ナノスコープ・セラピューティクス、網膜色素変性症治療薬としてFDAからMCO-010のファストトラック指定を取得
テキサス州ダラス (2022 年 10 月 10 日) — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である同社は本日、米国食品医薬品局（FDA）が環境光で活性化可能な多特性オプシンであるMCO-010にファストトラック指定（FTD）を付与したと発表した（ MCO) 硝子体内注射による網膜色素変性症 (RP) の治療のため、盲目の患者の視力を回復する光遺伝学的単独療法。
「FTDを付与するというFDAの決定は、満たされていない深刻なニーズに対処するためのMCO-010の重要性を強調し、RP患者の効果的な治療法としての可能性を検証するものです」とナノスコープのCEO、スラグナ・バタチャリヤ氏は述べた。 「私たちはFDAの支援を得られることを誇りに思っており、MCO-010の臨床開発の次のステップと将来の規制審査を評価するためにFDAと協力して対話することを楽しみにしています。」
2022年1月、進行性視力喪失を患う27人のRP患者が、多施設共同、無作為化、二重マスク、偽対照RESTORE臨床試験に登録された（NCT04945772）MCO-010の。臨床試験からのトップラインデータは 2023 年上半期に発表される予定です。
今年9月、第2相非盲検STARLIGHT臨床試験への登録が完了した（NCT05417126）シュタルガルト病による進行性視力喪失患者におけるMCO-010の投与。臨床試験からの 6 か月間のデータは 2023 年上半期に得られる予定です。
FDA のファスト トラック指定は、医療ニーズが満たされていない重篤な症状を治療するための新しい治療法の開発を促進し、審査を迅速化することを目的としています。ファスト トラックの指定により、Nanscope Therapeutics はより頻繁に規制当局との会議や FDA とのコミュニケーションを受けることができます。
ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主力資産である MCO-010 は現在、米国で網膜色素変性症を対象とした第 2b 相多施設共同無作為化二重マスク偽対照臨床試験中 (NCT04945772）トップラインデータは2023年上半期に予想される。同社はまた、シュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相試験に完全に登録した（NCT05417126）。 MCO-010 は、RP については FDA ファストトラックの指定を受けており、RP およびシュタルガルトについては FDA 希少疾病用医薬品の指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。
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出典 ナノスコープ・セラピューティクス
