La terapia genética del nanoscopio para restaurar la visión en pacientes se presentará en la Cumbre de Innovación de Retina de OIS y en la Reunión Anual de la Sociedad Estadounidense de Especialistas en Retina

Los resultados del ensayo RESTORE de fase 2b para la retinosis pigmentaria y los datos de seis meses del ensayo STARLIGHT de fase 2 para la enfermedad de Stargardt se esperan para el primer trimestre de 2023

DALLAS, 12 de julio de 2022 /PRNewswire/ — Nanoscope Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy que el desarrollo clínico de su plataforma de terapia génica Multi-Characteristic Opsin (MCO) se presentará en dos presentaciones en la Reunión Científica Anual de 2022 de la Sociedad Estadounidense de Especialistas en Retina (ASRS), que tendrá lugar del 13 al 16 de julio en la ciudad de Nueva York.

Los detalles de las presentaciones son los siguientes:

Actualización sobre los ensayos clínicos en EE. UU. de MCO-010 para la retinitis pigmentosa y la enfermedad de Stargardt y revisión de la plataforma de administración de genes láser no virales del nanoscopio
Presentador: Samarendra Mohanty, Ph.D., cofundadora, presidenta y directora científica de Nanoscope
Sesión: Cumbre de innovación OIS Retina del satélite ASRS, foco en tecnologías innovadoras
Fecha y hora: miércoles 13 de julio de 2022; 4:15 p. m. – 5:15 p. m. hora del Este
Ubicación: Salón Edison

Ensayo clínico de fase 2b multicéntrico, aleatorizado, controlado de forma simulada, doble enmascarado, de opsina multicaracterística en pacientes con retinitis pigmentosa avanzada
Presentador: Peter Kaiser, MD, FASRS, del Cole Eye Institute en el Departamento de Oftalmología de la Clínica Cleveland
Sesión: Simposio AMD Seco 3
Fecha y hora: sábado 16 de julio de 2022; 10:15 a. m. – 11:20 a. m. hora del este
Ubicación: Centro Javits

El Dr. Kaiser, asesor de Nanoscope, hablará sobre el ensayo RESTORE de fase 2b de Nanoscope, su programa clínico más avanzado. Los resultados del ensayo RESTORE, junto con los datos de seis meses del ensayo de fase 2 STARLIGHT para la enfermedad de Stargardt, se esperan para el primer trimestre de 2023.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades degenerativas de la retina, para las cuales no existe cura. El activo principal de la compañía, MCO-010, se encuentra actualmente en ensayos clínicos multicéntricos, aleatorizados, de doble enmascaramiento y controlados de forma simulada de fase 2b en los EE. UU. para la retinitis pigmentosa (NCT04945772) y se esperan datos de primera línea para el primer trimestre de 2023. La compañía también ha iniciado un Ensayo de fase 2 de la terapia MCO-010 en pacientes de Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de medicamento huérfano de la FDA para RP y Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.

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Dallas, TX (05 de julio de 2022) - Terapéutica del nanoscopio, Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para tratar enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy el nombramiento de Michael Márquez como director financiero. El Sr. Márquez aporta más de 17 años de experiencia financiera, incluida una amplia experiencia en la dirección de estrategias financieras y de crecimiento para empresas en el sector oftálmico.

“La experiencia de Michael liderando estrategias financieras e iniciativas para compañías oculares será valiosa a medida que avancemos en nuestra plataforma de terapias optogenéticas para restaurar la visión en pacientes con enfermedades degenerativas de la retina hereditarias. Este nombramiento fortalece nuestro equipo directivo y subraya nuestra evolución como empresa”, dijo el cofundador y director ejecutivo de Nanoscope, Sulagna Bhattacharya.

“Estoy emocionado de unirme a Nanoscope en este momento crucial en el desarrollo de su novedoso enfoque para el tratamiento de enfermedades degenerativas de la retina, respaldado por datos convincentes que se han generado hasta ahora para nuestro candidato principal, MCO-010. Creo que una estrategia financiera sólida es crucial para el éxito de cualquier empresa y espero ayudar a Nanoscope a navegar a través del desarrollo clínico avanzado y, eventualmente, hacia la comercialización”, dijo Márquez.

El Sr. Márquez fue recientemente director financiero de TearLab, una empresa de diagnóstico oftálmico con una prueba de osmolaridad en el lugar de atención para ayudar en el diagnóstico de la enfermedad del ojo seco. Anteriormente, se desempeñó como director financiero de Global Surgical en Alcon Laboratories, una empresa médica global especializada en productos para el cuidado de los ojos. Antes de Alcon, el Sr. Márquez trabajó para Price Waterhouse Coopers atendiendo a clientes de impuestos y auditoría en los sectores de seguros y manufactura. Tiene una Maestría en Ciencias en Contabilidad de la Universidad de Texas en Arlington y una Licenciatura en Administración de Empresas en contabilidad de la Universidad de Texas en Austin. También es Contador Público Certificado con licencia en Texas.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Terapéutica del nanoscopio está desarrollando terapias optogenéticas genéticamente independientes y restauradoras de la vista para los millones de pacientes cegados por enfermedades degenerativas de la retina, para las cuales no existe cura. El activo principal de la compañía, MCO-010, se encuentra actualmente en ensayos clínicos multicéntricos, aleatorizados, de doble enmascaramiento y controlados simulados de fase 2b en los EE. UU. para la retinitis pigmentosa (NCT04945772) con datos de primera línea esperados para el primer trimestre de 2023. La compañía también ha iniciado un ensayo de fase 2 de terapia MCO en pacientes con Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de medicamento huérfano de la FDA para RP y Stargardt. El proyecto también incluye terapia para GA.

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DALLAS, Texas (27 de junio de 2022) —  Terapéutica del nanoscopio, Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para tratar enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy que su director ejecutivo y cofundador Sulagna Bhattacharya ha sido nombrado ganador del Premio Central Plains al Emprendedor del Año® 2022 de Ernst & Young.

Entrepreneur Of The Year es uno de los premios empresariales competitivos más destacados para emprendedores y líderes de empresas de alto crecimiento que piensan en grande para tener éxito. Un panel independiente de jueces seleccionó a la Sra. Bhattacharya en función de su espíritu emprendedor, propósito, crecimiento e impacto, entre otras contribuciones y atributos fundamentales.

"Me siento honrada de ser nombrada ganadora de esta competencia por una organización empresarial tan prestigiosa junto con este grupo dinámico de líderes empresariales que marcan la diferencia en sus respectivos campos", dijo la Sra. Bhattacharya. “Esta distinción es verdaderamente una victoria para el equipo de Nanoscope y refleja la pasión y el ingenio que aportamos al trabajo todos los días. También subraya el tremendo progreso que estamos logrando en la clínica al avanzar en nuestra innovadora plataforma de terapias optogenéticas para restaurar la visión en personas que padecen retinitis pigmentosa y otras enfermedades de la retina”.

Entrepreneur Of The Year celebra a los emprendedores a través de programas de premios regionales y nacionales en más de 145 ciudades en más de 60 países. Como ganadora del premio Central Plains, la Sra. Bhattacharya ahora será considerada por los jueces nacionales para los premios nacionales Empresario del año 2022.

Durante más de 35 años, EY US ha celebrado a los emprendedores imparables que están construyendo un mundo más equitativo, sostenible y próspero para todos. Los ganadores del premio Entrepreneur Of The Year tienen acceso exclusivo y continuo a la experiencia, el conocimiento y la sabiduría de otros exalumnos y otros miembros de la comunidad empresarial en más de 60 países, todos respaldados por vastos recursos de EY.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Terapéutica del nanoscopio está desarrollando terapias optogenéticas genéticamente independientes y restauradoras de la vista para los millones de pacientes cegados por enfermedades degenerativas de la retina, para las cuales no existe cura. El principal activo de la Compañía, MCO-010, se encuentra actualmente en Fase 2b ensayos clínicos multicéntricos, aleatorizados, de doble enmascaramiento y controlados de forma simulada en los EE. UU. para la retinitis pigmentosa (NCT04945772) con datos de primera línea esperados para el primer trimestre de 2023. La compañía también inició un ensayo de fase 2 de la terapia MCO-010 en pacientes de Stargardt. MCO-010 ha recibido designaciones de medicamento huérfano de la FDA para RP y Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.

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Dallas, TX (13 de junio de 2022) - Terapéutica del nanoscopio, Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para tratar enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy que el CEO y cofundador Sulagna Bhattacharya brindará una descripción general de la compañía y una actualización clínica sobre su cartera de proyectos durante la Convención Internacional BIO, que se lleva a cabo. Del 13 al 16 de junio de 2022, en San Diego, CA. La presentación, titulada “Pioneros en una nueva ola de terapias optogenéticas para la restauración de la visión”, se llevará a cabo el 14 de junio a las 4:15 p.m. (hora del Pacífico) en el Company Presentation Theatre 3.

"Destacaremos nuestro candidato a terapia génica con opsina multicaracterística, MCO-010, que forma parte de nuestra plataforma de optogenética para la restauración de la visión en personas ciegas por retinitis pigmentosa y otras enfermedades de la retina", dijo la Sra. Bhattacharya.

“Este es un momento emocionante para la empresa a medida que avanzamos en nuestros programas clínicos y esperamos múltiples hitos clínicos para MCO-010 durante los próximos 12 meses. En el primer trimestre de 2023, anticipamos informar los resultados principales de los datos RESTORE de Fase 2b para MCO-010 en pacientes con retinitis pigmentosa, así como los datos de 6 meses de nuestro ensayo abierto de Fase 2 STARLIGHT para pacientes con enfermedad de Stargardt”, continuó Sra. Bhattacharya.

La Sra. Bhattacharya actualmente forma parte de la junta directiva de BIO. También es miembro del subcomité BIO para la formación de capital, y aboga por políticas públicas beneficiosas para las empresas de biotecnología privadas y de pequeña capitalización. Ella participará en las actividades de la Junta Directiva de BIO durante toda la semana. Además, los miembros del equipo ejecutivo de Nanoscope estarán disponibles para reuniones para discutir oportunidades estratégicas y de asociación.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.

Terapéutica del nanoscopio está desarrollando terapias optogenéticas genéticamente independientes y restauradoras de la vista para los millones de pacientes cegados por enfermedades degenerativas de la retina, para las cuales no existe cura. El activo principal de la compañía, MCO-010, se encuentra actualmente en ensayos clínicos multicéntricos, aleatorizados, de doble enmascaramiento y controlados de forma simulada de Fase 2b en los EE. UU. para la retinitis pigmentosa (NCT04945772) y se esperan datos de primera línea para el primer trimestre de 2023. La compañía también inició un ensayo de fase 2 de la terapia MCO-010 en pacientes de Stargardt. MCO-010 ha recibido designaciones de medicamento huérfano de la FDA para RP y Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.

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DALLAS, Texas (6 de junio de 2022) – Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias optogenéticas para el tratamiento de enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy dos presentaciones que presentan el desarrollo clínico de la compañía de terapia génica optogenética para la restauración de la visión en pacientes con retinitis pigmentosa (RP) en la próxima 45^th Reunión Anual de la Sociedad de Mácula, que se celebrará del 8 al 11 de junio de 2022 en Berlín, Alemania.

"Las dos presentaciones abstractas destacarán nuestra terapia génica con opsina multicaracterística, MCO-010, para RP, que forma parte de nuestra plataforma de optogenética para la restauración de la visión de personas ciegas por enfermedades de la retina, independientemente de las mutaciones genéticas", dijo Sulagna Bhattacharya, directora ejecutiva de Nanoscopio. "Nuestro ensayo de fase 2b, multisitio, doble ciego y controlado de forma simulada en pacientes con RP está completamente inscrito y se esperan resultados para el primer trimestre de 2023. También estamos iniciando un ensayo de fase 2 en múltiples sitios de MCO-010 para la degeneración macular de Stargardt"

Los detalles de las presentaciones son los siguientes:

Título: Seguridad y eficacia de 52 semanas de la terapia optogenética para la restauración de la visión en pacientes con degeneración hereditaria de la retina
Sesión: Enfermedades hereditarias de la retina
Presentador: Sai Chavala, MD, Profesor, Facultad de Medicina de TCU, Fort Worth, TX. El Dr. Chavala es Asesor Científico y Clínico de Nanoscopios.
Fecha y hora: Miércoles 8 de junio de 2022, de 18:06 a 18:52 CEST

Título: Diseño y desarrollo de nuevos criterios de valoración para el estudio multicéntrico de fase 2b, doble enmascarado, aleatorizado y controlado de forma simulada sobre la opsina multicaracterística que permitió la restauración de la visión en pacientes con retinosis pigmentaria avanzada
Sesión: Enfermedades hereditarias de la retina
Presentador: Víctor Hugo González, MD, Valley Retina Institute, McAllen, TX. El Dr. González es Asesor Científico y Clínico de Nanoscopios.
Fecha y hora: Sábado 11 de junio de 2022, de 7:37 a 8:42 a. m. CEST

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Terapéutica del nanoscopio está desarrollando un sitio que restaura terapias optogenéticas para millones de pacientes que padecen enfermedades degenerativas de la retina. Un ensayo de etiqueta abierta de Fase 1/2a (NCT04919473) del producto principal de Nanoscope, MCO-010 en pacientes con RP avanzada (n=11), demostró un perfil de seguridad favorable y Varios pacientes experimentaron la restauración de la visión a un nivel suficiente para reanudar las actividades de la vida diaria.. Un ensayo clínico de fase 2b multicéntrico, aleatorizado, doble enmascarado y controlado de forma simulada de MCO-010 en pacientes con RP (NCT04945772) está completamente inscrito (N=27) y en seguimiento. Se esperan datos primarios en el primer semestre de 2023. La empresa está iniciando ensayos clínicos de fase 2 para la degeneración macular de Stargardt en el segundo trimestre de 2022. La terapia MCO recibió designaciones de medicamento huérfano de la FDA para RP y Stargardt.

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Dallas, TX (25 de mayo de 2022) – Terapéutica del nanoscopio, Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para tratar enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy que Naveed Shams MD, PhD y Thomas Ciulla MD, quienes tienen una amplia experiencia de liderazgo ejecutivo en empresas pioneras en oftalmología, actuarán como asesores. al Directorio y a la Gerencia de la Compañía.

“Estamos muy contentos de que estos distinguidos líderes se unan a nuestro equipo de asesores. Su profunda experiencia y su larga lista de logros en el espacio de la oftalmología desempeñarán un papel clave a la hora de brindar orientación para respaldar nuestra estrategia clínica y corporativa. Esperamos aprovechar su experiencia a medida que avanzamos en la innovadora plataforma de terapias optogenéticas de Nanoscope”, dijo Sulagna Bhattacharya, cofundadora y directora ejecutiva de Nanoscope.

"Al introducir moléculas sensibles a la luz en las células de la retina, Nanoscope está avanzando en un enfoque de terapia genética único para restaurar la visión en personas que padecen diversas enfermedades degenerativas de la retina hereditarias, incluida la retinitis pigmentosa (RP), Stargardt y la DMAE seca", dijo el Dr. Shams. . “Su enfoque único y creativo para el tratamiento de enfermedades oculares que causan ceguera y sus sólidos datos clínicos hasta la fecha muestran potencial para revolucionar la forma en que tratamos las enfermedades degenerativas de la retina y mejorar los resultados de los pacientes. Espero contribuir al rápido avance de esta plataforma a medida que la Compañía complete su estudio de Fase 2b en curso en RP y busque expandirse rápidamente a otras indicaciones”.

"La opsina multicaracterística, o MCO, tiene el potencial de abordar todas las formas de degeneración de la retina y es aplicable a pacientes que sufren daño total o parcial de la retina", dijo el Dr. Ciulla. “Nanoscope ya ha comenzado a demostrar el tremendo potencial de este enfoque, incluida una eficacia extraordinaria y una buena tolerabilidad en personas con discapacidad visual grave. Espero trabajar con su equipo de clase mundial para ver el potencial de este enfoque completamente dilucidado en la clínica”.

El Dr. Shams fue recientemente director científico de ProQR Therapeutics y anteriormente se desempeñó como presidente y director ejecutivo de Santen Inc, y director global de I+D en Santen Pharmaceuticals, una empresa de oftalmología global, durante más de una década. Tiene más de 25 años de experiencia en el desarrollo de fármacos a nivel mundial en empresas emergentes y grandes multinacionales, incluidas Novartis y Genentech/Roche. En Genentech, el Dr. Shams ayudó a establecer el grupo de investigación y desarrollo clínico oftálmico y dirigió el desarrollo de Lucentis.^® mediante aprobación. Antes de incorporarse a la industria, el Dr. Shams trabajó en el Departamento de Oftalmología de la Facultad de Medicina de Harvard. El Dr. Shams tiene un título de médico del Dow Medical College y un doctorado en microbiología/inmunología de la Universidad de Carolina del Sur. También completó una beca en curación de heridas y trasplante de córnea en la Universidad de Harvard.

El Dr. Ciulla tiene 25 años de experiencia en gestión ejecutiva, investigación clínica y liderazgo académico. Se ha desempeñado como director médico desde 2018 y también director de desarrollo desde 2020 en Clearside Biomedical, que fue pionera en el desarrollo de la primera terapia supracoroidea aprobada por la FDA (Xipere®). En Spark Therapeutics, lideró la estrategia médica a través de la aprobación y comercialización de Luxturna® (voretigene), la primera terapia génica aprobada por la FDA para una enfermedad hereditaria de la retina, que implicó criterios de valoración funcionales novedosos de la visión, paradigmas complejos de pruebas genéticas y nuevos procedimientos de administración. Antes de Spark, se desempeñó como vicepresidente de estrategia clínica en Ophthotech (ahora Iveric Bio), donde contribuyó al diseño del exitoso ensayo de fase 2/3 de Zimura® en atrofia geográfica (GA). Tiene una licenciatura en química de la Universidad de Harvard, un doctorado en medicina de la Facultad de Medicina de la Universidad de California en San Francisco y un MBA de la Universidad de Indiana. Completó su residencia en la Facultad de Medicina de Harvard, una beca de retina en la Facultad de Medicina de Tufts y es un oftalmólogo certificado y especialista en retina.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Terapéutica del nanoscopio está desarrollando terapias optogenéticas genéticamente independientes y restauradoras de la vista para los millones de pacientes cegados por enfermedades degenerativas de la retina, para las cuales no existe cura. El activo principal de la compañía, MCO-010, se encuentra actualmente en ensayos clínicos multicéntricos, aleatorizados, de doble enmascaramiento y controlados de forma simulada de Fase 2b en los EE. UU. para la retinitis pigmentosa (NCT04945772) y se esperan datos de primera línea para el primer trimestre de 2023. La compañía también inició un ensayo de fase 2 de la terapia MCO en pacientes con Stargardt. MCO-010 ha recibido designaciones de medicamento huérfano de la FDA para RP y Stargardt. El proyecto también incluye terapia para GA.

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DALLAS, 13 de mayo de 2022  — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias optogenéticas para el tratamiento de enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy cuatro presentaciones sobre los programas de investigación y desarrollo clínico de la compañía en el 25^th Reunión Anual de la Sociedad Estadounidense de Terapia Génica y Celular (ASGCT), 16-19 de mayo de 2022, en el Centro de Convenciones Walter E. Washington en Washington, DC La convención internacional (presencial y virtual) atrae a miles de científicos, defensores de pacientes, médicos y funcionarios gubernamentales.

"Nanoscopio destacará su programa de terapia génica clínica MCO-010 que demostró la restauración de la visión en personas ciegas por enfermedades de la retina, así como la administración pionera con láser no viral de la terapia génica MCO-020 para la atrofia geográfica y la modulación optogenética de trastornos neurológicos", dijo Sulagna Bhattacharya, director ejecutivo de Nanoscope.

ASGCT contará con dos presentaciones sobre MCO-010 y dos sobre MCO-020 (todos los horarios son EDT de EE. UU.):

lunes 16 de mayo, 15:45 – 5:30 pm, Salón H
Presentación de resumen oral de transferencia genética basada en nanopartículas sintéticas
Entrega óptica no viral in vivo dirigida espacialmente de genes en ratones a NHP, lunes 16 de mayo, 4:15 – 4:30
pm - Sanghoon Kim, Doctor.

lunes 16 de mayo, 5:30 pm – 6:30 pm, Sala D
Sesión de carteles sobre Enfermedades Oftálmicas y Auditivas
Terapia génica optogenética para el tratamiento de trastornos hereditarios de la retina de forma genéticamente independiente [Junta No.
M-174] – Subrata Batabyal, Doctor.

Enfermedades Neurológicas I sesión de carteles
Modulación optogenética del sistema nervioso central para el dolor [Junta No. M-152] – Darryl Narcisse, médico

Martes 17 de mayo, 5:30 pm – 6:30 pm, Sala D
Sesión de carteles sobre ensayos de terapia génica y celular en curso
Terapia optogenética intravítrea AAV para la restauración de la visión en pacientes con distrofia retiniana grave [Junta
No.Tu-306] – Samarendra Mohanty, Doctor.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Terapéutica del nanoscopio está desarrollando terapias optogenéticas para devolver la vista a millones de pacientes que padecen enfermedades degenerativas de la retina. El producto principal de Nanoscope, MCO-010, es una terapia génica AAV en investigación diseñada para restaurar la visión funcional en pacientes con pérdida grave de visión debido a la degeneración de la retina. En un ensayo de etiqueta abierta de Fase 1/2a (NCT04919473) de MCO-010 en pacientes con RP avanzada (n = 11), MCO-010 demostró un perfil de seguridad favorable y Varios pacientes experimentaron la restauración de la visión a un nivel suficiente para reanudar las actividades de la vida diaria.. Una fase multicéntrica, aleatorizada, doble enmascarada y controlada de forma simulada 2b ensayo clínico de MCO-010 para el tratamiento de RP (NCT04945772) está completamente inscrito (N=27) y en seguimiento. Se esperan datos primarios en el primer semestre de 2023. La empresa está iniciando ensayos clínicos de fase 2 para la degeneración macular de Stargardt en el segundo trimestre de 2022. La terapia MCO recibió designaciones de medicamento huérfano de la FDA para RP y Stargardt.

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DALLAS, Texas (26 de abril de 2022) – Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias optogenéticas para el tratamiento de enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy cuatro presentaciones sobre la investigación clínica y preclínica de la compañía en retinitis pigmentosa (RP) y degeneración macular de Stargardt en la Asociación para la Investigación en Visión y Oftalmología (ARVO). ) Reunión Anual de 2022, que se llevará a cabo del 1 al 4 de mayo de 2022 en Denver, Colorado.

"Estamos entusiasmados de mostrar la amplitud y profundidad de nuestros programas de terapia génica, desde la creación de modelos de enfermedades hasta la terapia génica independiente de las mutaciones y la nueva instrumentación para evaluar la función de la retina y la visión funcional en modelos preclínicos y en la clínica", dijo Sulagna Bhattacharya. , director ejecutivo de Nanoscope "Nuestras presentaciones destacan nuestros esfuerzos para abordar las enfermedades degenerativas de la retina externa con el objetivo de brindar alivio a millones de pacientes en todo el mundo".

Presentaciones de nanoscopios en ARVO-2022:

Terapia optogenética MCO transportada por AAV para el tratamiento de trastornos hereditarios de la retina

Presentador: Subrata Batabyal, Ph.D.
Fecha/Hora: 1 de mayo de 2022; 12:15 p.m. – 2:15 p.m. hora del Este
Ubicación: A0047, Sala de carteles

Estudio multicéntrico de fase 2b, doble enmascarado, aleatorizado y controlado de forma simulada sobre la opsina multicaracterística que permitió la restauración de la visión en pacientes con retinitis pigmentosa avanzada: diseño y desarrollo de nuevos criterios de valoración

Presentador: Samarendra Mohanty, Ph.D.
Fecha/Hora: 2 de mayo de 2022; 12:30 p.m. – 2:30 p.m. hora del Este
Ubicación: F0040, Sala de carteles

Establecimiento de un nuevo modelo preclínico inducido por láser para terapias regenerativas de la retina externa

Presentadora: Silvia Aparicio Domingo, MS.
Fecha/Hora: 2 de mayo de 2022; 1:00 p.m. – 3:00 p.m. hora del Este
Ubicación: F0399, Sala de carteles

El ERG de punto variable guiado por OCT permitió mediciones resueltas espacialmente para evaluar la función de la retina en una región seleccionada e integrada

Presentador: Sanghoon Kim, Ph.D.
Fecha/Hora: 4 de mayo de 2022; 11:08 a. m. a 11:25 p. m. hora del Pacífico
Ubicación: 4EF, salón de baile Mile High

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Terapéutica del nanoscopio está desarrollando terapias optogenéticas para devolver la vista a millones de pacientes que padecen enfermedades degenerativas de la retina. El producto principal de Nanoscope, MCO-010, es una terapia génica AAV en investigación diseñada para restaurar la visión funcional en pacientes con pérdida grave de visión debido a la degeneración de la retina. en un Ensayo abierto de fase 1/2a de MCO-010 en pacientes con RP avanzada (n=11), MCO-010 demostró un perfil de seguridad favorable y varios pacientes experimentaron la restauración de la visión a un nivel suficiente para reanudar las actividades de la vida diaria. Un ensayo clínico de fase 2b multicéntrico, aleatorizado, doble enmascarado y controlado de forma simulada de MCO-010 para el tratamiento de la RP (NCT04945772) está completamente inscrito (N=27) y en seguimiento. Se esperan datos primarios en el primer semestre de 2023. La empresa comenzará los ensayos clínicos de fase 2 para la degeneración macular de Stargardt en el segundo trimestre de 2022. La terapia MCO recibió designaciones de medicamento huérfano de la FDA para RP y Stargardt.

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DALLAS, 18 de abril de 2022 — Nanoscope Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades de la retina, anunció hoy Aarón Osborne, MBBS, fue nombrado director médico y director de desarrollo. A él se unen las recientes contrataciones Anil Lalwani, MS, MBA, vicepresidente de CMC y Calidad, y Jared Esteban, PhD, Vicepresidente de Estrategia y BD.

"Estamos entusiasmados de dar la bienvenida a estos experimentados ejecutivos biofarmacéuticos", dijo Sulagna Bhattacharya, CEO de Nanoscopio. "Desempeñarán un papel integral en el desarrollo de nuestras terapias genéticas optogenéticas para restaurar la visión en millones de personas ciegas por enfermedades de la retina".

El Dr. Osborne tiene más de 20 años de experiencia en oftalmología. Más recientemente, se desempeñó como director médico en Adverum, mientras que anteriormente ocupó puestos de desarrollo clínico y asuntos médicos de creciente responsabilidad en Genentech, Alcon, Novartis y Bayer. El Dr. Osborne obtuvo su título de médico en el University College de Londres, antes de convertirse en miembro del Royal College of Ophthalmologists en 2004. Posteriormente, comenzó su carrera como desarrollador de fármacos y desde entonces ha avanzado con éxito en múltiples programas terapéuticos de retina.

"Me apasiona promover terapias transformadoras que tengan el potencial de mejorar drásticamente la vida de las personas", dijo el Dr. Osborne. “Y eso es precisamente lo que está haciendo Nanoscope con su novedoso enfoque optogenético. Estoy encantado de unirme a este talentoso equipo en su misión de restaurar la visión a pacientes con enfermedades retinianas avanzadas”.

El Sr. Lalwani llegó procedente de AbbVie y tiene 25 años de experiencia en CMC, calidad y asuntos regulatorios en la industria biofarmacéutica. Tiene una maestría en Biotecnología de UPenn y una MBA en Atención Médica de universidad de miami.

El Dr. Stephens dirige la estrategia y el desarrollo empresarial de Nanoscope Therapeutics. Antes de unirse a Nanoscope, se desempeñó como Director de Estrategia, Búsqueda y Evaluación de GE Healthcare y ocupó puestos de liderazgo en Absci y Bionano. Tiene un doctorado en Biología Celular y Molecular de UC-Irvine.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
La plataforma de terapia génica independiente de mutaciones Opsin multicaracterística (MCO) de Nanoscope está diseñada para restaurar la visión en pacientes cegados por enfermedades degenerativas de la retina. La empresa está llevando a cabo una fase de control simulado y aleatoria en varios sitios. 2b ensayo clínico para la retinitis pigmentosa (NCT04945772). Se esperan resultados para el primer trimestre de 2023. La compañía también espera comenzar los ensayos clínicos de fase 2 para la degeneración macular de Stargardt en el segundo trimestre de 2022. La terapia MCO recibió designaciones de medicamento huérfano de la FDA para RP y Stargardt.

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DALLAS, 4 de abril de 2022 / — Terapéutica del nanoscopio, Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy la expansión de su Consejo Asesor Clínico y Científico para incluir a tres miembros recién nombrados.

"Estos distinguidos médicos y científicos se unen para asesorar a nuestra empresa en el desarrollo de terapias genéticas optogenéticas innovadoras para restaurar la visión en pacientes con degeneración macular", dijo el cofundador y director ejecutivo de Nanoscope. Sulagna Bhattacharya.

Los nuevos miembros son:

• Arshad Khanani, MD, MA, Socio Director, Director de Investigación Clínica y Director de Becas en Sierra Eye Associates, reno; y profesor clínico asociado en la Universidad de Nevada, Reno Escuela de Medicina.
• Eleonora Lad, MD, Ph.D., Profesor Asociado de Oftalmología, Universidad de Duke Centro Médico; Director de la Unidad de Investigación Clínica de Oftalmología y Director de Clasificación, Duke Reading Center
• Carlos Wykoff, MD, Ph.D., Director de Investigación de Retina Consultants de Texas y la Greater Houston Retina Research Foundation; Presidente del Subcomité de Investigación y Ensayos Clínicos, Retina Consultants of America; y vicepresidente de Oftalmología del Blanton Eye Institute del Hospital Metodista de Houston.

Se suman a los actuales miembros del consejo asesor David Boyer, médico; Sai Chavala, médico; Steven Gris, Doctor.; jeff heier, médico; Peter Káiser, médico; Esteban Kaminsky, Doctor.; Vittorio Porciatti, DSc; SriniVas Sadda, médico; michael cantante, médico; Esteban Tsang, MD, PhD.; Pablo Yang, MD, PhD.; y Tomás Yorio, Doctor.

"Estoy entusiasmado de trabajar con nuestros asesores para acelerar el proceso hacia poblaciones más amplias de pacientes con atrofias geográficas", dijo el cofundador y presidente de Nanoscope. Samarendra Mohanty.

La plataforma de terapia génica con opsina multicaracterística (MCO) de Nanoscope está diseñada para restaurar la visión en pacientes cegados por enfermedades degenerativas de la retina, independientemente de las mutaciones genéticas. La empresa está realizando una Fase 2b ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble enmascarado y controlado de forma simulada en los EE. UU. para su activo principal dirigido a la retinitis pigmentosa (RP) (NCT04945772). Se esperan resultados de primera línea en el primer trimestre de 2023. La compañía también espera comenzar los ensayos clínicos de fase 2 de un activo de seguimiento dirigido a la degeneración macular de Stargardt en el primer semestre de 2022. La terapia MCO ha recibido designaciones de medicamento huérfano de la FDA para RP y Stargardt.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas para restaurar la vista en millones de pacientes cegados por enfermedades degenerativas de la retina, para las que no existe cura. La cartera de productos de la empresa incluye terapias para RP, Stargardt, otras degeneraciones hereditarias de la retina y atrofias geográficas. Para más información visite: https://nanostherapeutics.com/

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Dallas, TX (28 de marzo de 2022) - Terapéutica del nanoscopio Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas optogenéticas para tratar enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy que el cofundador, presidente y director científico, Samarendra Mohanty, Ph.D., hará una presentación en el Avance de la terapia genética 2022 La cumbre se llevará a cabo del 28 al 30 de marzo de 2022 en el Hilton Boston Woburn en Woburn, MA.

La presentación del Dr. Mohanty, titulada “Nueva ola pionera en terapias optogenéticas para la restauración de la visión”, se realizará el miércoles 30 de marzo (2:15 p. m. – 2:40 p. m., hora del Este) y forma parte de la sesión de la cumbre sobre terapia génica para enfermedades oculares. .

Nanoscope está desarrollando una plataforma patentada de terapia génica con opsina multicaracterística (MCO) para reprogramar células sanas de la retina, haciéndolas fotosensibles para restaurar la visión en personas ciegas por enfermedades degenerativas de la retina, independientemente de las mutaciones genéticas. La terapia MCO implica una inyección intravítrea única que se administra en un consultorio médico. El principal activo de la empresa, MCO-010, está en desarrollo para la retinitis pigmentosa (RP). Nanoscope también tiene programas de seguimiento en Stargardt y degeneración macular seca relacionada con la edad (DMAE seca) y ha recibido designaciones de medicamento huérfano de la FDA para RP y Stargardt.

Un estudio de Fase 1/2a completado de MCO-010 en 11 pacientes con RP demostraron que la terapia MCO es segura y ofrece una mejor calidad de vida (mejora funcional significativa de la visión) en pacientes con RP avanzado. El ensayo clínico de fase 2b multicéntrico, aleatorizado, doble enmascarado y controlado de forma simulada (NCT04945772), lanzado en junio de 2021, está completamente inscrito y se esperan resultados de primera línea para el primer trimestre de 2023. Nanoscope también recibió la autorización IND de la FDA para ensayos clínicos Ph2 de MCO-010 para la degeneración macular de Stargardt. Se espera que las pruebas comiencen en el primer semestre de 2022.

La Cumbre Advancing Gene Therapy 2022 está organizada por la Centro Científico Biogate y cuenta con un grupo internacional de expertos de empresas farmacéuticas y de biotecnología, instituciones académicas e instituciones gubernamentales. La Cumbre destaca el desafiante campo de los enfoques terapéuticos genéticos, incluidos los avances en el desarrollo y la fabricación, así como los métodos de control de calidad y los aspectos regulatorios.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas para restaurar la vista en millones de personas ciegas que padecen enfermedades degenerativas de la retina, para las que no existe cura. La cartera de proyectos de la empresa incluye terapias genéticas retinianas basadas en optogenética para pacientes con RP, enfermedad de Stargardt y DMAE seca. Para más información visite https://nanostherapeutics.com/

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DALLAS, 17 de febrero de 2022  — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de terapia génica ocular en fase clínica avanzada, anunció hoy la elección de su director ejecutivo Sulagna Bhattacharya hacia Organización de innovación biotecnológica (BIO) Sección Empresas Emergentes Junta de Gobierno.

Washington DCBIO es la organización de defensa de la biotecnología más grande del mundo que representa a empresas, instituciones académicas y centros de biotecnología locales en los EE. UU. y en todo el mundo. Bhattacharya se une a otros líderes de la industria para establecer la política y las prioridades de BIO que, en última instancia, facilitarán nuevas terapias que cambiarán la vida.

"Estoy emocionado por esta oportunidad de integrarme aún más con otros líderes de opinión de la industria y emocionado de ayudar a dar forma al futuro de la terapéutica junto con ellos", dijo Bhattacharya. “BIO ha sido un motor de crecimiento clave para la biotecnología y decenas de nuevas terapias que empresas como la mía están desarrollando para innumerables pacientes con necesidades médicas no cubiertas. Espero contribuir a las funciones vitales que desempeña BIO”.

"Estamos muy contentos de que Sulagna se una a nuestra junta", dijo el Dr. Michelle McMurry, Presidente y CEO de BIO. "Ella aportará una perspectiva única y valiosa a nuestro trabajo, y su liderazgo ayudará a garantizar que estemos dando forma y promoviendo las prioridades políticas necesarias para mejorar las vidas de los pacientes en todo el mundo".

La plataforma de terapia génica optogenética de Nanoscope restaura la visión en pacientes cegados por enfermedades hereditarias de la retina (IRD), como la retinitis pigmentosa (RP) y la degeneración macular de Stargardt. La terapia MCO utiliza una única inyección intravítrea en el consultorio de un médico. La plataforma recibió la designación de medicamento huérfano de la FDA para la RP y la enfermedad de Stargardt.

El activo principal del nanoscopio (MCO-010) está completamente inscrito para el ensayo multicéntrico, doble ciego y aleatorizado Ph2b en pacientes con RP (se esperan resultados de primera línea para el primer trimestre de 2023). La empresa recibió recientemente la autorización IND de la FDA para un Ensayo Ph2 en pacientes de Stargardt (lectura preliminar prevista para el cuarto trimestre de 2022).

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
nanoscopio is está desarrollando terapias optogenéticas para restaurar la vista en millones de pacientes con IRD, para los cuales no existe cura. La cartera de productos de Nanoscope incluye terapias para RP, Stargardt y degeneración macular seca relacionada con la edad.

Acerca de BIO
BIO es la organización de defensa de la biotecnología más grande del mundo que representa a empresas, instituciones académicas, centros estatales de biotecnología y organizaciones relacionadas en todo los Estados Unidos y en más de 30 países. Los miembros de BIO participan en productos innovadores de investigación y desarrollo sanitario, biotecnología agrícola, industrial y medioambiental. BIO también produce el Convención Internacional BIO, la reunión más grande del mundo de la industria biotecnológica, junto con reuniones de socios e inversionistas líderes en la industria a nivel mundial.

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DALLAS, 11 de febrero de 2022  — Nanoscopio Therapeutics Inc., anunció hoy que el CEO Sulagna Bhattacharya presentará en la BIO CEO & Investor Conference, Martes 15 de febrero en 1:30 de la tarde en el Empire Room del Marriott Marquis en la ciudad de Nueva York. Allí se celebrará la conferencia de inversores y directores ejecutivos de BIO desde 14 de febrero – 17. Además de realizar presentaciones, la gerencia estará disponible para reuniones individuales virtuales y en persona con miembros calificados de la comunidad de inversionistas que estén registrados para asistir a la conferencia. Para obtener más información sobre la conferencia, visite el sitio web de la conferencia.

La Sra. Bhattacharya informará a los inversores sobre la plataforma de terapia génica Multi-Characteristic Opsin (MCO) patentada por la compañía, que se está desarrollando para restaurar la visión en pacientes cegados por enfermedades degenerativas de la retina hereditarias, como la retinitis pigmentosa (RP) y la degeneración macular de Stargardt. independientemente de las mutaciones genéticas.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics ha desarrollado una plataforma de terapia génica optogenética para restaurar la vista en millones de pacientes ciegos que padecen enfermedades degenerativas de la retina, para las que no existe cura. La cartera de productos de la empresa incluye múltiples activos de terapias génicas optogenéticas en fase clínica tardía para pacientes con RP, degeneración macular de Stargardt y degeneración macular seca relacionada con la edad. Nanoscope aprovecha un vector AAV2 patentado para administrar MCO-010 (activo principal) como una monoterapia optogenética que reprograma las células retinianas sanas restantes para detectar la luz ambiental en pacientes que han perdido sus fotorreceptores. La terapia implica una única inyección intravítrea administrada en un consultorio médico. MCO-010 ha recibido designaciones de medicamento huérfano de la FDA para RP y degeneración macular de Stargardt.

Un ensayo clínico de fase 2b, multicéntrico, aleatorizado, doble enmascarado y controlado de forma simulada para el activo principal de la compañía, MCO-010, está completamente inscrito en los EE. UU. para el tratamiento de la RP (NCT04945772). Se esperan resultados en el primer trimestre de 2023. En un anterior Ensayo de etiqueta abierta de fase 1/2a de MCO-010, los pacientes con RP experimentaron la restauración de la visión a un nivel suficiente para reanudar las actividades de la vida diaria.

Nanoscope también recibió la autorización IND de la FDA para comenzar un Ensayo de fase 2 de MCO-010 para restaurar la visión en pacientes de Stargardt y actualmente está seleccionando pacientes adolescentes y adultos para su reclutamiento. Este ensayo marca un paso significativo para la plataforma de terapia génica MCO de la compañía hacia la degeneración macular relacionada con la edad seca (DMAE seca) y se esperan resultados para el segundo semestre de 2022.

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DALLAS, 7 de febrero de 2022  — Terapéutica del nanoscopio, una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy la inscripción completa de su fase 2b Ensayo clínico de MCO-010, una monoterapia optogenética con opsina multicaracterística (MCO) activable con luz ambiental para restaurar la visión en pacientes con retinitis pigmentosa (RP). Se esperan resultados de primera línea en el primer trimestre del próximo año.

"Completar la inscripción para este ensayo es otro hito importante para Nanoscope y para millones de personas que padecen enfermedades de la retina para las que no existen tratamientos eficaces", dijo Sulagna Bhattacharya, director ejecutivo de Nanoscope. "Los resultados positivos de este ensayo nos acercarán a satisfacer esta importante necesidad médica no cubierta".

Un estudio de fase 1/2a completado de MCO-010 en 11 pacientes con RP demostraron que la terapia optogenética fue bien tolerada, con una mejor calidad de vida consistente con una mejora funcional significativa de la visión en pacientes con RP avanzada.

La fase 2b ensayo (NCT04945772) inscribieron a 27 participantes con pérdida grave de visión debido a RP avanzada en un ensayo multicéntrico, aleatorizado, doble enmascarado y controlado de forma simulada. En este estudio, los pacientes reciben una inyección de MCO-010 o una inyección simulada para evaluar la eficacia y seguridad de la terapia con MCO-010.

“La RP es una enfermedad hereditaria progresiva causada por un espectro de diferentes mutaciones genéticas. Esta terapia optogenética tiene el potencial de impactar a los pacientes con varios tipos genéticos de RP”, dijo Byron Lam, MD, profesor de neurooftalmología en Bascom Palmer Eye Institute y destacado experto en RP.

La terapia optogenética de Nanoscope utiliza una tecnología patentada AAV2 vector para introducir genes MCO en las células de la retina, permitiendo la visión en entornos naturales. La terapia se administra como una única inyección en el ojo para administración en el consultorio sin necesidad de ningún otro dispositivo o intervención. Según la evidencia del estudio de Fase 1/2a, MCO-010 es potencialmente aplicable para la restauración de la visión en enfermedades degenerativas de la retina, independientemente de las mutaciones genéticas. MCO-010 ha recibido designaciones de medicamento huérfano para la RP y la enfermedad de Stargardt por parte de la FDA. También se está iniciando un estudio de fase 2 sobre la degeneración macular de Stargardt.

Acerca de RP 
La RP, vinculada a más de 100 mutaciones genéticas diferentes, abarca un grupo de trastornos raros en los que los fotorreceptores se degradan, lo que provoca ceguera en aproximadamente 2 millones de personas.

Acerca de la terapéutica con nanoscopios
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas para restaurar la vista en millones de personas ciegas que padecen enfermedades de la retina, para las que no existe cura. La cartera incluye terapias optogenéticas para RP, Stargardt y DMAE seca.

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BEDFORD, Texas, 1 de febrero de 2022  — Nanoscopio Therapeutics Inc, una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy una expansión de su Consejo Asesor Clínico y Científico con el nombramiento de cinco nuevos miembros.

“Es un honor para nosotros contar con expertos tan distinguidos en trastornos de la retina y terapia génica que se unan a nosotros como asesores. El hecho de que los principales líderes de opinión se unan a nosotros habla de lo innovadoras que son nuestras terapias y del impacto que tendrán en la vida de los pacientes”, dijo el presidente y director ejecutivo de Nanoscope, Samarendra Mohanty, Doctor. "Su orientación será invaluable a medida que avancemos en nuestro desarrollo clínico de terapias genéticas para restaurar la visión en pacientes cegados por enfermedades de la retina".

Los nuevos miembros incluyen:

• David Boyer, MD, socio principal, Retina-Vitreous Associates Medical Group en Sureste de california.
• jeff heier, MD, Copresidente y Director Médico, Consultores Oftálmicos de Bostón y Profesor Asistente, Oftalmología, Facultad de Medicina de la Universidad de Tufts
• Peter Káiser, MD, Director del Centro de Investigación y Evaluación Ocular, Cole Eye Institute de la Clínica Cleveland y Profesor de Oftalmología
• Esteban Kaminsky, Ph.D., Profesor de Investigación en Medicina Genética y Director Asociado, Gene Therapy Core, Weill Cornell Medical College.
• Steven Gris, Ph.D., Profesor Asociado, Centro médico del suroeste de la Universidad de Texas y Director del Fondo de Vectores Virales.

Se unen a un grupo existente de distinguidos miembros del consejo asesor (SriniVas R. Sadda, médico, michael cantante, médico, Esteban H. Tsang, MD, PhD.; Vittorio Porciatti, Doctor en Ciencias; Pablo Yang, MD, PhD.; Tomás Yorio, Doctor.; y Sai Chavala, MD), que asesoran a Nanoscope sobre trastornos hereditarios de la retina, degeneraciones maculares, asuntos científicos y terapias de genes celulares.

Nanoscope ha recibido designaciones de medicamento huérfano de la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. para la retinitis pigmentosa (RP) y la enfermedad de Stargardt. La empresa está llevando a cabo una fase en múltiples sitios, con doble máscara y control simulado. 2b ensayos clínicos en los EE. UU. para la RP y se está expandiendo a la degeneración macular con otro ensayo de fase 2 en varios sitios sobre la enfermedad de Stargardt.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.

Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas para devolver la vista a millones de personas ciegas que padecen enfermedades degenerativas de la retina, para las que no existe cura. La cartera de productos de la empresa incluye terapia de regeneración de retina basada en optogenética para pacientes con RP, enfermedad de Stargardt y otros trastornos hereditarios de la retina, así como degeneraciones maculares. Nanoscope también está desarrollando una plataforma patentada de administración de genes láser no virales para la terapia genética dirigida de atrofias geográficas. Para más información visite: https://nanostherapeutics.com/

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BEDFORD, TX (25 de enero de 2022) - Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy que recibió la autorización IND de la FDA para comenzar un ensayo de fase 2 de su monoterapia optogenética activable con luz ambiental Opsin multicaracterística (MCO-010) para restaurar la visión. en pacientes Stargardt.

"Este es otro hito importante para Nanoscope, que nos brinda la oportunidad de realizar un segundo ensayo clínico en los EE. UU. de nuestra plataforma patentada de terapia génica MCO, diseñada para restaurar la visión de pacientes que padecen enfermedades degenerativas de la retina", dijo Sulagna Bhattacharya, directora ejecutiva de Nanoscope. . "Actualmente no existen tratamientos aprobados para estas afecciones".

Se espera que este ensayo clínico de fase 2 para Stargardt comience en el primer semestre de 2022. Nanoscope está llevando a cabo actualmente un estudio de fase 2b multicéntrico, aleatorizado, controlado de forma simulada y doble enmascarado de MCO-010 para pacientes con RP. MCO-010 ha recibido designaciones de medicamento huérfano de la FDA para RP y Stargardt. Stargardt es una degeneración macular (DM) que afecta a niños y adultos. El progreso en la prueba del programa Stargardt de Nanoscope tiene implicaciones para MCO como plataforma y su impacto más allá de las enfermedades raras.

“En la actualidad, todos los ensayos existentes intentan frenar la progresión de la pérdida de visión en pacientes con enfermedad de Stargardt. El enfoque optogenético es restaurar la visión. Este puede ser un intento innovador de evaluar la terapia génica optogenética para mejorar la visión en pacientes de Stargardt. Estoy entusiasmado con el potencial que tiene MCO-010 para restaurar la visión de muchos pacientes con pérdida de visión causada por distrofias de la retina externa, incluida la degeneración macular seca relacionada con la edad”, dijo David S. Boyer, MD, Retina-Vitreous Associates Medical Group y adjunto. profesor clínico de oftalmología en la Facultad de Medicina Keck de la Universidad del Sur de California.

Stargardt es una enfermedad hereditaria de la retina que implica disfunción/degeneración de los fotorreceptores. La terapia genética MCO-010 de Nanoscope reprograma las células sanas de la retina para hacerlas fotosensibles. Utiliza vectores AAV2 patentados para introducir los genes MCO en las células donde expresan opsinas policromáticas que permiten la visión en entornos de diferentes colores. La terapia, que implica una única inyección intravítrea administrada en un consultorio médico, es aplicable para RP y Stargardt independientemente de las mutaciones genéticas subyacentes.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas para devolver la vista a millones de personas ciegas que padecen enfermedades degenerativas de la retina, para las que no existe cura. La cartera de productos de la empresa incluye terapia de regeneración de retina basada en optogenética para pacientes con RP, Stargardt y DM seca relacionada con la edad.

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BEDFORD, Texas, 19 de enero de 2022 /– Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias génicas optogenéticas para el tratamiento de enfermedades degenerativas de la retina, participará en varias presentaciones en BIOS, la conferencia de óptica biomédica y biofotónica más grande del mundo, como parte de SPIE Fotónica Oeste 2022, en San Francisco, del 22 al 27 de enero de 2022 en el Moscone Center.

"Estamos orgullosos de aparecer este año y esperamos destacar nuestros esfuerzos para abordar las enfermedades degenerativas de la retina con el objetivo de brindar alivio a los millones de pacientes en todo el mundo que sufren pérdida de visión", dijo Sulagna Bhattacharya, director ejecutivo de Nanoscope.

Presidente y director científico de Nanoscope Samarendra Mohanty, Ph.D., es copresidente de la Conferencia sobre Optogenética y manipulación óptica.. El programa contará con tres presentaciones sobre las tecnologías de Nanoscope, incluida una del Dr. Mohanty titulada Restauración de la visión optogenética con opsinas multicaracterísticas en células bipolares, 23 de enero, 09:30 am, Habitación 105 (Nivel 1 Vestíbulo Sur).

Además, el Dr. Mohanty presentará: Perforación transitoria de membranas celulares basada en láser ultrarrápido para neuromodulación in vivo, destacando la tecnología de administración de genes láser no viral patentada por Nanoscope. La presentación, 23 de enero, 2 pm, Habitación 153 (Upper Mezzanine South), forma parte del programa de Fronteras en óptica ultrarrápida: aplicaciones biomédicas, científicas e industriales XXII.

Nanoscope también presenta:

• Entrega óptica no viral dirigida espacialmente de genes codificadores de opsina en la retina de primates, 22 de enero, 2 pm, Habitación 105(Nivel 1 Vestíbulo Sur), por Sanghoon Kim, Doctor.
• La opsina multicaracterística restaura la visión en el modelo de ratones Stargardt, 22 de enero, 3:30 pm, Habitación 105 (Nivel 1 Sur), por Subrata Batabyal, Doctor.

El producto principal del nanoscopio, MCO-010, se encuentra en fase multicéntrica, aleatorizada y de doble enmascaramiento. 2b ensayos clínicos en los EE. UU. para el tratamiento de la RP (NCT04945772). en un Ensayo abierto de fase 1/2a de MCO-010, los pacientes con RP experimentaron una restauración de la visión a un nivel suficiente para reanudar las actividades de la vida diaria.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas para dar vista a millones de pacientes que padecen enfermedades degenerativas de la retina, para las que no existe cura. La cartera de proyectos de la empresa incluye monoterapia optogenética para pacientes con retinitis pigmentosa, enfermedad de Stargardt y otras EIR, así como degeneraciones maculares. Nanoscope también está desarrollando una plataforma patentada de administración de genes láser no virales para la terapia MCO dirigida de atrofias geográficas. Para más información visite: https://nanostherapeutics.com/

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Bedford, TX, 12 de enero de 2022 –  Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias génicas optogenéticas para el tratamiento de enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy que ha sido nombrada ganadora en la categoría “Innovación biotecnológica” en el Director ejecutivo y Dallas innova Tercer premio anual a la innovación 2022, que honra a los disruptores y pioneros. contribuyendo al corredor de alta tecnología del norte de Texas.

El equipo de Nanoscope Therapeutics acepta el Premio a la Innovación Biotecnológica 2022. De izquierda a derecha: Anthony Togba, director financiero; Sulagna Bhattacharya, cofundadora y directora ejecutiva; y Samarendra Mohanty, cofundadora y presidenta.

Al aceptar el premio, la cofundadora y directora ejecutiva de Nanoscope, Sulagna Bhattacharya, declaró: “Un gran agradecimiento al talentoso y trabajador equipo de Nanoscope. También agradezco a Dallas Innovates y a la revista D CEO por su apoyo a la industria biotecnológica y por reconocer a empresas como la nuestra, enfocadas en encontrar curas para enfermedades que antes no eran tratables. Este premio destaca el potencial de nuestra terapia génica para abordar las necesidades médicas no cubiertas de millones de pacientes con enfermedades de la retina en todo el mundo”.

La plataforma de terapia génica patentada Multi-Characteristic Opsin (MCO) de Nanoscope se encuentra en una etapa avanzada de desarrollo clínico para restaurar la visión en pacientes cegados por enfermedades degenerativas de la retina, como la retinitis pigmentosa (RP), independientemente de las mutaciones genéticas y el tipo de enfermedad degenerativa de la retina.

“La innovación biotecnológica requiere pasión y perseverancia. Cuando comenzamos hace 12 años, la terapia génica era prometedora y esperanzadora. Ahora, en esta apasionante era de la terapia génica, estamos a punto de ofrecer una terapia restaurativa para la ceguera causada por enfermedades degenerativas de la retina”, afirmó Samarendra Mohanty, cofundador y presidente de Nanoscope.

El producto principal de la compañía, MCO-010, se encuentra en un ensayo clínico de Fase 2b, multicéntrico, aleatorizado, con doble enmascaramiento y controlado de forma simulada en los EE. UU. para el tratamiento de la RP (NCT04945772), y se está expandiendo hacia la degeneración macular con otro ensayo de fase 2 sobre la enfermedad de Stargardt. en un Ensayo fase 1/2a de MCO-010, los 11 pacientes con RP experimentaron la restauración de la visión a un nivel suficiente para reanudar las actividades de la vida diaria. Nanoscope recibió la designación de medicamento huérfano de la FDA de EE. UU. para la RP y la enfermedad de Stargardt.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.

Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas para devolver la vista a millones de personas ciegas que padecen enfermedades degenerativas de la retina, para las que no existe cura. La cartera de productos de la empresa incluye terapia de regeneración de retina basada en optogenética para pacientes con retinitis pigmentosa, enfermedad de Stargardt y otras EIR, así como degeneraciones maculares. Nanoscope también está desarrollando una plataforma patentada de administración de genes láser no virales para la terapia MCO dirigida de atrofias geográficas. Para más información visite: https://nanostherapeutics.com/

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BEDFORD, Texas, 10 de enero de 2022 - Terapéutica del nanoscopio Inc, una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias génicas optogenéticas para enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy que Nanoscope recibió la patente estadounidense 11,180,537 que cubre su plataforma de terapia génica optogenética multicaracterística Opsin (MCO) para restaurar la visión. Este premio refuerza la posición de propiedad intelectual existente de Nanoscope sobre la composición y los métodos para la terapéutica MCO en Australia (AU2017372351) y Japón (JP6779546).

"Esta patente fundamental con protección hasta 2037 es otro hito para Nanoscope y nuestros esfuerzos por llevar la esperanza de la luz a las personas que padecen enfermedades de la retina permitiéndoles ver nuevamente y recuperar su calidad de vida", dijo Sulagna Battacharya, directora ejecutiva de Nanoscope.

La patente, titulada “Modulación optogenética mediante opsinas multicaracterísticas para la restauración de la visión y otras aplicaciones”, de la USPTO proporciona amplias protecciones para las MCO y sus aplicaciones terapéuticas.

Nanoscope tiene como objetivo tratar enfermedades de la retina como la retinitis pigmentosa (RP) y la degeneración macular con terapia génica MCO, independientemente de las mutaciones genéticas. La terapia MCO se utiliza para reprogramar las células retinianas supervivientes para que vuelvan a detectar la luz en condiciones del mundo real. El mecanismo de acción único de MCO restaura la sensibilidad rápida, de banda ancha y a la luz ambiental, lo que permite restaurar la visión en diferentes situaciones naturales y recreativas sin el uso de dispositivos externos de estimulación de luz, como gafas.

“Esta patente representa una de más de media docena de patentes otorgadas por nuestras innovaciones en moléculas optogenéticas y métodos de administración/tratamiento. Nuestra misión es desarrollar terapias que restablezcan la sensibilidad a la luz en circunstancias cotidianas. Nuestra tecnología patentada proporciona una ventaja competitiva a medida que llevamos al mercado terapias de primera clase para lograr esa misión”, dijo Samarendra Mohanty, inventor de la plataforma MCO y presidente de Nanoscope.

La compañía está llevando a cabo ensayos clínicos de Fase 2b en múltiples sitios, con doble enmascaramiento y control simulado en los EE. UU. para la RP y se está expandiendo hacia la degeneración macular con otro ensayo de Fase 2 sobre la enfermedad de Stargardt. Ha recibido la designación de medicamento huérfano de la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. para la RP y la enfermedad de Stargardt.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.

Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas para devolver la vista a millones de personas ciegas que padecen enfermedades degenerativas de la retina, para las que no existe cura. La cartera de productos de la empresa incluye terapia de regeneración de retina basada en optogenética para pacientes con RP, enfermedad de Stargardt y otros trastornos de la retina. Nanoscope también está desarrollando una plataforma patentada de administración de genes láser no virales para la terapia MCO dirigida de atrofias geográficas. Para más información visite: https://nanostherapeutics.com/

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