بيدفورد، تكساس، 3 ديسمبر 2021 – شركة نانوسكوب للعلاجات، وهي شركة تعمل في مجال التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية وتقوم بتطوير علاجات الجينات الضوئية لعلاج أمراض تنكس الشبكية، وقد حصلت على جائزة أفضل شركة شبكية في العالم. مُسرع العين مؤتمر في اجتماع 2021 ل الأكاديمية الأمريكية لطب العيون (AAO) في نيو أورليانز، لوس أنجلوس.

فازت شركة Nanscope بأعلى تكريم للشركة في فئة ابتكار شبكية العين لتطويرها المثير لمنصة العلاج الجيني متعددة الخصائص Opsin (MCO) لاستعادة الرؤية لدى المرضى المكفوفين بسبب أمراض تنكس الشبكية، مثل التهاب الشبكية الصباغي (RP)، بغض النظر عن الطفرات الجينية. تم عرض هذه التقنية في عرض تقديمي قدمه الدكتور سامارندرا موهانتي، المؤسس المشارك ورئيس شركة Nanscope.

قال ألين سي. هو، دكتور في الطب، الجراح المعالج ومدير مستشفى ريتينا ريسيرتش ويلز للعيون ومسرع العين: "لقد تم الاعتراف بشركة النانو كشركة صاعدة تقدم علاجًا جينيًا مبتكرًا للبصريات والذي قد يقدم نهجًا مختلفًا لعلاج أمراض الشبكية". الرئيس المشارك للبرنامج.

يتم تنظيم مؤتمر Eyecelerator من قبل AAO والجمعية الأمريكية لجراحة إعتام عدسة العين والجراحة الانكسارية لعرض التكنولوجيا الناشئة والأبحاث الرائدة والمفاهيم المبتكرة في طب العيون.

وقال سولاجنا بهاتاتشاريا، الرئيس التنفيذي لشركة Nanscope: "نشكر المنظمين على تقديرهم للتقدم الذي أحرزناه في تطوير علاج جيني فريد لاستعادة الرؤية ذات المغزى لملايين الأشخاص في جميع أنحاء العالم الذين يعانون من العمى بسبب أمراض تنكس الشبكية".

الأصل الرئيسي لشركة Nanscope، MCO-010، موجود حاليًا في المرحلة 2 ب من التجارب السريرية متعددة المراكز والعشوائية ومزدوجة القناع والخاضعة للتحكم الوهمي في الولايات المتحدة لعلاج RP (NCT04945772). في تجربة المرحلة 1/2 أ بالنسبة لـ MCO-010، شهد مرضى RP استعادة الرؤية إلى مستوى كافٍ لاستئناف الأنشطة اليومية بشكل مستقل.

يتمتع العلاج الجيني MCO الخاص بالشركة بآلية فريدة للعمل وخصائص كونه سريعًا وعريض النطاق وحساسًا للضوء المحيط مما يسمح باستعادة الرؤية في البيئات اليومية. حصل MCO-010 على تصنيفات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج مرض RP وStargardt.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.

تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات بصرية وراثية لإعطاء البصر لملايين المكفوفين الذين يعانون من أمراض تنكس الشبكية، والتي لا يوجد علاج لها. يتضمن خط أنابيب الشركة علاج تجديد الشبكية القائم على علم البصريات الوراثي للمرضى الذين يعانون من اضطرابات الشبكية الموروثة وكذلك الضمور البقعي. تعمل شركة Nanscope أيضًا على تطوير منصة خاصة لتوصيل الجينات بالليزر غير الفيروسي لعلاج MCO المستهدف للضمور الجغرافي. للمزيد من المعلومات قم بزيارة: https://nanostherapeutics.com/

اتصال:
دان إراميان
أوبوس للاتصالات التقنية الحيوية
pr@nanostherapeutics.com
425-306-8716

بيدفورد، تكساس (15 نوفمبر 2021) – علاجات النانوسكوب أعلنت شركة التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية التي تعمل على تطوير علاجات الجينات الضوئية لعلاج أمراض تنكس الشبكية، اليوم أن المؤسس المشارك والرئيس ساماريندرا موهانتي، الحاصل على دكتوراه، سيقدم عرضًا تقديميًا حول مشهد التجارب السريرية للعلاجات الجينية في مؤتمر المؤتمر العالمي للمخدرات اليتيمة أوروبا 2021، يوم الأربعاء 17 نوفمبر الساعة 12:10 مساءً بتوقيت وسط أوروبا الصيفي، في برشلونة، إسبانيا.

دكتور موهانتي سوف يدرس التقدم الأخير في التطوير السريري للعلاجات الجينية، بالإضافة إلى التحديات التي لا تزال قائمة قبل أن تصبح معيارًا للرعاية. بالإضافة إلى ذلك، سيستكشف الدكتور موهانتي المجال المتسع للعلاج الجيني الذي يتضمن تطورات مثل تكنولوجيا تحرير الجينات إلى جانب ظهور منصات توصيل الجينات غير الفيروسية كبديل للعلاج الجيني القائم على ناقلات الفيروس.

وسيشمل الحديث منصة العلاج الجيني البصري المعتمدة على AAV من Nanscope لاستعادة الرؤية لدى المرضى المكفوفين بسبب أمراض تنكس الشبكية بغض النظر عن الطفرات الجينية. منتجها الرئيسي، MCO-010، موجود في المرحلة 2 ب من تجربة سريرية متعددة المراكز وعشوائية ومزدوجة القناع ومضبوطة في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (RP) (NCT04945772).

في المرحلة 1/2 أ تجربة التسمية المفتوحة بالنسبة لـ MCO-010، شهد جميع مرضى RP الأحد عشر استعادة ذات معنى سريريًا للرؤية. MCO أيضًا قيد التطوير لعلاج مرض ستارغاردت والضمور البقعي المرتبط بالعمر. حصل العلاج الجيني على تصنيف الدواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج مرض RP وStargardt.

وتشمل المجالات الأخرى التي سيناقشها الدكتور موهانتي التحديات في نقاط النهاية السريرية الجديدة وفحوصات الفعالية، بالإضافة إلى التأثيرات غير المستهدفة فيما يتعلق بالسلامة على المدى الطويل. وسيقوم أيضًا بفحص العلاجات المركبة المحتملة التي تتضمن توصيل الجينات إلى جانب التنشيط الخارجي. ويُعقد المؤتمر، وهو أكبر اجتماع في العالم لأصحاب المصلحة المشاركين في تطوير أدوية الأمراض النادرة، في فندق ميليا سيتجيس في الفترة من 15 إلى 18 نوفمبر.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات بصرية وراثية لإعطاء البصر لملايين المكفوفين الذين يعانون من أمراض تنكس الشبكية، والتي لا يوجد علاج لها. يتضمن خط أنابيب الشركة علاج تجديد الشبكية المعتمد على علم البصريات الوراثي للمرضى الذين يعانون من التهاب الشبكية الصباغي ومرض ستارغاردت وغيره من أمراض IRD بالإضافة إلى الضمور البقعي. للمزيد من المعلومات قم بزيارة: https://nanostherapeutics.com/

اتصال:
دان إراميان
أوبوس للاتصالات التقنية الحيوية
pr@nanostherapeutics.com
425-306-8716

بيدفورد، تكساس, 9 نوفمبر 2021 — أعلنت شركة Nanscope Therapeutics Inc.، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية تعمل على تطوير علاجات الجينات الضوئية لعلاج أمراض تنكس الشبكية، اليوم أن المؤسس المشارك والرئيس ساماريندرا موهانتي، الحاصل على دكتوراه، سيقدم عرضًا تقديميًا في المؤتمر مُسرع العين في 11 نوفمبر 2021، كجزء من الاجتماع السنوي لـ الأكاديمية الأمريكية لطب العيون (آو) في نيو أورليانز، لوس أنجلوس. AAO هي أكبر جمعية في العالم لأطباء وجراحي العيون.

سيناقش الدكتور موهانتي منصة العلاج الجيني متعددة الخصائص Opsin (MCO) المملوكة لنانوسكوب لاستعادة الرؤية لدى المرضى المكفوفين بسبب أمراض تنكس الشبكية، مثل التهاب الشبكية الصباغي (RP)، بغض النظر عن الطفرات الجينية. يتمتع MCO بآلية عمل فريدة وخصائص كونه سريعًا وعريض النطاق وحساسًا للضوء المحيط مما يسمح باستعادة الرؤية في بيئات الإضاءة الطبيعية أو الترفيهية المختلفة.

وقال: "نعتقد أن مفتاح معالجة أمراض تنكس الشبكية هو تقديم علاجات تستعيد الرؤية ذات المعنى في الظروف اليومية". سولاجنا بهاتاشاريا، الرئيس التنفيذي لشركة نانوسكوب.

المنتج الرئيسي لشركة Nanscope، MCO-010، هو في مرحلة ما بعد 2ب تجربة سريرية عشوائية متعددة المراكز ومزدوجة القناع ومضبوطة في الولايات المتحدة لعلاج RP (NCT04945772). ومن المتوقع ظهور النتائج في الربع الرابع من عام 2022. في أ المرحلة 1/2 أ تجربة التسمية المفتوحة من MCO-010، كل شيء 11 روبية شهد المرضى استعادة الرؤية إلى مستوى كافٍ لاستئناف أنشطة الحياة اليومية.

يقوم Nanscope أيضًا بتطوير MCO لمرض Stargardt والضمور الجغرافي. حصل العلاج الجيني MCO على تصنيفات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لمرض RP وStargardt.

سيكون عرض الدكتور موهانتي جزءًا من جلسة تسليط الضوء على شبكية العين في Eyecelerator حول "الضمور الجغرافي والتقدم العلاجي البصري في الأفق" من الساعة 11:من 15 صباحًا حتى 12 ظهرًا في مركز إرنست إن موريال للمؤتمرات.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.

تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات بصرية وراثية لإعطاء البصر لملايين المكفوفين الذين يعانون من أمراض تنكس الشبكية، والتي لا يوجد علاج لها. يتضمن خط إنتاج الشركة علاج تجديد الشبكية المعتمد على علم البصريات الوراثي للمرضى الذين يعانون من التهاب الشبكية الصباغي ومرض ستارغاردت وغيره من أمراض IRD بالإضافة إلى التنكس البقعي. تعمل شركة Nanscope أيضًا على تطوير منصة خاصة لتوصيل الجينات بالليزر غير الفيروسي لعلاج MCO المستهدف للضمور الجغرافي. للمزيد من المعلومات قم بزيارة: https://nanostherapeutics.com/

اتصال:
دان إراميان
أوبوس للاتصالات التقنية الحيوية
pr@nanostherapeutics.com
425-306-8716

سيتم عرض البيانات الإيجابية من المرحلة 1/2أ من تجربة النانوسكوب للعلاج الجيني لاستعادة الرؤية لدى المرضى المكفوفين بسبب التهاب الشبكية الصباغي في اجتماع الجمعية الأمريكية لأخصائيي شبكية العين لعام 2021

سيسلط عرضان تقديميان الضوء على البيانات الإيجابية من متابعة لمدة 52 أسبوعًا للمرضى الذين تلقوا حقنة واحدة داخل الجسم الزجاجي للعلاج الجيني متعدد الخصائص Opsin

بيدفورد، تكساس، (8 أكتوبر 2021) – أعلنت شركة Nanscope Therapeutics Inc.، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية تعمل على تطوير علاجات جينية لعلاج أمراض تنكس الشبكية، اليوم عن نتائج من تجربة سريرية من المرحلة 1/2 أ لعقار Opsin متعدد الخصائص ( MCO) العلاج الجيني للأشخاص المكفوفين التهاب الشبكية الصباغي (RP) سيتم تسليط الضوء عليها في عرضين تقديميين خلال الاجتماع السنوي لعام 2021 للجمعية الأمريكية لأخصائيي الشبكية (ASRS) 8 - 12 أكتوبر في فندق جي دبليو ماريوت سان أنطونيو، تكساس.

سيتم تقديم العروض من قبل الدكتور ساي شافالا، دكتوراه في الطب، وأستاذ في كلية الطب TCU-UNTHSC. عرض الدكتور شافالا بعنوان "استعادة الرؤية البصرية باستخدام Intravitreal AAV2 لدى مرضى تنكس الشبكية الذين يعانون من ABCA4 "الطفرة" سيكون يوم الأحد 10 أكتوبر الساعة 2:46 ظهراً - 2:50 ظهراً، خلال في الأنبوب جلسة استكشاف علاجات جديدة.

سيقوم الدكتور شافالا بتفصيل النتائج التي توصل إليها أربعة مرضى مصابين بالـ RP ABCA4 طفرة من تجربة Phase1/2a والتي أظهرت تحسنًا عامًا في الرؤية بعد 52 أسبوعًا من تلقي حقنة واحدة داخل الجسم الزجاجي لـ MCO-010.

سيناقش الدكتور شافالا البيانات من جميع مرضى RP البالغ عددهم 11 مريضًا في تجربة Phase1/2a في أ الفيديو حسب الطلببعنوان "سلامة وفعالية العلاج الجيني البصري البصري داخل الجسم الزجاجي لالتهاب الشبكية الصباغي المتقدم"، كجزء من برنامج الاجتماع السنوي الافتراضي لـ ASRS. أظهرت النتائج أن العلاج كان جيد التحمل وأن جميع المرضى شهدوا تحسنًا في الرؤية بعد حقن MCO-010.

يستخدم MCO-010 ناقل AAV2 خاصًا لتوصيل جينات MCO إلى خلايا الشبكية حيث تعبر عن الأوبسينات متعددة الألوان الحساسة للضوء المحيط لاستعادة الرؤية في بيئات ألوان مختلفة. يركز العلاج على النمط الظاهري للمرض، مما يتيح علاج أمراض تنكس الشبكية بغض النظر عن الطفرات الجينية.

نتائج تجربة عشوائية متعددة المراكز للمرحلة 2 ب (مزدوجة القناع)NCT04945772) من المتوقع ظهور MCO-010s في الربع الرابع من عام 2022. يحتوي MCO-010 على تصنيفات أدوية يتيمة من إدارة الغذاء والدواء لمرض RP وStargardt، المعروفين بارتباطهما بـ ABCA4 طفره.

نبذة عن شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات بصرية وراثية لإعطاء البصر لملايين المكفوفين الذين يعانون من أمراض تنكس الشبكية، والتي لا يوجد علاج لها. يتضمن خط أنابيب الشركة علاجات جينات شبكية العين القائمة على علم البصريات الوراثي للمرضى الذين يعانون من التهاب الشبكية الصباغي، ومرض ستارغاردت، والضمور البقعي الجاف المرتبط بالعمر.

اتصال:
دان إراميان
أوبوس للاتصالات التقنية الحيوية
pr@nanostherapeutics.com
425-306-8716

رئيس Nanscope سيقدم عرضًا في معرض الشركة قمة الابتكار في طب العيون (OIS) شبكية العين 7 أكتوبر 2021، في سان أنطونيو، تكساس

لقد أظهر المنظار النانوي استعادة وظيفية للرؤية لدى المرضى المكفوفين باستخدام العلاج الجيني الأحادي للجينات الضوئية MCO وهو يتقدم منصة تسليم الجينات بالليزر غير الفيروسية الخاصة للضمور الجغرافي

البيانات الإيجابية للعلاج الجيني البصري للمرضى المكفوفين بسبب التهاب الشبكية الصباغي سيتم تقديمها في المؤتمر السنوي لجمعية الشبكية

سيتم تقديم متابعة لمدة 52 أسبوعًا من MCO-010 لاستعادة الرؤية لدى مرضى ضمور الشبكية

نتائج المرحلة الحالية من النانوسكوب 2ب التجربة الأمريكية (RESTORE) للعلاج الجيني البصري لاستعادة الرؤية لمرضى التهاب الشبكية الصباغي المتوقع في الربع الرابع من عام 2022

بيدفورد، تكساس, 29 سبتمبر 2021  — أعلنت شركة Nanscope Therapeutics Inc.، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية تعمل على تطوير علاجات جينية لعلاج أمراض تنكس الشبكية، اليوم عن نتائج دراستها السريرية للعلاج الجيني البصري للأشخاص المكفوفين بسبب طفرة ABCA4 والتي سيتم عرضها في جمعية شبكية العين 54^ذ اللقاء العلمي السنوي في شيكاغو 29 سبتمبر - 2 أكتوبر 2021.

العرض الذي قدمه الدكتور ساي شافالا، دكتوراه في الطب بعنوان "استعادة الرؤية البصرية في ABCA4 مرضى تنكس الشبكية الطفري،" من المقرر الجمعة 1 أكتوبر 2021، في 11:03 صباحا في القاعة الكبرى بفندق الريتز كارلتون شيكاغو. تأسست جمعية الشبكية عام 1968 لأغراض تعليمية وعلمية تتعلق بتشخيص ورعاية وعلاج أمراض وإصابات الشبكية.

الدكتور شافالا، أستاذ في كلية الطب TCU-UNTHSC في فورت وورث، تكساس، سيقدم النتائج التي توصل إليها مرضى التهاب الشبكية الصباغي (RP) الذين تم إعطاؤهم جرعات داخل الجسم باستخدام العلاج الجيني متعدد الخصائص Opsin (MCO) الخاص بالنانوسكوب. تلقى مرضى RP الذين يعانون من طفرة جين ABCA4 حقنة واحدة داخل الجسم الزجاجي للعلاج الجيني، وتمت متابعتهم لمدة 52 أسبوعًا، وشهد جميع المرضى تحسنًا في حدة البصر والوظيفة دون أي أحداث سلبية خطيرة.

يستخدم العلاج البصري الوراثي في النانوسكوب ملكية خاصة أف2 ناقلات لتوصيل جينات MCO إلى خلايا الشبكية حيث تعبر عن الأوبسينات متعددة الألوان الحساسة للضوء المحيط لاستعادة الرؤية في بيئات ألوان مختلفة. يركز العلاج، الذي يمكن تقديمه في العيادة الطبية، على النمط الظاهري للمرض، مما يتيح علاج أمراض تنكس الشبكية، مثل التهاب الشبكية الصباغي، بغض النظر عن الطفرات الجينية.

MCO-010 حاليًا في مرحلة عشوائية مزدوجة القناع 2ب تجربة متعددة المراكز (NCT04945772) في الولايات المتحدة. من المتوقع ظهور النتائج في الربع الرابع من عام 2022. يحتوي MCO-010 على تصنيفات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لمرض RP وStargardt، المعروفين بارتباطهما بطفرة ABCA4.

نبذة عن شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات بصرية وراثية لإعطاء البصر لملايين المكفوفين الذين يعانون من أمراض تنكس الشبكية، والتي لا يوجد علاج لها. يتضمن خط أنابيب الشركة علاجات جينات شبكية العين القائمة على علم البصريات الوراثي للمرضى الذين يعانون من التهاب الشبكية الصباغي، ومرض ستارغاردت، والضمور البقعي الجاف المرتبط بالعمر.

اتصال:
دان إراميان
أوبوس للاتصالات التقنية الحيوية
pr@nanostherapeutics.com
425-306-8716

نانوسكوب يحصل على منحة $1.5M Phase2B SBIR لتطوير العلاج الجيني Opsin المنشط بالضوء المحيط لاستعادة الرؤية لمرضى AMD

بيدفورد، تكساس (14 سبتمبر 2021) - حصل باحثو النانوسكوب على منحة قدرها $1.5 مليون Phase2b لابتكار أبحاث الأعمال الصغيرة (SBIR) من المعهد الوطني للعيون (NEI) التابع للمعاهد الوطنية للصحة (NIH) لتعزيز البيئة المحيطة بالشركة. العلاج الجيني البصري الوراثي القابل للتنشيط بالضوء للضمور البقعي المرتبط بالعمر (AMD).

"إن الفوز بمنحة المعاهد الوطنية للصحة من خلال عملية مراجعة تنافسية للغاية هو بمثابة شهادة على الابتكار والأهمية السريرية للعلاج الوراثي البصري الأول من نوعه لدينا والذي يعتمد على Opsin متعدد الخصائص (MCO)، وهو بروتين قابل للتنشيط بالضوء المحيط ومحمي ببراءة اختراع. وقال سولاجنا بهاتاشاريا، الرئيس التنفيذي لشركة Nanscope، لاستعادة الرؤية لدى الأشخاص الذين يعانون من AMD. "هدفنا هو تطبيق علاجنا لتخفيف معاناة الملايين من الأشخاص الذين يعانون من AMD في جميع أنحاء العالم."

العلاج الجيني MCO الرائد من Nanscope، MCO-010، هو في مرحلة متأخرة من تجربة المرحلة 2 ب لالتهاب الشبكية الصباغي (RP) في الولايات المتحدة. يحتوي MCO-010 على تصنيفات الأدوية اليتيمة لمرض RP وStargardt من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. أظهرت تجربة المرحلة 1/2أ لـ MCO-010 أن المرضى الذين أصيبوا بالعمى بسبب التهاب الشبكية الصباغي شهدوا استعادة رؤية ذات معنى سريريًا.

يستخدم العلاج الجيني البصري الخاص بالنانوسكوب ناقل AAV2 خاص لتوصيل جينات MCO إلى خلايا الشبكية ثنائية القطب حيث تعبر عن MCOs المصممة لتكون سريعة ومتعددة الألوان، مما يتيح الرؤية في بيئات ألوان مختلفة. تقوم MCOs بإعادة برمجة الخلايا ثنائية القطب لتعمل مثل الخلايا المستقبلة للضوء التي تضررت ليس فقط بسبب AMD، ولكن أيضًا مجموعة كاملة من اضطرابات الشبكية الموروثة (IRDs) بغض النظر عن الطفرات الجينية المسببة للأمراض. يتضمن العلاج حقنة واحدة داخل الجسم الزجاجي ويمكن إعطاؤه في العيادة الطبية.

"تشير بياناتنا الأولية إلى أن علاج MCO يمكن تطبيقه بطريقة مستقلة عن الطفرة لـ IRDs محددة ويمكن أن يكون بمثابة علاج أساسي لمرض شبكية العين،" قال ساماريندرا موهانتي، دكتوراه، والباحث الرئيسي في NIHgrant ورئيس مجلس إدارة Nanscope الذي حصل مؤخرًا على جائزة المسؤول العلمي. "بهذه المنحة يمكننا تسريع تقدم علاج MCO الخاص بنا للضمور الجغرافي للبقعة للأحداث وكذلك البالغين."

نبذة عن شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات بصرية وراثية لإعطاء البصر لملايين الأفراد المكفوفين الذين يعانون من أمراض تنكس الشبكية، والتي لا يوجد علاج لها. يتضمن خط أنابيب الشركة علاج تجديد الشبكية المعتمد على علم البصريات الوراثي للمرضى الذين يعانون من التهاب الشبكية الصباغي ومرض ستارغاردت وغيره من أمراض IRD بالإضافة إلى الضمور البقعي المرتبط بالعمر.

اتصال:
تشارلز كريج
أوبوس للاتصالات التقنية الحيوية
pr@nanostherapeutics.com
404-245-0591

تعلن شركة Nanscope Therapeutics عن العرض التقديمي من النتائج الإيجابية للعلاج الجيني البصري لأمراض تنكس الشبكية في المؤتمر الافتراضي EURETINA 2021

المنتج الرئيسي للشركة، وهو العلاج الجيني البصري لاستعادة الرؤية للمرضى المكفوفين بسبب التهاب الشبكية الصباغي، هو حاليًا في المرحلة الأخيرة من تجارب المرحلة 2 ب في الولايات المتحدة.

بيدفورد، تكساس (8 سبتمبر 2021) — أعلنت شركة Nanscope Therapeutics Inc.، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية تعمل على تطوير علاجات جينية لعلاج أمراض تنكس الشبكية، اليوم عن الدكتور سانتوش ماهاباترا، الباحث الرئيسي في الدراسة السريرية للشركة حول العلاج الجيني البصري لمرض تنكس الشبكية. استعادة الرؤية لدى الأشخاص المكفوفين بسبب طفرات جينية مختلفة بما في ذلك ABCA4، سيقدم نتائج الدراسة في مؤتمر EURETINA 2021 الافتراضي من 9 إلى 12 سبتمبر. وتنظم المؤتمر الجمعية الأوروبية لأخصائيي شبكية العين.

عرض الدكتور ماهاباترا، "52 أسبوعًا من سلامة وفعالية Opsin متعدد الخصائص لتمكين استعادة الرؤية لدى المرضى الذين يعانون من ABCA4 طفره"، هو يوم الأحد 12 سبتمبر، في جلسة أوراق الجوائز 13 حول العلاجات والتقنيات الدوائية الجديدة.

ABCA4 ترتبط الطفرات بأمراض تنكس الشبكية، بما في ذلك التهاب الشبكية الصباغي ومرض ستارغاردت. تلقى المرضى في الدراسة حقنة واحدة داخل الجسم الزجاجي للعلاج الجيني متعدد الخصائص Opsin (MCO) من Nanscope وتمت متابعتهم لمدة 52 أسبوعًا. شهد جميع المرضى تحسنًا في حدة البصر والوظيفة دون أي آثار سلبية خطيرة.

يقوم علاج علم البصريات الوراثي الخاص بالنانوسكوب بتوصيل جينات MCO الموجودة في نواقل AAV2 الخاصة إلى خلايا الشبكية مما يؤدي إلى التعبير عن الأوبسينات متعددة الألوان الحساسة للضوء المحيطة لاستعادة الرؤية في بيئات ألوان مختلفة. يركز العلاج، الذي يمكن تقديمه في العيادة الطبية، على النمط الظاهري للمرض، مما يتيح علاج أمراض الشبكية بغض النظر عن الطفرات الجينية.

قام باحثو النانوسكوب أيضًا بتطوير اختبار متعدد المعلمات لضعف الرؤية (LVMPT) لتقييم السمات المختلفة للرؤية الوظيفية. عرض مايكل كارلسون لـ "اختبار متعدد المعلمات لضعف الرؤية لمراقبة الوظيفة البصرية للمرضى الذين يعانون من أمراض الشبكية المتقدمة" هو يوم الخميس 9 سبتمبر في جلسة العلاج والتكنولوجيا الجديدة للأدوية.

يتم تقييم العلاج الجيني MCO-010 وجهاز LVMPT في تجربة المرحلة 2 ب (NCT04945772) في الولايات المتحدة. حصل MCO-010 على تصنيفات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لمرض RP وStargardt. 

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات بصرية وراثية لإعطاء البصر لملايين الأفراد المكفوفين الذين يعانون من أمراض تنكس الشبكية، والتي لا يوجد علاج لها. يتضمن خط إنتاج الشركة علاجات جينية بصرية تعتمد على علم البصريات الوراثي للمرضى الذين يعانون من التهاب المفاصل الروماتويدي ومرض ستارغاردت والضمور الجغرافي.

اتصال:

دان إراميان
أوبوس للاتصالات التقنية الحيوية
pr@nanostherapeutics.com

425-306-8716

تعلن شركة Nanscope Therapeutics عن حصول أول مريض على جرعات في المرحلة 2 ب من التجربة السريرية للعلاج الجيني البصري الوراثي لاستعادة الرؤية لدى المرضى المصابين بالتهاب الشبكية الصباغي

بيدفورد، تكساس, 19 يوليو 2021 / علاجات النانوسكوب أعلنت شركة التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية التي تعمل على تطوير علاجات جينية لعلاج أمراض تنكس الشبكية، اليوم عن حصول أول مريض على جرعات في مرحلتها 2ب تجربة سريرية لـ MCO-010، وهو علاج وحيد وراثي ضوئي قابل للتنشيط في الضوء المحيط لاستعادة الرؤية لدى المرضى الذين يعانون من التهاب الشبكية الصباغي (RP).

"أود أن أهنئ فريق Nanscope وشركائنا الطبيين والمرضى المشاركين في التجربة. النتائج من مرحلتنا 2ب قد توفر التجربة الأساس للنظر من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) للموافقة السريعة على MCO-010 لعلاج RP. نحن نتطلع إلى العمل مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) والهيئات التنظيمية الأخرى حتى نتمكن من تقديم MCO-010 لمرضى RP. سولاجنا بهاتاشاريا، الرئيس التنفيذي لشركة نانوسكوب.

يستخدم العلاج البصري الوراثي في النانوسكوب ملكية خاصة يتم تسليمها عبر الجسم الزجاجي أف2 ناقل لتوصيل جينات Opsin متعددة الخصائص (MCO) إلى خلايا الشبكية، حيث تعبر عن opsin متعدد الألوان مما يتيح الرؤية في بيئات ألوان مختلفة. يمكن إجراء العلاج في مكتب طبي دون الحاجة إلى نظارات واقية أو تدخلات أخرى. استنادًا إلى الأدلة الأولية من دراسة المرحلة 1/2أ التي أجرتها الشركة، من المحتمل أن يكون MCO-010 قابلاً للتطبيق ليس فقط على التهاب الشبكية الصباغي ولكن على الأمراض التنكسية الأخرى للعين بغض النظر عن الطفرات الجينية. حصل MCO-010 على تصنيفات الأدوية اليتيمة لمرض RP وStargardt من إدارة الغذاء والدواء.

المرحلة 2ب محاكمة (NCT04945772) ستشمل 27 مشاركًا في تجربة عشوائية مزدوجة التعمية ومضبوطة ومتعددة المراكز في الولايات المتحدة الأمريكية تسجيل المرضى الذين يعانون من RP المتقدم. سيتضمن العلاج حقنة واحدة داخل الجسم الزجاجي لـ MCO-010 أو حقنة زائفة لتأكيد السلامة والتحمل والفعالية في تحسين رؤية المرضى والوظيفة البصرية. ومن المتوقع أن يكتمل التسجيل في الدراسة بحلول نهاية عام 2021، مع توفر نتائج 12 شهرًا بحلول نهاية عام 2022.

"يعد هذا إنجازًا هامًا لكل من منظار النانو ومجال أبحاث طب العيون. وقال الدكتور محمد جنيد، الرئيس التنفيذي للتطوير والمدير الطبي لشركة نانوسكوب: “إننا لا نزال ثابتين في التزامنا بتقديم العلاج الأحادي البصري الوراثي الآمن والمتنوع لمجتمع طب العيون”. "وبناء على ذلك، نحن متحمسون لبرنامج تطوير MCO-010 الخاص بنا، والذي نعتقد أنه يحمل إمكانات كبيرة لعلاج مجموعة واسعة من أمراض الشبكية."

دراسة كاملة للمرحلة 1/2أ مفتوحة التسمية لـ MCO-010 في 11 مريضًا يعانون من RP أظهروا أن العلاج الأحادي البصري الوراثي القابل للتنشيط بالضوء المحيط كان جيد التحمل مع تحسين نوعية الحياة بما يتوافق مع الرؤية الوظيفية الكبيرة وتحسين الوظيفة البصرية لدى مرضى RP المتقدمين.

"نحن متحمسون للاهتمام الكبير الذي تلقيناه من مرضى التهاب المفاصل الروماتويدي ومقدمي الرعاية والمجتمع السريري. ويعمل فريقنا بجد لتوسيع منصة MCO لعلاج تنكس الشبكية الآخر بما في ذلك مرض ستارغاردت، والضمور البقعي الجاف المرتبط بالعمر (dAMD)، وغيرها. سامارندرا موهانتي، دكتوراه، رئيس النانوسكوب والمدير العلمي.

حول ار بي 
في العيون الطبيعية، يتم التعبير عن الأوبسينات بواسطة الخلايا المستقبلة للضوء وخلايا العقدة الشبكية الحساسة للضوء في شبكية العين. عندما يتم تفعيلها بواسطة الضوء، فإن هذه الأوبسينات تؤدي إلى عملية الرؤية الفسيولوجية. يشمل RP، المرتبط بأكثر من 60 طفرة جينية مختلفة، مجموعة من الاضطرابات الوراثية النادرة حيث تتحلل المستقبلات الضوئية تدريجيًا، مما يؤدي إلى ضعف الرؤية والعمى في نهاية المطاف.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
علاجات النانوسكوب تعمل الشركة على تطوير علاجات وراثية بصرية لإعطاء البصر لملايين المكفوفين الذين يعانون من أمراض تنكس الشبكية، والتي لا يوجد علاج لها. يتضمن خط أنابيب الشركة علاجات تجديد الشبكية القائمة على علم البصريات الوراثي للمرضى الذين يعانون من RP، ومرض ستارغاردت، وDAMD.

اتصال:
أنانتا أياجاري
pr@nanostherapeutics.com
817-857-1186

روابط ذات علاقة

https://nanostherapeutics.com

تعلن شركة Nanscope Therapeutics عن موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على IND للمرحلة الثانية من التجربة السريرية للعلاج الجيني البصري الأحادي لاستعادة الرؤية لدى المرضى الذين يعانون من التهاب الشبكية الصباغي

بيان صحفي - بيدفورد، تكساس (23 يونيو 2021) - أعلنت شركة Nanscope Therapeutics Inc.، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية تعمل على تطوير علاجات جينية لعلاج أمراض تنكس الشبكية، اليوم أن تطبيق الدواء الاستقصائي الجديد (IND) مفتوح الآن للمرحلة الثانية. تجربة سريرية رقم 2 ب لـ MCO-010، وهو علاج أحادي ضوئي قابل للتنشيط في الضوء المحيط لاستعادة الرؤية لدى المرضى الذين يعانون من التهاب الشبكية الصباغي المتقدم (RP).

"تهانينا لفريق النانوسكوب وأنا متحمس لأن أكون جزءًا منه. وقال سولاجنا بهاتاشاريا، الرئيس التنفيذي لشركة Nanscope: "نأمل أن يؤدي علاجنا إلى استعادة الرؤية في الضوء المحيط دون أي جهاز خارجي، والقضاء على خطر التسمم الضوئي".

البيانات السريرية المثيرة للإعجاب المقدمة في الاجتماع السنوي للأكاديمية الأمريكية لطب العيون 2020 استمرت حتى نهاية دراسة المرحلة 1 / 2 أ. وقال رئيس مجلس الإدارة آل غيليم، الحاصل على درجة الدكتوراه: "هذه معالم رئيسية بالنسبة لنانوسكوب مع فائدة محتملة للمرضى الذين يعانون من تنكس الشبكية".

ستكون تجربة المرحلة 2 ب التي تبدأ في يونيو، عبارة عن تجربة عشوائية مزدوجة التعمية ومضبوطة بشكل زائف ومتعددة المراكز في الولايات المتحدة الأمريكية حيث يتم تسجيل المرضى الذين يعانون من التهاب المفاصل الروماتويدي المتقدم. سيتضمن العلاج حقنة واحدة داخل الجسم الزجاجي لـ MCO-010 لتأكيد قدرته على تحسين رؤية المرضى. تلقت MCO تصنيفات الأدوية اليتيمة لمرض RP وStargardt من إدارة الغذاء والدواء.

يستخدم العلاج الجيني الخاص بـ Nanscope ناقل AAV2 لتوصيل جينات MCO إلى خلايا الشبكية ثنائية القطب، حيث تعبر عن الأوبسينات متعددة الألوان التي تتيح الرؤية في بيئات ألوان مختلفة. يمكن إعطاء العلاج في بيئة المكتب. بالإضافة إلى ذلك، ينطبق العلاج على RP بغض النظر عن الطفرات الجينية الأساسية.

مرحلة 1/2أ دراسة التسمية المفتوحة لـ MCO-010 أثبت أن العلاج الأحادي البصري كان آمنًا مع تحسين نوعية الحياة بما يتوافق مع الرؤية الوظيفية والوظيفة البصرية لدى مرضى RP المتقدمين.

"إن علاجاتنا الجينية تعيد برمجة خلايا الشبكية وتجعلها حساسة للضوء لاستعادة الرؤية. أوضح سامارندرا موهانتي، دكتوراه، رئيس Nanscope والمدير العلمي الرئيسي، أن تسليم MCO باستخدام ناقل فيروسي خاص قد سمح بانتقال MCO في شبكية عين المرضى، وهو ما تم تأكيده من خلال تعبير مراسل الفلورسنت المستمر.

وأضاف الدكتور موهانتي: "نحن متحمسون للتوجيه الذي تلقيناه من إدارة الغذاء والدواء فيما يتعلق بتحسين توصيف منتجنا، ونقطة النهاية الأولية وفحوصات الفعالية التي نأمل أن تؤدي إلى تسريع برنامجنا السريري لجعل الدواء التصالحي متاحًا لمرضى التهاب المفاصل الروماتويدي".

####

حول ار بي
في العيون الطبيعية، يتم التعبير عن الأوبسينات بواسطة الخلايا المستقبلة للضوء والخلايا العقدية الشبكية الحساسة للضوء في شبكية العين، وعندما يتم تنشيطها بالضوء فإنها تؤدي إلى العملية الفسيولوجية للرؤية. يشمل RP، المرتبط بأكثر من 60 طفرة جينية مختلفة، مجموعة من الاضطرابات الوراثية النادرة حيث تتحلل المستقبلات الضوئية تدريجيًا، مما يؤدي إلى ضعف الرؤية والعمى في نهاية المطاف. 

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات بصرية وراثية لإعطاء البصر لملايين المكفوفين الذين يعانون من أمراض تنكس الشبكية، والتي لا يوجد علاج لها. يتضمن خط أنابيب الشركة علاج تجديد الشبكية المعتمد على علم البصريات الوراثي للمرضى الذين يعانون من التهاب الشبكية الصباغي ومرض ستارغاردت والضمور البقعي الجاف المرتبط بالعمر.
قم بزيارة موقعنا على الانترنت: nanostherapeutics.com

اتصال:
تشارلز كريج
أوبوس للاتصالات التقنية الحيوية
charles.s.craig@gmail.com
404-245-0591

العلاج الجيني البصري الوراثي من النانوسكوب يستعيد الرؤية المفيدة سريريًا لدى 11 مريضًا مصابين بالعمى بسبب التهاب الشبكية الصباغي

بيان صحفي – بيدفورد تكساس – 3 يونيو 2021

• تم الإبلاغ لأول مرة عن تحسن وظيفي ذي معنى سريريًا عن طريق العلاج البصري الوراثي
• تم الإبلاغ سابقًا عن تحسن كبير يعتمد على الجرعة في حدة البصر عند 16 أسبوعًا في الاجتماع السنوي للأكاديمية الأمريكية لطب العيون 2020ويستمر لمدة 52 أسبوعًا لدى مرضى التهاب الشبكية الصباغي الوخيم
• استعادة الرؤية في بيئة الإضاءة المحيطة باستخدام العلاج الجيني البصري الأحادي دون الحاجة إلى تحفيز زراعة شبكية العين أو المستأصلات (نظارات واقية)
• علاج واحد للكثيرين – أول دليل على استعادة الرؤية لدى المرضى المكفوفين بسبب العديد من العيوب الجينية الفردية والمتعددة بطريقة مستقلة عن الطفرة
• تحسن كبير في مهام التنقل المتعددة ومقاييس نوعية الحياة
• أول علاج جيني يوضح نقل الجينات لدى المرضى بواسطة مراسل مضان
• وتتوقع الشركة تطوير العلاج من خلال إطلاق مرحلة متأخرة 2ب تجربة هذا الصيف مع العلاج الجيني الذي يوفر Opsin متعدد الخصائص (MCO) لخلايا الشبكية

شركة نانوسكوب للعلاجات، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية تعمل على تطوير علاجات جينية لعلاج أمراض الشبكية، أعلنت اليوم أن تحسينات الرؤية لجميع مرضى التهاب الشبكية الصباغي المتقدم الذين تم تقييمهم استمرت لمدة عام واحد بعد حقنة واحدة داخل الجسم الزجاجي في المرحلة 1/2 أ. دراسة سريرية مع MCO.

"نتوقع أن نبدأ أول مرحلة عشوائية مزدوجة القناع ومضبوطة بالعلاج الوهمي 2ب تجربة بصرية وراثية متعددة المراكز في الولايات المتحدة هذا الصيف لمزيد من التحقق من صحة قدرة العلاج الجيني لدينا على تحسين الرؤية ذات المغزى السريري لدى مرضى RP. وقال الرئيس التنفيذي لشركة Nanscope: "إذا نجح، فسيكون أول دواء ترميمي لملايين مرضى التهاب المفاصل الروماتويدي في جميع أنحاء العالم". سولاجنا بهاتاشاريا.

تلقى ثلاثة مرضى جرعة منخفضة (1.75 × 10¹¹ VG لكل عين) وثمانية تلقوا جرعة عالية من 3.5 × 10¹¹ VG لكل عين. كشف تصوير الإزهار لشبكية العين عن انتقال الجينات الناجح. عند الانتهاء، اكتسب 6 من أصل 7 (86%) من موضوعات العلاج بجرعة عالية من MCO> 0.3 logMAR (15 حرفًا). بسبب كوفيد-19، لم يتم تقييم أحد الأشخاص الذين تناولوا جرعات عالية بعد 31 أسبوعًا من العلاج.

"لقد أثبتت نتائج السلامة والفعالية من الدراسة السريرية أن توازن الفوائد والمخاطر لصالح MCO بقوة لعلاج فقدان البصر بسبب RP. "لقد تحسن المرضى بغض النظر عن الطفرة (الطفرات) الجينية الأساسية التي تسببت في المرض" ، قال Nanscope CMO وطبيب العيون ساي تشافالا ، دكتوراه في الطب.

كان لجميع المواضيع تحسن موضوعي وذاتي في الرؤية الوظيفية. تحسنت دقة التمييز في الشكل إلى> 90% في جميع المواد مقارنة بخط الأساس. علاوة على ذلك، تحسن الأداء في اختبارين مختلفين للتنقل من خلال تقليل 50% في الوقت المناسب للمس اللوحة المضيئة. وارتبطت نتائج الاختبار هذه بشكل كبير مع النتائج المحسنة التي أبلغ عنها المريض.

"بعد علاج MCO، أبلغ المرضى عن تحسن طويل الأمد في حساسية الضوء الخارجي والأنشطة اليومية. لقد فوجئنا بسرور أنه بعد ثمانية أسابيع من العلاج، تمكن بعض الأشخاص من حضور زيارات المتابعة الخاصة بهم أثناء الدراسة دون مساعدة مرافق. حتى أن بعض المرضى اكتسبوا القدرة على قراءة الحروف الموجودة على الحائط أو حتى النص الكبير في إحدى الصحف، واستخدام الهاتف الخليوي، ومشاهدة التلفزيون، وحتى يمكنهم إدخال إبرة. وقال المحقق الرئيسي د. سانتوش ماهاباترا، طبيب عيون وجراح عيون.

يستخدم العلاج الجيني RP الخاص بـ Nanscope، والذي حصل على تصنيف الدواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، ناقل AAV2 خاص لتوصيل جينات MCO إلى شبكية العين. يتضمن هذا العلاج الجيني المستقل عن الطفرة حقنة واحدة عبر العين في عيادة الطبيب.

سامارندرا موهانتيقال دكتوراه، رئيس شركة Nanscope والمدير العلمي ومخترع التكنولوجيا، "إن علم البصريات الوراثي هو أداة بحث قوية، ولكن نطاق فوائده السريرية محدود لأن الأوبسينات لديها نطاق ضيق من التنشيط، على عكس بيئة الضوء الطبيعي. إن MCO حساس لضوء النطاق العريض ويمكن تنشيطه بواسطة الضوء المحيط، وبالتالي القضاء على خطر التسمم الضوئي من الاستخدام المستمر طويل الأمد لأجهزة تحفيز الضوء المكثف الخارجية.

حول ار بي 
في العيون الطبيعية، يتم التعبير عن الأوبسينات بواسطة خلايا مستقبلة للضوء وخلايا العقدة الشبكية الحساسة للضوء (ipRGCs) في شبكية العين، وعندما يتم تنشيطها بالضوء فإنها تؤدي إلى العملية الفسيولوجية للرؤية. يشمل RP مجموعة من الاضطرابات الوراثية النادرة التي تتحلل فيها الخلايا المستقبلة للضوء في شبكية العين بمرور الوقت، مما يؤدي إلى ضعف الرؤية والعمى في نهاية المطاف. ويعتقد أن هذه الاضطرابات مرتبطة بأكثر من 60 طفرة جينية مختلفة.

نبذة عن شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
علاجات النانوسكوب ل بيدفورد، تكساستعمل شركة , على تطوير علاجات جينية بصرية باستخدام جزيئات حساسة للضوء لإعطاء البصر لملايين المكفوفين الذين يعانون من أمراض تنكس الشبكية، والتي لا يوجد علاج لها. يستخدم منظار النانو جزيئات MCO لإعادة حساسية شبكية العين المتدهورة لاستعادة الرؤية في بيئة الإضاءة المحيطة. يتضمن خط أنابيب الشركة استعادة الرؤية لدى المرضى الذين يعانون من التهاب الشبكية الصباغي ومرض ستارغاردت والضمور البقعي المرتبط بالعمر.

مزيد من المعلومات حول علاجات النانوسكوب 

اتصال:
تشارلز كريج
أوبوس للاتصالات التقنية الحيوية
charles.s.craig@gmail.com 
404-245-0591

تعلن شركة Nanscope Therapeutics عن تعيينات جديدة في المجلس الاستشاري السريري

بيدفورد، تكساس, 19 أبريل 2021 / بي آر نيوزواير / — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت شركة التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية التي تعمل على تطوير علاجات جينية لعلاج أمراض الشبكية الموروثة، اليوم عن توسيع مجلسها الاستشاري السريري بتعيين أربعة أعضاء جدد.

المنتج الرئيسي لشركة Nanscope هو العلاج الجيني البصري، vMCO-010، الذي يوفر Opsin متعدد الخصائص الحساس للضوء (MCO) إلى خلايا الشبكية لاستعادة الرؤية لدى المرضى الذين يعانون من التهاب الشبكية الصباغي (RP) ومرض ستارغاردت. حصل كلا التطبيقين على تصنيف الدواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء. إذا نجح العلاج الوراثي البصري، فسيكون العلاج الأول الذي يهدف إلى تصحيح هذه الحالات.

نبذة عن شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
علاجات النانوسكوب، د بيدفورد، تكساستعمل الشركة على تطوير العلاج الجيني باستخدام جزيئات حساسة للضوء لإعطاء البصر لملايين المكفوفين الذين يعانون من مرض تنكس الشبكية، والذي لا يوجد علاج له. يستخدم منظار النانو جزيء MCO حساس للضوء المحيط لإعادة حساسية شبكية العين تجاه مستوى الإضاءة المحيطة. يتضمن خط أنابيب الشركة علاج تجديد الشبكية المعتمد على علم البصريات الوراثي لاستعادة الرؤية لدى المرضى الذين يعانون من التهاب الشبكية الصباغي، ومرض ستارغاردت، والضمور البقعي المرتبط بالعمر الرطب/الجاف في المرحلة النهائية (AMD). للمزيد من المعلومات قم بزيارة: https://nanostherapeutics.com/

تشارلز كريج
أوبوس للاتصالات التقنية الحيوية
charles.s.craig@gmail.com
404-245-0591