Nanoscope Therapeutics se presentará en la 4ª Cumbre Anual de Desarrollo Terapéutico de AMD Seca
DALLAS, 9 de noviembre de 2023 — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades hereditarias de la retina y degeneraciones maculares relacionadas con la edad (DMAE), anunció hoy que el Dr. Samarendra Mohanty, Presidente y Director Científico participarán en un panel y estarán presentes en la 4th Cumbre anual de desarrollo terapéutico de AMD seca teniendo lugar desde 14-16 de noviembre de 2023 en Boston, Massachusetts. Los detalles del panel y la presentación son los siguientes:
Título: Superar las limitaciones de la DMAE seca sin tener un modelo de enfermedad reconocido
Sesión: Explorando cómo optimizar los modelos actuales de AMD seco In Vivo e In Vitro para mejorar la eficacia
Fecha de la sesión: 15 de noviembre de 2023
Tiempo de sesión: 11:00 am hora del este
Ubicación: Hilton Boston-Logan Airport
Durante la mesa redonda, el Dr. Mohanty destacará las razones por las que desarrollar un modelo animal relevante para la DMAE seca sigue siendo un desafío pertinente. También explorará formas de incorporar más NHP en pruebas preclínicas para informar mejor el perfil de seguridad de las terapias para la DMAE seca.
Título: Ampliación de la restauración de la visión mediante optogenética a GA mediante la administración láser de opsina multicaracterística
Sesión: Investigación de los últimos avances para mejorar la administración de terapias para la DMAE seca
Fecha de la sesión: 16 de noviembre de 2023
Tiempo de sesión: 4:00 p.m. hora del este
Ubicación: Hilton Boston-Logan Airport
En su presentación, el Dr. Mohanty discutirá la perspectiva de la optogenética para mejorar la agudeza visual en pacientes con degeneración macular a partir de datos de prueba de concepto obtenidos en humanos, mientras evalúa los datos preclínicos más recientes sobre el uso de la administración láser de opsina multicaracterística. (MCO). También discutirá el potencial de la plataforma para tratar diferentes afecciones degenerativas de la retina.
Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades hereditarias de la retina, para las cuales no existe cura. El activo principal de la compañía, MCO-010, informó recientemente los resultados principales del ensayo clínico RESTORE Fase 2b, multicéntrico, aleatorizado, de doble enmascaramiento y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinosis pigmentaria (NCT04945772). La compañía también completó recientemente su visita de fin de estudio para el ensayo de fase 2 STARLIGHT de la terapia MCO-010 en pacientes Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para la retinitis pigmentosa como para la enfermedad de Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica secundaria a la DMAE.
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Nanoscope Therapeutics recibe el premio 'Best of Show' para retina en Eyecelerator@AAO 2023
DALLAS, TX (3 de noviembre de 2020) - Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades hereditarias de la retina y degeneraciones maculares relacionadas con la edad (DMAE), recibió el premio "Best of Show for Retina" en Eyecelerator@AAO2023. El premio fue entregado al director médico de Nanoscope, Samuel Barone, MD, por su presentación durante el Retina Showcase del evento. En su presentación, el Dr. Barone mostró la plataforma Multi-Characteristic Opsin de la compañía y su potencial para restaurar la visión según datos clínicos recientes en pacientes con enfermedades degenerativas retinianas avanzadas.
Sam Barone, MD, director médico de Nanoscope Therapeutics, acepta el premio “Best of Show – Retina” durante Eyecelerator@AAO2023 en San Francisco, el 2 de noviembre de 2023
El destinatario del premio Best of Show se elige mediante votación de los asistentes a la conferencia. “Estamos encantados y honrados por este reconocimiento”, afirmó Sulagna Bhattacharya, directora ejecutiva. “Es muy especial porque proviene de nuestra propia comunidad de retina. Os agradecemos a todos por el ánimo. Significa mucho para todo nuestro equipo”.
"La experiencia del paciente estuvo al frente y en el centro de mi presentación, y aprecio el reconocimiento de nuestro trabajo para marcar una diferencia en sus vidas", dijo Samuel Barone, CMO.
El liderazgo de Nanoscope Therapeutics celebra el premio "Best of Show" en Eyecelerator. De izquierda a derecha, Jared Stephens, vicepresidente de estrategia y negocios; Samarendra Mohanty, cofundadora y presidenta; Sam Barone, director médico; Sulagna Bhattacharya, directora ejecutiva; Michael Márquez, director financiero.
Eyecelerator@AAO2023 se llevó a cabo el 2 de noviembre de 2023 antes de la Reunión Anual de la Academia Estadounidense de Oftalmología en San Francisco. Eyecelerator se centra en tendencias emergentes, avances e innovaciones en el cuidado de la vista.
Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades hereditarias de la retina, para las cuales no existe cura. El activo principal de la compañía, MCO-010, informó recientemente los resultados principales del ensayo clínico RESTORE Fase 2b, multicéntrico, aleatorizado, de doble enmascaramiento y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinosis pigmentaria (NCT04945772). La compañía también completó recientemente su visita de fin de estudio para el ensayo de fase 2 STARLIGHT de la terapia MCO-010 en pacientes Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para la retinitis pigmentosa como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.
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Nanoscope Therapeutics anuncia presentaciones en la reunión anual de 2023 de la Academia Estadounidense de Oftalmología
DALLAS, 30 de octubre de 2023 — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades hereditarias de la retina y degeneraciones maculares relacionadas con la edad (DMAE), anunció hoy presentaciones en la Reunión Anual 2023 de la Academia Estadounidense de Oftalmología (AAO) y en Eyecelerator @ AAO 2023 que tendrá lugar en San Francisco, California. Los detalles de las presentaciones son los siguientes:
Acelerador ocular @ AAO 2023
Título de la sesión: Escaparate de retina
Fecha de la sesión: 2 de noviembre de 2023
Tiempo de sesión: 12:40 p. m. hora del Pacífico
Ubicación: San Francisco Marriott Marquis, habitación Nob Hill
Presentador: Samuel Barone, MD, director médico
Durante su presentación, el Dr. Barone mostrará nuestra plataforma Opsin de características múltiples y su potencial para restaurar la visión según datos clínicos recientes en pacientes con enfermedades degenerativas de la retina avanzadas.
Reunión anual de 2023 de la Academia Estadounidense de Oftalmología (AAO)
Título: Terapia optogenética MCO-010 para la pérdida de visión en la enfermedad de Stargardt: datos destacados del ensayo de fase 2 STARLIGHT
Título de la sesión: RET14 (Sección XI: Acontecimientos de última hora, Parte II)
Fecha de la sesión: 4 de noviembre de 2023
Tiempo de sesión: 9:10 a. m. hora del Pacífico (Presencial, Transmisión en Vivo, On Demand)
Ubicación: Moscone Center, edificio oeste – salón. 3004
Presentador: Stephen H. Tsang, MD, Ph.D.
Durante su presentación, el Dr. Tsang analizará los datos del final del estudio de nuestro ensayo de fase 2 STARLIGHT de la terapia MCO-010 en pacientes con pérdida grave de la visión debido a la enfermedad de Stargardt.
Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades hereditarias de la retina, para las cuales no existe cura. El activo principal de la compañía, MCO-010, informó recientemente los resultados principales del ensayo clínico RESTORE Fase 2b, multicéntrico, aleatorizado, de doble enmascaramiento y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinosis pigmentaria (NCT04945772). La compañía también completó recientemente su visita de fin de estudio para el ensayo de fase 2 STARLIGHT de la terapia MCO-010 en pacientes Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para la retinitis pigmentosa como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.
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FUENTE Terapéutica del Nanoscopio
Nanoscope Therapeutics fortalece el liderazgo en investigación y desarrollo con el nombramiento de Najam Sharif, PhD, DSc.
DALLAS, 26 de octubre de 2023 / — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades hereditarias de la retina, anunció hoy el nombramiento de Najam Sharif, PhD, DSc, veterano en descubrimiento y desarrollo de fármacos y dispositivos, como vicepresidente de Investigación y Desarrollo Global.
"Estamos encantados de darle la bienvenida a Naj al equipo de Nanoscope", dijo Sulagna Bhattacharya, cofundador y director ejecutivo de Nanoscope. "Su amplia experiencia en oftalmología y descubrimiento y desarrollo de fármacos es una opción natural para nuestra organización, y esperamos aprovechar su experiencia clínica y regulatoria, en particular en este momento crucial para MCO-010".
“Es un honor para mí unirme a Nanoscope, una empresa que considero transformadora en el campo de la oftalmología. A medida que su activo principal, MCO-010, avanza hacia la aprobación de la FDA, espero tener la oportunidad de impactar positivamente las vidas de las personas que viven con enfermedades hereditarias de la retina y brindar opciones de tratamiento a una población para la cual no existen curas establecidas”. dijo el Dr. Sharif.
Dr. Naj Sharif aporta más de tres décadas de experiencia en el descubrimiento y desarrollo de fármacos y dispositivos farmacéuticos a Nanoscope, incluida su experiencia especializada en oftalmología y neurociencia. A lo largo de su carrera, contribuyó al descubrimiento y desarrollo de varios medicamentos comerciales aprobados por la FDA, incluido el agente antiglaucoma Travatan® y medicamentos antialérgicos/inflamatorios como Patanol®/Pataday® y Emedine®. Además, el Dr. Sharif jugó un papel decisivo en guiar tres medicamentos hasta la aprobación de la FDA: Simbrinza® para el glaucoma, IZBA® para el tratamiento de la hipertensión ocular y el glaucoma, y PAZEO™ para el tratamiento de las alergias oculares. Más recientemente, el Dr. Sharif se desempeñó como vicepresidente de ciencias biomédicas globales y director de glaucoma y neuroprotección en Santen, donde dirigió los departamentos de ciencias clínicas, ciencias de datos y biometría de la empresa, y donde también estableció y dirigió alianzas globales e investigación externa. actividades. Antes de esto, ocupó cargos relacionados con I+D y asuntos regulatorios en Alcon Research-Novartis, Synaptic Pharmaceutical Corp y Syntex Pharma/Roche Pharmaceutical Corp. Ha publicado ampliamente con un gran número de publicaciones revisadas por pares, ha editado libros y posee múltiples Patentes para la mitigación de enfermedades neurológicas y oftálmicas. Ha sido organizador, presidente y orador invitado en múltiples conferencias nacionales e internacionales.
Además de su experiencia profesional, el Dr. Sharif ha formado parte de numerosas juntas y comités. El Dr. Sharif es miembro electo de múltiples sociedades científicas, como la Asociación para la Investigación en Visión y Oftalmología, la Asociación de Farmacología y Terapéutica Ocular y la Sociedad Farmacológica Británica. Actualmente forma parte del Consejo Asesor Científico de la Fundación Glaucoma y es profesor adjunto de la Facultad de Medicina Duke-NUS en Singapury el Instituto de Oftalmología del University College de Londres. Ha recibido varios honores, incluido el premio Ernst H. Barany por “Contribuciones destacadas a la farmacología ocular”, el primer e inaugural premio “Dr. Roger Vogel Premio” a la Investigación Farmacéutica, y el Sir James Negro Premio por “Contribuciones al descubrimiento de fármacos”.
El Dr. Sharif obtuvo un doctorado en neurociencia, una maestría (por tesis) en oftalmología y una doble licenciatura en fisiología y bioquímica de la Universidad de Southampton (Reino Unido).
Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas genéticamente independientes que restauran la vista para los millones de pacientes cegados por enfermedades hereditarias de la retina, para las cuales no existe cura. El activo principal de la compañía, MCO-010, informó recientemente los resultados de primera línea de la fase RESTORE. 2b ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble enmascarado y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinitis pigmentosa (NCT04945772). La compañía también completó recientemente su visita de fin de estudio para el ensayo de fase 2 STARLIGHT de la terapia MCO-010 en pacientes de Stargardt. (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para la retinitis pigmentosa como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.
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FUENTE Terapéutica del Nanoscopio
Terapéutica con nanoscopios se presentará en el 13th Congreso Mundial de Investigación El Ojo y el Chip
DALLAS, TX (9 de octubre de 2023) - Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades hereditarias de la retina y degeneraciones maculares relacionadas con la edad (DMAE), anunció hoy que el Dr. Arup Roy y Michael Carlson presentarán en la 13.th El ojo y El Congreso Mundial de Investigación de Chips que tendrá lugar del 8 al 10 de octubre en Southfield, Michigan. Los detalles de las presentaciones son los siguientes:
Título: Desarrollo y validación de la prueba de movilidad en Y de luminancia múltiple (MLYMT) para la evaluación de la movilidad guiada por la visión en pacientes con pérdida profunda de la visión
Título de la sesión: SSesión Diez: Psicofísica (continuación)
Fecha de la sesión: 10 de Octubre
Tiempo de sesión: 10:00-10:30 a. m., hora del este
Ubicación: Hotel Westin Southfield
Presentador: Arup Roy, Ph.D.
Durante su charla, el Dr. Roy discutirá el desarrollo y la validación de una nueva evaluación de la visión funcional basada en la movilidad por parte de MLYMT utilizando datos longitudinales de sujetos con diferentes niveles de visión, evaluados por evaluadores enmascarados.
Título: Desarrollo y validación de la prueba de discriminación de formas de luminancia múltiple (MLSDT) para la evaluación del reconocimiento de objetos cercanos en pacientes con discapacidad visual profunda
Título de la sesión: Presentadores de carteles del grupo “A”
Fecha de la sesión: 9 de octubre
Tiempo de sesión: 6:00-7:00 p.m. hora del este
Ubicación: Hotel Westin Southfield
Presentador: Michael Carlson
Durante la presentación de su póster, el Sr. Carlson analizará el desarrollo y la validación de una novedosa evaluación funcional de la visión de objetos cercanos realizada por MLSDT utilizando datos de sujetos con diferentes niveles de visión recopilados en múltiples momentos.
Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades hereditarias de la retina, para las cuales no existe cura. El activo principal de la compañía, MCO-010, informó recientemente los resultados principales del ensayo clínico RESTORE Fase 2b, multicéntrico, aleatorizado, de doble enmascaramiento y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinosis pigmentaria (NCT04945772). La compañía también completó recientemente su visita de fin de estudio para el ensayo de fase 2 STARLIGHT de la terapia MCO-010 en pacientes Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para la retinitis pigmentosa como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.
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Nanoscope Therapeutics anuncia presentaciones en la 56.ª reunión científica anual de la Retina Society
DALLAS, 9 de octubre de 2023 — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades hereditarias de la retina y degeneraciones maculares, anunció hoy presentaciones en The Retina Society 56th Reunión Científica Anual que tendrá lugar en Nueva York, Nueva York de 11-14 de octubre de 2023.
Los detalles de las presentaciones son los siguientes:
Título: MCO-010 Restauración optogenética de la visión en pacientes con retinitis pigmentosa con pérdida profunda de la visión: un ensayo clínico aleatorizado, controlado de forma simulada, multicéntrico y doble enmascarado (RESTORE)
Título de la sesión: Enfermedades Genéticas, Distrofias y Degeneraciones
Fecha de la sesión: 11 de octubre de 2023
Tiempo de sesión: 4:56 p. m. hora del este
Ubicación: Hotel Intercontinental Barclay
Presentador: Christine Kay, MD, directora de electrofisiología, genética de la retina y ensayos clínicos de Vitreoretinal Associates en Gainesville, Floriday profesor asistente afiliado en la Universidad del Sur de Florida.
En su presentación, la Dra. Kay analizará los datos clínicos y el análisis del ensayo RESTORE de fase 2b de Nanoscope en pacientes con retinitis pigmentosa avanzada.
Título: MCO-010 Terapia optogenética para la pérdida profunda de la visión en la enfermedad de Stargardt: resultados de 12 meses del ensayo de fase 2 STARLIGHT
Título de la sesión: Imágenes
Fecha de la sesión: 12 de octubre de 2023
Tiempo de sesión: 5:02 p.m. hora del este
Ubicación: Hotel Intercontinental Barclay
Presentador: Allen Ho, MD, Profesor de Oftalmología en Universidad Thomas Jefferson y cirujano tratante, director de investigación de retina y codirector del servicio de retina en Wills Eye Hospital.
En esta presentación de última hora, el Dr. Ho analizará los datos recientes de 1 año del ensayo de fase 2 STARLIGHT de Nanoscope sobre la terapia MCO-010 en pacientes con degeneración macular Stargardt avanzada.
Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas genéticamente independientes que restauran la vista para los millones de pacientes cegados por enfermedades hereditarias de la retina, para las cuales no existe cura. El activo principal de la compañía, MCO-010, informó recientemente los resultados de primera línea de la fase RESTORE. 2b ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble enmascarado y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinosis pigmentaria (NCT04945772). La compañía también completó recientemente su visita de fin de estudio para el ensayo de fase 2 STARLIGHT de la terapia MCO-010 en pacientes con Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para la retinitis pigmentosa como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.
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FUENTE Terapéutica del Nanoscopio
Nanoscope Therapeutics anuncia presentaciones en próximas conferencias
DALLAS, 2 de octubre de 2023 — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades hereditarias de la retina y degeneraciones maculares relacionadas con la edad (DMAE), tiene previsto participar en el Foro de Retina Futuros de Oftalmología de 2023 y en Euretina Innovation Spotlight en el 23º Congreso de Euretina, cada uno de los cuales tendrá lugar en Ámsterdam, Países Bajos. Los detalles de las presentaciones se encuentran a continuación:
Foro de retina de futuros de oftalmología
Panel de discusión: Preservación visual en enfermedades de la retina: ¿la terapia génica hará mella?
Fecha de la sesión: 4 de octubre de 2023
Tiempo de sesión: 12:30-13:00 CEST
Ubicación: Hotel Hyatt Regency
Presentador: Dr. Samarendra Mohanty, presidente y director científico
En el panel, el Dr. Mohanty destacará los enfoques genéticamente independientes que tienen el potencial de afectar a grandes poblaciones de pacientes con enfermedades de degeneración de la retina.
Título: Pioneros en una nueva ola de terapias optogenéticas para la restauración de la visión
Fecha de la sesión: 4 de octubre de 2023
Tiempo de sesión: 14:38-14:45 CEST
Ubicación: Hotel Hyatt Regency
Presentador: Dr. Samarendra Mohanty, presidente y director científico
En esta sesión, el Dr. Mohanty destacará la plataforma Opsin multicaracterística de Nanoscope y los datos clínicos recientes de los ensayos clínicos para pacientes con retinitis pigmentosa avanzada y enfermedad de Stargardt.
Euretina Innovation Spotlight (EIS)
Título: Pioneros en una nueva ola de terapias optogenéticas para la restauración de la visión
Fecha de la sesión: 4 de octubre de 2023
Tiempo de sesión: 1:00 – 19:40 horas (hora central europea)
Ubicación: Centro de Congresos Euretina (RAI) Ámsterdam
Presentador: Sulagna Bhattacharya, directora ejecutiva
En esta sesión de carteles, la Sra. Bhattacharya destacará las tecnologías de plataforma de administración de láser no viral y opsina multicaracterística de Nanoscope para avanzar en la cartera de Nanoscope de trastornos retinianos hereditarios y degeneración macular avanzada relacionada con la edad.
23tercero Congreso Europeo
Título del resumen: Terapia optogenética MCO-010 para tratar la enfermedad de Stargardt: seguridad y eficacia hasta la semana 48 en el ensayo clínico de fase 2a STARLIGHT
Título de la sesión: Euretina Sesión 6 – Hitos y últimas novedades
Fecha de la sesión: 6 de octubre de 2023
Tiempo de sesión: 12:15-13:15 CEST
Ubicación: RAI Ámsterdam
Presentador: Michael Singer, MD, profesor clínico de oftalmología en el Universidad de Texas Centro de Ciencias de la Salud
En su sesión, el Dr. Singer analizará datos recientes del ensayo de fase 2 STARLIGHT de Nanoscope sobre la terapia MCO-010 en pacientes con degeneración macular Stargardt avanzada.
Título del resumen: Terapia optogenética con MCO-010 en pérdida grave de visión debido a retinitis pigmentosa: resultados de 12 meses del ensayo clínico RESTORE, aleatorizado, controlado con placebo y doble enmascaramiento
Detalles de la sesión: Disponible como un artículo gratuito narrado en audio que se puede ver en el evento o en la plataforma virtual del congreso en 16:00 CEST en 5 de octubre de 2023.
Ubicación: RAI Ámsterdam
Presentador: SriniVas R. Sadda, MD, Presidente y Director Científico del Doheny Eye Institute, Cátedra Stephen J. Ryan – Arnold y Mabel Beckman, y Profesor de Oftalmología en el Universidad de California – los Angeles (UCLA), Escuela David Geffen de Medicina
El Dr. Sadda discutirá datos clínicos y análisis de la fase del nanoscopio. 2b Ensayo RESTORE en pacientes con retinitis pigmentosa avanzada.
Título del resumen: Diseño y desarrollo de dos nuevas evaluaciones de la función dependiente de la visión en pacientes con discapacidad visual grave debido a retinitis pigmentosa que reciben MCO-010
Detalles de la sesión: Disponible como un artículo gratuito narrado en audio que se puede ver en el evento o en la plataforma virtual del congreso en 16:00 CEST en 5 de octubre de 2023.
Ubicación: RAI Ámsterdam
Presentador: Víctor González, MD, Valley Retina Institute, McAllen, Texas, EE.UU.
Dr. González discutirá la validación de dos nuevos criterios de valoración funcionales de la visión, la movilidad y el reconocimiento de objetos, adecuados para evaluar pacientes con baja visión, como aquellos con retinitis pigmentosa avanzada.
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FUENTE Terapéutica del Nanoscopio
Terapéutica con nanoscopios se presentará en el 4th Cumbre anual sobre terapia génica para trastornos oftálmicos
DALLAS, TX (28 de septiembre de 2023) - Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades hereditarias de la retina, anunció hoy que el Dr. Sam Barone, director médico, hará una presentación sobre el desarrollo clínico de la plataforma de terapia genética multicaracterística opsina (MCO) de Nanoscope en la 4th Cumbre anual sobre terapia génica para trastornos oftálmicos que tendrá lugar del 3 al 5 de octubre en Boston, Massachusetts. Los detalles de la presentación son los siguientes:
Título: Progreso de terapias genéticas optogenéticas a través de la clínica
Título de la sesión: Optogenética y restauración de la visión independiente de mutaciones en el entorno clínico
Fecha de la sesión: 4 de octubre de 2023
Tiempo de sesión: 12:20 p.m. hora del este
Ubicación: Hilton Boston Back Bay
Presentador: Sam Barone, MD, director médico
Durante su presentación, el Dr. Barone presentará y destacará los beneficios de las terapias genéticas MCO patentadas por Nanoscope para pacientes con distrofias retinianas hereditarias (IRD). Además, el Dr. Barone analizará los datos clínicos de RESTORE, un ensayo controlado aleatorio, multicéntrico de Ph2b del activo principal MCO-010 en pacientes con retinitis avanzada. Pigmentos. También se presentarán los avances clínicos recientes de STARLIGHT, un ensayo abierto multicéntrico Ph2 de MCO-010 en pacientes con degeneración macular Stargardt avanzada..
Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas genéticamente independientes que restauran la vista para los millones de pacientes cegados por enfermedades hereditarias de la retina, para las cuales no existe cura. El activo principal de la compañía, MCO-010, informó recientemente los resultados principales del ensayo clínico RESTORE Fase 2b, multicéntrico, aleatorizado, de doble enmascaramiento y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinosis pigmentaria (NCT04945772). La compañía también completó recientemente su visita de fin de estudio para el ensayo de fase 2 STARLIGHT de la terapia MCO-010 en pacientes Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para la retinitis pigmentosa como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.
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Nanoscope Therapeutics fortalece la experiencia clínica y regulatoria con el nombramiento del Dr. Samuel Barone como director médico
- Ex funcionario de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA), oftalmólogo en ejercicio y cirujano vitreorretiniano para liderar la amplia gama clínica de terapias genéticas optogenéticas de Nanoscope.
DALLAS, 21 de septiembre de 2023 — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades hereditarias de la retina, anunció hoy el nombramiento de Samuel Barone, MD, un líder consumado en el espacio farmacéutico y ex funcionario de la FDA, como director médico.
“Estamos encantados de darle la bienvenida al Dr. Barone al equipo de Nanoscope. La experiencia regulatoria adquirida durante su mandato en la FDA será fundamental a medida que continuamos avanzando en nuestra cartera a través del desarrollo clínico en etapa avanzada y navegando por el proceso regulatorio”, dijo Sulagna Bhattacharya, cofundador y director ejecutivo de Nanoscope. "Dr. Barone apoyará nuestra misión de llevar terapias para restaurar la vista a pacientes con enfermedades hereditarias de la retina de manera expedita”.
"Nanoscope tiene el potencial de impactar el panorama del tratamiento con sus terapias optogenéticas restauradoras de la vista, independientes de los genes, y brindar estas opciones terapéuticas transformadoras a pacientes con pérdida grave de la visión debido a enfermedades hereditarias de la retina, para las cuales no hay terapias restauradoras disponibles", dijo Doctor Barone. "Espero con ansias aprobar el MCO-010 y llevar los activos de seguimiento de Nanoscope a la clínica".
Dr. Samuel Barone es un oftalmólogo y cirujano vitreorretiniano certificado con desarrollo clínico y experiencia regulatoria en una variedad de indicaciones en oftalmología, dermatología, enfermedades raras y terapia celular y genética. Recientemente fue director médico de Gemini Therapeutics antes de su fusión con Disc Medicine, donde supervisó el desarrollo de nuevas terapias dirigidas al sistema del complemento para tratar la degeneración macular relacionada con la edad y la enfermedad renal sistémica genéticamente definidas. Antes de eso, fue director médico de Veloce BioPharma, una empresa de terapias tópicas que se centra en necesidades clínicas no satisfechas en dermatología, oftalmología y oncología de apoyo. También fue director médico de Avalanche Biotechnologies y luego vicepresidente senior de desarrollo clínico de Adverum Biotechnologies. Ambas funciones incluyeron la supervisión y la implementación del desarrollo clínico de productos de terapia génica basados en AAV dirigidos a necesidades médicas no satisfechas en oftalmología y enfermedades raras. Al principio de su carrera, sirvió en servicio activo como cirujano de vuelo para la Fuerza Aérea de los Estados Unidos.
Como funcionario médico superior de la FDA en la Oficina de Terapias Celulares, Tisulares y Genéticas (ahora Oficina de Productos Terapéuticos), se desempeñó como experto en la materia y desarrolló documentos de orientación de la FDA. Tiene experiencia global en la supervisión de ensayos clínicos en los EE. UU., así como en Australia y India. Estuvo involucrado con Nanoscope para el diseño del ensayo clínico de Fase 1/2a para MCO-010.
El Dr. Barone recibió un título de médico de The Facultad de Medicina de la Universidad Estatal de Pensilvania. Completó una residencia en oftalmología en The New York Eye and Ear Infirmary y una beca médica y quirúrgica de retina en el Universidad de California, San Diego.
Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas genéticamente independientes que restauran la vista para los millones de pacientes cegados por enfermedades hereditarias de la retina, para las cuales no existe cura. El activo principal de la compañía, MCO-010, informó recientemente los resultados de primera línea de la fase RESTORE. 2b ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble enmascarado y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinitis pigmentosa (NCT04945772). La compañía también completó recientemente su visita de fin de estudio para el ensayo de fase 2 STARLIGHT de la terapia MCO-010 en pacientes de Stargardt. (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para la retinitis pigmentosa como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.
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Nanoscope Therapeutics presenta los resultados del ensayo clínico para MCO-010 en el tratamiento de la enfermedad de Stargardt
DALLAS, 9 de agosto de 2023 — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica centrada en terapias genéticas para enfermedades degenerativas de la retina, presentó los resultados clave de su ensayo clínico de fase 2, STARLIGHT, en la reunión anual de la Sociedad Estadounidense de Especialistas en Retina (ASRS) en seattle la semana pasada. El ensayo evaluó los efectos de su nueva terapia, MCO-010, para pacientes con enfermedad de Stargardt, una afección que actualmente carece de tratamientos disponibles.
Resultados clave del ensayo clínico STARLIGHT:
- Los pacientes tratados con MCO-010 demostraron mejoras clínicamente significativas en la agudeza visual mejor corregida (MAVC)
- Un aproximado Ganancia de 3 dB en sensibilidad media, medido por la perimetría del campo visual Octopus
- Sin eventos adversos graves (AAG) se observaron en pacientes tratados con MCO-010 en este estudio.
“Agradecí la oportunidad de presentar los resultados prometedores del ensayo clínico de fase 2 STARLIGHT de Nanoscope. Sin opciones de tratamiento actuales, MCO-010 puede brindar esperanza a aquellos pacientes con pérdida grave de visión debido a la enfermedad de Stargardt al restaurar la sensibilidad a la luz de banda ancha”, dijo el Dr. Allen Ho, Profesor de Oftalmología en Universidad Thomas Jefferson y cirujano tratante, director de investigación de retina y codirector del servicio de retina en Wills Eye Hospital.
“Estamos encantados de haber contado con el Dr. Allen Ho presentar los datos del ensayo clínico de fase 2 STARLIGHT en la ASRS de este año. MCO-010 está avanzando en nuestra plataforma patentada de terapia génica AAV con el potencial de mejorar la visión de pacientes con enfermedad de Stargardt y otras enfermedades hereditarias de la retina (IRD). Estos resultados ofrecen perspectivas prometedoras para abordar esta desafiante enfermedad”, dijo Sulagna Bhattacharya, director ejecutivo y cofundador de Nanoscope.
Acerca de la enfermedad de Stargardt
La enfermedad de Stargardt es un trastorno ocular hereditario poco común causado por depósitos de grasa en la mácula, que provocan la pérdida de visión en el campo central. Afecta aproximadamente a entre 8.000 y 10.000 pacientes en los EE. UU., a menudo con síntomas que comienzan en la infancia o la adolescencia. Actualmente, no existen tratamientos aprobados por la FDA.
Acerca de Nanoscope Therapeutics, Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades degenerativas de la retina, para las cuales no existe cura. El activo principal de la compañía, MCO-010, informó recientemente los resultados de primera línea de la fase RESTORE. 2b ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble enmascarado y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinitis pigmentosa (NCT04945772). La compañía también ha inscrito completamente un ensayo STARLIGHT de fase 2 de la terapia MCO-010 en pacientes Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para RP como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.
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REFERENCIA: Ho, et al. Terapia optogenética MCO-010 para la pérdida grave de visión en la enfermedad de Stargardt: resultados de 6 meses del ensayo de fase 2 STARLIGHT. ASRS 2023.
FUENTE Terapéutica del Nanoscopio
Nanoscope Therapeutics se presentará en la reunión científica anual de la Sociedad Estadounidense de Especialistas en Retina (ASRS) de 2023
DALLAS, TX (21 de julio de 2023) - Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias génicas para enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy que su plataforma de terapia génica Multi-Characteristic Opsin (MCO) se presentará en una presentación en el Reunión científica anual de la ASRS 2023 que tendrá lugar del 28 de julio al 1 de agosto de 2023 en Seattle, Washington. El equipo directivo estará presente en la conferencia y será accesible para las reuniones.
Los detalles de la presentación son los siguientes:
Título del resumen: MCO-010 Terapia optogenética para la pérdida grave de visión en la enfermedad de Stargardt: resultados de 6 meses del ensayo de fase 2 STARLIGHT
Tipo de papel: Presentación de última hora
Título de la sesión: Simposio sobre enfermedades hereditarias de la retina y genética
Fecha de la sesión: lunes, 31 de julio de 2023
Tiempo de sesión: 4:30 p. m. (hora del Pacífico)
Presentador: Allen C. Ho, MD, FASRS, profesor de oftalmología en la Universidad Thomas Jefferson y cirujano asistente, director de investigación de retina y codirector del servicio de retina en Wills Eye Hospital
El Dr. Ho presentará los resultados de seguridad y eficacia obtenidos del ensayo de fase 2 STARLIGHT centrado en la enfermedad de Stargardt. Estos resultados desempeñarán un papel vital en la configuración del futuro desarrollo clínico de la terapia optogenética MCO-010, destinada a restaurar la visión en pacientes con degeneración macular de Stargardt y otras enfermedades degenerativas de la retina.
Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades degenerativas de la retina, para las cuales no existe cura. El activo principal de la compañía, MCO-010, informó recientemente los resultados principales del ensayo clínico RESTORE Fase 2b, multicéntrico, aleatorizado, de doble enmascaramiento y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinosis pigmentaria (NCT04945772). La compañía también ha inscrito completamente un ensayo STARLIGHT de fase 2 de la terapia MCO-010 en pacientes Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para RP como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.
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Nanoscope Therapeutics participará en la serie Baird 2023 Biotech Discovery Series
DALLAS, 12 de junio de 2023 /PRNewswire/ — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy que Sulagna Bhattacharya, cofundadora y directora ejecutiva, el Dr. Samarendra Mohanty, cofundador y presidente, y el Dr. Víctor Hugo González, Valley Retina Institute , participará en una charla informal en Biotech Discovery Series de Baird. La charla informal está programada para el viernes 23 de junio de 2023 a las 10:30 a. m., hora del Este.
Para registrarse para la transmisión web en vivo, comuníquese con su representante de Baird. Una repetición del webcast estará disponible a través de Baird por un tiempo limitado después del evento.
Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades degenerativas de la retina, para las cuales no existe cura. El activo principal de la compañía, MCO-010, informó recientemente los resultados principales del ensayo clínico RESTORE Fase 2b, multicéntrico, aleatorizado, de doble enmascaramiento y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinosis pigmentaria (NCT04945772). La compañía también ha inscrito completamente un ensayo STARLIGHT de fase 2 de la terapia MCO-010 en pacientes Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para RP como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.
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Nanoscope Therapeutics anuncia su participación en próximas conferencias
DALLAS, 8 de junio de 2023 /PRNewswire/— Nanoscopio Therapeutics Inc., empresa de biotecnología en fase clínica que desarrolla terapias génicas para enfermedades degenerativas de la retina, tiene previsto participar en las siguientes conferencias:
Título: El estudio Restore: Terapia optogenética MCO-010 para la restauración de la visión en la retinitis pigmentosa
Fecha de la sesión: 10 de junio de 2023
Tiempo de sesión: 4:43 p. m. (hora del Pacífico)
Ubicación: Park City, Utah, EE.UU.
Presentador: Michael Singer, MD, profesor clínico de oftalmología en el Universidad de Texas Centro de Ciencias de la Salud
El Dr. Singer presentará los resultados de seguridad y eficacia de Nanoscope durante 52 semanas del ensayo RESTORE de fase 2b, el programa clínico más avanzado de la compañía. Los datos de eficacia y seguridad del ensayo RESTORE proporcionarán evidencia sobre el perfil beneficio/riesgo de MCO-010 en la retinosis pigmentaria.
Cumbre de criterios de valoración y biomarcadores de imágenes de retina
Título: Aprovechamiento de las modalidades de imágenes de la retina para medir el éxito de la terapia optogenética
Fecha de la sesión: miércoles, 14 de junio de 2023
Tiempo de sesión: 2:25 p.m. hora del este
Ubicación: El hotel columnata, Boston, Massachusetts
Presentador: Dr. Samarendra Mohanty, Presidente y Director Científico
El Dr. Mohanty dirigirá una discusión sobre la implementación de imágenes de biomarcadores de fluorescencia para cuantificar la expresión de opsina en la retina y el ERG puntual variable multicolor guiado por OCT para medir la mejora de la señal integrada y seleccionada espacialmente debido a la terapia optogenética, mientras se aprovecha la OCT para cuantificar la atenuación de degeneración en la retina tratada optogenéticamente y evaluación de las actividades funcionales de las células de la retina sensibilizadas optogenéticamente tras la estimulación lumínica sin etiquetas.
Panel de discusión: Desarrollo de criterios de valoración clínicos basados en los estándares actuales de aprobación y orientación para inversiones futuras
Fecha de la sesión: jueves, 15 de junio de 2023
Tiempo de sesión: 9:00 am hora del este
Ubicación: El hotel columnata, Boston, Massachusetts
Presentador: Dr. Samarendra Mohanty, Presidente y Director Científico
En el panel, el Dr. Mohanty destacará los nuevos criterios de valoración que Nanoscope está desarrollando para medir la función de la visión y la visión funcional.
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Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades degenerativas de la retina, para las cuales no existe cura. El activo principal de la compañía, MCO-010, informó recientemente los resultados de primera línea de la fase RESTORE. 2b ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble enmascarado y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinitis pigmentosa (NCT04945772). La compañía también ha inscrito completamente un ensayo STARLIGHT de fase 2 de la terapia MCO-010 en pacientes Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para RP como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.
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Terapéutica con nanoscopios se presentará en la Convención Internacional BIO
DALLAS, 5 de junio de 2023 /PRNewswire/— Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy que su dirección presentará en el Convención Internacional BIO, teniendo lugar 5 al 8 de junio de 2023, en Boston, MA. Además de realizar presentaciones, la gerencia estará disponible para reuniones individuales virtuales y en persona con miembros calificados de la comunidad de inversionistas que estén registrados para asistir a la conferencia.
Los detalles de las presentaciones son los siguientes:
Título: Opsinas multicaracterísticas: una nueva ola de terapias optogenéticas para la restauración de la visión
Fecha de la sesión: miércoles, 7 de junio de 2023
Tiempo de sesión: 11:45 a. m. hora del este
Ubicación: Centro de exposiciones y convenciones de Boston, sala 104C
Presentador: Sulagna Bhattacharya, Cofundador y Director Ejecutivo
En su presentación, la Sra. Bhattacharya ofrecerá una descripción general de la empresa, incluida su plataforma patentada de terapia génica Multi-Characteristic Opsin (MCO), actualmente en desarrollo para la restauración de la visión en pacientes cegados por enfermedades degenerativas de la retina hereditarias, como la retinitis pigmentosa (RP). ) y degeneración macular de Stargardt, independientemente de las mutaciones genéticas.
Título: Panel de ex revisores de la FDA: Perspectivas sobre el desarrollo de terapias celulares y génicas desde dentro y fuera de la FDA
Fecha de la sesión: miércoles, 7 de junio de 2023
Tiempo de sesión: 11:00 am hora del Este
Ubicación: Centro de exposiciones y convenciones de Boston, sala 206AB
Presentador: Dr. Massoud Motamed, Vicepresidente de Garantía de Calidad y Análisis
El Dr. Motamed formará parte de un panel de ex expertos de la FDA en terapia celular y genética y discutirá soluciones a algunos de los principales desafíos que enfrenta el campo. La profunda experiencia del Dr. Motamed en la FDA y su experiencia con Nanoscope ofrecen una perspectiva reveladora sobre las mejores prácticas sobre cómo llevar terapias innovadoras a los pacientes.
Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades degenerativas de la retina, para las cuales no existe cura. El activo principal de la compañía, MCO-010, informó recientemente los resultados principales del ensayo clínico RESTORE Fase 2b, multicéntrico, aleatorizado, de doble enmascaramiento y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinosis pigmentaria (NCT04945772). La compañía también ha inscrito completamente un ensayo STARLIGHT de fase 2 de la terapia MCO-010 en pacientes Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para RP como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.
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Nanoscope Therapeutics anuncia presentaciones en el Congreso Mundial de Medicamentos Huérfanos
DALLAS, 22 de mayo de 2023 /PRNewswire/— Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias génicas para enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy que su plataforma de terapia génica con opsina multicaracterística (MCO) se presentará en múltiples presentaciones en el Congreso Mundial de Medicamentos Huérfanos, que se lleva a cabo 23-25 de mayo de 2023 en el Gaylord National Resort & Convention Center en Washington DC.
Los detalles de las presentaciones son los siguientes:
Título: Terapia génica pionera independiente de mutaciones para trastornos de la retina
Título de la sesión: Desarrollo clínico de terapias avanzadas
Fecha de la sesión: miércoles, 24 de mayo de 2023
Tiempo de sesión: 3:20-3:40 p. m., hora del Este
Ubicación: Teatro 3
Presentador: Samarendra Mohanty, Ph.D., cofundadora, presidenta y directora científica
El Dr. Mohanty hablará sobre la terapia optogenética independiente de las mutaciones de Nanoscope para el tratamiento de diversas enfermedades degenerativas de la retina. Las terapias genéticas actuales están destinadas a tratar pacientes con mutaciones genéticas específicas en las células externas de la retina, mientras que la monoterapia optogenética MCO activable con luz ambiental dirigida a abundantes neuronas internas de la retina tiene el potencial de restaurar la visión perdida debido a la retinitis pigmentosa (RP) avanzada y la degeneración macular de Stargardt. con células retinianas externas degeneradas. MCO-010 (sonpiretigene isteparvovec, suspensión para inyección intravítrea) es la única opsina de banda ancha, rápida y más sensible a la luz que se encuentra actualmente en ensayos clínicos. Datos de eficacia y seguridad de RESTORE y los ensayos STARLIGHT son consistentes con aquellos observado en el ensayo anterior de fase 1/2 (NCT04919473), y así proporcionar evidencia convincente sobre el perfil beneficio/riesgo de MCO-010.
Título: Opsinas multicaracterísticas: una nueva ola de terapias optogenéticas para la restauración de la visión
Título de la sesión: Lanzamiento y socio
Fecha de la sesión: jueves, 25 de mayo de 2023
Tiempo de sesión: 1:00 p. m., hora del Este
Ubicación: Teatro 6
Presentador: Sulagna Bhattacharya, cofundadora y directora ejecutiva
La Sra. Bhattacharya proporcionará información actualizada de alto nivel sobre el camino corporativo y de desarrollo de Nanoscope para comercializar MCO-010 para RP avanzada, para la cual actualmente no existe ningún tratamiento aprobado disponible. Una proporción significativa de pacientes tratados con MCO-010 en el ensayo RESTORE multicéntrico, aleatorizado, doble enmascarado mostró mejoras en la visión funcional evaluado mediante movilidad guiada por la visión, discriminación de formas y agudeza visual, junto con un perfil de seguridad favorable. Un estudio observacional (NCT05820100) continúa proporcionando evidencia de apoyo para validar los nuevos criterios de valoración funcionales de la visión.
Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades degenerativas de la retina, para las cuales no existe cura. El activo principal de la compañía, MCO-010, informó recientemente los resultados principales del ensayo clínico RESTORE Fase 2b, multicéntrico, aleatorizado, de doble enmascaramiento y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinosis pigmentaria (NCT04945772). La compañía también ha inscrito completamente un ensayo STARLIGHT de fase 2 de la terapia MCO-010 en pacientes Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para RP como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.
Contacto de inversores:
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Nanoscope Therapeutics anuncia la presentación de resultados clave del ensayo RESTORE de fase 2b de MCO-010 para el tratamiento de la retinitis pigmentosa en la reunión anual de ARVO
- 100% (18/18) Los pacientes con MCO-010 experimentaron una mejora clínicamente significativa en la movilidad guiada por visión (MLYMT), el reconocimiento de objetos de campo cercano (MLSDT) o la agudeza visual (BCVA) (p=0,007 frente a simulación)
- 94.4% (17/18) Los pacientes con MCO-010 mostraron una mejora de la visión en MLYMT o BCVA (p=0,008 frente a simulación)
- 88,9% (16/18) de los pacientes de MCO-010 experimentaron una mejora clínicamente significativa de 2 o más niveles de luminancia en MLYMT o MLSDT (p=0,02 frente a simulación)
- Perfil de seguridad favorable para MCO-010 sin eventos adversos graves o graves
DALLAS, 27 de abril de 2023 /PRNewswire/— Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy la presentación de datos clave de su ensayo clínico RESTORE de fase 2b, multicéntrico, aleatorizado, doble enmascarado y controlado de forma simulada (NCT04945772) de MCO-010 en la reunión anual de ARVO. MCO-010 es una terapia optogenética con opsina multicaracterística (MCO) activable con luz ambiental para la restauración de la visión en retinitis pigmentosa (RP) avanzada, independientemente de la mutación genética. Los datos de eficacia compuestos validan a MCO-010 como un tratamiento potencial para la RP. MCO-010 ha recibido designaciones de medicamento huérfano y de vía rápida de la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. (FDA).
En el ensayo RESTORE, 18 pacientes con discapacidad visual grave debido a RP recibieron una única inyección intravítrea de MCO-010, mientras que 9 recibieron una inyección intravítrea simulada. Los resultados mostraron mejoras en la función visual después del tratamiento con MCO-010 consistentes con estudios previos, así como un perfil de seguridad favorable. Las medidas clave de eficacia incluyeron la prueba de movilidad Y de luminancia múltiple (MLYMT, movilidad guiada por visión), la prueba de discriminación de formas de luminancia múltiple (MLSDT, reconocimiento de objetos de campo cercano) y puntuaciones de agudeza visual mejor corregida (BCVA). Para MLYMT y MLSDT, un cambio de 2 o más niveles de luminancia se considera clínicamente significativo. Para BCVA, un cambio de 0,3 LogMAR se considera clínicamente significativo.
Los resultados compuestos en medidas clave de eficacia a los 12 meses fueron:
- 18 de 18 (100%) pacientes tratados con MCO-010 mostraron una mejora de la visión en MLYMT, MLSDT o BCVA en comparación con 5 de 9 (55,6%) que recibieron placebo (p = 0,007);
- 17 de 18 (94.4%) pacientes tratados con MCO-010 mostraron una mejora de la visión en MLYMT o BCVA en comparación con 4 de 9 (44.4%) que recibieron placebo (p = 0,008);
- 16 de 18 (88.9%) pacientes tratados con MCO-010 demostraron una mejora de 2 o más en el nivel de luminancia en MLYMT o MLSDT en comparación con 4 de 9 (44.4%) que recibieron placebo (p = 0,02); y
- 14 de 18 (77,8%) pacientes tratados con MCO-010 mostraron una mejora de la visión en MLSDT o BCVA en comparación con 3 de 9 (33,3%) que recibieron placebo (p=0,04).
Además de la evidencia de un efecto clínicamente significativo, MCO-010 fue bien tolerado y no se informaron eventos adversos oculares o sistémicos graves o graves. Hubo una incidencia comparable de eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET) en todos los brazos del estudio. Los TEAE oculares más comunes informados en los brazos de tratamiento fueron células de la cámara anterior, hipertensión ocular y hemorragia conjuntival.
Estos resultados de RESTORE son consistentes con los observados en el ensayo anterior de Fase 1/2 (NCT04919473) en el que 9 de 11 (82%) de los sujetos demostraron 2 mejoras en el nivel de luminancia en la movilidad guiada por visión o 0,3 logMAR en la agudeza visual. En este estudio de Fase 1/2, se observó un perfil de seguridad favorable, sin eventos adversos graves o graves. Las personas con pérdida grave de visión debido a RP actualmente no tienen tratamientos disponibles que puedan mejorar su visión.
“Es un honor para mí presentar los resultados del ensayo RESTORE en ARVO. He tenido el privilegio de tratar a pacientes gravemente ciegos, inscritos en ensayos clínicos MCO-010 y he observado cierta mejora en su función visual. El hecho de que veamos mejoras en la visión después de una única inyección intravítrea es notable”, afirmó David Boyer, médico, Grupo médico de asociados de retina y vítreo en Beverly Hills, California, EE.UU. y miembro del Consejo Asesor Clínico de Nanoscopio. “Algunos participantes que vivían con una discapacidad visual grave debido a la RP han notado una mejora en la función visual. Además, MCO-010 tenía un perfil de seguridad favorable. Es un honor haber sido parte del primer ensayo controlado aleatorio que muestra una mejora visual en una población con discapacidad visual profunda”.
“Los pacientes con RP con pérdida grave de visión son una población heterogénea con diferentes genotipos y manifestaciones fenotípicas de degeneración en la mácula y la retina periférica. Por esta razón, creemos firmemente que ninguna evaluación única puede capturar adecuadamente los cambios clínicamente importantes en la visión en esta amplia población. Se pueden utilizar criterios de valoración compuestos para evaluar los cambios generales en la función de la visión en una sola medición cuando las pruebas individuales evalúan diferentes aspectos del rendimiento de la visión, como la movilidad guiada por la visión, el reconocimiento de objetos y la agudeza visual. Entre los criterios de valoración compuestos del estudio RESTORE, un número significativamente mayor de pacientes tratados con MCO-010 experimentaron mejoras de visión clínicamente significativas. Este ensayo controlado aleatorio proporciona evidencia convincente de que la terapia optogenética MCO-010, como tratamiento independiente de las mutaciones, puede mejorar la visión en pacientes con RP avanzada”, afirmó Samarendra Mohanty, cofundador, presidente y director científico de Nanoscope.
“El panorama del tratamiento para la pérdida grave de visión debido a RP es el de terapias no aprobadas y que carece de un criterio de valoración único predefinido para su aprobación. Las mejoras que estamos viendo en los pacientes tratados con MCO-010 en todas las medidas compuestas clave de eficacia lo convierten en un candidato prometedor para el tratamiento de pacientes con pérdida grave de visión debido a RP”, añadió Sulagna Bhattacharya, cofundador y director ejecutivo de Nanoscope. “Esperamos con interés nuestras próximas conversaciones con la FDA sobre la totalidad de estos datos con respecto a un camino rápido hacia el mercado para esta interesante terapia. Realmente nos alegra ver el impacto y la diferencia que MCO-010 está marcando en las vidas de los pacientes, y estamos agradecidos a todos los participantes e investigadores por ser parte del éxito del ensayo RESTORE”.
Acerca de la retinosis pigmentaria
En los ojos normales, las opsinas son expresadas por células fotorreceptoras y células ganglionares de la retina intrínsecamente fotosensibles y, cuando se activan con la luz, desencadenan el proceso fisiológico de la visión. La RP abarca un grupo de trastornos genéticos raros en los que las células fotorreceptoras de la retina se degradan con el tiempo, lo que provoca problemas de visión y, finalmente, ceguera. Se cree que estos trastornos están relacionados con más de 100 mutaciones genéticas diferentes. Aproximadamente 100.000 personas en los EE. UU. y aproximadamente 2 millones de personas en todo el mundo padecen RP, lo que la convierte en la principal causa de ceguera hereditaria.
Acerca de MCO-010
Las terapias genéticas actuales están dirigidas a tratar pacientes con mutaciones genéticas específicas en las células externas de la retina, mientras que la monoterapia optogenética MCO activable con luz ambiental dirigida a abundantes neuronas internas de la retina tiene el potencial de restaurar la visión perdida debido a la RP avanzada, con células de la retina externa degeneradas. MCO-010 (sonpiretigene isteparvovec, suspensión para inyección intravítrea) es la única opsina de banda ancha, rápida y más sensible a la luz que se encuentra actualmente en ensayos clínicos. Con orientación a células bipolares mediante el potenciador-promotor mGluR6, el casete de expresión MCO-010 está diseñado para restaurar una visión de alta calidad en entornos del mundo real. El vector patentado AAV2 permite una transducción robusta de MCO-010 en células bipolares tras inyección intravítrea. El ensayo de fase 1/2 de MCO-010 en pacientes con RP avanzada demostró una mejora en la movilidad guiada por la visión, la discriminación de formas y la agudeza visual. Una proporción significativa de pacientes tratados con MCO-010 en Fase 2b El ensayo RESTORE mostró mejoras en la visión funcional evaluada mediante la movilidad guiada por la visión, la discriminación de formas y la agudeza visual, junto con un perfil de seguridad favorable.
Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades degenerativas de la retina, para las cuales no existe cura. El activo principal de la compañía, MCO-010, informó recientemente los resultados de primera línea de la fase RESTORE. 2b ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble enmascarado y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinitis pigmentosa (NCT04945772). La compañía también ha inscrito completamente un ensayo STARLIGHT de fase 2 de la terapia MCO-010 en pacientes Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para RP como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.
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FUENTE Terapéutica del Nanoscopio
Nanoscope Therapeutics anuncia presentaciones en la reunión anual de ARVO
DALLAS, 13 de abril de 2023 /PRNewswire/— Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias génicas para enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy que su plataforma de terapia génica con opsina multicaracterística (MCO) se presentará en tres presentaciones en la reunión anual de ARVO, que tendrá lugar 23-27 de abril de 2023 en Nueva Orleans. El equipo directivo también estará presente en la conferencia y disponible para reunirse en el stand #1056 de Nanoscope Therapeutics.
Los detalles de las presentaciones son los siguientes:
Título del resumen: MCO-010 Terapia optogenética intravítrea en la enfermedad de Stargardt. Resultados a 6 meses del ensayo de fase 2 STARLIGHT
Número de resumen: 3546 – B0388
Tipo de sesión: Sesión de carteles
Nombre de la sesión: Avances en la terapia de enfermedades inflamatorias oculares
Fecha de la sesión: martes, 25 de abril de 2023
Tiempo de sesión: 3:30-5:15 p.m. hora central
Ubicación: Sala de exposiciones, Centro de convenciones Ernest N. Morial de Nueva Orleans
Presentador: Víctor Hugo González, MD, Valley Retina Institute, McAllen, Texas, EE.UU.
El Dr. González discutirá los resultados de seguridad y eficacia de Nanoscope a los 6 meses del ensayo de fase 2 STARLIGHT para la enfermedad de Stargardt. Los resultados ayudarán a informar el desarrollo clínico futuro de la terapia optogenética MCO-010 para la restauración de la visión en la enfermedad de Stargardt y otras afecciones degenerativas de la retina.
Título del resumen: Administración con láser dirigido no viral de genes de opsina multicaracterísticos para el tratamiento de la atrofia geográfica
Número de resumen: 3861-B0141
Tipo de sesión: Sesión de carteles
Nombre de la sesión: Terapia genética y celular
Fecha de la sesión: miércoles, 26 de abril de 2023
Tiempo de sesión: 10:30 am-12:15 p.m. hora central
Ubicación: Sala de exposiciones, Centro de convenciones Ernest N. Morial de Nueva Orleans
Presentador: Samarendra Mohanty, Ph.D., presidenta y directora científica de Nanoscope Therapeutics
El Dr. Mohanty detallará el enfoque láser no viral guiado por tomografía de coherencia óptica que proporciona una administración eficiente y espacialmente dirigida de genes MCO-020 a las células de la retina en áreas de atrofia geográfica.
Título del resumen: Eficacia y seguridad de la terapia optogenética MCO-010 para la restauración de la visión en pacientes con pérdida grave de la visión debido a retinitis pigmentosa: una fase 2b ensayo clínico aleatorizado, controlado de forma simulada, multicéntrico, multidosis y doble enmascarado (RESTORE)
Número de resumen: 5443
Tipo de sesión: Sesión de artículos
Nombre de la sesión: Retinitis pigmentosa
Fecha de la sesión: jueves, 27 de abril de 2023
Hora de presentación: 1:30-1:45 p. m. hora central
Ubicación: 353-355, Centro de convenciones Ernest N. Morial de Nueva Orleans
Presentador: David Boyer, MD, socio principal, Retina-Vitreous Associates Medical Group en Sureste de california
El Dr. Boyer discutirá los resultados de seguridad y eficacia de Nanoscope durante 52 semanas de la Fase 2b Ensayo RESTORE, el programa clínico más avanzado de la empresa. Los datos de eficacia y seguridad del ensayo RESTORE proporcionarán evidencia sobre el perfil beneficio/riesgo de MCO-010 en la retinosis pigmentaria.
Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades degenerativas de la retina, para las cuales no existe cura. El activo principal de la compañía, MCO-010, informó recientemente los resultados principales del ensayo clínico RESTORE Fase 2b, multicéntrico, aleatorizado, de doble enmascaramiento y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinosis pigmentaria (NCT04945772). La compañía también ha inscrito completamente un ensayo STARLIGHT de fase 2 de la terapia MCO-010 en pacientes Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para RP como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.
Contacto de inversores:
Socios Argot
212-600-1902
Nanoscopio@argotpartners.com
Nanoscope Therapeutics anuncia resultados positivos del ensayo RESTORE de fase 2b de MCO-010 para el tratamiento de la retinitis pigmentosa
- 88,9% (16/18) de los pacientes tratados con MCO-010 experimentaron una mejora clínicamente significativa de 2 o más niveles de luminancia en la movilidad guiada por visión o el reconocimiento de objetos.
- Se observaron ganancias de agudeza visual clínicamente significativas en varios pacientes tratados con MCO-010
- Perfil de seguridad favorable para MCO-010 sin eventos adversos graves o graves
DALLAS, 30 de marzo de 2023 /PRNewswire/— Nanoscopio Therapeutics Inc., anunció hoy los principales resultados del ensayo clínico RESTORE de fase 2b, multicéntrico, aleatorizado, doble enmascarado y controlado de forma simulada (NCT04945772) de MCO-010, una terapia optogenética con opsina multicaracterística (MCO) activable con luz ambiental para la restauración de la visión en la retinitis pigmentosa (RP) avanzada, independientemente de la mutación genética. MCO-010 ha recibido designaciones de medicamento huérfano y de vía rápida de la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. (FDA).
En el ensayo RESTORE, 18 pacientes con discapacidad visual grave debido a RP recibieron una única inyección intravítrea de MCO-010, mientras que 9 recibieron un procedimiento de inyección intravítrea simulada. Los resultados mostraron mejoras en la función visual después del tratamiento con MCO-010 consistentes con estudios previos, así como un perfil de seguridad favorable. La medida de resultado primaria fue el cambio medio en la puntuación de la prueba de movilidad Y de luminancia múltiple (MLYMT, movilidad guiada por visión) versus placebo. Otras evaluaciones clave de eficacia incluyeron la prueba de discriminación de formas de luminancia múltiple (MLSDT, reconocimiento de objetos cercanos) y la agudeza visual mejor corregida (BCVA). Para MLYMT y MLSDT, un cambio de 2 o más niveles de luminancia se considera clínicamente significativo. Para BCVA, un cambio de 0,3 LogMAR se considera clínicamente significativo, y un cambio negativo indica una mejor agudeza visual.
Los resultados clave de eficacia a los 12 meses fueron:
- 16 de 18 (88.9%) pacientes tratados con MCO-010 demostraron una mejora de 2 o más en el nivel de luminancia en MLYMT o MLSDT a los 12 meses en comparación con 4 de 9 (44.4%) que recibieron placebo (p <0,05);
- 12 de 18 pacientes tratados con MCO-010 mejoraron en 2 o más niveles de luminancia en el MLYMT en comparación con 3 de 9 que recibieron placebo;
- 10 de 18 pacientes tratados con MCO-010 mejoraron en 2 o más niveles de luminancia en el MLSDT en comparación con 2 de 9 que recibieron placebo;
- 7 de 18 pacientes tratados con MCO-010 mejoraron en -0,3 LogMAR o más en BCVA en comparación con 1 de 9 que recibieron placebo; y
- Cambio en la puntuación MLYMT (resultado primario), diferencia frente a placebo: +1,0 (95%CI 0,0, 3,0).
Además de la evidencia de un efecto clínicamente significativo, MCO-010 fue bien tolerado y no se informaron eventos adversos oculares o sistémicos graves o graves. Se produjo un EAG en un paciente tratado con placebo. Hubo una incidencia comparable de eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET) en todos los brazos del estudio. Los TEAE oculares más comunes informados en los brazos de tratamiento fueron células de la cámara anterior, hipertensión ocular y hemorragia conjuntival.
Los resultados de RESTORE de hoy son consistentes con los observados en el ensayo anterior de Fase 1/2, lo que demuestra mejoras en la visión funcional en la mayoría de los pacientes tratados con MCO-010 junto con un perfil de seguridad favorable. Las personas con pérdida grave de visión debido a RP actualmente no tienen tratamientos disponibles para mejorar la visión.
“He tenido el privilegio de observar mejoras sustanciales en la función visual en varios pacientes que se inscribieron en los ensayos clínicos MCO-010 durante el año pasado. El hecho de que veamos mejoras sostenidas y a veces transformadoras en la función de la visión, lo que les permite caminar en la clínica con mayor certeza, después de un solo tratamiento, es notable y sin precedentes”, dijo Víctor H. González, MD, fundador de Valley Retina Institute. McAllen, Texas y RESTAURAR investigador. “Estos participantes que vivían con una discapacidad visual grave debido a la RP ahora tienen una calidad de vida mejorada, muy diferente a la que tenían antes de recibir MCO-010. Además, el perfil de seguridad favorable de MCO-010 fortalece aún más mi confianza en este tratamiento innovador que espero se convierta en una opción de tratamiento importante para las personas con RP avanzada”.
“Estos resultados son gratificantes, ya que demuestran el potencial de MCO-010 para restaurar la visión y representan más de una década de trabajo de muchas personas dedicadas involucradas en el descubrimiento y desarrollo de esta plataforma única, rápida, de banda ancha y altamente sensible. Este es un momento crucial para el campo de la terapia génica independiente de las mutaciones y establece la optogenética como una modalidad terapéutica que puede restaurar la visión funcional en luz ambiental en pacientes con degeneración retiniana grave. Los datos del ensayo RESTORE validan aún más la plataforma MCO de Nanoscope que se está aplicando en una creciente cartera de programas. Nuestro enfoque demuestra potencial en una variedad de enfermedades y áreas terapéuticas y Nanoscope está en una posición única para hacer avanzar la optogenética hasta convertirla en una realidad terapéutica para los pacientes”, agregó Samarendra Mohanty, cofundador, presidente y director científico de Nanoscope.
"Estamos encantados de ver resultados tan alentadores del ensayo RESTORE", afirmó Sulagna Bhattacharya, cofundador y director ejecutivo de Nanoscope. “Estos resultados sugieren que MCO-010 proporciona un beneficio sustancial a los pacientes con pérdida grave de visión debido a RP avanzada, una afección para la que actualmente no existen tratamientos disponibles. Esperamos colaborar con la FDA y otras agencias reguladoras sobre el futuro de MCO-010, con el objetivo de hacer llegar rápidamente esta nueva terapia a los pacientes. Agradecemos sinceramente a los participantes y a las familias del ensayo, así como a los investigadores y a todos los que contribuyeron a este ensayo innovador. También nos gustaría agradecer a nuestros inversores, los NIH y nuestros colaboradores por apoyarnos diligentemente durante muchos años para hacer realidad el potencial de la terapia MCO en la restauración de la visión de los pacientes, independientemente de la mutación genética subyacente”.
La Compañía espera presentar los resultados de RESTORE en las próximas conferencias médicas.
Acerca de la retinosis pigmentaria
En los ojos normales, las opsinas son expresadas por células fotorreceptoras y células ganglionares de la retina intrínsecamente fotosensibles y, cuando se activan con la luz, desencadenan el proceso fisiológico de la visión. La RP abarca un grupo de trastornos genéticos raros en los que las células fotorreceptoras de la retina se degradan con el tiempo, lo que provoca problemas de visión y, finalmente, ceguera. Se cree que estos trastornos están relacionados con más de 100 mutaciones genéticas diferentes. Aproximadamente 100.000 personas en los EE. UU. y aproximadamente 2 millones de personas en todo el mundo padecen RP, lo que la convierte en la principal causa de ceguera hereditaria.
Acerca de MCO-010
Las terapias genéticas actuales están dirigidas a tratar pacientes con mutaciones genéticas específicas en las células externas de la retina, mientras que la monoterapia optogenética MCO activable con luz ambiental dirigida a abundantes neuronas internas de la retina tiene el potencial de restaurar la visión perdida debido a la RP avanzada, con células de la retina externa degeneradas. MCO-010 (sonpiretigene isteparvovec, suspensión para inyección intravítrea) es la única opsina de banda ancha, rápida y más sensible a la luz que se encuentra actualmente en ensayos clínicos. Con orientación a células bipolares mediante el potenciador-promotor mGluR6, el casete de expresión MCO-010 está diseñado para restaurar una visión de alta calidad en entornos del mundo real. El vector patentado AAV2 permite una transducción robusta de MCO-010 en células bipolares tras inyección intravítrea. El ensayo de fase 1/2 de MCO-010 en pacientes con RP avanzada demostró una mejora en la movilidad guiada por la visión, la discriminación de formas y la agudeza visual. Una proporción significativa de pacientes tratados con MCO-010 en Fase 2b El ensayo RESTORE mostró mejoras en la visión funcional evaluada mediante la movilidad guiada por la visión, la discriminación de formas y la agudeza visual, junto con un perfil de seguridad favorable.
Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades degenerativas de la retina, para las cuales no existe cura. El activo principal de la compañía, MCO-010, informó recientemente los resultados de primera línea de la fase RESTORE. 2b ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble enmascarado y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinitis pigmentosa (NCT04945772). La compañía también ha inscrito completamente un ensayo STARLIGHT de fase 2 de la terapia MCO-010 en pacientes Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para RP como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.
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Nanoscope Therapeutics nombra al veterano de la industria Vicente Anido Jr., Ph.D., como asesor estratégico
DALLAS, 20 de marzo de 2023 /PRNewswire/— Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy el nombramiento de Vicente Anido Jr., Ph.D., como Asesor Estratégico del Directorio y la Administración de la Compañía.
“Nos complace que Vince se una a nuestro equipo de asesores. Su profunda experiencia y sus logros en la creación y comercialización de empresas oftálmicas rentables proporcionarán una valiosa orientación para respaldar nuestra estrategia clínica y corporativa. Esperamos aprovechar su experiencia a medida que avanzamos en la plataforma de terapias optogenéticas de Nanoscope para restaurar la visión en pacientes con enfermedades degenerativas de la retina hereditarias”, dijo Sulagna Bhattacharya, director ejecutivo y cofundador de Nanoscope Therapeutics.
"La monoterapia optogenética con opsina multicaracterística de Nanoscope, MCO-010, es un enfoque novedoso para tratar enfermedades hereditarias de la retina y estoy ansioso por ayudar a la compañía a navegar a través del desarrollo clínico avanzado y hacia la comercialización", dijo el Dr. Anido Jr. "MCO-010 demuestra un perfil clínico convincente con importantes oportunidades de mercado. Espero trabajar con el equipo en el desarrollo de una estrategia clínica y corporativa exitosa para llevar esta tecnología potencial de restauración de la vista a los pacientes”.
Como líder de la industria oftalmológica, el Dr. Anido Jr. aporta más de tres décadas de experiencia oftalmológica y ayudará a Nanoscope en su camino hacia la posible comercialización de MCO-010. Recientemente fue director ejecutivo y presidente de Aerie Pharmaceuticals. Antes de Aerie, dirigió varias empresas, incluido su puesto como director ejecutivo de ISTA Pharmaceuticals, que se vendió a Bausch & Lomb por $500 millones en 2012. El Dr. Anido Jr. tiene un doctorado. en Ciencias Farmacéuticas de la Universidad de Misuri, Kansas City y una maestría y una licenciatura en farmacia de Universidad de Virginia Occidental.
Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades degenerativas de la retina, para las cuales no existe cura. El principal activo de la compañía, MCO-010, se encuentra actualmente en Fase de RESTAURACIÓN 2b ensayos clínicos multicéntricos, aleatorizados, con doble enmascaramiento y controlados de forma simulada en los EE. UU. para la retinosis pigmentaria (NCT04945772) con datos de primera línea esperados para el primer trimestre de 2023. La compañía también ha inscrito completamente un ensayo STARLIGHT de fase 2 de la terapia MCO-010 en pacientes con Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para RP como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.
Contacto de inversores:
Socios Argot
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FUENTE Terapéutica del Nanoscopio
