Nanscope Therapeutics präsentiert sich auf dem 4. jährlichen Dry AMD Therapeutic Development Summit
DALLAS, 9. November 2023 — Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien für erbliche Netzhauterkrankungen und altersbedingte Makuladegeneration (AMD) entwickelt, gab heute bekannt, dass Dr. Samarendra Mohanty, Präsident und Chief Scientific Officer werden an einer Podiumsdiskussion teilnehmen und dort einen Vortrag halten 4Th Jährlicher Gipfel zur therapeutischen Entwicklung bei trockener AMD findet statt 14.–16. November 2023 In Boston, Massachusetts. Details zum Panel und zur Präsentation sind wie folgt:
Titel: Überwindung der Einschränkungen der trockenen AMD ohne anerkanntes Krankheitsmodell
Sitzung: Erfahren Sie, wie Sie aktuelle trockene AMD-In-vivo- und In-vitro-Modelle optimieren können, um die Wirksamkeit zu verbessern
Sitzungsdatum: 15. November 2023
Sitzungszeit: 11:00 Uhr ET
Standort: Hilton Boston Logan Airport
Während der Podiumsdiskussion wird Dr. Mohanty die Gründe hervorheben, warum die Entwicklung eines relevanten Tiermodells für trockene AMD weiterhin eine große Herausforderung darstellt. Er wird auch Möglichkeiten erkunden, mehr NHPs in präklinische Tests einzubeziehen, um das Sicherheitsprofil trockener AMD-Therapeutika besser zu informieren.
Titel: Ausweitung der optogenetischen Sehwiederherstellung auf GA durch Laserabgabe von Opsin mit mehreren Merkmalen
Sitzung: Untersuchung der neuesten Fortschritte zur Verbesserung der Verabreichung trockener AMD-Therapeutika
Sitzungsdatum: 16. November 2023
Sitzungszeit: 16:00 Uhr ET
Standort: Hilton Boston Logan Airport
In seinem Vortrag wird Dr. Mohanty die Aussichten der Optogenetik zur Verbesserung der Sehschärfe bei Patienten mit Makuladegeneration anhand von am Menschen gewonnenen Proof-of-Concept-Daten erörtern und gleichzeitig die neuesten präklinischen Daten zur Verwendung der Laserabgabe von Multi-Characteristic Opsin bewerten (MCO). Er wird auch das Potenzial der Plattform zur Behandlung verschiedener degenerativer Erkrankungen der Netzhaut erörtern.
Über Nanscope Therapeutics Inc.
Nanscope Therapeutics entwickelt genunabhängige, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund erblicher Netzhauterkrankungen, für die es keine Heilung gibt, erblindet sind. Das führende Produkt des Unternehmens, MCO-010, meldete kürzlich Topline-Ergebnisse der multizentrischen, randomisierten, doppelmaskierten, scheinkontrollierten klinischen Phase-2b-Studie RESTORE in den USA für Retinitis pigmentosa (NCT04945772). Das Unternehmen hat außerdem kürzlich seinen Abschlussbesuch für die Phase-2-STARLIGHT-Studie zur MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten abgeschlossen (NCT05417126). MCO-010 hat von der FDA den Fast-Track-Status und den Orphan-Drug-Status der FDA sowohl für Retinitis pigmentosa als auch für die Stargardt-Krankheit erhalten. Zu den präklinischen Vermögenswerten gehört die nicht-virale, lasergestützte MCO-020-Gentherapie für geografische Atrophie als Folge von AMD.
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QUELLE Nanoscope-Therapeutika
Nanscope Therapeutics wurde beim Eyecelerator@AAO 2023 als „Best of Show“ für Retina ausgezeichnet
DALLAS, TX (3. November 2020) – Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien für erbliche Netzhauterkrankungen und altersbedingte Makuladegeneration (AMD) entwickelt, wurde bei Eyecelerator@AAO2023 als „Best of Show for Retina“ ausgezeichnet. Der Preis wurde dem Chief Medical Officer von Nanoscope, Dr. Samuel Barone, für seine Präsentation während des Retina Showcase der Veranstaltung überreicht. In seiner Präsentation stellte Dr. Barone die Multi-Characteristic Opsin-Plattform des Unternehmens und ihr Potenzial zur Wiederherstellung der Sehkraft auf der Grundlage aktueller klinischer Daten bei Patienten mit fortgeschrittenen degenerativen Netzhauterkrankungen vor.
Sam Barone, MD, Chief Medical Officer von Nanscope Therapeutics, nimmt die Auszeichnung „Best of Show – Retina“ während Eyecelerator@AAO2023 in San Francisco am 2. November 2023 entgegen
Der Empfänger des Best of Show Award wird durch eine Abstimmung der Konferenzteilnehmer ausgewählt. „Wir sind begeistert und fühlen uns geehrt über diese Anerkennung“, sagte Sulagna Bhattacharya, CEO. „Sie ist etwas ganz Besonderes, weil sie von unserer eigenen Netzhautgemeinschaft kommt.“ Wir danken Ihnen allen für die Ermutigung. Es bedeutet unserem gesamten Team sehr viel.“
„Das Patientenerlebnis stand im Mittelpunkt meines Vortrags und ich schätze die Anerkennung unserer Arbeit, die dazu beiträgt, ihr Leben zu verändern“, sagte Samuel Barone, CMO.
Die Führung von Nanscope Therapeutics feiert die Auszeichnung „Best of Show“ bei Eyecelerator. Von links: Jared Stephens, VP Strategy & Business; Samarendra Mohanty, Mitbegründerin und Präsidentin; Sam Barone, Chief Medical Officer; Sulagna Bhattacharya, CEO; Michael Marquez, CFO.
Eyecelerator@AAO2023 fand am 2. November 2023 im Vorfeld der Jahrestagung der American Academy of Ophthalmology in San Francisco statt. Eyecelerator konzentriert sich auf neue Trends, Fortschritte und Innovationen in der Augenpflege.
Über Nanscope Therapeutics Inc.
Nanscope Therapeutics entwickelt genunabhängige, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund erblicher Netzhauterkrankungen, für die es keine Heilung gibt, erblindet sind. Das führende Produkt des Unternehmens, MCO-010, meldete kürzlich Topline-Ergebnisse der multizentrischen, randomisierten, doppelmaskierten, scheinkontrollierten klinischen Phase-2b-Studie RESTORE in den USA für Retinitis pigmentosa (NCT04945772). Das Unternehmen hat außerdem kürzlich seinen Abschlussbesuch für die Phase-2-STARLIGHT-Studie zur MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten abgeschlossen (NCT05417126). MCO-010 hat sowohl für Retinitis pigmentosa als auch für Stargardt den Fast-Track-Status der FDA und den Orphan-Drug-Status der FDA erhalten. Zu den präklinischen Vermögenswerten gehört die nicht-virale, lasergestützte MCO-020-Gentherapie gegen geografische Atrophie.
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QUELLE Nanoscope-Therapeutika
Nanscope Therapeutics kündigt Präsentationen auf der Jahrestagung 2023 der American Academy of Ophthalmology an
DALLAS, 30. Okt. 2023 — Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien für erbliche Netzhauterkrankungen und altersbedingte Makuladegeneration (AMD) entwickelt, gab heute Präsentationen auf der Jahrestagung 2023 der American Academy of Ophthalmology (AAO) und dem Eyecelerator @ AAO 2023 bekannt, die in stattfinden werden San Francisco, Kalifornien. Details zu den Vorträgen sind wie folgt:
Eyecelerator @ AAO 2023
Sitzungstitel: Retina-Schaufenster
Sitzungsdatum: 2. November 2023
Sitzungszeit: 12:40 Uhr PT
Standort: San Francisco Marriott Marquis, Nob Hill Zimmer
Moderator: Samuel Barone, MD, Chief Medical Officer
Während seines Vortrags wird Dr. Barone unsere Multi-Characteristic Opsin-Plattform und ihr Potenzial zur Wiederherstellung der Sehkraft auf der Grundlage aktueller klinischer Daten bei Patienten mit fortgeschrittenen degenerativen Netzhauterkrankungen vorstellen.
Jahrestagung 2023 der American Academy of Ophthalmology (AAO).
Titel: MCO-010 optogenetische Therapie für Sehverlust bei Stargardt-Krankheit: Topline-Daten aus der Phase-2-STARLIGHT-Studie
Sitzungstitel: RET14 (Abschnitt XI: Neueste Entwicklungen, Teil II)
Sitzungsdatum: 4. November 2023
Sitzungszeit: 9:10 Uhr PT (Persönlich, Live-Übertragung, On Demand)
Standort: Moscone Center, Westgebäude – Rm. 3004
Moderator: Stephen H. Tsang, MD, Ph.D.
Während seines Vortrags wird Dr. Tsang die Enddaten unserer Phase-2-STARLIGHT-Studie zur MCO-010-Therapie bei Patienten mit schwerem Sehverlust aufgrund der Stargardt-Krankheit diskutieren.
Über Nanscope Therapeutics Inc.
Nanscope Therapeutics entwickelt genunabhängige, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund erblicher Netzhauterkrankungen, für die es keine Heilung gibt, erblindet sind. Das führende Produkt des Unternehmens, MCO-010, meldete kürzlich Topline-Ergebnisse der multizentrischen, randomisierten, doppelmaskierten, scheinkontrollierten klinischen Phase-2b-Studie RESTORE in den USA für Retinitis pigmentosa (NCT04945772). Das Unternehmen hat außerdem kürzlich seinen Abschlussbesuch für die Phase-2-STARLIGHT-Studie zur MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten abgeschlossen (NCT05417126). MCO-010 hat sowohl für Retinitis pigmentosa als auch für Stargardt den Fast-Track-Status der FDA und den Orphan-Drug-Status der FDA erhalten. Zu den präklinischen Vermögenswerten gehört die nicht-virale, lasergestützte MCO-020-Gentherapie gegen geografische Atrophie.
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QUELLE Nanoscope-Therapeutika
Nanscope Therapeutics stärkt seine Forschungs- und Entwicklungsführerschaft mit der Ernennung von Najam Sharif, PhD, DSc.
DALLAS, 26. Okt. 2023 / — Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien für erbliche Netzhauterkrankungen entwickelt, gab heute die Ernennung von bekannt Najam Sharif, PhD, DSc, ein Veteran in der Entdeckung und Entwicklung von Arzneimitteln/Geräten, zum Vizepräsidenten für globale Forschung und Entwicklung.
„Wir freuen uns, Naj im Nanscope-Team begrüßen zu dürfen“, sagte er Sulagna Bhattacharya, Mitbegründer und Chief Executive Officer von Nanscope. „Seine umfassende Erfahrung in der Augenheilkunde sowie der Entdeckung und Entwicklung pharmazeutischer Arzneimittel passt hervorragend zu unserem Unternehmen und wir freuen uns darauf, insbesondere in dieser entscheidenden Zeit für MCO-010 auf seine klinische und regulatorische Expertise zurückgreifen zu können.“
„Es ist mir eine Ehre, bei Nanscope mitzumachen, einem Unternehmen, das meiner Meinung nach den Bereich der Augenheilkunde revolutioniert. Während ihr Hauptprodukt, MCO-010, auf dem Weg zur FDA-Zulassung voranschreitet, freue ich mich auf die Gelegenheit, das Leben von Menschen mit erblichen Netzhauterkrankungen positiv zu beeinflussen und Behandlungsmöglichkeiten für eine Bevölkerung bereitzustellen, für die es keine etablierten Heilmittel gibt.“ sagte Dr. Sharif.
DR. Naj Sharif bringt über drei Jahrzehnte Erfahrung in der Entdeckung und Entwicklung pharmazeutischer Arzneimittel/Geräte in Nanscope ein, einschließlich Fachwissen in den Bereichen Augenheilkunde und Neurowissenschaften. Im Laufe seiner Karriere trug er zur Entdeckung und Entwicklung mehrerer von der FDA zugelassener kommerzieller Medikamente bei, darunter das Glaukommittel Travatan® und antiallergische/entzündliche Medikamente wie Patanol® /Pataday® und Emedine®. Darüber hinaus war Dr. Sharif maßgeblich daran beteiligt, drei Medikamente zur FDA-Zulassung zu führen: Simbrinza® gegen Glaukom, IZBA® zur Behandlung von Augenhypertonie und Glaukom und PAZEO™ zur Behandlung von Augenallergien. Zuletzt war Dr. Sharif als Vice President, Global Biomedical Sciences & Head of Glaucoma and Neuroprotection bei Santen tätig, wo er die Abteilungen Clinical Sciences, Data Sciences und Biometrics des Unternehmens leitete und dort auch Global Alliances & External Research aufbaute und leitete Aktivitäten. Zuvor hatte er Positionen im Bereich Forschung und Entwicklung sowie regulatorische Angelegenheiten bei Alcon Research-Novartis, Synaptic Pharmaceutical Corp und Syntex Pharma / Roche Pharmaceutical Corp inne. Er verfügt über zahlreiche Publikationen mit Peer-Review, ist Herausgeber von Büchern und Inhaber zahlreicher Publikationen Patente zur Linderung neurologischer und ophthalmologischer Erkrankungen. Er war eingeladener Organisator, Vorsitzender und Redner mehrerer nationaler und internationaler Konferenzen.
Zusätzlich zu seiner Berufserfahrung war Dr. Sharif in zahlreichen Gremien und Ausschüssen tätig. Dr. Sharif ist ein gewählter Fellow mehrerer wissenschaftlicher Gesellschaften wie der Association for Research in Vision and Ophthalmology, der Association for Ocular Pharmacology and Therapeutics und der British Pharmacological Society. Derzeit ist er Mitglied des wissenschaftlichen Beirats der Glaucoma Foundation und außerordentlicher Professor der Duke-NUS Medical School in Singapurund Institut für Augenheilkunde am University College London. Er erhielt mehrere Auszeichnungen, darunter den Ernst H. Barany-Preis für „Herausragende Beiträge zur Augenpharmakologie“, den ersten und ersten „Dr. Roger Vogel Award“ für pharmazeutische Forschung und den Sir James Black Auszeichnung für „Beiträge zur Arzneimittelforschung“.
Dr. Sharif erhielt einen Doktortitel in Neurowissenschaften, einen DSc (Diplomarbeit) in Augenheilkunde und einen dualen Bachelor-Abschluss in Physiologie und Biochemie von der University of Southampton (Großbritannien).
Über Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanscope Therapeutics entwickelt genunabhängige, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund erblicher Netzhauterkrankungen, für die es keine Heilung gibt, erblindet sind. Das führende Projekt des Unternehmens, MCO-010, meldete kürzlich Topline-Ergebnisse aus der RESTORE-Phase 2b multizentrische, randomisierte, doppelblinde, scheinkontrollierte klinische Studie in den USA zu Retinitis pigmentosa (NCT04945772). Das Unternehmen hat außerdem kürzlich den Abschlussbesuch für die Phase-2-STARLIGHT-Studie zur MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten abgeschlossen (NCT05417126). MCO-010 hat sowohl für Retinitis pigmentosa als auch für Stargardt den Fast-Track-Status der FDA und den Orphan-Drug-Status der FDA erhalten. Zu den präklinischen Vermögenswerten gehört die nicht-virale, lasergestützte MCO-020-Gentherapie gegen geografische Atrophie.
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QUELLE Nanoscope-Therapeutika
Nanscope Therapeutics präsentiert sich auf der 13Th Der Eye and the Chip World Research Congress
DALLAS, TX (9. Oktober 2023) — Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien für erbliche Netzhauterkrankungen und altersbedingte Makuladegeneration (AMD) entwickelt, gab heute bekannt, dass Dr. Arup Roy und Michael Carlson auf der 13. Konferenz einen Vortrag halten werdenTh Das Auge und Der Chip World Research Congress findet vom 8. bis 10. Oktober in Southfield, Michigan, statt. Details zu den Vorträgen sind wie folgt:
Titel: Entwicklung und Validierung des Multi-Luminance Y-Mobility Test (MLYMT) zur Beurteilung der visionsgesteuerten Mobilität bei Patienten mit schwerem Sehverlust
Sitzungstitel: SSitzung Zehn: Psychophysik Fortsetzung
Sitzungsdatum: 10. Oktober
Sitzungszeit: 10:00–10:30 Uhr ET
Standort: Das Westin Southfield Hotel
Moderator: Arup Roy, Ph.D.
Während seines Vortrags wird Dr. Roy die Entwicklung und Validierung einer neuartigen mobilitätsbasierten Bewertung des funktionellen Sehvermögens durch MLYMT unter Verwendung von Längsschnittdaten von Probanden mit unterschiedlichem Sehvermögen erörtern, die von maskierten Prüfern ausgewertet werden.
Titel: Entwicklung und Validierung des Multi-Luminance Shape Discrimination Test (MLSDT) zur Beurteilung der Nahobjekterkennung bei stark sehbehinderten Patienten
Sitzungstitel: Posterpräsentatoren der Gruppe „A“.
Sitzungsdatum: 9. Oktober
Sitzungszeit: 18:00–19:00 Uhr ET
Standort: Das Westin Southfield Hotel
Moderator: Michael Carlson
Während seiner Posterpräsentation wird Herr Carlson die Entwicklung und Validierung einer neuartigen objektnahen funktionellen Sehbewertung durch MLSDT unter Verwendung von Daten von Probanden mit unterschiedlichen Sehstärken, die zu mehreren Zeitpunkten gesammelt wurden, erörtern.
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Nanscope Therapeutics entwickelt genunabhängige, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund erblicher Netzhauterkrankungen, für die es keine Heilung gibt, erblindet sind. Das führende Produkt des Unternehmens, MCO-010, meldete kürzlich Topline-Ergebnisse der multizentrischen, randomisierten, doppelmaskierten, scheinkontrollierten klinischen Phase-2b-Studie RESTORE in den USA für Retinitis pigmentosa (NCT04945772). Das Unternehmen hat außerdem kürzlich seinen Abschlussbesuch für die Phase-2-STARLIGHT-Studie zur MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten abgeschlossen (NCT05417126). MCO-010 hat sowohl für Retinitis pigmentosa als auch für Stargardt den Fast-Track-Status der FDA und den Orphan-Drug-Status der FDA erhalten. Zu den präklinischen Vermögenswerten gehört die nicht-virale, lasergestützte MCO-020-Gentherapie gegen geografische Atrophie.
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Nanscope Therapeutics kündigt Präsentationen auf der 56. wissenschaftlichen Jahrestagung der Retina Society an
DALLAS, 9. Okt. 2023 — Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien für erbliche Netzhauterkrankungen und Makuladegeneration entwickelt, kündigte heute Präsentationen auf der Retina Society 56 anTh Jährliches wissenschaftliches Treffen findet statt in New York, New York aus 11.–14. Oktober 2023.
Details zu den Vorträgen sind wie folgt:
Titel: MCO-010 Optogenetische Sehwiederherstellung bei Patienten mit Retinitis pigmentosa mit schwerem Sehverlust: Eine randomisierte, scheinkontrollierte, multizentrische, doppelt maskierte klinische Studie (RESTORE)
Sitzungstitel: Genetische Krankheiten, Dystrophien und Degenerationen
Sitzungsdatum: 11. Oktober 2023
Sitzungszeit: 16:56 Uhr ET
Standort: Intercontinental Barclay Hotel
Moderator: Christine Kay, MD, Direktorin für Elektrophysiologie, Netzhautgenetik und klinische Studien bei Vitreoretinal Associates in Gainesville, Floridaund außerordentlicher Assistenzprofessor am Universität von Südflorida.
In ihrem Vortrag wird Dr. Kay klinische Daten und Analysen aus der Phase-2b-RESTORE-Studie von Nanscope bei Patienten mit fortgeschrittener Retinitis pigmentosa diskutieren.
Titel: MCO-010 Optogenetische Therapie für tiefgreifenden Sehverlust bei Stargardt-Krankheit: 12-Monats-Ergebnisse der Phase-2-STARLIGHT-Studie
Sitzungstitel: Bildgebung
Sitzungsdatum: 12. Oktober 2023
Sitzungszeit: 5:14 Uhr ET
Standort: Intercontinental Barclay Hotel
Moderator: Allen Ho, MD, Professor für Augenheilkunde an der Thomas-Jefferson-Universität und Oberarzt, Direktor der Netzhautforschung und Co-Direktor des Netzhautdienstes am Wills Eye Hospital.
In dieser brandaktuellen Präsentation wird Dr. Ho aktuelle einjährige Daten aus der Phase-2-STARLIGHT-Studie von Nanscope zur MCO-010-Therapie bei Patienten mit fortgeschrittener Stargardt-Makuladegeneration diskutieren.
Über Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanscope Therapeutics entwickelt genunabhängige, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund erblicher Netzhauterkrankungen, für die es keine Heilung gibt, erblindet sind. Das führende Projekt des Unternehmens, MCO-010, meldete kürzlich Topline-Ergebnisse aus der RESTORE-Phase 2b Multizentrische, randomisierte, doppelblinde, scheinkontrollierte klinische Studie in den USA zu Retinitis pigmentosa (NCT04945772). Das Unternehmen hat außerdem kürzlich seinen Abschlussbesuch für die Phase-2-STARLIGHT-Studie zur MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten (NCT05417126) abgeschlossen. MCO-010 hat sowohl für Retinitis pigmentosa als auch für Stargardt den Fast-Track-Status der FDA und den Orphan-Drug-Status der FDA erhalten. Zu den präklinischen Vermögenswerten gehört die nicht-virale, lasergestützte MCO-020-Gentherapie gegen geografische Atrophie.
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QUELLE Nanoscope-Therapeutika
Nanscope Therapeutics kündigt Präsentationen auf kommenden Konferenzen an
DALLAS, 2. Okt. 2023 — Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien für erbliche Netzhauterkrankungen und altersbedingte Makuladegeneration (AMD) entwickelt, wird voraussichtlich am 2023 Ophthalmology Futures Retina Forum und am Euretina Innovation Spotlight auf dem 23. Euretina-Kongress teilnehmen, die jeweils in stattfinden Amsterdam, Niederlande. Einzelheiten zu den Vorträgen finden Sie unten:
Ophthalmology Futures Retina Forum
Podiumsdiskussion: Visuelle Erhaltung bei Netzhauterkrankungen: Wird die Gentherapie Abhilfe schaffen?
Sitzungsdatum: 4. Oktober 2023
Sitzungszeit: 12:30-13:00 Uhr MESZ
Standort: Hyatt Regency Hotel
Moderator: Dr. Samarendra Mohanty, Präsidentin und Chief Scientific Officer
Auf dem Panel wird Dr. Mohanty genagnostische Ansätze hervorheben, die das Potenzial haben, große Patientenpopulationen mit Erkrankungen der Netzhautdegeneration zu beeinflussen.
Titel: Pionierarbeit für eine neue Welle optogenetischer Therapien zur Wiederherstellung des Sehvermögens
Sitzungsdatum: 4. Oktober 2023
Sitzungszeit: 14:38–14:45 Uhr MESZ
Standort: Hyatt Regency Hotel
Moderator: Dr. Samarendra Mohanty, Präsidentin und Chief Scientific Officer
In dieser Sitzung wird Dr. Mohanty die Multi-Characteristic Opsin-Plattform von Nanoscope und aktuelle klinische Daten aus klinischen Studien für Patienten mit fortgeschrittener Retinitis pigmentosa und Stargardt-Krankheit hervorheben.
Euretina Innovation Spotlight (EIS)
Titel: Pionierarbeit für eine neue Welle optogenetischer Therapien zur Wiederherstellung des Sehvermögens
Sitzungsdatum: 4. Oktober 2023
Sitzungszeit: 1:00 – 19:40 Uhr MESZ
Standort: Kongresszentrum Euretina (RAI) Amsterdam
Moderator: Sulagna Bhattacharya, Chief Executive Officer
In dieser Postersitzung wird Frau Bhattacharya die Multi-Characteristic Opsin- und nicht-viralen Laser-Verabreichungsplattformtechnologien von Nanscope hervorheben, um die Pipeline von Nanscope für erbliche Netzhauterkrankungen und fortgeschrittene altersbedingte Makuladegeneration voranzutreiben.
23rd Euretina-Kongress
Zusammenfassungstitel: MCO-010 Optogenetische Therapie zur Behandlung der Stargardt-Krankheit: Sicherheit und Wirksamkeit bis Woche 48 in der klinischen Phase-2a-STARLIGHT-Studie
Sitzungstitel: Euretina-Sitzung 6 – Meilensteine und aktuelle Neuigkeiten
Sitzungsdatum: 6. Oktober 2023
Sitzungszeit: 12:15-13:15 Uhr MESZ
Standort: RAI Amsterdam
Moderator: Michael Singer, MD, klinischer Professor für Augenheilkunde an der Universität von Texas Gesundheitswissenschaftliches Zentrum
In seiner Sitzung wird Dr. Singer aktuelle Daten aus der Phase-2-STARLIGHT-Studie von Nanscope zur MCO-010-Therapie bei Patienten mit fortgeschrittener Stargardt-Makuladegeneration diskutieren.
Zusammenfassungstitel: Optogenetische Therapie mit MCO-010 bei schwerem Sehverlust aufgrund von Retinitis pigmentosa: 12-Monats-Ergebnisse der randomisierten, placebokontrollierten, doppelblinden klinischen RESTORE-Studie
Sitzungsdetails: Verfügbar als kostenloser Vortrag mit Audiokommentar, einsehbar auf der Veranstaltung oder auf der virtuellen Kongressplattform unter 16:00 Uhr MESZ An 5. Oktober 2023.
Standort: RAI Amsterdam
Moderator: SriniVas R. Sadda, MD, Präsident und Chief Scientific Officer des Doheny Eye Institute, Stiftungslehrstuhl von Stephen J. Ryan – Arnold und Mabel Beckman und Professor für Augenheilkunde am Universität von Kalifornien – Los Angeles (UCLA), David-Geffen-Schule der Medizin
Dr. Sadda wird klinische Daten und Analysen aus der Nanscope-Phase besprechen 2b RESTORE-Studie bei Patienten mit fortgeschrittener Retinitis pigmentosa.
Zusammenfassungstitel: Design und Entwicklung von zwei neuartigen Bewertungen der sehabhängigen Funktion bei Patienten mit schwerer Sehbehinderung aufgrund von Retinitis pigmentosa, die MCO-010 erhalten
Sitzungsdetails: Verfügbar als kostenloser Vortrag mit Audiokommentar, einsehbar auf der Veranstaltung oder auf der virtuellen Kongressplattform unter 16:00 Uhr MESZ An 5. Oktober 2023.
Standort: RAI Amsterdam
Moderator: Victor Gonzalez, MD, Valley Retina Institute, McAllen, TX
DR. Gonzales wird die Validierung zweier neuartiger funktioneller Sehendpunkte, Mobilität und Objekterkennung, diskutieren, die sich zur Beurteilung von Patienten mit Sehbehinderung wie Patienten mit fortgeschrittener Retinitis pigmentosa eignen.
Über Nanscope Therapeutics Inc.
Nanscope Therapeutics entwickelt genunabhängige, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund erblicher Netzhauterkrankungen, für die es keine Heilung gibt, erblindet sind. Das führende Projekt des Unternehmens, MCO-010, meldete kürzlich Topline-Ergebnisse aus der RESTORE-Phase 2b multizentrische, randomisierte, doppelblinde, scheinkontrollierte klinische Studie in den USA für Retinitis pigmentosa (NCT04945772). Das Unternehmen hat außerdem kürzlich seinen Abschlussbesuch für die Phase-2-STARLIGHT-Studie zur MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten abgeschlossen (NCT05417126). MCO-010 hat sowohl für Retinitis pigmentosa als auch für Stargardt den Fast-Track-Status der FDA und den Orphan-Drug-Status der FDA erhalten. Zu den präklinischen Vermögenswerten gehört die nicht-virale, lasergestützte MCO-020-Gentherapie gegen geografische Atrophie.
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Argot-Partner
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QUELLE Nanoscope-Therapeutika
Nanscope Therapeutics präsentiert sich auf der 4Th Jährlicher Gipfel zur Gentherapie bei Augenerkrankungen
DALLAS, TX (28. September 2023) — Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien für erbliche Netzhauterkrankungen entwickelt, gab heute bekannt, dass Dr. Sam Barone, Chief Medical Officer, einen Vortrag über die klinische Entwicklung der Multi-Characteristic Opsin (MCO)-Gentherapieplattform von Nanscope halten wird 4Th Jährlicher Gipfel zur Gentherapie bei Augenerkrankungen findet vom 3. bis 5. Oktober in Boston, Massachusetts, statt. Details zur Präsentation sind wie folgt:
Titel: Weiterentwicklung optogenetischer Gentherapien durch die Klinik
Sitzungstitel: Optogenetik und mutationsunabhängige Wiederherstellung des Sehvermögens im klinischen Umfeld
Sitzungsdatum: 4. Oktober 2023
Sitzungszeit: 12:20 Uhr ET
Standort: Hilton Boston Back Bay
Moderator: Sam Barone, MD, Chief Medical Officer
Während seines Vortrags wird Dr. Barone die Vorteile der proprietären MCO-Gentherapien von Nanscope für Patienten mit erblichen Netzhautdystrophien (IRDs) vorstellen und hervorheben. Darüber hinaus wird Dr. Barone klinische Daten von RESTORE diskutieren, einer multizentrischen, randomisierten, kontrollierten Ph2b-Studie mit dem Hauptwirkstoff MCO-010 bei Patienten mit fortgeschrittener Retinitis. Pigmentosa. Die jüngsten klinischen Fortschritte von STARLIGHT, einer multizentrischen offenen Ph2-Studie mit MCO-010 bei Patienten mit fortgeschrittener Stargardt-Makuladegeneration, werden ebenfalls vorgestellt.
Über Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanscope Therapeutics entwickelt genunabhängige, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund erblicher Netzhauterkrankungen, für die es keine Heilung gibt, erblindet sind. Das führende Produkt des Unternehmens, MCO-010, meldete kürzlich Topline-Ergebnisse der multizentrischen, randomisierten, doppelmaskierten, scheinkontrollierten klinischen Phase-2b-Studie RESTORE in den USA für Retinitis pigmentosa (NCT04945772). Das Unternehmen hat außerdem kürzlich seinen Abschlussbesuch für die Phase-2-STARLIGHT-Studie zur MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten abgeschlossen (NCT05417126). MCO-010 hat sowohl für Retinitis pigmentosa als auch für Stargardt den Fast-Track-Status der FDA und den Orphan-Drug-Status der FDA erhalten. Zu den präklinischen Vermögenswerten gehört die nicht-virale, lasergestützte MCO-020-Gentherapie gegen geografische Atrophie.
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Nanscope Therapeutics stärkt seine klinische und regulatorische Expertise durch die Ernennung von Samuel Barone, MD, zum Chief Medical Officer
- Ehemaliger Beamter der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA), praktizierender Augenarzt und vitreoretinaler Chirurg, wird die breite klinische Pipeline optogenetischer Gentherapien von Nanscope leiten
DALLAS, 21. September 2023 — Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien für erbliche Netzhauterkrankungen entwickelt, gab heute die Ernennung von bekannt Samuel Barone, MD, eine erfahrene Führungskraft im Pharmabereich und ehemaliger FDA-Beamter, zum Chief Medical Officer.
„Wir freuen uns, Dr. Barone im Nanscope-Team begrüßen zu dürfen. „Die regulatorische Expertise, die er während seiner Amtszeit bei der FDA gesammelt hat, wird von entscheidender Bedeutung sein, wenn wir unsere Pipeline durch die späte klinische Entwicklung weiter vorantreiben und den Regulierungsprozess steuern“, sagte er Sulagna Bhattacharya, Mitbegründer und Chief Executive Officer von Nanscope. "DR. Barone wird unsere Mission unterstützen, Patienten mit erblichen Netzhauterkrankungen schnell sehkraftwiederherstellende Therapien anzubieten.“
„Nanoscope hat das Potenzial, mit seinen genagnostischen, das Sehvermögen wiederherstellenden optogenetischen Therapien Einfluss auf die Behandlungslandschaft zu nehmen und Patienten mit schwerem Sehverlust aufgrund erblicher Netzhauterkrankungen, für die es keine wiederherstellenden Therapien gibt, diese transformativen Therapieoptionen zur Verfügung zu stellen“, sagte er Barone. „Ich freue mich darauf, MCO-010 durch die Zulassung zu bringen und die Nachfolgeprodukte von Nanscope in die Klinik zu bringen.“
DR. Samuel Barone ist ein staatlich geprüfter Augenarzt und vitreoretinaler Chirurg mit klinischer Entwicklungs- und Regulierungserfahrung in einer Reihe von Indikationen in den Bereichen Augenheilkunde, Dermatologie, seltene Krankheiten sowie Zell- und Gentherapie. Zuletzt war er Chief Medical Officer bei Gemini Therapeutics vor der Fusion mit Disc Medicine, wo er die Entwicklung neuartiger Therapeutika überwachte, die auf das Komplementsystem abzielen, um genetisch bedingte altersbedingte Makuladegeneration und systemische Nierenerkrankungen zu behandeln. Zuvor war er Chief Medical Officer bei Veloce BioPharma, einem Unternehmen für topische Therapeutika, das sich auf ungedeckte klinische Bedürfnisse in der Dermatologie, Ophthalmologie und unterstützenden Onkologie konzentriert. Er war außerdem Chief Medical Officer für Avalanche Biotechnologies und anschließend Senior Vice President für klinische Entwicklung bei Adverum Biotechnologies. Zu beiden Aufgaben gehörte die Überwachung und Umsetzung der klinischen Entwicklung von AAV-basierten Gentherapieprodukten, die auf ungedeckte medizinische Bedürfnisse in der Augenheilkunde und bei seltenen Krankheiten abzielen. Zu Beginn seiner Karriere war er im aktiven Dienst als Flugchirurg bei der United States Air Force tätig.
Als leitender medizinischer Beamter der FDA im Büro für Zell-, Gewebe- und Gentherapien (heute Büro für therapeutische Produkte) fungierte er als Fachexperte und entwickelte FDA-Leitliniendokumente. Er verfügt über globale Erfahrung in der Überwachung klinischer Studien sowohl in den USA als auch in anderen Ländern Australien Und Indien. Er war mit Nanscope am Design der klinischen Phase-1/2a-Studie für MCO-010 beteiligt.
Dr. Barone erhielt einen MD von The Medizinische Fakultät der Pennsylvania State University. Er absolvierte eine Facharztausbildung in Augenheilkunde am New York Eye and Ear Infirmary und ein medizinisches und chirurgisches Retina-Stipendium an der New York Eye and Ear Infirmary Universität von Kalifornien, San Diego.
Über Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanscope Therapeutics entwickelt genunabhängige, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund erblicher Netzhauterkrankungen, für die es keine Heilung gibt, erblindet sind. Das führende Projekt des Unternehmens, MCO-010, meldete kürzlich Topline-Ergebnisse aus der RESTORE-Phase 2b multizentrische, randomisierte, doppelblinde, scheinkontrollierte klinische Studie in den USA zu Retinitis pigmentosa (NCT04945772). Das Unternehmen hat außerdem kürzlich den Abschlussbesuch für die Phase-2-STARLIGHT-Studie zur MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten abgeschlossen (NCT05417126). MCO-010 hat sowohl für Retinitis pigmentosa als auch für Stargardt den Fast-Track-Status der FDA und den Orphan-Drug-Status der FDA erhalten. Zu den präklinischen Vermögenswerten gehört die nicht-virale, lasergestützte MCO-020-Gentherapie gegen geografische Atrophie.
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QUELLE Nanoscope-Therapeutika
Nanscope Therapeutics enthüllt klinische Studienergebnisse für MCO-010 zur Behandlung der Stargardt-Krankheit
DALLAS, 9. August 2023 — Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das sich auf Gentherapien für degenerative Netzhauterkrankungen konzentriert, präsentierte wichtige Ergebnisse seiner klinischen Phase-2-Studie STARLIGHT auf der Jahrestagung der American Society of Retina Specialists (ASRS) in Seattle letzte Woche. In der Studie wurden die Wirkungen ihres neuartigen Therapeutikums MCO-010 bei Patienten mit der Stargardt-Krankheit untersucht, einer Erkrankung, für die derzeit keine Behandlungsmöglichkeiten verfügbar sind.
Wichtigste Ergebnisse der klinischen STARLIGHT-Studie:
- Patienten, die mit MCO-010 behandelt wurden, zeigten klinisch bedeutsame Verbesserungen bei bestkorrigierter Sehschärfe (BCVA)
- Eine ungefähre Angabe 3 dB Verstärkung mittlere Empfindlichkeit, gemessen durch Octopus-Gesichtsfeldperimetrie
- Keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse (SAEs) wurden bei Patienten beobachtet, die in dieser Studie mit MCO-010 behandelt wurden
„Ich habe die Gelegenheit sehr geschätzt, die vielversprechenden Ergebnisse der klinischen Phase-2-Studie STARLIGHT von Nanscope vorzustellen. Da es derzeit keine Behandlungsmöglichkeiten gibt, könnte MCO-010 den Patienten mit schwerem Sehverlust aufgrund der Stargardt-Krankheit Hoffnung bringen, indem es die Breitbandlichtempfindlichkeit wiederherstellt“, sagte Dr. Allen Ho, Professor für Augenheilkunde an der Thomas-Jefferson-Universität und Oberarzt, Direktor der Netzhautforschung und Co-Direktor des Netzhautdienstes am Wills Eye Hospital.
„Wir sind begeistert, Dr. Allen Ho präsentieren die Daten der klinischen Phase-2-STARLIGHT-Studie auf der diesjährigen ASRS. MCO-010 treibt unsere firmeneigene AAV-Gentherapieplattform voran, die das Potenzial hat, das Sehvermögen von Patienten mit Stargardt-Krankheit und anderen erblichen Netzhauterkrankungen (IRDs) zu verbessern. „Diese Ergebnisse bieten vielversprechende Aussichten für die Bewältigung dieser herausfordernden Krankheit“, sagte er Sulagna Bhattacharya, Chief Executive Officer und Mitbegründer von Nanscope.
Über die Stargardt-Krankheit
Die Stargardt-Krankheit ist eine seltene erbliche Augenerkrankung, die durch Fettablagerungen in der Makula verursacht wird und zu einem Verlust des Sehvermögens im Mittelfeld führt. In den USA sind etwa 8.000 bis 10.000 Patienten davon betroffen, wobei die Symptome häufig schon im Kindes- oder Jugendalter beginnen. Derzeit gibt es keine von der FDA zugelassenen Behandlungen.
Über Nanscope Therapeutics, Inc.
Nanscope Therapeutics entwickelt genunabhängige, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund degenerativer Erkrankungen der Netzhaut, für die es keine Heilung gibt, erblindet sind. Das führende Projekt des Unternehmens, MCO-010, meldete kürzlich Topline-Ergebnisse aus der RESTORE-Phase 2b multizentrische, randomisierte, doppelblinde, scheinkontrollierte klinische Studie in den USA für Retinitis pigmentosa (NCT04945772). Das Unternehmen hat außerdem die vollständige Rekrutierung einer Phase-2-STARLIGHT-Studie zur MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten abgeschlossen (NCT05417126). MCO-010 hat sowohl für RP als auch für Stargardt den Fast-Track-Status der FDA und den Orphan-Drug-Status der FDA erhalten. Zu den präklinischen Vermögenswerten gehört die nicht-virale, lasergestützte MCO-020-Gentherapie gegen geografische Atrophie.
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REFERENZ: Ho, et al. MCO-010 optogenetische Therapie für schweren Sehverlust bei Morbus Stargardt: 6-Monats-Ergebnisse der Phase-2-STARLIGHT-Studie. ASRS 2023.
QUELLE Nanoscope-Therapeutika
Nanscope Therapeutics präsentiert sich auf der wissenschaftlichen Jahrestagung 2023 der American Society of Retina Specialists (ASRS).
DALLAS, TX (21. Juli 2023) — Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien für degenerative Netzhauterkrankungen entwickelt, gab heute bekannt, dass seine Gentherapieplattform Multi-Characteristic Opsin (MCO) in einer Präsentation auf der vorgestellt wird Jährliches wissenschaftliches ASRS-Treffen 2023 findet vom 28. Juli bis 1. August 2023 in Seattle, Washington, statt. Das Managementteam wird bei der Konferenz anwesend sein und für Besprechungen erreichbar sein.
Details zur Präsentation sind wie folgt:
Zusammenfassungstitel: MCO-010 Optogenetische Therapie für schweren Sehverlust bei Morbus Stargardt: 6-Monats-Ergebnisse der Phase-2-STARLIGHT-Studie
Papiertyp: Aktuelle Präsentation
Sitzungstitel: Symposium über erbliche Netzhauterkrankungen und Genetik
Sitzungsdatum: Montag, 31. Juli 2023
Sitzungszeit: 16:30 Uhr PT
Moderator: Allen C. Ho, MD, FASRS, Professor für Augenheilkunde an der Thomas Jefferson University und behandelnder Chirurg, Direktor der Netzhautforschung und Co-Direktor des Netzhautdienstes am Wills Eye Hospital
Dr. Ho wird die Sicherheits- und Wirksamkeitsergebnisse der Phase-2-STARLIGHT-Studie mit Schwerpunkt auf der Stargardt-Krankheit vorstellen. Diese Ergebnisse werden eine entscheidende Rolle bei der Gestaltung der zukünftigen klinischen Entwicklung der optogenetischen Therapie MCO-010 spielen, die auf die Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten mit Stargardt-Makuladegeneration und anderen degenerativen Netzhauterkrankungen abzielt.
Über Nanscope Therapeutics Inc.
Nanscope Therapeutics entwickelt genunabhängige, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund degenerativer Erkrankungen der Netzhaut, für die es keine Heilung gibt, erblindet sind. Das führende Produkt des Unternehmens, MCO-010, berichtete kürzlich über Topline-Ergebnisse der multizentrischen, randomisierten, doppelmaskierten, scheinkontrollierten klinischen Phase-2b-Studie RESTORE in den USA für Retinitis pigmentosa (NCT04945772). Das Unternehmen hat außerdem die vollständige Rekrutierung einer Phase-2-STARLIGHT-Studie zur MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten abgeschlossen (NCT05417126). MCO-010 hat sowohl für RP als auch für Stargardt den Fast-Track-Status der FDA und den Orphan-Drug-Status der FDA erhalten. Zu den präklinischen Vermögenswerten gehört die nicht-virale, lasergestützte MCO-020-Gentherapie gegen geografische Atrophie.
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Nanscope Therapeutics nimmt an der Baird 2023 Biotech Discovery Series teil
DALLAS, 12. Juni 2023 /PRNewswire/ — Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien für degenerative Netzhauterkrankungen entwickelt, gab heute bekannt, dass Sulagna Bhattacharya, Mitbegründer und Chief Executive Officer, Dr. Samarendra Mohanty, Mitbegründer und Präsident, und Dr. Victor Hugo Gonzalez, Valley Retina Institute , wird an einem Kamingespräch bei Bairds Biotech Discovery Series teilnehmen. Das Kamingespräch ist für Freitag, 23. Juni 2023, um 10:30 Uhr ET geplant.
Um sich für den Live-Webcast anzumelden, wenden Sie sich bitte an Ihren Baird-Vertreter. Eine Aufzeichnung des Webcasts wird für begrenzte Zeit nach der Veranstaltung über Baird verfügbar sein.
Über Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanscope Therapeutics entwickelt genunabhängige, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund degenerativer Erkrankungen der Netzhaut, für die es keine Heilung gibt, erblindet sind. Das führende Produkt des Unternehmens, MCO-010, berichtete kürzlich über Topline-Ergebnisse der multizentrischen, randomisierten, doppelmaskierten, scheinkontrollierten klinischen Phase-2b-Studie RESTORE in den USA für Retinitis pigmentosa (NCT04945772). Das Unternehmen hat außerdem die vollständige Rekrutierung einer Phase-2-STARLIGHT-Studie zur MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten abgeschlossen (NCT05417126). MCO-010 hat sowohl für RP als auch für Stargardt den Fast-Track-Status der FDA und den Orphan-Drug-Status der FDA erhalten. Zu den präklinischen Vermögenswerten gehört die nicht-virale, lasergestützte MCO-020-Gentherapie gegen geografische Atrophie.
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Nanscope Therapeutics gibt Teilnahme an bevorstehenden Konferenzen bekannt
DALLAS, 8. Juni 2023 /PRNewswire/ — Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien für degenerative Netzhauterkrankungen entwickelt, wird voraussichtlich an den folgenden Konferenzen teilnehmen:
Klinische Studien auf dem Gipfel
Titel: Die Restore-Studie: Optogenetische MCO-010-Therapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Retinitis pigmentosa
Sitzungsdatum: 10. Juni 2023
Sitzungszeit: 16:43 Uhr MDT
Standort: Park City, UT
Moderator: Michael Singer, MD, klinischer Professor für Augenheilkunde an der Universität von Texas Gesundheitswissenschaftliches Zentrum
Dr. Singer wird die 52-wöchigen Sicherheits- und Wirksamkeitsergebnisse von Nanscope aus der Phase-2b-RESTORE-Studie, dem am weitesten fortgeschrittenen klinischen Programm des Unternehmens, vorstellen. Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten aus der RESTORE-Studie werden Belege für das Nutzen-Risiko-Profil von MCO-010 bei Retinitis pigmentosa liefern.
Gipfeltreffen zu Biomarkern und Endpunkten der Netzhautbildgebung
Titel: Nutzung retinaler Bildgebungsmodalitäten zur Messung des Erfolgs der optogenetischen Therapie
Sitzungsdatum: Mittwoch, 14. Juni 2023
Sitzungszeit: 14:25 Uhr ET
Standort: Das Colonnade Hotel, Boston, MA
Moderator: DR. Samarendra Mohanty, Präsident und Chief Scientific Officer
Dr. Mohanty wird eine Diskussion über den Einsatz von Fluoreszenz-Biomarker-Bildgebung zur Quantifizierung der Opsin-Expression in der Netzhaut und über OCT-gesteuerte mehrfarbige variable Spot-ERG zur Messung räumlich ausgewählter und integrierter Signalverbesserung aufgrund optogenetischer Therapie leiten, während gleichzeitig OCT zur Quantifizierung der Abschwächung genutzt wird Degeneration in optogenetisch behandelter Netzhaut und Bewertung der funktionellen Aktivitäten optogenetisch sensibilisierter Netzhautzellen bei Lichtstimulation auf markierungsfreie Weise.
Podiumsdiskussion: Entwicklung klinischer Endpunkte auf der Grundlage aktueller Zulassungsstandards und Lenkungsrichtlinien für zukünftige Investitionen
Sitzungsdatum: Donnerstag, 15. Juni 2023
Sitzungszeit: 9:00 Uhr ET
Standort: Das Colonnade Hotel, Boston, MA
Moderator: DR. Samarendra Mohanty, Präsident und Chief Scientific Officer
Auf dem Panel wird Dr. Mohanty die neuartigen Endpunkte hervorheben, die Nanscope zur Messung der Sehfunktion und des funktionellen Sehvermögens entwickelt.
Über Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanscope Therapeutics entwickelt genunabhängige, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund degenerativer Erkrankungen der Netzhaut, für die es keine Heilung gibt, erblindet sind. Das führende Projekt des Unternehmens, MCO-010, meldete kürzlich Topline-Ergebnisse aus der RESTORE-Phase 2b multizentrische, randomisierte, doppelblinde, scheinkontrollierte klinische Studie in den USA für Retinitis pigmentosa (NCT04945772). Das Unternehmen hat außerdem die vollständige Rekrutierung einer Phase-2-STARLIGHT-Studie zur MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten abgeschlossen (NCT05417126). MCO-010 hat sowohl für RP als auch für Stargardt den Fast-Track-Status der FDA und den Orphan-Drug-Status der FDA erhalten. Zu den präklinischen Vermögenswerten gehört die nicht-virale, lasergestützte MCO-020-Gentherapie gegen geografische Atrophie.
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QUELLE Nanoscope-Therapeutika
Nanscope Therapeutics präsentiert sich auf der BIO International Convention
DALLAS, 5. Juni 2023 /PRNewswire/ — Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien für degenerative Erkrankungen der Netzhaut entwickelt, gab heute bekannt, dass das Management einen Vortrag halten wird BIO International Convention, statt finden 5.–8. Juni 2023, In Boston, MA. Zusätzlich zu den Präsentationen steht das Management für virtuelle und persönliche Einzelgespräche mit qualifizierten Mitgliedern der Investorengemeinschaft zur Verfügung, die für die Teilnahme an der Konferenz registriert sind.
Details zu den Vorträgen sind wie folgt:
Titel: Multi-charakteristische Opsine – Eine neue Welle optogenetischer Therapeutika zur Wiederherstellung des Sehvermögens
Sitzungsdatum: Mittwoch, 7. Juni 2023
Sitzungszeit: 11:45 Uhr ET
Standort: Boston Convention & Exhibition Center, Raum 104C
Moderator: Sulagna Bhattacharya, Mitbegründer und Chief Executive Officer
In ihrer Präsentation wird Frau Bhattacharya einen Überblick über das Unternehmen geben, einschließlich seiner proprietären Multi-Characteristic Opsin (MCO)-Gentherapieplattform, die derzeit zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten entwickelt wird, die durch erbliche degenerative Netzhauterkrankungen wie Retinitis pigmentosa (RP) erblindet sind ) und Stargardt-Makuladegeneration, unabhängig von genetischen Mutationen.
Titel: Ehemaliges Gutachtergremium der FDA: Perspektiven auf die Entwicklung von Zell- und Gentherapien innerhalb und außerhalb der FDA
Sitzungsdatum: Mittwoch, 7. Juni 2023
Sitzungszeit: 11:00 Uhr ET
Standort: Boston Convention & Exhibition Center, Raum 206AB
Moderator: DR. Massoud Motamed, Vizepräsident für Qualitätssicherung und Analytik
Dr. Motamed wird einem Gremium ehemaliger FDA-Experten für Zell- und Gentherapie angehören und Lösungen für einige der größten Herausforderungen auf diesem Gebiet diskutieren. Dr. Motameds umfassende FDA-Erfahrung und seine Erfahrung mit Nanscope bieten einen aufschlussreichen Einblick in bewährte Verfahren, um Patienten bahnbrechende Therapien anzubieten.
Über Nanscope Therapeutics Inc.
Nanscope Therapeutics entwickelt genunabhängige, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund degenerativer Erkrankungen der Netzhaut, für die es keine Heilung gibt, erblindet sind. Das führende Produkt des Unternehmens, MCO-010, berichtete kürzlich über Topline-Ergebnisse der multizentrischen, randomisierten, doppelmaskierten, scheinkontrollierten klinischen Phase-2b-Studie RESTORE in den USA für Retinitis pigmentosa (NCT04945772). Das Unternehmen hat außerdem die vollständige Rekrutierung einer Phase-2-STARLIGHT-Studie zur MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten abgeschlossen (NCT05417126). MCO-010 hat sowohl für RP als auch für Stargardt den Fast-Track-Status der FDA und den Orphan-Drug-Status der FDA erhalten. Zu den präklinischen Vermögenswerten gehört die nicht-virale, lasergestützte MCO-020-Gentherapie gegen geografische Atrophie.
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QUELLE Nanoscope-Therapeutika
Nanscope Therapeutics kündigt Präsentationen auf dem World Orphan Drug Congress an
DALLAS, 22. Mai 2023 /PRNewswire/ — Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien für degenerative Erkrankungen der Netzhaut entwickelt, gab heute bekannt, dass seine Gentherapieplattform Multi-Characteristic Opsin (MCO) in mehreren Präsentationen auf dem World Orphan Drug Congress vorgestellt wird 23.–25. Mai 2023 im Gaylord National Resort & Convention Center in Washington, D.C.
Details zu den Vorträgen sind wie folgt:
Titel: Bahnbrechende mutationsunabhängige Gentherapie für Netzhauterkrankungen
Sitzungstitel: Klinische Entwicklung fortschrittlicher Therapien
Sitzungsdatum: Mittwoch, 24. Mai 2023
Sitzungszeit: 3:20–15:40 Uhr ET
Standort: Theater 3
Moderator: Samarendra Mohanty, Ph.D., Mitbegründerin, Präsidentin und Chief Scientific Officer
Dr. Mohanty wird die mutationsunabhängige optogenetische Therapie von Nanscope zur Behandlung verschiedener degenerativer Netzhauterkrankungen besprechen. Aktuelle Gentherapien sollen Patienten mit spezifischen Genmutationen in äußeren Netzhautzellen behandeln, während eine durch Umgebungslicht aktivierbare optogenetische MCO-Monotherapie, die auf reichlich vorhandene innere Netzhautneuronen abzielt, das Potenzial hat, Sehverlust aufgrund fortgeschrittener Retinitis pigmentosa (RP) und Stargardt-Makuladegeneration wiederherzustellen. mit degenerierten äußeren Netzhautzellen. MCO-010 (Sonpiretigen isteparvovec, Suspension zur intravitrealen Injektion) ist das einzige breitbandige, schnelle und lichtempfindlichste Opsin, das sich derzeit in klinischen Studien befindet. Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten aus dem RESTORE und STARLIGHT-Studien stimmen damit überein in der früheren Phase-1/2-Studie beobachtet (NCT04919473) und liefern somit überzeugende Beweise für das Nutzen-Risiko-Profil von MCO-010.
Titel: Multi-charakteristische Opsine – Eine neue Welle optogenetischer Therapeutika zur Wiederherstellung des Sehvermögens
Sitzungstitel: Pitch und Partner
Sitzungsdatum: Donnerstag, 25. Mai 2023
Sitzungszeit: 13:00 Uhr ET
Standort: Theater 6
Moderator: Sulagna Bhattacharya, Mitbegründerin und Geschäftsführerin
Frau Bhattacharya wird ein umfassendes Update zum Unternehmens- und Entwicklungspfad von Nanscope zur Kommerzialisierung von MCO-010 für fortgeschrittene RP geben, für die derzeit keine zugelassene Behandlung verfügbar ist. Ein erheblicher Anteil der mit MCO-010 behandelten Patienten in der randomisierten, doppelmaskierten, multizentrischen RESTORE-Studie zeigte Verbesserungen des funktionellen Sehvermögens Bewertet durch visionsgesteuerte Mobilität, Formerkennung und Sehschärfe sowie ein günstiges Sicherheitsprofil. Eine Beobachtungsstudie (NCT05820100) liefert derzeit unterstützende Beweise zur Validierung der neuartigen funktionellen Sehendpunkte.
Über Nanscope Therapeutics Inc.
Nanscope Therapeutics entwickelt genunabhängige, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund degenerativer Erkrankungen der Netzhaut, für die es keine Heilung gibt, erblindet sind. Das führende Produkt des Unternehmens, MCO-010, berichtete kürzlich über Topline-Ergebnisse der multizentrischen, randomisierten, doppelmaskierten, scheinkontrollierten klinischen Phase-2b-Studie RESTORE in den USA für Retinitis pigmentosa (NCT04945772). Das Unternehmen hat außerdem die vollständige Rekrutierung einer Phase-2-STARLIGHT-Studie zur MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten abgeschlossen (NCT05417126). MCO-010 hat sowohl für RP als auch für Stargardt den Fast-Track-Status der FDA und den Orphan-Drug-Status der FDA erhalten. Zu den präklinischen Vermögenswerten gehört die nicht-virale, lasergestützte MCO-020-Gentherapie gegen geografische Atrophie.
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QUELLE Nanoscope-Therapeutika
Nanscope Therapeutics kündigt Präsentation der wichtigsten Ergebnisse der Phase-2b-RESTORE-Studie mit MCO-010 zur Behandlung von Retinitis pigmentosa auf der ARVO-Jahrestagung an
- Bei 100% (18/18) MCO-010-Patienten kam es zu einer klinisch bedeutsamen Verbesserung der visionsgesteuerten Mobilität (MLYMT), der Nahfeldobjekterkennung (MLSDT) oder der Sehschärfe (BCVA) (p = 0,007 vs. Schein).
- 94,41 TP3T (17/18) MCO-010-Patienten zeigten eine Verbesserung des Sehvermögens im MLYMT oder BCVA (p = 0,008 vs. Scheintherapie).
- Bei 88,91 TP3T (16/18) der MCO-010-Patienten kam es zu einer klinisch bedeutsamen Verbesserung der Luminanzwerte um 2 oder mehr bei MLYMT oder MLSDT (p = 0,02 vs. Schein).
- Günstiges Sicherheitsprofil für MCO-010 ohne schwerwiegende oder schwerwiegende unerwünschte Ereignisse
DALLAS, 27. April 2023 /PRNewswire/ — Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien für degenerative Netzhauterkrankungen entwickelt, gab heute die Präsentation wichtiger Daten aus seiner multizentrischen, randomisierten, doppelt maskierten, scheinkontrollierten klinischen Phase-2b-Studie RESTORE bekannt (NCT04945772) von MCO-010 auf der ARVO-Jahrestagung. MCO-010 ist eine durch Umgebungslicht aktivierbare optogenetische Multi-Characteristic Opsin (MCO)-Therapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei fortgeschrittener Retinitis pigmentosa (RP), unabhängig von einer Genmutation. Zusammengesetzte Wirksamkeitsdaten bestätigen, dass MCO-010 eine potenzielle Behandlung für RP ist. MCO-010 hat von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) sowohl den Orphan-Drug- als auch den Fast-Track-Status erhalten.
In der RESTORE-Studie erhielten 18 Patienten mit schwerer Sehbehinderung aufgrund von RP eine einzelne intravitreale Injektion von MCO-010, während 9 eine Schein-intravitreale Injektion erhielten. Die Ergebnisse zeigten eine Verbesserung der Sehfunktion nach der Behandlung mit MCO-010 im Einklang mit früheren Studien sowie ein günstiges Sicherheitsprofil. Zu den wichtigsten Wirksamkeitsmessungen gehörten der Multi-Luminance Y-Mobility Test (MLYMT, vision-guided Mobility), der Multi-Luminance Shape Discrimination Test (MLSDT, Nahfeld-Objekterkennung) und die Best-Corrected Visual Acuity (BCVA)-Scores. Für MLYMT und MLSDT gilt eine Änderung der Luminanzstufe um 2 oder mehr als klinisch bedeutsam. Für BCVA wird eine Änderung von 0,3 LogMAR als klinisch bedeutsam angesehen.
Zusammengesetzte Ergebnisse der wichtigsten Wirksamkeitsmessungen nach 12 Monaten waren:
- 18 von 18 (100%) mit MCO-010 behandelten Patienten zeigten eine Verbesserung des Sehvermögens im MLYMT, MLSDT oder BCVA im Vergleich zu 5 von 9 (55,6%), die Placebo erhielten (p=0,007);
- 17 von 18 (94,41 TP3T) mit MCO-010 behandelten Patienten zeigten eine Verbesserung des Sehvermögens im MLYMT oder BCVA im Vergleich zu 4 von 9 (44,41 TP3T), die Placebo erhielten (p = 0,008);
- 16 von 18 (88,91 TP3T) mit MCO-010 behandelten Patienten zeigten eine Verbesserung des Luminanzniveaus um 2 oder mehr im MLYMT oder MLSDT im Vergleich zu 4 von 9 (44,41 TP3T), die Placebo erhielten (p = 0,02); Und
- 14 von 18 (77,81 TP3T) mit MCO-010 behandelten Patienten zeigten eine Verbesserung des Sehvermögens im MLSDT oder BCVA im Vergleich zu 3 von 9 (33,31 TP3T) unter Placebo (p = 0,04).
Neben dem Nachweis einer klinisch bedeutsamen Wirkung wurde MCO-010 gut vertragen, ohne dass schwerwiegende oder schwerwiegende Nebenwirkungen am Auge oder am System gemeldet wurden. In allen Studienarmen kam es zu einer vergleichbaren Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAE). Die häufigsten Augen-TEAEs, über die in allen Behandlungsarmen berichtet wurde, waren Vorderkammerzellen, Augenhypertonie und Bindehautblutung.
Diese RESTORE-Ergebnisse stimmen mit denen überein, die in der früheren Phase-1/2-Studie beobachtet wurden (NCT04919473), bei dem 9 von 11 (82%) Probanden eine Verbesserung der visuell gesteuerten Mobilität um zwei Luminanzniveaus oder eine Verbesserung der Sehschärfe um 0,3 logMAR zeigten. In dieser Phase-1/2-Studie wurde ein günstiges Sicherheitsprofil ohne schwerwiegende oder schwerwiegende unerwünschte Ereignisse beobachtet. Für Menschen mit schwerem Sehverlust aufgrund von RP stehen derzeit keine Behandlungen zur Verfügung, die ihr Sehvermögen verbessern können.
„Es ist mir eine Ehre, die Ergebnisse der RESTORE-Studie bei ARVO vorzustellen. Ich hatte das Privileg, schwer blinde Patienten zu behandeln, nahm an klinischen MCO-010-Studien teil und konnte eine gewisse Verbesserung ihrer Sehfunktion beobachten. „Die Tatsache, dass wir nach einer einzigen intravitrealen Injektion einen Sehzuwachs feststellen, ist bemerkenswert“, sagte er David Boyer, MD, Retina-Vitreous Associates Medical Group In Beverly Hills, Kalifornien und Mitglied des klinischen Beirats von Nanscope. „Einige Teilnehmer, die aufgrund von RP mit einer schweren Sehbehinderung lebten, stellten eine Verbesserung der Sehfunktion fest. Darüber hinaus wies MCO-010 ein günstiges Sicherheitsprofil auf. Es ist eine Ehre, Teil der ersten randomisierten kontrollierten Studie gewesen zu sein, die eine visuelle Verbesserung bei einer stark sehbehinderten Bevölkerung zeigte.“
„RP-Patienten mit schwerem Sehverlust sind eine heterogene Population mit unterschiedlichen Genotypen und phänotypischen Manifestationen einer Degeneration in ihrer Makula und peripheren Netzhaut. Aus diesem Grund sind wir der festen Überzeugung, dass keine einzige Beurteilung klinisch wichtige Veränderungen des Sehvermögens in dieser breiten Bevölkerungsgruppe angemessen erfassen kann. Zusammengesetzte Endpunkte können verwendet werden, um allgemeine Veränderungen der Sehfunktion in einer einzigen Messung zu bewerten, wenn die einzelnen Tests verschiedene Aspekte der Sehleistung bewerten, wie etwa blickgesteuerte Mobilität, Objekterkennung und Sehschärfe. Über alle zusammengesetzten Endpunkte der RESTORE-Studie hinweg erlebten deutlich mehr mit MCO-010 behandelte Patienten klinisch signifikante Sehverbesserungen. Diese randomisierte kontrollierte Studie liefert überzeugende Beweise dafür, dass die optogenetische Therapie MCO-010 als mutationsunabhängige Behandlung das Sehvermögen bei Patienten mit fortgeschrittener RP verbessern kann“, sagte Samarendra Mohanty, Mitbegründerin, Präsidentin und Chief Scientific Officer von Nanscope.
„In der Behandlung von schwerem Sehverlust aufgrund von RP gibt es keine zugelassenen Therapien und es fehlt ein vordefinierter einzelner Endpunkt für die Zulassung.“ „Die Verbesserungen, die wir bei den mit MCO-010 behandelten Patienten bei den wichtigsten zusammengesetzten Wirksamkeitsmaßstäben sehen, machen es zu einem vielversprechenden Kandidaten für die Behandlung von Patienten mit schwerem Sehverlust aufgrund von RP“, fügte er hinzu Sulagna Bhattacharya, Mitbegründer und Chief Executive Officer von Nanscope. „Wir freuen uns auf unsere bevorstehenden Gespräche mit der FDA über die Gesamtheit dieser Daten im Hinblick auf einen schnellen Weg zur Markteinführung dieser spannenden Therapie.“ Es macht uns wirklich Freude zu sehen, welche Auswirkungen und Unterschiede MCO-010 im Leben der Patienten hat, und wir sind allen Teilnehmern und Forschern dankbar, dass sie Teil des Erfolgs der RESTORE-Studie sind.“
Über Retinitis pigmentosa
In normalen Augen werden Opsine von Photorezeptorzellen und intrinsisch lichtempfindlichen retinalen Ganglienzellen in der Netzhaut exprimiert und lösen bei Aktivierung durch Licht den physiologischen Prozess des Sehens aus. RP umfasst eine Gruppe seltener genetischer Erkrankungen, bei denen sich die Photorezeptorzellen der Netzhaut im Laufe der Zeit verschlechtern, was zu Sehstörungen und schließlich zur Erblindung führt. Es wird angenommen, dass diese Störungen mit über 100 verschiedenen Genmutationen zusammenhängen. Ungefähr 100.000 Menschen in den USA und schätzungsweise 2 Millionen Menschen weltweit leiden an RP, was sie zur Hauptursache für vererbbare Blindheit macht.
Über MCO-010
Aktuelle Gentherapien zielen auf die Behandlung von Patienten mit spezifischen Genmutationen in äußeren Netzhautzellen ab, während eine durch Umgebungslicht aktivierbare optogenetische MCO-Monotherapie, die auf reichlich vorhandene innere Netzhautneuronen abzielt, das Potenzial hat, den Sehverlust aufgrund fortgeschrittener RP mit degenerierten äußeren Netzhautzellen wiederherzustellen. MCO-010 (Sonpiretigen isteparvovec, Suspension zur intravitrealen Injektion) ist das einzige breitbandige, schnelle und lichtempfindlichste Opsin, das sich derzeit in klinischen Studien befindet. Mit bipolarem Zell-Targeting über den Promotor-Enhancer mGluR6 ist die MCO-010-Expressionskassette für die Wiederherstellung einer hochwertigen Sehkraft in realen Umgebungen konzipiert. Der proprietäre AAV2-Vektor ermöglicht eine robuste Transduktion von MCO-010 in bipolaren Zellen bei intravitrealer Injektion. Die Phase-1/2-Studie mit MCO-010 bei Patienten mit fortgeschrittener RP zeigte eine Verbesserung der visuell gesteuerten Mobilität, der Formunterscheidung und der Sehschärfe. Ein erheblicher Anteil der Patienten, die in Phase mit MCO-010 behandelt wurden 2b Die RESTORE-Studie zeigte Verbesserungen des funktionellen Sehvermögens, bewertet durch visionäre Mobilität, Formunterscheidung und Sehschärfe, sowie ein günstiges Sicherheitsprofil.
Über Nanscope Therapeutics Inc.
Nanscope Therapeutics entwickelt genunabhängige, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund degenerativer Erkrankungen der Netzhaut, für die es keine Heilung gibt, erblindet sind. Das führende Projekt des Unternehmens, MCO-010, meldete kürzlich Topline-Ergebnisse aus der RESTORE-Phase 2b multizentrische, randomisierte, doppelblinde, scheinkontrollierte klinische Studie in den USA für Retinitis pigmentosa (NCT04945772). Das Unternehmen hat außerdem die vollständige Rekrutierung einer Phase-2-STARLIGHT-Studie zur MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten abgeschlossen (NCT05417126). MCO-010 hat sowohl für RP als auch für Stargardt den Fast-Track-Status der FDA und den Orphan-Drug-Status der FDA erhalten. Zu den präklinischen Vermögenswerten gehört die nicht-virale, lasergestützte MCO-020-Gentherapie gegen geografische Atrophie.
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QUELLE Nanoscope-Therapeutika
Nanscope Therapeutics kündigt Präsentationen auf der ARVO-Jahrestagung an
DALLAS, 13. April 2023 /PRNewswire/ — Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien für degenerative Netzhauterkrankungen entwickelt, gab heute bekannt, dass seine Gentherapieplattform Multi-Characteristic Opsin (MCO) in drei Präsentationen auf der ARVO-Jahrestagung vorgestellt wird 23.–27. April 2023 In New Orleans. Das Managementteam wird ebenfalls auf der Konferenz anwesend sein und für Treffen am Stand #1056 von Nanscope Therapeutics zur Verfügung stehen.
Details zu den Vorträgen sind wie folgt:
Zusammenfassungstitel: MCO-010 intravitreale optogenetische Therapie bei Morbus Stargardt. 6-Monats-Ergebnisse der Phase-2-STARLIGHT-Studie
Abstract-Nummer: 3546 – B0388
Sitzungstyp: Postersession
Sitzungsname: Fortschritte in der Therapie entzündlicher Augenerkrankungen
Sitzungsdatum: Dienstag, 25. April 2023
Sitzungszeit: 3:30-17:15 Uhr CT
Standort: Ausstellungshalle, New Orleans Ernest N. Morial Convention Center
Moderator: Victor Hugo Gonzalez, MD, Valley Retina Institute, McAllen, TX
Dr. Gonzalez wird die 6-Monats-Sicherheits- und Wirksamkeitsergebnisse von Nanoscope aus der Phase-2-STARLIGHT-Studie für die Stargardt-Krankheit besprechen. Die Ergebnisse werden dazu beitragen, die zukünftige klinische Entwicklung der optogenetischen MCO-010-Therapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei der Stargardt-Krankheit und anderen degenerativen Erkrankungen der Netzhaut zu beeinflussen.
Zusammenfassungstitel: Nicht-virale gezielte Laserabgabe multicharakteristischer Opsin-Gene zur Behandlung geografischer Atrophie
Abstract-Nummer: 3861 – B0141
Sitzungstyp: Postersession
Sitzungsname: Gen- und Zelltherapie
Sitzungsdatum: Mittwoch, 26. April 2023
Sitzungszeit: 10:30 Uhr-12:15 Uhr CT
Standort: Ausstellungshalle, New Orleans Ernest N. Morial Convention Center
Moderator: Samarendra Mohanty, Ph.D., Präsidentin und Chief Scientific Officer von Nanscope Therapeutics
Dr. Mohanty wird den durch optische Kohärenztomographie gesteuerten nicht-viralen Laseransatz erläutern, der eine effiziente, räumlich gezielte Abgabe von MCO-020-Genen in Netzhautzellen in geografischen Atrophiegebieten ermöglicht.
Zusammenfassungstitel: Wirksamkeit und Sicherheit der optogenetischen MCO-010-Therapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten mit schwerem Sehverlust aufgrund von Retinitis pigmentosa: A-Phase 2b randomisierte, scheinkontrollierte, multizentrische, mehrfach dosierte, doppelt maskierte klinische Studie (RESTORE)
Abstract-Nummer: 5443
Sitzungstyp: Papiersitzung
Sitzungsname: Retinitis pigmentosa
Sitzungsdatum: Donnerstag, 27. April 2023
Präsentationszeit: 1:30-13:45 Uhr CT
Standort: 353-355, New Orleans Ernest N. Morial Convention Center
Moderator: David Boyer, MD, Senior Partner, Retina-Vitreous Associates Medical Group in Süd-Kalifornien
Dr. Boyer wird die 52-wöchigen Sicherheits- und Wirksamkeitsergebnisse von Nanscope aus dieser Phase besprechen 2b RESTORE-Studie, das fortschrittlichste klinische Programm des Unternehmens. Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten aus der RESTORE-Studie werden Belege für das Nutzen-Risiko-Profil von MCO-010 bei Retinitis pigmentosa liefern.
Über Nanscope Therapeutics Inc.
Nanscope Therapeutics entwickelt genunabhängige, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund degenerativer Erkrankungen der Netzhaut, für die es keine Heilung gibt, erblindet sind. Das führende Produkt des Unternehmens, MCO-010, berichtete kürzlich über Topline-Ergebnisse der multizentrischen, randomisierten, doppelmaskierten, scheinkontrollierten klinischen Phase-2b-Studie RESTORE in den USA für Retinitis pigmentosa (NCT04945772). Das Unternehmen hat außerdem die vollständige Rekrutierung einer Phase-2-STARLIGHT-Studie zur MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten abgeschlossen (NCT05417126). MCO-010 hat sowohl für RP als auch für Stargardt den Fast-Track-Status der FDA und den Orphan-Drug-Status der FDA erhalten. Zu den präklinischen Vermögenswerten gehört die nicht-virale, lasergestützte MCO-020-Gentherapie gegen geografische Atrophie.
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Nanscope Therapeutics gibt positive Topline-Ergebnisse der Phase-2b-RESTORE-Studie mit MCO-010 zur Behandlung von Retinitis pigmentosa bekannt
- Bei 88,91 TP3T (16/18) der mit MCO-010 behandelten Patienten kam es zu einer klinisch bedeutsamen Verbesserung der visuellen Mobilität oder Objekterkennung um zwei oder mehr Helligkeitsstufen
- Bei mehreren mit MCO-010 behandelten Patienten wurde eine klinisch bedeutsame Verbesserung der Sehschärfe beobachtet
- Günstiges Sicherheitsprofil für MCO-010 ohne schwerwiegende oder schwerwiegende unerwünschte Ereignisse
DALLAS, 30. März 2023 /PRNewswire/ — Nanoscope Therapeutics Inc., gab heute die Topline-Ergebnisse der multizentrischen, randomisierten, doppelt maskierten, scheinkontrollierten klinischen Phase-2b-Studie RESTORE bekannt (NCT04945772) von MCO-010, einer durch Umgebungslicht aktivierbaren optogenetischen Multi-Characteristic Opsin (MCO)-Therapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei fortgeschrittener Retinitis pigmentosa (RP), unabhängig von Genmutationen. MCO-010 hat von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) sowohl den Orphan-Drug- als auch den Fast-Track-Status erhalten.
In der RESTORE-Studie erhielten 18 Patienten mit schwerer Sehbeeinträchtigung aufgrund von RP eine einzige intravitreale Injektion von MCO-010, während 9 eine Schein-Intravitrealinjektion erhielten. Die Ergebnisse zeigten eine Verbesserung der Sehfunktion nach der Behandlung mit MCO-010 im Einklang mit früheren Studien sowie ein günstiges Sicherheitsprofil. Der primäre Endpunkt war die mittlere Veränderung des Multi-Luminance Y-Mobility Test (MLYMT, vision-guided Mobility)-Scores im Vergleich zu Placebo. Weitere wichtige Wirksamkeitsbewertungen waren der Multi-Luminance Shape Discrimination Test (MLSDT, Nahobjekterkennung) und die bestkorrigierte Sehschärfe (BCVA). Für MLYMT und MLSDT gilt eine Änderung der Luminanzstufe um 2 oder mehr als klinisch bedeutsam. Für BCVA gilt eine Änderung von 0,3 LogMAR als klinisch bedeutsam, wobei eine negative Änderung auf eine verbesserte Sehschärfe hinweist.
Die wichtigsten Wirksamkeitsergebnisse nach 12 Monaten waren:
- 16 von 18 (88,91 TP3T) mit MCO-010 behandelten Patienten zeigten nach 12 Monaten eine Verbesserung des Luminanzniveaus bei MLYMT oder MLSDT um 2 oder mehr, verglichen mit 4 von 9 (44,41 TP3T), die Placebo erhielten (p < 0,05);
- 12 von 18 mit MCO-010 behandelten Patienten verbesserten sich im MLYMT um 2 oder mehr Luminanzstufen im Vergleich zu 3 von 9, die Placebo erhielten;
- 10 von 18 mit MCO-010 behandelten Patienten verbesserten sich im MLSDT um 2 oder mehr Luminanzstufen im Vergleich zu 2 von 9, die Placebo erhielten;
- Bei 7 von 18 mit MCO-010 behandelten Patienten verbesserte sich die BCVA um -0,3 LogMAR oder mehr im Vergleich zu 1 von 9, die Placebo erhielten. Und
- Änderung des MLYMT-Scores (primärer Endpunkt), Unterschied gegenüber Placebo: +1,0 (95%CI 0,0, 3,0).
Neben dem Nachweis einer klinisch bedeutsamen Wirkung wurde MCO-010 gut vertragen, ohne dass schwerwiegende oder schwere Augen- oder Systemnebenwirkungen gemeldet wurden. Bei einem mit Placebo behandelten Patienten trat ein SUE auf. Es gab eine vergleichbare Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs) in allen Studienarmen. Die häufigsten Augen-TEAEs, über die in allen Behandlungsarmen berichtet wurde, waren Vorderkammerzellen, Augenhypertonie und Bindehautblutung.
Die heutigen RESTORE-Ergebnisse stimmen mit denen der früheren Phase-1/2-Studie überein und zeigen Verbesserungen des funktionellen Sehvermögens bei der Mehrzahl der mit MCO-010 behandelten Patienten sowie ein günstiges Sicherheitsprofil. Für Menschen mit schwerem Sehverlust aufgrund von RP stehen derzeit keine Behandlungen zur Verbesserung des Sehvermögens zur Verfügung.
„Ich hatte das Privileg, bei mehreren Patienten, die im vergangenen Jahr an klinischen MCO-010-Studien teilgenommen haben, erhebliche Verbesserungen der Sehfunktion zu beobachten. „Die Tatsache, dass wir nach einer einzigen Behandlung nachhaltige und manchmal transformative Verbesserungen der Sehfunktion sehen, die es ihnen ermöglichen, mit größerer Sicherheit in die Klinik zu gehen, ist bemerkenswert und beispiellos“, sagte Dr. Victor H. Gonzalez, Gründer des Valley Retina Institute. McAllen, Texas und RESTORE-Ermittler. „Diese Teilnehmer, die aufgrund von RP mit einer schweren Sehbehinderung lebten, haben jetzt eine verbesserte Lebensqualität, ganz anders als vor der Einnahme von MCO-010. Darüber hinaus stärkt das günstige Sicherheitsprofil von MCO-010 mein Vertrauen in diese bahnbrechende Behandlung, von der ich erwarte, dass sie zu einer wichtigen Behandlungsoption für Menschen mit fortgeschrittener RP wird.“
„Diese Ergebnisse sind erfreulich, da sie das Potenzial von MCO-010 zur Wiederherstellung der Sehkraft zeigen und mehr als ein Jahrzehnt Arbeit vieler engagierter Personen repräsentieren, die an der Entdeckung und Entwicklung dieser einzigartigen schnellen, breitbandigen und hochempfindlichen Plattform beteiligt waren. Dies ist ein entscheidender Moment für das Gebiet der mutationsunabhängigen Gentherapie und etabliert die Optogenetik als therapeutische Modalität, die bei Patienten mit schwerer Netzhautdegeneration das funktionelle Sehvermögen bei Umgebungslicht wiederherstellen kann. Die RESTORE-Studiendaten bestätigen die MCO-Plattform von Nanscope weiter, die in einer wachsenden Pipeline von Programmen eingesetzt wird. Unser Ansatz zeigt Potenzial für eine Reihe von Krankheiten und Therapiebereichen und Nanscope ist in der einzigartigen Lage, die Optogenetik zu einer therapeutischen Realität für Patienten zu machen“, fügte Samarendra Mohanty, Mitbegründerin, Präsidentin und Chief Scientific Officer von Nanscope, hinzu.
„Wir freuen uns sehr über die ermutigenden Ergebnisse der RESTORE-Studie“, sagte er Sulagna Bhattacharya, Mitbegründer und Chief Executive Officer von Nanscope. „Diese Ergebnisse legen nahe, dass MCO-010 Patienten mit schwerem Sehverlust aufgrund fortgeschrittener RP, einer Erkrankung, für die es derzeit keine Behandlungsmöglichkeiten gibt, erhebliche Vorteile bietet.“ Wir freuen uns darauf, mit der FDA und anderen Aufsichtsbehörden über die Zukunft von MCO-010 zusammenzuarbeiten, mit dem Ziel, diese neuartige Therapie den Patienten schnell zur Verfügung zu stellen. Wir danken den Studienteilnehmern und Familien sowie den Forschern und allen, die zu dieser bahnbrechenden Studie beigetragen haben, aufrichtig. Wir möchten uns auch bei unseren Investoren, dem NIH und unseren Mitarbeitern dafür bedanken, dass sie uns über viele Jahre hinweg fleißig dabei unterstützt haben, das Potenzial der MCO-Therapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten auszuschöpfen, unabhängig von der zugrunde liegenden genetischen Mutation.“
Das Unternehmen geht davon aus, die Spitzenergebnisse von RESTORE auf bevorstehenden medizinischen Konferenzen vorzustellen.
Über Retinitis pigmentosa
In normalen Augen werden Opsine von Photorezeptorzellen und intrinsisch lichtempfindlichen retinalen Ganglienzellen in der Netzhaut exprimiert und lösen bei Aktivierung durch Licht den physiologischen Prozess des Sehens aus. RP umfasst eine Gruppe seltener genetischer Erkrankungen, bei denen sich die Photorezeptorzellen der Netzhaut im Laufe der Zeit verschlechtern, was zu Sehstörungen und schließlich zur Erblindung führt. Es wird angenommen, dass diese Störungen mit über 100 verschiedenen Genmutationen zusammenhängen. Ungefähr 100.000 Menschen in den USA und schätzungsweise 2 Millionen Menschen weltweit leiden an RP, was sie zur Hauptursache für vererbbare Blindheit macht.
Über MCO-010
Aktuelle Gentherapien zielen auf die Behandlung von Patienten mit spezifischen Genmutationen in äußeren Netzhautzellen ab, während eine durch Umgebungslicht aktivierbare optogenetische MCO-Monotherapie, die auf reichlich vorhandene innere Netzhautneuronen abzielt, das Potenzial hat, den Sehverlust aufgrund fortgeschrittener RP mit degenerierten äußeren Netzhautzellen wiederherzustellen. MCO-010 (Sonpiretigen isteparvovec, Suspension zur intravitrealen Injektion) ist das einzige breitbandige, schnelle und lichtempfindlichste Opsin, das sich derzeit in klinischen Studien befindet. Mit bipolarem Zell-Targeting über den Promotor-Enhancer mGluR6 ist die MCO-010-Expressionskassette für die Wiederherstellung einer hochwertigen Sehkraft in realen Umgebungen konzipiert. Der proprietäre AAV2-Vektor ermöglicht eine robuste Transduktion von MCO-010 in bipolaren Zellen bei intravitrealer Injektion. Die Phase-1/2-Studie mit MCO-010 bei Patienten mit fortgeschrittener RP zeigte eine Verbesserung der visuell gesteuerten Mobilität, der Formunterscheidung und der Sehschärfe. Ein erheblicher Anteil der Patienten, die in Phase mit MCO-010 behandelt wurden 2b Die RESTORE-Studie zeigte Verbesserungen des funktionellen Sehvermögens, bewertet durch visionäre Mobilität, Formunterscheidung und Sehschärfe, sowie ein günstiges Sicherheitsprofil.
Über Nanscope Therapeutics Inc.
Nanscope Therapeutics entwickelt genunabhängige, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund degenerativer Erkrankungen der Netzhaut, für die es keine Heilung gibt, erblindet sind. Das führende Projekt des Unternehmens, MCO-010, meldete kürzlich Topline-Ergebnisse aus der RESTORE-Phase 2b multizentrische, randomisierte, doppelblinde, scheinkontrollierte klinische Studie in den USA für Retinitis pigmentosa (NCT04945772). Das Unternehmen hat außerdem die vollständige Rekrutierung einer Phase-2-STARLIGHT-Studie zur MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten abgeschlossen (NCT05417126). MCO-010 hat sowohl für RP als auch für Stargardt den Fast-Track-Status der FDA und den Orphan-Drug-Status der FDA erhalten. Zu den präklinischen Vermögenswerten gehört die nicht-virale, lasergestützte MCO-020-Gentherapie gegen geografische Atrophie.
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Nanscope Therapeutics ernennt Branchenveteran Vicente Anido Jr., Ph.D., zum strategischen Berater
DALLAS, 20. März 2023 /PRNewswire/ — Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien für degenerative Netzhauterkrankungen entwickelt, gab heute die Ernennung von bekannt Vicente Anido Jr., Ph.D., als strategischer Berater des Vorstands und der Geschäftsführung des Unternehmens.
„Wir freuen uns, Vince in unserem Beraterteam begrüßen zu dürfen. Seine umfassende Erfahrung und seine Erfolge beim Aufbau und der Kommerzialisierung profitabler Augenheilkundeunternehmen werden uns wertvolle Hinweise zur Unterstützung unserer klinischen und Unternehmensstrategie geben. Wir freuen uns darauf, sein Fachwissen bei der Weiterentwicklung der optogenetischen Therapieplattform von Nanscope zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten mit erblichen degenerativen Netzhauterkrankungen zu nutzen“, sagte er Sulagna Bhattacharya, Chief Executive Officer und Mitbegründer von Nanscope Therapeutics.
„Die optogenetische Multi-Characteristic Opsin-Monotherapie von Nanoscope, MCO-010, ist ein neuartiger Ansatz zur Behandlung erblicher Netzhauterkrankungen und ich möchte dem Unternehmen gerne dabei helfen, durch die fortgeschrittene klinische Entwicklung und in Richtung Kommerzialisierung zu navigieren“, sagte Dr. Anido Jr. „MCO-010 weist ein überzeugendes klinisches Profil mit bedeutenden Marktchancen auf. Ich freue mich auf die Zusammenarbeit mit dem Team bei der Entwicklung einer erfolgreichen klinischen und Unternehmensstrategie, um diese potenzielle Technologie zur Sehwiederherstellung den Patienten zugänglich zu machen.“
Als Branchenführer in der Augenheilkunde bringt Dr. Anido Jr. über drei Jahrzehnte Erfahrung in der Augenheilkunde mit und wird Nanscope auf seinem Weg zur möglichen Kommerzialisierung von MCO-010 unterstützen. Zuletzt war er Chief Executive Officer und Chairman bei Aerie Pharmaceuticals. Vor Aerie leitete er mehrere Unternehmen, unter anderem als Chief Executive Officer bei ISTA Pharmaceuticals, das an Bausch & Lomb verkauft wurde $500 Millionen im Jahr 2012. Dr. Anido Jr. hat einen Ph.D. in Pharmazeutischen Wissenschaften von der Universität von Missouri, Kansas City und einen MS und einen BS in Pharmazie von West Virginia University.
Über Nanscope Therapeutics Inc.
Nanscope Therapeutics entwickelt genunabhängige, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund degenerativer Erkrankungen der Netzhaut, für die es keine Heilung gibt, erblindet sind. Das führende Asset des Unternehmens, MCO-010, befindet sich derzeit in der RESTORE-Phase 2b Multizentrische, randomisierte, doppelblinde, scheinkontrollierte klinische Studien in den USA zu Retinitis pigmentosa (NCT04945772) mit Top-Line-Daten für das erste Quartal 2023. Das Unternehmen hat außerdem die vollständige Rekrutierung einer Phase-2-STARLIGHT-Studie zur MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten abgeschlossen (NCT05417126). MCO-010 hat sowohl für RP als auch für Stargardt den Fast-Track-Status der FDA und den Orphan-Drug-Status der FDA erhalten. Zu den präklinischen Vermögenswerten gehört die nicht-virale, lasergestützte MCO-020-Gentherapie gegen geografische Atrophie.
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