DALLAS, 5 décembre 2024 — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie clinique en phase avancée développant des thérapies géniques pour les maladies rétiniennes héréditaires et l'atrophie géographique (AG), a annoncé aujourd'hui que Ray Kaczmarek a rejoint l'entreprise en tant que directeur de la technologie et de la fabrication. M. Kaczmarek est un expert reconnu dans la fabrication de thérapies géniques avec des décennies d'expérience dans la direction des opérations, de la technologie et des stratégies d'approvisionnement commercial au sein d'entreprises pharmaceutiques et biotechnologiques.

« Ray apporte une vaste expertise dans la création et le maintien de programmes de fabrication de thérapies géniques. Son leadership opérationnel sera essentiel pour développer l'offre commerciale de nos futures thérapies à mesure que nous progressons vers une commercialisation potentielle », a déclaré Sulagna Bhattacharya, Co-fondateur et directeur général de Nanoscope.

M. Kaczmarek possède une vaste expérience de direction exécutive et d'expertise opérationnelle dans le secteur de la fabrication de thérapies géniques. Plus récemment, il a occupé le poste de directeur général de Genezen, une organisation de développement et de fabrication sous contrat (CDMO) spécialisée dans le développement de processus de vecteurs viraux, la fabrication GMP et les services analytiques. Avant Genezen, M. Kaczmarek a occupé le poste de vice-président des opérations GMP chez TriLink Biotechnologies, qui fait partie de Maravai Lifesciences, une CDMO spécialisée dans la synthèse d'acides nucléiques, de réactifs de coiffage GMP, de plasmides et d'oligonucléotides. M. Kaczmarek a également occupé le poste de vice-président des opérations de fabrication et de chaîne d'approvisionnement chez Pacira Biosciences, l'un des principaux fournisseurs de solutions de gestion de la douleur non opioïdes et de santé régénératrice, et, avant cela, il était président de Nitto Avecia, une CDMO spécialisée dans les solutions de bout en bout pour les programmes d'oligonucléotides. M. Kaczmarek est diplômé de l'Université de Californie à Berkeley. Université de technologie de Virginie et un fier vétéran de l'armée américaine.

« Nanoscope a atteint un tournant décisif dans sa mission de commercialisation de produits de thérapie génique révolutionnaires », a déclaré M. Kaczmarek. « Je suis ravi de mettre mon expertise au service des programmes de Nanoscope et j'ai hâte de diriger la mise en place de la fabrication de produits commerciaux pour garantir que Nanoscope soit prêt à proposer ces traitements indispensables aux patients. »

À propos de Nanoscope Therapeutics, Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques agnostiques et permettant de restaurer la vue pour les millions de patients rendus aveugles par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. Suite aux résultats positifs de fin d'étude de l'essai clinique multicentrique, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo de phase 2b RESTORE pour la RP (NCT04945772), la société a annoncé son intention de lancer une Soumission d'une demande d'autorisation de mise sur le marché de produits biologiques (BLA) pour le MCO-010 pour le traitement de la RP au premier trimestre 2025. La société a terminé l'essai de phase 2 STARLIGHT de la thérapie MCO-010 chez les patients atteints de Stargardt (NCT05417126) et prévoit de lancer une Essai d'enregistrement de phase 3 au premier trimestre 2025. Le MCO-010 a reçu les désignations Fast Track de la FDA et les désignations de médicament orphelin de la FDA pour RP et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique MCO-020 administrée par laser non viral pour l'atrophie géographique.

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DALLAS, 2 décembre 2024 — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie en phase clinique qui développe des thérapies géniques pour les maladies rétiniennes héréditaires (MRI) et l'atrophie géographique (AG) secondaire à la dégénérescence maculaire, a annoncé aujourd'hui que Jordi Monés fera une présentation des données cliniques de Nanoscope lors de la conférence annuelle Conférence FLORetina qui aura lieu le 5 décembre^ème-8^ème à la Forteresse de Basso à Florence en Italie. Les détails de la présentation sont les suivants :

Titre: Efficacité longitudinale et sécurité de la thérapie optogénétique MCO-010 pour la restauration de la vision chez les patients souffrant d'une perte de vision sévère due à une rétinite pigmentaire : résultats à 126 semaines d'une étude de suivi à long terme (REMAIN)

Titre de la séance: Retina Futura, séance 1
Date de la séance : 6 décembre^ème, 2024
Temps de session: 12h18 CEST
Emplacement: Salle San Giovanni, Fortezza da Basso, Florence
Présentateur: Jordi Monés, MD, PhD, directeur de l'Institut de la Màcula et de la Fondation Barcelona Macula (Espagne)

En plus des améliorations statistiquement significatives observées dans la meilleure acuité visuelle corrigée (MAVC) chez les patients atteints de rétinite pigmentaire (RP) traités par Multi-Characteristic Opsin (MCO-010) de l'essai clinique multicentrique, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo RESTORE, le Dr Monés présentera l'efficacité et la sécurité durables jusqu'à 126 semaines, observées dans l'étude de suivi à long terme REMAIN.

À propos de Nanoscope Therapeutics, Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques agnostiques et permettant de restaurer la vue pour les millions de patients rendus aveugles par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. Suite aux résultats positifs de fin d'étude de l'essai clinique multicentrique, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo de phase 2b RESTORE pour la RP (NCT04945772), la société a annoncé son intention de lancer une Soumission d'une demande d'autorisation de mise sur le marché de produits biologiques (BLA) pour le MCO-010 pour le traitement de la RP au premier trimestre 2025. La société a terminé l'essai de phase 2 STARLIGHT de la thérapie MCO-010 chez les patients atteints de Stargardt (NCT05417126) et prévoit de lancer une Essai d'enregistrement de phase 3 au premier trimestre 2025. Le MCO-010 a reçu les désignations Fast Track de la FDA et les désignations de médicament orphelin de la FDA pour RP et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique MCO-020 administrée par laser non viral pour GA.

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DALLAS, 11 novembre 2024 — Nanoscope Therapeutics, Inc., une société de biotechnologie clinique en phase avancée qui développe des thérapies géniques pour les maladies rétiniennes héréditaires et la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA), a annoncé aujourd'hui des présentations au Thérapies avancées Etats-Unis Congrès 2024, détenu 12-13 novembre 2024, à Philadelphie, PA. Les détails des présentations sont les suivants :

Titre: Démocratiser la thérapie cellulaire génétiquement modifiée pour les maladies neurodégénératives
Session: Piste 4 : Thérapie cellulaire par modification génétique
Date de la séance : Mardi 12 novembre 2024
Temps de session: De 13h30 à 13h50 HNE 
Emplacement: 120B, Pennsylvanie Palais des Congrès
Présentateur: Samarendra Mohanty, PhD, présidente et directrice scientifique

Titre du panel : Démontrer la comparabilité pour soutenir l'approbation réglementaire
Titre de la séance : Piste 7 : Fabrication de vecteurs viraux
Date de la séance : Mardi 12 novembre 2024
Temps de session: De 15h30 à 16h10 HNE
Emplacement: 121B, Pennsylvanie Palais des Congrès
Panéliste : Khandan Baradaran, PhD, vice-président principal, réglementation et qualité

Titre du panel : Surveillance post-commercialisation et suivi à long terme : comment s’assurer que les besoins des patients sont satisfaits ?
Titre de la séance : Piste 9 : Affaires réglementaires et politiques
Date de la séance : Mercredi 13 novembre 2024
Temps de session: De 11h50 à 12h30 HNE
Emplacement: 120A, Pennsylvanie Palais des Congrès
Panéliste : Samarendra Mohanty, PhD, présidente et directrice scientifique

Titre du panel : Sécurité dans l'édition génétique
Titre de la séance : Piste 5 : Thérapie génique
Date de la séance : Mercredi 13 novembre 2024
Temps de session: De 11h50 à 12h30 HNE
Emplacement: 120 °C, Pennsylvanie Palais des Congrès
Panéliste : Khandan Baradaran, PhD, vice-président principal, réglementation et qualité

Titre de la séance : Piste 9 : Affaires réglementaires et politiques
Date de la séance : Mercredi 13 novembre 2024
Temps de session: 15h35 HNE
Emplacement: 120A, Pennsylvanie Palais des Congrès
Chaise: Khandan Baradaran, PhD, vice-président principal, réglementation et qualité

À propos de Nanoscope Therapeutics, Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques agnostiques et permettant de restaurer la vue pour les millions de patients rendus aveugles par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. Suite aux résultats positifs de fin d'étude de l'essai clinique multicentrique, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo de phase 2b RESTORE pour la RP (NCT04945772), la société a annoncé son intention de lancer une Soumission d'une demande d'autorisation de mise sur le marché de produits biologiques (BLA) pour le MCO-010 pour le traitement de la RP au premier trimestre 2025. La société a terminé l'essai de phase 2 STARLIGHT de la thérapie MCO-010 chez les patients atteints de Stargardt (NCT05417126) et prévoit de lancer une Essai d'enregistrement de phase 3 au premier trimestre 2025. Le MCO-010 a reçu les désignations Fast Track de la FDA et les désignations de médicament orphelin de la FDA pour RP et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique MCO-020 administrée par laser non viral pour l'atrophie géographique.

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DALLAS, 7 novembre 2024  — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie clinique en stade avancé développant des thérapies géniques pour les maladies héréditaires de la rétine et la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA), a annoncé aujourd'hui : Sunil GuptaLe Dr Gupta, MD, a rejoint le conseil d'administration de la société. Le Dr Gupta est un chirurgien rétinien reconnu à l'échelle nationale et un entrepreneur à succès qui apporte une expérience approfondie dans toutes les phases du développement de médicaments et de dispositifs médicaux, y compris la commercialisation et la fabrication.

« Le Dr Gupta possède une combinaison extraordinaire d'expertise médicale et entrepreneuriale autour du traitement des maladies rétiniennes héréditaires et de la dégénérescence maculaire sèche liée à l'âge. C'est un médecin renommé, axé sur le patient, ainsi qu'un leader efficace dans la réalisation d'essais cliniques et d'opérations. Le Dr Gupta a véritablement fait progresser les soins pour les patients atteints de rétine dans le monde entier. Il sera un membre précieux du conseil d'administration de Nanoscope alors que nous progressons vers la commercialisation de nos thérapies indépendantes des mutations pour restaurer la vision de millions de personnes aveuglées par des maladies rétiniennes et la DMLA sèche », a déclaré Sulagna Bhattacharya, Co-fondateur et directeur général de Nanoscope.

« Nanoscope continue de faire progresser ses travaux sur ses thérapies géniques révolutionnaires pour les maladies rétiniennes héréditaires telles que la rétinite pigmentaire (RP) et la maladie de Stargardt, offrant de l'espoir aux patients pour lesquels il n'existe actuellement aucun remède », a déclaré le Dr Gupta. « Les récentes annonces de la société mettant en évidence les résultats d'efficacité et de sécurité de son essai de phase randomisé 2b « L’essai clinique en RP suivi d’une demande de BLA sont révolutionnaires. Avec un essai d’enregistrement de phase 3 pour Stargardt et un dépôt de BLA en RP à l’horizon, Nanoscope est plus près de contribuer à répondre à de graves besoins non satisfaits. Nanoscope a réuni une équipe de classe mondiale composée de scientifiques, de médecins et de chefs d’entreprise, et je suis ravi d’y contribuer. »

« Je souhaite la bienvenue au Dr Gupta et me réjouis de travailler avec lui. Il nous rejoint à un moment crucial du parcours de Nanoscope », a déclaré Glenn Sblendorio, président du conseil d'administration. « Avec un parcours réglementaire amélioré, nous sommes impatients de mettre à profit son expertise stratégique ainsi que son réseau au sein de la communauté de la rétine. »

Le Dr Gupta est fondateur et chercheur clinique principal au Retina Specialty Institute (RSI), l'une des plus grandes organisations de recherche sur la rétine au les États Unis au service des patients dans les cliniques du sud. Il était également le fondateur et le médecin-chef de USRetina, l'une des plus grandes associations de médecins de la rétine au les États Unis spécialisé dans la distribution de médicaments, les GPO, les processus opérationnels cliniques et le développement de logiciels avant sa récente sortie vers McKesson. Il a fondé et est président et directeur médical d'Intelligent Retinal Imaging Systems (IRIS), une plate-forme de télémédecine basée sur le cloud et approuvée par la FDA pour l'évaluation des maladies oculaires rétiniennes dans le cadre des soins primaires. L'équipe IRIS du Dr Gupta s'efforce de mettre fin à la cécité évitable due à la rétinopathie diabétique et à d'autres maladies dans le monde. Le Dr Gupta était l'ancien président du Andrews Institute Sports Medicine Center et a siégé au conseil d'administration de l'Andrews Research & Education Institute. Dans ces efforts et au-delà, il relie l'industrie et les organisations de prestation de soins cliniques pour optimiser l'expérience et les résultats des patients. Le Dr Gupta a obtenu son diplôme de médecine à l'Université de Californie à Los Angeles. Université de Cincinnati Collège de médecine et a terminé sa résidence en ophtalmologie au Cullen Eye Institute à Collège de médecine Baylor dans Houston, TexasIl a obtenu une bourse de recherche en maladies vitréorétiniennes et chirurgie à l'Université de l'Iowa.

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Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques agnostiques et permettant de restaurer la vue pour les millions de patients rendus aveugles par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun traitement curatif. Le principal actif de la société, MCO-010, a récemment publié les premiers résultats de l'essai clinique multicentrique de phase 2b RESTORE, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a terminé l'essai de phase 2 STARLIGHT de la thérapie MCO-010 chez les patients atteints de Stargardt (NCT05417126) et récemment a annoncé son intention de lancer une phase 3 essai d'enregistrement au premier trimestre 2025. Le MCO-010 a reçu les désignations Fast Track de la FDA et les désignations de médicament orphelin de la FDA pour la rétinite pigmentaire et la maladie de Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique MCO-020 administrée par laser non viral pour l'atrophie géographique.

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DALLAS, 31 octobre 2024 / — Nanoscope Therapeutics, Inc., une société de biotechnologie en phase de dépôt de BLA qui développe des thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui que les résultats positifs sur 2 ans de l'essai clinique randomisé et contrôlé (ECR) de phase 2b RESTORE de son programme principal, MCO-010, une thérapie génique agnostique à la mutation pour les patients souffrant d'une perte de vision permanente et sévère due à une rétinite pigmentaire avancée (RP) a été présentée par Allen C.Ho, MD, FACS, FASRS, directeur de la recherche sur la rétine et codirecteur du service de la rétine au Wills Eye Hospital, et conseiller médical en chef de Nanoscope, sur 20 octobre 2024 à la conclusion récente Réunion annuelle de l'AAO 2024.

Lors de sa présentation intitulée « Efficacité et sécurité de la thérapie optogénétique MCO-010 pour la restauration de la vision chez les patients présentant une perte de vision sévère due à la RP : résultats TOPLINE sur deux ans d'une étude de phase 2b/3 Essai clinique randomisé contrôlé par placebo (RESTORE) », le Dr Ho a souligné le bénéfice mesuré d'une amélioration de l'acuité visuelle moyenne corrigée (MAVC) d'environ 0,3 LogMAR (équivalent 3 lignes, 15 lettres) qui a été maintenue à des moments ultérieurs au cours de l'essai contrôlé par placebo. Les autres résultats comprenaient :

• Le groupe MCO-010 à dose élevée a présenté des améliorations moyennes de 0,337 ± 0,0829 et 0,539 ± 0,1032 LogMAR (par rapport au témoin factice, p = 0,0209 et 0,0014) aux semaines 52 (primaire) et 76 (secondaire clé), respectivement, et le groupe MCO-010 à faible dose a présenté des améliorations moyennes de 0,382 ± 0,1244 et 0,374 ± 0,1332 LogMAR (par rapport au témoin factice, p = 0,0290 et 0,0652) aux mêmes points temporels (annoncé précédemment).
• À la semaine 52, 7 des 18 (39%) individus traités au MCO-010 ont présenté une amélioration de la BCVA ≥ 0,3 LogMAR ; 10 des 18 (56%) ont atteint ce seuil à la semaine 76.
• L'analyse longitudinale montre une amélioration moyenne de la MAVC avec une signification statistique par rapport au contrôle simulé lors des visites des semaines 36 à 88.
• Les profils de surface sous la courbe BCVA jusqu'aux semaines 52, 76 et 100 étaient 5 fois plus élevés et statistiquement significatifs pour les deux groupes de dose MCO-010 par rapport au groupe témoin factice.
• Le MCO-010 a été bien toléré et aucun événement indésirable grave n'a été signalé dans les groupes MCO-010. Les effets indésirables les plus fréquemment signalés étaient les cellules de la chambre antérieure (44% MCO-010, 22% témoin simulé) et l'hypertension oculaire (39% MCO-010, 11% témoin simulé). Ces effets indésirables ont disparu ou ont été contrôlés par un traitement topique.

« L’amélioration durable et statistiquement significative de la vision obtenue à plusieurs moments au cours de l’étude de 2 ans est très remarquable. Un tel degré d’amélioration n’a jamais été observé dans un essai randomisé contrôlé portant sur une population de patients souffrant d’une perte de vision sévère très hétérogène », a déclaré le Dr Ho. « Ces résultats donnent l’espoir aux patients et aux ophtalmologistes qu’une solution est sur le point d’être trouvée. Nous sommes enfin sur le point de mettre au point une thérapie génique efficace, indépendante des mutations, pour les personnes souffrant d’une perte de vision sévère. »

RESTORE est le premier ECR à montrer une amélioration statistiquement significative de l'acuité visuelle dans la population de patients atteints de RP et constitue un élément clé de la prochaine soumission de BLA prévue pour le programme RP de Nanoscope. La conception de l'étude RESTORE a été annoncé précédemment.

« Nanoscope est fier d’être un leader dans le domaine de l’optogénétique, en faisant progresser une thérapie agnostique des mutations et des maladies conçue pour des performances optimales avec une cinétique rapide et une sensibilité sur tout le spectre de la lumière visible et à des niveaux de lumière ambiante », a déclaré Sulagna Bhattacharya, cofondateur et PDG de Nanoscope. « Nous reconnaissons l’important besoin non satisfait et nous travaillons avec diligence pour apporter le MCO-010 à ces patients souffrant d’une perte de vision permanente et progressive due à une dégénérescence rétinienne. Ils sont notre étoile du Nord. »

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Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques agnostiques et permettant de restaurer la vue pour les millions de patients rendus aveugles par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun traitement curatif. Le principal actif de la société, MCO-010, a récemment publié les premiers résultats de l'essai clinique multicentrique de phase 2b RESTORE, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a terminé l'essai de phase 2 STARLIGHT de la thérapie MCO-010 chez les patients atteints de Stargardt (NCT05417126) et récemment a annoncé son intention de lancer une phase 3 essai d'enregistrement au premier trimestre 2025. Le MCO-010 a reçu les désignations Fast Track de la FDA et les désignations de médicament orphelin de la FDA pour RP et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique MCO-020 administrée par laser non viral pour l'atrophie géographique.

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DALLAS, 21 octobre 2024  — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie clinique en phase avancée développant des thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui découverte révolutionnaire dans le domaine de la science et de la technologie de la vision translationnelle (TVST, une revue ARVO) démontrant que le traitement optogénétique MCO-010 de la rétine interne arrête la dégénérescence rétinienne supplémentaire dans un modèle animal de rétinite pigmentaire (RP), tel qu'évalué par tomographie par cohérence optique et analyse immunohistochimique.

Suite au traitement intravitréen par MCO-010 (sonpiretigene isteparvovec), environ 80% de cellules bipolaires ont été transduites dans la rétine, et aucune altération de l'épaisseur de la rétine n'a été observée, contrairement au groupe témoin. Les résultats décrits dans la publication démontrent que l'expression de MCO-010 dans les rétines de souris souffrant d'une dégénérescence des photorécepteurs arrête toute perte supplémentaire et empêche toute désorganisation supplémentaire des couches de cellules rétiniennes.

« Le MCO-010 est la seule opsine à large bande passante, rapide et très sensible actuellement en cours d'essais cliniques et a démontré une amélioration significative de la vision chez les patients atteints de RP avancée. En plus de restaurer la vision par injection intravitréenne de MCO-010, mesurée par des tests comportementaux et électrophysiologiques, cet aspect modificateur de la maladie du MCO-010 offre un avantage thérapeutique clé dans les thérapies optogénétiques en ciblant les cellules bipolaires de la rétine interne », a déclaré le Dr. Vinit Mahajan, Professeur et vice-président de la recherche, Département d'ophtalmologie à Université de Stanford.

« Cet aspect modificateur de la maladie du MCO-010 a également été observé dans un modèle animal de la maladie de Stargardt ainsi que dans le modèle de primate non humain pour l'atrophie géographique », a déclaré Samarendra Mohanty, Ph.D., président et directeur scientifique de Nanoscope. « Nous disposons de preuves préliminaires de la stabilisation de la structure de la rétine dans l'essai clinique sur la RP, et nous prévoyons de procéder à une évaluation à long terme de ce biomarqueur anatomique. »

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DALLAS, 15 octobre 2024 — Nanoscope Therapeutics, Inc., une société de biotechnologie en phase de dépôt de BLA qui développe des thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui que Nanoscope présentera à l' Réunion annuelle de l'AAO 2024 se dérouler 18-21 octobre 2024 dans Chicago, Illinois, et les associés Eyecelerator au AAO 2024 et Innover la rétine réunions qui ont lieu toutes deux sur 17 octobre^ème, 2024. Les détails des présentations sont les suivants :

Titre: Efficacité et sécurité de la thérapie optogénétique MCO-010 pour la restauration de la vision chez les patients présentant une perte de vision sévère due à la RP : résultats TOPLINE sur deux ans d'une étude de phase 2b/3 Essai clinique randomisé contrôlé par placebo (RESTORE)
Session: Séance PA048 (Rétine, vitré, documents originaux)
Date de la séance : Dimanche 20 octobre^ème, 2024
Temps de session: 14h00 – 15h15 CDT (En personne, sur demande)
Emplacement: Centre de congrès McCormick Place, salle S405
Présentateur: Allen Ho, MD, FACS, FASRS, directeur de la recherche sur la rétine et codirecteur du service de la rétine au Wills Eye Hospital, et conseiller médical en chef de Nanoscope Therapeutics, Inc.

Au cours de sa présentation, le Dr Ho discutera des données de fin d'étude de RESTORE de Nanoscope, un essai contrôlé randomisé (ECR) sur la thérapie MCO-010 chez des patients souffrant d'une perte de vision sévère due à une rétinite pigmentaire (RP). RESTORE est le tout premier ECR à montrer une amélioration statistiquement significative de l'acuité visuelle dans cette population de patients et constitue un élément clé de la prochaine soumission de BLA prévue pour le programme RP de Nanoscope.

Titre de la séance : Vitrine Retina (Eyecelerator @ AAO 2024)
Date de la séance : Jeudi 17 octobre^ème, 2024
Temps de session: 13h15 – 15h00 CDT
Emplacement: Centre de congrès McCormick Place, salle E450a
Présentateur: Samuel Baron, MD, médecin-chef

Lors de sa présentation, le Dr Barone présentera le programme de plateforme Opsine multi-caractéristiques de nouvelle génération de Nanoscope pour les patients atteints d'atrophie géographique (AG) due à une DMLA avancée. Le programme utilise MCO-020, une thérapie génique MCO de nouvelle génération, et présente l'approche exclusive de Nanoscope de délivrance de gènes optiques non virale et ciblée spatialement. Le programme AG de Nanoscope est actuellement en phase clinique préparatoire à un essai de phase 1/2 chez des patients AG.

Titre de la séance : L'avenir des thérapies rétiniennes (Innovate Retina)
Date de la séance : 17 octobre^ème, 2024
Temps de session: 18h24 CDT
Emplacement: InterContinental Chicago Magnificent Mile, grande salle de bal
Panéliste : Samarendra Mohanty, Ph.D., président et directeur scientifique

Le Dr Mohanty participera à un panel couvrant le paysage des thérapies de pointe en cours de développement pour traiter les maladies de la rétine.

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DALLAS, Texas — 10 octobre 2024  — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie clinique en phase avancée qui développe des thérapies géniques pour les maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui une réunion productive de la FDA pour son programme clinique évaluant le MCO-010 pour le traitement de la rétinite pigmentaire (RP). Sur la base des commentaires réglementaires fournis lors de la réunion, Nanoscope commencera à soumettre une demande de licence de produit biologique (BLA) au premier trimestre 2025.

Dans le cadre de cette réunion, la FDA a pris acte des prochaines étapes proposées par Nanoscope pour faciliter la soumission d'une demande de licence de produit biologique (BLA) pour le MCO-010 pour le traitement de la perte de vision sévère due à la RP. Nanoscope a présenté ses plans pour une soumission continue de la BLA MCO-010 pour le traitement de la perte de vision sévère due à la RP sur la base de sa désignation de voie rapide.

Les personnes atteintes de RP souffrent souvent d'une perte sévère de la vision, qui conduit finalement à la cécité. Le paradigme thérapeutique actuel se concentre sur la réadaptation visuelle, mais les patients souffrent tout de même d'une déficience visuelle progressive tout au long de leur vie, ce qui a un impact considérable sur leur qualité de vie.

« La préservation de l’acuité visuelle de base sur plusieurs années représente un effet thérapeutique important qui s’écarte de l’histoire naturelle attendue de la RP », a déclaré Allen C.Ho, MD, FACS, FASRS, directeur de la recherche sur la rétine et codirecteur du service de la rétine au Wills Eye Hospital, et conseiller médical en chef de Nanoscope. « Les commentaires de la FDA ont éclairé le plan de soumission de la BLA de Nanoscope, présentant ainsi le potentiel d'une option réparatrice viable pour les patients dont la vision a été perdue en raison de l'éventail de dégénérescences rétiniennes progressives qui composent la RP. »

« Nous sommes ravis des interactions positives que nous avons eues avec la FDA grâce à l'expertise exceptionnelle et à l'engagement inlassable de l'équipe Nanoscope », a déclaré Sulagna Bhattacharya, cofondateur et directeur général de Nanoscope. « Notre objectif commun est de changer des vies et, ensemble, nous avons fait progresser le MCO-010 jusqu'au stade de la soumission de la demande d'autorisation de mise sur le marché (BLA). À chaque étape franchie, nous nous concentrons sur les patients qui attendent une restauration significative de la vue. Notre équipe se réjouit de poursuivre le travail important que nous avons commencé, avec nos partenaires, pour apporter cette thérapie aux patients qui ont d'importants besoins non satisfaits. »

« Cette réunion productive avec la FDA fait également suite à notre récente réunion de fin de phase 2 pour notre programme de dégénérescence maculaire de Stargardt, qui passe à un essai d'enregistrement de phase 3 », a déclaré Samarendra Mohanty, Ph.D., président et directeur scientifique de Nanoscope. « Les preuves d’amélioration de l’acuité visuelle sur 3 ans dans le cadre des études RESTORE et REMAIN renforcent la force de notre engagement à apporter cette thérapie transformatrice aux patients. »

À propos de la rétinite pigmentaire
La rétinite pigmentaire est un groupe de maladies oculaires rares qui affectent la rétine, qui se manifestent dès l'enfance et qui constituent l'une des principales causes de cécité chez les adultes en âge de travailler. Il s'agit d'une maladie héréditaire, c'est-à-dire qu'elle est transmise aux enfants par des gènes défectueux transmis par leurs parents. Il existe plusieurs centaines de mutations génétiques pouvant provoquer une RP. Chez les patients atteints de RP, les cellules photoréceptrices sensibles à la lumière se dégradent, entraînant une perte de la vision. Il n'existe actuellement aucun traitement approuvé pour la perte de vision grave due à la RP. Le ralentissement ou la prévention d'une détérioration supplémentaire de la vision chez les patients atteints de RP est un objectif thérapeutique.

À propos du MCO-010
MCO-010 (sonpiretigene isteparvovec, suspension pour injection intravitréenne) est la seule opsine à large bande passante, rapide et la plus sensible actuellement en essais cliniques. Les thérapies géniques actuelles visent à traiter les patients présentant des mutations génétiques spécifiques dans les cellules rétiniennes externes, tandis que la monothérapie optogénétique MCO activable par la lumière ambiante ciblant les neurones rétiniens internes abondants a le potentiel de restaurer la perte de vision due à la RP avancée, avec des cellules rétiniennes externes dégénérées. Avec le ciblage des cellules bipolaires via le promoteur-amplificateur mGluR6, la cassette d'expression MCO-010 est conçue pour restaurer une vision de haute qualité dans des environnements réels. Le vecteur exclusif AAV2 permet une transduction robuste de MCO-010 dans les cellules bipolaires lors de l'injection intravitréenne. L'essai de phase 1/2 du MCO-010 chez les patients atteints de RP avancée a démontré une amélioration de la mobilité guidée par la vision, de la discrimination des formes et de l'acuité visuelle. Une proportion significative de patients traités avec MCO-010 dans l'essai multicentrique randomisé en double aveugle RESTORE ont montré des améliorations de l'acuité visuelle la mieux corrigée ainsi que de la vision fonctionnelle évaluée par la mobilité guidée par la vision et la discrimination des formes, ainsi qu'un profil de sécurité favorable.

Autres mises à jour cliniques
La société a terminé l'essai de phase 2 STARLIGHT de la thérapie MCO-010 chez les patients atteints de Stargardt (NCT05417126) et récemment a annoncé son intention de lancer une phase 3 essai d'enregistrement au premier trimestre 2025.

À propos de Nanoscope Therapeutics, Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques agnostiques et permettant de restaurer la vue pour les millions de patients rendus aveugles par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun traitement curatif. Le principal actif de la société, MCO-010, a récemment publié les premiers résultats de l'essai clinique multicentrique de phase 2b RESTORE, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). Le MCO-010 a reçu les désignations Fast Track de la FDA et les désignations de médicament orphelin de la FDA pour RP et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique MCO-020 administrée par laser non viral pour l'atrophie géographique.

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DALLAS, 30 septembre 2024 — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie en phase clinique qui développe des thérapies géniques pour les maladies rétiniennes héréditaires (MRI) et l'atrophie géographique secondaire à la dégénérescence maculaire, a annoncé aujourd'hui que la société a acquis une licence pour la technologie CatCh auprès de Max Planck Innovation, l'organisation de transfert de technologie de la Max Planck Society. Sur la base des résultats de recherche de l'Institut Max Planck de biophysique et du travail pionnier du professeur Ernst Bamberg Dans le domaine de l'optogénétique, cette technologie brevetée améliore la sensibilité à la lumière d'une opsine multi-caractéristiques (MCO-010, un complexe de fusion de trois protéines incluant CatCh) développée par Nanoscope comme thérapie génique pour restaurer la vision chez les patients souffrant de déficiences visuelles d'origine génétique. La plateforme MCO révolutionnaire de Nanoscope est la première approche optogénétique à combiner plusieurs composants sensibles à la lumière, dont la somme produit une protéine de fusion sensible sur tout le spectre visible à des niveaux de lumière ambiante avec une cinétique rapide. Nanoscope a déjà réalisé avec succès plusieurs études cliniques sur MCO-010 pour les deux principales maladies dégénératives rétiniennes héréditaires : la rétinite pigmentaire (RP) et la maladie de Stargardt. La société prévoit désormais de demander l'approbation de la thérapie et de l'étendre à de larges indications thérapeutiques.

« Nous sommes ravis de constater les avantages accrus de la plateforme MCO, qui intègre la technologie CatCh de l'Institut Max Planck de biophysique, et offre un nouvel espoir pour restaurer la vision chez les personnes souffrant de maladies rétiniennes dégénératives graves », a déclaré le Dr. Samarendra Mohanty, cofondateur et président de Nanoscope Therapeutics. « Notre accord avec Max Planck Innovation nous permet de transformer des découvertes scientifiques révolutionnaires en solutions thérapeutiques efficaces. Grâce à l'administration virale efficace de la protéine de fusion MCO-010 non mammalienne bio-conçue la plus complexe pour traiter les affections dégénératives rétiniennes graves causées par de nombreuses mutations génétiques différentes, nous sommes sur le point de traiter des patients ayant d'importants besoins non satisfaits et d'améliorer durablement leur qualité de vie. »

Dr. Mareike Göritz, responsable des brevets et des licences chez Max Planck Innovation, a ajouté : « Les propriétés avancées de CatCh associées à la technologie exclusive de Nanoscope en font une approche très prometteuse pour le traitement par thérapie génique des troubles visuels liés à la rétinite. Nous sommes impatients de suivre le développement ultérieur et serions ravis que les patients puissent finalement bénéficier de cette approche innovante. »

La cécité et les déficiences visuelles causées par des maladies oculaires génétiques telles que la rétinite pigmentaire, la maladie de Stargardt et la dégénérescence maculaire liée à l'âge constituent un défi médical majeur dans le monde entier. Ces maladies entraînent souvent une perte progressive de la vision et ont un impact considérable sur la qualité de vie des personnes concernées. Les options de traitement actuelles étant limitées, des approches innovantes comme la plateforme MCO offrent désormais un nouvel espoir. Grâce à sa capacité à restaurer partiellement la vision grâce à la thérapie génique, la plateforme technologique de Nanoscope pourrait représenter une avancée significative dans le traitement de ces maladies oculaires graves.

Application thérapeutique et tests cliniques

La technologie CatCh, désormais sous licence, a été intégrée par Nanoscope Therapeutics comme l'une des trois sous-unités de la protéine de fusion MCO-010, chacune apportant des propriétés complémentaires activées par la lumière, qui, ensemble, donnent lieu à un traitement ayant le potentiel de restaurer la vision dans les situations quotidiennes. La nouvelle approche thérapeutique MCO-010 de Nanoscope a été testée avec succès dans plusieurs études cliniques sur la RP et la maladie de Stargardt. En outre, la plateforme MCO est déjà testée et s'est avérée efficace chez les primates non humains atteints d'atrophies géographiques (AG) secondaires à une dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA) avancée.

Le développement ultérieur et le processus d'approbation du MCO-010 font actuellement l'objet d'un examen approfondi. Nanoscope Therapeutics souhaite obtenir l'approbation et est en pourparlers avec la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour étudier d'éventuelles voies accélérées de mise sur le marché. Ces efforts pourraient contribuer à rendre cette thérapie innovante accessible plus rapidement aux patients qui ont un besoin urgent de nouvelles options thérapeutiques.

La technologie CatCh (canal de transport du calcium rhodopsine) a été développée par le professeur. Ernst Bamberg, l'un des pionniers dans le domaine de l'optogénétique, et ses collègues de l'Institut Max Planck de biophysique. CatCh, un mutant de la Channelrhodopsine-2 aux propriétés améliorées, offre des avantages significatifs tels qu'une cinétique plus rapide et une sensibilité accrue à la lumière bleue.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.

Nanoscope Therapeutics est une société biopharmaceutique en phase clinique qui développe des thérapies géniques indépendantes des mutations pour traiter les maladies dégénératives de la rétine qui provoquent une déficience visuelle et la cécité, pour lesquelles il n'existe à ce jour aucun remède. a récemment annoncé les données sur 100 semaines de l'essai clinique RESTORE de phase 2b/3 multicentrique, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également récemment terminé l'essai de phase 2 STARLIGHT portant sur le traitement par MCO-010 chez des patients atteints de la maladie de Stargardt (NCT05417126). Le MCO-010 a reçu les désignations accélérées de la FDA et les désignations de médicament orphelin de la FDA pour la RP et la maladie de Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique MCO-020 administrée par laser non viral pour la GA secondaire à la DMLA.

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SOURCE Nanoscope Thérapeutique

DALLAS, 19 septembre 2024 /PRNewswire/ — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique qui développe des thérapies géniques pour les maladies rétiniennes héréditaires (MRI) et l'atrophie géographique secondaire à la dégénérescence maculaire, a annoncé aujourd'hui des présentations au 24^ème Congrès Euretina se déroulant le 19 septembre^ème-22^sd dans Barcelone, Espagne.

Les détails des présentations sont les suivants :

Titre: Analyse longitudinale de l'ASC de la BCVA chez les patients traités par une thérapie optogénétique agnostique à faible ou à forte dose de mutation MCO-010 pour la rétinite pigmentaire : résultats TOPLINE à 100 semaines d'une étude de phase 2b/3 essai clinique randomisé contrôlé par placebo (RESTORE)
Date de la séance : 21 septembre 2024
Temps de session: 09h36 CEST
Emplacement:115, Centre de congrès international de Barcelone
Présentateur: Jordi Monés, MD, PhD, directeur de l'Institut de la Màcula et de la Fondation Barcelona Macula (Espagne)

En plus des mesures typiques d'efficacité à des moments précis (critères d'évaluation primaires et secondaires clés), le Dr Monés présentera l'analyse d'efficacité de la meilleure acuité visuelle corrigée (MAVC) chez les patients atteints de rétinite pigmentaire traités par l'opsine multi-caractéristiques (MCO-010) en utilisant la méthode de l'aire sous la courbe (AUC) qui capture le bénéfice du traitement sur toute la période d'observation de 2 ans dans RESTORE. Prof. Jordi Monés (Espagne) présidera également un symposium satellite Le symposium s'est concentré sur les thérapies optogénétiques pour les maladies inflammatoires de l'intestin et l'atrophie géographique. Les détails du symposium sont les suivants.

Titre du symposium : Thérapies optogénétiques pour les maladies dégénératives de la rétine – Développements et mises à jour cliniques
Date: 20 septembre 2024
Temps: 9h45-10h45 CEST
09h45 CEST : Remarques d'ouverture, Jordi Monés, MD, PhD (Espagne)
09h48 CEST : Maladies dégénératives de la rétine, Arshad Khanani, MA, MD, FASRS (Etats-Unis)
09h58 CEST : Thérapies optogénétiques pour les maladies inflammatoires de l'intestin, Paulo Stanga, MD (Royaume-Uni)
10h08 CEST : Thérapies optogénétiques pour la dégénérescence maculaire, Jordi Monés, MD, PhD (Espagne)
10h18 CEST:Imagerie et évaluations d'efficacité dans l'évaluation des patients malvoyants traités par optogénétique, Usha Chakravarthy, MD (Royaume-Uni)
10h28 CEST : Questions-réponses, tous les intervenants, modéré par le professeur Francesco Bandello, MD (Italie)
Emplacement:118/119, Centre de congrès international de Barcelone

L'équipe de direction sera présente à la conférence et disponible pour les réunions.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques génétiquement indépendantes permettant de restaurer la vue pour les millions de patients aveuglés par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles aucun remède n'existe. L'actif principal de la société, MCO-010, a récemment annoncé les premiers résultats de l'essai clinique multicentrique de phase 2b RESTORE, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également terminé l'essai de phase 2 STARLIGHT de la thérapie MCO-010 chez les patients atteints de Stargardt (NCT05417126) et récemment annoncé prévoit de lancer un essai d'enregistrement de phase 3. Le MCO-010 a reçu les désignations Fast Track de la FDA et les désignations de médicament orphelin de la FDA pour RP et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique MCO-020 administrée par laser non viral pour l'atrophie géographique.

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DALLAS, 16 septembre 2024  — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique qui développe des thérapies géniques pour les maladies rétiniennes héréditaires et l'atrophie géographique, a annoncé aujourd'hui des présentations au Pleins feux sur l'innovation d'Euretina et à Forum sur l'avenir de l'ophtalmologie se déroulant le 18^ème Septembre en Barcelone, Espagne. Les détails des présentations sont les suivants :

Titre: Découverte dans la restauration de la vision : optogénétique indépendante des mutations pour les maladies rétiniennes héréditaires et les atrophies géographiques
Titre de la séance : DMLA non néovasculaire et maladies inflammatoires de l'intestin
Date de la séance : 18 septembre 2024
Temps de session: 14h35 CEST
Emplacement: Centre de congrès international de Barcelone
Présentateur: Samuel Barone, MD, médecin-chef

Dans sa présentation suivie d'une table ronde, le Dr Barone mettra en évidence les pipelines de thérapie Opsine Multi-Caractéristiques (MCO) de Nanoscope pour le traitement de la perte de vision sévère due à la rétinite pigmentaire, à la dégénérescence maculaire de Stargardt et à l'atrophie géographique.

Titre: Démocratiser la thérapie génique pour les maladies dégénératives de la rétine
Titre de la séance : Présentations d'entreprises 3
Date de la séance : 18 septembre 2024
Temps de session: 17h55 CEST
Emplacement: Esferic Barcelone
Présentateur: Samarendra Mohanty, PhD, présidente et directrice scientifique

Lors de sa présentation, le Dr Mohanty mettra en avant la thérapie génique optogénétique indépendante des mutations pour la restauration de la vision dans les dystrophies rétiniennes héréditaires et l'atrophie géographique. Il participera également à une table ronde présidée par le professeur. Dominique Fischer, Professeur à l' Université d'Oxford.

Titre du panel : Perspectives de la thérapie génique et cellulaire pour les maladies du fond de l’œil : est-ce vraiment une activité commerciale ?
Date du panel : 18 septembre 2024
Heure du panel : 18:40 – 19h10 CEST
Emplacement: Esferic Barcelone
Panéliste : Samarendra Mohanty, PhD, présidente et directrice scientifique

Ces deux événements offrent des opportunités de réseautage avec des leaders du secteur, des cliniciens, des innovateurs, des régulateurs et des investisseurs. L'équipe de direction sera présente à ces événements et disponible pour les réunions.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques génétiquement indépendantes permettant de restaurer la vue pour les millions de patients aveuglés par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles aucun remède n'existe. L'actif principal de la société, MCO-010, a récemment annoncé les premiers résultats de l'essai clinique multicentrique de phase 2b RESTORE, randomisé, en double insu et contrôlé de manière fictive aux États-Unis pour la rétinite pigmentaire (NCT04945772). La société a également terminé l'essai de phase 2 STARLIGHT de la thérapie MCO-010 chez les patients atteints de Stargardt (NCT05417126). MCO-010 a reçu les désignations FDA Fast Track et FDA de médicament orphelin pour RP et Stargardt. Les actifs précliniques comprennent la thérapie génique non virale MCO-020 administrée par laser pour l'atrophie géographique.

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