达拉斯, 2022 年 2 月 7 日  — 纳米镜疗法是一家临床阶段的生物技术公司，开发视网膜退行性疾病的基因疗法，今天宣布其临床阶段已全面注册 2b MCO-010 是一种环境光可激活的多特征视蛋白 (MCO) 光遗传学单一疗法，用于恢复色素性视网膜炎 (RP) 患者的视力。预计明年第一季度将公布主要结果。

“完成这项试验的入组是 Nanoscope 和数百万人患有尚无有效治疗方法的视网膜疾病的另一个重要里程碑，”说 苏拉格纳·巴塔查亚，纳米视界首席执行官。 “这项试验的积极结果将使我们更接近满足这一未满足的重大医疗需求。”

MCO-010 已完成 1/2a 期研究 在 11 名 RP 患者中进行的研究表明，光遗传学疗法具有良好的耐受性，生活质量的改善与晚期 RP 患者功能性视力的显着改善一致。

阶段 2b 审判 （NCT04945772）在一项随机、双盲、假对照、多中心试验中招募了 27 名因晚期 RP 导致严重视力丧失的参与者。在这项研究中，患者接受 MCO-010 注射或假注射，以评估 MCO-010 治疗的有效性和安全性。

“RP 是一种由一系列不同基因突变引起的进行性遗传性疾病。这种光遗传学疗法有可能影响患有各种遗传类型 RP 的患者。” 林柏伦医学博士、Bascom Palmer 眼科研究所神经眼科教授和 RP 领先专家。

Nanoscope 的光遗传学疗法采用专有技术 腺相关病毒2 载体将 MCO 基因传递到视网膜细胞中，从而在自然环境中实现视力。该疗法以单眼注射的方式进行，可在办公室内进行，无需任何其他设备或干预措施。根据 1/2a 期研究的证据，无论基因突变如何，MCO-010 都可能适用于视网膜退行性疾病的视力恢复。 MCO-010 已获得 FDA 授予的治疗 RP 和 Stargardt 病的孤儿药资格。 Stargardt 黄斑变性的二期研究也正在启动。

关于RP 
RP 与 100 多种不同的基因突变有关，包括一组罕见疾病，其中光感受器退化，导致约 200 万人失明。

关于 Nanoscope Therapeutics
Nanoscope Therapeutics 正在开发光遗传学疗法，以帮助数百万患有无法治愈的视网膜疾病的盲人恢复视力。该管道包括针对 RP、Stargardt 和 dry-AMD 的光遗传学疗法。

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丹·埃拉米安
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德克萨斯州贝德福德, 2022 年 2 月 1 日  — 纳米视野治疗公司是一家临床阶段的生物技术公司，开发视网膜退行性疾病的基因疗法，今天宣布扩大其 临床和科学顾问委员会 任命了五名新成员。

“我们很荣幸有如此杰出的视网膜疾病和基因治疗专家加入我们作为顾问。顶级关键意见领袖加入我们这一事实说明了我们的疗法有多么创新以及它们对患者生活的影响有多大。” 萨马伦德拉·莫汉蒂，博士。 “当我们推进基因疗法的临床开发以恢复因视网膜疾病失明的患者的视力时，他们的指导将非常宝贵。”

新成员包括：

• 大卫·S·博耶，医学博士，高级合伙人，视网膜玻璃体协会医疗集团 加州南部.
• 杰夫·海尔，医学博士，眼科顾问联合总裁兼医疗总监 波士顿 和眼科助理教授， 塔夫茨大学医学院
• 彼得·凯撒医学博士、克利夫兰诊所科尔眼科研究所眼科研究与评估中心主任兼眼科教授
• 斯蒂芬·卡明斯基博士，威尔康奈尔医学院遗传医学研究教授兼基因治疗核心副主任。
• 史蒂文·格雷，博士，副教授， 德克萨斯大学西南医学中心 兼病毒载体设施主任。

他们加入了现有的杰出顾问委员会成员小组（斯里尼瓦斯·R·萨达，医学博士， 迈克尔·辛格，医学博士， 曾志伟，医学博士，博士； 维托里奥·波尔恰蒂, 理学博士; 杨保罗，医学博士，博士； 托马斯·约里奥，博士；和 赛查瓦拉医学博士），他们为 Nanoscope 提供有关遗传性视网膜疾病、黄斑变性、科学事务和细胞基因疗法的建议。

Nanoscope 已获得美国食品和药物管理局授予的治疗色素性视网膜炎 (RP) 和 Stargardt 病的孤儿药资格。该公司正在进行双掩模、假对照、多站点阶段 2b 在美国开展 RP 临床试验，并通过另一项关于 Stargardt 病的多中心 2 期试验将其扩展到黄斑变性。

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .

Nanoscope Therapeutics 正在开发光遗传学疗法，让数百万患有视网膜退行性疾病（目前尚无治愈方法）的盲人重见光明。该公司的产品线包括基于光遗传学的视网膜再生疗法，用于治疗 RP、Stargardt 病和其他遗传性视网膜疾病以及黄斑变性患者。 Nanoscope 还正在开发一种专有的非病毒激光基因传递平台，用于地理萎缩的靶向基因治疗。欲了解更多信息，请访问： https://nanostherapeutics.com/

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德克萨斯州贝德福德（2022 年 1 月 25 日）— 纳米视野治疗公司是一家开发视网膜退行性疾病基因疗法的临床阶段生物技术公司，今天宣布已获得 FDA 的 IND 批准，开始对其多特征视蛋白 (MCO-010) 环境光激活光遗传学单一疗法恢复视力进行 2 期试验在斯塔加特患者中。

Nanoscope 首席执行官 Sulagna Bhattacharya 表示：“这是 Nanoscope 的另一个重要里程碑，让我们有机会在美国进行我们专有的 MCO 基因治疗平台的第二次临床试验，旨在帮助患有视网膜退行性疾病的患者恢复视力。” 。 “目前还没有针对这些病症的批准治疗方法。”

Stargardt 的 2 期临床试验预计将于 2022 年上半年开始。 Nanoscope 目前正在针对 RP 患者开展 MCO-010 的 2b 期多中心、随机、假对照和双盲研究。 MCO-010 的 RP 和 Stargardt 已获得 FDA 的孤儿药资格认定。 Stargardt 是一种影响儿童和成人的黄斑变性 (MD)。 Nanoscope 的 Stargardt 项目试验的进展对 MCO 作为一个平台及其对罕见疾病以外的影响具有重要意义。

“目前所有现有试验都试图减缓 Stargardt 病患者视力丧失的进展，光遗传学方法是恢复视力。这可能是评估光遗传学基因疗法改善 Stargardt 患者视力的突破性尝试。我对 MCO-010 能够帮助许多因外层视网膜营养不良（包括干性年龄相关性黄斑变性）而导致视力丧失的患者恢复视力感到兴奋”，视网膜玻璃体协会医疗集团医学博士兼助理 David S. Boyer 说道南加州大学凯克医学院眼科临床教授。

Stargardt 是一种遗传性视网膜疾病，涉及光感受器功能障碍/退化。 Nanoscope 的 MCO-010 基因疗法可对健康的视网膜细胞进行重新编程，使其具有光敏性。它使用专有的 AAV2 载体将 MCO 基因传递到细胞中，在细胞中表达多色视蛋白，从而实现不同颜色环境下的视觉。该疗法涉及在医疗办公室环境中进行单次玻璃体内注射，适用于 RP 和 Stargardt，无论潜在的基因突变如何。

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
Nanoscope Therapeutics 正在开发光遗传学疗法，让数百万患有视网膜退行性疾病（目前尚无治愈方法）的盲人重见光明。该公司的产品线包括针对 RP、Stargardt 和干性年龄相关 MD 患者的基于光遗传学的视网膜再生疗法。

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德克萨斯州贝德福德, 2022 年 1 月 19 日 /– 纳米视野治疗公司.，一家临床阶段的生物技术公司，开发用于治疗视网膜退行性疾病的光遗传学基因疗法，将在多个演讲中进行专题介绍 BIOS，世界上最大的生物医学光学和生物光子学会议，作为 SPIE 西部光子学 2022， 在 旧金山，2022 年 1 月 22 日至 27 日在莫斯康中心。

“我们很自豪能够今年亮相，并期待强调我们在解决视网膜退行性疾病方面所做的努力，目标是为全球数百万视力丧失患者带来缓解，” 苏拉格纳·巴塔查亚，纳米视界首席执行官。

Nanoscope 总裁兼首席科学官 萨马伦德拉·莫汉蒂博士，是会议的联合主席 光遗传学和光学操纵。该节目将包括三场有关 Nanoscope 技术的演讲，其中包括 Mohanty 博士的一场演讲，题为 双极细胞中多特征视蛋白的光遗传学视力恢复, 1月23日, 上午 9:30, 105 元 （一楼南大堂）。

此外，莫汉蒂博士还将介绍： 基于超快激光的细胞膜瞬态穿孔用于体内神经调节，重点介绍 Nanoscope 的专利非病毒激光基因传递技术。演示文稿， 1月23日, 下午2点, 153 室 （上夹层南），是该计划的一部分 超快光学前沿：生物医学、科学和工业应用 XXII.

Nanoscope 还展示了：

• 将视蛋白编码基因的空间靶向非病毒光学传递到灵长类动物视网膜中, 1月22日, 下午2点, 105 元（一楼南大堂），由 金相勋，博士。
• 多特征视蛋白恢复 Stargardt 小鼠模型的视力, 1月22日, 下午 3:30, 105 元 （南 1 层），由 苏布拉塔·巴塔比亚尔，博士。

Nanoscope 的主导产品 MCO-010 处于多中心、随机、双掩模阶段 2b 美国治疗 RP 的临床试验（NCT04945772）。在一个 MCO-010 1/2a 期开放标签试验，RP 患者的视力恢复到足以恢复日常生活活动的水平。

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Nanoscope Therapeutics 正在开发光遗传学疗法，让数百万患有无法治愈的视网膜退行性疾病的患者重见光明。该公司的产品线包括针对色素性视网膜炎、Stargardt 病和其他 IRD 以及黄斑变性患者的光遗传学单一疗法。 Nanoscope 还正在开发一种专有的非病毒激光基因传递平台，用于地理萎缩的靶向 MCO 治疗。欲了解更多信息，请访问： https://nanostherapeutics.com/

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德克萨斯州贝德福德，2022 年 1 月 12 日 –  纳米视野治疗公司.，一家临床阶段的生物技术公司，开发用于治疗视网膜退行性疾病的光遗传学基因疗法，今天宣布它已被评为“生物技术创新”类别的获奖者 首席执行官 和 达拉斯创新 第三届 2022 年创新奖，旨在表彰颠覆者和开拓者 为北德克萨斯高科技走廊做出贡献。

Nanoscope Therapeutics 团队接受 2022 年生物技术创新奖。左起：首席财务官 Anthony Togba； Sulagna Bhattacharya，联合创始人兼首席执行官；以及联合创始人兼总裁 Samarendra Mohanty。

Nanoscope 联合创始人兼首席执行官 Sulagna Bhattacharya 在接受该奖项时表示：“非常感谢 Nanoscope 勤奋且才华横溢的团队。我还感谢《达拉斯创新》和《D CEO》杂志对生物技术行业的支持，以及对像我们这样专注于寻找以前无法治疗的疾病的治疗方法的公司的认可。该奖项凸显了我们的基因疗法在解决全球数百万视网膜疾病患者未满足的医疗需求方面的潜力。”

Nanoscope 专有的多特征视蛋白 (MCO) 基因治疗平台正处于后期临床开发阶段，用于恢复因视网膜退行性疾病（如色素性视网膜炎 (RP)）而失明的患者的视力，无论基因突变和视网膜退行性疾病的类型如何。

“生物技术创新需要激情和毅力。当我们 12 年前开始时，基因疗法充满了希望和希望。现在，在这个激动人心的基因治疗时代，我们正处于为视网膜退行性疾病引起的失明提供恢复性治疗的风口浪尖，”Nanscope 联合创始人兼总裁 Samarendra Mohanty 说道。

该公司的主导产品 MCO-010 正在美国进行 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验，用于治疗 RP（NCT04945772），并通过另一项针对 Stargardt 病的 2 期试验扩展到黄斑变性。在一个 1/2a 期试验 在 MCO-010 中，所有 11 名 RP 患者的视力都恢复到足以恢复日常生活活动的水平。 Nanoscope 已获得美国 FDA 授予的治疗 RP 和 Stargardt 病孤儿药资格。

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Nanoscope Therapeutics 正在开发光遗传学疗法，让数百万患有视网膜退行性疾病（目前尚无治愈方法）的盲人重见光明。该公司的产品线包括基于光遗传学的视网膜再生疗法，用于治疗色素性视网膜炎、斯塔加特病和其他 IRD 以及黄斑变性患者。 Nanoscope 还正在开发一种专有的非病毒激光基因传递平台，用于地理萎缩的靶向 MCO 治疗。欲了解更多信息，请访问： https://nanostherapeutics.com/

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德克萨斯州贝德福德，2022 年 1 月 10 日 — 纳米镜疗法 Inc. 是一家临床阶段生物技术公司，致力于开发针对视网膜退行性疾病的光遗传学基因疗法，该公司今天宣布 Nanoscope 已获得美国专利 11,180,537，涵盖其用于恢复视力的多特征视蛋白 (MCO) 光遗传学基因疗法平台。该奖项巩固了 Nanoscope 在澳大利亚 (AU2017372351) 和日本 (JP6779546) 的 MCO 疗法成分和方法方面现有的知识产权地位。

Nanoscope 首席执行官 Sulagna Battacharya 表示：“这项保护期到 2037 年的基础专利是 Nanoscope 的又一个里程碑，也是我们努力为患有视网膜疾病的人们带来光明的希望，让他们重见光明并恢复生活质量的努力。”

美国专利商标局的这项名为“用于视力恢复和其他应用的多特征视蛋白光遗传学调节”的专利为 MCO 及其治疗应用提供了广泛的保护。

Nanoscope 旨在通过 MCO 基因疗法治疗色素性视网膜炎 (RP) 和黄斑变性等视网膜疾病，无论基因突变如何。 MCO 疗法用于重新编程幸存的视网膜细胞，使其在现实条件下再次感知光。 MCO独特的作用机制可恢复快速、宽带和环境光敏感性，从而允许在不同的自然和娱乐情况下恢复视力，而无需使用护目镜等外部光刺激设备。

“这项专利是我们因在光遗传学分子和递送/治疗方法方面的创新而获得的六多项专利之一。我们的使命是开发在日常情况下恢复光敏感度的疗法。我们的专有技术提供了竞争优势，因为我们将一流的疗法推向市场以实现这一使命。”MCO 平台发明者兼 Nanoscope 总裁 Samarendra Mohanty 说道。

该公司正在美国进行 RP 的双盲、假对照、多站点 2b 期临床试验，并通过另一项关于 Stargardt 病的 2 期试验将其扩展到黄斑变性。它已获得美国食品和药物管理局针对 RP 和 Stargardt 病的孤儿药称号。

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .

Nanoscope Therapeutics 正在开发光遗传学疗法，让数百万患有视网膜退行性疾病（目前尚无治愈方法）的盲人重见光明。该公司的产品线包括针对 RP、Stargardt 病和其他视网膜疾病患者的基于光遗传学的视网膜再生疗法。 Nanoscope 还正在开发一种专有的非病毒激光基因传递平台，用于地理萎缩的靶向 MCO 治疗。欲了解更多信息，请访问： https://nanostherapeutics.com/

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德克萨斯州贝德福德，2021 年 12 月 22 日 – Nanoscope Therapeutics Inc. 是一家临床阶段生物技术公司，开发用于治疗视网膜退行性疾病的光遗传学基因疗法，已入围 D 首席执行官兼达拉斯创新公司 第三届年度创新奖，旨在表彰为达拉斯-沃斯堡成为创新中心做出贡献的公司。

“我们很自豪能够成为达拉斯-沃斯堡生物技术社区的一员，我们非常感谢 D 首席执行官和达拉斯创新公司 Nanoscope 联合创始人兼首席执行官 Sulagna Battacharya 表示：“我们对我们团队为开发一种新疗法（首创的基因疗法）以恢复因视网膜疾病失明的患者视力所做的努力表示认可。”

2022 年创新奖旨在表彰公司以及企业高管、企业家和其他领导者。 Nanoscope 入围生物技术创新类别的决赛。所有决赛入围者将在一月/二月号的《 首席执行官 杂志和在线 达拉斯创新网。获奖者将于一月份的独家颁奖活动中揭晓。

Nanoscope 专有的多特征视蛋白 (MCO) 基因治疗平台正在开发中，用于恢复因视网膜退行性疾病（例如色素性视网膜炎 (RP)）而失明的患者的视力，无论基因突变如何。

该公司的主导产品 MCO-010 正在美国进行 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验，用于治疗 RP（NCT04945772）。结果预计将于 2022 年第四季度公布。 1/2a 期开放标签试验 在 MCO-010 中，所有 11 名 RP 患者的视力都恢复到足以恢复日常生活活动的水平。

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
Nanoscope Therapeutics 正在开发光遗传学疗法，让数百万患有视网膜退行性疾病（目前尚无治愈方法）的盲人重见光明。该公司的产品线包括基于光遗传学的视网膜再生疗法，用于治疗色素性视网膜炎、斯塔加特病和其他 IRD 以及黄斑变性患者。 Nanoscope 还正在开发一种专有的非病毒激光基因传递平台，用于地理萎缩的靶向 MCO 治疗。欲了解更多信息，请访问： https://nanostherapeutics.com/

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德克萨斯州贝德福德，2021 年 12 月 8 日 — 纳米视野治疗公司. 是一家临床阶段生物技术公司，开发用于治疗视网膜退行性疾病的光遗传学基因疗法，今天宣布该公司的多特征视蛋白 (MCO) 基因治疗平台将在 Nanoscope 成员 Michael Singer 医学博士的演讲中进行介绍 临床顾问委员会，在斯坦福大学 创新视网膜 2021年12月11日峰会

Singer 博士是德克萨斯州圣安东尼奥市德克萨斯大学健康科学中心的眼科临床教授，也是圣安东尼奥市眼科协会医学中心的临床研究主任。他的演讲是斯坦福大学医学院拜尔斯眼科研究所组织的题为“视网膜全球创新”项目的一部分。在线注册是免费的。

Nanoscope 的 MCO 光遗传学基因疗法正处于临床开发阶段，用于恢复因色素性视网膜炎 (RP) 失明的患者的视力，无论基因突变如何。 Nanoscope 正在美国进行多中心 2b 期试验（NCT04945772）。预计结果将于 2022 年第四季度公布。在 1/2a 期试验中，RP 患者的视力恢复到足以恢复日常生活活动的水平。

“我对这种新疗法对色素性视网膜炎患者的潜力感到非常兴奋，”辛格博士说。 “这些近乎失明的患者视力恢复的前景令人难以置信地令人兴奋。”

Singer 博士的演讲题为“纳米镜治疗：简介和展望”，于太平洋标准时间上午 8:42 开始，随后参加了小组讨论。

Nanoscope 首席执行官 Sulagna Battacharya 表示：“我们很高兴 Singer 博士展示我们独特的 MCO 平台，旨在帮助全球数百万患有视网膜疾病的人。” “博士。辛格在公司推进其临床开发计划方面发挥了重要作用，不仅涉及 RP，还涉及 Stargardt 病和年龄相关性黄斑变性。”

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德克萨斯州贝德福德，2021 年 12 月 3 日 — 纳米视野治疗公司.，一家临床阶段的生物技术公司，开发用于治疗视网膜退行性疾病的光遗传学基因疗法，被评为顶级视网膜公司 眼睛加速器 2021 年会议上的会议 美国眼科学会 (AAO) 位于路易斯安那州新奥尔良。

Nanoscope 因其令人兴奋的专有多特征视蛋白 (MCO) 基因治疗平台的开发而赢得了视网膜创新类别的最高公司荣誉，该平台可帮助因视网膜退行性疾病（例如色素性视网膜炎 (RP)）失明的患者恢复视力，无论基因突变如何。 Nanoscope 联合创始人兼总裁 Samarendra Mohanty 博士在演讲中介绍了该技术。

“Nanscope 被认为是一家新兴公司，其创新的光遗传学基因疗法可能为治疗视网膜疾病提供不同的方法，”主治外科医生兼视网膜研究威尔斯眼科医院和 Eyecelerator 主任 Allen C. Ho 医学博士说计划联合主席。

Eyecelerator 会议由 AAO 和美国白内障和屈光手术协会组织，旨在展示眼科领域的新兴技术、突破性研究和创新概念。

Nanoscope 首席执行官 Sulagna Bhattacharya 表示：“我们感谢组织者认可我们在开发独特基因疗法方面取得的进展，该疗法旨在为全球数百万因视网膜退行性疾病失明的人恢复有意义的视力。”

Nanoscope 的主要资产 MCO-010 目前正在美国进行 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验，用于治疗 RP（NCT04945772）。在 1/2a 期试验 在 MCO-010 中，RP 患者的视力恢复到足以独立恢复日常活动的水平。

该公司的 MCO 基因疗法具有独特的作用机制和快速、宽带和环境光敏感的特点，可以在日常环境中恢复视力。 MCO-010 已获得 FDA 授予的治疗 RP 和 Stargardt 病孤儿药资格。

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德克萨斯州贝德福德（2021 年 11 月 15 日）— 纳米镜疗法 Inc. 是一家开发用于治疗视网膜退行性疾病的光遗传学基因疗法的临床阶段生物技术公司，今天宣布联合创始人兼总裁 Samarendra Mohanty 博士将在 2021 年欧洲世界孤儿药大会，11 月 17 日星期三中午 12:10（欧洲中部夏令时间），西班牙巴塞罗那。

莫汉蒂博士 将研究基因疗法临床开发的最新进展，以及它们成为护理标准之前仍然存在的挑战。此外，Mohanty 博士还将探索不断扩大的基因治疗领域，其中包括基因编辑技术等进步以及作为基于病毒载体的基因治疗的替代方案的非病毒基因传递平台的出现。

演讲将包括 Nanoscope 的基于 AAV 的光遗传学基因治疗平台，用于恢复因视网膜退行性疾病失明的患者的视力，无论基因突变如何。其主导产品 MCO-010 正在美国进行 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验，用于治疗色素性视网膜炎 (RP)（NCT04945772).

在一个 1/2a 期开放标签试验 在 MCO-010 中，所有 11 名 RP 患者均经历了具有临床意义的视力恢复。 MCO 还正在开发用于治疗 Stargardt 病和年龄相关性黄斑变性的药物。该基因疗法已获得 FDA 授予的治疗 RP 和 Stargardt 病孤儿药资格。

Mohanty 博士将讨论的其他领域包括新的临床终点和效力测定中的挑战，以及与长期安全性相关的脱靶效应。他还将研究涉及基因传递和外部激活的潜在联合疗法。该会议是全球最大的罕见病药物开发利益相关者会议，将于 11 月 15 日至 18 日在 Melia Sitges 酒店举行。

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德克萨斯州贝德福德, 2021 年 11 月 9 日 — Nanoscope Therapeutics Inc. 是一家临床阶段生物技术公司，开发用于治疗视网膜退行性疾病的光遗传学基因疗法，今天宣布联合创始人兼总裁 Samarendra Mohanty 博士将在大会上发表演讲 眼睛加速器 2021 年 11 月 11 日，作为年度会议的一部分 美国眼科学会 (AAO) 在 路易斯安那州新奥尔良。 AAO 是世界上最大的眼科医生和外科医生协会。

Mohanty 博士将讨论 Nanoscope 专有的多特征视蛋白 (MCO) 基因治疗平台，该平台可帮助因视网膜退行性疾病（例如色素性视网膜炎 (RP)）失明的患者恢复视力，无论基因突变如何。 MCO 具有独特的作用机制和快速、宽带和环境光敏感的特性，允许在不同的自然或娱乐光环境中恢复视力。

“我们认为解决视网膜退行性疾病的关键是提出在日常条件下恢复有意义的视力的疗法”，说 苏拉格纳·巴塔查亚，纳米视界首席执行官。

Nanoscope 的主导产品 MCO-010 正处于开发阶段 2b 在美国进行的治疗 RP 的多中心、随机、双盲、假对照临床试验（NCT04945772）。结果预计将于 2022 年第四季度公布。 1/2a 期开放标签试验 MCO-010 的全部 11 RP 患者的视力恢复到足以恢复日常生活活动的水平。

Nanoscope 还在开发用于治疗 Stargardt 病和地图样萎缩的 MCO。 MCO 基因疗法已获得 FDA 授予的治疗 RP 和 Stargardt 病孤儿药资格。

Mohanty 博士的演讲将是 Eyecelerator 视网膜聚焦会议的一部分，主题为“地理萎缩和光遗传学治疗的进展”，将于 11 日举行：上午 15 点至中午 12:00 欧内斯特·莫里尔会议中心。

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Nanoscope 基因治疗 1/2a 期试验的积极数据将在 2021 年美国视网膜专家协会会议上亮相，以恢复色素性视网膜炎失明患者的视力

两场演讲将重点介绍接受单次玻璃体内注射多特征视蛋白基因治疗的患者 52 周随访的积极数据

德克萨斯州贝德福德（2021 年 10 月 8 日）— Nanoscope Therapeutics Inc. 是一家临床阶段生物技术公司，致力于开发治疗视网膜退行性疾病的基因疗法，今天宣布了其多特征视蛋白 (Multi-Characteristic Opsin) 的 1/2a 期临床试验的结果。 MCO）为失明人士提供基因治疗 色素性视网膜炎 （RP）将在会议期间的两次演讲中重点介绍 2021 年美国视网膜专家协会年会 (ASRS) 10 月 8 日至 12 日在德克萨斯州圣安东尼奥 JW 万豪酒店举行。

演讲将由 TCU-UNTHSC 医学院教授 Sai Chavala 博士（医学博士）进行。 Chavala 博士的演讲题为“视网膜变性患者的玻璃体内 AAV2 光遗传学视力恢复” ABCA4 突变”将于 10 月 10 日星期日下午 2:46 -2:50 举行 在管线中 会议探索新疗法。

Chavala 博士将详细介绍四名 RP 患者的研究结果 ABCA4 来自 Phase1/2a 试验的突变，在接受单次玻璃体内注射 MCO-010 52 周后显示视力总体改善。

Chavala 博士将讨论 1/2a 期试验中所有 11 名 RP 患者的数据 视频点播，标题为“玻璃体内光遗传学基因疗法治疗晚期色素性视网膜炎的安全性和有效性”，作为 ASRS 虚拟年会计划的一部分。结果显示该疗法耐受性良好，所有患者在注射 MCO-010 后视力均得到改善。

MCO-010 使用专有的 AAV2 载体将 MCO 基因传递到视网膜细胞中，在视网膜细胞中表达对环境光敏感的多色视蛋白，以在不同颜色环境下恢复视力。该疗法侧重于疾病表型，无论基因突变如何，都能够治疗视网膜退行性疾病。

一项随机、双盲 2b 期多中心试验的结果（NCT04945772）的 MCO-010 预计将于 2022 年第 4 季度上市。MCO-010 已被 FDA 指定为治疗 RP 和 Stargardt 病的孤儿药，已知这些疾病与 ABCA4 突变。

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Nanoscope 总裁将出席公司展示会 眼科创新峰会 (OIS) 视网膜 2021 年 10 月 7 日，德克萨斯州圣安东尼奥

Nanoscope 已证明使用 MCO 光遗传学基因单一疗法可恢复失明患者的功能性视力，并且正在取得进展 用于地理萎缩的专有非病毒激光基因传递平台

光遗传学基因治疗色素性视网膜炎致盲患者的积极数据将在视网膜学会年会上公布

视网膜变性患者 MCO-010 视力恢复 52 周随访结果即将公布

纳米镜当前阶段的结果 2b 美国针对色素性视网膜炎患者恢复视力的光遗传学基因疗法试验 (RESTORE) 预计将于 2022 年第四季度进行

德克萨斯州贝德福德, 2021 年 9 月 29 日  — Nanoscope Therapeutics Inc. 是一家临床阶段的生物技术公司，开发用于治疗视网膜变性疾病的基因疗法，今天宣布其针对 ABCA4 突变失明患者的光遗传学基因疗法的临床研究结果将于 视网膜协会 54^th 年度科学会议 在 芝加哥 9月29日 – 2021 年 10 月 2 日.

Sai Chavala 博士的演讲题为“光遗传学视力恢复” ABCA4 突变视网膜变性患者”预定 2021 年 10 月 1 日星期五， 在 上午 11:03 在丽思卡尔顿酒店大宴会厅 芝加哥。视网膜协会成立于 1968 年，其目的是为了教育和科学目的，涉及视网膜疾病和损伤的诊断、护理和治疗。

Chavala 博士，TCU-UNTHSC 医学院教授 德克萨斯州沃斯堡，将介绍通过玻璃体内注射 Nanoscope 的多特征视蛋白 (MCO) 基因疗法进行视网膜色素变性 (RP) 患者的研究结果。 ABCA4基因突变的RP患者接受了单次玻璃体内注射基因治疗，随访52周，所有患者的视力和功能均得到改善，且没有严重不良事件。

Nanoscope 的光遗传学疗法采用专有技术 腺相关病毒2 载体将 MCO 基因传递到视网膜细胞中，在视网膜细胞中表达对环境光敏感的多色视蛋白，以在不同颜色环境下恢复视力。该疗法可以在医疗办公室进行，重点关注疾病表型，无论基因突变如何，都可以治疗 RP 等视网膜退行性疾病。

MCO-010 目前处于随机、双盲阶段 2b 多中心试验（NCT04945772） 在美国。预计结果将于 2022 年第 4 季度公布。MCO-010 已被美国食品和药物管理局指定为治疗 RP 和 Stargardt 病的孤儿药，已知这些疾病与 ABCA4 突变相关。

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
Nanoscope Therapeutics 正在开发光遗传学疗法，让数百万患有视网膜退行性疾病（目前尚无治愈方法）的盲人重见光明。该公司的产品线包括基于光遗传学的视网膜基因疗法，用于治疗 RP、Stargardt 病和干性年龄相关性黄斑变性患者。

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Nanoscope 获得 $1.5M Phase2B SBIR 资助，以推进环境光激活视蛋白基因疗法，以恢复 AMD 患者的视力

德克萨斯州贝德福德（2021 年 9 月 14 日）—Nanscope 研究人员获得美国国立卫生研究院 (NIH) 国家眼科研究所 (NEI) 颁发的 $150 万阶段 2b 小型企业研究创新 (SBIR) 拨款，以提升公司的环境水平光激活光遗传学基因疗法治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）。

“通过竞争激烈的评审过程赢得 NIH 资助证明了我们基于多特征视蛋白 (MCO) 的一流光遗传学疗法的创新性和临床意义，MCO 是一种受专利保护的环境光激活蛋白Nanoscope 首席执行官 Sulagna Bhattacharya 表示：“我们的目标是利用我们的疗法来减轻全球数百万 AMD 患者的痛苦。”

Nanoscope 的领先 MCO 基因疗法 MCO-010 正在美国进行针对色素性视网膜炎 (RP) 的后期 2b 期试验。 MCO-010 被美国食品和药物管理局授予治疗 RP 和 Stargardt 病的孤儿药资格。 MCO-010 的 1/2a 期试验显示，因 RP 失明的患者经历了具有临床意义的视力恢复。

Nanoscope 的光遗传学基因疗法使用专有的 AAV2 载体将 MCO 基因传递到双极视网膜细胞中，在双极视网膜细胞中它们表达经过设计的快速多色 MCO，从而实现不同颜色环境下的视力。 MCO 对双极细胞进行重新编程，使其像感光细胞一样发挥作用，不仅会受到 AMD 的损害，而且还会受到各种遗传性视网膜疾病 (IRD) 的损害，而不管潜在的致病基因突变如何。该疗法涉及单次玻璃体内注射，可以在医疗办公室环境中进行。

“我们的初步数据显示，MCO 疗法可以以与突变无关的方式应用于特定的 IRD，并且可以作为视网膜疾病不可知的平台疗法，”最近获得 NIH 资助的首席研究员和 Nanoscope 的总裁兼首席研究员 Samarendra Mohanty 博士说科学官员。“通过这笔拨款，我们可以加速推进针对青少年和成人黄斑地理萎缩的 MCO 疗法。”

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
Nanoscope Therapeutics 正在开发光遗传学疗法，让数百万患有视网膜退行性疾病（目前尚无治愈方法）的盲人重见光明。该公司的产品线包括针对 RP、Stargardt 病和其他 IRD 以及年龄相关性黄斑变性患者的基于光遗传学的视网膜再生疗法。

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查尔斯·克雷格
Opus 生物技术通讯
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Nanoscope Therapeutics 宣布演示 光遗传学基因治疗的积极结果 用于视网膜退行性疾病 在 EURETINA 2021 虚拟会议上

公司的主导产品是一种光遗传学基因疗法，可帮助因色素性视网膜炎失明的患者恢复视力，目前正在美国进行后期 2b 期试验

德克萨斯州贝德福德（2021 年 9 月 8 日）— Nanoscope Therapeutics Inc. 是一家临床阶段生物技术公司，致力于开发治疗视网膜变性疾病的基因疗法，该公司今天宣布，该公司光遗传学基因疗法临床研究的首席研究员 Santosh Mahapatra 博士因不同基因突变失明的人的视力恢复，包括 ABCA4，将在 EURETINA 2021 虚拟会议 9 月 9 日至 12 日。该会议由欧洲视网膜专家学会主办。

Mahapatra 博士的演讲， “多特征视蛋白在 52 周内实现视力恢复的安全性和有效性 ABCA4 突变”，是 9 月 12 日（星期日），第 13 届获奖论文会议，主题为“新药物治疗与技术”。

ABCA4 突变与视网膜变性疾病有关，包括色素性视网膜炎和斯塔加特病。研究中的患者接受了单次玻璃体内注射 Nanoscope 的多特征视蛋白 (MCO) 基因治疗，并随访了 52 周。所有患者的视力和功能均得到改善，且未出现严重不良事件。

Nanoscope 的光遗传学疗法将专有 AAV2 载体中的 MCO 基因传递到视网膜细胞中，从而表达环境光敏感的多色视蛋白，从而在不同颜色环境下恢复视力。该疗法可以在医疗办公室进行，重点关注疾病表型，无论基因突变如何，都能够治疗视网膜疾病。

Nanoscope 研究人员还开发了低视力多参数测试（LVMPT），用于评估功能性视力的不同属性。迈克尔·卡尔森 (Michael Carlson) 的演讲“低视力多参数测试监测晚期视网膜疾病患者的视觉功能”是 9 月 9 日星期四的新药治疗和技术会议。

MCO-010 基因疗法和 LVMPT 装置正在 2b 期试验中进行评估（NCT04945772） 在美国。 MCO-010 已获得美国食品和药物管理局针对 RP 和 Stargardt 病的孤儿药资格认定。 

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .
Nanoscope Therapeutics 正在开发光遗传学疗法，让数百万患有视网膜退行性疾病（目前尚无治愈方法）的盲人重见光明。该公司的产品线包括针对 RP、Stargardt 病和地图样萎缩患者的基于光遗传学的眼部基因疗法。

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丹·埃拉米安
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