• MCO-010治療を受けた患者の88.9%（16/18）が、視覚誘導による移動または物体認識において臨床的に有意義な2輝度レベル以上の改善を経験した
• MCO-010治療を受けた数人の患者で臨床的に意味のある視力の向上が観察された
• MCO-010 の安全性プロファイルは良好で、重篤な有害事象はありません

ダラス, 2023年3月30日 /PRNewswire/ — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社、本日、第 2b 相多施設共同無作為化二重マスク偽対照 RESTORE 臨床試験のトップライン結果を発表しました (NCT04945772) 遺伝子変異に関係なく、進行性網膜色素変性症 (RP) の視力回復のための周囲光で活性化可能な多特性オプシン (MCO) 光遺伝学療法である MCO-010 の研究。 MCO-010 は、米国食品医薬品局 (FDA) から希少疾病用医薬品とファストトラックの両方の指定を受けています。

RESTORE 試験では、RP による重度の視覚障害のある患者 18 人が MCO-010 の硝子体内注射を 1 回受け、9 人は偽の硝子体内注射処置を受けました。結果は、MCO-010 による治療後の視覚機能の改善と、以前の研究と一致し、良好な安全性プロファイルを示しました。主要評価項目は、プラセボと比較した多輝度 Y モビリティ テスト (MLYMT、視覚誘導モビリティ) スコアの平均変化でした。その他の重要な有効性評価には、多輝度形状識別テスト (MLSDT、近物認識) および最良補正視力 (BCVA) が含まれます。 MLYMT および MLSDT では、2 以上の輝度レベルの変化が臨床的に意味があると見なされます。 BCVA の場合、0.3 LogMAR の変化は臨床的に意味があると考えられ、負の変化は視力の改善を示します。

12 か月後の主な有効性結果は次のとおりです。

• MCO-010 治療を受けた患者 18 人中 16 人（88.9%）は、プラセボを受けた患者 9 人中 4 人（44.4%）と比較して、12 か月時点で MLYMT または MLSDT の輝度レベルが 2 以上の改善を示しました（p <0.05）。
• MCO-010 治療を受けた患者 18 人中 12 人は、プラセボを受けた患者 9 人中 3 人と比較して、MLYMT で輝度レベルが 2 以上改善しました。
• MCO-010 治療を受けた患者 18 人中 10 人は、プラセボを受けた患者 9 人中 2 人と比較して、MLSDT で輝度レベルが 2 以上改善しました。
• MCO-010 治療を受けた患者 18 人中 7 人は、プラセボを受けた患者 9 人中 1 人と比較して、BCVA で -0.3 LogMAR 以上改善しました。そして
• MLYMT スコアの変化 (主要結果)、プラセボとの差: +1.0 (95%CI 0.0、3.0)。

臨床的に意味のある効果の証拠に加えて、MCO-010 は忍容性が高く、重篤な眼または全身の有害事象は報告されませんでした。プラセボ治療を受けた患者で 1 件の SAE が発生しました。研究群全体で治療緊急有害事象（TEAE）の発生率は同等でした。治療群全体で報告された最も一般的な眼のTEAEは、前房細胞、高眼圧症、結膜出血でした。

今日のRESTOREの結果は、初期の第1/2相試験で観察された結果と一致しており、MCO-010で治療された患者の大部分で機能的視覚の改善が見られ、良好な安全性プロファイルも実証されています。 RP による重度の視力障害のある人には、現在、視力を改善するための治療法がありません。

「私は、過去 1 年間に MCO-010 臨床試験に登録した数人の患者の視覚機能の大幅な改善を観察する機会に恵まれました。 1回の治療後に視覚機能が持続的、時には変革的な向上を示し、より確実にクリニック内を歩けるようになったという事実は、前例のない注目に値するものです」と、バレー網膜研究所の創設者であるビクター・H・ゴンザレス医師は述べた。 テキサス州マッカレン そしてRESTORE調査員。 「RP による重度の視覚障害を抱えて生活していた参加者は、MCO-010 を受ける前とは大きく異なり、生活の質が改善されました。さらに、MCO-010 の良好な安全性プロファイルにより、この画期的な治療法に対する私の自信がさらに高まり、進行性 RP 患者にとって重要な治療選択肢となることが期待されます。」

「これらの結果は、視力を回復する MCO-010 の可能性を示しており、このユニークな高速、ブロードバンド、高感度のプラットフォームの発見と開発に携わった多くの献身的な個人による 10 年以上の研究を代表するものであるため、満足のいくものです。」これは、変異に依存しない遺伝子治療の分野にとって極めて重要な瞬間であり、重度の網膜変性患者の周囲光の下で機能的な視覚を回復できる治療法として光遺伝学を確立します。 RESTORE 試験データは、成長を続けるプログラムのパイプライン全体に適用されている Nanoscope の MCO プラットフォームをさらに検証します。我々のアプローチは、さまざまな疾患や治療分野にわたる可能性を実証しており、ナノスコープは光遺伝学を患者にとって現実の治療となるよう前進させる独自の態勢を整えています」とナノスコープの共同創設者兼社長兼最高科学責任者であるサマレンドラ・モハンティ氏は付け加えた。

「RESTORE 試験でこのような心強い結果が得られたことに興奮しています」と氏は述べています。 スラニャ・バタチャリヤ, ナノスコープの共同創設者兼最高経営責任者。 「これらの結果は、MCO-010が、現在利用可能な治療法のない進行性RPによる重度の視力喪失患者に多大な利益をもたらすことを示唆しています。私たちは、この新しい治療法を患者に迅速に提供することを目標に、MCO-010 の将来について FDA およびその他の規制当局と連携することを楽しみにしています。私たちは、治験参加者とその家族、研究者、そしてこの画期的な治験に貢献したすべての人々に心から感謝します。また、根底にある遺伝子変異に関係なく、患者の視力回復におけるMCO療法の可能性を実現するために、長年にわたって私たちを熱心にサポートしてくれた投資家、NIH、および協力者にも感謝したいと思います。」

当社は、今後の医学会議で RESTORE の主要な結果を発表する予定です。

網膜色素変性症について
正常な目では、オプシンは網膜の光受容細胞と本質的に光感受性の網膜神経節細胞によって発現され、光によって活性化されると視覚の生理学的プロセスを引き起こします。 RP には、網膜の光受容細胞が時間の経過とともに劣化し、視力障害や最終的には失明に至る一連のまれな遺伝性疾患が含まれます。これらの疾患は、100 を超える異なる遺伝子変異に関連していると考えられています。米国では約10万人、世界中では推定200万人がRPに苦しんでおり、遺伝性失明の主な原因となっている。

MCO-010について
現在の遺伝子治療は、網膜外層細胞に特定の遺伝子変異を持つ患者の治療を目的としているが、豊富な網膜内ニューロンを標的とする周囲光で活性化可能なMCO光遺伝学単独療法は、進行した網膜外層細胞が変性した進行性RPにより失われた視力を回復する可能性がある。 MCO-010 (sonpiretigene isteparvovec、硝子体内注射用懸濁液) は、現在臨床試験中の唯一の広帯域、高速、最も光感受性の高いオプシンです。 MCO-010 発現カセットは、mGluR6 プロモーターエンハンサーを介した双極細胞ターゲティングを備え、現実世界の環境で高品質の視力を回復するように設計されています。独自の AAV2 ベクターにより、硝子体内注射による双極細胞への MCO-010 の強力な形質導入が可能になります。進行RP患者を対象としたMCO-010の第1/2相試験では、視覚誘導による可動性、形状識別、視力の改善が実証されました。かなりの割合の患者が段階的に MCO-010 で治療されている 2b RESTORE 試験では、良好な安全性プロファイルとともに、視覚誘導による可動性、形状識別、視力によって評価される機能的視覚の改善が示されました。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主要資産である MCO-010 は最近、RESTORE フェーズのトップライン結果を報告しました。 2b 米国における網膜色素変性症に対する多施設無作為化二重マスク偽対照臨床試験（NCT04945772）。同社はまた、シュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相STARLIGHT試験に完全登録した（NCT05417126）。 MCO-010 は、RP とシュタルガルトの両方で FDA ファストトラック指定および FDA 希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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ナノスコープ・セラピューティクス、業界のベテランであるビセンテ・アニド・ジュニア博士を戦略顧問に任命

ダラス, 2023 年 3 月 20 日 /PRNewswire/ — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業は本日、次の任命を発表した。 ビセンテ アニド Jr.博士号を取得し、当社の取締役会および経営陣の戦略顧問を務めています。

「ビンスが私たちのアドバイザーチームに加わることを嬉しく思います。収益性の高い眼科企業の構築と商業化における彼の深い経験と実績は、当社の臨床戦略と企業戦略をサポートする貴重な指針となるでしょう。私たちは、遺伝性網膜変性疾患に苦しむ患者の視力を回復するためのナノスコープの光遺伝学的治療プラットフォームを推進する際に、彼の専門知識を活用することを楽しみにしています。」 スラニャ・バタチャリヤ, Nanoscope Therapeutics の最高経営責任者兼共同創設者。

「ナノスコープの多特性オプシン光遺伝学単剤療法である MCO-010 は、遺伝性網膜疾患を治療するための新しいアプローチであり、私は同社が高度な臨床開発を経て商業化に向けて進むよう支援したいと思っています。」とアニド ジュニア博士は述べました。は、有意義な市場機会を伴う魅力的な臨床プロファイルを示しています。この潜在的な視力回復技術を患者に届けるための臨床戦略と企業戦略を成功させるためにチームと協力することを楽しみにしています。」

眼科業界のリーダーとして、アニド ジュニア博士は 30 年以上の眼科経験を活かし、MCO-010 の商業化の可能性に向けてナノスコープを支援します。彼は最近まで、Aerie Pharmaceuticals の最高経営責任者兼会長を務めていました。 Aerie に入社する前は、ボシュロムに売却された ISTA Pharmaceuticals で最高経営責任者としての役割を含む、いくつかの企業を率いていました。 $5億 アニド ジュニア博士は 2012 年に博士号を取得しています。薬学の博士号 ミズーリ大学カンザスシティ校 薬学の修士号と理学士号を取得しています。 ウェストバージニア大学.

Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。会社の主な資産である MCO-010 は現在復元フェーズにあります 2b 米国における網膜色素変性症に対する多施設無作為化二重マスク偽対照臨床試験（NCT04945772）トップラインデータは2023年第1四半期に予想される。同社はまた、シュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相STARLIGHT試験に完全登録した（NCT05417126）。 MCO-010 は、RP とシュタルガルトの両方で FDA ファストトラック指定および FDA 希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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出典 ナノスコープ・セラピューティクス

ナノスコープ・セラピューティクス、世界保健機関がMCO-010の国際一般名として「Sonpiretigene Isteparvovec」を選択したことを発表

ダラス, 2023 年 2 月 28 日  — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である同社は本日、世界保健機関（WHO）の国際一般名称（INN）専門家委員会が「ソンピレチゲネ・イステパルボベク」は、網膜色素変性症（RP）およびシュタルガルト病の患者の視力を回復するための、周囲光で活性化可能な多特性オプシン（MCO）光遺伝学単独療法である当社のMCO-010の一般名に由来します。 MCO-010は両方の疾患に対して米国食品医薬品局により希少疾病用医薬品指定を取得しており、同社の第2b相多施設共同無作為化二重マスク偽対照RESTORE臨床試験を含む複数の中期から後期臨床試験が進行中である。 RPのトライアル。 RESTORE からのトップライン データは 2023 年第 1 四半期に発表される予定です。

名前 "ソンピレチゲネ・イステパルボベクMCO-010 の「」は、WHO の国際薬局方および医薬品製剤の専門家諮問委員会によって選択されました。 MCO-010 は、一定期間の公開協議を経て推奨 INN のステータスに達し、 旅館おすすめリスト 128に掲載されました。 WHO 医薬品情報第 36 巻第 4 号 で 2023年1月.

博士。 サマレンドラ・モハンティ、ナノスコープの社長は、「WHOのINNシステムは、 ソンピレチゲネ・イステパルボベク これは、満たされていないニーズが高いいくつかの網膜変性疾患における当社の臨床開発の基礎です。この名前を最終決定することは、MCO-010 の将来の商品化に向けた重要なステップであると私たちは信じています。」

ナノスコープ・セラピューティクス社について

Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。会社の主な資産である MCO-010 は現在復元フェーズにあります 2b 米国における網膜色素変性症に対する多施設無作為化二重マスク偽対照臨床試験（NCT04945772）トップラインデータは2023年第1四半期に予想される。同社はまた、シュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相STARLIGHT試験に完全登録した（NCT05417126）。 MCO-010 は、RP とシュタルガルトの両方で FDA ファストトラック指定および FDA 希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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Nanoscope Therapeutics CEO の Sulagna Bhattacharya 氏が BIO Health セクションの理事会に加わりました

テキサス州ダラス (2023 年 2 月 13 日) — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である同社は本日、Nanscope Therapeutics社の最高経営責任者兼共同創設者であるSulagna Bhattacharya氏が健康部門理事会に任命されたと発表した。 バイオテクノロジー革新機構（BIO）理事会.

バタチャリヤ女史は、2022 年 2 月に BIO 取締役会に任命され、現在は新興企業セクション管理委員会のメンバーを務めており、健康セクション管理委員会での新しい役割に加えて、引き続き委員を務めます。彼女は BIO の指名委員会のメンバーにも選ばれています。

BIO 健康セクション運営委員会は、バイオテクノロジー産業の特定分野に影響を与える主要な問題に専門知識を提供する思想的リーダーで構成されています。

「革新的な治療法の開発を加速することは、私の真の情熱です」とバタチャリヤ女史は言いました。 「バイオテクノロジー分野全体でこの加速を可能にする政策戦略を推進するために、BIO健康部門理事会の他のバイオ医薬品リーダーと協力することを楽しみにしています。」

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主力資産である MCO-010 は現在、米国で網膜色素変性症を対象とした第 2b 相多施設共同無作為化二重マスク偽対照臨床試験中 (NCT04945772）トップラインデータは2023年第1四半期に予想される。同社はまた、シュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相試験に完全に登録した（NCT05417126）。 MCO-010 は、RP とシュタルガルトの両方で FDA ファストトラック指定および FDA 希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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Nanoscope Therapeutics が BIO CEO および投資家カンファレンスで発表

ダラス, 2023 年 2 月 2 日 — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である同社は本日、次のことを発表した。 スラニャ・バタチャリヤNanoscope Therapeutics の最高経営責任者兼共同創設者である同氏は、開催される BIO CEO および投資家カンファレンスに登壇します。 2023年2月6日～9日、 で ニューヨーク.

バタチャリヤ女史は、ナノスコープの臨床活動および企業活動に関する最新情報を提供します。 2月7日火曜日、 から 東部時間午後 2:00 ～ 2:15 ウィンターガーデンルーム (6^番目 フロア）マリオット・マーキスにて。 Nanoscope のリーダーは、カンファレンス中の会議に参加できます。 2月6日月曜日 に 2月9日（木）。会議のスケジュールに興味がある場合は、BIO One-on-One Partnering システムを通じて行うことができます。 https://www.bio.org/events/bio-ceo-investor-digital-conference/partnering.

バタチャリヤ女史は現在、BIO の取締役を務めています。彼女はまた、資本形成のための複数の BIO 分科委員会のメンバーでもあり、小型株や民間のバイオテクノロジー企業に有益な公共政策の戦略を提唱しています。

Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主要資産である MCO-010 は現在フェーズ中です 2b 米国における網膜色素変性症に対する多施設無作為化二重マスク偽対照臨床試験（NCT04945772）トップラインデータは2023年第1四半期に予想される。同社はまた、シュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相試験に完全に登録した（NCT05417126）。 MCO-010 は、RP とシュタルガルトの両方で FDA ファストトラック指定および FDA 希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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出典 ナノスコープ・セラピューティクス

ナノスコープ・セラピューティクス、シュタルガルト病治療薬としてFDAからMCO-010のファストトラック指定を取得

ダラス, 2023年1月30日 — 網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である Nanoscope Therapeutics Inc. は本日、米国食品医薬品局 (FDA) が環境光で活性化できる MCO-010 にファストトラック指定 (FTD) を付与したと発表しました。シュタルガルト病の治療で視覚機能を改善するための、視覚障害患者の視力を回復する多特性オプシン（MCO）光遺伝学的単独療法。

「当社の視力回復療法の2番目の適応症に対してファストトラック指定を与えるというFDAの決定を受け取り、うれしく思います。今年、シュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相STARLIGHT臨床試験からの6か月間のデータを共有することを楽しみにしています」四半期」と言いました スラニャ・バタチャリヤ, ナノスコープ代表取締役。 「ファストトラックの指定を受けたことは、シュタルガルト患者に対する効果的な解決策を見つけるという私たちの使命の緊急性を強化するものであり、この満たされていない医療ニーズに対処するMCO-010の可能性を認めたことになります。」

で 2022年9月、第 2 相非盲検 STARLIGHT 臨床試験への登録が完了しました (NCT05417126）シュタルガルト病の臨床診断または遺伝子診断により進行性視力喪失を患った6人の患者におけるMCO-010の投与。この研究では、すべての被験者に同じ単回硝子体内用量の 1.2E11gc/眼の MCO-010 を投与しました。 STARLIGHT 試験の 6 か月間のデータは 2023 年第 1 四半期に発表される予定です。

FDA のファスト トラック指定は、医療ニーズが満たされていない重篤な症状を治療するための新しい治療法の開発を促進し、審査を迅速化することを目的としています。ファスト トラックの指定により、Nanscope Therapeutics はより頻繁に規制当局との会議や FDA とのコミュニケーションを受けることができます。

で 2022年2月、フェーズで登録が完了しました 2b 多施設共同、無作為化、二重マスク、偽対照 RESTORE 臨床試験 (NCT04945772)のMCO-010。 RESTORE トライアルのトップライン データも 2023 年第 1 四半期に発表される予定です。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主要資産である MCO-010 は現在フェーズ中です 2b 米国における網膜色素変性症に対する多施設無作為化二重マスク偽対照臨床試験（NCT04945772）トップラインデータは2023年第1四半期に予想される。同社はまた、シュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相試験に完全に登録した（NCT05417126）。 MCO-010 は、RP とシュタルガルトの両方で FDA ファストトラック指定および FDA 希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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Nanoscope Therapeutics が光遺伝学および光操作カンファレンスでのプレゼンテーションを発表

ダラス, 2023 年 1 月 23 日  — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業は、本日、国際学会での口頭発表とポスター発表を発表しました。 光遺伝学と光操作カンファレンス の一環として SPIE フォトニクス ウェスト BioOS プログラム、開催中 2023年1月28日～2月2日 で サンフランシスコ.

口頭発表の詳細は以下の通りです。

要約タイトル: 多特性オプシンによる網膜内部の機能化により、さらなる変性と機能低下を阻止
要約番号: 12366-10
セッション名: 3. 臨床応用
セッション日: 2023年1月29日（日）
プレゼンテーション時間: 午前11時40分～午後12時（PT）
位置： モスコーンセンター、101号室（レベル1南ロビー）
プレゼンター： 博士。 サマレンドラ・モハンティ、Nanscope Therapeutics 社社長兼最高科学責任者

MCO 遺伝子治療の利点を強調することに加えて、モハンティ博士は、網膜色素変性症やシュタルガルト病を含む網膜変性の複数のマウスモデルに硝子体内送達された AAV 保有 MCO-010 の結果について議論します。光干渉断層計 (OCT)、網膜電図 (ERG)、および免疫組織化学 (IHC) によって評価されます。

ポスター発表の詳細は以下の通りです。

要約タイトル: 光遺伝学的介入の相関構造および機能評価のための OCT ガイド可変スポット電気生理学プラットフォーム
要約番号: 12366-24
セッション名: BioSポスターセッション
セッション日: 2023年1月29日（日）
プレゼンテーション時間: 太平洋時間午後 5 時 30 分から 7 時
位置： モスコーン センター、西レベル 2

モハンティ博士は、OCT ガイド可変スポット刺激網膜電図 (vsERG) を使用した、画像ガイドによる空間分解網膜機能評価の開発について詳しく説明します。 OCT-vsERG プラットフォームは現在、シュタルガルト黄斑変性症患者の網膜の病変領域をモニタリングし、光遺伝学的治療後の機能変化を測定するために使用されています。

ナノスコープ・セラピューティクス社について

Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主要資産である MCO-010 は現在フェーズ中です 2b 米国における網膜色素変性症に対する多施設無作為化二重マスク偽対照臨床試験（NCT04945772）トップラインデータは2023年第1四半期に予想される。同社はまた、シュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相試験に完全に登録した（NCT05417126）。 MCO-010 は、RP については FDA ファストトラックの指定を受けており、RP およびシュタルガルトについては FDA 希少疾病用医薬品の指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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ナノスコープ・セラピューティクス、次世代眼科ドラッグデリバリーサミットで発表

ダラス, 2023 年 1 月 19 日  — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業は本日、博士が次のように発表した。 サマレンドラ・モハンティ、Nanscope Therapeutics 社の社長兼最高科学責任者は、「眼への治療薬の先駆的なレーザー標的光送達」と題したプレゼンテーションを行い、パネルディスカッションに参加します。 次世代眼科ドラッグデリバリーサミット、開催中 2023 年 1 月 24 ～ 26 日 で サンフランシスコ.

講演およびパネルディスカッションの詳細は以下の通りです。

レーザーを標的とした眼への治療薬の光学的送達の先駆け
日時： 2023年1月26日（木）; 太平洋時間午前11時45分
場所: ハイアット セントリック フィッシャーマンズ ワーフ

モハンティ博士はプレゼンテーションで、治療プラットフォームとしてのレーザー標的光送達の応用について議論し、遺伝子やその他の分子を送達するための Nanoscope の概念実証について詳しく説明します。

パネルディスカッション: 耐久性のある眼科治療をテストするための理想的なシステムとは何ですか?望ましいことについて話し合う
ベンチマーク システムの属性
日時： 2023年1月26日（木）; 太平洋時間午前9時15分
場所: ハイアット セントリック フィッシャーマンズ ワーフ

Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主要資産である MCO-010 は現在フェーズ中です 2b 米国における網膜色素変性症に対する多施設無作為化二重マスク偽対照臨床試験（NCT04945772）トップラインデータは2023年第1四半期に予想される。同社はまた、シュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相試験に完全に登録した（NCT05417126）。 MCO-010 は、RP については FDA ファストトラックの指定を受けており、RP およびシュタルガルトについては FDA 希少疾病用医薬品の指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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Nanoscope のトップエグゼクティブチームが先進療法週間に参加

テキサス州ダラス (2023 年 1 月 11 日) — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である同社は本日、社長兼最高科学責任者のサマレンドラ・モハンティ博士がセッション「遺伝子に依存しない遺伝子治療の新たな波の開拓」と題したプレゼンテーションを行うことを発表した。次の波: 細胞および遺伝子治療の商業的転換」 先進療法週間、2023年1月17日から20日までマイアミで開催されます。閉会式のパネルディスカッションにも参加します。

講演とパネルの詳細は以下の通りです。

タイトル: 遺伝子に依存しない遺伝子治療の新たな波の開拓
セッション： 次の波: 細胞および遺伝子治療の商業的転換
日時：2023年1月19日（木）午後 3 時 35 分～午後 4 時 05 分（東部標準時）（トーク）および午後 4 時 35 分～午後 5 時（東部標準時間）（パネル）

場所: マイアミビーチ コンベンションセンター

Advanced Therapies Week には、医療業界のリーダーが集まり、医療の次の柱を前進させるための知識の共有と関係構築が行われます。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主力資産である MCO-010 は現在、米国で網膜色素変性症を対象とした第 2b 相多施設共同無作為化二重マスク偽対照臨床試験中 (NCT04945772）トップラインデータは2023年第1四半期に予想される。同社はまた、シュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相試験に完全に登録した（NCT05417126）。 MCO-010 は、RP については FDA ファストトラックの指定を受けており、RP およびシュタルガルトについては FDA 希少疾病用医薬品の指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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Nanoscope Therapeutics がマスード・モタメド博士を品質担当副社長に任命

テキサス州ダラス (2023 年 1 月 5 日) — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である同社は本日、マスード・モタメド博士を品質担当副社長に任命したことを発表した。モタメド博士は、遺伝子治療製品の製造および規制審査における広範な経験を含め、CGMP の品質およびコンプライアンスの 10 年近くにわたる経験をもたらします。

「遺伝子治療用の CGMP 製造における品質とコンプライアンスをリードするマスードの経験は、当社の化学、製造、管理 (CMC) 能力の向上に役立つでしょう。この任命は、網膜疾患で失明した何百万人もの人々の視力を回復する当社の光遺伝学的治療の継続的な進歩をサポートし、企業としての当社の進化を強調するものです」とナノスコープのCEO、スラグナ・バタチャリヤは述べた。

「網膜変性疾患を治療するための新しいアプローチの開発において、ナノスコープの意欲的なチームに参加できることに興奮しています」とモタメド博士は述べました。 「当社が臨床試験を進めていく中で、ナノスコープが高度な臨床開発と今後の規制申請に向けて対応できるよう支援できることを楽しみにしています。」

モタメド博士は、つい最近まで、適用される連邦法に基づいてヒトへの使用のための生物学的製品を規制する米国食品医薬品局 (FDA) 内のセンターである生物製剤評価研究センター (CBER) の遺伝子治療部門の CMC 審査員を務めていました。モタメド博士は、FDA 規制問題局からの傑出した功績賞を含む多くの賞を受賞しています。以前は、UT サウスウェスタン メディカル センターでウイルス ベクター コアの品質責任者を務めていました。これに先立ち、モタメド博士は世界的な製薬会社であるシプラ社の監査およびコンプライアンスの責任者、および医薬品の品質とコンプライアンスを担当する FDA 査察官に就任しました。彼は、UT サウスウェスタン メディカル センターで生化学の博士号を、カリフォルニア大学バークレー校で有機化学の修士号を、サザン メソジスト大学で生化学の学士号を取得しています。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主力資産である MCO-010 は現在、米国で網膜色素変性症を対象とした第 2b 相多施設共同無作為化二重マスク偽対照臨床試験中 (NCT04945772）トップラインデータは2023年第1四半期に予想される。同社はまた、シュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相試験に完全に登録した（NCT05417126）。 MCO-010 は、RP については FDA ファストトラックの指定を受けており、RP およびシュタルガルトについては FDA 希少疾病用医薬品の指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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ナノスコープ・セラピューティクス、第41回JPモルガン・ヘルスケア年次カンファレンスで発表

ダラス、2023 年 1 月 3 日 /PRNewswire/ — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である同社は本日、経営陣が2023年1月9～12日にサンフランシスコで開催される第41回年次JPモルガン・ヘルスケア・カンファレンスに登壇すると発表した。

最高経営責任者のSulagna Bhattacharya氏と最高医療責任者のAaron Osborne氏は、1月11日水曜日、太平洋時間午後2時から2時25分まで、ミッションベイでナノスコープの臨床活動および企業活動に関する最新情報を提供します（32日午後3時）。nd フロア) ウェスティン セント フランシス内。 Nanoscope のリーダーは、1 月 10 日火曜日から 1 月 12 日木曜日までのカンファレンス期間中に直接会議に参加できます。

ナノスコープ・セラピューティクス社について

Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主力資産である MCO-010 は現在、米国で網膜色素変性症を対象とした第 2b 相多施設共同無作為化二重マスク偽対照臨床試験中 (NCT04945772）トップラインデータは2023年第1四半期に予想される。同社はまた、シュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相試験に完全に登録した（NCT05417126）。 MCO-010 は、RP については FDA ファストトラックの指定を受けており、RP およびシュタルガルトについては FDA 希少疾病用医薬品の指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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ナノスコープ・セラピューティクス、パイパー・サンドラー第34回年次ヘルスケアカンファレンスで発表

テキサス州ダラス (2022 年 11 月 22 日) — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である同社は本日、経営陣が2022年12月1日木曜日にニューヨークで開催される第34回パイパー・サンドラー年次ヘルスケア・カンファレンスに登壇すると発表した。

最高経営責任者のスラニャ・バタチャリヤ氏と最高医療責任者のアーロン・オズボーン氏は、12月1日木曜日東部時間午後2時10分にロッテ・ニューヨーク・パレスのハーレム・トラックでナノスコープの臨床活動と企業活動に関する最新情報を提供する。 Nanoscope のリーダーは、12 月 1 日木曜日のカンファレンスでの直接会議に参加できます。

ナノスコープ・セラピューティクス社について

Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主力資産である MCO-010 は現在、米国で網膜色素変性症を対象とした第 2b 相多施設共同無作為化二重マスク偽対照臨床試験中 (NCT04945772）トップラインデータは2023年第1四半期に予想される。同社はまた、シュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相試験に完全に登録した（NCT05417126）。 MCO-010 は、RP については FDA ファストトラックの指定を受けており、RP およびシュタルガルトについては FDA 希少疾病用医薬品の指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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ナノスコープ・セラピューティクス、MCO-010と網膜色素変性症およびシュタルガルト病の治療展望を議論する臨床展望パネルを主催

ウェブキャストは11月17日（木）に開催されます^番目 午後4時30分から5時30分（東部標準時間）

テキサス州ダラス。 – 2022年11月10日 – ナノスコープ・セラピューティクス社網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である同社は、2022年11月17日木曜日午後4時30分から5時30分（東部標準時）に臨床展望イベントを開催します。このイベントでは、ナノスコープの主要候補である、周囲光で活性化可能な多特性オプシン（MCO）光遺伝学療法であるMCO-010と、主要な2つの遺伝性網膜疾患である網膜色素変性症（RP）とシュタルガルト病の治療におけるその潜在的な役割に焦点を当てます。生産年齢人口における失明の原因。

Nanoscope Therapeutics の共同創設者兼 CEO である Sulagna Bhattacharya がイベントを紹介し、MCO-010 について説明します。続いて、治療状況、満たされていない医療ニーズについてのプレゼンテーションが行われ、RP およびシュタルガルト病の著名な専門家による質疑応答が行われます。

スティーブン・ツァン医学博士
ラスロー・ビトー教授、人間栄養研究所、眼科、病理学、細胞生物学、コロンビア大学コロンビア幹細胞イニシアチブ教授、幹細胞、ゲノム工学、再生医学コース共同ディレクター

ビクター・H・ゴンザレス医師
テキサス州マッカレンのバレー網膜研究所創設者兼最高経営責任者。ゴンザレス博士は、バレー バプテスト メディカル センター - ハーリンゲン、サウス テキサス ヘルス システム、ハーリンゲン メディカル センター、ミッション地域医療センター、リオ グランデ地域病院、ナップ メディカル センター、ルネッサンスのドクターズ病院にも所属しています。

共同創設者兼社長のサマール・モハンティ博士とナノスコープ・セラピューティクスの最高医療責任者兼最高開発責任者であるMBBSのアーロン・オズボーン氏もパネルディスカッションに参加します。

ウェブキャストの詳細
イベントのライブ Web キャストは、Nanscope Therapeutics Web サイトのイベント ページで視聴でき、以下からアクセスできます。 https://nanoscope-therapeutics-conference-call.open-exchange.net/.

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主力資産である MCO-010 は現在、米国で網膜色素変性症を対象とした第 2b 相多施設共同無作為化二重マスク偽対照臨床試験中 (NCT04945772）トップラインデータは2023年第1四半期に予想される。同社はまた、シュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相試験に完全に登録した（NCT05417126）。 MCO-010 は、RP については FDA ファストトラックの指定を受けており、RP およびシュタルガルトについては FDA 希少疾病用医薬品の指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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Nanoscope Therapeutics、遺伝子治療製薬の経験により臨床およびCMCのリーダーシップチームを拡大

テキサス州ダラス (2022 年 11 月 7 日) — ナノスコープ・セラピューティクス網膜変性疾患を治療するための遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である株式会社は本日、ジーン・チャン氏を臨床業務担当副社長に任命し、臨床チームと化学・製造・管理（CMC）チームを拡大したと発表しました。ビクター・アデニイーがCMCのシニアディレクターに就任。

「遺伝子治療におけるバイオ医薬品の経験豊富なリーダーであるジーンとビクターをナノスコープチームに迎えることができてうれしく思います。当社の臨床能力とCMC能力の強化において彼らが重要な役割を果たしてくれることを楽しみにしています」とナノスコープのCEO、スラグナ・バタチャリヤ氏は述べた。 。 「私たちが臨床試験を着実に進めていく中で、彼らの専門知識は、網膜疾患で失明した何百万もの人々の視力を回復するための光遺伝学的遺伝子治療の継続的な進歩をサポートするのに役立ちます。」

Chang 氏は、臨床業務とプロジェクト管理において 20 年以上の経験を持ち、CNS、心腎、血液学、腫瘍学、眼科などのさまざまな治療分野で臨床試験を成功に導きました。以前は、Catalyst Biosciences の臨床業務担当エグゼクティブ ディレクター、および Adverum Biotechnologies の臨床業務担当シニア ディレクターを務めていました。 Chang 氏は、台湾の中国医科大学で医療技術の学士号を取得し、ミシガン州のウェイン州立大学で免疫学の修士号を取得しています。

Adeniyi 氏は、細胞治療や遺伝子治療を含む生物製剤の cGMP 製造で 10 年の経験があり、臨床試験材料の製造を成功に導きました。以前は、UT サウスウェスタン メディカル センターで製造および技術移転の責任者を務め、ノバルティス ファーマシューティカルズでは製造の専門家を務めていました。アデニイー氏は、Lonza および Fujifilm Diosynth Biotechnologies のチームを率いながら、cGMP 製造における豊富な経験ももたらしています。彼はヒューストン大学でバイオテクノロジーの修士号と MBA を取得しました。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主力資産である MCO-010 は現在、米国で網膜色素変性症を対象とした第 2b 相多施設共同無作為化二重マスク偽対照臨床試験中 (NCT04945772）トップラインデータは2023年第1四半期に予想される。同社はまた、シュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相試験に完全に登録した（NCT05417126）。 MCO-010 は、RP については FDA ファストトラックの指定を受けており、RP およびシュタルガルトについては FDA 希少疾病用医薬品の指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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Charles River と Nanoscope Therapeutics が多面的な遺伝子治療薬製造提携を発表

Charles Riverは、治療法が知られていない変性眼疾患を対象とした後期臨床試験用にプラスミドDNAとウイルスベクターの両方を製造する予定

マサチューセッツ州ウィルミントンとテキサス州ダラス– 2022年10月18日 – Charles River Laboratories International, Inc.および ナノスコープ・セラピューティクス社網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である同社は本日、チャールズ・リバー社のプラスミドDNAとウイルスベクターの両方における広範な受託開発・製造（CDMO）サービスを利用した包括的な製造提携を発表した。

「私たちは、治療法が確立されていない網膜変性疾患に苦しむ人々の視力回復に焦点を当てた遺伝子治療の開発におけるナノスコープ・セラピューティクスの取り組みを引き続き支援できることに興奮しています。彼らの仕事は患者にとって非常に重要であり、今後もパートナーとして貢献できることを楽しみにしています」とチャールズリバーの生物製剤ソリューション担当上級副社長であるカースティン・ドルフは述べました。

「ナノスコープは、チャールズ リバーと協力して当社の加速開発プログラムをサポートすることを楽しみにしています。私たちはプログラムに大きな期待を寄せており、チャールズ リバーのリーダーシップ、リソース、そしてこのパートナーシップで実現できる規模に期待しています」とナノスコープ セラピューティクス社 CMC 担当副社長のアニル ラルワニ氏は述べています。

強固な製造コラボレーション
このパートナーシップを通じて、Nanscope は確立された製造プラットフォームと複数のチャールズ リバー CDMO センター オブ エクセレンスにアクセスできるようになり、GMP セル バンキング、高品質 (HQ) および GMP グレードのプラスミド DNA の製造を含むがこれらに限定されない包括的なサービスを活用できるようになります。 GMP アデノ随伴ウイルス (AAV) の生産。

この遺伝子治療薬製造パートナーシップは、2021 年にチャールズ リバーが Cognate BioServices、Cobra Biologics、Vigene Biosciences を買収したことを基盤としており、細胞治療、ウイルス ベクター、細胞治療などの主要な CDMO プラットフォームのそれぞれに及ぶ包括的な細胞および遺伝子治療 (C>) ポートフォリオを拡大しました。そしてプラスミドDNAの生産。

網膜変性疾患の治療
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患によって失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する多特性オプシン (MCO) 光遺伝学的治療法を開発しています。 Nanoscope の光遺伝学療法は、独自の AAV2 ベクターを使用して MCO 遺伝子を網膜細胞に送達し、さまざまな色環境での視覚を可能にします。この治療は、他の装置や介入を必要とせず、オフィス内での投与のための 1 回の硝子体内注射として投与されます。

チャールズ リバーについて
Charles River は、世界中の製薬会社やバイオテクノロジー企業、政府機関、主要な学術機関が研究や医薬品開発の取り組みを加速できるよう、不可欠な製品とサービスを提供しています。当社の献身的な従業員は、必要とする患者のための新しい治療法の発見、初期段階の開発、安全な製造を改善し、迅速化するために、クライアントが必要とするものを正確に提供することに重点を置いています。当社の独自のポートフォリオと幅広いサービスの詳細については、次のサイトをご覧ください。 www.criver.com.

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主力資産である MCO-010 は現在、米国で網膜色素変性症を対象とした第 2b 相多施設共同無作為化二重マスク偽対照臨床試験中 (NCT04945772）トップラインデータは2023年上半期に予想される。同社はまた、シュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相試験に完全に登録した（NCT05417126）。 MCO-010 は、RP については FDA ファストトラックの指定を受けており、RP およびシュタルガルトについては FDA 希少疾病用医薬品の指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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ナノスコープ・セラピューティクス、網膜色素変性症治療薬としてFDAからMCO-010のファストトラック指定を取得

テキサス州ダラス (2022 年 10 月 10 日) — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である同社は本日、米国食品医薬品局（FDA）が環境光で活性化可能な多特性オプシンであるMCO-010にファストトラック指定（FTD）を付与したと発表した（ MCO) 硝子体内注射による網膜色素変性症 (RP) の治療のため、盲目の患者の視力を回復する光遺伝学的単独療法。

「FTDを付与するというFDAの決定は、満たされていない深刻なニーズに対処するためのMCO-010の重要性を強調し、RP患者の効果的な治療法としての可能性を検証するものです」とナノスコープのCEO、スラグナ・バタチャリヤ氏は述べた。 「私たちはFDAの支援を得られることを誇りに思っており、MCO-010の臨床開発の次のステップと将来の規制審査を評価するためにFDAと協力して対話することを楽しみにしています。」

2022年1月、進行性視力喪失を患う27人のRP患者が、多施設共同、無作為化、二重マスク、偽対照RESTORE臨床試験に登録された（NCT04945772）MCO-010の。臨床試験からのトップラインデータは 2023 年上半期に発表される予定です。

今年9月、第2相非盲検STARLIGHT臨床試験への登録が完了した（NCT05417126）シュタルガルト病による進行性視力喪失患者におけるMCO-010の投与。臨床試験からの 6 か月間のデータは 2023 年上半期に得られる予定です。

FDA のファスト トラック指定は、医療ニーズが満たされていない重篤な症状を治療するための新しい治療法の開発を促進し、審査を迅速化することを目的としています。ファスト トラックの指定により、Nanscope Therapeutics はより頻繁に規制当局との会議や FDA とのコミュニケーションを受けることができます。

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Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主力資産である MCO-010 は現在、米国で網膜色素変性症を対象とした第 2b 相多施設共同無作為化二重マスク偽対照臨床試験中 (NCT04945772）トップラインデータは2023年上半期に予想される。同社はまた、シュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相試験に完全に登録した（NCT05417126）。 MCO-010 は、RP については FDA ファストトラックの指定を受けており、RP およびシュタルガルトについては FDA 希少疾病用医薬品の指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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ナノスコープ・セラピューティクス、シャルダンの第6回年次遺伝子医学会議で発表

テキサス州ダラス (2022 年 9 月 30 日) — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である同社は本日、経営陣が2022年10月3日月曜日にニューヨークで開催されるシャルダンの第6回年次遺伝医学会議で講演することを発表した。

最高経営責任者のスラニャ・バタチャリヤ氏と最高医療責任者のアーロン・オズボーン氏は、10月3日月曜日東部時間午後5時に大使館室でナノスコープの臨床活動と企業活動に関する最新情報を発表します。 Nanoscope のリーダーは、10 月 3 日月曜日と 10 月 4 日火曜日の両方のイベントでの直接会議に参加できます。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主力資産である MCO-010 は現在、米国で網膜色素変性症を対象とした第 2b 相多施設共同無作為化二重マスク偽対照臨床試験中 (NCT04945772）トップラインデータは2023年上半期に予想される。同社はまた、シュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相試験に完全に登録した（NCT05417126）。 MCO-010 は、RP および Stargardt に対して FDA 希少疾病用医薬品の指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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Nanoscope Therapeutics、米国眼科学会（AAO）2022年年次総会のEyeceleratorで発表

ダラス、2022年9月26日 — 網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業であるNanscope Therapeutics Inc.は本日、共同創設者兼社長のサマレンドラ・モハンティ博士が、網膜変性疾患の臨床開発についてプレゼンテーションを行うと発表しました。 2022年9月29日木曜日、イリノイ州シカゴで開催される米国眼科学会（AAO）2022年年次総会中のEyeceleratorでのナノスコープの多特性オプシン（MCO）遺伝子治療プラットフォーム。

視力回復のための先駆的な光遺伝学的治療法と光遺伝子送達
日時：2022年9月29日（木）午後2時51分（中部時間）
場所: マコーミック プレイス コンベンション センター

MCO 遺伝子治療の利点を強調することに加えて、モハンティ博士は、ナノスコープの主力臨床プログラムからの第 2b 相 RESTORE 試験について概説し、地理的萎縮に対する同社の画期的な非ウイルスレーザー送達 MCO-020 遺伝子治療を紹介します。 RESTORE 試験の結果は、シュタルガルト病に対する第 2 相 STARLIGHT 試験の 6 か月データとともに、2023 年上半期に発表される予定です。

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Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主力資産である MCO-010 は現在、米国で網膜色素変性症を対象とした第 2b 相多施設共同無作為化二重マスク偽対照臨床試験中 (NCT04945772）トップラインデータは2023年上半期に予想される。同社はまた、シュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相試験に完全に登録した（NCT05417126）。 MCO-010 は、RP および Stargardt に対して FDA 希少疾病用医薬品の指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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ナノスコープ・セラピューティクス、シュタルガルト病に対するMCO-010光遺伝学的遺伝子治療のSTARLIGHT第2相臨床試験への登録完了を発表

第 2 相 STARLIGHT 試験の 6 か月データは 2023 年上半期に予定

ダラス, 2022 年 9 月 13 日  — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である同社は本日、盲目の患者の視力を回復するための周囲光で活性化可能な多特性オプシン（MCO）光遺伝学的単独療法であるMCO-010の第2相臨床試験の完全登録を発表した。 、シュタルガルト病の場合。第 2 相 STARLIGHT 試験の 6 か月間のデータは 2023 年上半期に得られる予定です。

「私たちは、これまでの前臨床研究および臨床研究から得られた堅牢なデータによって裏付けられた、MCO-010 の治療可能性に興奮しています」と述べました。 スラニャ・バタチャリヤ, ナノスコープ代表取締役。 「MCO-010の1回の硝子体内注射の安全性と効果を評価するこの第2相試験の2か月間の迅速な登録完了により、広範な治療用途を備えたこの新規治療法の開発において、また大きな前進がもたらされました。」

第2相STARLIGHT非盲検試験（NCT05417126) は、シュタルガルト病の臨床診断または遺伝子診断により進行した視力喪失を患う 6 人の被験者を登録しました。この研究では、すべての被験者に、同社のフェーズで使用されたのと同じ1.2E11gc/眼のMCO-010の単回硝子体内投与が行われました。 2b 網膜色素変性症（RP）の研究。

「シュタルガルト病は、大人も子供も同様に罹患する失明の病気です。これは最も一般的な黄斑ジストロフィーであり、確立された治療法はありません」とバイロン・ラム医学博士、ロバート・Z・アンド・ナンシー・J・グリーン教授、眼科教授は述べた。 マイアミ大学 第 2 相 STARLIGHT 試験の主任研究者。 「MCO-010はRP患者とシュタルガルト患者の視覚機能を改善する可能性があり、この研究から得られるデータを楽しみにしています。」

ナノスコープの光遺伝学的治療は独自の AAV2 MCO 遺伝子を網膜細胞に導入して、さまざまな色環境での視覚を可能にするベクター。この治療は、他の装置や介入を必要とせず、オフィス内での投与のための 1 回の硝子体内注射として投与されます。 MCO-010 は FDA から RP およびシュタルガルト病に対する希少疾病用医薬品の指定を受けており、同時に Nanoscope のフェーズで評価されています。 2b RP患者を対象としたRESTORE試験。試験結果も2023年上半期に予定されている。

Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主要資産である MCO-010 は現在フェーズ中です 2b 米国における網膜色素変性症に対する多施設無作為化二重マスク偽対照臨床試験（NCT04945772）トップラインデータは2023年上半期に予想される。同社はまた、シュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相試験を開始した（NCT05417126）。 MCO-010 は、RP および Stargardt に対して FDA 希少疾病用医薬品の指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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ナノスコープ・セラピューティクス、第3回眼科疾患遺伝子治療学会で発表

ダラス, 2022 年 9 月 8 日  — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業は本日、博士が次のように発表した。 サマレンドラ・モハンティ共同創設者兼社長は、Nanscope の多特性オプシン (MCO) 遺伝子治療プラットフォームの臨床開発についてプレゼンテーションを行い、「」と題されたパネルに参加します。眼疾患の遺伝子治療 – 1 年の振り返り」で 第3回眼疾患遺伝子治療学会、開催中 2022年9月13日～16日 で マサチューセッツ州ボストン

プレゼンテーションの詳細は以下のとおりです。

網膜変性疾患における視力回復のための周囲光活性化型光遺伝学の探求
日時： 2022年9月15日（木）; 東部標準時間午前 9:00 ～ 9:30
場所: ダブルツリー バイ ヒルトン ボストン ノース ショア

MCO 遺伝子治療の利点を強調することに加えて、モハンティ博士は Nanoscope のフェーズについて詳しく説明します。 2b 主力臨床プログラムからの RESTORE 試験。 RESTORE 試験の結果は、シュタルガルト病に対する第 2 相 STARLIGHT 試験の 6 か月データとともに、2023 年上半期に発表される予定です。彼はまた、 パネル の上 2022年9月14日水曜日; 東部標準時間午前 8:25 ～ 9:05.

Nanoscope のもう 2 人の技術リーダー、Dr. スブラタ・バタビアル そして博士。 キム・サンフンで特集される予定です。 カンファレンス前のワークショップ 空間的に標的化された非ウイルス性の網膜へのレーザー遺伝子送達に焦点を当てています（詳細は下記）。 Nanoscope の MCO-020 遺伝子治療プログラムは、進行性 AMD 患者の地理的萎縮領域への光遺伝子の標的レーザー送達に基づいており、現在 IND を可能にする研究が進行中です。

ワークショップ A: 眼の治療法としての非ウイルス遺伝子送達の使用について議論する
日時： 2022年9月13日火曜日; 午前8時30分～午前11時（東部標準時間）
場所: ダブルツリー バイ ヒルトン ボストン ノース ショア

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