Nanoscope Press Releaseカテゴリーのアーカイブ

網膜色素変性症で失明した患者の視力を回復するためのナノスコープの遺伝子治療の第1/2a相試験からの肯定的なデータが2021年の米国網膜専門医会議で取り上げられる

Positive Data from Nanoscope’s Phase 1/2a Trial of Gene Therapy to Restore Vision in Patients Blinded by Retinitis Pigmentosa to be Featured at 2021 American Society of Retina Specialists Meeting

網膜色素変性症で失明した患者の視力を回復するためのナノスコープの遺伝子治療の第1/2a相試験からの肯定的なデータが2021年の米国網膜専門医会議で取り上げられる

2つのプレゼンテーションでは、多特性オプシン遺伝子療法の1回の硝子体内注射を受けた患者の52週間の追跡調査から得られた肯定的なデータに焦点を当てます。

テキサス州ベッドフォード (2021 年 10 月 8 日) — 網膜変性疾患の治療のための遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である Nanoscope Therapeutics Inc. は本日、多特性オプシンの第 1/2a 相臨床試験の結果を発表しました。 MCO)失明した人々のための遺伝子治療 網膜色素変性症 (RP) は、会期中の 2 つのプレゼンテーションで取り上げられます。 2021年米国網膜専門医学会年次総会 (ASRS) 10月8日から12日までテキサス州JWマリオット・サンアントニオで開催。

プレゼンテーションは、TCU-UNTHSC 医科大学の教授であるサイ チャバラ医師によって行われます。 Chavala 博士のプレゼンテーションは「網膜変性患者における硝子体内 AAV2 光遺伝学的視力回復」と題されています。 ABCA4 ミューテーション』は、10月10日(日)午後2時46分~2時50分に放送されます。 パイプライン中 新しい治療法を探るセッション。

チャバラ博士は、以下の RP 患者 4 名から得られた所見について詳しく説明します。 ABCA4 MCO-010の単回硝子体内注射を受けて52週間後に視力の全体的な改善を示した第1/2a相試験からの突然変異。

チャバラ博士は、第 1/2a 相試験における RP 患者 11 人全員のデータについて議論します。 ビデオオンデマンドASRS バーチャル年次総会プログラムの一環として、「進行性網膜色素変性症に対する硝子体内光遺伝学的遺伝子治療の安全性と有効性」と題した講演が行われました。結果は、治療の忍容性が良好であり、MCO-010注射後にすべての患者が視力の改善を経験したことを示しました。

MCO-010 は独自の AAV2 ベクターを使用して MCO 遺伝子を網膜細胞に送達し、そこで周囲光に感受性のある多色オプシンを発現して、さまざまな色環境での視力回復を実現します。この治療法は疾患の表現型に焦点を当てており、遺伝子変異に関係なく網膜変性疾患の治療を可能にします。

無作為化二重マスク第 2b 相多施設共同試験の結果 (NCT04945772)の MCO-010 は 2022 年第 4 四半期に予想されています。MCO-010 は、RP およびシュタルガルト病に対して FDA から希少疾病用医薬品に指定されており、これらは以下の症状に関連することが知られています。 ABCA4 突然変異。

Nanoscope Therapeutics Inc について.
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患に苦しむ何百万もの視覚障害者に視力を与えるための光遺伝学的治療法を開発しています。同社のパイプラインには、RP、シュタルガルト病、乾性加齢黄斑変性症の患者に対する光遺伝学に基づく網膜遺伝子治療が含まれています。

 

接触:
ダン・エラミアン
オーパス・バイオテック・コミュニケーションズ
pr@nanostherapeutics.com
425-306-8716

 

ナノスコープ社長、2021年10月7日にテキサス州サンアントニオで開催される眼科イノベーションサミット(OIS)Retinaの企業ショーケースで講演

Nanoscope President to Present at Company Showcase of the Ophthalmology Innovation Summit (OIS) Retina October 7, 2021, in San Antonio, TX

ナノスコープ社長が企業ショーケースに登壇 眼科イノベーションサミット(OIS)網膜 2021 年 10 月 7 日、テキサス州サンアントニオ

Nanoscope は、MCO 光遺伝学的遺伝子単独療法を使用した視覚障害患者の機能的な視覚の回復を実証し、進歩しています 地理的萎縮に対する独自の非ウイルスレーザー遺伝子送達プラットフォーム

テキサス州ベッドフォード (2021 年 10 月 5 日) — 網膜変性疾患の治療のための光遺伝学的遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である Nanoscope Therapeutics Inc. は本日、共同創設者、社長兼最高科学責任者、サマレンドラ・モハンティ博士が就任したことを発表しました。 .D.が、の企業ショーケースでプレゼンテーションを行います。 眼科イノベーションサミット (OIS) Retina 2021年10月7日、テキサス州サンアントニオで。

モハンティ博士は、遺伝子変異に関係なく、網膜変性疾患によって失明した患者の視力を回復するためのナノスコープの多特性オプシン(MCO)遺伝子治療プラットフォームについて説明します。 MCO は、独自の作用メカニズムと、高速、広帯域、周囲光感度という特性を備えており、さまざまな自然光やレクリエーション光の環境下でも視力を回復できます。 Nanoscope の主力製品である MCO-010 は、 網膜色素変性症 (RP)、シュタルガルト病、および乾性加齢黄斑変性症 (AMD)。地理的萎縮をターゲットにするために、Nanscope は独自の非ウイルス レーザー遺伝子送達プラットフォームを開発しています。

モハンティ博士のプレゼンテーションは、2021年10月7日午前11時21分から午前11時28分までグランド ハイアット サンアントニオで開催されるOIS Retina「細胞および遺伝子治療のスポットライト」企業ショーケースの一部として行われます。

Nanoscope の最も先進的な MCO-010 光遺伝学的遺伝子治療プログラムは、RP をターゲットとしています。同社は、多施設共同、無作為化、二重マスク、偽対照の第 2b 相臨床試験を開始しました (NCT04945772この遺伝子治療は、RPおよびシュタルガルト病に対して米国食品医薬品局から希少疾病用医薬品の指定を受けている。

OIS Retina には、起業家、眼科新興企業、臨床思想的リーダー、業界幹部、投資専門家が 1 日かけて開催されるサミットに集まり、眼科疾患や視覚障害の開発中の新しい治療法を紹介します。 OIS Retina は、2021 年の年次総会に関連して開催されます。 米国網膜専門医協会、2021年10月8日から12日まで、RPのMCO遺伝子治療に関するPh1/2a臨床研究の肯定的な安全性と有効性の結果が発表されます。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患に苦しむ何百万もの視覚障害者に視力を与えるための光遺伝学的治療法を開発しています。同社のパイプラインには、RP、シュタルガルト病、乾性AMD患者向けの光遺伝学に基づく網膜遺伝子治療が含まれています。詳細については、こちらをご覧ください https://nanostherapeutics.com/

 

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網膜色素変性症で失明した患者に対する光遺伝学的遺伝子治療の肯定的なデータが網膜学会年次総会で発表される

Positive Data of Optogenetic Gene Therapy for Patients Blinded by Retinitis Pigmentosa to be Presented at Retina Society’s Annual Conference

網膜色素変性症で失明した患者に対する光遺伝学的遺伝子治療の肯定的なデータが網膜学会年次総会で発表される

MCO-010 網膜変性患者における視力回復からの 52 週間の追跡調査が発表される

Nanoscope の進行中のフェーズの結果 2b 網膜色素変性症患者の視力を回復する光遺伝学的遺伝子治療の米国治験(RESTORE)は2022年第4四半期に予定

テキサス州ベッドフォード, 2021年9月29日  — 網膜変性疾患の治療のための遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業であるNanoscope Therapeutics Inc.は本日、ABCA4変異により失明した人々に対する光遺伝学的遺伝子治療の臨床研究の結果を発表しました。 網膜協会の 54番目 年次学術会議シカゴ 9月29日2021年10月2日.

Sai Chavala医学博士による「光遺伝学的視覚修復」と題したプレゼンテーション ABCA4 変異網膜変性患者』を予定しております。 2021年10月1日(金)、 で 午前11時03分 リッツカールトンホテルのグランドボールルームにて シカゴ。網膜協会は、網膜の病気や傷害の診断、ケア、治療に関する教育と科学を目的として 1968 年に設立されました。

チャバラ博士、TCU-UNTHSC医学部教授 テキサス州フォートワース、ナノスコープの多特性オプシン (MCO) 遺伝子療法を硝子体内に投与された網膜色素変性症 (RP) 患者からの所見を紹介します。 ABCA4遺伝子変異を持つRP患者は、遺伝子治療の硝子体内注射を1回受け、52週間追跡調査されたところ、すべての患者は重篤な有害事象もなく視力と機能の改善を経験した。

ナノスコープの光遺伝学療法では、独自の AAV2 ベクターは、MCO 遺伝子を網膜細胞に送達し、そこで周囲光に感受性のある多色オプシンを発現させ、さまざまな色環境での視力回復を実現します。この治療法は診療所で実施でき、疾患の表現型に焦点を当てており、遺伝子変異に関係なくRPなどの網膜変性疾患の治療が可能となる。

MCO-010は現在、ランダム化された二重マスクフェーズにあります。 2b 多施設共同試験 (NCT04945772) アメリカ合衆国で。結果は2022年第4四半期に予想される。MCO-010は、ABCA4変異と関連することが知られているRPおよびシュタルガルト病に対して米国食品医薬品局から希少疾病用医薬品に指定されている。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患に苦しむ何百万もの視覚障害者に視力を与えるための光遺伝学的治療法を開発しています。同社のパイプラインには、RP、シュタルガルト病、乾性加齢黄斑変性症の患者に対する光遺伝学に基づく網膜遺伝子治療が含まれています。

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ナノスコープ、AMD患者の視力を回復するための周囲光活性化型オプシン遺伝子治療を推進するため、$1.5Mフェーズ2B SBIR助成金を獲得

Nanoscope Awarded $1.5M Phase 2B SBIR Grant to Advance Ambient Light Activatable Opsin Gene Therapy to Restore Vision for AMD Patients

Nanoscope、AMD患者の視力を回復するための周囲光活性化型オプシン遺伝子治療を推進するため、$1.5M Phase2B SBIR助成金を獲得

テキサス州ベッドフォード (2021 年 9 月 14 日) — ナノスコープの研究者は、同社の環境技術の進歩を目的として、国立衛生研究所 (NIH) の国立眼科研究所 (NEI) から $150 万フェーズ 2b 中小企業研究イノベーション (SBIR) 助成金を獲得しました。加齢黄斑変性症(AMD)に対する光活性化型光遺伝学的遺伝子治療。

「競争の激しい審査プロセスを経てNIHの助成金を獲得したことは、特許で保護された周囲光で活性化できるタンパク質である多特性オプシン(MCO)に基づく当社のファーストインクラスの光遺伝学的治療の革新性と臨床的重要性の証です」 「私たちの目標は、私たちの治療を応用して、世界中の何百万人もの AMD 患者の苦しみを和らげることです。」

ナノスコープの主要な MCO 遺伝子治療薬である MCO-010 は、米国で網膜色素変性症 (RP) を対象とした後期第 2b 相試験中です。 MCO-010 は、米国食品医薬品局から RP およびシュタルガルト病に対する希少疾病用医薬品の指定を受けています。 MCO-010の第1/2a相試験では、RPにより失明した患者が臨床的に有意義な視力回復を経験したことが示された。

Nanoscope の光遺伝学的遺伝子治療は、独自の AAV2 ベクターを使用して MCO 遺伝子を双極性網膜細胞に送達し、そこで高速かつ多色になるように設計された MCO を発現し、さまざまな色環境での視覚を可能にします。 MCO は双極細胞を再プログラムし、AMD だけでなく、根底にある疾患の原因となる遺伝子変異に関係なく、あらゆる種類の遺伝性網膜疾患 (IRD) によって損傷を受けた光受容細胞のように機能するようにします。この治療には 1 回の硝子体内注射が必要で、診療所で実施できます。

「私たちの予備データは、MCO 療法が特定の IRD に対して変異に依存しない方法で適用でき、網膜疾患に依存しないプラットフォーム療法として機能できることを示しています」と、最近受賞した NIHgrant の主任研究者であり Nanoscope の社長兼主任であるサマレンドラ・モハンティ博士は述べています。科学担当官「この助成金により、成人だけでなく青少年の黄斑の地理的萎縮に対するMCO療法の進歩を加速することができます。」

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患に苦しむ何百万もの視覚障害者に視力を与えるための光遺伝学的治療法を開発しています。同社のパイプラインには、RP、シュタルガルト病、その他のIRDおよび加齢黄斑変性症の患者に対する光遺伝学に基づく網膜再生療法が含まれています。

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チャールズ・クレイグ
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Nanoscope Therapeutics、EURETINA 2021バーチャルカンファレンスで網膜変性疾患に対する光遺伝学的遺伝子治療の良好な結果の発表を発表

Nanoscope Therapeutics Announces Presentation of Positive Results from Optogenetic Gene Therapy  for Retinal Degenerative Diseases at the EURETINA 2021 Virtual Conference

Nanoscope Therapeutics がプレゼンテーションを発表 光遺伝学的遺伝子治療による肯定的な結果の報告 網膜変性疾患に対する治療 EURETINA 2021 バーチャルカンファレンスにて

同社の主力製品である網膜色素変性症で失明した患者の視力を回復する光遺伝学的遺伝子治療は、現在米国で後期第2b相試験中である。

テキサス州ベッドフォード(2021年9月8日) — 網膜変性疾患の治療のための遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業であるNanscope Therapeutics Inc.は本日、網膜変性疾患の光遺伝学的遺伝子治療に関する同社の臨床研究の主任研究者であるサントシュ・マハパトラ博士を発表した。さまざまな遺伝子変異によって失明した人々の視力回復 ABCA4、で研究結果を発表します。 EURETINA 2021 バーチャル カンファレンス 9 月 9 ~ 12 日。この会議は欧州網膜専門医協会によって開催されます。

マハパトラ博士のプレゼンテーション、 「多特性オプシンの52週間の安全性と有効性により、以下の患者の視力回復が可能になりました」 ABCA4 突然変異は、9 月 12 日の日曜日、新薬治療と技術に関する賞論文 13 セッションです。

ABCA4 突然変異は、網膜色素変性症やシュタルガルト病などの網膜変性疾患に関連しています。研究の対象となった患者は、ナノスコープの多特性オプシン(MCO)遺伝子治療の硝子体内注射を1回受け、52週間追跡調査された。すべての患者は、重篤な有害事象なしに視力と機能の改善を経験しました。

Nanoscope の光遺伝学療法は、独自の AAV2 ベクター内の MCO 遺伝子を網膜細胞に送達し、さまざまな色環境での視力回復のための周囲光感受性の多色オプシンの発現をもたらします。この治療法は診療所で実施でき、疾患の表現型に焦点を当てており、遺伝子変異に関係なく網膜疾患の治療が可能になります。

Nanoscope の研究者は、機能的視覚のさまざまな属性を評価するための低視力マルチパラメーター テスト (LVMPT) も開発しました。マイケル・カールソン氏のプレゼンテーション「進行性網膜疾患患者の視覚機能をモニタリングするためのロービジョンマルチパラメータ検査」は、9 月 9 日(木)の新薬治療と技術セッションです。

MCO-010 遺伝子治療と LVMPT 装置は第 2b 相試験で評価中です (NCT04945772) アメリカ合衆国で。 MCO-010 は、RP およびシュタルガルト病に対して米国食品医薬品局から希少疾病用医薬品の指定を受けています。 

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患に苦しむ何百万もの視覚障害者に視力を与えるための光遺伝学的治療法を開発しています。同社のパイプラインには、RP、シュタルガルト病、地理的萎縮の患者向けの光遺伝学に基づく眼科遺伝子治療が含まれています。

 

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ナノスコープ・セラピューティクス、網膜色素変性症患者の視力回復を目的とした光遺伝学的遺伝子単独療法の第2b相臨床試験で最初の患者に投与されたことを発表

Nanoscope Therapeutics Announces First Patient Dosed in Phase 2b Clinical Trial of Optogenetic Gene Monotherapy to Restore Vision in Patients with Retinitis Pigmentosa

ナノスコープ・セラピューティクス、網膜色素変性症患者の視力回復を目的とした光遺伝学的遺伝子単独療法の第2b相臨床試験で最初の患者に投与されたことを発表

テキサス州ベッドフォード2021年7月19日ナノスコープ・セラピューティクス 網膜変性疾患の治療のための遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業であるInc.は本日、最初の患者にその段階で投与されたと発表した。 2b 網膜色素変性症(RP)患者の視力を回復するための、周囲光で活性化可能な光遺伝学単独療法であるMCO-010の臨床試験。

「Nanscope チーム、臨床パートナー、そして治験に参加している患者たちを祝福したいと思います。フェーズの結果 2b この試験は、FDA による RP 治療用 MCO-010 の早期承認を検討するための根拠となる可能性があります。 MCO-010をRP患者に提供できるよう、FDAやその他の規制当局と協力することを楽しみにしています」と述べた。 スラニャ・バタチャリヤ, ナノスコープの最高経営責任者。

ナノスコープの光遺伝学療法では、硝子体内に送達される独自の AAV2 多特性オプシン (MCO) 遺伝子を網膜細胞に送達するためのベクター。そこで MCO 遺伝子は多色オプシンを発現し、さまざまな色環境での視覚を可能にします。この治療は、ゴーグルやその他の介入を必要とせずに、医療オフィスの環境で実施できます。同社の第 1/2a 相試験の予備的証拠に基づくと、MCO-010 は遺伝子変異に関係なく、RP だけでなく他の眼の変性疾患にも適用できる可能性があります。 MCO-010 は、FDA から RP およびシュタルガルト病に対する希少疾病用医薬品の指定を受けています。

フェーズ 2b トライアル (NCT04945772)には、無作為化、二重盲検、偽対照、多施設共同試験の参加者 27 名が参加します。 アメリカ合衆国 進行性RP患者の登録。この治療には、安全性、忍容性、患者の視力と視覚機能の改善における有効性を確認するために、MCO-010または偽の1回の硝子体内注射が含まれます。この研究は2021年末までに登録が完了し、2022年末までに12か月の結果が得られる予定です。

「これはナノスコープと眼科研究分野の両方にとって重要なマイルストーンです。当社は、安全で差別化された光遺伝学的単独療法を眼科コミュニティに提供するというコミットメントを堅持し続けます」とナノスコープの開発最高責任者兼最高医療責任者であるモハメド・ジェネアド博士は述べています。 「したがって、私たちはMCO-010開発プログラムに熱心に取り組んでおり、このプログラムには幅広い網膜疾患の治療に大きな可能性があると考えています。」

MCO-010 のフェーズ 1/2a 非盲検試験が完了 11人のRP患者を対象とした研究では、周囲光活性化型光遺伝学的単独療法が忍容性が良好で、進行したRP患者における機能的視覚および視覚機能の大幅な改善と一致して生活の質が改善されたことが実証されました。

「私たちは、RP患者、介護者、臨床コミュニティから寄せられた多大な関心に興奮しています。私たちのチームは、シュタルガルト病、乾性加齢黄斑変性症(dAMD)などを含む他の網膜変性に対するMCOプラットフォームをさらに拡大するために懸命に取り組んでいます。」 サマレンドラ・モハンティ、Ph.D.、Nanoscope の社長兼最高科学責任者。

RPについて 
正常な目では、オプシンは網膜の光受容細胞と本質的に光感受性の網膜神経節細胞によって発現されます。光によって活性化されると、これらのオプシンは視覚の生理学的プロセスを引き起こします。 RP は 60 以上の異なる遺伝子変異に関連しており、光受容体が徐々に劣化して視力障害や最終的には失明に至る一連の稀な遺伝性疾患を含んでいます。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
ナノスコープ・セラピューティクス は、治療法が存在しない網膜変性疾患に苦しむ何百万もの盲人に視力を与えるための光遺伝学的治療法を開発しています。同社のパイプラインには、RP、シュタルガルト病、dAMDの患者向けの光遺伝学に基づく網膜再生療法が含まれています。

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アナンタ・アヤガリ
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ナノスコープ・セラピューティクス、網膜色素変性症患者の視力回復を目的とした光遺伝学的遺伝子単独療法の第2b相臨床試験に対するFDAのIND承認を発表

Nanoscope Therapeutics Announces FDA Approval of IND for Phase 2b clinical trial of Optogenetic Gene Monotherapy to Restore Vision in Patients with Retinitis Pigmentosa

Nanoscope Therapeutics が光遺伝学的遺伝子単独療法の第 2b 相臨床試験に対する FDA の IND 承認を発表 網膜色素変性症患者の視力を回復する

プレスリリース – テキサス州ベッドフォード (2021 年 6 月 23 日) — 網膜変性疾患の治療のための遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である Nanoscope Therapeutics Inc. は本日、同社の治験薬申請 (IND) が第 3 相申請を開始したことを発表しました。進行性網膜色素変性症(RP)患者の視力を回復するための、周囲光で活性化可能な光遺伝学的単独療法であるMCO-010の2b臨床試験。

「Nanoscope チームの皆さん、おめでとうございます。その一員になれることに興奮しています。私たちの治療法により、外部機器を使わずに周囲光の下で視力が回復し、光毒性のリスクが排除されることを願っています」とナノスコープのCEO、スラグナ・バタチャリヤ氏は述べた。

で発表された印象的な臨床データ 米国眼科学会2020年年次総会 フェーズ1/2a試験の終了まで持続しました。 「これらはナノスコープにとって大きなマイルストーンであり、網膜変性症に苦しむ患者にとって潜在的な利益をもたらす可能性があります」と理事長のアル・ギレム博士は述べた。

6月に開始される第2b相試験は、米国で進行性RP患者を登録する無作為化二重盲検偽対照多施設共同試験となる。この治療では、患者の視力を改善するMCO-010の能力を確認するために、MCO-010を1回硝子体内に注射する。 MCO は、FDA から RP およびシュタルガルト病に対する希少疾病用医薬品の指定を受けています。

Nanoscope の遺伝子治療では、AAV2 ベクターを使用して MCO 遺伝子を双極性網膜細胞に送達し、そこで多色オプシンを発現させ、さまざまな色環境での視覚を可能にします。この治療はオフィス環境でも実施できます。さらに、この治療法は、根底にある遺伝子変異に関係なく、RP にも適用できます。

MCO-010 の第 1/2a 相非盲検試験 は、光遺伝学的単独療法が安全であり、進行性RP患者の機能的視覚および視覚機能と一致して生活の質が改善されることを実証した。

「私たちの遺伝子治療は網膜細胞を再プログラムし、光感受性を高めて視力を回復します。独自のウイルスベクターを使用した MCO 送達により、患者の網膜への MCO 形質導入が可能となり、蛍光レポーターの発現が持続することで確認されました」と Nanoscope の社長兼最高科学責任者であるサマレンドラ モハンティ博士は説明しました。

「私たちは、RP患者が回復薬を利用できるようにするための私たちの臨床プログラムを加速させることを期待する、当社の製品の特性評価、主要評価項目、および効力アッセイに関する即時的な改善に関してFDAから受け取ったガイダンスに興奮しています」とモハンティ博士は付け加えた。

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RPについて
正常な目では、オプシンは網膜の光受容細胞と本質的に光感受性の網膜神経節細胞によって発現され、光によって活性化されると視覚の生理学的プロセスを引き起こします。 RP は 60 以上の異なる遺伝子変異に関連しており、光受容体が徐々に劣化して視力障害や最終的には失明に至る一連の稀な遺伝性疾患を含んでいます。 

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患に苦しむ何百万もの視覚障害者に視力を与えるための光遺伝学的治療法を開発しています。同社のパイプラインには、RP、シュタルガルト病、乾性加齢黄斑変性症の患者向けの光遺伝学に基づく網膜再生療法が含まれています。
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ナノスコープの光遺伝学的遺伝子治療により、網膜色素変性症で失明した11人の患者の臨床的に意味のある視力が回復

Nanoscope’s Optogenetic Gene Therapy Restores Clinically Meaningful Vision in 11 Patients Blinded by Retinitis Pigmentosa

ナノスコープの光遺伝学的遺伝子治療により、網膜色素変性症で失明した11人の患者の臨床的に意味のある視力が回復

プレスリリース – テキサス州ベッドフォード – 2021 年 6 月 3 日

  • 光遺伝療法による臨床的に意味のある機能改善が初めて報告された
  • 以前に報告された、16週間での用量依存的な視力の大幅な改善 米国眼科学会2020年年次総会にて、重度の網膜色素変性症患者では52週間継続します。
  • 網膜インプラントや外植片(ゴーグル)を刺激する必要のない、光遺伝学的遺伝子単独療法を使用した周囲光環境での視力回復
  • 1 つの治療法で多くの人に – 単一および複数のさまざまな遺伝子欠損により失明した患者の視力が、変異に依存しない方法で回復することを初めて証明
  • 複数のモビリティタスクと生活の質の測定における大幅な改善
  • 蛍光レポーターによる患者への遺伝子導入を実証する初の遺伝子治療
  • 当社は、後期段階の開始により治療を進歩させることを期待しています。 2b 多特性オプシン(MCO)を網膜細胞に送達する遺伝子治療を今夏治験

ナノスコープ セラピューティクス社網膜疾患の治療のための遺伝子治療を開発している臨床段階のバイオテクノロジー企業である.は本日、評価されたすべての進行性網膜色素変性症(RP)患者の視力改善が、フェーズ1/2aでの1回の硝子体内注射後1年間持続したと発表しました。 MCOによる臨床研究。

「私たちは、最初の無作為化、プラセボ対照、二重マスク段階を開始すると予想しています。 2b RP患者の臨床的に有意義な視力を改善する当社の遺伝子治療の能力をさらに検証するために、この夏米国で多施設共同光遺伝学試験が行われる。成功すれば、世界中の何百万人ものRP患者にとって史上初の回復薬となるでしょう」とナノスコープCEOは語った。 スラニャ・バタチャリヤ.

3 人の患者は低用量 (1.75 × 1011 片目あたり VG)、8 人には 3.5 × 10 の高線量が投与されました11 片目あたりの VG。網膜の蛍光イメージングにより、遺伝子導入の成功が明らかになりました。完了時には、高用量 MCO 療法を受けた 7 名中 6 名 (86%) で >0.3 logMAR (15 文字) が得られました。新型コロナウイルス感染症(COVID-19)の影響で、高用量被験者の1人は31週間の治療後に評価されなかった。

「臨床研究の安全性と有効性の結果は、利益とリスクのバランスがRPによる視力喪失の治療においてMCOに非常に有利であることを実証しました。病気の原因となった根本的な遺伝子変異に関係なく、患者は改善しました」とナノスコープのCMO兼眼科医のサイ・チャバラ医師は述べた。

すべての被験者は機能的視覚において客観的および主観的な改善を示しました。ベースラインと比較して、すべての被験者で形状識別精度が >90% に向上しました。さらに、2 つの異なるモビリティ テストにおけるパフォーマンスは、50% によって照明パネルにタッチする時間が短縮されたことにより向上しました。これらの検査結果は、患者が報告した転帰の改善と高度に相関していました。

「MCO治療後、患者たちは屋外の光に対する感受性と日常活動の長期にわたる改善を報告しました。 8週間の治療後、一部の被験者が付き添いの助けなしで研究期間中のフォローアップ訪問に参加できたことには、我々は嬉しい驚きを覚えた。患者の中には、壁の文字や新聞の大きな文字さえ読めるようになり、携帯電話を使い、テレビを見たり、針に糸を通すことさえできるようになった人もいます。」と主任研究員の博士は語った。 サントシュ・マハパトラ, 眼科医および眼外科医。

米国食品医薬品局から希少疾病用医薬品の指定を受けているナノスコープの RP 遺伝子治療は、独自の AAV2 ベクターを使用して MCO 遺伝子を網膜に送達します。この突然変異に依存しない遺伝子治療には、診療所で行われる目からの 1 回の注射が含まれます。

サマレンドラ・モハンティナノスコープの社長兼最高科学責任者であり、この技術の発明者である博士は、「オプトジェネティクスは強力な研究ツールですが、自然光環境とは異なり、オプシンの活性化帯域が狭いため、臨床上の利点が限られていました。」と述べています。 MCO は広帯域光に敏感で、周囲光によって活性化されるため、外部からの強力な光刺激装置の長期連続使用による光毒性のリスクが排除されます。」

RPについて 
正常な目では、オプシンは網膜内の光受容細胞および本質的に光感受性の網膜神経節細胞 (ipRGC) によって発現され、光によって活性化されると視覚の生理学的プロセスを引き起こします。 RP には、網膜の光受容細胞が時間の経過とともに劣化し、視力障害や最終的には失明に至る一連のまれな遺伝性疾患が含まれます。これらの障害は、60 を超える異なる遺伝子変異に関連していると考えられています。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
ナノスコープ・セラピューティクス の テキサス州ベッドフォードは、治療法が存在しない網膜変性疾患に苦しむ何百万もの盲人に視力を与えるため、光感受性分子を使用した光遺伝学的遺伝子治療を開発しています。ナノスコープは、MCO 分子を利用して変性した網膜を再感作させ、周囲光環境での視力を回復します。同社のパイプラインには、網膜色素変性症、シュタルガルト病、加齢黄斑変性症の患者の視力回復が含まれます。

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Nanoscope Therapeutics が新たな臨床諮問委員会の任命を発表

Nanoscope Therapeutics Announces New Clinical Advisory Board Appointments

Nanoscope Therapeutics が新たな臨床諮問委員会の任命を発表

テキサス州ベッドフォード, 2021年4月19日 /PRNewswire/ — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社遺伝性網膜疾患の治療のための遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である同社は本日、臨床諮問委員会の拡大を発表し、新たに4人の委員を任命した。

「網膜疾患の著名な臨床専門家にアドバイザーとして加わっていただけることを光栄に思います。網膜細胞を再プログラムし、視覚を取り戻すために網膜細胞を機能的に活性化する遺伝子治療の先駆者にとって、彼らの指導は非常に貴重なものとなるでしょう」とナノスコープ社長兼共同創設者は述べた。 サマレンドラ・モハンティ、博士号

新メンバーは以下の4名です。

  • マイケル・シンガー、医学博士、眼科臨床教授 テキサス大学 健康科学センター テキサス州サンアントニオ。彼はまた、米国メディカルセンター眼科アソシエイツの臨床研究ディレクターでもあります。 サンアントニオ.
  • スティーブン・H・ツァン、MD、Ph.D.、Laszlo T. Bito教授、眼科、病理学および細胞生物学 コロンビア大学 アービング医療センター。
  • ポール・ヤン、MD、Ph.D.、オレゴン健康科学大学ケーシーアイ研究所の眼科遺伝学および免疫学の助教授。
  • スリニヴァス・R・サダ、医学博士、ドヒニー眼科研究所の社長兼最高科学責任者、スティーブン・J・ライアン・アーノルド&メイベル・ベックマン寄付会長、眼科教授 カリフォルニア大学 – ロサンゼルス デビッド ゲフィン医科大学。

新しいメンバーが現在の諮問委員会メンバーに加わりました。 サミュエル・バローネ,医学博士; ヴィットリオ・ポルチャッティ、DSc; ウェルドン・ライト、医学博士。そして トーマス・ヨリオ、博士号

Nanoscope の主力製品は、光遺伝学的遺伝子治療である vMCO-010 です。これは、光感受性の多特性オプシン (MCO) を網膜細胞に送達し、網膜色素変性症 (RP) およびシュタルガルト病の患者の視力を回復します。どちらの申請も FDA から希少疾病用医薬品の指定を受けています。成功すれば、光遺伝学療法は、これらの状態を矯正することを目的とした最初の治療法となるでしょう。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
ナノスコープ・セラピューティクス、 テキサス州ベッドフォードは、治療法が存在しない網膜変性疾患に苦しむ何百万もの盲人に視力を与えるために、光感受性分子を使用した遺伝子治療を進めています。 Nanoscope は、周囲光に敏感な MCO 分子を利用して、周囲光レベルに対して網膜を再感受性させます。同社のパイプラインには、RP、シュタルガルト病、乾性/末期滲出性加齢黄斑変性症(AMD)患者の視力回復のための光遺伝学に基づく網膜再生療法が含まれています。詳細については、次のサイトをご覧ください。 https://nanostherapeutics.com/

 

 

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Nanoscope の光遺伝子治療が Optogenetics and Optical Manipulation 2021 Conference で取り上げられます

Nanoscope’s Optical Gene Therapies to be Featured at Optogenetics and Optical Manipulation 2021 Conference

Nanoscope の光遺伝子治療が Optogenetics and Optical Manipulation 2021 Conference で取り上げられます

同社のサマレンドラ・モハンティ社長は、SPIE Photonics West Digital Forumの一部であるカンファレンスの共同議長を務める。

テキサス州ベッドフォード, 2021年3月5日 /PRNewswire/ — 網膜疾患の治療のための遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業であるNanscope Therapeutics Inc.の研究者は、光遺伝子送達とオプシンベースの神経調節療法に関する画期的な研究を特集した複数の科学発表を行う予定です。 光遺伝学と光操作 2021 仮想会議、 3月6日 – 2020 年 11 日1.

ナノスコープ社長 サマレンドラ・モハンティ博士は、このイベントの共同議長を務めています。 SPIE Photonics West の 1 週間にわたる一連のオンライン カンファレンスおよび業界プログラム。 SPIE は、光ベースの技術の進歩に特化した光学およびフォトニクスの国際協会です。

「ナノスコープは、網膜疾患や神経疾患を持つ人々の生活の質を改善するための光遺伝子治療において、大きな進歩を遂げようとしています」とモハンティ博士は述べています。 「私たちは、ニューロンを再プログラムして光活性化できるようにするための遺伝子のウイルスベクターと非ウイルス光送達の両方を開発し、治療上の調節を可能にしています。」

Nanoscope の主力製品は、光遺伝学的遺伝子治療である vMCO-010 で、光感受性の多特性オプシン (MCO) を網膜細胞に送達して、網膜変性患者の視力を回復します。成功すれば、光遺伝学療法は、これらの網膜疾患の矯正を目的とした最初の治療法となるでしょう。

Nanoscope はまた、免疫原性を抑えながらより標的を絞るように設計された、代替の非ウイルス光ベースの遺伝子送達方法も開発しています。

以下は、Nanoscope の光遺伝子治療研究に焦点を当てたセッションです。 3 つのセッションはすべてオンデマンドで利用可能になります 3月6日.

治療遺伝子の網膜への光送達による神経保護
著者: スブラタ・バタビアル, キム・サンフン, マイケル・カールソン, ウッサム・アルサード, ジャズリン・ギャレゴ, アドナン・ディバス, サマレンドラ・モハンティ

標的層特異的レーザー顕微照射を用いた網膜ジストロフィーモデルの開発と機能特性評価
著者: ミカヘル・カールソン, キム・サンフン, スブラタ・バタビアル, サマレンドラ・モハンティ

脳の抑制ネットワークの多特性オプシン感作による疼痛調節
著者: ダリル・ナルシス, ロバート・ベンコウスキーアルマン・フィジャニー サマレンドラ・モハンティ

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患に苦しむ何百万もの盲人に視力を与えるために、光感受性分子を使用した遺伝子治療を進めています。ナノスコープは、周囲光に感受性のある MCO 分子を利用して網膜を再光感作します。同社のパイプラインには、網膜色素変性症および乾性加齢黄斑変性症の患者の視力回復のための光遺伝学に基づく網膜再生療法が含まれています。

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ナノスコープ会長、眼薬理治療学会会議で網膜疾患の遺伝子治療について講演

Nanoscope President to Deliver Talk on Gene Therapy for Retinal Diseases at Association for Ocular Pharmacology and Therapeutics Conference

ナノスコープ会長、眼薬理治療学会会議で網膜疾患の遺伝子治療について講演

同社の主力製品である網膜色素変性患者の視力を回復する光遺伝学的遺伝子治療は、2021年に有力な臨床試験に入る予定

テキサス州ベッドフォード, 2021年3月3日 /PRNewswire/ — 遺伝性網膜疾患の治療のための遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である Nanoscope Therapeutics Inc. は本日、社長が次のように発表しました。 サマレンドラ・モハンティ、Ph.D.が参加します。 眼薬理治療協会 (AOPT) 15番目 隔年(バーチャル)会議, 2021年3月4日~7日.

モハンティ博士は、AOPT 特別セッションで「未来への準備: 視力回復のための網膜の再機能化、再プログラミング、活性化、再生」と題したプレゼンテーションを行います。 3月6日土曜日、 で 東部標準時午後12時.

ナノスコープの最高科学責任者も務めるモハンティ博士は、「何億人もの人が網膜と視神経の損傷による視力喪失に苦しんでいる」と述べた。 「私たちは網膜細胞を再プログラムし、機能的に活性化して視力を取り戻すための遺伝子治療を開発しています。」

さらにNanoscopeもセッションに参加します 3月5日金曜日、 で 午後 1 時 30 分(東部標準時)、「ロービジョン患者の視覚レベルを定量的に測定するロービジョンマルチパラメータテスト(LVMPT)」と題して講演します。

「LVMPT は機能的視覚を測定します。これは、弱視患者を対象とした当社の臨床試験の新たな重要なエンドポイントとして機能します」とナノスコープの最高医療責任者、サイ チャバラ医師は述べています。

AOPT は、眼薬理学とその治療応用に関連するあらゆる分野の科学者や個人が参加する世界的な非営利組織です。メンバーは学術機関、製薬およびバイオテクノロジー業界、デバイス会社、診療所などから構成されています。

Nanoscope の主力製品は、光遺伝学的遺伝子治療である vMCO-010 で、光感受性の多特性オプシン (MCO) を網膜細胞に送達して、網膜色素変性症およびシュタルガルト病の患者の視力を回復します。どちらの申請も米国 FDA から希少疾病用医薬品の指定を受けています。成功すれば、光遺伝学療法は、これらの状態を矯正することを目的とした最初の治療法となるでしょう。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
ナノスコープ・セラピューティクス、 テキサス州ベッドフォードは、治療法が存在しない網膜変性疾患に苦しむ何百万もの盲人に視力を与えるために、光感受性分子を使用した遺伝子治療を進めています。 Nanoscope は、周囲光に敏感な MCO 分子を利用して、周囲光レベルに対して網膜を再感受性させます。同社のパイプラインには、網膜色素変性症、シュタルガルト病、乾性加齢黄斑変性症(AMD)患者の視力回復のための光遺伝学に基づく網膜再生療法が含まれています。

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Nanoscope® チームが国立衛生研究所より第 II 相網膜オルガノイドチャレンジ (ROC) 賞を受賞

Nanoscope® team conferred Phase II Retinal Organoid Challenge (ROC) award by National Institute of Health

Nanoscope® チームが国立衛生研究所より第 II 相網膜オルガノイドチャレンジ (ROC) 賞を受賞

テキサス州ベッドフォード、 2021年2月2日 /PRNewswire/ — 生理学的に適切な三次元 (3D) 網膜オルガノイドを生成するという先進的な課題に対処するために、Nanscope 研究者らは® 大学との協力により コロラド、 そして マイアミ大学 は最近、国立衛生研究所 (NIH) による 3D-ROC チャレンジで最高賞を受賞しました。  https://www.nei.nih.gov/about/goals-and-accomplishments/nei-research-initiatives/3-d-retina-organoid-challenge-3-d-roc/2017-ideation-challenge/2017-ideation-winner-and-honorable-mention

オルガノイドは、視力回復のための多特性オプシン (MCO) 遺伝子治療を含む新規遺伝子治療を評価するユニークな機会を提供します。これは、視覚障害者の視力回復に期待が持てる MCO 光遺伝療法の有効性を評価するための、Nanoscope Therapeutics の積極的な治療開発分野です。オプシンベースの(および他の遺伝子治療)治療には効力の評価が必要です 試験管内で (薬物の放出特性評価用)および客観的な臨床測定。私たちは現在、MCO 薬剤の効力を客観的に測定するために蛍光イメージングを使用していますが、オプシン感作ニューロンの光活性化活動をラベルフリーで評価する必要があります。蛍光法は本質的に光感受性のオプシン発現ニューロンを混乱させるため、これは特に重要です。

「ナノスコープは、(蛍光で使用されるような)励起光を使用せずに神経活動を評価する画期的な技術の開発を続けており、現在、目の天然光受容体およびオプシン感作細胞の活動をラベルフリーで客観的に検出するためのこのアプローチの実装に取り組んでいます。」光刺激に反応する活動 生体内、" 言った サマレンドラ・モハンティ、博士、社長兼最高科学責任者。

3D ROC の課題では、Nanscope は、電気および光生理学デバイスと統合された近赤外光ベースの光コヒーレンストモグラフィー (OCT) を使用して、網膜の標的領域内の層固有の細胞の構造と機能の両方を測定しました。
https://www.youtube.com/watch?v=Gh0IqFZV_I0&list=LL&index=3&t=19s

このラベルフリーの活性検出技術は、すでにいくつかのバイオ医薬品企業を魅了し、その治療アプローチを評価しています。

「私たちはまた、網膜色素変性症(RP)や乾性加齢黄斑変性症(dry-AMD)などの眼変性疾患のモデルの作成や、治療遺伝子の標的送達のための、OCTガイドによる標的レーザー微小照射技術も進歩させています。」と同氏は述べた。 スラニャ・バタチャリヤ, ナノスコープ代表取締役。  

ナノスコープ・セラピューティクス株式会社について

Nanoscope Therapeutics は、治療法のない網膜変性疾患に苦しむ何百万もの盲人に視力を与えるために、光感受性 MCO 分子を使用した遺伝子治療を進めています。当社のパイプラインには、RP、シュタルガルト病、乾性AMD患者の視力回復のための光遺伝学に基づいた網膜再生療法が含まれています。

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ナノスコープ・セラピューティクス、失明の遺伝子治療で希少疾病用医薬品の指定を取得

ナノスコープ会長、眼薬理治療学会会議で網膜疾患の遺伝子治療について講演

これは、Nanscope の多特性オプシン プラットフォームに基づく、オーファン指定を受けた 2 番目のプログラムです。この指定は、まれな形態の遺伝性黄斑変性症患者の治療に対する満たされていないニーズを浮き彫りにしています。

テキサス州ベッドフォード, 2021年1月25日 /PRNewswire/ — 眼科遺伝子治療を通じて生活を変えることを決意した臨床段階のバイオテクノロジー企業である NANOSCOPE THERAPEUTICS Inc. は本日、シュタルガルト病の一種であるシュタルガルト病の遺伝子治療ベースの治療について、FDA から希少疾病用医薬品の指定を受けたと発表しました。遺伝子変異によって引き起こされ、子供たちに受け継がれる遺伝性網膜変性疾患。

RPE細胞の機能不全と黄斑の光受容体の喪失による中心視力の喪失は、シュタルガルト病の特徴です。失明と闘う連盟によると、シュタルガルト病は遺伝性黄斑変性症の最も一般的な形態であり、米国で約 30,000 人が罹患しています。視力の喪失は子供と大人の両方にとって壊滅的なものであり、彼らの生活の質に重大な影響を与えます。これらの患者の視力を回復することが非常に必要とされています。

「現在、シュタルガルト病に対する承認された治療法はない」と述べた。 スラニャ・バタチャリヤ, ナノスコープの最高経営責任者。 「私たちは、遺伝子に依存しない方法でシュタルガルト病を治療するための、周囲光で活性化可能な多特性オプシン(MCO)ベースの網膜ニューロンの光増感の可能性に興奮しています。」

「vMCO-010は、複数のパイプラインプログラムで取得したオーファンドラッグ指定のポートフォリオを拡大し、末梢網膜変性を伴う網膜色素変性症(RP)からシュタルガルト病のような黄斑変性症まで、治療の可能性を拡大します」と同氏は述べた。 アル・ギエム、ナノスコープ治療委員会会長。

Nanoscope 社の最高医療責任者、Sai Chavala 氏は次のようにコメントしています。孤児指定は私たちの臨床開発プログラムの加速に役立ちます。」

希少疾病用医薬品法は希少疾病用医薬品の開発を奨励しており、その恩恵には臨床開発コストを相殺するために設計された税額控除や申請料免除、承認後 7 年間の市場独占権の資格などが含まれます。

「私たちは、網膜疾患に対するMCOベースの治療法に対する2番目の希少疾病用医薬品指定を発表できることを非常にうれしく思います。スタルガルト病における変性黄斑の病態は乾性AMDの病態と似ているため、当社のシュタルガルトプログラムから学び、MCOベースの乾性AMDプログラムを前進させる機会に非常に興奮しています。」 サマレンドラ・モハンティ, 2017年にRPの治療を目的としたMCOの孤児指定を受けたNanoscope社の社長兼最高科学責任者。

ナノスコープ・セラピューティクス株式会社について

Nanoscope Therapeutics は、治療法のない網膜変性疾患に苦しむ何百万もの盲人に視力を与えるために、光感受性分子を使用した遺伝子治療を進めています。周囲光感受性 MCO 分子を利用して、周囲光レベルに対して網膜を再感受性化します。当社のパイプラインには、RP、シュタルガルト病、乾性AMD患者の視力回復のための光遺伝学に基づいた網膜再生療法が含まれています。

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ナノスコープ、2020年米国眼科学会年次総会での発表を発表

Nanoscope Therapeutics が 2020 年米国眼科学会年次総会での発表を発表

テキサス州ベッドフォード、2020年11月13日 /PRNewswire/ — NANOSCOPE THERAPEUTICS Inc.は、独自の周囲光で活性化可能なMCO光遺伝学技術プラットフォームに基づく眼科遺伝子治療を通じて生活を変えることを決意した臨床段階のバイオテクノロジー企業であり、本日、経口治療を行うことを発表しました。 Retina Subspecialty Day の最新開発セッションでの発表は、2020 年 11 月 13 ~ 15 日に開催される米国眼科学会 (AAO) 2020 年次総会中に行われます。

このプレゼンテーションでは、網膜色素変性症 (RP) の治療のための vMCO-010 フェーズ 1/2a 硝子体内試験からのデータが取り上げられます。詳細は以下のとおりです。

タイトル: 進行性網膜色素変性症における視力回復のための硝子体内光遺伝学遺伝子治療のフェーズ 1/2a 研究
プレゼンター: サントシュ・マハパトラ博士、JPM ロータリー眼科病院・研究センター主任医師
日付時刻: 2020 年 11 月 13 日、太平洋標準時午後 3 時。オンデマンドでも視聴可能 セッション タイトル: 最新開発、パート I このプレゼンテーションの Nanoscope の共著者は、Sai Chavala (主任医事責任者)、Samuel Barone (アドバイザー)、Samarendra Mohanty (社長兼最高技術革新責任者)、Subrata Batabyal です。 、マイケル・カールソン、アナンタ・アヤガリ、キッサウ・チェドル。
ナノスコープ・セラピューティクス株式会社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法のない網膜変性疾患に苦しむ何百万もの盲人に視力を与えるために、光感受性分子と光補助遺伝子送達を使用した遺伝子治療を進めています。私たちは、周囲光に敏感な多特性オプシン (MCO) 分子を利用して、低光レベルに対して網膜を再感作します。私たちの光支援遺伝子治療は、無傷の網膜回路を混乱させることなく、地理的萎縮を高度に標的としています。私たちのチームは、眼科製品の開発と革新的な研究の臨床応用において豊富な経験を持っています。当社のパイプラインには、光ベースの網膜再生療法と視力回復のための光ベースの皮質補綴物が含まれます。
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トリニティ・タワーズ
2777 N. ステモンズ飛行
テキサス州ダラス 75207
(817) 857-1186
  • サマレンドラ・モハンティ博士 |共同創設者兼社長

    サマレンドラ・モハンティ (共同創設者/社長) は、生物医学科学で 20 年以上の経験を持つ発明家兼連続起業家です。彼は、いくつかのバイオテクノロジーおよび生物医学機器/診断会社 ($100K+ 生物医学機器を開発および商品化) の共同創設者です。

    サマールは、インド工科大学デリー校で応用光学の修士号を取得し、インド科学大学バンガロール校で(生物)物理学の博士号を取得しました。

    彼の生物医学技術に関する広範な経験には、テキサス大学の教授/上級科学者としての勤務も含まれます。カリフォルニア大学アーバイン校。アドバンスセンターテクノロジー(インド);内部。モル。バイオテック (ドイツ);大学パヴィア(イタリア); NUS (シンガポール);セントアンドリュース大学(英国)。彼は 200 件を超える国際特許を執筆しており、Nature や Nature Photonics などの主要なジャーナルに論文を掲載しています。

    彼は、Audacious Goal Initiative や Bioengineering Research の助成金など、National Eye Institute からの主要な助成金の主任研究者です。彼はジャーナルの編集委員を務めており、光遺伝学に関する国際会議の議長を務めています。彼は、2019 年のヘルスケア ヒーローズ賞 (フォート ワース ビジネス プレス)、網膜オルガノイド チャレンジ賞、オーダシャス ゴール イニシアチブ賞 (NIH)、テック タイタンのファイナリスト、および NIH ディレクターズ イノベーター賞の受賞者です。