达拉斯, 2024 年 10 月 31 日 / — 纳米视野治疗公司是一家 BLA 申请阶段的生物技术公司，致力于开发视网膜退行性疾病的基因疗法，今天宣布其主导项目 MCO-010 的 2b 期 RESTORE 随机对照临床试验 (RCT) 的两年结果积极, 一种针对晚期视网膜色素变性 (RP) 导致永久性严重视力丧失患者的突变不可知基因疗法由 何志安医学博士、美国外科医师学会院士、美国眼科学会院士、威尔斯眼科医院视网膜研究主任、视网膜服务部联席主任、Nanoscope 首席医疗顾问， 2024 年 10 月 20 日 在最近结束的 AAO 2024 年年会.

在其题为“MCO-010 光遗传疗法对因 RP 导致严重视力丧失的患者视力恢复的有效性和安全性：第一阶段的两年 TOPLINE 结果”的演讲中 2b/3 随机、假手术对照临床试验 (RESTORE) ”中，何博士强调了测量结果，即平均最佳矫正视力 (BCVA) 改善约为 0.3 LogMAR（3 行，15 个字母等效值），并且在假手术对照试验过程中的后期时间点保持了这种改善。其他发现包括：

• 高剂量 MCO-010 组在第 52 周（主要）和第 76 周（关键次要）的平均改善分别为 0.337 ± 0.0829 和 0.539 ± 0.1032 LogMAR（与假手术对照相比，p = 0.0209 和 0.0014），而低剂量 MCO-010 组在同一时间点的平均改善分别为 0.382 ± 0.1244 和 0.374 ± 0.1332 LogMAR（与假手术对照相比，p = 0.0290 和 0.0652）（此前已宣布).
• 在第 52 周时，18 名（39%）接受 MCO-010 给药的个体中，有 7 名的 BCVA 改善≥0.3 LogMAR；18 名个体中，有 10 名（56%）在第 76 周时达到该阈值。
• 纵向分析表明，与第 36-88 周的假手术对照组相比，平均 BCVA 改善具有统计学意义。
• 与假手术对照组相比，截至第 52、76 和 100 周，两个 MCO-010 剂量组的 BCVA 曲线下面积均增加了 5 倍，且具有统计学意义。
• MCO-010 耐受性良好，MCO-010 组未报告严重不良事件。前房细胞（44% MCO-010，22% 假手术对照）和眼高压（39% MCO-010，11% 假手术对照）是最常见的报告不良事件。这些不良事件已缓解或通过局部用药得到控制。

“在为期两年的研究中，多个时间点取得了具有统计学意义的持久视力改善，这一点非常值得注意。在高度异质性的严重视力丧失患者群体的随机对照试验中，从未观察到这种程度的改善，”何博士说。“这些发现给患者和眼科医生带来了希望，他们即将找到解决方案。我们终于即将为严重视力丧失患者提供有效的、与突变无关的诊室基因疗法。”

RESTORE 是有史以来第一个显示 RP 患者群体视力显著改善的 RCT，也是 Nanoscope RP 项目即将提交的 BLA 申请的关键部分。RESTORE 研究设计已 此前已宣布.

Nanoscope 联合创始人兼首席执行官 Sulagna Bhattacharya 表示：“Nanoscope 很自豪能够成为光遗传学领域的领导者，推进突变和疾病无关疗法，旨在实现最佳性能，在可见光谱和环境光水平下具有快速动力学和灵敏度。”“我们认识到未满足的需求很高，我们正在努力将 MCO-010 带给这些因视网膜变性而导致永久性和渐进性视力丧失的患者。他们是我们的北极星。”

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
Nanoscope Therapeutics 正在开发基因无关的视力恢复光遗传疗法，用于治疗数百万因视网膜退行性疾病而失明且无法治愈的患者。该公司的主要资产 MCO-010 最近报告了美国针对视网膜色素变性的 RESTORE 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验的顶线结果（NCT04945772）。该公司已完成 MCO-010 疗法在 Stargardt 患者中的 2 期 STARLIGHT 试验（NCT05417126）以及最近 宣布计划启动第三阶段 2025 年第一季度的注册试验。MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定，适用于 RP 和 Stargardt。临床前资产包括用于地图样萎缩的非病毒激光递送 MCO-020 基因疗法。

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