司一家临床阶段的生物技术公司，开发视网膜退行性疾病的基因疗法，今天宣布在 光遗传学与光学操纵会议 作为 SPIE Photonics West BIOS 计划，发生 2023年1月28日-2月2日 在 旧金山.

口头报告详情如下：

摘要标题： 用多特征视蛋白功能化内部视网膜，阻止进一步退化和功能恶化
摘要编号： 12366-10
会议名称： 3. 临床应用
会议日期： 2023 年 1 月 29 日星期日
演讲时间: 上午 11:40 至下午 12:00（太平洋时间）
地点： 莫斯康中心 101 室（一楼南大堂）
主持人： 博士。 萨马伦德拉·莫汉蒂，Nanscope Therapeutics 总裁兼首席科学官

除了强调 MCO 基因治疗的好处外，Mohanty 博士还将讨论玻璃体内注射 AAV 携带的 MCO-010 在多种视网膜变性小鼠模型中的结果，包括色素性视网膜炎和 Stargardt 病，这些模型显示视网膜进一步变性的抑制通过光学相干断层扫描（OCT）、视网膜电图（ERG）和免疫组织化学（IHC）进行评估。

海报展示详情如下：

摘要标题： OCT引导的可变点电生理平台用于光遗传学干预的相关结构和功能评估
摘要编号： 12366-24
会话名称：BIOS海报会议
会议日期： 2023 年 1 月 29 日星期日
演讲时间: 下午 5:30-7:00（太平洋时间）
地点： 莫斯康中心西 2 层

Mohanty 博士将详细介绍使用 OCT 引导的可变点刺激视网膜电图 (vsERG) 进行图像引导的视网膜空间分辨功能评估的进展。 OCT-vsERG 平台目前用于监测 Stargardt 黄斑变性患者视网膜病变区域，并测量光遗传学治疗后的功能变化。

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .

Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因视网膜退行性疾病而失明的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法，而这种疾病目前尚无治愈方法。该公司的主导资产 MCO-010 目前正处于阶段 2b 在美国进行的视网膜色素变性多中心、随机、双盲、假对照临床试验（NCT04945772）预计将于 2023 年第一季度获得顶线数据。该公司还全面招募了针对 Stargardt 患者的 MCO-010 疗法的 2 期试验（NCT05417126）。 MCO-010 已获得 FDA 对 RP 的快速通道指定，以及 FDA 对 RP 和 Stargardt 的孤儿药指定。临床前资产包括用于治疗地理萎缩的非病毒激光 MCO-020 基因疗法。

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Nanoscope Therapeutics 将出席下一代眼科药物输送峰会

达拉斯, 2023 年 1 月 19 日  — 纳米视野治疗公司一家临床阶段的生物技术公司，开发视网膜退行性疾病的基因疗法，今天宣布，博士。 萨马伦德拉·莫汉蒂Nanoscope Therapeutics 总裁兼首席科学官将发表题为“Pioneering Laser-Targeted Optical Delivery of Therapeutics to the Eye”的演讲，并参加会议上的小组讨论 下一代眼科药物输送峰会，发生 2023年1月24-26日 在 旧金山.

演示和小组讨论的详细信息如下：

开创性的激光靶向光学治疗眼睛输送
日期和时间： 2023 年 1 月 26 日，星期四; 太平洋时间上午 11:45
地点：渔人码头 Hyatt Centric 酒店

在他的演讲中，Mohanty 博士将讨论激光靶向光学传输作为治疗平台的应用，他将详细介绍 Nanoscope 用于传输基因和其他分子的概念验证。

小组讨论：测试持久眼科治疗的理想系统是什么？讨论期望
基准系统的属性
日期和时间： 2023 年 1 月 26 日，星期四; 太平洋时间上午 9:15
地点：渔人码头 Hyatt Centric 酒店

Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因视网膜退行性疾病而失明的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法，而这种疾病目前尚无治愈方法。该公司的主导资产 MCO-010 目前正处于阶段 2b 在美国进行的视网膜色素变性多中心、随机、双盲、假对照临床试验（NCT04945772）预计将于 2023 年第一季度获得顶线数据。该公司还全面招募了针对 Stargardt 患者的 MCO-010 疗法的 2 期试验（NCT05417126）。 MCO-010 已获得 FDA 对 RP 的快速通道指定，以及 FDA 对 RP 和 Stargardt 的孤儿药指定。临床前资产包括用于治疗地理萎缩的非病毒激光 MCO-020 基因疗法。

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Nanoscope 的高层管理团队将参加先进疗法周

德克萨斯州达拉斯（2023 年 1 月 11 日）— 纳米视野治疗公司一家开发视网膜退行性疾病基因疗法的临床阶段生物技术公司今天宣布，总裁兼首席科学官 Samarendra Mohanty 博士将在会议上发表题为“开创基因不可知基因疗法的新浪潮”的演讲。下一波浪潮：细胞和基因治疗的商业转变”，网址： 高级治疗周，于 2023 年 1 月 17 日至 20 日在迈阿密举行。他还将参加闭幕小组讨论。

演讲和小组讨论的详细信息如下：

标题：开创基因不可知基因治疗的新浪潮
会议： 下一波浪潮：细胞和基因治疗的商业转变
日期和时间：2023 年 1 月 19 日，星期四；东部时间下午 3:35 - 下午 4:05（演讲）和东部时间下午 4:35 - 下午 5:00（小组讨论）

地点：迈阿密海滩会议中心

先进疗法周汇集了医疗保健行业的领导者，以共享知识和建立关系，以推进医学的下一个支柱。

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Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因视网膜退行性疾病而失明的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法，而这种疾病目前尚无治愈方法。该公司的主要资产 MCO-010 目前正在美国进行 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验，用于治疗视网膜色素变性（NCT04945772）预计将于 2023 年第一季度获得顶线数据。该公司还全面招募了针对 Stargardt 患者的 MCO-010 疗法的 2 期试验（NCT05417126）。 MCO-010 已获得 FDA 对 RP 的快速通道指定，以及 FDA 对 RP 和 Stargardt 的孤儿药指定。临床前资产包括用于治疗地理萎缩的非病毒激光 MCO-020 基因疗法。

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