DALLAS, 27 de abril de 2023 /PRNewswire/— Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy la presentación de datos clave de su ensayo clínico RESTORE de fase 2b, multicéntrico, aleatorizado, doble enmascarado y controlado de forma simulada (NCT04945772) de MCO-010 en la reunión anual de ARVO. MCO-010 es una terapia optogenética con opsina multicaracterística (MCO) activable con luz ambiental para la restauración de la visión en retinitis pigmentosa (RP) avanzada, independientemente de la mutación genética. Los datos de eficacia compuestos validan a MCO-010 como un tratamiento potencial para la RP. MCO-010 ha recibido designaciones de medicamento huérfano y de vía rápida de la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. (FDA).

En el ensayo RESTORE, 18 pacientes con discapacidad visual grave debido a RP recibieron una única inyección intravítrea de MCO-010, mientras que 9 recibieron una inyección intravítrea simulada. Los resultados mostraron mejoras en la función visual después del tratamiento con MCO-010 consistentes con estudios previos, así como un perfil de seguridad favorable. Las medidas clave de eficacia incluyeron la prueba de movilidad Y de luminancia múltiple (MLYMT, movilidad guiada por visión), la prueba de discriminación de formas de luminancia múltiple (MLSDT, reconocimiento de objetos de campo cercano) y puntuaciones de agudeza visual mejor corregida (BCVA). Para MLYMT y MLSDT, un cambio de 2 o más niveles de luminancia se considera clínicamente significativo. Para BCVA, un cambio de 0,3 LogMAR se considera clínicamente significativo.

Los resultados compuestos en medidas clave de eficacia a los 12 meses fueron:

• 18 de 18 (100%) pacientes tratados con MCO-010 mostraron una mejora de la visión en MLYMT, MLSDT o BCVA en comparación con 5 de 9 (55,6%) que recibieron placebo (p = 0,007);
• 17 de 18 (94.4%) pacientes tratados con MCO-010 mostraron una mejora de la visión en MLYMT o BCVA en comparación con 4 de 9 (44.4%) que recibieron placebo (p = 0,008);
• 16 de 18 (88.9%) pacientes tratados con MCO-010 demostraron una mejora de 2 o más en el nivel de luminancia en MLYMT o MLSDT en comparación con 4 de 9 (44.4%) que recibieron placebo (p = 0,02); y
• 14 de 18 (77,8%) pacientes tratados con MCO-010 mostraron una mejora de la visión en MLSDT o BCVA en comparación con 3 de 9 (33,3%) que recibieron placebo (p=0,04).

Además de la evidencia de un efecto clínicamente significativo, MCO-010 fue bien tolerado y no se informaron eventos adversos oculares o sistémicos graves o graves. Hubo una incidencia comparable de eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET) en todos los brazos del estudio. Los TEAE oculares más comunes informados en los brazos de tratamiento fueron células de la cámara anterior, hipertensión ocular y hemorragia conjuntival.

Estos resultados de RESTORE son consistentes con los observados en el ensayo anterior de Fase 1/2 (NCT04919473) en el que 9 de 11 (82%) de los sujetos demostraron 2 mejoras en el nivel de luminancia en la movilidad guiada por visión o 0,3 logMAR en la agudeza visual. En este estudio de Fase 1/2, se observó un perfil de seguridad favorable, sin eventos adversos graves o graves. Las personas con pérdida grave de visión debido a RP actualmente no tienen tratamientos disponibles que puedan mejorar su visión.

“Es un honor para mí presentar los resultados del ensayo RESTORE en ARVO. He tenido el privilegio de tratar a pacientes gravemente ciegos, inscritos en ensayos clínicos MCO-010 y he observado cierta mejora en su función visual. El hecho de que veamos mejoras en la visión después de una única inyección intravítrea es notable”, afirmó David Boyer, médico, Grupo médico de asociados de retina y vítreo en Beverly Hills, California, EE.UU. y miembro del Consejo Asesor Clínico de Nanoscopio. “Algunos participantes que vivían con una discapacidad visual grave debido a la RP han notado una mejora en la función visual. Además, MCO-010 tenía un perfil de seguridad favorable. Es un honor haber sido parte del primer ensayo controlado aleatorio que muestra una mejora visual en una población con discapacidad visual profunda”.

“Los pacientes con RP con pérdida grave de visión son una población heterogénea con diferentes genotipos y manifestaciones fenotípicas de degeneración en la mácula y la retina periférica. Por esta razón, creemos firmemente que ninguna evaluación única puede capturar adecuadamente los cambios clínicamente importantes en la visión en esta amplia población. Se pueden utilizar criterios de valoración compuestos para evaluar los cambios generales en la función de la visión en una sola medición cuando las pruebas individuales evalúan diferentes aspectos del rendimiento de la visión, como la movilidad guiada por la visión, el reconocimiento de objetos y la agudeza visual. Entre los criterios de valoración compuestos del estudio RESTORE, un número significativamente mayor de pacientes tratados con MCO-010 experimentaron mejoras de visión clínicamente significativas. Este ensayo controlado aleatorio proporciona evidencia convincente de que la terapia optogenética MCO-010, como tratamiento independiente de las mutaciones, puede mejorar la visión en pacientes con RP avanzada”, afirmó Samarendra Mohanty, cofundador, presidente y director científico de Nanoscope.

“El panorama del tratamiento para la pérdida grave de visión debido a RP es el de terapias no aprobadas y que carece de un criterio de valoración único predefinido para su aprobación. Las mejoras que estamos viendo en los pacientes tratados con MCO-010 en todas las medidas compuestas clave de eficacia lo convierten en un candidato prometedor para el tratamiento de pacientes con pérdida grave de visión debido a RP”, añadió Sulagna Bhattacharya, cofundador y director ejecutivo de Nanoscope. “Esperamos con interés nuestras próximas conversaciones con la FDA sobre la totalidad de estos datos con respecto a un camino rápido hacia el mercado para esta interesante terapia. Realmente nos alegra ver el impacto y la diferencia que MCO-010 está marcando en las vidas de los pacientes, y estamos agradecidos a todos los participantes e investigadores por ser parte del éxito del ensayo RESTORE”.

Acerca de la retinosis pigmentaria

En los ojos normales, las opsinas son expresadas por células fotorreceptoras y células ganglionares de la retina intrínsecamente fotosensibles y, cuando se activan con la luz, desencadenan el proceso fisiológico de la visión. La RP abarca un grupo de trastornos genéticos raros en los que las células fotorreceptoras de la retina se degradan con el tiempo, lo que provoca problemas de visión y, finalmente, ceguera. Se cree que estos trastornos están relacionados con más de 100 mutaciones genéticas diferentes. Aproximadamente 100.000 personas en los EE. UU. y aproximadamente 2 millones de personas en todo el mundo padecen RP, lo que la convierte en la principal causa de ceguera hereditaria.

Acerca de MCO-010

Las terapias genéticas actuales están dirigidas a tratar pacientes con mutaciones genéticas específicas en las células externas de la retina, mientras que la monoterapia optogenética MCO activable con luz ambiental dirigida a abundantes neuronas internas de la retina tiene el potencial de restaurar la visión perdida debido a la RP avanzada, con células de la retina externa degeneradas. MCO-010 (sonpiretigene isteparvovec, suspensión para inyección intravítrea) es la única opsina de banda ancha, rápida y más sensible a la luz que se encuentra actualmente en ensayos clínicos. Con orientación a células bipolares mediante el potenciador-promotor mGluR6, el casete de expresión MCO-010 está diseñado para restaurar una visión de alta calidad en entornos del mundo real. El vector patentado AAV2 permite una transducción robusta de MCO-010 en células bipolares tras inyección intravítrea. El ensayo de fase 1/2 de MCO-010 en pacientes con RP avanzada demostró una mejora en la movilidad guiada por la visión, la discriminación de formas y la agudeza visual. Una proporción significativa de pacientes tratados con MCO-010 en Fase 2b El ensayo RESTORE mostró mejoras en la visión funcional evaluada mediante la movilidad guiada por la visión, la discriminación de formas y la agudeza visual, junto con un perfil de seguridad favorable.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.

Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades degenerativas de la retina, para las cuales no existe cura. El activo principal de la compañía, MCO-010, informó recientemente los resultados de primera línea de la fase RESTORE. 2b ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble enmascarado y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinitis pigmentosa (NCT04945772). La compañía también ha inscrito completamente un ensayo STARLIGHT de fase 2 de la terapia MCO-010 en pacientes Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para RP como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.

Contacto de inversores:
Socios Argot
212-600-1902
Nanoscopio@argotpartners.com

FUENTE Terapéutica del Nanoscopio

DALLAS, 13 de abril de 2023 /PRNewswire/— Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias génicas para enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy que su plataforma de terapia génica con opsina multicaracterística (MCO) se presentará en tres presentaciones en la reunión anual de ARVO, que tendrá lugar 23-27 de abril de 2023 en Nueva Orleans. El equipo directivo también estará presente en la conferencia y disponible para reunirse en el stand #1056 de Nanoscope Therapeutics.

Los detalles de las presentaciones son los siguientes:

Título del resumen: MCO-010 Terapia optogenética intravítrea en la enfermedad de Stargardt. Resultados a 6 meses del ensayo de fase 2 STARLIGHT
Número de resumen: 3546 – B0388
Tipo de sesión: Sesión de carteles
Nombre de la sesión: Avances en la terapia de enfermedades inflamatorias oculares
Fecha de la sesión: martes, 25 de abril de 2023
Tiempo de sesión: 3:30-5:15 p.m. hora central
Ubicación: Sala de exposiciones, Centro de convenciones Ernest N. Morial de Nueva Orleans
Presentador: Víctor Hugo González, MD, Valley Retina Institute, McAllen, Texas, EE.UU.

El Dr. González discutirá los resultados de seguridad y eficacia de Nanoscope a los 6 meses del ensayo de fase 2 STARLIGHT para la enfermedad de Stargardt. Los resultados ayudarán a informar el desarrollo clínico futuro de la terapia optogenética MCO-010 para la restauración de la visión en la enfermedad de Stargardt y otras afecciones degenerativas de la retina.

Título del resumen: Administración con láser dirigido no viral de genes de opsina multicaracterísticos para el tratamiento de la atrofia geográfica
Número de resumen: 3861-B0141
Tipo de sesión: Sesión de carteles
Nombre de la sesión: Terapia genética y celular
Fecha de la sesión: miércoles, 26 de abril de 2023
Tiempo de sesión: 10:30 am-12:15 p.m. hora central
Ubicación: Sala de exposiciones, Centro de convenciones Ernest N. Morial de Nueva Orleans
Presentador: Samarendra Mohanty, Ph.D., presidenta y directora científica de Nanoscope Therapeutics

El Dr. Mohanty detallará el enfoque láser no viral guiado por tomografía de coherencia óptica que proporciona una administración eficiente y espacialmente dirigida de genes MCO-020 a las células de la retina en áreas de atrofia geográfica.

Título del resumen: Eficacia y seguridad de la terapia optogenética MCO-010 para la restauración de la visión en pacientes con pérdida grave de la visión debido a retinitis pigmentosa: una fase 2b ensayo clínico aleatorizado, controlado de forma simulada, multicéntrico, multidosis y doble enmascarado (RESTORE)
Número de resumen: 5443
Tipo de sesión: Sesión de artículos
Nombre de la sesión: Retinitis pigmentosa
Fecha de la sesión: jueves, 27 de abril de 2023
Hora de presentación: 1:30-1:45 p. m. hora central
Ubicación: 353-355, Centro de convenciones Ernest N. Morial de Nueva Orleans
Presentador: David Boyer, MD, socio principal, Retina-Vitreous Associates Medical Group en Sureste de california

El Dr. Boyer discutirá los resultados de seguridad y eficacia de Nanoscope durante 52 semanas de la Fase 2b Ensayo RESTORE, el programa clínico más avanzado de la empresa. Los datos de eficacia y seguridad del ensayo RESTORE proporcionarán evidencia sobre el perfil beneficio/riesgo de MCO-010 en la retinosis pigmentaria.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades degenerativas de la retina, para las cuales no existe cura. El activo principal de la compañía, MCO-010, informó recientemente los resultados principales del ensayo clínico RESTORE Fase 2b, multicéntrico, aleatorizado, de doble enmascaramiento y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinosis pigmentaria (NCT04945772). La compañía también ha inscrito completamente un ensayo STARLIGHT de fase 2 de la terapia MCO-010 en pacientes Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para RP como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.

Contacto de inversores:
Socios Argot
212-600-1902
Nanoscopio@argotpartners.com

• 88,9% (16/18) de los pacientes tratados con MCO-010 experimentaron una mejora clínicamente significativa de 2 o más niveles de luminancia en la movilidad guiada por visión o el reconocimiento de objetos.
• Se observaron ganancias de agudeza visual clínicamente significativas en varios pacientes tratados con MCO-010
• Perfil de seguridad favorable para MCO-010 sin eventos adversos graves o graves

DALLAS, 30 de marzo de 2023 /PRNewswire/— Nanoscopio Therapeutics Inc., anunció hoy los principales resultados del ensayo clínico RESTORE de fase 2b, multicéntrico, aleatorizado, doble enmascarado y controlado de forma simulada (NCT04945772) de MCO-010, una terapia optogenética con opsina multicaracterística (MCO) activable con luz ambiental para la restauración de la visión en la retinitis pigmentosa (RP) avanzada, independientemente de la mutación genética. MCO-010 ha recibido designaciones de medicamento huérfano y de vía rápida de la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. (FDA).

En el ensayo RESTORE, 18 pacientes con discapacidad visual grave debido a RP recibieron una única inyección intravítrea de MCO-010, mientras que 9 recibieron un procedimiento de inyección intravítrea simulada. Los resultados mostraron mejoras en la función visual después del tratamiento con MCO-010 consistentes con estudios previos, así como un perfil de seguridad favorable. La medida de resultado primaria fue el cambio medio en la puntuación de la prueba de movilidad Y de luminancia múltiple (MLYMT, movilidad guiada por visión) versus placebo. Otras evaluaciones clave de eficacia incluyeron la prueba de discriminación de formas de luminancia múltiple (MLSDT, reconocimiento de objetos cercanos) y la agudeza visual mejor corregida (BCVA). Para MLYMT y MLSDT, un cambio de 2 o más niveles de luminancia se considera clínicamente significativo. Para BCVA, un cambio de 0,3 LogMAR se considera clínicamente significativo, y un cambio negativo indica una mejor agudeza visual.

Los resultados clave de eficacia a los 12 meses fueron:

• 16 de 18 (88.9%) pacientes tratados con MCO-010 demostraron una mejora de 2 o más en el nivel de luminancia en MLYMT o MLSDT a los 12 meses en comparación con 4 de 9 (44.4%) que recibieron placebo (p <0,05);
• 12 de 18 pacientes tratados con MCO-010 mejoraron en 2 o más niveles de luminancia en el MLYMT en comparación con 3 de 9 que recibieron placebo;
• 10 de 18 pacientes tratados con MCO-010 mejoraron en 2 o más niveles de luminancia en el MLSDT en comparación con 2 de 9 que recibieron placebo;
• 7 de 18 pacientes tratados con MCO-010 mejoraron en -0,3 LogMAR o más en BCVA en comparación con 1 de 9 que recibieron placebo; y
• Cambio en la puntuación MLYMT (resultado primario), diferencia frente a placebo: +1,0 (95%CI 0,0, 3,0).

Además de la evidencia de un efecto clínicamente significativo, MCO-010 fue bien tolerado y no se informaron eventos adversos oculares o sistémicos graves o graves. Se produjo un EAG en un paciente tratado con placebo. Hubo una incidencia comparable de eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET) en todos los brazos del estudio. Los TEAE oculares más comunes informados en los brazos de tratamiento fueron células de la cámara anterior, hipertensión ocular y hemorragia conjuntival.

Los resultados de RESTORE de hoy son consistentes con los observados en el ensayo anterior de Fase 1/2, lo que demuestra mejoras en la visión funcional en la mayoría de los pacientes tratados con MCO-010 junto con un perfil de seguridad favorable. Las personas con pérdida grave de visión debido a RP actualmente no tienen tratamientos disponibles para mejorar la visión.

“He tenido el privilegio de observar mejoras sustanciales en la función visual en varios pacientes que se inscribieron en los ensayos clínicos MCO-010 durante el año pasado. El hecho de que veamos mejoras sostenidas y a veces transformadoras en la función de la visión, lo que les permite caminar en la clínica con mayor certeza, después de un solo tratamiento, es notable y sin precedentes”, dijo Víctor H. González, MD, fundador de Valley Retina Institute. McAllen, Texas y RESTAURAR investigador. “Estos participantes que vivían con una discapacidad visual grave debido a la RP ahora tienen una calidad de vida mejorada, muy diferente a la que tenían antes de recibir MCO-010. Además, el perfil de seguridad favorable de MCO-010 fortalece aún más mi confianza en este tratamiento innovador que espero se convierta en una opción de tratamiento importante para las personas con RP avanzada”.

“Estos resultados son gratificantes, ya que demuestran el potencial de MCO-010 para restaurar la visión y representan más de una década de trabajo de muchas personas dedicadas involucradas en el descubrimiento y desarrollo de esta plataforma única, rápida, de banda ancha y altamente sensible. Este es un momento crucial para el campo de la terapia génica independiente de las mutaciones y establece la optogenética como una modalidad terapéutica que puede restaurar la visión funcional en luz ambiental en pacientes con degeneración retiniana grave. Los datos del ensayo RESTORE validan aún más la plataforma MCO de Nanoscope que se está aplicando en una creciente cartera de programas. Nuestro enfoque demuestra potencial en una variedad de enfermedades y áreas terapéuticas y Nanoscope está en una posición única para hacer avanzar la optogenética hasta convertirla en una realidad terapéutica para los pacientes”, agregó Samarendra Mohanty, cofundador, presidente y director científico de Nanoscope.

"Estamos encantados de ver resultados tan alentadores del ensayo RESTORE", afirmó Sulagna Bhattacharya, cofundador y director ejecutivo de Nanoscope. “Estos resultados sugieren que MCO-010 proporciona un beneficio sustancial a los pacientes con pérdida grave de visión debido a RP avanzada, una afección para la que actualmente no existen tratamientos disponibles. Esperamos colaborar con la FDA y otras agencias reguladoras sobre el futuro de MCO-010, con el objetivo de hacer llegar rápidamente esta nueva terapia a los pacientes. Agradecemos sinceramente a los participantes y a las familias del ensayo, así como a los investigadores y a todos los que contribuyeron a este ensayo innovador. También nos gustaría agradecer a nuestros inversores, los NIH y nuestros colaboradores por apoyarnos diligentemente durante muchos años para hacer realidad el potencial de la terapia MCO en la restauración de la visión de los pacientes, independientemente de la mutación genética subyacente”.

La Compañía espera presentar los resultados de RESTORE en las próximas conferencias médicas.

Acerca de la retinosis pigmentaria
En los ojos normales, las opsinas son expresadas por células fotorreceptoras y células ganglionares de la retina intrínsecamente fotosensibles y, cuando se activan con la luz, desencadenan el proceso fisiológico de la visión. La RP abarca un grupo de trastornos genéticos raros en los que las células fotorreceptoras de la retina se degradan con el tiempo, lo que provoca problemas de visión y, finalmente, ceguera. Se cree que estos trastornos están relacionados con más de 100 mutaciones genéticas diferentes. Aproximadamente 100.000 personas en los EE. UU. y aproximadamente 2 millones de personas en todo el mundo padecen RP, lo que la convierte en la principal causa de ceguera hereditaria.

Acerca de MCO-010
Las terapias genéticas actuales están dirigidas a tratar pacientes con mutaciones genéticas específicas en las células externas de la retina, mientras que la monoterapia optogenética MCO activable con luz ambiental dirigida a abundantes neuronas internas de la retina tiene el potencial de restaurar la visión perdida debido a la RP avanzada, con células de la retina externa degeneradas. MCO-010 (sonpiretigene isteparvovec, suspensión para inyección intravítrea) es la única opsina de banda ancha, rápida y más sensible a la luz que se encuentra actualmente en ensayos clínicos. Con orientación a células bipolares mediante el potenciador-promotor mGluR6, el casete de expresión MCO-010 está diseñado para restaurar una visión de alta calidad en entornos del mundo real. El vector patentado AAV2 permite una transducción robusta de MCO-010 en células bipolares tras inyección intravítrea. El ensayo de fase 1/2 de MCO-010 en pacientes con RP avanzada demostró una mejora en la movilidad guiada por la visión, la discriminación de formas y la agudeza visual. Una proporción significativa de pacientes tratados con MCO-010 en Fase 2b El ensayo RESTORE mostró mejoras en la visión funcional evaluada mediante la movilidad guiada por la visión, la discriminación de formas y la agudeza visual, junto con un perfil de seguridad favorable.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades degenerativas de la retina, para las cuales no existe cura. El activo principal de la compañía, MCO-010, informó recientemente los resultados de primera línea de la fase RESTORE. 2b ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble enmascarado y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinitis pigmentosa (NCT04945772). La compañía también ha inscrito completamente un ensayo STARLIGHT de fase 2 de la terapia MCO-010 en pacientes Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para RP como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.

Contacto de inversores:
Socios Argot
212-600-1902
Nanoscopio@argotpartners.com

Nanoscope Therapeutics nombra al veterano de la industria Vicente Anido Jr., Ph.D., como asesor estratégico

DALLAS, 20 de marzo de 2023 /PRNewswire/— Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy el nombramiento de Vicente Anido Jr., Ph.D., como Asesor Estratégico del Directorio y la Administración de la Compañía.

“Nos complace que Vince se una a nuestro equipo de asesores. Su profunda experiencia y sus logros en la creación y comercialización de empresas oftálmicas rentables proporcionarán una valiosa orientación para respaldar nuestra estrategia clínica y corporativa. Esperamos aprovechar su experiencia a medida que avanzamos en la plataforma de terapias optogenéticas de Nanoscope para restaurar la visión en pacientes con enfermedades degenerativas de la retina hereditarias”, dijo Sulagna Bhattacharya, director ejecutivo y cofundador de Nanoscope Therapeutics.

"La monoterapia optogenética con opsina multicaracterística de Nanoscope, MCO-010, es un enfoque novedoso para tratar enfermedades hereditarias de la retina y estoy ansioso por ayudar a la compañía a navegar a través del desarrollo clínico avanzado y hacia la comercialización", dijo el Dr. Anido Jr. "MCO-010 demuestra un perfil clínico convincente con importantes oportunidades de mercado. Espero trabajar con el equipo en el desarrollo de una estrategia clínica y corporativa exitosa para llevar esta tecnología potencial de restauración de la vista a los pacientes”.

Como líder de la industria oftalmológica, el Dr. Anido Jr. aporta más de tres décadas de experiencia oftalmológica y ayudará a Nanoscope en su camino hacia la posible comercialización de MCO-010. Recientemente fue director ejecutivo y presidente de Aerie Pharmaceuticals. Antes de Aerie, dirigió varias empresas, incluido su puesto como director ejecutivo de ISTA Pharmaceuticals, que se vendió a Bausch & Lomb por $500 millones en 2012. El Dr. Anido Jr. tiene un doctorado. en Ciencias Farmacéuticas de la Universidad de Misuri, Kansas City y una maestría y una licenciatura en farmacia de Universidad de Virginia Occidental.

Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades degenerativas de la retina, para las cuales no existe cura. El principal activo de la compañía, MCO-010, se encuentra actualmente en Fase de RESTAURACIÓN 2b ensayos clínicos multicéntricos, aleatorizados, con doble enmascaramiento y controlados de forma simulada en los EE. UU. para la retinosis pigmentaria (NCT04945772) con datos de primera línea esperados para el primer trimestre de 2023. La compañía también ha inscrito completamente un ensayo STARLIGHT de fase 2 de la terapia MCO-010 en pacientes con Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para RP como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.

Contacto de inversores:
Socios Argot
212-600-1902
Nanoscopio@argotpartners.com

FUENTE Terapéutica del Nanoscopio

Nanoscope Therapeutics anuncia la selección de “Sonpiretigene Isteparvovec” por la Organización Mundial de la Salud como denominación común internacional para MCO-010

DALLAS, 28 de febrero de 2023  — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias génicas para enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy que el Comité de Expertos en Denominaciones Comunes Internacionales (DCI) de la Organización Mundial de la Salud (OMS) ha seleccionado “sonpiretigene isteparvovec”para el nombre común de MCO-010 de la compañía, una monoterapia optogenética con opsina multicaracterística (MCO) activable con luz ambiental para restaurar la visión en pacientes con retinitis pigmentosa (RP) y enfermedad de Stargardt. MCO-010 ha recibido la designación de medicamento huérfano por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. para ambas enfermedades y se están llevando a cabo múltiples ensayos clínicos de etapa media a tardía, incluido el estudio clínico RESTORE de Fase 2b, multicéntrico, aleatorizado, con doble enmascaramiento y controlado de forma simulada. prueba para RP. Los datos de primera línea de RESTORE se esperan para el primer trimestre de 2023.

El nombre "sonpiretigene isteparvovec”para MCO-010 fue seleccionado por el Panel Asesor de Expertos de la Farmacopea Internacional y Preparaciones Farmacéuticas de la OMS. MCO-010 alcanzó el estatus de DCI recomendada después de un período de consulta pública y fue incluida en el Lista de posadas recomendadas 128, publicado en el Número 4 de la Información sobre Medicamentos de la OMS, Volumen 36 en enero 2023.

Dr. Samarendra Mohanty, Presidente de Nanoscope, dijo: “El sistema INN de la OMS ha facilitado el nombre de sonpiretigene isteparvovec para el ingrediente farmacéutico activo, que es la base de nuestro desarrollo clínico en varias enfermedades degenerativas de la retina con una gran necesidad insatisfecha. Creemos que finalizar este nombre es un paso importante hacia la posible comercialización futura de MCO-010”.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.

Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades degenerativas de la retina, para las cuales no existe cura. El principal activo de la compañía, MCO-010, se encuentra actualmente en Fase de RESTAURACIÓN 2b ensayos clínicos multicéntricos, aleatorizados, con doble enmascaramiento y controlados de forma simulada en los EE. UU. para la retinosis pigmentaria (NCT04945772) con datos de primera línea esperados para el primer trimestre de 2023. La compañía también ha inscrito completamente un ensayo STARLIGHT de fase 2 de la terapia MCO-010 en pacientes con Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para RP como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.

Contacto de inversores:
Socios Argot
212-600-1902
Nanoscopio@argotpartners.com

La directora ejecutiva de Nanoscope Therapeutics, Sulagna Bhattacharya, se une a la junta directiva de la sección de salud de BIO

DALLAS, TX (13 de febrero de 2023) - Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy que Sulagna Bhattacharya, directora ejecutiva y cofundadora de Nanoscope Therapeutics, ha sido nombrada miembro de la Junta Directiva de la Sección de Salud de la Junta Directiva de la Organización de Innovación Biotecnológica (BIO).

La Sra. Bhattacharya fue nombrada miembro de la Junta Directiva de BIO en febrero de 2022 y actualmente forma parte de la Junta Directiva de la Sección de Empresas Emergentes, en la que continuará desempeñando su cargo además de su nuevo rol en la Junta Directiva de la Sección de Salud. También ha sido seleccionada como miembro del Comité de Nominaciones de BIO.

La Junta Directiva de la Sección de Salud de BIO está compuesta por líderes de opinión que aportan su experiencia a los principales problemas que afectan su área específica de la industria de la biotecnología.

“Acelerar el desarrollo de terapias innovadoras es una verdadera pasión para mí”, afirmó la Sra. Bhattacharya. "Espero trabajar con otros líderes biofarmacéuticos en la Junta Directiva de la Sección de Salud de BIO para promover estrategias políticas que permitan esta aceleración en todo el sector biotecnológico".

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades degenerativas de la retina, para las cuales no existe cura. El activo principal de la compañía, MCO-010, se encuentra actualmente en ensayos clínicos multicéntricos, aleatorizados, de doble enmascaramiento y controlados de forma simulada de Fase 2b en los EE. UU. para la retinitis pigmentosa (NCT04945772) con datos de primera línea esperados para el primer trimestre de 2023. La compañía también ha inscrito por completo un ensayo de fase 2 de la terapia MCO-010 en pacientes de Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para RP como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.

Contacto de inversores:
Socios Argot
212-600-1902
Nanoscopio@argotpartners.com

Nanoscope Therapeutics se presentará en la conferencia de inversores y directores ejecutivos de BIO

DALLAS, 2 de febrero de 2023 — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy que Sulagna Bhattacharya, director ejecutivo y cofundador de Nanoscope Therapeutics, presentará en la conferencia de inversores y directores ejecutivos de BIO, que tendrá lugar 6 al 9 de febrero de 2023, en Nueva York.

La Sra. Bhattacharya proporcionará una actualización de la empresa sobre las actividades clínicas y corporativas de Nanoscope en Martes 7 de febrero, de 2:00-2:15 p.m. hora del este en la Sala del Jardín de Invierno (6^th piso) en el Marriott Marquis. El liderazgo en nanoscopios estará disponible para las reuniones durante la conferencia desde Lunes 6 de febrero a Jueves 9 de febrero. Los interesados en programar una reunión podrán hacerlo a través del sistema BIO One-on-One Partnering: https://www.bio.org/events/bio-ceo-investor-digital-conference/partnering.

La Sra. Bhattacharya actualmente forma parte de la junta directiva de BIO. También es miembro de múltiples subcomités de BIO para la formación de capital, estrategia que aboga por políticas públicas beneficiosas para las empresas de biotecnología privadas y de pequeña capitalización.

Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades degenerativas de la retina, para las cuales no existe cura. El principal activo de la compañía, MCO-010, se encuentra actualmente en Fase 2b ensayos clínicos multicéntricos, aleatorizados, con doble enmascaramiento y controlados de forma simulada en los EE. UU. para la retinosis pigmentaria (NCT04945772) con datos de primera línea esperados para el primer trimestre de 2023. La compañía también ha inscrito por completo un ensayo de fase 2 de la terapia MCO-010 en pacientes de Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para RP como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.

Contacto de inversores:
Socios Argot
212-600-1902
Nanoscopio@argotpartners.com

FUENTE Terapéutica del Nanoscopio

Nanoscope Therapeutics recibe la designación de vía rápida de la FDA para MCO-010 para el tratamiento de la enfermedad de Stargardt

DALLAS, 30 de enero de 2023 — Nanoscope Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) otorgó la designación Fast Track (FTD) a MCO-010, un activador con luz ambiental. Monoterapia optogenética con opsina multicaracterística (MCO) para restaurar la visión en pacientes ciegos, para el tratamiento de la enfermedad de Stargardt para mejorar la función visual.

"Nos complace recibir la decisión de la FDA de otorgar la designación Fast Track para la segunda indicación de nuestra terapia de restauración de la visión, y esperamos compartir los datos de seis meses del ensayo clínico de fase 2 STARLIGHT de la terapia MCO-010 en pacientes de Stargardt este cuarto”, dijo Sulagna Bhattacharya, director ejecutivo de Nanoscope. "Recibir la designación Fast Track refuerza la urgencia de nuestra misión de encontrar una solución eficaz para los pacientes de Stargardt y es un reconocimiento del potencial de MCO-010 para abordar esta necesidad médica no cubierta".

En Septiembre 2022, se completó la inscripción en el ensayo clínico abierto de fase 2 STARLIGHT (NCT05417126) de MCO-010 en seis pacientes con pérdida de visión avanzada debido a un diagnóstico clínico o genético de enfermedad de Stargardt. En este estudio, todos los sujetos recibieron la misma dosis intravítrea única de 1,2E11gc/ojo de MCO-010. Se esperan datos de seis meses del ensayo STARLIGHT en el primer trimestre de 2023.

La designación Fast Track de la FDA tiene como objetivo facilitar el desarrollo y acelerar la revisión de terapias novedosas para tratar afecciones graves para las cuales existe una necesidad médica no cubierta. Con la designación Fast Track, Nanoscope Therapeutics es elegible para reuniones regulatorias y comunicaciones más frecuentes con la FDA.

En febrero 2022, se completó la inscripción en la Fase 2b ensayo clínico RESTORE multicéntrico, aleatorizado, doble enmascarado y controlado de forma simulada (NCT04945772) de MCO-010. También se esperan datos de primera línea del ensayo RESTORE en el primer trimestre de 2023.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades degenerativas de la retina, para las cuales no existe cura. El principal activo de la compañía, MCO-010, se encuentra actualmente en Fase 2b ensayos clínicos multicéntricos, aleatorizados, con doble enmascaramiento y controlados de forma simulada en los EE. UU. para la retinosis pigmentaria (NCT04945772) con datos de primera línea esperados para el primer trimestre de 2023. La compañía también ha inscrito por completo un ensayo de fase 2 de la terapia MCO-010 en pacientes de Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido la designación Fast Track de la FDA y la designación de medicamento huérfano de la FDA tanto para RP como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.

Contacto de inversores:
Socios Argot
212-600-1902
Nanoscopio@argotpartners.com

FUENTE Terapéutica del Nanoscopio

Nanoscope Therapeutics anuncia presentaciones en la Conferencia de optogenética y manipulación óptica

DALLAS, 23 de enero de 2023  — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy una presentación oral y una presentación de póster en el Jornada de Optogenética y Manipulación Óptica como parte de la Programa SPIE Photonics West BiOS, teniendo lugar 28 de enero al 2 de febrero de 2023 en San Francisco.

Los detalles de la presentación oral son los siguientes:

Título del resumen: La funcionalización de la retina interna con opsina multicaracterística detuvo una mayor degeneración y deterioro funcional
Número de resumen: 12366-10
Nombre de la sesión: 3. Aplicaciones clínicas
Fecha de la sesión: domingo, 29 de enero de 2023
Hora de presentación: 11:40 a. m. a 12:00 p. m. hora del Pacífico
Ubicación: Moscone Center, Sala 101 (Nivel 1 Vestíbulo Sur)
Presentador: Dr. Samarendra Mohanty, Presidente y Director Científico de Nanoscope Therapeutics

Además de resaltar los beneficios de la terapia génica MCO, el Dr. Mohanty discutirá los resultados del MCO-010 transportado por AAV administrado por vía intravítrea en múltiples modelos de degeneración de la retina en ratones, incluida la retinitis pigmentosa y la enfermedad de Stargardt, que mostraron la detención de una mayor degeneración de la retina a medida que avanza. evaluado mediante tomografía de coherencia óptica (OCT), electrorretinograma (ERG) e inmunohistoquímica (IHC).

Los detalles de la presentación del cartel son los siguientes:

Título del resumen: Plataforma de electrofisiología de punto variable guiada por OCT para la evaluación estructural y funcional correlacionada de la intervención optogenética
Número de resumen: 12366-24
Nombre de la sesión: Sesión de carteles de BiOS
Fecha de la sesión: domingo, 29 de enero de 2023
Hora de presentación: 5:30-7:00 p. m. (hora del Pacífico)
Ubicación: Centro Moscone, Nivel 2 Oeste

El Dr. Mohanty detallará el desarrollo de la evaluación funcional de la retina con resolución espacial guiada por imágenes mediante electrorretinograma estimulado de punto variable (vsERG) guiado por OCT. La plataforma OCT-vsERG se utiliza actualmente para monitorear áreas enfermas en la retina de pacientes con degeneración macular de Stargardt y para medir cambios funcionales después de la terapia optogenética.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.

Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades degenerativas de la retina, para las cuales no existe cura. El principal activo de la compañía, MCO-010, se encuentra actualmente en Fase 2b ensayos clínicos multicéntricos, aleatorizados, con doble enmascaramiento y controlados de forma simulada en los EE. UU. para la retinosis pigmentaria (NCT04945772) con datos de primera línea esperados para el primer trimestre de 2023. La compañía también ha inscrito por completo un ensayo de fase 2 de la terapia MCO-010 en pacientes de Stargardt (NCT05417126). MCO-010 recibió la designación Fast Track de la FDA para RP y las designaciones de medicamento huérfano de la FDA para RP y Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.

Contacto de inversores:
Socios Argot
212-600-1902
Nanoscopio@argotpartners.com

FUENTE Terapéutica del Nanoscopio

Nanoscope Therapeutics se presentará en la Cumbre de entrega de fármacos oftálmicos de próxima generación

DALLAS, 19 de enero de 2023  — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy que el Dr. Samarendra Mohanty, presidente y director científico de Nanoscope Therapeutics, realizará una presentación titulada “Pioneros en la administración óptica de terapias al ojo dirigidas por láser” y participará en un panel de discusión en el Cumbre de entrega de medicamentos oftálmicos de próxima generación, teniendo lugar 24-26 de enero de 2023 en San Francisco.

Los detalles de la presentación y el panel son los siguientes:

Pionero suministro óptico de terapias al ojo dirigido por láser
Fecha y hora: jueves, 26 de enero de 2023; 11:45 a. m. hora del Pacífico
Ubicación: Hyatt Centric Fisherman's Wharf

En su presentación, el Dr. Mohanty discutirá la aplicación de la administración óptica dirigida por láser como plataforma terapéutica y detallará la prueba de concepto de Nanoscope para administrar genes y otras moléculas.

Panel de discusión: ¿Cuál es el sistema ideal para probar terapias oftálmicas duraderas? Discutiendo lo deseado
Atributos de un sistema de referencia
Fecha y hora: jueves, 26 de enero de 2023; 9:15 a. m. hora del Pacífico
Ubicación: Hyatt Centric Fisherman's Wharf

Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades degenerativas de la retina, para las cuales no existe cura. El principal activo de la compañía, MCO-010, se encuentra actualmente en Fase 2b ensayos clínicos multicéntricos, aleatorizados, con doble enmascaramiento y controlados de forma simulada en los EE. UU. para la retinosis pigmentaria (NCT04945772) con datos de primera línea esperados para el primer trimestre de 2023. La compañía también ha inscrito por completo un ensayo de fase 2 de la terapia MCO-010 en pacientes de Stargardt (NCT05417126). MCO-010 recibió la designación Fast Track de la FDA para RP y las designaciones de medicamento huérfano de la FDA para RP y Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.

Contacto de inversores:
Socios Argot
212-600-1902
Nanoscopio@argotpartners.com

El principal equipo ejecutivo de Nanoscope participará en la Semana de Terapias Avanzadas

DALLAS, TX (11 de enero de 2023) - Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy que el Dr. Samarendra Mohanty, presidente y director científico, realizará una presentación titulada "Pioneros en una nueva ola de terapia genética agnóstica genética" en la sesión " La próxima ola: el cambio comercial de la terapia celular y génica” en Semana de Terapias Avanzadas, que tendrá lugar del 17 al 20 de enero de 2023 en Miami. También participará en la mesa redonda de cierre.

Los detalles de la charla y el panel son los siguientes:

Título: Pioneros en una nueva ola de terapia genética agnóstica genética
Sesión: La próxima ola: el cambio comercial de la terapia celular y génica
Fecha y hora: jueves 19 de enero de 2023; 3:35 pm-4:05 pm ET (charla) y 4:35 pm-5:00 pm ET (panel)

Ubicación: Centro de Convenciones de Miami Beach

La Semana de Terapias Avanzadas reúne a líderes de la industria de la atención médica para compartir conocimientos y construir relaciones para avanzar en el próximo pilar de la medicina.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades degenerativas de la retina, para las cuales no existe cura. El activo principal de la compañía, MCO-010, se encuentra actualmente en ensayos clínicos multicéntricos, aleatorizados, de doble enmascaramiento y controlados de forma simulada de Fase 2b en los EE. UU. para la retinitis pigmentosa (NCT04945772) con datos de primera línea esperados para el primer trimestre de 2023. La compañía también ha inscrito por completo un ensayo de fase 2 de la terapia MCO-010 en pacientes de Stargardt (NCT05417126). MCO-010 recibió la designación Fast Track de la FDA para RP y las designaciones de medicamento huérfano de la FDA para RP y Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.

Contacto de inversores:
Socios Argot
212-600-1902
Nanoscopio@argotpartners.com

Nanoscope Therapeutics nombra a Massoud Motamed, PhD, vicepresidente de calidad

DALLAS, TX (5 de enero de 2023) - Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy el nombramiento de Massoud Motamed, PhD, como vicepresidente de Calidad. El Dr. Motamed aporta casi una década de experiencia en cumplimiento y calidad del CGMP, incluida una amplia experiencia en la fabricación y revisión regulatoria de productos de terapia génica.

“La experiencia de Massoud liderando la calidad y el cumplimiento en la fabricación de CGMP para terapias genéticas será valiosa a medida que avancemos en nuestras capacidades de Química, Fabricación y Controles (CMC). Este nombramiento respalda el avance continuo de nuestras terapias optogenéticas para restaurar la visión en millones de personas ciegas por enfermedades de la retina y destaca nuestra evolución como empresa”, dijo Sulagna Bhattacharya, directora ejecutiva de Nanoscope.

"Estoy encantado de unirme al equipo altamente motivado de Nanoscope en el desarrollo de su novedoso enfoque para el tratamiento de la enfermedad degenerativa de la retina", dijo el Dr. Motamed. "Espero ayudar a Nanoscope a navegar el desarrollo clínico avanzado y las próximas presentaciones regulatorias a medida que la compañía continúa avanzando en sus ensayos clínicos".

El Dr. Motamed fue recientemente revisor de CMC para la División de Terapia Génica del Centro de Evaluación e Investigación Biológica (CBER), el centro dentro de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) que regula los productos biológicos para uso humano según las leyes federales aplicables. El Dr. Motamed ha recibido numerosos premios, incluido el premio al Servicio Destacado de la FDA de la Oficina de Asuntos Regulatorios. Anteriormente, se desempeñó como Jefe de Calidad del Viral Vector Core en UT Southwestern Medical Center. Antes de esto, el Dr. Motamed ocupó cargos como Jefe de Auditoría y Cumplimiento en Cipla, una compañía farmacéutica global, así como inspector de la FDA para la calidad y el cumplimiento farmacéutico. Tiene un doctorado en Bioquímica de UT Southwestern Medical Center, una maestría en Química Orgánica de la Universidad de California, Berkeley y una licenciatura en Bioquímica de la Universidad Metodista del Sur.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades degenerativas de la retina, para las cuales no existe cura. El activo principal de la compañía, MCO-010, se encuentra actualmente en ensayos clínicos multicéntricos, aleatorizados, de doble enmascaramiento y controlados de forma simulada de Fase 2b en los EE. UU. para la retinitis pigmentosa (NCT04945772) con datos de primera línea esperados para el primer trimestre de 2023. La compañía también ha inscrito por completo un ensayo de fase 2 de la terapia MCO-010 en pacientes de Stargardt (NCT05417126). MCO-010 recibió la designación Fast Track de la FDA para RP y las designaciones de medicamento huérfano de la FDA para RP y Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.

Contacto de inversores:
Socios Argot
212-600-1902
Nanoscopio@argotpartners.com