DALLAS, 27. April 2023 /PRNewswire/ — Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien für degenerative Netzhauterkrankungen entwickelt, gab heute die Präsentation wichtiger Daten aus seiner multizentrischen, randomisierten, doppelt maskierten, scheinkontrollierten klinischen Phase-2b-Studie RESTORE bekannt (NCT04945772) von MCO-010 auf der ARVO-Jahrestagung. MCO-010 ist eine durch Umgebungslicht aktivierbare optogenetische Multi-Characteristic Opsin (MCO)-Therapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei fortgeschrittener Retinitis pigmentosa (RP), unabhängig von einer Genmutation. Zusammengesetzte Wirksamkeitsdaten bestätigen, dass MCO-010 eine potenzielle Behandlung für RP ist. MCO-010 hat von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) sowohl den Orphan-Drug- als auch den Fast-Track-Status erhalten.

In der RESTORE-Studie erhielten 18 Patienten mit schwerer Sehbehinderung aufgrund von RP eine einzelne intravitreale Injektion von MCO-010, während 9 eine Schein-intravitreale Injektion erhielten. Die Ergebnisse zeigten eine Verbesserung der Sehfunktion nach der Behandlung mit MCO-010 im Einklang mit früheren Studien sowie ein günstiges Sicherheitsprofil. Zu den wichtigsten Wirksamkeitsmessungen gehörten der Multi-Luminance Y-Mobility Test (MLYMT, vision-guided Mobility), der Multi-Luminance Shape Discrimination Test (MLSDT, Nahfeld-Objekterkennung) und die Best-Corrected Visual Acuity (BCVA)-Scores. Für MLYMT und MLSDT gilt eine Änderung der Luminanzstufe um 2 oder mehr als klinisch bedeutsam. Für BCVA wird eine Änderung von 0,3 LogMAR als klinisch bedeutsam angesehen.

Zusammengesetzte Ergebnisse der wichtigsten Wirksamkeitsmessungen nach 12 Monaten waren:

• 18 von 18 (100%) mit MCO-010 behandelten Patienten zeigten eine Verbesserung des Sehvermögens im MLYMT, MLSDT oder BCVA im Vergleich zu 5 von 9 (55,6%), die Placebo erhielten (p=0,007);
• 17 von 18 (94,41 TP3T) mit MCO-010 behandelten Patienten zeigten eine Verbesserung des Sehvermögens im MLYMT oder BCVA im Vergleich zu 4 von 9 (44,41 TP3T), die Placebo erhielten (p = 0,008);
• 16 von 18 (88,91 TP3T) mit MCO-010 behandelten Patienten zeigten eine Verbesserung des Luminanzniveaus um 2 oder mehr im MLYMT oder MLSDT im Vergleich zu 4 von 9 (44,41 TP3T), die Placebo erhielten (p = 0,02); Und
• 14 von 18 (77,81 TP3T) mit MCO-010 behandelten Patienten zeigten eine Verbesserung des Sehvermögens im MLSDT oder BCVA im Vergleich zu 3 von 9 (33,31 TP3T) unter Placebo (p = 0,04).

Neben dem Nachweis einer klinisch bedeutsamen Wirkung wurde MCO-010 gut vertragen, ohne dass schwerwiegende oder schwerwiegende Nebenwirkungen am Auge oder am System gemeldet wurden. In allen Studienarmen kam es zu einer vergleichbaren Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAE). Die häufigsten Augen-TEAEs, über die in allen Behandlungsarmen berichtet wurde, waren Vorderkammerzellen, Augenhypertonie und Bindehautblutung.

Diese RESTORE-Ergebnisse stimmen mit denen überein, die in der früheren Phase-1/2-Studie beobachtet wurden (NCT04919473), bei dem 9 von 11 (82%) Probanden eine Verbesserung der visuell gesteuerten Mobilität um zwei Luminanzniveaus oder eine Verbesserung der Sehschärfe um 0,3 logMAR zeigten. In dieser Phase-1/2-Studie wurde ein günstiges Sicherheitsprofil ohne schwerwiegende oder schwerwiegende unerwünschte Ereignisse beobachtet. Für Menschen mit schwerem Sehverlust aufgrund von RP stehen derzeit keine Behandlungen zur Verfügung, die ihr Sehvermögen verbessern können.

„Es ist mir eine Ehre, die Ergebnisse der RESTORE-Studie bei ARVO vorzustellen. Ich hatte das Privileg, schwer blinde Patienten zu behandeln, nahm an klinischen MCO-010-Studien teil und konnte eine gewisse Verbesserung ihrer Sehfunktion beobachten. „Die Tatsache, dass wir nach einer einzigen intravitrealen Injektion einen Sehzuwachs feststellen, ist bemerkenswert“, sagte er David Boyer, MD, Retina-Vitreous Associates Medical Group In Beverly Hills, Kalifornien und Mitglied des klinischen Beirats von Nanscope. „Einige Teilnehmer, die aufgrund von RP mit einer schweren Sehbehinderung lebten, stellten eine Verbesserung der Sehfunktion fest. Darüber hinaus wies MCO-010 ein günstiges Sicherheitsprofil auf. Es ist eine Ehre, Teil der ersten randomisierten kontrollierten Studie gewesen zu sein, die eine visuelle Verbesserung bei einer stark sehbehinderten Bevölkerung zeigte.“

„RP-Patienten mit schwerem Sehverlust sind eine heterogene Population mit unterschiedlichen Genotypen und phänotypischen Manifestationen einer Degeneration in ihrer Makula und peripheren Netzhaut. Aus diesem Grund sind wir der festen Überzeugung, dass keine einzige Beurteilung klinisch wichtige Veränderungen des Sehvermögens in dieser breiten Bevölkerungsgruppe angemessen erfassen kann. Zusammengesetzte Endpunkte können verwendet werden, um allgemeine Veränderungen der Sehfunktion in einer einzigen Messung zu bewerten, wenn die einzelnen Tests verschiedene Aspekte der Sehleistung bewerten, wie etwa blickgesteuerte Mobilität, Objekterkennung und Sehschärfe. Über alle zusammengesetzten Endpunkte der RESTORE-Studie hinweg erlebten deutlich mehr mit MCO-010 behandelte Patienten klinisch signifikante Sehverbesserungen. Diese randomisierte kontrollierte Studie liefert überzeugende Beweise dafür, dass die optogenetische Therapie MCO-010 als mutationsunabhängige Behandlung das Sehvermögen bei Patienten mit fortgeschrittener RP verbessern kann“, sagte Samarendra Mohanty, Mitbegründerin, Präsidentin und Chief Scientific Officer von Nanscope.

„In der Behandlung von schwerem Sehverlust aufgrund von RP gibt es keine zugelassenen Therapien und es fehlt ein vordefinierter einzelner Endpunkt für die Zulassung.“ „Die Verbesserungen, die wir bei den mit MCO-010 behandelten Patienten bei den wichtigsten zusammengesetzten Wirksamkeitsmaßstäben sehen, machen es zu einem vielversprechenden Kandidaten für die Behandlung von Patienten mit schwerem Sehverlust aufgrund von RP“, fügte er hinzu Sulagna Bhattacharya, Mitbegründer und Chief Executive Officer von Nanscope. „Wir freuen uns auf unsere bevorstehenden Gespräche mit der FDA über die Gesamtheit dieser Daten im Hinblick auf einen schnellen Weg zur Markteinführung dieser spannenden Therapie.“ Es macht uns wirklich Freude zu sehen, welche Auswirkungen und Unterschiede MCO-010 im Leben der Patienten hat, und wir sind allen Teilnehmern und Forschern dankbar, dass sie Teil des Erfolgs der RESTORE-Studie sind.“

Über Retinitis pigmentosa

In normalen Augen werden Opsine von Photorezeptorzellen und intrinsisch lichtempfindlichen retinalen Ganglienzellen in der Netzhaut exprimiert und lösen bei Aktivierung durch Licht den physiologischen Prozess des Sehens aus. RP umfasst eine Gruppe seltener genetischer Erkrankungen, bei denen sich die Photorezeptorzellen der Netzhaut im Laufe der Zeit verschlechtern, was zu Sehstörungen und schließlich zur Erblindung führt. Es wird angenommen, dass diese Störungen mit über 100 verschiedenen Genmutationen zusammenhängen. Ungefähr 100.000 Menschen in den USA und schätzungsweise 2 Millionen Menschen weltweit leiden an RP, was sie zur Hauptursache für vererbbare Blindheit macht.

Über MCO-010

Aktuelle Gentherapien zielen auf die Behandlung von Patienten mit spezifischen Genmutationen in äußeren Netzhautzellen ab, während eine durch Umgebungslicht aktivierbare optogenetische MCO-Monotherapie, die auf reichlich vorhandene innere Netzhautneuronen abzielt, das Potenzial hat, den Sehverlust aufgrund fortgeschrittener RP mit degenerierten äußeren Netzhautzellen wiederherzustellen. MCO-010 (Sonpiretigen isteparvovec, Suspension zur intravitrealen Injektion) ist das einzige breitbandige, schnelle und lichtempfindlichste Opsin, das sich derzeit in klinischen Studien befindet. Mit bipolarem Zell-Targeting über den Promotor-Enhancer mGluR6 ist die MCO-010-Expressionskassette für die Wiederherstellung einer hochwertigen Sehkraft in realen Umgebungen konzipiert. Der proprietäre AAV2-Vektor ermöglicht eine robuste Transduktion von MCO-010 in bipolaren Zellen bei intravitrealer Injektion. Die Phase-1/2-Studie mit MCO-010 bei Patienten mit fortgeschrittener RP zeigte eine Verbesserung der visuell gesteuerten Mobilität, der Formunterscheidung und der Sehschärfe. Ein erheblicher Anteil der Patienten, die in Phase mit MCO-010 behandelt wurden 2b Die RESTORE-Studie zeigte Verbesserungen des funktionellen Sehvermögens, bewertet durch visionäre Mobilität, Formunterscheidung und Sehschärfe, sowie ein günstiges Sicherheitsprofil.

Über Nanscope Therapeutics Inc.

Nanscope Therapeutics entwickelt genunabhängige, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund degenerativer Erkrankungen der Netzhaut, für die es keine Heilung gibt, erblindet sind. Das führende Projekt des Unternehmens, MCO-010, meldete kürzlich Topline-Ergebnisse aus der RESTORE-Phase 2b multizentrische, randomisierte, doppelblinde, scheinkontrollierte klinische Studie in den USA für Retinitis pigmentosa (NCT04945772). Das Unternehmen hat außerdem die vollständige Rekrutierung einer Phase-2-STARLIGHT-Studie zur MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten abgeschlossen (NCT05417126). MCO-010 hat sowohl für RP als auch für Stargardt den Fast-Track-Status der FDA und den Orphan-Drug-Status der FDA erhalten. Zu den präklinischen Vermögenswerten gehört die nicht-virale, lasergestützte MCO-020-Gentherapie gegen geografische Atrophie.

Kontakt für Investoren:
Argot-Partner
212-600-1902
Nanoscope@argotpartners.com

QUELLE Nanoscope-Therapeutika

DALLAS, 13. April 2023 /PRNewswire/ — Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien für degenerative Netzhauterkrankungen entwickelt, gab heute bekannt, dass seine Gentherapieplattform Multi-Characteristic Opsin (MCO) in drei Präsentationen auf der ARVO-Jahrestagung vorgestellt wird 23.–27. April 2023 In New Orleans. Das Managementteam wird ebenfalls auf der Konferenz anwesend sein und für Treffen am Stand #1056 von Nanscope Therapeutics zur Verfügung stehen.

Details zu den Vorträgen sind wie folgt:

Zusammenfassungstitel: MCO-010 intravitreale optogenetische Therapie bei Morbus Stargardt. 6-Monats-Ergebnisse der Phase-2-STARLIGHT-Studie
Abstract-Nummer: 3546 – B0388
Sitzungstyp: Postersession
Sitzungsname: Fortschritte in der Therapie entzündlicher Augenerkrankungen
Sitzungsdatum: Dienstag, 25. April 2023
Sitzungszeit: 3:30-17:15 Uhr CT
Standort: Ausstellungshalle, New Orleans Ernest N. Morial Convention Center
Moderator: Victor Hugo Gonzalez, MD, Valley Retina Institute, McAllen, TX

Dr. Gonzalez wird die 6-Monats-Sicherheits- und Wirksamkeitsergebnisse von Nanoscope aus der Phase-2-STARLIGHT-Studie für die Stargardt-Krankheit besprechen. Die Ergebnisse werden dazu beitragen, die zukünftige klinische Entwicklung der optogenetischen MCO-010-Therapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei der Stargardt-Krankheit und anderen degenerativen Erkrankungen der Netzhaut zu beeinflussen.

Zusammenfassungstitel: Nicht-virale gezielte Laserabgabe multicharakteristischer Opsin-Gene zur Behandlung geografischer Atrophie
Abstract-Nummer: 3861 – B0141
Sitzungstyp: Postersession
Sitzungsname: Gen- und Zelltherapie
Sitzungsdatum: Mittwoch, 26. April 2023
Sitzungszeit: 10:30 Uhr-12:15 Uhr CT
Standort: Ausstellungshalle, New Orleans Ernest N. Morial Convention Center
Moderator: Samarendra Mohanty, Ph.D., Präsidentin und Chief Scientific Officer von Nanscope Therapeutics

Dr. Mohanty wird den durch optische Kohärenztomographie gesteuerten nicht-viralen Laseransatz erläutern, der eine effiziente, räumlich gezielte Abgabe von MCO-020-Genen in Netzhautzellen in geografischen Atrophiegebieten ermöglicht.

Zusammenfassungstitel: Wirksamkeit und Sicherheit der optogenetischen MCO-010-Therapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten mit schwerem Sehverlust aufgrund von Retinitis pigmentosa: A-Phase 2b randomisierte, scheinkontrollierte, multizentrische, mehrfach dosierte, doppelt maskierte klinische Studie (RESTORE)
Abstract-Nummer: 5443
Sitzungstyp: Papiersitzung
Sitzungsname: Retinitis pigmentosa
Sitzungsdatum: Donnerstag, 27. April 2023
Präsentationszeit: 1:30-13:45 Uhr CT
Standort: 353-355, New Orleans Ernest N. Morial Convention Center
Moderator: David Boyer, MD, Senior Partner, Retina-Vitreous Associates Medical Group in Süd-Kalifornien

Dr. Boyer wird die 52-wöchigen Sicherheits- und Wirksamkeitsergebnisse von Nanscope aus dieser Phase besprechen 2b RESTORE-Studie, das fortschrittlichste klinische Programm des Unternehmens. Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten aus der RESTORE-Studie werden Belege für das Nutzen-Risiko-Profil von MCO-010 bei Retinitis pigmentosa liefern.

Über Nanscope Therapeutics Inc.
Nanscope Therapeutics entwickelt genunabhängige, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund degenerativer Erkrankungen der Netzhaut, für die es keine Heilung gibt, erblindet sind. Das führende Produkt des Unternehmens, MCO-010, berichtete kürzlich über Topline-Ergebnisse der multizentrischen, randomisierten, doppelmaskierten, scheinkontrollierten klinischen Phase-2b-Studie RESTORE in den USA für Retinitis pigmentosa (NCT04945772). Das Unternehmen hat außerdem die vollständige Rekrutierung einer Phase-2-STARLIGHT-Studie zur MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten abgeschlossen (NCT05417126). MCO-010 hat sowohl für RP als auch für Stargardt den Fast-Track-Status der FDA und den Orphan-Drug-Status der FDA erhalten. Zu den präklinischen Vermögenswerten gehört die nicht-virale, lasergestützte MCO-020-Gentherapie gegen geografische Atrophie.

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• Bei 88,91 TP3T (16/18) der mit MCO-010 behandelten Patienten kam es zu einer klinisch bedeutsamen Verbesserung der visuellen Mobilität oder Objekterkennung um zwei oder mehr Helligkeitsstufen
• Bei mehreren mit MCO-010 behandelten Patienten wurde eine klinisch bedeutsame Verbesserung der Sehschärfe beobachtet
• Günstiges Sicherheitsprofil für MCO-010 ohne schwerwiegende oder schwerwiegende unerwünschte Ereignisse

DALLAS, 30. März 2023 /PRNewswire/ — Nanoscope Therapeutics Inc., gab heute die Topline-Ergebnisse der multizentrischen, randomisierten, doppelt maskierten, scheinkontrollierten klinischen Phase-2b-Studie RESTORE bekannt (NCT04945772) von MCO-010, einer durch Umgebungslicht aktivierbaren optogenetischen Multi-Characteristic Opsin (MCO)-Therapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei fortgeschrittener Retinitis pigmentosa (RP), unabhängig von Genmutationen. MCO-010 hat von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) sowohl den Orphan-Drug- als auch den Fast-Track-Status erhalten.

In der RESTORE-Studie erhielten 18 Patienten mit schwerer Sehbeeinträchtigung aufgrund von RP eine einzige intravitreale Injektion von MCO-010, während 9 eine Schein-Intravitrealinjektion erhielten. Die Ergebnisse zeigten eine Verbesserung der Sehfunktion nach der Behandlung mit MCO-010 im Einklang mit früheren Studien sowie ein günstiges Sicherheitsprofil. Der primäre Endpunkt war die mittlere Veränderung des Multi-Luminance Y-Mobility Test (MLYMT, vision-guided Mobility)-Scores im Vergleich zu Placebo. Weitere wichtige Wirksamkeitsbewertungen waren der Multi-Luminance Shape Discrimination Test (MLSDT, Nahobjekterkennung) und die bestkorrigierte Sehschärfe (BCVA). Für MLYMT und MLSDT gilt eine Änderung der Luminanzstufe um 2 oder mehr als klinisch bedeutsam. Für BCVA gilt eine Änderung von 0,3 LogMAR als klinisch bedeutsam, wobei eine negative Änderung auf eine verbesserte Sehschärfe hinweist.

Die wichtigsten Wirksamkeitsergebnisse nach 12 Monaten waren:

• 16 von 18 (88,91 TP3T) mit MCO-010 behandelten Patienten zeigten nach 12 Monaten eine Verbesserung des Luminanzniveaus bei MLYMT oder MLSDT um 2 oder mehr, verglichen mit 4 von 9 (44,41 TP3T), die Placebo erhielten (p < 0,05);
• 12 von 18 mit MCO-010 behandelten Patienten verbesserten sich im MLYMT um 2 oder mehr Luminanzstufen im Vergleich zu 3 von 9, die Placebo erhielten;
• 10 von 18 mit MCO-010 behandelten Patienten verbesserten sich im MLSDT um 2 oder mehr Luminanzstufen im Vergleich zu 2 von 9, die Placebo erhielten;
• Bei 7 von 18 mit MCO-010 behandelten Patienten verbesserte sich die BCVA um -0,3 LogMAR oder mehr im Vergleich zu 1 von 9, die Placebo erhielten. Und
• Änderung des MLYMT-Scores (primärer Endpunkt), Unterschied gegenüber Placebo: +1,0 (95%CI 0,0, 3,0).

Neben dem Nachweis einer klinisch bedeutsamen Wirkung wurde MCO-010 gut vertragen, ohne dass schwerwiegende oder schwere Augen- oder Systemnebenwirkungen gemeldet wurden. Bei einem mit Placebo behandelten Patienten trat ein SUE auf. Es gab eine vergleichbare Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs) in allen Studienarmen. Die häufigsten Augen-TEAEs, über die in allen Behandlungsarmen berichtet wurde, waren Vorderkammerzellen, Augenhypertonie und Bindehautblutung.

Die heutigen RESTORE-Ergebnisse stimmen mit denen der früheren Phase-1/2-Studie überein und zeigen Verbesserungen des funktionellen Sehvermögens bei der Mehrzahl der mit MCO-010 behandelten Patienten sowie ein günstiges Sicherheitsprofil. Für Menschen mit schwerem Sehverlust aufgrund von RP stehen derzeit keine Behandlungen zur Verbesserung des Sehvermögens zur Verfügung.

„Ich hatte das Privileg, bei mehreren Patienten, die im vergangenen Jahr an klinischen MCO-010-Studien teilgenommen haben, erhebliche Verbesserungen der Sehfunktion zu beobachten. „Die Tatsache, dass wir nach einer einzigen Behandlung nachhaltige und manchmal transformative Verbesserungen der Sehfunktion sehen, die es ihnen ermöglichen, mit größerer Sicherheit in die Klinik zu gehen, ist bemerkenswert und beispiellos“, sagte Dr. Victor H. Gonzalez, Gründer des Valley Retina Institute. McAllen, Texas und RESTORE-Ermittler. „Diese Teilnehmer, die aufgrund von RP mit einer schweren Sehbehinderung lebten, haben jetzt eine verbesserte Lebensqualität, ganz anders als vor der Einnahme von MCO-010. Darüber hinaus stärkt das günstige Sicherheitsprofil von MCO-010 mein Vertrauen in diese bahnbrechende Behandlung, von der ich erwarte, dass sie zu einer wichtigen Behandlungsoption für Menschen mit fortgeschrittener RP wird.“

„Diese Ergebnisse sind erfreulich, da sie das Potenzial von MCO-010 zur Wiederherstellung der Sehkraft zeigen und mehr als ein Jahrzehnt Arbeit vieler engagierter Personen repräsentieren, die an der Entdeckung und Entwicklung dieser einzigartigen schnellen, breitbandigen und hochempfindlichen Plattform beteiligt waren. Dies ist ein entscheidender Moment für das Gebiet der mutationsunabhängigen Gentherapie und etabliert die Optogenetik als therapeutische Modalität, die bei Patienten mit schwerer Netzhautdegeneration das funktionelle Sehvermögen bei Umgebungslicht wiederherstellen kann. Die RESTORE-Studiendaten bestätigen die MCO-Plattform von Nanscope weiter, die in einer wachsenden Pipeline von Programmen eingesetzt wird. Unser Ansatz zeigt Potenzial für eine Reihe von Krankheiten und Therapiebereichen und Nanscope ist in der einzigartigen Lage, die Optogenetik zu einer therapeutischen Realität für Patienten zu machen“, fügte Samarendra Mohanty, Mitbegründerin, Präsidentin und Chief Scientific Officer von Nanscope, hinzu.

„Wir freuen uns sehr über die ermutigenden Ergebnisse der RESTORE-Studie“, sagte er Sulagna Bhattacharya, Mitbegründer und Chief Executive Officer von Nanscope. „Diese Ergebnisse legen nahe, dass MCO-010 Patienten mit schwerem Sehverlust aufgrund fortgeschrittener RP, einer Erkrankung, für die es derzeit keine Behandlungsmöglichkeiten gibt, erhebliche Vorteile bietet.“ Wir freuen uns darauf, mit der FDA und anderen Aufsichtsbehörden über die Zukunft von MCO-010 zusammenzuarbeiten, mit dem Ziel, diese neuartige Therapie den Patienten schnell zur Verfügung zu stellen. Wir danken den Studienteilnehmern und Familien sowie den Forschern und allen, die zu dieser bahnbrechenden Studie beigetragen haben, aufrichtig. Wir möchten uns auch bei unseren Investoren, dem NIH und unseren Mitarbeitern dafür bedanken, dass sie uns über viele Jahre hinweg fleißig dabei unterstützt haben, das Potenzial der MCO-Therapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten auszuschöpfen, unabhängig von der zugrunde liegenden genetischen Mutation.“

Das Unternehmen geht davon aus, die Spitzenergebnisse von RESTORE auf bevorstehenden medizinischen Konferenzen vorzustellen.

Über Retinitis pigmentosa
In normalen Augen werden Opsine von Photorezeptorzellen und intrinsisch lichtempfindlichen retinalen Ganglienzellen in der Netzhaut exprimiert und lösen bei Aktivierung durch Licht den physiologischen Prozess des Sehens aus. RP umfasst eine Gruppe seltener genetischer Erkrankungen, bei denen sich die Photorezeptorzellen der Netzhaut im Laufe der Zeit verschlechtern, was zu Sehstörungen und schließlich zur Erblindung führt. Es wird angenommen, dass diese Störungen mit über 100 verschiedenen Genmutationen zusammenhängen. Ungefähr 100.000 Menschen in den USA und schätzungsweise 2 Millionen Menschen weltweit leiden an RP, was sie zur Hauptursache für vererbbare Blindheit macht.

Über MCO-010
Aktuelle Gentherapien zielen auf die Behandlung von Patienten mit spezifischen Genmutationen in äußeren Netzhautzellen ab, während eine durch Umgebungslicht aktivierbare optogenetische MCO-Monotherapie, die auf reichlich vorhandene innere Netzhautneuronen abzielt, das Potenzial hat, den Sehverlust aufgrund fortgeschrittener RP mit degenerierten äußeren Netzhautzellen wiederherzustellen. MCO-010 (Sonpiretigen isteparvovec, Suspension zur intravitrealen Injektion) ist das einzige breitbandige, schnelle und lichtempfindlichste Opsin, das sich derzeit in klinischen Studien befindet. Mit bipolarem Zell-Targeting über den Promotor-Enhancer mGluR6 ist die MCO-010-Expressionskassette für die Wiederherstellung einer hochwertigen Sehkraft in realen Umgebungen konzipiert. Der proprietäre AAV2-Vektor ermöglicht eine robuste Transduktion von MCO-010 in bipolaren Zellen bei intravitrealer Injektion. Die Phase-1/2-Studie mit MCO-010 bei Patienten mit fortgeschrittener RP zeigte eine Verbesserung der visuell gesteuerten Mobilität, der Formunterscheidung und der Sehschärfe. Ein erheblicher Anteil der Patienten, die in Phase mit MCO-010 behandelt wurden 2b Die RESTORE-Studie zeigte Verbesserungen des funktionellen Sehvermögens, bewertet durch visionäre Mobilität, Formunterscheidung und Sehschärfe, sowie ein günstiges Sicherheitsprofil.

Über Nanscope Therapeutics Inc.
Nanscope Therapeutics entwickelt genunabhängige, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund degenerativer Erkrankungen der Netzhaut, für die es keine Heilung gibt, erblindet sind. Das führende Projekt des Unternehmens, MCO-010, meldete kürzlich Topline-Ergebnisse aus der RESTORE-Phase 2b multizentrische, randomisierte, doppelblinde, scheinkontrollierte klinische Studie in den USA für Retinitis pigmentosa (NCT04945772). Das Unternehmen hat außerdem die vollständige Rekrutierung einer Phase-2-STARLIGHT-Studie zur MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten abgeschlossen (NCT05417126). MCO-010 hat sowohl für RP als auch für Stargardt den Fast-Track-Status der FDA und den Orphan-Drug-Status der FDA erhalten. Zu den präklinischen Vermögenswerten gehört die nicht-virale, lasergestützte MCO-020-Gentherapie gegen geografische Atrophie.

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Nanscope Therapeutics ernennt Branchenveteran Vicente Anido Jr., Ph.D., zum strategischen Berater

DALLAS, 20. März 2023 /PRNewswire/ — Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien für degenerative Netzhauterkrankungen entwickelt, gab heute die Ernennung von bekannt Vicente Anido Jr., Ph.D., als strategischer Berater des Vorstands und der Geschäftsführung des Unternehmens.

„Wir freuen uns, Vince in unserem Beraterteam begrüßen zu dürfen. Seine umfassende Erfahrung und seine Erfolge beim Aufbau und der Kommerzialisierung profitabler Augenheilkundeunternehmen werden uns wertvolle Hinweise zur Unterstützung unserer klinischen und Unternehmensstrategie geben. Wir freuen uns darauf, sein Fachwissen bei der Weiterentwicklung der optogenetischen Therapieplattform von Nanscope zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten mit erblichen degenerativen Netzhauterkrankungen zu nutzen“, sagte er Sulagna Bhattacharya, Chief Executive Officer und Mitbegründer von Nanscope Therapeutics.

„Die optogenetische Multi-Characteristic Opsin-Monotherapie von Nanoscope, MCO-010, ist ein neuartiger Ansatz zur Behandlung erblicher Netzhauterkrankungen und ich möchte dem Unternehmen gerne dabei helfen, durch die fortgeschrittene klinische Entwicklung und in Richtung Kommerzialisierung zu navigieren“, sagte Dr. Anido Jr. „MCO-010 weist ein überzeugendes klinisches Profil mit bedeutenden Marktchancen auf. Ich freue mich auf die Zusammenarbeit mit dem Team bei der Entwicklung einer erfolgreichen klinischen und Unternehmensstrategie, um diese potenzielle Technologie zur Sehwiederherstellung den Patienten zugänglich zu machen.“

Als Branchenführer in der Augenheilkunde bringt Dr. Anido Jr. über drei Jahrzehnte Erfahrung in der Augenheilkunde mit und wird Nanscope auf seinem Weg zur möglichen Kommerzialisierung von MCO-010 unterstützen. Zuletzt war er Chief Executive Officer und Chairman bei Aerie Pharmaceuticals. Vor Aerie leitete er mehrere Unternehmen, unter anderem als Chief Executive Officer bei ISTA Pharmaceuticals, das an Bausch & Lomb verkauft wurde $500 Millionen im Jahr 2012. Dr. Anido Jr. hat einen Ph.D. in Pharmazeutischen Wissenschaften von der Universität von Missouri, Kansas City und einen MS und einen BS in Pharmazie von West Virginia University.

Nanscope Therapeutics entwickelt genunabhängige, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund degenerativer Erkrankungen der Netzhaut, für die es keine Heilung gibt, erblindet sind. Das führende Asset des Unternehmens, MCO-010, befindet sich derzeit in der RESTORE-Phase 2b Multizentrische, randomisierte, doppelblinde, scheinkontrollierte klinische Studien in den USA zu Retinitis pigmentosa (NCT04945772) mit Top-Line-Daten für das erste Quartal 2023. Das Unternehmen hat außerdem die vollständige Rekrutierung einer Phase-2-STARLIGHT-Studie zur MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten abgeschlossen (NCT05417126). MCO-010 hat sowohl für RP als auch für Stargardt den Fast-Track-Status der FDA und den Orphan-Drug-Status der FDA erhalten. Zu den präklinischen Vermögenswerten gehört die nicht-virale, lasergestützte MCO-020-Gentherapie gegen geografische Atrophie.

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QUELLE Nanoscope-Therapeutika

Nanscope Therapeutics gibt bekannt, dass die Weltgesundheitsorganisation „Sonpiretigene Isteparvovec“ als internationalen, nicht geschützten Namen für MCO-010 ausgewählt hat

DALLAS, 28. Februar 2023  — Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien für degenerative Netzhauterkrankungen entwickelt, gab heute bekannt, dass das Expertenkomitee für internationale nicht geschützte Namen (INN) der Weltgesundheitsorganisation (WHO) ausgewählt hat: „sonpiretigene isteparvovec” für den nicht geschützten Namen des Unternehmens MCO-010, einer durch Umgebungslicht aktivierbaren optogenetischen Multi-Characteristic Opsin (MCO)-Monotherapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten mit Retinitis pigmentosa (RP) und Stargardt-Krankheit. MCO-010 wurde von der US-amerikanischen Food and Drug Administration der Orphan-Drug-Status für beide Krankheiten zuerkannt und es laufen derzeit mehrere klinische Studien im mittleren bis späten Stadium, darunter die multizentrische, randomisierte, doppelt maskierte, scheinkontrollierte klinische Studie RESTORE der Phase 2b des Unternehmens Prozess für RP. Die wichtigsten Daten von RESTORE werden im ersten Quartal 2023 erwartet.

Der Name "sonpiretigene isteparvovec„Für MCO-010 wurde vom WHO-Expertengremium der Internationalen Pharmakopöe und Pharmazeutischen Präparate ausgewählt. MCO-010 erreichte nach einer öffentlichen Konsultation den Status eines empfohlenen INN und wurde in die Liste aufgenommen INN-Empfehlungsliste 128, veröffentlicht in der Nr. 4 der WHO Drug Information, Band 36 In Januar 2023.

DR. Samarendra Mohanty, Präsident von Nanscope, sagte: „Das INN-System der WHO hat die Benennung erleichtert sonpiretigene isteparvovec für den pharmazeutischen Wirkstoff, der die Grundlage unserer klinischen Entwicklung bei mehreren degenerativen Netzhauterkrankungen mit hohem ungedecktem Bedarf bildet. Wir glauben, dass die Festlegung dieses Namens ein wichtiger Schritt in Richtung einer möglichen zukünftigen Kommerzialisierung von MCO-010 ist.“

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Nanscope Therapeutics entwickelt genunabhängige, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund degenerativer Erkrankungen der Netzhaut, für die es keine Heilung gibt, erblindet sind. Das führende Asset des Unternehmens, MCO-010, befindet sich derzeit in der RESTORE-Phase 2b Multizentrische, randomisierte, doppelblinde, scheinkontrollierte klinische Studien in den USA zu Retinitis pigmentosa (NCT04945772) mit Top-Line-Daten für das erste Quartal 2023. Das Unternehmen hat außerdem die vollständige Rekrutierung einer Phase-2-STARLIGHT-Studie zur MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten abgeschlossen (NCT05417126). MCO-010 hat sowohl für RP als auch für Stargardt den Fast-Track-Status der FDA und den Orphan-Drug-Status der FDA erhalten. Zu den präklinischen Vermögenswerten gehört die nicht-virale, lasergestützte MCO-020-Gentherapie gegen geografische Atrophie.

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Sulagna Bhattacharya, CEO von Nanscope Therapeutics, tritt dem Vorstand der BIO-Gesundheitssektion bei

DALLAS, TX (13. Februar 2023) — Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien für degenerative Erkrankungen der Netzhaut entwickelt, gab heute bekannt, dass Sulagna Bhattacharya, Chief Executive Officer und Mitbegründer von Nanscope Therapeutics, in den Vorstand der Gesundheitsabteilung berufen wurde Vorstand der Biotechnology Innovation Organization (BIO)..

Frau Bhattacharya wurde im Februar 2022 in den BIO-Vorstand berufen und ist derzeit Mitglied des Vorstands der Sektion „Emerging Companies“, in dem sie zusätzlich zu ihrer neuen Rolle im Vorstand der Sektion „Gesundheit“ weiterhin tätig sein wird. Sie wurde außerdem als Mitglied des Nominierungsausschusses von BIO ausgewählt.

Der Vorstand der BIO-Gesundheitsabteilung besteht aus Vordenkern, die ihr Fachwissen zu wichtigen Themen einbringen, die ihren spezifischen Bereich der Biotechnologiebranche betreffen.

„Die Beschleunigung der Entwicklung innovativer Therapien ist eine wahre Leidenschaft von mir“, sagte Frau Bhattacharya. „Ich freue mich darauf, mit den anderen Biopharma-Führungskräften im Vorstand der BIO-Gesundheitssektion zusammenzuarbeiten, um politische Strategien zu fördern, die diese Beschleunigung im gesamten Biotech-Sektor ermöglichen.“

Über Nanscope Therapeutics Inc.
Nanscope Therapeutics entwickelt genunabhängige, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund degenerativer Erkrankungen der Netzhaut, für die es keine Heilung gibt, erblindet sind. Der Hauptwirkstoff des Unternehmens, MCO-010, befindet sich derzeit in den USA in multizentrischen, randomisierten, doppelmaskierten, scheinkontrollierten klinischen Studien der Phase 2b zur Behandlung von Retinitis pigmentosa (NCT04945772) mit Top-Line-Daten für das erste Quartal 2023. Das Unternehmen hat außerdem die vollständige Rekrutierung einer Phase-2-Studie zur MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten abgeschlossen (NCT05417126). MCO-010 hat sowohl für RP als auch für Stargardt den Fast-Track-Status der FDA und den Orphan-Drug-Status der FDA erhalten. Zu den präklinischen Vermögenswerten gehört die nicht-virale, lasergestützte MCO-020-Gentherapie gegen geografische Atrophie.

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Nanscope Therapeutics präsentiert sich auf der BIO CEO & Investor Conference

DALLAS, 2. Februar 2023 — Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien für degenerative Netzhauterkrankungen entwickelt, gab dies heute bekannt Sulagna Bhattacharya, Chief Executive Officer und Mitbegründer von Nanscope Therapeutics, wird auf der stattfindenden BIO CEO & Investor Conference einen Vortrag halten 6.-9. Februar 2023, In New York.

Frau Bhattacharya wird ein Unternehmens-Update über die klinischen und unternehmerischen Aktivitäten von Nanscope bereitstellen Dienstag, 7. Februar, aus 14:00–14:15 Uhr Eastern Time im Wintergartenzimmer (6^Th Etage) im Marriott Marquis. Die Führung von Nanscope steht während der Konferenz für Besprechungen zur Verfügung Montag, 6. Februar Zu Donnerstag, 9. Februar. Wer ein Treffen vereinbaren möchte, kann dies über das One-on-One-Partnering-System von BIO tun: https://www.bio.org/events/bio-ceo-investor-digital-conference/partnering.

Frau Bhattacharya ist derzeit Mitglied des Vorstands von BIO. Sie ist außerdem Mitglied mehrerer BIO-Unterausschüsse für Kapitalbildung und Strategie, die sich für eine öffentliche Politik einsetzt, die Small-Cap- und privaten Biotech-Unternehmen zugute kommt.

Nanscope Therapeutics entwickelt genunabhängige, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund degenerativer Erkrankungen der Netzhaut, für die es keine Heilung gibt, erblindet sind. Das Hauptprojekt des Unternehmens, MCO-010, befindet sich derzeit in Phase 2b Multizentrische, randomisierte, doppelblinde, scheinkontrollierte klinische Studien in den USA zu Retinitis pigmentosa (NCT04945772) mit Top-Line-Daten für das erste Quartal 2023. Das Unternehmen hat außerdem die vollständige Rekrutierung einer Phase-2-Studie zur MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten abgeschlossen (NCT05417126). MCO-010 hat sowohl für RP als auch für Stargardt den Fast-Track-Status der FDA und den Orphan-Drug-Status der FDA erhalten. Zu den präklinischen Vermögenswerten gehört die nicht-virale, lasergestützte MCO-020-Gentherapie gegen geografische Atrophie.

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QUELLE Nanoscope-Therapeutika

Nanscope Therapeutics erhält von der FDA den Fast-Track-Status für MCO-010 zur Behandlung der Stargardt-Krankheit

DALLAS, 30. Januar 2023 – Nanscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien für degenerative Erkrankungen der Netzhaut entwickelt, gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) MCO-010, einem durch Umgebungslicht aktivierbaren Wirkstoff, den Fast-Track-Status (FTD) verliehen hat Multi-Characteristic Opsin (MCO) optogenetische Monotherapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei blinden Patienten, zur Behandlung der Stargardt-Krankheit zur Verbesserung der Sehfunktion.

„Wir freuen uns über die Entscheidung der FDA, der zweiten Indikation unserer Therapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens den Fast-Track-Status zu gewähren, und freuen uns darauf, die sechsmonatigen Daten aus der klinischen Phase-2-STARLIGHT-Studie zur MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten zu teilen.“ Quartal“, sagte Sulagna Bhattacharya, CEO von Nanscope. „Der Erhalt der Fast-Track-Auszeichnung unterstreicht die Dringlichkeit unserer Mission, eine wirksame Lösung für Stargardt-Patienten zu finden, und ist eine Anerkennung des Potenzials von MCO-010, diesen ungedeckten medizinischen Bedarf zu decken.“

In September 2022Die Rekrutierung für die offene klinische Phase-2-Studie STARLIGHT wurde abgeschlossen (NCT05417126) von MCO-010 bei sechs Patienten mit fortgeschrittenem Sehverlust aufgrund einer klinischen oder genetischen Diagnose der Stargardt-Krankheit. In dieser Studie erhielten alle Probanden die gleiche intravitreale Einzeldosis von 1,2E11gc/Auge MCO-010. Sechsmonatsdaten aus der STARLIGHT-Studie werden im ersten Quartal 2023 erwartet.

Der Fast-Track-Status der FDA soll die Entwicklung und Prüfung neuartiger Therapien zur Behandlung schwerwiegender Erkrankungen, für die ein ungedeckter medizinischer Bedarf besteht, erleichtern und beschleunigen. Mit der Fast-Track-Auszeichnung hat Nanscope Therapeutics Anspruch auf häufigere behördliche Treffen und Kommunikation mit der FDA.

In Februar 2022, Die Einschreibung wurde in der Phase abgeschlossen 2b multizentrische, randomisierte, doppelblinde, scheinkontrollierte klinische RESTORE-Studie (NCT04945772) von MCO-010. Die wichtigsten Daten aus der RESTORE-Studie werden ebenfalls im ersten Quartal 2023 erwartet.

Über Nanscope Therapeutics Inc.
Nanscope Therapeutics entwickelt genunabhängige, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund degenerativer Erkrankungen der Netzhaut, für die es keine Heilung gibt, erblindet sind. Das Hauptprojekt des Unternehmens, MCO-010, befindet sich derzeit in Phase 2b Multizentrische, randomisierte, doppelblinde, scheinkontrollierte klinische Studien in den USA zu Retinitis pigmentosa (NCT04945772) mit Top-Line-Daten für das erste Quartal 2023. Das Unternehmen hat außerdem die vollständige Rekrutierung einer Phase-2-Studie zur MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten abgeschlossen (NCT05417126). MCO-010 hat sowohl für RP als auch für Stargardt den Fast-Track-Status der FDA und den Orphan-Drug-Status der FDA erhalten. Zu den präklinischen Vermögenswerten gehört die nicht-virale, lasergestützte MCO-020-Gentherapie gegen geografische Atrophie.

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Nanscope Therapeutics kündigt Präsentationen auf der Optogenetics and Optical Manipulation Conference an

DALLAS, 23. Januar 2023  — Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien für degenerative Netzhauterkrankungen entwickelt, kündigte heute eine mündliche Präsentation und eine Posterpräsentation auf der an Konferenz über Optogenetik und optische Manipulation Im Rahmen des SPIE Photonics West BiOS-Programm, statt finden 28. Januar – 2. Februar 2023 In San Francisco.

Einzelheiten zum mündlichen Vortrag sind wie folgt:

Zusammenfassungstitel: Die Funktionalisierung der inneren Netzhaut mit multicharakteristischem Opsin verhinderte eine weitere Degeneration und funktionelle Verschlechterung
Abstract-Nummer: 12366-10
Sitzungsname: 3. Klinische Anwendungen
Sitzungsdatum: Sonntag, 29. Januar 2023
Präsentationszeit: 11:40-12:00 Uhr PT
Standort: Moscone Center, Raum 101 (Ebene 1 Südlobby)
Moderator: DR. Samarendra Mohanty, Präsident und Chief Scientific Officer von Nanscope Therapeutics

Zusätzlich zur Hervorhebung der Vorteile der MCO-Gentherapie wird Dr. Mohanty die Ergebnisse von intravitreal verabreichtem AAV-getragenem MCO-010 in mehreren Mäusemodellen für Netzhautdegeneration, einschließlich Retinitis pigmentosa und Stargardt-Krankheit, diskutieren, die einen Stillstand weiterer Netzhautdegeneration zeigten ausgewertet durch optische Kohärenztomographie (OCT), Elektroretinogramm (ERG) und Immunhistochemie (IHC).

Details zur Posterpräsentation sind wie folgt:

Zusammenfassungstitel: OCT-gesteuerte Plattform für variable Spot-Elektrophysiologie zur korrelierten strukturellen und funktionellen Bewertung optogenetischer Interventionen
Abstract-Nummer: 12366-24
Sitzungsname: BiOS-Postersitzung
Sitzungsdatum: Sonntag, 29. Januar 2023
Präsentationszeit: 17:30–19:00 Uhr PT
Standort: Moscone Center, Ebene 2 West

Dr. Mohanty wird die Entwicklung einer bildgesteuerten, räumlich aufgelösten Funktionsbeurteilung der Netzhaut mithilfe eines OCT-gesteuerten, durch variable Punkte stimulierten Elektroretinogramms (vsERG) detailliert beschreiben. Die OCT-vsERG-Plattform wird derzeit zur Überwachung erkrankter Bereiche in der Netzhaut von Patienten mit Stargardt-Makuladegeneration und zur Messung funktioneller Veränderungen nach optogenetischer Therapie eingesetzt.

Über Nanscope Therapeutics Inc.

Nanscope Therapeutics entwickelt genunabhängige, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund degenerativer Erkrankungen der Netzhaut, für die es keine Heilung gibt, erblindet sind. Das Hauptprojekt des Unternehmens, MCO-010, befindet sich derzeit in Phase 2b Multizentrische, randomisierte, doppelblinde, scheinkontrollierte klinische Studien in den USA zu Retinitis pigmentosa (NCT04945772) mit Top-Line-Daten für das erste Quartal 2023. Das Unternehmen hat außerdem die vollständige Rekrutierung einer Phase-2-Studie zur MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten abgeschlossen (NCT05417126). MCO-010 hat den Fast-Track-Status der FDA für RP und den Orphan-Drug-Status der FDA für RP und Stargardt erhalten. Zu den präklinischen Vermögenswerten gehört die nicht-virale, lasergestützte MCO-020-Gentherapie gegen geografische Atrophie.

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