DALLAS, 31 de octubre de 2024 / — Nanoscope Therapeutics, Inc., una empresa de biotecnología en etapa de presentación de solicitudes para la BLA que desarrolla terapias genéticas para enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy que se obtuvieron resultados positivos a 2 años del ensayo clínico controlado aleatorizado (ECA) de fase 2b RESTORE de su programa principal, MCO-010, Se presentó una terapia génica agnóstica de mutación para pacientes con pérdida de visión permanente y grave debido a retinitis pigmentosa (RP) avanzada. Allen C.Ho, MD, FACS, FASRS, Director de Investigación de Retina y Codirector del Servicio de Retina en Wills Eye Hospital, y Asesor Médico Jefe de Nanoscope, en 20 de octubre de 2024 en el recientemente concluido Reunión anual de la AAO 2024.

Durante su presentación titulada “Eficacia y seguridad de la terapia optogenética MCO-010 para la restauración de la visión en pacientes con pérdida grave de la visión debido a RP: resultados TOPLINE de dos años de un estudio de fase 2b/3 Ensayo clínico aleatorizado y controlado con placebo (RESTORE)”, el Dr. Ho destacó el beneficio medido de una mejora de la agudeza visual mejor corregida (MAVC) media de ~0,3 LogMAR (equivalente a 3 líneas, 15 letras) que se mantuvo en puntos temporales posteriores durante el transcurso del ensayo controlado con placebo. Otros hallazgos incluyeron:

• El grupo de dosis alta de MCO-010 tuvo mejoras medias de 0,337 ± 0,0829 y 0,539 ± 0,1032 LogMAR (frente al grupo de control simulado, p = 0,0209 y 0,0014) en las semanas 52 (primaria) y 76 (secundaria clave), respectivamente, y el grupo de dosis baja de MCO-010 tuvo mejoras medias de 0,382 ± 0,1244 y 0,374 ± 0,1332 LogMAR (frente al grupo de control simulado, p = 0,0290 y 0,0652) en los mismos puntos temporales (Previamente anunciado).
• En la semana 52, 7 de 18 (39%) individuos tratados con MCO-010 tuvieron una mejora de la agudeza visual corregida ≥0,3 LogMAR; 10 de 18 (56%) alcanzaron este umbral en la semana 76.
• El análisis longitudinal muestra una mejora media de la agudeza visual corregida (AVMC) con significación estadística en comparación con el control simulado en las visitas de las semanas 36 a 88.
• Los perfiles del área bajo la curva de agudeza visual corregida (MAVC) hasta las semanas 52, 76 y 100 fueron 5 veces mayores y estadísticamente significativos para ambos grupos de dosis de MCO-010 en comparación con el control simulado.
• El MCO-010 fue bien tolerado y no se informaron eventos adversos graves en los grupos que recibieron MCO-010. Los eventos adversos notificados con mayor frecuencia fueron la aparición de células en la cámara anterior (44% MCO-010, 22% placebo-control) y la hipertensión ocular (39% MCO-010, 11% placebo-control). Estos eventos adversos se resolvieron o se controlaron con medicación tópica.

“La mejora de la visión estadísticamente significativa y duradera que se logró en múltiples momentos durante el estudio de dos años es muy notable. Este grado de mejora nunca se había observado en un ensayo controlado aleatorio de una población de pacientes con pérdida de visión grave altamente heterogénea”, afirmó el Dr. Ho. “Estos hallazgos brindan esperanza a los pacientes y a los oftalmólogos de que estamos cerca de encontrar una solución. Finalmente estamos a punto de desarrollar una terapia génica de gran impacto, independiente de la mutación y que se puede realizar en el consultorio para personas con pérdida de visión grave”.

RESTORE es el primer ensayo clínico aleatorizado que muestra una mejora estadísticamente significativa de la agudeza visual en la población de pacientes con RP y es una parte clave de la próxima presentación de la BLA planificada para el programa de RP de Nanoscope. El diseño del estudio RESTORE ha sido Previamente anunciado.

“Nanoscope se enorgullece de ser líder en el campo de la optogenética, y de promover una terapia independiente de las mutaciones y enfermedades, diseñada para un rendimiento óptimo con una cinética rápida y sensibilidad en todo el espectro de luz visible y en niveles de luz ambiental”, afirmó Sulagna Bhattacharya, cofundadora y directora ejecutiva de Nanoscope. “Reconocemos la gran necesidad insatisfecha y estamos trabajando diligentemente para llevar MCO-010 a estos pacientes con pérdida de visión permanente y progresiva debido a la degeneración de la retina. Ellos son nuestra estrella del norte”.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la visión y que no dependen de los genes para los millones de pacientes que han perdido la visión a causa de enfermedades degenerativas de la retina, para las que no existe cura. El principal activo de la empresa, MCO-010, informó recientemente los resultados principales del ensayo clínico RESTORE de fase 2b, multicéntrico, aleatorizado, de doble ciego y controlado con placebo en los EE. UU. para la retinitis pigmentosa (NCT04945772). La empresa ha completado el ensayo de fase 2 STARLIGHT de la terapia MCO-010 en pacientes con Stargardt (NCT05417126) y recientemente anunció planes para iniciar una Fase 3 Ensayo de registro en el primer trimestre de 2025. MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para RP como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.

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