• Los reguladores de la FDA y la UE brindan asesoramiento constante sobre que la agudeza visual puede servir como criterio de valoración principal para evaluar la eficacia de MCO-010 en el tratamiento de pacientes con retinitis pigmentosa (RP) con baja visión.
• La información regulatoria proporciona claridad sobre el posible camino hacia la aprobación en los EE. UU. y en Europa para MCO-010 en RP; Nanoscopio preparándose para ejecución inmediata

DALLAS, 18 de enero de 2024 — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología clínica en fase avanzada que desarrolla terapias génicas para enfermedades retinianas hereditarias y degeneraciones maculares relacionadas con la edad (DMAE), proporcionó hoy una actualización tras las recientes discusiones regulatorias con la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. (“FDA”) y del Consejo Científico. reunión con la Agencia Islandesa de Medicamentos (“IMA”), sobre la vía regulatoria de MCO-010 para el tratamiento de la PR.

En relación con la productiva discusión de fin de fase 2 tipo B con la FDA, Nanoscope recibió comentarios sobre su programa de terapia génica optogenética MCO-010 en pacientes con pérdida grave de visión debido a RP avanzada. La FDA declaró que el cambio desde el valor inicial en una medida de agudeza visual en pacientes con baja visión podría ser una evaluación primaria apropiada de la eficacia en un estudio adecuado y bien controlado para proporcionar evidencia sustancial de beneficio para respaldar la aprobación de BLA. MCO-010 ha recibido designaciones de medicamento huérfano y de vía rápida de la FDA.

Nanoscope también recibió comentarios positivos de una reunión de asesoramiento científico con la IMA como parte del proceso de aprobación para MCO-010 en Europa.

La IMA respaldó la agudeza visual como el criterio de valoración principal apropiado para evaluar a los pacientes con RP con baja visión después del tratamiento con MCO-010.

La IMA también respaldó un cambio de 0,3 logMAR como clínicamente significativo para los pacientes con RP con pérdida grave de visión.

La IMA sugirió que Nanoscope explore la aprobación condicional para MCO-010 en Europa basándose en los datos existentes.

Basado en discusiones regulatorias, Nanoscope ha vuelto a considerar la agudeza visual como el criterio de valoración principal en la fase multicéntrica, aleatorizada y con doble enmascaramiento en curso. 2b estudio (RESTAURAR). Se espera que los datos de 100 semanas al final del estudio se informen en el primer semestre de 2024.

“El aporte constante tanto de la FDA como de IMA sobre el potencial de la agudeza visual para servir como criterio de valoración principal para el programa clínico es un hito importante para Nanoscope y proporciona a MCO-010 un camino regulatorio claro en los EE. UU. y en Europa," dicho Sulagna Bhattacharya, cofundador y director ejecutivo de Nanoscope.

Acerca de la retinosis pigmentaria
La retinitis pigmentosa (RP) abarca un grupo de trastornos genéticos raros en los que las células fotorreceptoras de la retina se degradan con el tiempo, lo que provoca problemas de visión y, finalmente, ceguera. Se cree que estos trastornos están relacionados con más de 100 mutaciones genéticas diferentes. Aproximadamente 100.000 personas en los EE. UU. y aproximadamente 2 millones de personas en todo el mundo padecen RP, lo que la convierte en la principal causa de ceguera hereditaria.

Acerca de MCO-010
Las terapias genéticas actuales tienen como objetivo tratar a pacientes con mutaciones genéticas específicas y están aún más limitadas en enfermedades avanzadas con células degeneradas de la retina externa. La monoterapia optogenética MCO activable con luz ambiental se dirige a abundantes neuronas internas de la retina y tiene el potencial de restaurar la visión perdida permanentemente debido a la RP avanzada. MCO-010 (sonpiretigene isteparvovec, suspensión para inyección intravítrea) es la única opsina de banda ancha, rápida y más sensible a la luz que se encuentra actualmente en ensayos clínicos. Con orientación a células bipolares mediante el potenciador-promotor mGluR6, el casete de expresión MCO-010 está diseñado para restaurar una visión de alta calidad en entornos del mundo real. El vector patentado AAV2 permite una transducción robusta de MCO-010 en células bipolares tras inyección intravítrea. El estudio de fase 1/2 de MCO-010 en pacientes con RP avanzada demostró una seguridad favorable y una mejora de la agudeza visual dependiente de la dosis. Se observaron mejoras nominalmente significativas en la agudeza visual en los pacientes tratados con MCO-010 en comparación con el control en la Fase 2b RESTAURAR prueba. También hubo mejoras funcionales de la visión nominalmente significativas según lo evaluado por la movilidad guiada por visión de múltiples luminancias y la discriminación de formas, junto con un perfil de seguridad favorable.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas genéticamente independientes que restauran la vista para los millones de pacientes cegados por enfermedades hereditarias de la retina, para las cuales no existe cura. El activo principal de la compañía, MCO-010, informó recientemente los resultados de primera línea de la fase RESTORE. 2b ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble enmascarado y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinitis pigmentosa (NCT04945772). La compañía también completó recientemente el ensayo de fase 2 STARLIGHT de la terapia MCO-010 en pacientes con enfermedad de Stargardt (NCT05417126 ). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para la retinitis pigmentosa como para la enfermedad de Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.

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DALLAS, Texas— 12 de enero de 2024  — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades hereditarias de la retina, anunció hoy que el Dr. Samarendra Mohanty, Presidente y Director Científico, y el Dr. Jared Esteban, Vicepresidente de Estrategia y Desarrollo Comercial estará presentando en la 20a Conferencia Anual de la Semana de Terapias Avanzadas teniendo lugar desde 16-19 de enero en el miami Centro de Convenciones en Miami, Florida. Los detalles de la presentación son los siguientes:

Título: Navegando por la fabricación y los desafíos regulatorios asociados para avanzar en las terapias génicas
Título de la sesión: Alineación regulatoria y CMC para la fabricación de terapias génicas
Fecha de la sesión: 17 de enero de 2024
Tiempo de sesión: 4:00 p.m. hora del este
Ubicación: Teatro 2
Presentador: Samarendra Mohanty, PhD, presidenta y directora científica

Durante su presentación, el Dr. Mohanty:

• Introducir la necesidad de estrategias con visión de futuro en la transición de procesos experimentales a procesos comercialmente viables.
• Cubrir el panorama regulatorio, los desafíos de los datos históricos limitados y la comparabilidad de los lotes de fabricación.
• Resaltar la importancia de la evaluación de riesgos para justificar el enfoque analítico y cómo esto puede influir en la toma de decisiones.

Título: Pioneros en una nueva ola de terapias optogenéticas para la restauración de la visión 

Título de la sesión:  Sesión destacada sobre terapia génica
Fecha de la sesión: 19 de enero de 2024
Tiempo de sesión: 10:00 am hora del este
Ubicación: Etapa de innovación
Presentador: Jared Stephens, PhD, vicepresidente de estrategia y desarrollo empresarial

Durante su presentación, el Dr. Stephens destacará el progreso clínico reciente de los programas en desarrollo de opsinas multicaracterísticas de Nanoscope para la retinitis pigmentosa y la degeneración macular de Stargardt.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas genéticamente independientes que restauran la vista para los millones de pacientes cegados por enfermedades hereditarias de la retina, para las cuales no existe cura. El activo principal de la compañía, MCO-010, informó recientemente los resultados de primera línea de la fase RESTORE. 2b ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble enmascarado y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinitis pigmentosa (NCT04945772). La compañía también completó recientemente el ensayo de fase 2 STARLIGHT de la terapia MCO-010 en pacientes con enfermedad de Stargardt (NCT05417126 ). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para la retinitis pigmentosa como para la enfermedad de Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.

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Dallas, TX – 4 de diciembre de 2023 – Nanoscope Therapeutics (Nanoscope), una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades hereditarias de la retina, anunció hoy el nombramiento de Glenn Sblendorio como presidente de la junta directiva, con efecto inmediato. Con más de 30 años de experiencia ejemplar marcada por un amplio liderazgo ejecutivo en la industria oftálmica, el Sr. Sblendorio apoyará a Nanoscope para alcanzar su visión estratégica.

En su nuevo cargo como presidente de la junta directiva, el Sr. Sblendorio desempeñará un papel fundamental para garantizar la eficacia de la junta directiva en la implementación de la estrategia y dirección organizacional de Nanoscope. Su amplio conocimiento de las finanzas y el desarrollo empresarial ayudará a guiar a Nanoscope en su misión de llevar la esperanza de una vista renovada a millones de personas afectadas por enfermedades degenerativas de la retina para las que actualmente no existen curas.

El Sr. Sblendorio comentó sobre su nombramiento: “Es un honor para mí unirme a Nanoscope como presidente de la junta directiva. El compromiso de la empresa con el avance de tratamientos novedosos para las enfermedades degenerativas de la retina se alinea con mi pasión por generar un impacto significativo en el espacio de la retina. Espero trabajar en colaboración con la junta directiva y el equipo de liderazgo para impulsar la innovación y contribuir a la realización de nuestra misión compartida”.

Más recientemente, el Sr. Sblendorio ocupó varios puestos de liderazgo clave en IVERIC bio, Inc., una empresa de Astellas (anteriormente Ophthotech Corporation), incluidos los de director ejecutivo, presidente y director. También se desempeñó como vicepresidente ejecutivo, director de operaciones, director financiero y tesorero. Además, se desempeñó como presidente, director financiero y director en The Medicines Company y como vicepresidente ejecutivo y director financiero en Eyetech Pharmaceuticals. Al principio de su carrera, el Sr. Sblendorio fue director general de MPM Capital Advisors, LLC y ocupó varios puestos financieros senior en Hoffman-La Roche.

Sulagna Bhattacharya, directora ejecutiva y cofundadora de Nanoscope, expresó su entusiasmo por el nombramiento y afirmó: “Estamos encantados de darle la bienvenida a Glenn Sblendorio como nuestro presidente de la junta directiva. Su amplia experiencia en la creación y ampliación de empresas progresistas, junto con su profundo conocimiento sobre cómo llevar con éxito al mercado tratamientos para la retina, sin duda fortalecerán la posición de Nanoscope como líder en la industria oftálmica. Esperamos aprovechar su experiencia mientras navegamos por las siguientes fases de nuestro desarrollo”.

El Sr. Sblendorio se une a la empresa en un momento crucial y su nombramiento refleja el compromiso de Nanoscope de optimizar el impacto de la junta directiva reuniendo un grupo de asesores diversos y consumados para impulsar la innovación y el éxito de la organización. Nanoscope se dedica a ser pionero en soluciones novedosas para la retina que tengan un impacto duradero para pacientes y médicos.

Acerca del nanoscopio
www.nanostherapeutics.com
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades hereditarias de la retina, para las cuales no existe cura. El activo principal de la compañía, MCO-010, informó recientemente los resultados principales del ensayo clínico RESTORE Fase 2b, multicéntrico, aleatorizado, de doble enmascaramiento y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinitis pigmentosa. (NCT04945772). La compañía también completó recientemente el ensayo STARLIGHT de fase 2 de la terapia MCO-010 en pacientes de Stargardt. (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para la retinitis pigmentosa como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.

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DALLAS, 1 de diciembre de 2023 — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología clínica en etapa avanzada que desarrolla terapias genéticas para enfermedades hereditarias de la retina y degeneraciones maculares relacionadas con la edad (DMAE), anunció hoy que Francesco Bandello, MD, FEBO, presentará en la 11^th Anual Congreso FLOREtina teniendo lugar desde 30 de noviembre – 3 de diciembre de 2023 en Roma, Italia. Los detalles de la presentación son los siguientes:

Título: Eficacia y seguridad de la terapia optogenética MCO-010 para la restauración de la visión en pacientes con pérdida grave de la visión debido a retinitis pigmentosa

Sesión: Artículos gratuitos destacados Terapias innovadoras
Fecha de la sesión: 2 de diciembre de 2023
Tiempo de sesión: 10:54 CET
Ubicación: Cavalieri Waldorf Astoria Hotel & Centro de Congresos
Presentador: Francesco Bandello, MD, FEBO, Profesor y Presidente del Departamento de Oftalmología, Universidad Vita-Salute, Ospedale San Raffaele, Milán

En su presentación, el profesor Bandello discutirá los datos de 12 meses de la fase RESTORE del nanoscopio. 2b ensayo controlado aleatorio en pacientes con retinitis pigmentosa avanzada.

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Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas genéticamente independientes que restauran la vista para los millones de pacientes cegados por enfermedades hereditarias de la retina, para las cuales no existe cura. El activo principal de la compañía, MCO-010, informó recientemente los resultados de primera línea de la fase RESTORE. 2b ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble enmascarado y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinitis pigmentosa (NCT04945772). La compañía también completó recientemente el ensayo de fase 2 STARLIGHT de la terapia MCO-010 en pacientes Stargardt (NCT05417126 ). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para la retinitis pigmentosa como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.

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DALLAS, 30 de noviembre de 2023 — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología clínica en fase avanzada que desarrolla terapias genéticas para enfermedades hereditarias de la retina y degeneraciones maculares relacionadas con la edad (DMAE), anunció hoy que Jared Esteban, PhD, Vicepresidente de Estrategia y Desarrollo de Negocio, presentará en el 13^th Anual Cumbre de Innovación en Oftalmología (OIS) que se lleva a cabo desde 1-2 de diciembre en San Diego, California. Los detalles de la presentación son los siguientes:

Título: Pioneros en una nueva ola de terapias optogenéticas para la restauración de la visión

Título de la sesión: Escaparate de innovación Retina
Fecha de la sesión: 2 de diciembre de 2023
Tiempo de sesión: 11:05 a.m. hora del este
Ubicación: Hotel Omni San Diego
Presentador: Jared Stephens, PhD, vicepresidente de estrategia y desarrollo empresarial

Durante su presentación, el Dr. Stephens brindará una actualización corporativa sobre las actividades recientes y futuras de Nanoscope.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas genéticamente independientes que restauran la vista para los millones de pacientes cegados por enfermedades hereditarias de la retina, para las cuales no existe cura. El activo principal de la compañía, MCO-010, informó recientemente los resultados de primera línea de la fase RESTORE. 2b ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble enmascarado y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinosis pigmentaria (NCT04945772). La compañía también completó recientemente el ensayo STARLIGHT de fase 2 de la terapia MCO-010 en pacientes con Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para la retinitis pigmentosa como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.

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DALLAS, 9 de noviembre de 2023  — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades hereditarias de la retina y degeneraciones maculares relacionadas con la edad (DMAE), anunció hoy que el Dr. Samarendra Mohanty, Presidente y Director Científico participarán en un panel y estarán presentes en la 4^th Cumbre anual de desarrollo terapéutico de AMD seca teniendo lugar desde 14-16 de noviembre de 2023 en Boston, Massachusetts. Los detalles del panel y la presentación son los siguientes:

Título: Superar las limitaciones de la DMAE seca sin tener un modelo de enfermedad reconocido
Sesión: Explorando cómo optimizar los modelos actuales de AMD seco In Vivo e In Vitro para mejorar la eficacia
Fecha de la sesión: 15 de noviembre de 2023
Tiempo de sesión: 11:00 am hora del este
Ubicación: Hilton Boston-Logan Airport

Durante la mesa redonda, el Dr. Mohanty destacará las razones por las que desarrollar un modelo animal relevante para la DMAE seca sigue siendo un desafío pertinente. También explorará formas de incorporar más NHP en pruebas preclínicas para informar mejor el perfil de seguridad de las terapias para la DMAE seca.

Título: Ampliación de la restauración de la visión mediante optogenética a GA mediante la administración láser de opsina multicaracterística
Sesión: Investigación de los últimos avances para mejorar la administración de terapias para la DMAE seca
Fecha de la sesión: 16 de noviembre de 2023
Tiempo de sesión: 4:00 p.m. hora del este
Ubicación: Hilton Boston-Logan Airport

En su presentación, el Dr. Mohanty discutirá la perspectiva de la optogenética para mejorar la agudeza visual en pacientes con degeneración macular a partir de datos de prueba de concepto obtenidos en humanos, mientras evalúa los datos preclínicos más recientes sobre el uso de la administración láser de opsina multicaracterística. (MCO). También discutirá el potencial de la plataforma para tratar diferentes afecciones degenerativas de la retina.

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Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades hereditarias de la retina, para las cuales no existe cura. El activo principal de la compañía, MCO-010, informó recientemente los resultados principales del ensayo clínico RESTORE Fase 2b, multicéntrico, aleatorizado, de doble enmascaramiento y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinosis pigmentaria (NCT04945772). La compañía también completó recientemente su visita de fin de estudio para el ensayo de fase 2 STARLIGHT de la terapia MCO-010 en pacientes Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para la retinitis pigmentosa como para la enfermedad de Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica secundaria a la DMAE.

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DALLAS, TX (3 de noviembre de 2020) - Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades hereditarias de la retina y degeneraciones maculares relacionadas con la edad (DMAE), recibió el premio "Best of Show for Retina" en Eyecelerator@AAO2023. El premio fue entregado al director médico de Nanoscope, Samuel Barone, MD, por su presentación durante el Retina Showcase del evento. En su presentación, el Dr. Barone mostró la plataforma Multi-Characteristic Opsin de la compañía y su potencial para restaurar la visión según datos clínicos recientes en pacientes con enfermedades degenerativas retinianas avanzadas.

Sam Barone, MD, director médico de Nanoscope Therapeutics, acepta el premio “Best of Show – Retina” durante Eyecelerator@AAO2023 en San Francisco, el 2 de noviembre de 2023

El destinatario del premio Best of Show se elige mediante votación de los asistentes a la conferencia. “Estamos encantados y honrados por este reconocimiento”, afirmó Sulagna Bhattacharya, directora ejecutiva. “Es muy especial porque proviene de nuestra propia comunidad de retina. Os agradecemos a todos por el ánimo. Significa mucho para todo nuestro equipo”.

"La experiencia del paciente estuvo al frente y en el centro de mi presentación, y aprecio el reconocimiento de nuestro trabajo para marcar una diferencia en sus vidas", dijo Samuel Barone, CMO.

El liderazgo de Nanoscope Therapeutics celebra el premio "Best of Show" en Eyecelerator. De izquierda a derecha, Jared Stephens, vicepresidente de estrategia y negocios; Samarendra Mohanty, cofundadora y presidenta; Sam Barone, director médico; Sulagna Bhattacharya, directora ejecutiva; Michael Márquez, director financiero.

Eyecelerator@AAO2023 se llevó a cabo el 2 de noviembre de 2023 antes de la Reunión Anual de la Academia Estadounidense de Oftalmología en San Francisco. Eyecelerator se centra en tendencias emergentes, avances e innovaciones en el cuidado de la vista.

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Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades hereditarias de la retina, para las cuales no existe cura. El activo principal de la compañía, MCO-010, informó recientemente los resultados principales del ensayo clínico RESTORE Fase 2b, multicéntrico, aleatorizado, de doble enmascaramiento y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinosis pigmentaria (NCT04945772). La compañía también completó recientemente su visita de fin de estudio para el ensayo de fase 2 STARLIGHT de la terapia MCO-010 en pacientes Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para la retinitis pigmentosa como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.

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DALLAS, 30 de octubre de 2023 — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades hereditarias de la retina y degeneraciones maculares relacionadas con la edad (DMAE), anunció hoy presentaciones en la Reunión Anual 2023 de la Academia Estadounidense de Oftalmología (AAO) y en Eyecelerator @ AAO 2023 que tendrá lugar en San Francisco, California. Los detalles de las presentaciones son los siguientes:

Acelerador ocular @ AAO 2023
Título de la sesión: Escaparate de retina
Fecha de la sesión: 2 de noviembre de 2023
Tiempo de sesión: 12:40 p. m. hora del Pacífico
Ubicación: San Francisco Marriott Marquis, habitación Nob Hill
Presentador: Samuel Barone, MD, director médico

Durante su presentación, el Dr. Barone mostrará nuestra plataforma Opsin de características múltiples y su potencial para restaurar la visión según datos clínicos recientes en pacientes con enfermedades degenerativas de la retina avanzadas.

Reunión anual de 2023 de la Academia Estadounidense de Oftalmología (AAO)
Título: Terapia optogenética MCO-010 para la pérdida de visión en la enfermedad de Stargardt: datos destacados del ensayo de fase 2 STARLIGHT
Título de la sesión: RET14 (Sección XI: Acontecimientos de última hora, Parte II)
Fecha de la sesión: 4 de noviembre de 2023
Tiempo de sesión: 9:10 a. m. hora del Pacífico (Presencial, Transmisión en Vivo, On Demand)
Ubicación:  Moscone Center, edificio oeste – salón. 3004
Presentador: Stephen H. Tsang, MD, Ph.D.

Durante su presentación, el Dr. Tsang analizará los datos del final del estudio de nuestro ensayo de fase 2 STARLIGHT de la terapia MCO-010 en pacientes con pérdida grave de la visión debido a la enfermedad de Stargardt.

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Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades hereditarias de la retina, para las cuales no existe cura. El activo principal de la compañía, MCO-010, informó recientemente los resultados principales del ensayo clínico RESTORE Fase 2b, multicéntrico, aleatorizado, de doble enmascaramiento y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinosis pigmentaria (NCT04945772). La compañía también completó recientemente su visita de fin de estudio para el ensayo de fase 2 STARLIGHT de la terapia MCO-010 en pacientes Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para la retinitis pigmentosa como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.

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DALLAS, 26 de octubre de 2023 / — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades hereditarias de la retina, anunció hoy el nombramiento de Najam Sharif, PhD, DSc, veterano en descubrimiento y desarrollo de fármacos y dispositivos, como vicepresidente de Investigación y Desarrollo Global.

"Estamos encantados de darle la bienvenida a Naj al equipo de Nanoscope", dijo Sulagna Bhattacharya, cofundador y director ejecutivo de Nanoscope. "Su amplia experiencia en oftalmología y descubrimiento y desarrollo de fármacos es una opción natural para nuestra organización, y esperamos aprovechar su experiencia clínica y regulatoria, en particular en este momento crucial para MCO-010".

“Es un honor para mí unirme a Nanoscope, una empresa que considero transformadora en el campo de la oftalmología. A medida que su activo principal, MCO-010, avanza hacia la aprobación de la FDA, espero tener la oportunidad de impactar positivamente las vidas de las personas que viven con enfermedades hereditarias de la retina y brindar opciones de tratamiento a una población para la cual no existen curas establecidas”. dijo el Dr. Sharif.

Dr. Naj Sharif aporta más de tres décadas de experiencia en el descubrimiento y desarrollo de fármacos y dispositivos farmacéuticos a Nanoscope, incluida su experiencia especializada en oftalmología y neurociencia. A lo largo de su carrera, contribuyó al descubrimiento y desarrollo de varios medicamentos comerciales aprobados por la FDA, incluido el agente antiglaucoma Travatan® y medicamentos antialérgicos/inflamatorios como Patanol®/Pataday® y Emedine®. Además, el Dr. Sharif jugó un papel decisivo en guiar tres medicamentos hasta la aprobación de la FDA: Simbrinza® para el glaucoma, IZBA® para el tratamiento de la hipertensión ocular y el glaucoma, y PAZEO™ para el tratamiento de las alergias oculares. Más recientemente, el Dr. Sharif se desempeñó como vicepresidente de ciencias biomédicas globales y director de glaucoma y neuroprotección en Santen, donde dirigió los departamentos de ciencias clínicas, ciencias de datos y biometría de la empresa, y donde también estableció y dirigió alianzas globales e investigación externa. actividades. Antes de esto, ocupó cargos relacionados con I+D y asuntos regulatorios en Alcon Research-Novartis, Synaptic Pharmaceutical Corp y Syntex Pharma/Roche Pharmaceutical Corp. Ha publicado ampliamente con un gran número de publicaciones revisadas por pares, ha editado libros y posee múltiples Patentes para la mitigación de enfermedades neurológicas y oftálmicas. Ha sido organizador, presidente y orador invitado en múltiples conferencias nacionales e internacionales.

Además de su experiencia profesional, el Dr. Sharif ha formado parte de numerosas juntas y comités. El Dr. Sharif es miembro electo de múltiples sociedades científicas, como la Asociación para la Investigación en Visión y Oftalmología, la Asociación de Farmacología y Terapéutica Ocular y la Sociedad Farmacológica Británica. Actualmente forma parte del Consejo Asesor Científico de la Fundación Glaucoma y es profesor adjunto de la Facultad de Medicina Duke-NUS en Singapury el Instituto de Oftalmología del University College de Londres. Ha recibido varios honores, incluido el premio Ernst H. Barany por “Contribuciones destacadas a la farmacología ocular”, el primer e inaugural premio “Dr. Roger Vogel Premio” a la Investigación Farmacéutica, y el Sir James Negro Premio por “Contribuciones al descubrimiento de fármacos”.

El Dr. Sharif obtuvo un doctorado en neurociencia, una maestría (por tesis) en oftalmología y una doble licenciatura en fisiología y bioquímica de la Universidad de Southampton (Reino Unido).

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DALLAS, TX (9 de octubre de 2023) - Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades hereditarias de la retina y degeneraciones maculares relacionadas con la edad (DMAE), anunció hoy que el Dr. Arup Roy y Michael Carlson presentarán en la 13.^th El ojo y El Congreso Mundial de Investigación de Chips que tendrá lugar del 8 al 10 de octubre en Southfield, Michigan. Los detalles de las presentaciones son los siguientes:

Título: Desarrollo y validación de la prueba de movilidad en Y de luminancia múltiple (MLYMT) para la evaluación de la movilidad guiada por la visión en pacientes con pérdida profunda de la visión

Título de la sesión: SSesión Diez: Psicofísica (continuación)
Fecha de la sesión: 10 de Octubre
Tiempo de sesión: 10:00-10:30 a. m., hora del este
Ubicación: Hotel Westin Southfield
Presentador: Arup Roy, Ph.D.

Durante su charla, el Dr. Roy discutirá el desarrollo y la validación de una nueva evaluación de la visión funcional basada en la movilidad por parte de MLYMT utilizando datos longitudinales de sujetos con diferentes niveles de visión, evaluados por evaluadores enmascarados.

Título: Desarrollo y validación de la prueba de discriminación de formas de luminancia múltiple (MLSDT) para la evaluación del reconocimiento de objetos cercanos en pacientes con discapacidad visual profunda

Título de la sesión: Presentadores de carteles del grupo “A”
Fecha de la sesión: 9 de octubre
Tiempo de sesión: 6:00-7:00 p.m. hora del este
Ubicación: Hotel Westin Southfield
Presentador: Michael Carlson
Durante la presentación de su póster, el Sr. Carlson analizará el desarrollo y la validación de una novedosa evaluación funcional de la visión de objetos cercanos realizada por MLSDT utilizando datos de sujetos con diferentes niveles de visión recopilados en múltiples momentos. 

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Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades hereditarias de la retina, para las cuales no existe cura. El activo principal de la compañía, MCO-010, informó recientemente los resultados principales del ensayo clínico RESTORE Fase 2b, multicéntrico, aleatorizado, de doble enmascaramiento y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinosis pigmentaria (NCT04945772). La compañía también completó recientemente su visita de fin de estudio para el ensayo de fase 2 STARLIGHT de la terapia MCO-010 en pacientes Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para la retinitis pigmentosa como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.

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DALLAS, 9 de octubre de 2023 — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades hereditarias de la retina y degeneraciones maculares, anunció hoy presentaciones en The Retina Society 56^th Reunión Científica Anual que tendrá lugar en Nueva York, Nueva York de 11-14 de octubre de 2023.

Los detalles de las presentaciones son los siguientes:

Título: MCO-010 Restauración optogenética de la visión en pacientes con retinitis pigmentosa con pérdida profunda de la visión: un ensayo clínico aleatorizado, controlado de forma simulada, multicéntrico y doble enmascarado (RESTORE)

Título de la sesión: Enfermedades Genéticas, Distrofias y Degeneraciones
Fecha de la sesión: 11 de octubre de 2023
Tiempo de sesión: 4:56 p. m. hora del este
Ubicación: Hotel Intercontinental Barclay
Presentador: Christine Kay, MD, directora de electrofisiología, genética de la retina y ensayos clínicos de Vitreoretinal Associates en Gainesville, Floriday profesor asistente afiliado en la Universidad del Sur de Florida.

En su presentación, la Dra. Kay analizará los datos clínicos y el análisis del ensayo RESTORE de fase 2b de Nanoscope en pacientes con retinitis pigmentosa avanzada.

Título: MCO-010 Terapia optogenética para la pérdida profunda de la visión en la enfermedad de Stargardt: resultados de 12 meses del ensayo de fase 2 STARLIGHT

Título de la sesión: Imágenes
Fecha de la sesión: 12 de octubre de 2023
Tiempo de sesión: 5:02 p.m. hora del este
Ubicación: Hotel Intercontinental Barclay
Presentador: Allen Ho, MD, Profesor de Oftalmología en Universidad Thomas Jefferson y cirujano tratante, director de investigación de retina y codirector del servicio de retina en Wills Eye Hospital.

En esta presentación de última hora, el Dr. Ho analizará los datos recientes de 1 año del ensayo de fase 2 STARLIGHT de Nanoscope sobre la terapia MCO-010 en pacientes con degeneración macular Stargardt avanzada.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas genéticamente independientes que restauran la vista para los millones de pacientes cegados por enfermedades hereditarias de la retina, para las cuales no existe cura. El activo principal de la compañía, MCO-010, informó recientemente los resultados de primera línea de la fase RESTORE. 2b ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble enmascarado y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinosis pigmentaria (NCT04945772). La compañía también completó recientemente su visita de fin de estudio para el ensayo de fase 2 STARLIGHT de la terapia MCO-010 en pacientes con Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para la retinitis pigmentosa como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.

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FUENTE Terapéutica del Nanoscopio

DALLAS, 2 de octubre de 2023  — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades hereditarias de la retina y degeneraciones maculares relacionadas con la edad (DMAE), tiene previsto participar en el Foro de Retina Futuros de Oftalmología de 2023 y en Euretina Innovation Spotlight en el 23º Congreso de Euretina, cada uno de los cuales tendrá lugar en Ámsterdam, Países Bajos. Los detalles de las presentaciones se encuentran a continuación:

Foro de retina de futuros de oftalmología

Panel de discusión: Preservación visual en enfermedades de la retina: ¿la terapia génica hará mella?
Fecha de la sesión: 4 de octubre de 2023
Tiempo de sesión: 12:30-13:00 CEST
Ubicación: Hotel Hyatt Regency
Presentador: Dr. Samarendra Mohanty, presidente y director científico

En el panel, el Dr. Mohanty destacará los enfoques genéticamente independientes que tienen el potencial de afectar a grandes poblaciones de pacientes con enfermedades de degeneración de la retina.

Título: Pioneros en una nueva ola de terapias optogenéticas para la restauración de la visión
Fecha de la sesión: 4 de octubre de 2023
Tiempo de sesión: 14:38-14:45 CEST
Ubicación: Hotel Hyatt Regency
Presentador: Dr. Samarendra Mohanty, presidente y director científico

En esta sesión, el Dr. Mohanty destacará la plataforma Opsin multicaracterística de Nanoscope y los datos clínicos recientes de los ensayos clínicos para pacientes con retinitis pigmentosa avanzada y enfermedad de Stargardt.

Euretina Innovation Spotlight (EIS)
Título: Pioneros en una nueva ola de terapias optogenéticas para la restauración de la visión
Fecha de la sesión: 4 de octubre de 2023
Tiempo de sesión: 1:00 – 19:40 horas (hora central europea)
Ubicación: Centro de Congresos Euretina (RAI) Ámsterdam
Presentador: Sulagna Bhattacharya, directora ejecutiva

En esta sesión de carteles, la Sra. Bhattacharya destacará las tecnologías de plataforma de administración de láser no viral y opsina multicaracterística de Nanoscope para avanzar en la cartera de Nanoscope de trastornos retinianos hereditarios y degeneración macular avanzada relacionada con la edad.

23^tercero Congreso Europeo
Título del resumen: Terapia optogenética MCO-010 para tratar la enfermedad de Stargardt: seguridad y eficacia hasta la semana 48 en el ensayo clínico de fase 2a STARLIGHT
Título de la sesión: Euretina Sesión 6 – Hitos y últimas novedades
Fecha de la sesión: 6 de octubre de 2023
Tiempo de sesión: 12:15-13:15 CEST
Ubicación:  RAI Ámsterdam
Presentador: Michael Singer, MD, profesor clínico de oftalmología en el Universidad de Texas Centro de Ciencias de la Salud

En su sesión, el Dr. Singer analizará datos recientes del ensayo de fase 2 STARLIGHT de Nanoscope sobre la terapia MCO-010 en pacientes con degeneración macular Stargardt avanzada.

Título del resumen: Terapia optogenética con MCO-010 en pérdida grave de visión debido a retinitis pigmentosa: resultados de 12 meses del ensayo clínico RESTORE, aleatorizado, controlado con placebo y doble enmascaramiento
Detalles de la sesión: Disponible como un artículo gratuito narrado en audio que se puede ver en el evento o en la plataforma virtual del congreso en 16:00 CEST en 5 de octubre de 2023.
Ubicación:  RAI Ámsterdam
Presentador: SriniVas R. Sadda, MD, Presidente y Director Científico del Doheny Eye Institute, Cátedra Stephen J. Ryan – Arnold y Mabel Beckman, y Profesor de Oftalmología en el Universidad de California – los Angeles (UCLA), Escuela David Geffen de Medicina

El Dr. Sadda discutirá datos clínicos y análisis de la fase del nanoscopio. 2b Ensayo RESTORE en pacientes con retinitis pigmentosa avanzada.

Título del resumen: Diseño y desarrollo de dos nuevas evaluaciones de la función dependiente de la visión en pacientes con discapacidad visual grave debido a retinitis pigmentosa que reciben MCO-010
Detalles de la sesión: Disponible como un artículo gratuito narrado en audio que se puede ver en el evento o en la plataforma virtual del congreso en 16:00 CEST en 5 de octubre de 2023.
Ubicación: RAI Ámsterdam
Presentador: Víctor González, MD, Valley Retina Institute, McAllen, Texas, EE.UU.

Dr. González discutirá la validación de dos nuevos criterios de valoración funcionales de la visión, la movilidad y el reconocimiento de objetos, adecuados para evaluar pacientes con baja visión, como aquellos con retinitis pigmentosa avanzada.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas genéticamente independientes que restauran la vista para los millones de pacientes cegados por enfermedades hereditarias de la retina, para las cuales no existe cura. El activo principal de la compañía, MCO-010, informó recientemente los resultados de primera línea de la fase RESTORE. 2b ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble enmascarado y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinitis pigmentosa (NCT04945772). La compañía también completó recientemente su visita de fin de estudio para el ensayo de fase 2 STARLIGHT de la terapia MCO-010 en pacientes Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para la retinitis pigmentosa como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.

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FUENTE Terapéutica del Nanoscopio

DALLAS, TX (28 de septiembre de 2023) - Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades hereditarias de la retina, anunció hoy que el Dr. Sam Barone, director médico, hará una presentación sobre el desarrollo clínico de la plataforma de terapia genética multicaracterística opsina (MCO) de Nanoscope en la 4^th Cumbre anual sobre terapia génica para trastornos oftálmicos que tendrá lugar del 3 al 5 de octubre en Boston, Massachusetts. Los detalles de la presentación son los siguientes:

Título: Progreso de terapias genéticas optogenéticas a través de la clínica

Título de la sesión: Optogenética y restauración de la visión independiente de mutaciones en el entorno clínico
Fecha de la sesión: 4 de octubre de 2023
Tiempo de sesión: 12:20 p.m. hora del este
Ubicación: Hilton Boston Back Bay
Presentador: Sam Barone, MD, director médico

Durante su presentación, el Dr. Barone presentará y destacará los beneficios de las terapias genéticas MCO patentadas por Nanoscope para pacientes con distrofias retinianas hereditarias (IRD). Además, el Dr. Barone analizará los datos clínicos de RESTORE, un ensayo controlado aleatorio, multicéntrico de Ph2b del activo principal MCO-010 en pacientes con retinitis avanzada. Pigmentos. También se presentarán los avances clínicos recientes de STARLIGHT, un ensayo abierto multicéntrico Ph2 de MCO-010 en pacientes con degeneración macular Stargardt avanzada.. 

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas genéticamente independientes que restauran la vista para los millones de pacientes cegados por enfermedades hereditarias de la retina, para las cuales no existe cura. El activo principal de la compañía, MCO-010, informó recientemente los resultados principales del ensayo clínico RESTORE Fase 2b, multicéntrico, aleatorizado, de doble enmascaramiento y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinosis pigmentaria (NCT04945772). La compañía también completó recientemente su visita de fin de estudio para el ensayo de fase 2 STARLIGHT de la terapia MCO-010 en pacientes Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para la retinitis pigmentosa como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.

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DALLAS, 21 de septiembre de 2023  — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades hereditarias de la retina, anunció hoy el nombramiento de Samuel Barone, MD, un líder consumado en el espacio farmacéutico y ex funcionario de la FDA, como director médico.

“Estamos encantados de darle la bienvenida al Dr. Barone al equipo de Nanoscope. La experiencia regulatoria adquirida durante su mandato en la FDA será fundamental a medida que continuamos avanzando en nuestra cartera a través del desarrollo clínico en etapa avanzada y navegando por el proceso regulatorio”, dijo Sulagna Bhattacharya, cofundador y director ejecutivo de Nanoscope. "Dr. Barone apoyará nuestra misión de llevar terapias para restaurar la vista a pacientes con enfermedades hereditarias de la retina de manera expedita”.

"Nanoscope tiene el potencial de impactar el panorama del tratamiento con sus terapias optogenéticas restauradoras de la vista, independientes de los genes, y brindar estas opciones terapéuticas transformadoras a pacientes con pérdida grave de la visión debido a enfermedades hereditarias de la retina, para las cuales no hay terapias restauradoras disponibles", dijo Doctor Barone. "Espero con ansias aprobar el MCO-010 y llevar los activos de seguimiento de Nanoscope a la clínica".

Dr. Samuel Barone es un oftalmólogo y cirujano vitreorretiniano certificado con desarrollo clínico y experiencia regulatoria en una variedad de indicaciones en oftalmología, dermatología, enfermedades raras y terapia celular y genética. Recientemente fue director médico de Gemini Therapeutics antes de su fusión con Disc Medicine, donde supervisó el desarrollo de nuevas terapias dirigidas al sistema del complemento para tratar la degeneración macular relacionada con la edad y la enfermedad renal sistémica genéticamente definidas. Antes de eso, fue director médico de Veloce BioPharma, una empresa de terapias tópicas que se centra en necesidades clínicas no satisfechas en dermatología, oftalmología y oncología de apoyo. También fue director médico de Avalanche Biotechnologies y luego vicepresidente senior de desarrollo clínico de Adverum Biotechnologies. Ambas funciones incluyeron la supervisión y la implementación del desarrollo clínico de productos de terapia génica basados en AAV dirigidos a necesidades médicas no satisfechas en oftalmología y enfermedades raras. Al principio de su carrera, sirvió en servicio activo como cirujano de vuelo para la Fuerza Aérea de los Estados Unidos.

Como funcionario médico superior de la FDA en la Oficina de Terapias Celulares, Tisulares y Genéticas (ahora Oficina de Productos Terapéuticos), se desempeñó como experto en la materia y desarrolló documentos de orientación de la FDA. Tiene experiencia global en la supervisión de ensayos clínicos en los EE. UU., así como en Australia y India. Estuvo involucrado con Nanoscope para el diseño del ensayo clínico de Fase 1/2a para MCO-010.

El Dr. Barone recibió un título de médico de The Facultad de Medicina de la Universidad Estatal de Pensilvania. Completó una residencia en oftalmología en The New York Eye and Ear Infirmary y una beca médica y quirúrgica de retina en el Universidad de California, San Diego.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas genéticamente independientes que restauran la vista para los millones de pacientes cegados por enfermedades hereditarias de la retina, para las cuales no existe cura. El activo principal de la compañía, MCO-010, informó recientemente los resultados de primera línea de la fase RESTORE. 2b ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble enmascarado y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinitis pigmentosa (NCT04945772). La compañía también completó recientemente su visita de fin de estudio para el ensayo de fase 2 STARLIGHT de la terapia MCO-010 en pacientes de Stargardt. (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para la retinitis pigmentosa como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.

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FUENTE Terapéutica del Nanoscopio

DALLAS, 9 de agosto de 2023  — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica centrada en terapias genéticas para enfermedades degenerativas de la retina, presentó los resultados clave de su ensayo clínico de fase 2, STARLIGHT, en la reunión anual de la Sociedad Estadounidense de Especialistas en Retina (ASRS) en seattle la semana pasada. El ensayo evaluó los efectos de su nueva terapia, MCO-010, para pacientes con enfermedad de Stargardt, una afección que actualmente carece de tratamientos disponibles.

Resultados clave del ensayo clínico STARLIGHT:

• Los pacientes tratados con MCO-010 demostraron mejoras clínicamente significativas en la agudeza visual mejor corregida (MAVC)
• Un aproximado Ganancia de 3 dB en sensibilidad media, medido por la perimetría del campo visual Octopus
• Sin eventos adversos graves (AAG) se observaron en pacientes tratados con MCO-010 en este estudio.

“Agradecí la oportunidad de presentar los resultados prometedores del ensayo clínico de fase 2 STARLIGHT de Nanoscope. Sin opciones de tratamiento actuales, MCO-010 puede brindar esperanza a aquellos pacientes con pérdida grave de visión debido a la enfermedad de Stargardt al restaurar la sensibilidad a la luz de banda ancha”, dijo el Dr. Allen Ho, Profesor de Oftalmología en Universidad Thomas Jefferson y cirujano tratante, director de investigación de retina y codirector del servicio de retina en Wills Eye Hospital.

“Estamos encantados de haber contado con el Dr. Allen Ho presentar los datos del ensayo clínico de fase 2 STARLIGHT en la ASRS de este año. MCO-010 está avanzando en nuestra plataforma patentada de terapia génica AAV con el potencial de mejorar la visión de pacientes con enfermedad de Stargardt y otras enfermedades hereditarias de la retina (IRD). Estos resultados ofrecen perspectivas prometedoras para abordar esta desafiante enfermedad”, dijo Sulagna Bhattacharya, director ejecutivo y cofundador de Nanoscope.

Acerca de la enfermedad de Stargardt
La enfermedad de Stargardt es un trastorno ocular hereditario poco común causado por depósitos de grasa en la mácula, que provocan la pérdida de visión en el campo central. Afecta aproximadamente a entre 8.000 y 10.000 pacientes en los EE. UU., a menudo con síntomas que comienzan en la infancia o la adolescencia. Actualmente, no existen tratamientos aprobados por la FDA.

Acerca de Nanoscope Therapeutics, Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades degenerativas de la retina, para las cuales no existe cura. El activo principal de la compañía, MCO-010, informó recientemente los resultados de primera línea de la fase RESTORE. 2b ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble enmascarado y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinitis pigmentosa (NCT04945772). La compañía también ha inscrito completamente un ensayo STARLIGHT de fase 2 de la terapia MCO-010 en pacientes Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para RP como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.

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REFERENCIA: Ho, et al. Terapia optogenética MCO-010 para la pérdida grave de visión en la enfermedad de Stargardt: resultados de 6 meses del ensayo de fase 2 STARLIGHT. ASRS 2023.

FUENTE Terapéutica del Nanoscopio

DALLAS, TX (21 de julio de 2023) - Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias génicas para enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy que su plataforma de terapia génica Multi-Characteristic Opsin (MCO) se presentará en una presentación en el Reunión científica anual de la ASRS 2023 que tendrá lugar del 28 de julio al 1 de agosto de 2023 en Seattle, Washington. El equipo directivo estará presente en la conferencia y será accesible para las reuniones.

Los detalles de la presentación son los siguientes:

Título del resumen: MCO-010 Terapia optogenética para la pérdida grave de visión en la enfermedad de Stargardt: resultados de 6 meses del ensayo de fase 2 STARLIGHT

Tipo de papel: Presentación de última hora

Título de la sesión: Simposio sobre enfermedades hereditarias de la retina y genética

Fecha de la sesión: lunes, 31 de julio de 2023

Tiempo de sesión: 4:30 p. m. (hora del Pacífico)

Presentador: Allen C. Ho, MD, FASRS, profesor de oftalmología en la Universidad Thomas Jefferson y cirujano asistente, director de investigación de retina y codirector del servicio de retina en Wills Eye Hospital

El Dr. Ho presentará los resultados de seguridad y eficacia obtenidos del ensayo de fase 2 STARLIGHT centrado en la enfermedad de Stargardt. Estos resultados desempeñarán un papel vital en la configuración del futuro desarrollo clínico de la terapia optogenética MCO-010, destinada a restaurar la visión en pacientes con degeneración macular de Stargardt y otras enfermedades degenerativas de la retina.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.

Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades degenerativas de la retina, para las cuales no existe cura. El activo principal de la compañía, MCO-010, informó recientemente los resultados principales del ensayo clínico RESTORE Fase 2b, multicéntrico, aleatorizado, de doble enmascaramiento y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinosis pigmentaria (NCT04945772). La compañía también ha inscrito completamente un ensayo STARLIGHT de fase 2 de la terapia MCO-010 en pacientes Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para RP como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.

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DALLAS, 12 de junio de 2023 /PRNewswire/ — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy que Sulagna Bhattacharya, cofundadora y directora ejecutiva, el Dr. Samarendra Mohanty, cofundador y presidente, y el Dr. Víctor Hugo González, Valley Retina Institute , participará en una charla informal en Biotech Discovery Series de Baird. La charla informal está programada para el viernes 23 de junio de 2023 a las 10:30 a. m., hora del Este.

Para registrarse para la transmisión web en vivo, comuníquese con su representante de Baird. Una repetición del webcast estará disponible a través de Baird por un tiempo limitado después del evento.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades degenerativas de la retina, para las cuales no existe cura. El activo principal de la compañía, MCO-010, informó recientemente los resultados principales del ensayo clínico RESTORE Fase 2b, multicéntrico, aleatorizado, de doble enmascaramiento y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinosis pigmentaria (NCT04945772). La compañía también ha inscrito completamente un ensayo STARLIGHT de fase 2 de la terapia MCO-010 en pacientes Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para RP como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.

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DALLAS, 8 de junio de 2023 /PRNewswire/— Nanoscopio Therapeutics Inc., empresa de biotecnología en fase clínica que desarrolla terapias génicas para enfermedades degenerativas de la retina, tiene previsto participar en las siguientes conferencias:

Ensayos clínicos en la cumbre

Título: El estudio Restore: Terapia optogenética MCO-010 para la restauración de la visión en la retinitis pigmentosa
Fecha de la sesión: 10 de junio de 2023
Tiempo de sesión: 4:43 p. m. (hora del Pacífico)
Ubicación: Park City, Utah, EE.UU.
Presentador: Michael Singer, MD, profesor clínico de oftalmología en el Universidad de Texas Centro de Ciencias de la Salud

El Dr. Singer presentará los resultados de seguridad y eficacia de Nanoscope durante 52 semanas del ensayo RESTORE de fase 2b, el programa clínico más avanzado de la compañía. Los datos de eficacia y seguridad del ensayo RESTORE proporcionarán evidencia sobre el perfil beneficio/riesgo de MCO-010 en la retinosis pigmentaria.

Cumbre de criterios de valoración y biomarcadores de imágenes de retina

Título: Aprovechamiento de las modalidades de imágenes de la retina para medir el éxito de la terapia optogenética
Fecha de la sesión: miércoles, 14 de junio de 2023
Tiempo de sesión: 2:25 p.m. hora del este
Ubicación: El hotel columnata, Boston, Massachusetts
Presentador: Dr. Samarendra Mohanty, Presidente y Director Científico

El Dr. Mohanty dirigirá una discusión sobre la implementación de imágenes de biomarcadores de fluorescencia para cuantificar la expresión de opsina en la retina y el ERG puntual variable multicolor guiado por OCT para medir la mejora de la señal integrada y seleccionada espacialmente debido a la terapia optogenética, mientras se aprovecha la OCT para cuantificar la atenuación de degeneración en la retina tratada optogenéticamente y evaluación de las actividades funcionales de las células de la retina sensibilizadas optogenéticamente tras la estimulación lumínica sin etiquetas.

Panel de discusión: Desarrollo de criterios de valoración clínicos basados en los estándares actuales de aprobación y orientación para inversiones futuras
Fecha de la sesión: jueves, 15 de junio de 2023
Tiempo de sesión: 9:00 am hora del este
Ubicación: El hotel columnata, Boston, Massachusetts
Presentador: Dr. Samarendra Mohanty, Presidente y Director Científico

En el panel, el Dr. Mohanty destacará los nuevos criterios de valoración que Nanoscope está desarrollando para medir la función de la visión y la visión funcional.

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Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades degenerativas de la retina, para las cuales no existe cura. El activo principal de la compañía, MCO-010, informó recientemente los resultados de primera línea de la fase RESTORE. 2b ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble enmascarado y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinitis pigmentosa (NCT04945772). La compañía también ha inscrito completamente un ensayo STARLIGHT de fase 2 de la terapia MCO-010 en pacientes Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para RP como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.

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DALLAS, 5 de junio de 2023 /PRNewswire/—  Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy que su dirección presentará en el Convención Internacional BIO, teniendo lugar 5 al 8 de junio de 2023, en Boston, MA. Además de realizar presentaciones, la gerencia estará disponible para reuniones individuales virtuales y en persona con miembros calificados de la comunidad de inversionistas que estén registrados para asistir a la conferencia.

Los detalles de las presentaciones son los siguientes:

Título: Opsinas multicaracterísticas: una nueva ola de terapias optogenéticas para la restauración de la visión
Fecha de la sesión: miércoles, 7 de junio de 2023
Tiempo de sesión: 11:45 a. m. hora del este
Ubicación: Centro de exposiciones y convenciones de Boston, sala 104C
Presentador: Sulagna Bhattacharya, Cofundador y Director Ejecutivo

En su presentación, la Sra. Bhattacharya ofrecerá una descripción general de la empresa, incluida su plataforma patentada de terapia génica Multi-Characteristic Opsin (MCO), actualmente en desarrollo para la restauración de la visión en pacientes cegados por enfermedades degenerativas de la retina hereditarias, como la retinitis pigmentosa (RP). ) y degeneración macular de Stargardt, independientemente de las mutaciones genéticas.

Título: Panel de ex revisores de la FDA: Perspectivas sobre el desarrollo de terapias celulares y génicas desde dentro y fuera de la FDA
Fecha de la sesión: miércoles, 7 de junio de 2023
Tiempo de sesión: 11:00 am hora del Este
Ubicación: Centro de exposiciones y convenciones de Boston, sala 206AB
Presentador: Dr. Massoud Motamed, Vicepresidente de Garantía de Calidad y Análisis

El Dr. Motamed formará parte de un panel de ex expertos de la FDA en terapia celular y genética y discutirá soluciones a algunos de los principales desafíos que enfrenta el campo. La profunda experiencia del Dr. Motamed en la FDA y su experiencia con Nanoscope ofrecen una perspectiva reveladora sobre las mejores prácticas sobre cómo llevar terapias innovadoras a los pacientes.

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