德克萨斯州贝德福德，2021 年 12 月 3 日 — 纳米视野治疗公司.，一家临床阶段的生物技术公司，开发用于治疗视网膜退行性疾病的光遗传学基因疗法，被评为顶级视网膜公司 眼睛加速器 2021 年会议上的会议 美国眼科学会 (AAO) 位于路易斯安那州新奥尔良。

Nanoscope 因其令人兴奋的专有多特征视蛋白 (MCO) 基因治疗平台的开发而赢得了视网膜创新类别的最高公司荣誉，该平台可帮助因视网膜退行性疾病（例如色素性视网膜炎 (RP)）失明的患者恢复视力，无论基因突变如何。 Nanoscope 联合创始人兼总裁 Samarendra Mohanty 博士在演讲中介绍了该技术。

“Nanscope 被认为是一家新兴公司，其创新的光遗传学基因疗法可能为治疗视网膜疾病提供不同的方法，”主治外科医生兼视网膜研究威尔斯眼科医院和 Eyecelerator 主任 Allen C. Ho 医学博士说计划联合主席。

Eyecelerator 会议由 AAO 和美国白内障和屈光手术协会组织，旨在展示眼科领域的新兴技术、突破性研究和创新概念。

Nanoscope 首席执行官 Sulagna Bhattacharya 表示：“我们感谢组织者认可我们在开发独特基因疗法方面取得的进展，该疗法旨在为全球数百万因视网膜退行性疾病失明的人恢复有意义的视力。”

Nanoscope 的主要资产 MCO-010 目前正在美国进行 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验，用于治疗 RP（NCT04945772）。在 1/2a 期试验 在 MCO-010 中，RP 患者的视力恢复到足以独立恢复日常活动的水平。

该公司的 MCO 基因疗法具有独特的作用机制和快速、宽带和环境光敏感的特点，可以在日常环境中恢复视力。 MCO-010 已获得 FDA 授予的治疗 RP 和 Stargardt 病孤儿药资格。

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .

Nanoscope Therapeutics 正在开发光遗传学疗法，让数百万患有视网膜退行性疾病（目前尚无治愈方法）的盲人重见光明。该公司的产品线包括针对遗传性视网膜疾病和黄斑变性患者的基于光遗传学的视网膜再生疗法。 Nanoscope 还正在开发一种专有的非病毒激光基因传递平台，用于地理萎缩的靶向 MCO 治疗。欲了解更多信息，请访问： https://nanostherapeutics.com/

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德克萨斯州贝德福德（2021 年 11 月 15 日）— 纳米镜疗法 Inc. 是一家开发用于治疗视网膜退行性疾病的光遗传学基因疗法的临床阶段生物技术公司，今天宣布联合创始人兼总裁 Samarendra Mohanty 博士将在 2021 年欧洲世界孤儿药大会，11 月 17 日星期三中午 12:10（欧洲中部夏令时间），西班牙巴塞罗那。

莫汉蒂博士 将研究基因疗法临床开发的最新进展，以及它们成为护理标准之前仍然存在的挑战。此外，Mohanty 博士还将探索不断扩大的基因治疗领域，其中包括基因编辑技术等进步以及作为基于病毒载体的基因治疗的替代方案的非病毒基因传递平台的出现。

演讲将包括 Nanoscope 的基于 AAV 的光遗传学基因治疗平台，用于恢复因视网膜退行性疾病失明的患者的视力，无论基因突变如何。其主导产品 MCO-010 正在美国进行 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验，用于治疗色素性视网膜炎 (RP)（NCT04945772).

在一个 1/2a 期开放标签试验 在 MCO-010 中，所有 11 名 RP 患者均经历了具有临床意义的视力恢复。 MCO 还正在开发用于治疗 Stargardt 病和年龄相关性黄斑变性的药物。该基因疗法已获得 FDA 授予的治疗 RP 和 Stargardt 病孤儿药资格。

Mohanty 博士将讨论的其他领域包括新的临床终点和效力测定中的挑战，以及与长期安全性相关的脱靶效应。他还将研究涉及基因传递和外部激活的潜在联合疗法。该会议是全球最大的罕见病药物开发利益相关者会议，将于 11 月 15 日至 18 日在 Melia Sitges 酒店举行。

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Nanoscope Therapeutics 正在开发光遗传学疗法，让数百万患有视网膜退行性疾病（目前尚无治愈方法）的盲人重见光明。该公司的产品线包括针对 RP、Stargardt 病和其他 IRD 以及黄斑变性患者的基于光遗传学的视网膜再生疗法。欲了解更多信息，请访问： https://nanostherapeutics.com/

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德克萨斯州贝德福德, 2021 年 11 月 9 日 — Nanoscope Therapeutics Inc. 是一家临床阶段生物技术公司，开发用于治疗视网膜退行性疾病的光遗传学基因疗法，今天宣布联合创始人兼总裁 Samarendra Mohanty 博士将在大会上发表演讲 眼睛加速器 2021 年 11 月 11 日，作为年度会议的一部分 美国眼科学会 (AAO) 在 路易斯安那州新奥尔良。 AAO 是世界上最大的眼科医生和外科医生协会。

Mohanty 博士将讨论 Nanoscope 专有的多特征视蛋白 (MCO) 基因治疗平台，该平台可帮助因视网膜退行性疾病（例如色素性视网膜炎 (RP)）失明的患者恢复视力，无论基因突变如何。 MCO 具有独特的作用机制和快速、宽带和环境光敏感的特性，允许在不同的自然或娱乐光环境中恢复视力。

“我们认为解决视网膜退行性疾病的关键是提出在日常条件下恢复有意义的视力的疗法”，说 苏拉格纳·巴塔查亚，纳米视界首席执行官。

Nanoscope 的主导产品 MCO-010 正处于开发阶段 2b 在美国进行的治疗 RP 的多中心、随机、双盲、假对照临床试验（NCT04945772）。结果预计将于 2022 年第四季度公布。 1/2a 期开放标签试验 MCO-010 的全部 11 RP 患者的视力恢复到足以恢复日常生活活动的水平。

Nanoscope 还在开发用于治疗 Stargardt 病和地图样萎缩的 MCO。 MCO 基因疗法已获得 FDA 授予的治疗 RP 和 Stargardt 病孤儿药资格。

Mohanty 博士的演讲将是 Eyecelerator 视网膜聚焦会议的一部分，主题为“地理萎缩和光遗传学治疗的进展”，将于 11 日举行：上午 15 点至中午 12:00 欧内斯特·莫里尔会议中心。

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Nanoscope Therapeutics 正在开发光遗传学疗法，让数百万患有视网膜退行性疾病（目前尚无治愈方法）的盲人重见光明。该公司的产品线包括基于光遗传学的视网膜再生疗法，用于治疗色素性视网膜炎、斯塔加特病和其他 IRD 以及黄斑变性患者。 Nanoscope 还正在开发一种专有的非病毒激光基因传递平台，用于地理萎缩的靶向 MCO 治疗。欲了解更多信息，请访问： https://nanostherapeutics.com/

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Nanoscope 基因治疗 1/2a 期试验的积极数据将在 2021 年美国视网膜专家协会会议上亮相，以恢复色素性视网膜炎失明患者的视力

两场演讲将重点介绍接受单次玻璃体内注射多特征视蛋白基因治疗的患者 52 周随访的积极数据

德克萨斯州贝德福德（2021 年 10 月 8 日）— Nanoscope Therapeutics Inc. 是一家临床阶段生物技术公司，致力于开发治疗视网膜退行性疾病的基因疗法，今天宣布了其多特征视蛋白 (Multi-Characteristic Opsin) 的 1/2a 期临床试验的结果。 MCO）为失明人士提供基因治疗 色素性视网膜炎 （RP）将在会议期间的两次演讲中重点介绍 2021 年美国视网膜专家协会年会 (ASRS) 10 月 8 日至 12 日在德克萨斯州圣安东尼奥 JW 万豪酒店举行。

演讲将由 TCU-UNTHSC 医学院教授 Sai Chavala 博士（医学博士）进行。 Chavala 博士的演讲题为“视网膜变性患者的玻璃体内 AAV2 光遗传学视力恢复” ABCA4 突变”将于 10 月 10 日星期日下午 2:46 -2:50 举行 在管线中 会议探索新疗法。

Chavala 博士将详细介绍四名 RP 患者的研究结果 ABCA4 来自 Phase1/2a 试验的突变，在接受单次玻璃体内注射 MCO-010 52 周后显示视力总体改善。

Chavala 博士将讨论 1/2a 期试验中所有 11 名 RP 患者的数据 视频点播，标题为“玻璃体内光遗传学基因疗法治疗晚期色素性视网膜炎的安全性和有效性”，作为 ASRS 虚拟年会计划的一部分。结果显示该疗法耐受性良好，所有患者在注射 MCO-010 后视力均得到改善。

MCO-010 使用专有的 AAV2 载体将 MCO 基因传递到视网膜细胞中，在视网膜细胞中表达对环境光敏感的多色视蛋白，以在不同颜色环境下恢复视力。该疗法侧重于疾病表型，无论基因突变如何，都能够治疗视网膜退行性疾病。

一项随机、双盲 2b 期多中心试验的结果（NCT04945772）的 MCO-010 预计将于 2022 年第 4 季度上市。MCO-010 已被 FDA 指定为治疗 RP 和 Stargardt 病的孤儿药，已知这些疾病与 ABCA4 突变。

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Nanoscope 总裁将出席公司展示会 眼科创新峰会 (OIS) 视网膜 2021 年 10 月 7 日，德克萨斯州圣安东尼奥

Nanoscope 已证明使用 MCO 光遗传学基因单一疗法可恢复失明患者的功能性视力，并且正在取得进展 用于地理萎缩的专有非病毒激光基因传递平台

光遗传学基因治疗色素性视网膜炎致盲患者的积极数据将在视网膜学会年会上公布

视网膜变性患者 MCO-010 视力恢复 52 周随访结果即将公布

纳米镜当前阶段的结果 2b 美国针对色素性视网膜炎患者恢复视力的光遗传学基因疗法试验 (RESTORE) 预计将于 2022 年第四季度进行

德克萨斯州贝德福德, 2021 年 9 月 29 日  — Nanoscope Therapeutics Inc. 是一家临床阶段的生物技术公司，开发用于治疗视网膜变性疾病的基因疗法，今天宣布其针对 ABCA4 突变失明患者的光遗传学基因疗法的临床研究结果将于 视网膜协会 54^th 年度科学会议 在 芝加哥 9月29日 – 2021 年 10 月 2 日.

Sai Chavala 博士的演讲题为“光遗传学视力恢复” ABCA4 突变视网膜变性患者”预定 2021 年 10 月 1 日星期五， 在 上午 11:03 在丽思卡尔顿酒店大宴会厅 芝加哥。视网膜协会成立于 1968 年，其目的是为了教育和科学目的，涉及视网膜疾病和损伤的诊断、护理和治疗。

Chavala 博士，TCU-UNTHSC 医学院教授 德克萨斯州沃斯堡，将介绍通过玻璃体内注射 Nanoscope 的多特征视蛋白 (MCO) 基因疗法进行视网膜色素变性 (RP) 患者的研究结果。 ABCA4基因突变的RP患者接受了单次玻璃体内注射基因治疗，随访52周，所有患者的视力和功能均得到改善，且没有严重不良事件。

Nanoscope 的光遗传学疗法采用专有技术 腺相关病毒2 载体将 MCO 基因传递到视网膜细胞中，在视网膜细胞中表达对环境光敏感的多色视蛋白，以在不同颜色环境下恢复视力。该疗法可以在医疗办公室进行，重点关注疾病表型，无论基因突变如何，都可以治疗 RP 等视网膜退行性疾病。

MCO-010 目前处于随机、双盲阶段 2b 多中心试验（NCT04945772） 在美国。预计结果将于 2022 年第 4 季度公布。MCO-010 已被美国食品和药物管理局指定为治疗 RP 和 Stargardt 病的孤儿药，已知这些疾病与 ABCA4 突变相关。

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Nanoscope Therapeutics 正在开发光遗传学疗法，让数百万患有视网膜退行性疾病（目前尚无治愈方法）的盲人重见光明。该公司的产品线包括基于光遗传学的视网膜基因疗法，用于治疗 RP、Stargardt 病和干性年龄相关性黄斑变性患者。

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Nanoscope 获得 $1.5M Phase2B SBIR 资助，以推进环境光激活视蛋白基因疗法，以恢复 AMD 患者的视力

德克萨斯州贝德福德（2021 年 9 月 14 日）—Nanscope 研究人员获得美国国立卫生研究院 (NIH) 国家眼科研究所 (NEI) 颁发的 $150 万阶段 2b 小型企业研究创新 (SBIR) 拨款，以提升公司的环境水平光激活光遗传学基因疗法治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）。

“通过竞争激烈的评审过程赢得 NIH 资助证明了我们基于多特征视蛋白 (MCO) 的一流光遗传学疗法的创新性和临床意义，MCO 是一种受专利保护的环境光激活蛋白Nanoscope 首席执行官 Sulagna Bhattacharya 表示：“我们的目标是利用我们的疗法来减轻全球数百万 AMD 患者的痛苦。”

Nanoscope 的领先 MCO 基因疗法 MCO-010 正在美国进行针对色素性视网膜炎 (RP) 的后期 2b 期试验。 MCO-010 被美国食品和药物管理局授予治疗 RP 和 Stargardt 病的孤儿药资格。 MCO-010 的 1/2a 期试验显示，因 RP 失明的患者经历了具有临床意义的视力恢复。

Nanoscope 的光遗传学基因疗法使用专有的 AAV2 载体将 MCO 基因传递到双极视网膜细胞中，在双极视网膜细胞中它们表达经过设计的快速多色 MCO，从而实现不同颜色环境下的视力。 MCO 对双极细胞进行重新编程，使其像感光细胞一样发挥作用，不仅会受到 AMD 的损害，而且还会受到各种遗传性视网膜疾病 (IRD) 的损害，而不管潜在的致病基因突变如何。该疗法涉及单次玻璃体内注射，可以在医疗办公室环境中进行。

“我们的初步数据显示，MCO 疗法可以以与突变无关的方式应用于特定的 IRD，并且可以作为视网膜疾病不可知的平台疗法，”最近获得 NIH 资助的首席研究员和 Nanoscope 的总裁兼首席研究员 Samarendra Mohanty 博士说科学官员。“通过这笔拨款，我们可以加速推进针对青少年和成人黄斑地理萎缩的 MCO 疗法。”

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Nanoscope Therapeutics 宣布演示 光遗传学基因治疗的积极结果 用于视网膜退行性疾病 在 EURETINA 2021 虚拟会议上

公司的主导产品是一种光遗传学基因疗法，可帮助因色素性视网膜炎失明的患者恢复视力，目前正在美国进行后期 2b 期试验

德克萨斯州贝德福德（2021 年 9 月 8 日）— Nanoscope Therapeutics Inc. 是一家临床阶段生物技术公司，致力于开发治疗视网膜变性疾病的基因疗法，该公司今天宣布，该公司光遗传学基因疗法临床研究的首席研究员 Santosh Mahapatra 博士因不同基因突变失明的人的视力恢复，包括 ABCA4，将在 EURETINA 2021 虚拟会议 9 月 9 日至 12 日。该会议由欧洲视网膜专家学会主办。

Mahapatra 博士的演讲， “多特征视蛋白在 52 周内实现视力恢复的安全性和有效性 ABCA4 突变”，是 9 月 12 日（星期日），第 13 届获奖论文会议，主题为“新药物治疗与技术”。

ABCA4 突变与视网膜变性疾病有关，包括色素性视网膜炎和斯塔加特病。研究中的患者接受了单次玻璃体内注射 Nanoscope 的多特征视蛋白 (MCO) 基因治疗，并随访了 52 周。所有患者的视力和功能均得到改善，且未出现严重不良事件。

Nanoscope 的光遗传学疗法将专有 AAV2 载体中的 MCO 基因传递到视网膜细胞中，从而表达环境光敏感的多色视蛋白，从而在不同颜色环境下恢复视力。该疗法可以在医疗办公室进行，重点关注疾病表型，无论基因突变如何，都能够治疗视网膜疾病。

Nanoscope 研究人员还开发了低视力多参数测试（LVMPT），用于评估功能性视力的不同属性。迈克尔·卡尔森 (Michael Carlson) 的演讲“低视力多参数测试监测晚期视网膜疾病患者的视觉功能”是 9 月 9 日星期四的新药治疗和技术会议。

MCO-010 基因疗法和 LVMPT 装置正在 2b 期试验中进行评估（NCT04945772） 在美国。 MCO-010 已获得美国食品和药物管理局针对 RP 和 Stargardt 病的孤儿药资格认定。 

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Nanoscope Therapeutics 正在开发光遗传学疗法，让数百万患有视网膜退行性疾病（目前尚无治愈方法）的盲人重见光明。该公司的产品线包括针对 RP、Stargardt 病和地图样萎缩患者的基于光遗传学的眼部基因疗法。

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Nanoscope Therapeutics 宣布光遗传学基因单一疗法 2b 期临床试验中第一位患者接受给药，以恢复色素性视网膜炎患者的视力

德克萨斯州贝德福德, 2021 年 7 月 19 日 / 纳米镜疗法 Inc. 是一家临床阶段生物技术公司，开发用于治疗视网膜退行性疾病的基因疗法，今天宣布第一位患者已在该阶段接受给药 2b MCO-010 的临床试验，这是一种环境光可激活的光遗传学单一疗法，用于恢复色素性视网膜炎 (RP) 患者的视力。

“我要祝贺 Nanoscope 团队、我们的临床合作伙伴以及参与试验的患者。我们阶段的结果 2b 该试验可能为 FDA 考虑加速批准 MCO-010 用于治疗 RP 提供基础。我们期待与 FDA 和其他监管机构合作，以便我们能够将 MCO-010 带给 RP 患者。” 苏拉格纳·巴塔查亚，纳米视野公司首席执行官。

Nanoscope 的光遗传学疗法使用玻璃体内输送的专有技术 腺相关病毒2 载体将多特征视蛋白 (MCO) 基因传递到视网膜细胞中，在视网膜细胞中表达多色视蛋白，从而在不同颜色环境中实现视觉。该疗法可以在医疗办公室环境中进行，无需护目镜或其他干预措施。根据该公司 1/2a 期研究的初步证据，MCO-010 不仅可能适用于 RP，还可能适用于其他眼部退行性疾病，无论基因突变如何。 MCO-010 已获得 FDA 授予的治疗 RP 和 Stargardt 病的孤儿药资格。

阶段 2b 审判 （NCT04945772）将包括 27 名参与者参加一项随机、双盲、假对照、多中心试验 美国 招募晚期 RP 患者。该治疗将涉及单次玻璃体内注射 MCO-010 或假手术，以确认安全性、耐受性以及改善患者视力和视功能的有效性。该研究预计将于 2021 年底完成入组，并于 2022 年底提供 12 个月的结果。

“这对于 Nanoscope 和眼科研究领域来说都是一个重要的里程碑。我们仍然坚定不移地致力于为眼科界带来安全且差异化的光遗传学单一疗法，” Nanoscope 首席开发兼首席医疗官 Mohamed Genead 博士说。 “因此，我们对 MCO-010 开发计划充满热情，我们相信该计划在治疗多种视网膜疾病方面具有巨大潜力。”

MCO-010 已完成的 1/2a 期开放标签研究 对 11 名 RP 患者进行的研究表明，环境光激活光遗传学单一疗法具有良好的耐受性，并且生活质量得到改善，这与晚期 RP 患者的功能性视力和视功能的显着改善一致。

“我们对 RP 患者、护理人员和临床社区的巨大兴趣感到兴奋。我们的团队正在努力进一步扩展 MCO 平台，以治疗其他视网膜变性，包括 Stargardt 病、干性年龄相关性黄斑变性 (dAMD) 等。” 萨马伦德拉·莫汉蒂博士，Nanscope 总裁兼首席科学官。

关于RP 
在正常眼睛中，视蛋白由视网膜中的感光细胞和本质上感光的视网膜神经节细胞表达。当被光激活时，这些视蛋白会触发视觉的生理过程。 RP 与 60 多种不同的基因突变有关，包括一组罕见的遗传性疾病，其中光感受器逐渐退化，导致视力受损并最终失明。

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Nanoscope Therapeutics 宣布 FDA 批准光遗传学基因单一疗法 2b 期临床试验 IND 恢复色素性视网膜炎患者的视力

新闻稿 – 德克萨斯州贝德福德（2021 年 6 月 23 日）— Nanoscope Therapeutics Inc. 是一家临床阶段生物技术公司，开发用于治疗视网膜退行性疾病的基因疗法，今天宣布其研究性新药申请 (IND) 现已进入二期临床阶段MCO-010 的 2b 临床试验是一种环境光可激活的光遗传学单一疗法，用于恢复晚期色素性视网膜炎 (RP) 患者的视力。

“祝贺 Nanoscope 团队，我很高兴能成为其中的一员。我们希望我们的疗法能够在没有任何外部设备的情况下恢复环境光下的视力，消除光毒性的风险。”Nanscope 首席执行官 Sulagna Bhattacharya 说道。

会上展示的令人印象深刻的临床数据 美国眼科学会2020年年会 一直持续到Phase1/2a研究结束。董事会主席 Al Guillem 博士表示：“这些是 Nanoscope 的重要里程碑，对患有视网膜变性的患者具有潜在的益处。”

2b 期试验将于 6 月开始，将是在美国进行的一项随机、双盲、假对照、多中心试验，招募晚期 RP 患者。该治疗将涉及单次玻璃体内注射 MCO-010，以确认其改善患者视力的能力。 MCO 已获得 FDA 授予的针对 RP 和 Stargardt 病的孤儿药资格。

Nanoscope 的基因疗法使用 AAV2 载体将 MCO 基因传递到双极视网膜细胞中，在双极视网膜细胞中表达多色视蛋白，从而实现不同颜色环境下的视力。该疗法可以在办公室环境中进行。此外，无论潜在的基因突变如何，该疗法都适用于 RP。

MCO-010 的 1/2a 期开放标签研究 证明光遗传学单一疗法是安全的，可以改善晚期 RP 患者的生活质量，与功能性视力和视功能一致。

“我们的基因疗法对视网膜细胞进行重新编程，使它们具有光敏性，从而恢复视力。使用专有病毒载体进行 MCO 递送，可以在患者视网膜中进行 MCO 转导，这一点已通过持续的荧光报告基因表达得到证实。”Nanoscope 总裁兼首席科学官 Samarendra Mohanty 博士解释道。

Mohanty 博士补充道：“我们对 FDA 提供的关于改进我们产品的表征、主要终点和效力测定的指导感到兴奋，这将有望加速我们的临床计划，使恢复性药物可供 RP 患者使用。”

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关于RP
在正常眼睛中，视蛋白由视网膜中的感光细胞和本质上感光的视网膜神经节细胞表达，当被光激活时，它们会触发视觉的生理过程。 RP 与 60 多种不同的基因突变有关，包括一组罕见的遗传性疾病，其中光感受器逐渐退化，导致视力受损并最终失明。 

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Nanoscope 的光遗传学基因疗法使 11 名因视网膜色素变性失明的患者恢复了具有临床意义的视力

新闻稿 – 德克萨斯州贝德福德 – 2021 年 6 月 3 日

• 首次报道光遗传学疗法具有临床意义的功能改善
• 先前报道，16 周时视力出现显着的剂量依赖性改善 在美国眼科学会2020年年会上，在严重色素性视网膜炎患者中持续 52 周
• 使用光遗传学基因单一疗法在环境光环境下恢复视力，无需刺激视网膜植入物或外植体（护目镜）
• 一种疗法适用于许多人——第一个以与突变无关的方式恢复因各种单一和多重遗传缺陷而失明的患者视力的证据
• 多项行动任务和生活质量指标显着改善
• 首个通过荧光报告基因证明患者基因转导的基因疗法
• 该公司预计通过启动后期阶段来推进该疗法 2b 今年夏天进行的基因疗法试验可向视网膜细胞提供多特征视蛋白 (MCO)

纳米视野治疗公司. 是一家临床阶段生物技术公司，正在开发用于治疗视网膜疾病的基因疗法，今天宣布，在 1/2a 期单次玻璃体内注射后，所有经过评估的晚期色素性视网膜炎 (RP) 患者的视力改善持续了一年MCO 的临床研究。

“我们预计将开始第一个随机、安慰剂对照、双盲阶段 2b 今年夏天在美国进行了多中心光遗传学试验，以进一步验证我们的基因疗法改善 RP 患者具有临床意义的视力的能力。如果成功，它将成为全球数百万 RP 患者的第一个恢复药物。”Nanscope 首席执行官说道 苏拉格纳·巴塔查亚.

三名患者接受低剂量（1.75 × 10¹¹ 每只眼睛 VG），其中 8 只接受了 3.5 × 10 的高剂量¹¹ 每只眼睛的 VG。视网膜荧光成像显示基因转导成功。完成时，7 名 (86%) 高剂量 MCO 治疗受试者中有 6 名获得 >0.3 logMAR（15 个字母）。由于 COVID-19，其中一名高剂量受试者在治疗 31 周后未进行评估。

“临床研究的安全性和有效性结果表明，利益-风险平衡强烈支持 MCO 治疗 RP 引起的视力丧失。无论导致疾病的潜在基因突变如何，患者的病情都有所改善。”Nanscope 首席营销官兼眼科医生 Sai Chavala 医学博士说道。

所有受试者的功能性视力均有客观和主观改善。与基线相比，所有受试者的形状辨别准确度均提高至 >90%。此外，50% 缩短了触摸发光面板的时间，从而提高了两项不同移动性测试中的性能。这些测试结果与改善的患者报告结果高度相关。

“经过 MCO 治疗后，患者报告户外光敏感度和日常活动得到了持久改善。我们惊喜地发现，经过八周的治疗后，一些受试者可以在研究期间进行随访，而无需监护人的帮助。有些患者甚至能够阅读墙上的字母，甚至报纸上的大字，使用手机，看电视，甚至可以穿针。”首席研究员博士说。 桑托什·玛哈帕特拉、眼科医生和眼外科医生。

Nanoscope 的 RP 基因疗法已获得美国食品和药物管理局的孤儿药资格认定，该疗法使用专有的 AAV2 载体将 MCO 基因传递到视网膜中。这种与突变无关的基因疗法需要在医生办公室通过眼睛进行单次注射。

萨马伦德拉·莫汉蒂Nanoscope 总裁、首席科学官兼该技术发明人博士表示：“光遗传学是一种强大的研究工具，但其临床益处范围有限，因为与自然光环境不同，视蛋白的激活范围较窄。 MCO对宽带光敏感，可被环境光激活，从而消除了长期连续使用外部强光刺激设备产生光毒性的风险。”

关于RP 
在正常眼睛中，视蛋白由视网膜中的感光细胞和固有光敏视网膜神经节细胞（ipRGC）表达，当被光激活时，它们会触发视觉的生理过程。 RP 包括一组罕见的遗传性疾病，其中视网膜的感光细胞随着时间的推移而退化，导致视力受损并最终失明。这些疾病被认为与 60 多种不同的基因突变有关。

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
纳米镜疗法 的 德克萨斯州贝德福德正在开发利用光敏分子的光遗传学基因疗法，使数百万患有视网膜退行性疾病的盲人重见光明，而这种疾病目前尚无治愈方法。 Nanoscope 利用 MCO 分子使退化的视网膜重新敏感，以恢复周围光环境中的视力。该公司的产品线包括色素性视网膜炎、斯塔加特病和年龄相关性黄斑变性患者的视力恢复。

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Nanoscope Therapeutics 宣布新的临床顾问委员会任命

德克萨斯州贝德福德, 2021 年 4 月 19 日 /美通社/—— 纳米视野治疗公司一家临床阶段生物技术公司，开发用于治疗遗传性视网膜疾病的基因疗法，今天宣布扩大其临床顾问委员会，任命四名新成员。

Nanoscope 的主导产品是光遗传学基因疗法 vMCO-010，可将光敏多特征视蛋白 (MCO) 输送到视网膜细胞中，以恢复色素性视网膜炎 (RP) 和 Stargardt 病患者的视力。两项申请均已获得 FDA 的孤儿药资格认定。如果成功，光遗传学疗法将成为第一个旨在纠正这些病症的治疗方法。

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
纳米镜治疗公司 德克萨斯州贝德福德，正在推进使用光敏分子的基因疗法，使数百万患有视网膜退行性疾病的盲人重见光明，而这种疾病目前尚无治愈方法。 Nanoscope 利用环境光敏感 MCO 分子使视网膜对环境光水平重新敏感。该公司的产品线包括基于光遗传学的视网膜再生疗法，用于 RP、Stargardt 病和干性/终末期湿性年龄相关性黄斑变性 (AMD) 患者的视力恢复。欲了解更多信息，请访问： https://nanostherapeutics.com/

查尔斯·克雷格
Opus 生物技术通讯
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