Charles River と Nanoscope Therapeutics が多面的な遺伝子治療薬製造提携を発表

Charles Riverは、治療法が知られていない変性眼疾患を対象とした後期臨床試験用にプラスミドDNAとウイルスベクターの両方を製造する予定

マサチューセッツ州ウィルミントンとテキサス州ダラス– 2022年10月18日 – Charles River Laboratories International, Inc.および ナノスコープ・セラピューティクス社網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である同社は本日、チャールズ・リバー社のプラスミドDNAとウイルスベクターの両方における広範な受託開発・製造（CDMO）サービスを利用した包括的な製造提携を発表した。

「私たちは、治療法が確立されていない網膜変性疾患に苦しむ人々の視力回復に焦点を当てた遺伝子治療の開発におけるナノスコープ・セラピューティクスの取り組みを引き続き支援できることに興奮しています。彼らの仕事は患者にとって非常に重要であり、今後もパートナーとして貢献できることを楽しみにしています」とチャールズリバーの生物製剤ソリューション担当上級副社長であるカースティン・ドルフは述べました。

「ナノスコープは、チャールズ リバーと協力して当社の加速開発プログラムをサポートすることを楽しみにしています。私たちはプログラムに大きな期待を寄せており、チャールズ リバーのリーダーシップ、リソース、そしてこのパートナーシップで実現できる規模に期待しています」とナノスコープ セラピューティクス社 CMC 担当副社長のアニル ラルワニ氏は述べています。

強固な製造コラボレーション
このパートナーシップを通じて、Nanscope は確立された製造プラットフォームと複数のチャールズ リバー CDMO センター オブ エクセレンスにアクセスできるようになり、GMP セル バンキング、高品質 (HQ) および GMP グレードのプラスミド DNA の製造を含むがこれらに限定されない包括的なサービスを活用できるようになります。 GMP アデノ随伴ウイルス (AAV) の生産。

この遺伝子治療薬製造パートナーシップは、2021 年にチャールズ リバーが Cognate BioServices、Cobra Biologics、Vigene Biosciences を買収したことを基盤としており、細胞治療、ウイルス ベクター、細胞治療などの主要な CDMO プラットフォームのそれぞれに及ぶ包括的な細胞および遺伝子治療 (C>) ポートフォリオを拡大しました。そしてプラスミドDNAの生産。

網膜変性疾患の治療
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患によって失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する多特性オプシン (MCO) 光遺伝学的治療法を開発しています。 Nanoscope の光遺伝学療法は、独自の AAV2 ベクターを使用して MCO 遺伝子を網膜細胞に送達し、さまざまな色環境での視覚を可能にします。この治療は、他の装置や介入を必要とせず、オフィス内での投与のための 1 回の硝子体内注射として投与されます。

チャールズ リバーについて
Charles River は、世界中の製薬会社やバイオテクノロジー企業、政府機関、主要な学術機関が研究や医薬品開発の取り組みを加速できるよう、不可欠な製品とサービスを提供しています。当社の献身的な従業員は、必要とする患者のための新しい治療法の発見、初期段階の開発、安全な製造を改善し、迅速化するために、クライアントが必要とするものを正確に提供することに重点を置いています。当社の独自のポートフォリオと幅広いサービスの詳細については、次のサイトをご覧ください。 www.criver.com.

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主力資産である MCO-010 は現在、米国で網膜色素変性症を対象とした第 2b 相多施設共同無作為化二重マスク偽対照臨床試験中 (NCT04945772）トップラインデータは2023年上半期に予想される。同社はまた、シュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相試験に完全に登録した（NCT05417126）。 MCO-010 は、RP については FDA ファストトラックの指定を受けており、RP およびシュタルガルトについては FDA 希少疾病用医薬品の指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

ナノスコープ投資家連絡先:
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212-600-1902
Nanoscope@argotpartners.com

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ナノスコープ・セラピューティクス、網膜色素変性症治療薬としてFDAからMCO-010のファストトラック指定を取得

テキサス州ダラス (2022 年 10 月 10 日) — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である同社は本日、米国食品医薬品局（FDA）が環境光で活性化可能な多特性オプシンであるMCO-010にファストトラック指定（FTD）を付与したと発表した（ MCO) 硝子体内注射による網膜色素変性症 (RP) の治療のため、盲目の患者の視力を回復する光遺伝学的単独療法。

「FTDを付与するというFDAの決定は、満たされていない深刻なニーズに対処するためのMCO-010の重要性を強調し、RP患者の効果的な治療法としての可能性を検証するものです」とナノスコープのCEO、スラグナ・バタチャリヤ氏は述べた。 「私たちはFDAの支援を得られることを誇りに思っており、MCO-010の臨床開発の次のステップと将来の規制審査を評価するためにFDAと協力して対話することを楽しみにしています。」

2022年1月、進行性視力喪失を患う27人のRP患者が、多施設共同、無作為化、二重マスク、偽対照RESTORE臨床試験に登録された（NCT04945772）MCO-010の。臨床試験からのトップラインデータは 2023 年上半期に発表される予定です。

今年9月、第2相非盲検STARLIGHT臨床試験への登録が完了した（NCT05417126）シュタルガルト病による進行性視力喪失患者におけるMCO-010の投与。臨床試験からの 6 か月間のデータは 2023 年上半期に得られる予定です。

FDA のファスト トラック指定は、医療ニーズが満たされていない重篤な症状を治療するための新しい治療法の開発を促進し、審査を迅速化することを目的としています。ファスト トラックの指定により、Nanscope Therapeutics はより頻繁に規制当局との会議や FDA とのコミュニケーションを受けることができます。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主力資産である MCO-010 は現在、米国で網膜色素変性症を対象とした第 2b 相多施設共同無作為化二重マスク偽対照臨床試験中 (NCT04945772）トップラインデータは2023年上半期に予想される。同社はまた、シュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相試験に完全に登録した（NCT05417126）。 MCO-010 は、RP については FDA ファストトラックの指定を受けており、RP およびシュタルガルトについては FDA 希少疾病用医薬品の指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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出典 ナノスコープ・セラピューティクス

ナノスコープ・セラピューティクス、シャルダンの第6回年次遺伝子医学会議で発表

テキサス州ダラス (2022 年 9 月 30 日) — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である同社は本日、経営陣が2022年10月3日月曜日にニューヨークで開催されるシャルダンの第6回年次遺伝医学会議で講演することを発表した。

最高経営責任者のスラニャ・バタチャリヤ氏と最高医療責任者のアーロン・オズボーン氏は、10月3日月曜日東部時間午後5時に大使館室でナノスコープの臨床活動と企業活動に関する最新情報を発表します。 Nanoscope のリーダーは、10 月 3 日月曜日と 10 月 4 日火曜日の両方のイベントでの直接会議に参加できます。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主力資産である MCO-010 は現在、米国で網膜色素変性症を対象とした第 2b 相多施設共同無作為化二重マスク偽対照臨床試験中 (NCT04945772）トップラインデータは2023年上半期に予想される。同社はまた、シュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相試験に完全に登録した（NCT05417126）。 MCO-010 は、RP および Stargardt に対して FDA 希少疾病用医薬品の指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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出典 ナノスコープ・セラピューティクス

Nanoscope Therapeutics、米国眼科学会（AAO）2022年年次総会のEyeceleratorで発表

ダラス、2022年9月26日 — 網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業であるNanscope Therapeutics Inc.は本日、共同創設者兼社長のサマレンドラ・モハンティ博士が、網膜変性疾患の臨床開発についてプレゼンテーションを行うと発表しました。 2022年9月29日木曜日、イリノイ州シカゴで開催される米国眼科学会（AAO）2022年年次総会中のEyeceleratorでのナノスコープの多特性オプシン（MCO）遺伝子治療プラットフォーム。

視力回復のための先駆的な光遺伝学的治療法と光遺伝子送達
日時：2022年9月29日（木）午後2時51分（中部時間）
場所: マコーミック プレイス コンベンション センター

MCO 遺伝子治療の利点を強調することに加えて、モハンティ博士は、ナノスコープの主力臨床プログラムからの第 2b 相 RESTORE 試験について概説し、地理的萎縮に対する同社の画期的な非ウイルスレーザー送達 MCO-020 遺伝子治療を紹介します。 RESTORE 試験の結果は、シュタルガルト病に対する第 2 相 STARLIGHT 試験の 6 か月データとともに、2023 年上半期に発表される予定です。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主力資産である MCO-010 は現在、米国で網膜色素変性症を対象とした第 2b 相多施設共同無作為化二重マスク偽対照臨床試験中 (NCT04945772）トップラインデータは2023年上半期に予想される。同社はまた、シュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相試験に完全に登録した（NCT05417126）。 MCO-010 は、RP および Stargardt に対して FDA 希少疾病用医薬品の指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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ナノスコープ・セラピューティクス、シュタルガルト病に対するMCO-010光遺伝学的遺伝子治療のSTARLIGHT第2相臨床試験への登録完了を発表

第 2 相 STARLIGHT 試験の 6 か月データは 2023 年上半期に予定

ダラス, 2022 年 9 月 13 日  — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である同社は本日、盲目の患者の視力を回復するための周囲光で活性化可能な多特性オプシン（MCO）光遺伝学的単独療法であるMCO-010の第2相臨床試験の完全登録を発表した。 、シュタルガルト病の場合。第 2 相 STARLIGHT 試験の 6 か月間のデータは 2023 年上半期に得られる予定です。

「私たちは、これまでの前臨床研究および臨床研究から得られた堅牢なデータによって裏付けられた、MCO-010 の治療可能性に興奮しています」と述べました。 スラニャ・バタチャリヤ, ナノスコープ代表取締役。 「MCO-010の1回の硝子体内注射の安全性と効果を評価するこの第2相試験の2か月間の迅速な登録完了により、広範な治療用途を備えたこの新規治療法の開発において、また大きな前進がもたらされました。」

第2相STARLIGHT非盲検試験（NCT05417126) は、シュタルガルト病の臨床診断または遺伝子診断により進行した視力喪失を患う 6 人の被験者を登録しました。この研究では、すべての被験者に、同社のフェーズで使用されたのと同じ1.2E11gc/眼のMCO-010の単回硝子体内投与が行われました。 2b 網膜色素変性症（RP）の研究。

「シュタルガルト病は、大人も子供も同様に罹患する失明の病気です。これは最も一般的な黄斑ジストロフィーであり、確立された治療法はありません」とバイロン・ラム医学博士、ロバート・Z・アンド・ナンシー・J・グリーン教授、眼科教授は述べた。 マイアミ大学 第 2 相 STARLIGHT 試験の主任研究者。 「MCO-010はRP患者とシュタルガルト患者の視覚機能を改善する可能性があり、この研究から得られるデータを楽しみにしています。」

ナノスコープの光遺伝学的治療は独自の AAV2 MCO 遺伝子を網膜細胞に導入して、さまざまな色環境での視覚を可能にするベクター。この治療は、他の装置や介入を必要とせず、オフィス内での投与のための 1 回の硝子体内注射として投与されます。 MCO-010 は FDA から RP およびシュタルガルト病に対する希少疾病用医薬品の指定を受けており、同時に Nanoscope のフェーズで評価されています。 2b RP患者を対象としたRESTORE試験。試験結果も2023年上半期に予定されている。

Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主要資産である MCO-010 は現在フェーズ中です 2b 米国における網膜色素変性症に対する多施設無作為化二重マスク偽対照臨床試験（NCT04945772）トップラインデータは2023年上半期に予想される。同社はまた、シュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相試験を開始した（NCT05417126）。 MCO-010 は、RP および Stargardt に対して FDA 希少疾病用医薬品の指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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ナノスコープ・セラピューティクス、第3回眼科疾患遺伝子治療学会で発表

ダラス, 2022 年 9 月 8 日  — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業は本日、博士が次のように発表した。 サマレンドラ・モハンティ共同創設者兼社長は、Nanscope の多特性オプシン (MCO) 遺伝子治療プラットフォームの臨床開発についてプレゼンテーションを行い、「」と題されたパネルに参加します。眼疾患の遺伝子治療 – 1 年の振り返り」で 第3回眼疾患遺伝子治療学会、開催中 2022年9月13日～16日 で マサチューセッツ州ボストン

プレゼンテーションの詳細は以下のとおりです。

網膜変性疾患における視力回復のための周囲光活性化型光遺伝学の探求
日時： 2022年9月15日（木）; 東部標準時間午前 9:00 ～ 9:30
場所: ダブルツリー バイ ヒルトン ボストン ノース ショア

MCO 遺伝子治療の利点を強調することに加えて、モハンティ博士は Nanoscope のフェーズについて詳しく説明します。 2b 主力臨床プログラムからの RESTORE 試験。 RESTORE 試験の結果は、シュタルガルト病に対する第 2 相 STARLIGHT 試験の 6 か月データとともに、2023 年上半期に発表される予定です。彼はまた、 パネル の上 2022年9月14日水曜日; 東部標準時間午前 8:25 ～ 9:05.

Nanoscope のもう 2 人の技術リーダー、Dr. スブラタ・バタビアル そして博士。 キム・サンフンで特集される予定です。 カンファレンス前のワークショップ 空間的に標的化された非ウイルス性の網膜へのレーザー遺伝子送達に焦点を当てています（詳細は下記）。 Nanoscope の MCO-020 遺伝子治療プログラムは、進行性 AMD 患者の地理的萎縮領域への光遺伝子の標的レーザー送達に基づいており、現在 IND を可能にする研究が進行中です。

ワークショップ A: 眼の治療法としての非ウイルス遺伝子送達の使用について議論する
日時： 2022年9月13日火曜日; 午前8時30分～午前11時（東部標準時間）
場所: ダブルツリー バイ ヒルトン ボストン ノース ショア

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ナノスコープ・セラピューティクス、ベアードの2022年グローバル・ヘルスケア・カンファレンスで発表

ダラス, 2022 年 9 月 7 日  — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である同社は本日、経営陣が次の会議で講演すると発表した。 ベアーズ 2022 年グローバル ヘルスケア カンファレンス 2022年9月14日水曜日、 で ニューヨーク.

最高経営責任者、 スラニャ・バタチャリヤ、最高医療責任者、 アーロン・オズボーン ナノスコープの臨床活動と企業活動に関する最新情報を発表します。 9月14日水曜日、 で 東部時間午後 12 時 15 分 モーガンスイート（中二階）。 Nanoscope のリーダーは、両方のイベントでの直接会議に参加できます。 9月13日火曜日、 そして 9月14日水曜日.

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Nanoscope が第 22 回国際展示会でプレゼンテーションを発表^nd ユーレティナ会議

フェーズの結果 2b 網膜色素変性症に対するRESTORE試験とシュタルガルト病に対する第2相STARLIGHT試験の6か月データは2023年上半期に予定

テキサス州ダラス (2022 年 8 月 29 日) — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である同社は本日、同社の多特性オプシン（MCO）遺伝子治療プラットフォームの臨床開発が第22回国際学会での2つのプレゼンテーションで取り上げられることを発表した。^nd Euretina Congress は、2022 年 9 月 1 日から 4 日までドイツのハンブルクで開催され、 オンライン.

講演内容の詳細は以下の通りです。

進行性網膜色素変性症患者の視力回復を可能にする多特性オプシンの研究のための新規エンドポイントの開発。二重マスク、無作為化、偽対照、多施設共同第 2b 相試験
発表者: Victor Hugo Gonzalez 医師、バレー網膜研究所、マッカレン、テキサス州。
セッション: IRD I
日時：2022年9月1日（木）午後3時05分（中央ヨーロッパ時間）
場所: ハンブルク国際会議センター、ホール X1

ゴンザレス博士は、ナノスコープの最も先進的な臨床プログラムである第 2b 相 RESTORE 試験について説明します。 RESTORE 試験の結果は、シュタルガルト病に対する第 2 相 STARLIGHT 試験の 6 か月データとともに、2023 年上半期に発表される予定です。

網膜色素変性症患者の視力回復のための52週間の光遺伝学療法の安全性と有効性
講演者: SriniVas R. Sadda 医学博士、ドヒニー眼科研究所所長兼最高科学責任者、スティーブン J. ライアン – アーノルドおよびメイベル ベックマン寄付会長、カリフォルニア大学ロサンゼルス校 (UCLA) 眼科教授、デビッドゲフィン医学部。
セッション: IRD II
日時：2022年9月2日（金）午後3時29分（中央ヨーロッパ時間）
場所: ハンブルク国際会議センター、ホール X1

サダ博士は、第 1/2a 相試験において、進行性網膜色素変性症患者の視力回復に対する硝子体内 MCO 光遺伝学療法の安全性と有効性について議論します。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主力資産である MCO-010 は現在、米国で網膜色素変性症を対象とした第 2b 相多施設共同無作為化二重マスク偽対照臨床試験中 (NCT04945772）トップラインデータは2023年上半期に予想される。同社はまた、シュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相試験を開始した（NCT05417126）。 MCO-010 は、RP および Stargardt に対して FDA 希少疾病用医薬品の指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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Nanoscope Therapeutics が Retina Forum 2022 で発表

ダラス, 2022 年 8 月 26 日 — ナノスコープ セラピューティクス社網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である.は本日、次のことを発表しました。 アーロン・オズボーンの最高医療責任者は、Nanscope の多特性オプシン (MCO) 遺伝子治療プラットフォームの臨床開発についてプレゼンテーションを行い、「黄斑疾患の遺伝子治療プラットフォーム – お金をかける価値はありますか?」と題されたパネルに参加します。 Retinaフォーラムで開催 2022年8月31日、 で ハンブルク、ドイツ そして オンライン の一環として 眼科先物フォーラム.

プレゼンテーションの詳細は以下のとおりです。

視力回復のための光遺伝学治療の新たな波を開拓する
プレゼンター： アーロン・オズボーン、MBBS、ナノスコープの最高医療責任者
日時： 2022年8月31日（水曜日）; 午後4時51分（中央ヨーロッパ時間）
場所: フォントネーホテル

オズボーン博士は、MCO 遺伝子治療の利点を強調することに加えて、ナノスコープのフェーズについて詳しく説明します。 2b 主力臨床プログラムからの RESTORE 試験。 RESTORE 試験の結果は、シュタルガルト病に対する第 2 相 STARLIGHT 試験の 6 か月データとともに、2023 年上半期に発表される予定です。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主要資産である MCO-010 は現在フェーズ中です 2b 米国における網膜色素変性症に対する多施設無作為化二重マスク偽対照臨床試験（NCT04945772）トップラインデータは2023年上半期に予想される。同社はまた、シュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相試験を開始した（NCT05417126）。 MCO-010 は、RP および Stargardt に対して FDA 希少疾病用医薬品の指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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ダン・エラミアン
オーパス・バイオテック・コミュニケーションズ
pr@nanostherapeutics.com
425-306-8716

ダン・エラミアン
オーパス・バイオテック・コミュニケーションズ
pr@nanostherapeutics.com
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患者の視力を回復するナノスコープの遺伝子治療がOIS網膜イノベーションサミットと米国網膜専門医学会年次総会で取り上げられる

網膜色素変性症に対する第2b相RESTORE試験の結果とシュタルガルト病に対する第2相STARLIGHT試験の6か月データは2023年第1四半期に予定されている

ダラス、2022年7月12日/PRNewswire/ — 網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業であるNanscope Therapeutics Inc.は本日、同社の多特性オプシン（MCO）遺伝子治療プラットフォームの臨床開発が、 7月13日から16日までニューヨーク市で開催される米国網膜専門医協会（ASRS）の2022年年次学術会議で2件の発表が行われた。

講演内容の詳細は以下の通りです。

網膜色素変性症およびシュタルガルト病に対する MCO-010 の米国臨床試験に関する最新情報と Nanoscope の非ウイルスレーザー遺伝子送達プラットフォームのレビュー
講演者: サマレンドラ・モハンティ博士、Nanscope 共同創設者、社長兼最高科学責任者
セッション: ASRS 衛星 OIS Retina イノベーション サミット、画期的なテクノロジーにスポットライト
日時：2022年7月13日（水曜日）午後 4 時 15 分 – 午後 5 時 15 分（東部標準時）
場所: エジソン ボールルーム

進行性網膜色素変性症患者を対象とした多特性オプシンの多施設無作為偽対照ダブルマスク第2b相臨床試験
発表者: クリーブランドクリニック眼科コールアイ研究所のピーター・カイザー医師、FASRS
セッション: Dry AMD 3 シンポジウム
日時：2022年7月16日（土）午前10時15分～午前11時20分（東部標準時）
場所: ジャビッツセンター

Nanoscope のアドバイザーである Kaiser 博士が、Nanscope の最も先進的な臨床プログラムである第 2b 相 RESTORE 試験について説明します。 RESTORE 試験の結果は、シュタルガルト病に対する第 2 相 STARLIGHT 試験の 6 か月データとともに、2023 年第 1 四半期に発表される予定です。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主力資産である MCO-010 は現在、米国で網膜色素変性症（NCT04945772）を対象とした第 2b 相多施設共同無作為化二重マスク偽対照臨床試験中であり、トップラインデータは 2023 年第 1 四半期に得られる予定です。シュタルガルト患者における MCO-010 療法の第 2 相試験 (NCT05417126)。 MCO-010 は、RP および Stargardt に対して FDA 希少疾病用医薬品の指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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アルゴットパートナーズ
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テキサス州ダラス (2022 年 7 月 5 日) — ナノスコープ・セラピューティクス網膜変性疾患を治療するための遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である、Inc.は本日、マイケル・マルケス氏を最高財務責任者に任命したことを発表しました。マルケス氏は、眼科分野の企業の財務および成長戦略を主導した深い経験を含め、17 年以上の財務経験を持っています。

「眼科企業の財務戦略と取り組みを主導したマイケルの経験は、遺伝性網膜変性疾患の患者の視力を回復するための光遺伝学的治療のプラットフォームを進歩させる上で貴重なものとなるでしょう。この任命は当社の経営陣を強化し、企業としての当社の進化を強調するものです」とナノスコープの共同創設者兼CEOのSulagna Bhattacharya氏は述べた。

「当社の主要候補であるMCO-010についてこれまでに生成された説得力のあるデータに裏付けられた、網膜変性疾患を治療するための新しいアプローチで開発のこの重要な時期にナノスコープに参加できることに興奮しています。どの企業の成功にも強固な財務戦略が不可欠であると信じており、ナノスコープが高度な臨床開発を進め、最終的には商業化に向けて進むよう支援できることを楽しみにしています」とマルケス氏は述べた。

マルケス氏はつい最近まで、ドライアイ疾患の診断を支援するポイントオブケア浸透圧検査を提供する眼科診断会社、TearLab の CFO を務めていました。以前は、アイケア製品を専門とする世界的な医療会社であるアルコン ラボラトリーズでグローバル サージカル部門の CFO を務めていました。アルコン入社以前は、プライス ウォーターハウス クーパースで保険および製造部門の税務および監査のクライアントにサービスを提供していました。彼はテキサス大学アーリントン校で会計学の修士号を取得し、テキサス大学オースティン校で会計学の経営管理学士号を取得しています。彼はテキサス州の公認会計士でもあります。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
ナノスコープ・セラピューティクス は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主力資産である MCO-010 は現在、米国で網膜色素変性症を対象とした第 2b 相多施設共同無作為化二重マスク偽対照臨床試験中 (NCT04945772）トップラインデータは2023年第1四半期に予想される。同社はまた、シュタルガルト患者を対象としたMCO療法の第2相試験を開始した（NCT05417126）。 MCO-010 は、RP および Stargardt に対して FDA 希少疾病用医薬品の指定を受けています。パイプラインにはGAの治療も含まれています。

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ダラス、テキサス州 (2022年6月27日) —  ナノスコープ・セラピューティクス網膜変性疾患を治療するための遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である、Inc.は本日、CEO兼共同創設者が次のように発表しました。 スラニャ・バタチャリヤ は、Ernst & Young の Entrepreneur Of The Year® 2022 Central Plains Award の受賞者に選ばれました。

アントレプレナー・オブ・ザ・イヤーは、成功するために大きなことを考える起業家や高成長企業のリーダーを対象とした、競争力のある優れたビジネス賞の 1 つです。独立した審査員団は、彼女の中心的な貢献と特質の中でもとりわけ、彼女の起業家精神、目的、成長、影響力に基づいてバタチャリヤ氏を選出しました。

「それぞれの分野で変化をもたらしているこのダイナミックなビジネスリーダーのグループとともに、このような権威あるビジネス組織によるこのコンペティションで優勝者に選ばれたことを光栄に思います」とバタチャリヤ氏は述べた。 「この栄誉はナノスコープのチームにとってまさに勝利であり、私たちが日々の仕事にもたらしている情熱と創意工夫を反映しています。また、これは、網膜色素変性症やその他の網膜疾患に苦しむ人々の視力を回復するための光遺伝学的治療の画期的なプラットフォームを推進するクリニックで、私たちが大きな進歩を遂げていることを強調しています。」

アントレプレナー・オブ・ザ・イヤーは、60 か国以上、145 以上の都市で地域および国内の賞プログラムを通じて起業家を称えます。セントラル・プレーンズ賞の受賞者として、バタチャリヤさんは今後、2022 年全国最優秀起業家賞の国内審査員によって検討される予定です。

EY USは35年以上にわたり、すべての人にとってより公平で持続可能で豊かな世界を構築する止められない起業家たちを称賛してきました。アントレプレナー・オブ・ザ・イヤー賞の受賞者は、60カ国以上の同窓生や起業家コミュニティの他のメンバーの経験、洞察、知恵に独占的かつ継続的にアクセスでき、これらはすべてEYの膨大なリソースによってサポートされています。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
ナノスコープ・セラピューティクス は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。当社の主要資産である MCO-010 は現在フェーズ中です 2b 米国で網膜色素変性症を対象とした多施設無作為化二重マスク偽対照臨床試験（NCT04945772）が実施され、トップラインデータは2023年第1四半期に予定されている。同社はシュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相試験も開始した。 MCO-010 は、RP および Stargardt に対して FDA 希少疾病用医薬品の指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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テキサス州ダラス (2022 年 6 月 13 日) — ナノスコープ・セラピューティクス網膜変性疾患を治療するための遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である、Inc.は本日、開催されるBIO国際会議中にCEO兼共同創設者のSulagna Bhattacharyaが会社概要と同社のパイプラインの臨床最新情報を説明すると発表しました。 2022年6月13～16日、カリフォルニア州サンディエゴ。 「視力回復のための光遺伝学的治療法の先駆者」と題されたこのプレゼンテーションは、6 月 14 日午後 4 時 15 分（太平洋時間）に企業プレゼンテーション シアター 3 で開催されます。

「私たちは、網膜色素変性症やその他の網膜疾患によって失明した人々の視力回復のための光遺伝学プラットフォームの一部である、多特性オプシン遺伝子治療候補であるMCO-010に焦点を当てます」とバタチャリヤ女史は述べた。

「当社は臨床プログラムを推進しており、今後 12 か月間で MCO-010 の複数の臨床マイルストーンが期待できるため、今はエキサイティングな時期です。 2023年の第1四半期には、網膜色素変性症患者を対象としたMCO-010のトップライン第2b相RESTOREデータ結果と、シュタルガルト病患者を対象とした非盲検第2相STARLIGHT試験の6か月データの両方が報告される予定です」と続けた。バタチャリヤさん。

バタチャリヤ女史は現在、BIO の取締役を務めています。彼女は資本形成に関する BIO 小委員会のメンバーでもあり、小型株や民間バイオテクノロジー企業に有益な公共政策を提唱しています。彼女は、その週を通じて BIO 理事会の活動に参加する予定です。さらに、Nanscope のエグゼクティブ チーム メンバーは、提携や戦略的機会について話し合う会議に参加することができます。

ナノスコープ・セラピューティクス社について

ナノスコープ・セラピューティクス は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主力資産である MCO-010 は現在、米国で網膜色素変性症を対象とした第 2b 相多施設共同無作為化二重マスク偽対照臨床試験中 (NCT04945772）トップラインデータは2023年第1四半期に予想される。同社はまた、シュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相試験を開始した。 MCO-010 は、RP および Stargardt に対して FDA 希少疾病用医薬品の指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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テキサス州ダラス (2022 年 6 月 6 日) — ナノスコープ セラピューティクス社網膜変性疾患の治療のための光遺伝学的治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である.は本日、近々開催される網膜色素変性症（RP）患者の視力回復のための光遺伝学的遺伝子治療の臨床開発を特集した2つのプレゼンテーションを発表しました。 45^番目 黄斑学会年次総会、2022年6月8日から11日までドイツのベルリンで開催されます。

「2つの要約プレゼンテーションは、遺伝子変異に関係なく、網膜疾患で失明した人々の視力回復のための当社の光遺伝学プラットフォームの一部である、RPに対する当社の多特性オプシン遺伝子治療であるMCO-010に焦点を当てます」と、Sulagna Bhattacharya最高経営責任者（CEO）は述べた。ナノスコープ。 「RP患者を対象とした当社の多施設二重盲検偽対照第2b相試験は完全登録され、2023年第1四半期に結果が得られる予定です。また、シュタルガルト黄斑変性症に対するMCO-010の多施設第2相試験も開始しています。」

講演内容の詳細は以下の通りです。

タイトル： 遺伝性網膜変性患者における視力回復のための52週間の光遺伝学療法の安全性と有効性
セッション： 遺伝性網膜疾患
プレゼンター： サイ・チャバラ医師、テキサス州フォートワースのTCU医学部教授。 Chavala 博士は Nanoscope の科学および臨床アドバイザーです。
日時： 2022年6月8日水曜日、午後6時06分～午後6時52分（CEST）

タイトル： 多特性オプシンの二重マスク、ランダム化、偽対照、多施設共同第 2b 相試験の新規エンドポイントの設計と開発により、進行性網膜色素変性症患者の視力回復が可能になりました
セッション： 遺伝性網膜疾患
プレゼンター： Victor Hugo Gonzalez、MD、バレー網膜研究所、マッカレン、テキサス州。ゴンザレス博士は、ナノスコープの科学および臨床アドバイザーです。
日時： 2022 年 6 月 11 日土曜日、午前 7 時 37 分から 8 時 42 分（CEST）

ナノスコープ・セラピューティクス社について
ナノスコープ・セラピューティクス は、網膜変性疾患に苦しむ何百万もの患者を対象に、部位回復型光遺伝学的治療法を開発しています。第 1/2a 相オープンラベル試験 (NCT04919473) 進行性 RP 患者 (n=11) における Nanoscope の主力製品である MCO-010 は、良好な安全性プロファイルを実証し、 数人の患者が、日常生活活動を再開するのに十分なレベルまで視力が回復したことを経験しました。 RP患者を対象としたMCO-010の多施設共同、無作為化、二重マスク、偽対照第2b相臨床試験（NCT04945772）は完全に登録されており（N=27）、経過観察中です。一次データは 2023 年上半期に予想されます。同社は2022年第2四半期にシュタルガルト黄斑変性症の第2相臨床試験を開始する。 MCO 療法は、RP およびシュタルガルトに対して FDA から希少疾病用医薬品の指定を受けています。

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アルゴットパートナーズ
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テキサス州ダラス (2022 年 5 月 25 日) — ナノスコープ・セラピューティクス網膜変性疾患を治療するための遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である、Inc.は本日、先駆的な眼科企業で豊富な経営幹部の経験を持つNaveed Shams医学博士とThomas Ciulla医学博士が顧問を務めることを発表しました。当社取締役会および経営陣宛。

「これらの著名なリーダーが私たちのアドバイザーチームに加わってくれたことを非常にうれしく思います。彼らの眼科分野における深い経験と長い業績リストは、当社の臨床戦略と企業戦略をサポートする指針を提供する上で重要な役割を果たすでしょう。 Nanoscope の光遺伝学治療の画期的なプラットフォームを前進させるにあたり、彼らの専門知識を活用できることを楽しみにしています」と Nanoscope の共同創設者兼 CEO の Sulagna Bhattacharya 氏は述べています。

「ナノスコープは、光感受性分子を網膜細胞に送達することにより、網膜色素変性症（RP）、シュタルガルト、乾性AMDなどのさまざまな遺伝性網膜変性疾患に苦しむ人々の視力を回復するための独自の遺伝子治療アプローチを進めています」とシャムス博士は述べた。 。 「失明する眼疾患の治療に対する彼らのユニークで創造的なアプローチとこれまでの強力な臨床データは、網膜変性疾患の治療方法に革命をもたらし、患者の転帰を改善する可能性を示しています。当社がRPで進行中の第2b相試験を完了し、他の適応症への急速な拡大を目指す中、私はこのプラットフォームの急速な進歩に貢献したいと考えています。」

「多特性オプシン（MCO）は、あらゆる形態の網膜変性に対処する可能性があり、網膜の完全または部分的損傷に苦しむ患者に適用可能です」とシウラ博士は述べた。 「ナノスコープは、重度の視覚障害のある人に対する並外れた有効性と優れた忍容性など、このアプローチの多大な可能性をすでに実証し始めています。彼らの世界クラスのチームと協力して、このアプローチの可能性が臨床で完全に解明されるのを楽しみにしています。」

シャムス博士は、最近では ProQR Therapeutics の最高科学責任者を務め、以前は Santen Inc の社長兼 CEO、および世界的な眼科企業である Santen Pharmaceuticals の研究開発グローバル責任者を 10 年以上務めていました。彼は、ノバルティスやジェネンテック/ロシュを含む新興企業や大規模多国籍企業で 25 年以上の世界的な医薬品開発の経験を持っています。 Genentech では、シャムス博士は眼科臨床研究開発グループの設立を支援し、Lucentis の開発を主導しました。^® 承認を通じて。業界に入社する前、シャムス博士はハーバード大学医学部眼科の教員でした。シャムス博士は、ダウ医科大学で医学博士号を取得し、サウスカロライナ大学で微生物学/免疫学の博士号を取得しています。彼はまた、ハーバード大学で創傷治癒と角膜移植のフェローシップを修了しました。

Ciulla 博士は、25 年にわたる経営管理、臨床研究、学術的リーダーシップの経験を持っています。彼は、2018 年から最高医療責任者を務め、2020 年からは初の FDA 承認の上脈絡膜治療法 (Xipere®) の開発の先駆者である Clearside Biomedical の最高開発責任者も務めています。 Spark Therapeutics では、遺伝性網膜疾患に対する初の FDA 承認遺伝子治療である Luxturna® (voretigene) の承認と商品化を通じて医療戦略を主導しました。これには、新しい機能的視覚エンドポイント、複雑な遺伝子検査パラダイム、および新しい投与手順が含まれていました。 Spark に入社する前は、Ophthotech (現 Iveric Bio) で臨床戦略副社長を務め、地理的萎縮症 (GA) における Zi Mura® の成功した第 2/3 相試験の設計に貢献しました。彼はハーバード大学で化学の学士号、カリフォルニア大学サンフランシスコ校医学部で医学博士、インディアナ大学で MBA を取得しています。彼はハーバード大学医学部の研修医、タフツ医科大学の網膜フェローシップを修了しており、学会認定の眼科医および網膜専門医です。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
ナノスコープ・セラピューティクス は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主力資産である MCO-010 は現在、米国で網膜色素変性症を対象とした第 2b 相多施設共同無作為化二重マスク偽対照臨床試験中 (NCT04945772）トップラインデータは2023年第1四半期に予想される。同社はまた、シュタルガルト患者を対象としたMCO療法の第2相試験を開始した。 MCO-010 は、RP および Stargardt に対して FDA 希少疾病用医薬品の指定を受けています。パイプラインにはGAの治療も含まれています。

投資家連絡先:
キンバリー・ミナロヴィッチ、サム・マーティン
アルゴットパートナーズ
212-600-1902
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接触：
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ダラス, 2022 年 5 月 13 日  — ナノスコープ セラピューティクス社網膜変性疾患の治療のための光遺伝学的療法を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である.は本日、同社の臨床開発および研究プログラムに関する4件のプレゼンテーションを発表した。 25^番目 米国遺伝子細胞治療学会年次総会 (ASGCT)、 2022年5月16日～19日、ウォルター E ワシントン コンベンション センターにて ワシントン, DC 国際会議（対面およびバーチャル）には、何千人もの科学者、患者擁護者、医師、政府関係者が集まります。

「ナノスコープは、網膜疾患で失明した人々の視力回復を実証したMCO-010臨床遺伝子治療プログラムと、地理的萎縮および神経疾患の光遺伝学的調節に対するMCO-020遺伝子治療の先駆的な非ウイルスレーザー送達を強調する予定です」と同氏は述べた。 スラニャ・バタチャリヤ, ナノスコープ代表取締役。

ASGCT では、MCO-010 に関する 2 つのプレゼンテーションと MCO-020 に関する 2 つのプレゼンテーションが行われます (時間はすべて米国 EDT)。

5月16日月曜日, 午後3時45分 – 午後5:30、サロンH
合成ナノ粒子ベースの遺伝子導入口頭抄録発表
マウス遺伝子の NHP への in vivo 空間標的非ウイルス光学送達, 5月16日月曜日、4:15 – 4:30
午後 – キム・サンフン、博士号

5月16日月曜日, 午後5:30 – 午後6時30分、ホールD
眼・聴覚疾患ポスターセッション
遺伝子に依存しない方法での遺伝性網膜疾患の治療のための光遺伝学的遺伝子治療 [Board No.
M-174】 – スブラタ・バタビアル、博士号

神経疾患I ポスターセッション
痛みに対する中枢神経系の光遺伝学的調節 [ボード番号 M-152] – ダリル・ナルシス、医学博士

5月17日火曜日, 午後5:30 – 午後6時30分、ホールD
進行中の遺伝子および細胞療法の治験ポスターセッション
重度網膜ジストロフィー患者の視力回復のための AAV 硝子体内光遺伝学療法 [理事会
No.Tu-306] – サマレンドラ・モハンティ、博士号

ナノスコープ・セラピューティクス社について
ナノスコープ・セラピューティクス は、網膜変性疾患に苦しむ何百万もの患者に視力を与えるための光遺伝学的治療を開発しています。 Nanoscope の主力製品である MCO-010 は、網膜変性による重度の視力喪失患者の機能的視覚を回復するために設計された治験中の AAV 遺伝子治療です。第 1/2a 相オープンラベル試験中 (NCT04919473）進行性RP患者（n=11）におけるMCO-010の試験では、MCO-010は良好な安全性プロフィールを示し、 数人の患者が、日常生活活動を再開するのに十分なレベルまで視力が回復したことを経験しました。多中心、ランダム化、二重マスク、偽制御フェーズ 2b RP 治療のための MCO-010 の臨床試験 (NCT04945772）は完全に登録されており（N=27）、経過観察中です。一次データは 2023 年上半期に予想されます。同社は2022年第2四半期にシュタルガルト黄斑変性症の第2相臨床試験を開始する。 MCO 療法は、RP およびシュタルガルトに対して FDA から希少疾病用医薬品の指定を受けています。

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