ダラス, 2024年10月31日 / — ナノスコープ・セラピューティクス社網膜変性疾患の遺伝子治療を開発しているBLA申請段階のバイオテクノロジー企業であるは、本日、主力プログラムであるMCO-010の第2b相RESTOREランダム化対照臨床試験（RCT）の2年間の良好な結果を発表しました。, 進行した網膜色素変性症（RP）による永久的かつ重度の視力喪失患者に対する変異に依存しない遺伝子治療が発表された。 アレン・C・ホーウィルズ眼科病院の網膜研究ディレクター兼網膜サービス共同ディレクター、ナノスコープの主任医療顧問であるMD、FACS、FASRSの博士号を持つ。 2024年10月20日 最近終了した AAO 2024 年次総会.

「RPによる重度の視力喪失患者に対する視力回復のためのMCO-010オプトジェネティック療法の有効性と安全性：フェーズ2試験のTOPLINE結果」と題したプレゼンテーションで、 2b「3 ランダム化偽手術対照臨床試験 (RESTORE)」で、ホー博士は、偽手術対照試験の過程を通じて後の時点で維持された平均矯正視力 (BCVA) の改善が LogMAR (3 行 15 文字相当) で約 0.3 と測定されたという利点を強調しました。その他の知見には以下が含まれます。

• 高用量MCO-010群では、52週目（主要評価項目）と76週目（主要副次評価項目）でそれぞれ0.337 ± 0.0829と0.539 ± 0.1032 LogMAR（対照群に対して、p = 0.0209と0.0014）の平均改善が見られ、低用量MCO-010群では、同じ時点でそれぞれ0.382 ± 0.1244と0.374 ± 0.1332 LogMAR（対照群に対して、p = 0.0290と0.0652）の平均改善が見られました（以前に発表された).
• 52週目に、MCO-010を投与された18人中7人（39%）はBCVA改善が0.3 LogMAR以上を示し、18人中10人（56%）は76週目にこの閾値に達しました。
• 縦断的分析では、36 週目から 88 週目の診察で、模擬対照と比較して統計的に有意な平均 BCVA 改善が示されました。
• 52 週目、76 週目、100 週目までの BCVA 曲線下面積プロファイルは、MCO-010 の両投与群で模擬対照群と比較して 5 倍大きく、統計的に有意でした。
• MCO-010 は忍容性が良好で、MCO-010 グループでは重篤な有害事象は報告されていません。最も多く報告された有害事象は、前房細胞 (44% MCO-010、22% 模擬対照) と眼圧亢進 (39% MCO-010、11% 模擬対照) でした。これらの有害事象は、局所薬で解消または抑制されました。

「2年間の研究期間中、複数の時点で統計的に有意な持続的な視力改善が達成されたことは、非常に注目に値します。これほどの改善は、非常に異質な重度視力喪失患者集団のランダム化比較試験ではこれまで観察されたことがありません」とホー博士は述べています。「これらの結果は、解決策が見つかる寸前であるという希望を患者と眼科医に与えます。私たちはついに、重度視力喪失患者に対する、効果的な院内遺伝子治療、変異に依存しない遺伝子治療の実現に近づいています。」

RESTOREは、RP患者集団において統計的に有意な視力改善を示した初のRCTであり、NanoscopeのRPプログラムのために計画されている今後のBLA申請の重要な部分です。RESTORE研究デザインは、 以前に発表された.

「ナノスコープは、オプトジェネティクス分野のリーダーであることを誇りに思っています。この治療法は、可視光スペクトル全体と周囲光レベルでの迅速な反応と感度により、最適なパフォーマンスを発揮するように設計された、突然変異や疾患にとらわれない治療法を発展させています」と、ナノスコープの共同創設者兼最高経営責任者であるスラグナ・バッタチャリアは述べています。「私たちは満たされていないニーズが高いことを認識しており、網膜変性による永久的かつ進行性の視力喪失に苦しむ患者にMCO-010を届けるために熱心に取り組んでいます。彼らは私たちの北極星です。」

ナノスコープ・セラピューティクス社について
ナノスコープ・セラピューティクスは、治療法のない網膜変性疾患で失明した何百万人もの患者のために、遺伝子に依存しない視力回復のためのオプトジェネティック療法を開発している。同社の主力製品であるMCO-010は、網膜色素変性症（NCT04945772同社は、スターガルト病患者を対象としたMCO-010療法の第2相STARLIGHT試験を完了した（NCT05417126）そして最近 第3フェーズを開始する計画を発表した 2025年第1四半期に登録試験を実施します。MCO-010は、RPとStargardtの両方でFDAファストトラック指定とFDA希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、地図状萎縮に対する非ウイルス性レーザー送達MCO-020遺伝子治療が含まれます。

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