دالاس, 27 أبريل 2023 / بي آر نيوزواير / — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية التي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض تنكس الشبكية، عن تقديم بيانات رئيسية من المرحلة 2 ب من تجربتها السريرية RESTORE متعددة المراكز والعشوائية مزدوجة القناع والتي يتم التحكم فيها بشكل زائف (NCT04945772) من MCO-010 في الاجتماع السنوي ARVO. MCO-010 هو علاج بصري متعدد الخصائص Opsin (MCO) قابل للتنشيط في الضوء المحيط لاستعادة الرؤية في التهاب الشبكية الصباغي المتقدم (RP)، بغض النظر عن طفرة الجينات. تثبت بيانات الفعالية المركبة صحة MCO-010 كعلاج محتمل لمرض RP. حصل MCO-010 على تصنيفي الدواء اليتيم وتصنيف المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA).

في تجربة RESTORE، تلقى 18 مريضًا يعانون من ضعف شديد في الرؤية بسبب RP حقنة واحدة داخل الجسم الزجاجي من MCO-010، بينما تلقى 9 حقنة زائفة داخل الجسم الزجاجي. أظهرت النتائج تحسنًا في وظيفة الرؤية بعد العلاج بـ MCO-010 بما يتوافق مع الدراسات السابقة بالإضافة إلى ملف تعريف السلامة المناسب. وشملت مقاييس الفعالية الرئيسية اختبار Y-Mobility متعدد الإضاءة (MLYMT، التنقل الموجه بالرؤية)، واختبار تمييز الأشكال متعدد الإضاءة (MLSDT، التعرف على الأشياء في المجال القريب)، ودرجات حدة البصر الأفضل تصحيحًا (BCVA). بالنسبة لـ MLYMT وMLSDT، يعتبر تغيير مستوى النصوع بمقدار 2 أو أكثر ذا معنى سريريًا. بالنسبة لـ BCVA، يعتبر تغيير LogMAR بمقدار 0.3 ذا معنى سريريًا.

وكانت النتائج المركبة في تدابير الفعالية الرئيسية في 12 شهرا:

• أظهر 18 من 18 مريضًا (100%) MCO-010 تحسنًا في الرؤية في MLYMT أو MLSDT أو BCVA مقارنة بـ 5 من 9 (55.6%) الذين يتلقون العلاج الوهمي (ع = 0.007)؛
• أظهر 17 من 18 (94.4%) مرضى MCO-010 تحسنًا في الرؤية في MLYMT أو BCVA مقارنة بـ 4 من 9 (44.4%) يتلقون العلاج الوهمي (ع = 0.008)؛
• أظهر 16 من 18 مريضًا (88.9%) MCO-010 تحسنًا في مستوى النصوع بنسبة 2 أو أكثر في MLYMT أو MLSDT مقارنة بـ 4 من 9 (44.4%) الذين تلقوا العلاج الوهمي (ع = 0.02)؛ و
• أظهر 14 من 18 (77.8%) مرضى MCO-010 تحسنًا في الرؤية في MLSDT أو BCVA مقارنة بـ 3 من 9 (33.3%) الذين تلقوا العلاج الوهمي (ع = 0.04).

بالإضافة إلى الدليل على وجود تأثير مفيد سريريًا، كان MCO-010 جيد التحمل ولم يتم الإبلاغ عن أي أحداث سلبية خطيرة أو شديدة في العين أو الجهازية. كان هناك حدوث مماثل للأحداث السلبية الناشئة عن العلاج (TEAEs) عبر أذرع الدراسة. كانت أكثر حالات TEAEs العينية شيوعًا التي تم الإبلاغ عنها عبر أذرع العلاج هي خلايا الغرفة الأمامية وارتفاع ضغط الدم في العين ونزيف الملتحمة.

تتوافق نتائج الاستعادة هذه مع تلك التي تمت ملاحظتها في تجربة المرحلة 1/2 السابقة (NCT04919473) حيث أظهر 9 من 11 (82%) من الأشخاص تحسنين في مستوى النصوع في التنقل الموجه بالرؤية أو 0.3 logMAR في حدة البصر. في دراسة المرحلة 1/2 هذه، تمت ملاحظة ملف سلامة إيجابي، مع عدم وجود أحداث سلبية خطيرة أو شديدة. الأشخاص الذين يعانون من فقدان البصر الشديد بسبب التهاب الشبكية الصباغي ليس لديهم حاليًا علاجات متاحة يمكنها تحسين رؤيتهم.

"يشرفني أن أقدم نتائج تجربة RESTORE في ARVO. لقد حظيت بشرف علاج المرضى المكفوفين بشدة، والتسجيل في التجارب السريرية لـ MCO-010، ولاحظت بعض التحسن في وظائفهم البصرية. إن حقيقة أننا نرى أي مكاسب في الرؤية بعد حقنة واحدة داخل الجسم الزجاجي هي أمر رائع ديفيد بوير، دكتوراه في الطب، المجموعة الطبية لشبكية العين والجسم الزجاجي في بيفرلي هيلز، كاليفورنيا وعضو المجلس الاستشاري السريري للنانوسكوب. "لقد لاحظ بعض المشاركين الذين كانوا يعانون من ضعف شديد في الرؤية بسبب RP تحسنًا في الوظيفة البصرية. بالإضافة إلى ذلك، يتمتع MCO-010 بملف أمان مناسب. إنه لشرف كبير أن أكون جزءًا من أول تجربة عشوائية محكومة لإظهار تحسن بصري لدى مجموعة من ضعاف البصر بشدة.

"إن مرضى RP الذين يعانون من فقدان البصر الشديد هم مجموعة غير متجانسة ذات أنماط وراثية مختلفة ومظاهر ظاهرية للتنكس في البقعة والشبكية المحيطية. لهذا السبب، نحن نؤمن بقوة أنه لا يوجد تقييم واحد يمكنه التقاط التغييرات المهمة سريريًا في الرؤية بشكل مناسب عبر هذه الفئة الواسعة من السكان. يمكن استخدام نقاط النهاية المركبة لتقييم التغيرات الشاملة في وظيفة الرؤية في قياس واحد عندما تقوم الاختبارات الفردية بتقييم جوانب مختلفة من أداء الرؤية، مثل التنقل الموجه بالرؤية، والتعرف على الأشياء، وحدة البصر. عبر نقاط النهاية المركبة في دراسة RESTORE، شهد عدد أكبر بكثير من المرضى الذين عولجوا بـ MCO-010 تحسينات كبيرة في الرؤية سريريًا. وقالت ساماريندرا موهانتي، المؤسس المشارك والرئيس والمدير العلمي لشركة Nanscope: "توفر هذه التجربة المعشاة ذات الشواهد أدلة دامغة على أن العلاج الوراثي البصري MCO-010، كعلاج لا ينفي حدوث طفرة، يمكن أن يحسن الرؤية لدى المرضى الذين يعانون من التهاب الشبكية الصباغي المتقدم".

"إن مشهد علاج فقدان البصر الشديد بسبب التهاب الشبكية الصباغي هو أحد العلاجات غير المعتمدة ويفتقر إلى نقطة نهاية واحدة محددة مسبقًا للموافقة عليها. وأضاف: "إن التحسينات التي نشهدها في المرضى الذين تم علاجهم بـ MCO-010 عبر مقاييس الفعالية المركبة الرئيسية تجعله مرشحًا واعدًا لعلاج المرضى الذين يعانون من فقدان البصر الشديد بسبب RP". سولاجنا بهاتاشاريا، المؤسس المشارك والرئيس التنفيذي لشركة Nanscope. "نحن نتطلع إلى محادثاتنا القادمة مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بشأن مجمل هذه البيانات فيما يتعلق بالمسار السريع لتسويق هذا العلاج المثير. إنه لمن دواعي سرورنا حقًا أن نرى التأثير والفرق الذي يحدثه MCO-010 في حياة المرضى، ونحن ممتنون لجميع المشاركين والمحققين لكونهم جزءًا من نجاح تجربة RESTORE.

حول التهاب الشبكية الصباغي

في العيون الطبيعية، يتم التعبير عن الأوبسينات بواسطة الخلايا المستقبلة للضوء والخلايا العقدية الشبكية الحساسة للضوء في شبكية العين، وعندما يتم تنشيطها بالضوء فإنها تؤدي إلى العملية الفسيولوجية للرؤية. يشمل RP مجموعة من الاضطرابات الوراثية النادرة التي تتحلل فيها الخلايا المستقبلة للضوء في شبكية العين بمرور الوقت، مما يؤدي إلى ضعف الرؤية والعمى في نهاية المطاف. ويعتقد أن هذه الاضطرابات مرتبطة بأكثر من 100 طفرة جينية مختلفة. يعاني ما يقرب من 100000 شخص في الولايات المتحدة وما يقدر بنحو 2 مليون شخص في جميع أنحاء العالم من مرض RP، مما يجعله السبب الرئيسي للعمى الوراثي.

حول MCO-010

تهدف العلاجات الجينية الحالية إلى علاج المرضى الذين يعانون من طفرة جينية محددة في خلايا الشبكية الخارجية، في حين أن العلاج الأحادي البصري الوراثي MCO القابل للتنشيط في الضوء المحيط والذي يستهدف الخلايا العصبية الداخلية الوفيرة في شبكية العين لديه القدرة على استعادة الرؤية المفقودة بسبب RP المتقدم، مع خلايا الشبكية الخارجية المتدهورة. MCO-010 (sonpiretigene isteparvovec، تعليق للحقن داخل الجسم الزجاجي) هو الأوبسين الوحيد عريض النطاق والسريع والأكثر حساسية للضوء الموجود حاليًا في التجارب السريرية. من خلال استهداف الخلايا ثنائية القطب عبر معزز mGluR6، تم تصميم شريط التعبير MCO-010 لاستعادة الرؤية عالية الجودة في بيئات العالم الحقيقي. يسمح ناقل AAV2 الخاص بالنقل القوي لـ MCO-010 في الخلايا ثنائية القطب عند الحقن داخل الجسم الزجاجي. أظهرت تجربة المرحلة 1/2 لـ MCO-010 لدى مرضى التهاب المفاصل الروماتويدي المتقدم تحسنًا في الحركة الموجهة بالرؤية، والتمييز في الشكل، وحدة البصر. نسبة كبيرة من المرضى الذين عولجوا بـ MCO-010 في المرحلة 2ب أظهرت تجربة RESTORE تحسينات في الرؤية الوظيفية التي تم تقييمها من خلال التنقل الموجه بالرؤية، والتمييز في الشكل وحدة البصر، إلى جانب ملف تعريف السلامة المناسب.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.

تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض تنكس الشبكية، والتي لا يوجد علاج لها. أعلنت الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، مؤخرًا عن نتائج رئيسية من مرحلة الاستعادة 2ب تجربة سريرية متعددة المراكز، عشوائية، مزدوجة القناع، خاضعة للتحكم الوهمي في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772). كما قامت الشركة أيضًا بتسجيل المرحلة الثانية من تجربة STARLIGHT لعلاج MCO-010 لدى مرضى Stargardt (NCT05417126). حصل MCO-010 على تسميات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتسميات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لكل من RP وStargardt. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني MCO-020 بالليزر غير الفيروسي للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
Nanscope@argotpartners.com

المصدر علاجات النانو

دالاس, 13 أبريل 2023 / بي آر نيوزواير / — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية التي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض تنكس الشبكية، أن منصة العلاج الجيني متعددة الخصائص Opsin (MCO) الخاصة بها سيتم عرضها في ثلاثة عروض تقديمية في اجتماع ARVO السنوي، الذي سيعقد 23-27 أبريل 2023 في نيو أورليانز. سيكون فريق الإدارة حاضرًا أيضًا في المؤتمر ومتاحًا للاجتماع في جناح Nanscope Therapeutics رقم #1056.

تفاصيل العروض التقديمية هي كما يلي:

عنوان الملخص: MCO-010 العلاج البصري البصري داخل الجسم الزجاجي في مرض ستارغاردت. نتائج لمدة 6 أشهر من تجربة المرحلة الثانية من STARLIGHT
رقم الملخص: 3546 – ب0388
نوع الجلسة: جلسة الملصقات
اسم الجلسة: التقدم في علاج أمراض التهاب العين
تاريخ الجلسة: الثلاثاء 25 أبريل 2023
وقت الجلسة: 3:30-5:15 مساءً بتوقيت القاهرة
موقع: قاعة المعارض، مركز مؤتمرات نيو أورليانز إرنست إن. موريال
مقدم: فيكتور هوغو جونزاليس، دكتور في الطب، معهد فالي ريتينا، ماكالين، تكساس

سيناقش الدكتور جونزاليس نتائج سلامة وفعالية Nanscope لمدة 6 أشهر من تجربة المرحلة الثانية STARLIGHT لمرض Stargardt. ستساعد النتائج في إثراء التطوير السريري المستقبلي للعلاج البصري الوراثي MCO-010 لاستعادة الرؤية في مرض ستارغاردت وغيره من حالات تنكس الشبكية.

عنوان الملخص: توصيل الليزر المستهدف غير الفيروسي لجينات Opsin متعددة الخصائص لعلاج الضمور الجغرافي
رقم الملخص: 3861 – ب0141
نوع الجلسة: جلسة الملصقات
اسم الجلسة: العلاج الجيني والخلوي
تاريخ الجلسة: الأربعاء 26 أبريل 2023
وقت الجلسة: 10:30 صباحا-12:15 مساءً بتوقيت القاهرة
موقع: قاعة المعارض، مركز مؤتمرات نيو أورليانز إرنست إن. موريال
مقدم: سامارندرا موهانتي، دكتوراه، الرئيس والمدير العلمي لشركة Nanscope Therapeutics

سيقدم الدكتور موهانتي تفاصيل عن نهج الليزر غير الفيروسي الموجه بالتصوير المقطعي البصري الذي يوفر توصيلًا فعالاً ومستهدفًا مكانيًا لجينات MCO-020 إلى خلايا الشبكية في مناطق الضمور الجغرافية.

عنوان الملخص: فعالية وسلامة العلاج البصري الوراثي MCO-010 لاستعادة الرؤية لدى المرضى الذين يعانون من فقدان البصر الشديد بسبب التهاب الشبكية الصباغي: مرحلة 2ب تجربة سريرية عشوائية، خاضعة للتحكم، متعددة المراكز، متعددة الجرعات، مزدوجة القناع (RESTORE)
رقم الملخص: 5443
نوع الجلسة: جلسة ورقية
اسم الجلسة: التهاب الشبكية الصباغي
تاريخ الجلسة: الخميس 27 أبريل 2023
وقت العرض: 1:30-1:45 مساءً بتوقيت القاهرة
موقع: 353-355، مركز مؤتمرات نيو أورليانز إرنست إن. موريال
مقدم: ديفيد بوير، دكتوراه في الطب، شريك رئيسي، مجموعة Retina-Vitreous Associates الطبية في جنوب كاليفورنيا

سيناقش الدكتور بوير نتائج سلامة وفعالية النانوسكوب خلال 52 أسبوعًا من هذه المرحلة 2ب تجربة RESTORE، البرنامج السريري الأكثر تقدمًا في الشركة. ستوفر بيانات الفعالية والسلامة من تجربة RESTORE دليلاً على ملف تعريف الفوائد/المخاطر لـ MCO-010 في التهاب الشبكية الصباغي.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض تنكس الشبكية، والتي لا يوجد علاج لها. أعلنت الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، مؤخرًا عن نتائج رئيسية من تجربة RESTORE Phase 2b متعددة المراكز والعشوائية ومزدوجة القناع والخاضعة للتحكم الوهمي في الولايات المتحدة لالتهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772). كما قامت الشركة أيضًا بتسجيل المرحلة الثانية من تجربة STARLIGHT لعلاج MCO-010 لدى مرضى Stargardt (NCT05417126). حصل MCO-010 على تسميات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتسميات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لكل من RP وStargardt. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني MCO-020 بالليزر غير الفيروسي للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
Nanscope@argotpartners.com

• 88.9% (16/18) من المرضى المعالجين بـ MCO-010 شهدوا تحسنًا ذا معنى سريريًا بمقدار 2 أو أكثر في مستوى النصوع في التنقل الموجه بالرؤية أو التعرف على الأشياء
• لوحظت مكاسب في حدة البصر ذات مغزى سريري في العديد من المرضى الذين عولجوا بـ MCO-010
• ملف تعريف أمان مناسب لـ MCO-010 مع عدم وجود أحداث سلبية خطيرة أو شديدة

دالاس, 30 مارس 2023 / بي آر نيوزواير / — شركة نانوسكوب للعلاجات، أعلنت اليوم عن النتائج الرئيسية من المرحلة 2 ب من تجربة RESTORE السريرية متعددة المراكز والعشوائية والمزدوجة القناع والتي يتم التحكم فيها بشكل زائف (NCT04945772) من MCO-010، وهو علاج بصري متعدد الخصائص Opsin (MCO) قابل للتنشيط في الضوء المحيط لاستعادة الرؤية في التهاب الشبكية الصباغي المتقدم (RP)، بغض النظر عن طفرة الجينات. حصل MCO-010 على تصنيفي الدواء اليتيم وتصنيف المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA).

في تجربة RESTORE، تلقى 18 مريضًا يعانون من ضعف شديد في الرؤية بسبب RP حقنة واحدة داخل الجسم الزجاجي من MCO-010 بينما تلقى 9 منهم إجراء حقن زائف داخل الجسم الزجاجي. أظهرت النتائج تحسنًا في وظيفة الرؤية بعد العلاج بـ MCO-010 بما يتوافق مع الدراسات السابقة بالإضافة إلى ملف تعريف السلامة المناسب. كان قياس النتيجة الأولية هو التغير المتوسط في درجة اختبار Y-Mobility متعدد الإضاءة (MLYMT، التنقل الموجه بالرؤية) مقابل الدواء الوهمي. وشملت تقييمات الفعالية الرئيسية الأخرى اختبار تمييز الأشكال متعدد الإضاءة (MLSDT، التعرف على الأشياء القريبة) وأفضل حدة البصر المصححة (BCVA). بالنسبة لـ MLYMT وMLSDT، يعتبر تغيير مستوى النصوع بمقدار 2 أو أكثر ذا معنى سريريًا. بالنسبة لـ BCVA، يعتبر تغيير LogMAR بمقدار 0.3 ذا معنى سريريًا، حيث يشير التغيير السلبي إلى تحسن حدة البصر.

وكانت نتائج الفعالية الرئيسية في 12 شهرا:

• أظهر 16 من 18 مريضًا (88.9%) MCO-010 تحسنًا في مستوى النصوع بمقدار 2 أو أكثر في MLYMT أو MLSDT في 12 شهرًا مقارنة بـ 4 من 9 (44.4%) يتلقون العلاج الوهمي (P <0.05)؛
• تحسن 12 من 18 مريضًا عولجوا بـ MCO-010 بمقدار مستويين أو أكثر من مستويات النصوع في MLYMT مقارنة بـ 3 من 9 تلقوا العلاج الوهمي؛
• تحسن 10 من 18 مريضًا عولجوا بـ MCO-010 بمقدار مستويين أو أكثر من مستويات النصوع في MLSDT مقارنةً بـ 2 من 9 تلقوا العلاج الوهمي؛
• تحسن 7 من 18 مريضًا عولجوا بـ MCO-010 بمقدار -0.3 LogMAR أو أكثر في BCVA مقارنة بواحد من 9 يتلقون العلاج الوهمي؛ و
• التغيير في درجة MLYMT (النتيجة الأولية)، الفرق مقابل الدواء الوهمي: +1.0 (95%CI 0.0، 3.0).

بالإضافة إلى الدليل على وجود تأثير مفيد سريريًا، كان MCO-010 جيد التحمل ولم يتم الإبلاغ عن أي أحداث سلبية خطيرة أو شديدة في العين أو الجهازية. حدثت حالة SAE واحدة في مريض عولج بالعلاج الوهمي. كان هناك حدوث مماثل للأحداث السلبية الناشئة عن العلاج (TEAEs) عبر أذرع الدراسة. كانت أكثر حالات TEAEs العينية شيوعًا التي تم الإبلاغ عنها عبر أذرع العلاج هي خلايا الغرفة الأمامية وارتفاع ضغط الدم في العين ونزيف الملتحمة.

تتوافق نتائج RESTORE اليوم مع تلك التي تمت ملاحظتها في تجربة المرحلة 1/2 السابقة، مما يدل على تحسينات في الرؤية الوظيفية لدى غالبية المرضى الذين عولجوا بـ MCO-010 جنبًا إلى جنب مع ملف تعريف السلامة المناسب. الأشخاص الذين يعانون من فقدان البصر الشديد بسبب التهاب الشبكية الصباغي ليس لديهم حاليًا علاجات متاحة لتحسين الرؤية.

"لقد حظيت بشرف ملاحظة التحسينات الكبيرة في الوظيفة البصرية لدى العديد من المرضى الذين سجلوا في التجارب السريرية لـ MCO-010 خلال العام الماضي. قال فيكتور إتش جونزاليس، دكتوراه في الطب، مؤسس معهد Valley Retina، إن حقيقة أننا نرى مكاسب مستدامة وأحيانًا تحويلية في وظيفة الرؤية، مما يسمح لهم بالسير في العيادة بمزيد من اليقين، بعد علاج واحد، أمر رائع وغير مسبوق. ماكالين، تكساس واستعادة المحقق. "هؤلاء المشاركون الذين كانوا يعانون من ضعف شديد في الرؤية بسبب RP يتمتعون الآن بنوعية حياة محسنة، مختلفة تمامًا عما كانت عليه قبل تلقي MCO-010. بالإضافة إلى ذلك، فإن ملف السلامة المفضل لـ MCO-010 يعزز ثقتي في هذا العلاج الرائد الذي أتوقع أن يصبح خيارًا علاجيًا مهمًا للأشخاص الذين يعانون من التهاب المفاصل الروماتويدي المتقدم.

"إن هذه النتائج مرضية، لأنها توضح قدرة MCO-010 على استعادة الرؤية وتمثل أكثر من عقد من العمل من قبل العديد من الأفراد المتفانين المشاركين في اكتشاف وتطوير هذه المنصة الفريدة السريعة والعريضة والحساسة للغاية. هذه لحظة محورية في مجال العلاج الجيني الحيادي للطفرة وتؤسس علم البصريات الوراثي كطريقة علاجية يمكنها استعادة الرؤية الوظيفية في الضوء المحيط لدى المرضى الذين يعانون من تنكس شبكي حاد. تعمل بيانات تجربة RESTORE على التحقق من صحة منصة MCO الخاصة بـ Nanscope والتي يتم تطبيقها عبر مجموعة متزايدة من البرامج. وأضاف ساماريندرا موهانتي، المؤسس المشارك والرئيس والمدير العلمي لشركة Nanscope: "يُظهر نهجنا الإمكانات عبر مجموعة من الأمراض والمجالات العلاجية، وتتمتع شركة Nanscope بمكانة فريدة لتطوير علم البصريات الوراثي ليكون حقيقة علاجية للمرضى".

قال: "يسعدنا أن نرى مثل هذه النتائج المشجعة من تجربة RESTORE". سولاجنا بهاتاشاريا، المؤسس المشارك والرئيس التنفيذي لشركة Nanscope. "تشير هذه النتائج إلى أن MCO-010 يوفر فائدة كبيرة للمرضى الذين يعانون من فقدان البصر الشديد بسبب RP المتقدم، وهي حالة لا يوجد لها علاجات متاحة حاليًا. ونحن نتطلع إلى التعاون مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) والهيئات التنظيمية الأخرى بشأن مستقبل MCO-010، بهدف الإسراع في توفير هذا العلاج الجديد للمرضى. ونحن نشكر بإخلاص المشاركين في التجربة وعائلاتهم وكذلك المحققين وجميع الذين ساهموا في هذه التجربة الرائدة. نود أيضًا أن نشكر مستثمرينا والمعاهد الوطنية للصحة والمتعاونين على دعمهم الدؤوب لنا على مدار سنوات عديدة في تحقيق إمكانات علاج MCO في استعادة الرؤية للمرضى بغض النظر عن الطفرة الجينية الأساسية.

وتتوقع الشركة تقديم نتائج RESTORE العليا في المؤتمرات الطبية القادمة.

حول التهاب الشبكية الصباغي
في العيون الطبيعية، يتم التعبير عن الأوبسينات بواسطة الخلايا المستقبلة للضوء والخلايا العقدية الشبكية الحساسة للضوء في شبكية العين، وعندما يتم تنشيطها بالضوء فإنها تؤدي إلى العملية الفسيولوجية للرؤية. يشمل RP مجموعة من الاضطرابات الوراثية النادرة التي تتحلل فيها الخلايا المستقبلة للضوء في شبكية العين بمرور الوقت، مما يؤدي إلى ضعف الرؤية والعمى في نهاية المطاف. ويعتقد أن هذه الاضطرابات مرتبطة بأكثر من 100 طفرة جينية مختلفة. يعاني ما يقرب من 100000 شخص في الولايات المتحدة وما يقدر بنحو 2 مليون شخص في جميع أنحاء العالم من مرض RP، مما يجعله السبب الرئيسي للعمى الوراثي.

حول MCO-010
تهدف العلاجات الجينية الحالية إلى علاج المرضى الذين يعانون من طفرة جينية محددة في خلايا الشبكية الخارجية، في حين أن العلاج الأحادي البصري الوراثي MCO القابل للتنشيط في الضوء المحيط والذي يستهدف الخلايا العصبية الداخلية الوفيرة في شبكية العين لديه القدرة على استعادة الرؤية المفقودة بسبب RP المتقدم، مع خلايا الشبكية الخارجية المتدهورة. MCO-010 (sonpiretigene isteparvovec، تعليق للحقن داخل الجسم الزجاجي) هو الأوبسين الوحيد عريض النطاق والسريع والأكثر حساسية للضوء الموجود حاليًا في التجارب السريرية. من خلال استهداف الخلايا ثنائية القطب عبر معزز mGluR6، تم تصميم شريط التعبير MCO-010 لاستعادة الرؤية عالية الجودة في بيئات العالم الحقيقي. يسمح ناقل AAV2 الخاص بالنقل القوي لـ MCO-010 في الخلايا ثنائية القطب عند الحقن داخل الجسم الزجاجي. أظهرت تجربة المرحلة 1/2 لـ MCO-010 لدى مرضى التهاب المفاصل الروماتويدي المتقدم تحسنًا في الحركة الموجهة بالرؤية، والتمييز في الشكل، وحدة البصر. نسبة كبيرة من المرضى الذين عولجوا بـ MCO-010 في المرحلة 2ب أظهرت تجربة RESTORE تحسينات في الرؤية الوظيفية التي تم تقييمها من خلال التنقل الموجه بالرؤية، والتمييز في الشكل وحدة البصر، إلى جانب ملف تعريف السلامة المناسب.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض تنكس الشبكية، والتي لا يوجد علاج لها. أعلنت الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، مؤخرًا عن نتائج رئيسية من مرحلة الاستعادة 2ب تجربة سريرية متعددة المراكز، عشوائية، مزدوجة القناع، خاضعة للتحكم الوهمي في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772). كما قامت الشركة أيضًا بتسجيل المرحلة الثانية من تجربة STARLIGHT لعلاج MCO-010 لدى مرضى Stargardt (NCT05417126). حصل MCO-010 على تسميات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتسميات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لكل من RP وStargardt. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني MCO-020 بالليزر غير الفيروسي للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
Nanscope@argotpartners.com

شركة Nanscope Therapeutics تعين خبير الصناعة فيسنتي أنيدو جونيور، الحاصل على دكتوراه، كمستشار استراتيجي

دالاس, 20 مارس 2023 / بي آر نيوزواير / — شركة نانوسكوب للعلاجات، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض تنكس الشبكية، أعلنت اليوم عن تعيين فيسينتي أنيدو جونيوردكتوراه كمستشار استراتيجي لمجلس إدارة الشركة وإدارتها.

"يسعدنا انضمام فينس إلى فريق المستشارين لدينا. ستوفر خبرته العميقة وإنجازاته في بناء وتسويق شركات طب العيون المربحة إرشادات قيمة لدعم استراتيجيتنا السريرية والمؤسسية. ونحن نتطلع إلى الاستفادة من خبرته بينما نعمل على تطوير منصة Nanscope للعلاجات الضوئية الوراثية لاستعادة الرؤية لدى المصابين بأمراض تنكس الشبكية الوراثية. سولاجنا بهاتاشاريا، الرئيس التنفيذي والمؤسس المشارك لشركة Nanscope Therapeutics.

قال الدكتور أنيدو جونيور: "يعد العلاج الأحادي البصري الوراثي متعدد الخصائص الخاص بالمنظار النانوي، MCO-010، نهجًا جديدًا لعلاج أمراض الشبكية الموروثة وأنا حريص على مساعدة الشركة على التنقل عبر التطوير السريري المتقدم ونحو التسويق التجاري". يُظهر ملفًا سريريًا مقنعًا مع فرص سوقية ذات مغزى. وإنني أتطلع إلى العمل مع الفريق في تطوير استراتيجية سريرية ومؤسسية ناجحة لتقديم هذه التكنولوجيا المحتملة لاستعادة البصر للمرضى.

بصفته رائدًا في صناعة طب العيون، يتمتع الدكتور أنيدو جونيور بأكثر من ثلاثة عقود من الخبرة في طب العيون وسيساعد Nanscope في طريقه نحو التسويق التجاري المحتمل لـ MCO-010. وكان مؤخرًا يشغل منصب الرئيس التنفيذي ورئيس مجلس إدارة شركة Aerie Pharmaceuticals. قبل شركة Aerie، قاد العديد من الشركات بما في ذلك دوره كرئيس تنفيذي لشركة ISTA Pharmaceuticals التي تم بيعها لشركة Bausch & Lomb لصالح شركة ISTA Pharmaceuticals. $500 مليون في عام 2012. الدكتور أنيدو جونيور حاصل على درجة الدكتوراه. في العلوم الصيدلانية من جامعة ميسوري، كانساس سيتي وماجستير وبكالوريوس في الصيدلة من جامعة وست فرجينيا.

تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض تنكس الشبكية، والتي لا يوجد علاج لها. الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، موجودة حاليًا في مرحلة الاستعادة 2ب تجارب سريرية متعددة المراكز، عشوائية، مزدوجة القناع، خاضعة للتحكم الزائف في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772) مع توقع الحصول على بيانات عالية الجودة في الربع الأول من عام 2023. وقد سجلت الشركة أيضًا تجربة المرحلة الثانية من STARLIGHT بالكامل لعلاج MCO-010 في مرضى Stargardt (NCT05417126). حصل MCO-010 على تسميات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتسميات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لكل من RP وStargardt. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني MCO-020 بالليزر غير الفيروسي للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
Nanscope@argotpartners.com

المصدر علاجات النانو

تعلن شركة Nanscope Therapeutics عن اختيار منظمة الصحة العالمية لـ "Sonpiretigene Isteparvovec" كاسم دولي غير مملوك لـ MCO-010

دالاس, 28 فبراير 2023  — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية التي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض تنكس الشبكية، أن لجنة الخبراء الدولية للأسماء غير المسجلة الملكية (INN) التابعة لمنظمة الصحة العالمية (WHO) قد اختارت "سونبيريتيجيني إستيبارفوفيك"للاسم غير المملوك للشركة MCO-010، وهو علاج ضوئي أحادي متعدد الخصائص Opsin (MCO) قابل للتنشيط في الضوء المحيط لاستعادة الرؤية لدى المرضى الذين يعانون من التهاب الشبكية الصباغي (RP) ومرض ستارغاردت. تم منح MCO-010 تصنيف الدواء اليتيم من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لكلا المرضين، ولا تزال التجارب السريرية المتعددة في المرحلة المتوسطة والمتأخرة جارية، بما في ذلك المرحلة 2 ب متعددة المراكز الخاصة بالشركة، والعشوائية، والمزدوجة القناع، والخاضعة للتحكم الزائف في RESTORE السريرية. محاكمة لRP. من المتوقع صدور بيانات السطر العلوي من RESTORE في الربع الأول من عام 2023.

الاسم "سونبيريتيجيني إستيبارفوفيكتم اختيار "MCO-010" من قبل فريق الخبراء الاستشاري لمنظمة الصحة العالمية المعني بدستور الأدوية الدولي والمستحضرات الصيدلانية. وصل MCO-010 إلى حالة الأسماء الدولية غير المسجلة الموصى بها بعد فترة من التشاور العام وتم إدراجه في قائمة الأسماء الدولية الموصى بها 128، نشرت في العدد الرابع من المعلومات الدوائية لمنظمة الصحة العالمية، المجلد 36 في يناير 2023.

دكتور. سامارندرا موهانتيوقال رئيس شركة Nanscope "إن نظام الأسماء الدولية غير المسجلة الملكية التابع لمنظمة الصحة العالمية قد سهّل تسمية الاسم سونبيريتيجيني إستيبارفوفيك للحصول على المكون الصيدلاني الفعال، والذي يعد أساس تطورنا السريري في العديد من أمراض تنكس الشبكية ذات الاحتياجات العالية غير الملباة. ونحن نعتقد أن الانتهاء من هذا الاسم يعد خطوة مهمة نحو التسويق التجاري المحتمل لـ MCO-010 في المستقبل.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.

تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض تنكس الشبكية، والتي لا يوجد علاج لها. الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، موجودة حاليًا في مرحلة الاستعادة 2ب تجارب سريرية متعددة المراكز، عشوائية، مزدوجة القناع، خاضعة للتحكم الزائف في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772) مع توقع الحصول على بيانات عالية الجودة في الربع الأول من عام 2023. وقد سجلت الشركة أيضًا تجربة المرحلة الثانية من STARLIGHT بالكامل لعلاج MCO-010 في مرضى Stargardt (NCT05417126). حصل MCO-010 على تسميات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتسميات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لكل من RP وStargardt. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني MCO-020 بالليزر غير الفيروسي للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
Nanscope@argotpartners.com

الرئيس التنفيذي لشركة Nanscope Therapeutics، سولاجنا بهاتاشاريا، ينضم إلى مجلس إدارة قسم الصحة في BIO

دالاس، تكساس (13 فبراير 2023) — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية التي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض تنكس الشبكية، عن تعيين سولاجنا بهاتاشاريا، الرئيس التنفيذي والمؤسس المشارك لشركة Nanscope Therapeutics، في مجلس إدارة قسم الصحة في الشركة. مجلس إدارة منظمة ابتكار التكنولوجيا الحيوية (BIO)..

تم تعيين السيدة بهاتاشاريا في مجلس إدارة BIO في فبراير 2022، وهي تعمل حاليًا في مجلس إدارة قسم الشركات الناشئة، حيث ستواصل العمل فيه بالإضافة إلى دورها الجديد في مجلس إدارة قسم الصحة. كما تم اختيارها كعضو في لجنة الترشيح في BIO.

يتكون مجلس إدارة قسم الصحة في BIO من قادة الفكر الذين يقدمون خبراتهم في القضايا الرئيسية التي تؤثر على مجالهم المحدد في صناعة التكنولوجيا الحيوية.

قالت السيدة بهاتاشاريا: "إن تسريع تطوير العلاجات المبتكرة هو شغفي الحقيقي". "إنني أتطلع إلى العمل مع قادة الصيدلة الحيوية الآخرين في مجلس إدارة قسم الصحة الحيوية لتعزيز استراتيجيات السياسة التي تتيح هذا التسريع عبر قطاع التكنولوجيا الحيوية."

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض تنكس الشبكية، والتي لا يوجد علاج لها. الأصل الرئيسي للشركة، MCO-010، موجود حاليًا في المرحلة 2 ب من التجارب السريرية متعددة المراكز والعشوائية والمزدوجة القناع والخاضعة للتحكم الوهمي في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772) مع توقع الحصول على بيانات عالية الجودة في الربع الأول من عام 2023. كما قامت الشركة أيضًا بالتسجيل الكامل لتجربة المرحلة الثانية من علاج MCO-010 لدى مرضى ستارغاردت (NCT05417126). حصل MCO-010 على تسميات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتسميات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لكل من RP وStargardt. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني MCO-020 بالليزر غير الفيروسي للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
Nanscope@argotpartners.com

علاجات النانو ستقدم في مؤتمر BIO للرؤساء التنفيذيين والمستثمرين

دالاس, 2 فبراير 2023 — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت شركة التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية التي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض تنكس الشبكية، اليوم عن ذلك سولاجنا بهاتاشاريا، الرئيس التنفيذي والمؤسس المشارك لشركة Nanscope Therapeutics، سيقدم عرضًا في مؤتمر BIO للرؤساء التنفيذيين والمستثمرين، الذي سيعقد 6-9 فبراير 2023، في نيويورك.

ستقدم السيدة Bhattacharya تحديثًا للشركة حول الأنشطة السريرية والمؤسسية لشركة Nanscope الثلاثاء 7 فبراير، من 2:00-2:15 مساءً بالتوقيت الشرقي في غرفة الحديقة الشتوية (6^ذ الطابق) في فندق ماريوت ماركيز. وستكون قيادة النانوسكوب متاحة للاجتماعات خلال المؤتمر من الاثنين 6 فبراير ل الخميس 9 فبراير. يمكن للمهتمين بجدولة اجتماع القيام بذلك من خلال نظام BIO One-on-One Partnering: https://www.bio.org/events/bio-ceo-investor-digital-conference/partnering.

تعمل السيدة Bhattacharya حاليًا في مجلس إدارة BIO. وهي أيضًا عضو في العديد من اللجان الفرعية لـ BIO لتكوين رأس المال، والدعوة إلى استراتيجية للسياسة العامة المفيدة للشركات الصغيرة وشركات التكنولوجيا الحيوية الخاصة.

تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض تنكس الشبكية، والتي لا يوجد علاج لها. الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، موجودة حاليًا في المرحلة 2ب تجارب سريرية متعددة المراكز، عشوائية، مزدوجة القناع، خاضعة للتحكم الزائف في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772) مع توقع الحصول على بيانات عالية الجودة في الربع الأول من عام 2023. كما قامت الشركة أيضًا بالتسجيل الكامل لتجربة المرحلة الثانية من علاج MCO-010 لدى مرضى ستارغاردت (NCT05417126). حصل MCO-010 على تسميات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتسميات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لكل من RP وStargardt. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني MCO-020 بالليزر غير الفيروسي للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
Nanscope@argotpartners.com

المصدر علاجات النانو

نانوسكوب ثيرابيوتيكس تحصل على تصنيف المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعقار MCO-010 لعلاج مرض ستارغاردت

دالاس, 30 يناير 2023 — أعلنت شركة Nanscope Therapeutics Inc.، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض تنكس الشبكية، اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) منحت تصنيف المسار السريع (FTD) لـ MCO-010، وهو دواء يمكن تنشيطه بالضوء المحيط. العلاج الأحادي البصري الوراثي متعدد الخصائص (MCO) لاستعادة الرؤية لدى المرضى المكفوفين، لعلاج مرض ستارغاردت لتحسين الوظيفة البصرية.

"يسعدنا أن نتلقى قرار إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بمنح تصنيف المسار السريع للإشارة الثانية إلى علاجنا لاستعادة الرؤية، ونتطلع إلى مشاركة بيانات ستة أشهر من المرحلة الثانية من تجربة STARLIGHT السريرية لعلاج MCO-010 في مرضى Stargardt هذا العام. قال الربع سولاجنا بهاتاشاريا، الرئيس التنفيذي لشركة نانوسكوب. "يعزز الحصول على تصنيف المسار السريع مدى إلحاح مهمتنا لإيجاد حل فعال لمرضى Stargardt وهو اعتراف بإمكانات MCO-010 لمعالجة هذه الحاجة الطبية غير الملباة."

في سبتمبر 2022، تم الانتهاء من التسجيل في المرحلة الثانية من تجربة STARLIGHT السريرية ذات العلامة المفتوحة (NCT05417126) من MCO-010 في ستة مرضى يعانون من فقدان البصر المتقدم بسبب التشخيص السريري أو الجيني لمرض ستارغاردت. في هذه الدراسة، تلقى جميع الأشخاص نفس الجرعة المفردة داخل الجسم الزجاجي البالغة 1.2E11gc/عين من MCO-010. من المتوقع صدور بيانات ستة أشهر من تجربة STARLIGHT في الربع الأول من عام 2023.

يهدف تعيين المسار السريع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) إلى تسهيل تطوير وتسريع مراجعة العلاجات الجديدة لعلاج الحالات الخطيرة التي لا توجد احتياجات طبية غير ملباة لها. بفضل تصنيف المسار السريع، أصبحت شركة Nanscope Therapeutics مؤهلة لعقد اجتماعات واتصالات تنظيمية أكثر تكرارًا مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA).

في فبراير 2022، تم الانتهاء من التسجيل في المرحلة 2ب تجربة سريرية RESTORE متعددة المراكز، عشوائية، مزدوجة القناع، خاضعة للتحكم الوهمي (NCT04945772) من MCO-010. ومن المتوقع أيضًا صدور بيانات الخط الأعلى من تجربة RESTORE في الربع الأول من عام 2023.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض تنكس الشبكية، والتي لا يوجد علاج لها. الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، موجودة حاليًا في المرحلة 2ب تجارب سريرية متعددة المراكز، عشوائية، مزدوجة القناع، خاضعة للتحكم الزائف في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772) مع توقع الحصول على بيانات عالية الجودة في الربع الأول من عام 2023. كما قامت الشركة أيضًا بالتسجيل الكامل لتجربة المرحلة الثانية من علاج MCO-010 لدى مرضى ستارغاردت (NCT05417126). حصل MCO-010 على تصنيف FDA Fast Track وتصنيفات الأدوية اليتيمة من FDA لكل من RP وStargardt. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني MCO-020 بالليزر غير الفيروسي للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
Nanscope@argotpartners.com

المصدر علاجات النانو

تعلن شركة Nanscope Therapeutics عن العروض التقديمية في مؤتمر علم البصريات الوراثي والتلاعب البصري

دالاس, 23 يناير 2023  — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية التي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض تنكس الشبكية، عن عرض تقديمي شفهي وعرض للملصقات في المؤتمر مؤتمر علم البصريات الوراثي والتلاعب البصري كجزء من برنامج SPIE الضوئيات West BiOS، يحدث 28 يناير – 2 فبراير 2023 في سان فرانسيسكو.

تفاصيل العرض الشفهي هي كما يلي:

عنوان الملخص: أدى تفعيل شبكية العين الداخلية باستخدام opsin متعدد الخصائص إلى إيقاف المزيد من الانحطاط والتدهور الوظيفي
رقم الملخص: 12366-10
اسم الجلسة: 3. التطبيقات السريرية
تاريخ الجلسة: الأحد 29 يناير 2023
وقت العرض: 11:40 صباحًا - 12:00 ظهرًا بتوقيت المحيط الهادئ
موقع: مركز موسكون، غرفة 101 (الطابق الأول من الردهة الجنوبية)
مقدم: دكتور. سامارندرا موهانتي، الرئيس والمدير العلمي لشركة Nanscope Therapeutics

بالإضافة إلى تسليط الضوء على فوائد العلاج الجيني لـ MCO، سيناقش الدكتور موهانتي نتائج MCO-010 التي يتم نقلها عبر الجسم الزجاجي في نماذج متعددة من الفئران المصابة بضمور الشبكية، بما في ذلك التهاب الشبكية الصباغي ومرض ستارغاردت، والتي أظهرت توقف المزيد من تنكس الشبكية. تم تقييمها عن طريق التصوير المقطعي التوافقي البصري (OCT)، ومخطط كهربية الشبكية (ERG) والكيمياء النسيجية المناعية (IHC).

تفاصيل عرض الملصق هي كما يلي:

عنوان الملخص: منصة الفيزيولوجيا الكهربية المتغيرة الموجهة بواسطة OCT للتقييم الهيكلي والوظيفي المرتبط للتدخل البصري الوراثي
رقم الملخص: 12366-24
اسم الجلسة: جلسة ملصق BIOS
تاريخ الجلسة: الأحد 29 يناير 2023
وقت العرض: 5:30-7:00 مساءً بتوقيت المحيط الهادئ
موقع: مركز موسكون، المستوى الثاني غربًا

سيقدم الدكتور موهانتي تفاصيل تطوير التقييم الوظيفي الموجه بالصورة لشبكية العين باستخدام مخطط كهربية الشبكية المحفز بالبقعة المتغيرة الموجه بواسطة OCT (vsERG). تُستخدم منصة OCT-vsERG حاليًا لمراقبة المناطق المريضة في شبكية العين للمرضى الذين يعانون من الضمور البقعي ستارغاردت ولقياس التغيرات الوظيفية بعد العلاج البصري الوراثي.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.

تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض تنكس الشبكية، والتي لا يوجد علاج لها. الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، موجودة حاليًا في المرحلة 2ب تجارب سريرية متعددة المراكز، عشوائية، مزدوجة القناع، خاضعة للتحكم الزائف في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772) مع توقع الحصول على بيانات عالية الجودة في الربع الأول من عام 2023. كما قامت الشركة أيضًا بالتسجيل الكامل لتجربة المرحلة الثانية من علاج MCO-010 لدى مرضى ستارغاردت (NCT05417126). حصل MCO-010 على تصنيف FDA Fast Track لـ RP وFDA لتسميات الأدوية اليتيمة لـ RP وStargardt. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني MCO-020 بالليزر غير الفيروسي للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
Nanscope@argotpartners.com

المصدر علاجات النانو