دالاس, 12 مايو 2025 / بي آر نيوزواير / — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت شركة التكنولوجيا الحيوية "إيه بي إم" (EHM)، وهي شركة ملتزمة باستعادة البصر لدى المرضى المكفوفين في بيئات واقعية من خلال تطوير وتسويق علاجات جينية جديدة لأمراض التنكس الشبكي، اليوم عن تقديم عروض متعددة في المؤتمر الثامن والعشرين لأطباء العيون في نيويورك.^ذ الاجتماع السنوي للجمعية الأمريكية للعلاج الجيني والخلوي (ASGCT 2025)، الذي سيعقد في مركز مؤتمرات إرنست ن. موريال في نيو أورليانز, 13-17 مايو^ذ، 2025. ستتمحور عروض نانوسكوب حول الشركة العلاج البصري الوراثي MCO-010 لأمراض تنكس الشبكية. يُعد برنامج MCO-010 البرنامج الأكثر تطورًا في منصة MCO (الأوبسين متعدد الخصائص)، وهو العلاج الأول والوحيد الذي لا يعتمد على الطفرات. ثبت أن استعادة الرؤية لدى مرضى التهاب الشبكية الصباغي المتقدم عن طريق حقنة داخل الجسم الزجاجي قياسية لمرة واحدة.

وقال الدكتور جوردان جوردان، مدير مركز أبحاث MCO في جامعة هارفارد: "نحن متحمسون لتقديم نتائج السلامة والفعالية لعلاج MCO الخاص بنا لأمراض الشبكية المتعددة، بما في ذلك الضمور البقعي ستارغاردت في التجارب السريرية، والضمور الجغرافي في نماذج الرئيسيات غير البشرية". سامارندرا موهانتي"، المؤسس المشارك والرئيس التنفيذي لشركة نانوسكوب."بالإضافة إلى تقديم اختبارات قوية لضمان فعالية MCO-010نحن نتطلع إلى مشاركة التفاصيل حول الفوائد العلاجية الإيجابية التي شوهدت لدى مرضى ستارغاردت، والتي كانت مماثلة للفوائد العلاجية الدائمة. تحسين الرؤية لدى المرضى المصابين بالتهاب الشبكية الصباغي (RP). "إنها فترة مثيرة في شركة نانوسكوب حيث نقوم بإعداد MCO-010 للتسويق التجاري، بما في ذلك تقديم طلب الحصول على BLA."

وفيما يلي تفاصيل عروض الاجتماع:

جدول الأعمال الكامل

العروض على المنصة:

• الثلاثاء 13 مايو^ذ, 2:15 مساءً – الساعة 2:30 مساءً; الغرفة 265-268 - دكتور. سامارندرا موهانتي تقديم - "سلامة وفعالية العلاج الجيني متعدد الخصائص للأوبسين في تحسين الرؤية في نموذج NHP للضمور الجغرافي“

• الثلاثاء 13 مايو^ذ, الساعة 2:30 مساءً - 2:45 مساءً; الغرفة 288-290 - دكتور. سوراف موهانتي تقديم - "السلامة والتحمل والتوزيع الحيوي والتعبير الجيني المتحول وفعالية توصيل الأوبسين متعدد الخصائص غير الفيروسي الموجه بالليزر في شبكية قرود أفريقيا الخضراء“

• الأربعاء 14 مايو^ذ, الساعة 4:00 مساءً - 4:15 مساءً; الغرفة 265-268- دكتور. سوبراتا باتابال تقديم - "تطوير اختبارات الفعالية المتعامدة لعلاج جينات الأوبسين متعددة الخصائص: التعبير الجيني والنشاط المحفز بالضوء“

عروض الملصقات:

• الثلاثاء 13 مايو^ذ,  الساعة 6:00 مساءً - 7:30 مساءً; قاعة الملصقات - دكتور. فينيت ماهاجان تقديم - "توصيل بروتين صناعي مُهندَس بيولوجيًا حساس لأطوال موجية متعددة من الضوء إلى خلايا شبكية العين البشرية لدى مرضى داء ستارغاردت"، الملصق رقم 584

• الأربعاء 14 مايو^ذ, 5:30 مساءا - الساعة 7:00 مساءً; قاعة الملصقات - دكتور. أمير سينغ تقديم - "دراسات التحلل القسري لمنتج دواء العلاج الجيني متعدد الخصائص للأوبسين"، ملصق رقم 1380

• الخميس 15 مايو^ذ, 5:30 مساءا - الساعة 7:00 مساءً; قاعة الملصقات - دكتور. أنانتا أياجاري تقديم - "الموافقات التنظيمية السريعة في العلاج الخلوي والجينات"، ملصق رقم 1856

وسيكون أعضاء فريق Nanoscope متاحين أيضًا للاجتماعات أثناء مؤتمر ASGCT.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تُطوّر شركة نانوسكوب ثيرابيوتكس علاجات بصرية وراثية لا تتأثر بالطفرات، وتُعيد البصر لملايين المرضى الذين فقدوا بصرهم بسبب أمراض تنكسية في الشبكية لا يوجد لها علاج حاليًا. بعد النتائج الإيجابية في نهاية الدراسة من تجربة ريستور السريرية متعددة المراكز، العشوائية، مزدوجة التعمية، المُحكمة بشكل وهمي، المرحلة 2ب، لعلاج اعتلال الشبكية الصباغي (NCT04945772)، أعلنت الشركة عن خطتها لبدء تقديم طلب ترخيص BLA لـ MCO-010 لعلاج RP في عام 2025. أكملت الشركة تجربة STARLIGHT للمرحلة الثانية من علاج MCO-010 في مرضى Stargardt (NCT05417126) وتخطط لبدء المرحلة الثالثة من التجربة التسجيليةفي عام ٢٠٢٥ أيضًا. حصل MCO-010 على تصنيفات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وتصنيفات الدواء اليتيم لكل من RP وStargardt. تشمل البرامج ما قبل السريرية MCO-020 غير الفيروسي المُوَجَّه بالليزر والمُعَدّ لاختبارات IND لعلاج GA، بالإضافة إلى AAV لعلاج Leber Congenital Amaurosis، في دراسات تُمَكِّن من استخدام IND.

الاتصال بالمستثمر:
علاجات النانوسكوب
(817) 857-1186
[email protected]

المصدر علاجات النانو

دالاس، 1 مايو 2025 — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية التي تلتزم باستعادة البصر لدى المرضى المكفوفين في بيئات واقعية من خلال تطوير وتسويق علاجات جينية جديدة لأمراض التنكس الشبكي، أن الدكتور سوبراتا باتابيال، مدير التطوير غير السريري، قد تلقى جائزة كارل كامراس للأبحاث الترجمية لعام 2025 من مؤسسة ARVO لعمله الرائد في مجال استعادة الرؤية البصرية.

تُكرّم هذه الجائزة، التي تُضاف إلى جائزة قدرها $12,000، الباحثين في بداية مسيرتهم المهنية، ممن شاركوا في أبحاث تطبيقية. ساهم الدكتور باتابيال بشكل كبير في ترجمة الأوبسين متعدد الخصائص (MCO-010)، وهو علاج جيني مبتكر يستخدم بروتينات حساسة للضوء لاستعادة البصر لدى مرضى أمراض الشبكية الوراثية. وقد تطور العلاج بنجاح من الدراسات المختبرية إلى التجارب السريرية. إظهار نتائج واعدة في علاج المرضى المصابين بالتهاب الشبكية الصباغي وغيرها من اضطرابات الشبكية الوراثية. سيتسلم الدكتور باتابيال الجائزة خلال جمعية الأبحاث والرؤية في طب العيون (ARVO) 2025 الاجتماع السنوي، الذي سيعقد في سولت ليك سيتي في الفترة من 4 إلى 8 مايو.

تفاصيل حفل توزيع جوائز مؤسسة ARVO هي كما يلي:

التاريخ: الأحد 4 مايو 2025
الوقت: 11:45 صباحًا - 1:00 ظهرًا بتوقيت الجبل
الموقع: مركز مؤتمرات كالفن إل. رامبتون سولت بالاس، الغرفة 155EF

قال الدكتور ساماريندرا موهانتي، المؤسس المشارك والرئيس التنفيذي لشركة نانوسكوب: "يواصل الدكتور باتابيال قيادة مبادرات بحثية رائدة في مجال استعادة البصر في نانوسكوب. إنه يُمثل الفريق المتميز الذي شكلناه، والذي يُطور علاجات استعادة البصر من الجيل التالي، والتي قد تُفيد ملايين المرضى حول العالم ممن لديهم خيارات علاجية محدودة حاليًا".

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanoscope Therapeutics على تطوير علاجات بصرية وراثية لا تعتمد على الجينات لاستعادة البصر لملايين المرضى الذين أصيبوا بالعمى بسبب أمراض التنكس الشبكي، والتي لا يوجد لها علاج حاليًا. بعد النتائج الإيجابية في نهاية الدراسة من تجربة RESTORE Phase 2b السريرية متعددة المراكز والعشوائية والمزدوجة التعمية والخاضعة للتحكم الوهمي لمرض RP (NCT04945772), أعلنت الشركة عن خطتها للبدء في عام 2025 تقديم طلب ترخيص BLA لـ MCO-010 لعلاج RP. أكملت الشركة تجربة STARLIGHT للمرحلة الثانية من علاج MCO-010 في مرضى Stargardt (NCT05417126) وتخطط لبدء المرحلة الثالثة من التجربة التسجيلية في عام ٢٠٢٥. حصل MCO-010 على تصنيفات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وتصنيفات الدواء اليتيم لكل من RP وStargardt. تشمل البرامج ما قبل السريرية عقار MCO-020، غير الفيروسي، المُوَصَّل بالليزر، الجاهز للاختبارات التجريبية الجديدة (IND) لعلاج GA، بالإضافة إلى عقار AAV لعلاج Leber Congenital Amaurosis، في دراسات تُمكِّن من استخدام IND.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
[email protected]

المصدر علاجات النانو

دالاس, 25 أبريل 2025  — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت شركة التكنولوجيا الحيوية "إيه بي إم" (EHM)، وهي شركة ملتزمة باستعادة البصر لدى المرضى المكفوفين في بيئات واقعية من خلال تطوير وتسويق علاجات جينية جديدة لأمراض التنكس الشبكي، اليوم عن مشاركتها في كل من مُسرع العين و جمعية الأبحاث والرؤية في طب العيون (ARVO) 2025 الاجتماعات السنوية. ستركز عروض نانوسكوب على نتائج العلاج بعد 126 أسبوعًا باستخدام العلاج البصري الوراثي MCO-010 لالتهاب الشبكية الصباغي (RP)، العلاج الأول والوحيد ثبت أن استعادة الرؤية لدى مرضى التهاب الشبكية الصباغي المتقدم عن طريق حقنة داخل الجسم الزجاجي قياسية لمرة واحدة.

وقال الدكتور جوردان: "نحن متحمسون لحضور هذا العدد الكبير من المشاركين في الاجتماعات السنوية لجمعية Eyecelerator وجمعية ARVO ونتطلع إلى مشاركة المزيد حول الفوائد العلاجية الإيجابية التي شوهدت في مرضى RP الذين عولجوا باستخدام علاجنا متعدد الخصائص opsin أو MCO". سامارندرا موهانتي، المؤسس المشارك والرئيس التنفيذي لشركة نانوسكوب. "تُعدّ هذه الميزة الممتدة لعدة سنوات ذات قيمة كبيرة للمرضى الذين يبحثون عن خيار علاجي دائم لمرة واحدة لفقدانهم البصري التدريجي غير القابل للعكس الناتج عن التهاب الشبكية الصباغي، كما أنها تُبرز إمكانات MCO-010 في إعادة تعريف معايير الرعاية. نشهد في نانوسكوب مرحلةً مثيرةً للاهتمام ونحن نستعد لتسويق MCO-010، بما في ذلك تقديم طلب ترخيص بيولوجي جديد."

تفاصيل العروض التقديمية هي كما يلي:

مُسرع العين 
الجمعة 2 مايو^{اختصار الثاني}, 2025
جراند فندق حياة دير فالي, بارك سيتي، يوتا

المشاركة في النانوسكوب:

• 12:30 – 1:30 مساءً بتوقيت منطقة الجبال – ندوة – سيتم إصدار: طرق جديدة لتوصيل الأدوية لعلاج الجلوكوما وشبكية العين – د. سام بارون، كبير المسؤولين الطبيين
  
  
• 1:59 – 2:04 مساءً بتوقيت الجبال؛ قاعة الفراولة - عروض الشركات المقدمة: شبكية العين: العلاج الجيني وآليات العمل الجديدة - د. جاريد ستيفنزنائب الرئيس، الاستراتيجية وتطوير الأعمال
  
  
• 3:30 – 4:15 مساءً فريق متعدد التخصصات – لوحة – لا اتجاه للعودة إلى المنزل: إرشادات للتنقل عبر المسارات التنظيمية المعقدة بشكل متزايد – د. سام بارون

ARVO، جمعية أبحاث الرؤية وطب العيون
الأحد 4 مايو^ذ ل الخميس 8 مايو^ذ, 2025
مركز مؤتمرات سولت بالاس سولت ليك سيتي، يوتا

عروض النانوسكوب:

• الأحد 4 مايو^ذ، 1:30 – 1:45 مساءً بتوقيت الجبالقاعة الرقص G - آنسة. لوسيرو غارسيا تقديم - "العلاج الجيني متعدد الخصائص للأوبسين يخفف من تنكس الشبكية ويستعيد الرؤية في نموذج NHP للضمور الجغرافي"
  
  
• الثلاثاء 6 مايو^ذ، 9:15 – 9:30 صباحًا بتوقيت الجبالقاعة الرقص ب - الدكتور سرينيفاس سادا يُقدّم عرضًا بعنوان "نتائج تحسين حدة البصر خلال ١٢٦ أسبوعًا بعد العلاج البصري الوراثي (MCO-010) غير المرتبط بالطفرة، لمرض التهاب الشبكية الصباغي (RP)".
  
  
• الخميس 8 مايو^ذ، 2:45 – 3:00 مساءً بتوقيت الجبال؛ قاعة الرقص F - دكتور. ناج شريف عرض - "سلامة وفعالية توصيل مستهدف غير فيروسي قائم على الليزر موجه بالصور للبلازميدات الأوبسينية متعددة الخصائص في شبكية قرد أخضر أفريقي"

سيكون أعضاء فريق Nanoscope متاحين في الجناح 1337 طوال مدة مؤتمر ARVO.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تُطوّر شركة نانوسكوب ثيرابيوتكس علاجات بصرية وراثية لا تتأثر بالطفرات، وتُعيد البصر لملايين المرضى الذين فقدوا بصرهم بسبب أمراض تنكسية في الشبكية لا يوجد لها علاج حاليًا. بعد النتائج الإيجابية في نهاية الدراسة من تجربة ريستور السريرية متعددة المراكز، العشوائية، مزدوجة التعمية، المُحكمة بشكل وهمي، المرحلة 2ب، لعلاج اعتلال الشبكية الصباغي (NCT04945772)، أعلنت الشركة عن خطتها لبدء تقديم طلب ترخيص BLA لـ MCO-010 لعلاج RP في النصف الأول من عام 2025. أكملت الشركة تجربة STARLIGHT للمرحلة الثانية من علاج MCO-010 في مرضى Stargardt (NCT05417126) وتخطط لبدء المرحلة الثالثة من التجربة التسجيليةفي عام ٢٠٢٥ أيضًا. حصل MCO-010 على تصنيفات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وتصنيفات الدواء اليتيم لكل من RP وStargardt. تشمل البرامج ما قبل السريرية MCO-020 غير الفيروسي المُوَجَّه بالليزر والمُعَدّ لاختبارات IND لعلاج GA، بالإضافة إلى AAV لعلاج Leber Congenital Amaurosis، في دراسات تُمَكِّن من استخدام IND.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
[email protected]

المصدر علاجات النانو

دالاس, 27 مارس 2025  — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية التي تلتزم باستعادة البصر لدى الأفراد الذين يعانون من العمى أو فقدان البصر بسبب أمراض تنكسية مختلفة في شبكية العين، أشيش باتيلانضم الدكتور باتيل، الحاصل على درجة الدكتوراه، إلى الشركة كنائب رئيس أول للمبيعات والتسويق. يُعدّ الدكتور باتيل قائدًا مرموقًا، يتمتع بنتائج مثبتة في إدارة العلامات التجارية والمبيعات والبحث والتطوير، وذلك في بعضٍ من أشهر شركات التكنولوجيا الحيوية والأدوية الناشئة عالميًا.

"بفضل مزيجه الفريد من الخبرة العلمية والتجارية، وخاصة في علاج أمراض الشبكية، فإن الدكتور باتيل مجهز جيدًا لقيادة استراتيجية المبيعات والتسويق لشركة نانوسكوب بينما نتحرك نحو تسويق علاجاتنا البصرية الوراثية"، قال. سولاجنا بهاتاشاريا، المؤسس المشارك والرئيس التنفيذي لشركة Nanoscope Therapeutics.

يتمتع الدكتور باتيل بخبرة واسعة في مواءمة الرؤى العلمية والتجارية لدعم القرارات الاستراتيجية والتجارية مع التركيز على المرضى. شغل مؤخرًا منصب نائب رئيس المبيعات في شركة Iveric Bio (المعروفة الآن باسم Astellas)، حيث أطلق علاج IZERVAY™‎ لعلاج الضمور الجغرافي. قبل انضمامه إلى Iveric، قاد الدكتور باتيل جهود التسويق وإطلاق دواء BEOVU®‎ من شركة نوفارتس، المستخدم لعلاج أمراض العين المزمنة، بما في ذلك التنكس البقعي الرطب المرتبط بالعمر (AMD). امتدت فترة عمله في باير لأكثر من عقد، شغل خلالها مناصب متعددة في إدارة العلامات التجارية والمبيعات والأبحاث. ومن الجدير بالذكر أنه تولى قيادة الإطلاق العالمي لأسرع دواء نموًا ضمن أعمال باير الرائدة في مجال علاج شبكية العين EYLEA®‎. بدأ مسيرته المهنية كعالم أول في مجال البحث والتطوير في نوفارتس.

حصل الدكتور باتيل على درجة الماجستير في إدارة الأعمال من جامعة نيويورك كلية ستيرن للأعمال، وحاصل على درجة الدكتوراه في علم وظائف الأعضاء والفيزياء الحيوية من جامعة ستوني بروك. كان الدكتور باتيل زميل دراسات عليا في علم الأحياء الجزيئي في معهد ماساتشوستس للتكنولوجيا وحصل على درجة البكالوريوس في العلوم في الفيزياء الحيوية من جامعة جنوب كاليفورنيا.

قال الدكتور باتيل: "نانوسكوب على وشك أن تصبح أول شركة تُقدّم علاجاتٍ تُغيّر حياة المرضى، لا تعتمد على الطفرات، للمرضى الذين يعانون من أشدّ الاحتياجات غير المُلبّاة في مجال شبكية العين". وأضاف: "أنا متحمسٌ للانضمام إلى فريقنا المُتميّز في نانوسكوب، وأتطلع إلى المساعدة في قيادة تسويقنا التجاري والتحضير لإطلاقه مع تقدّمنا في مهمتنا لمساعدة ملايين المرضى حول العالم المُصابين بأمراض تنكسية في شبكية العين لا يوجد لها علاجٌ حاليًا".

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تُطوّر شركة نانوسكوب ثيرابيوتكس علاجات بصرية وراثية لا تتأثر بالطفرات، وتُعيد البصر لملايين المرضى الذين فقدوا بصرهم بسبب أمراض تنكسية في الشبكية لا يوجد لها علاج حاليًا. بعد النتائج الإيجابية في نهاية الدراسة من تجربة ريستور السريرية متعددة المراكز، العشوائية، مزدوجة التعمية، المُحكمة بشكل وهمي، المرحلة 2ب، لعلاج اعتلال الشبكية الصباغي (NCT04945772)، أعلنت الشركة عن خطتها لبدء تقديم طلب ترخيص BLA لـ MCO-010 لعلاج RP في النصف الأول من عام 2025. أكملت الشركة تجربة STARLIGHT للمرحلة الثانية من علاج MCO-010 في مرضى Stargardt (NCT05417126) وتخطط لبدء المرحلة الثالثة من التجربة التسجيليةفي النصف الأول من عام ٢٠٢٥ أيضًا. حصل MCO-010 على تصنيفات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وتصنيفات الدواء اليتيم لكل من RP وStargardt. تشمل البرامج ما قبل السريرية عقار MCO-020 غير الفيروسي المُوَجَّه بالليزر والمُعَدّ لاختبارات IND لعلاج GA، بالإضافة إلى عقار AAV لعلاج Leber Congenital Amaurosis، في دراسات تُمَكِّن من استخدام IND.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902 
[email protected]

المصدر علاجات النانو

دالاس, 24 مارس 2025 - الباحثون مع شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت شركة التكنولوجيا الحيوية "إيه بي سي" (EHPC)، التي تلتزم باستعادة البصر لدى المرضى المكفوفين في بيئات واقعية من خلال تطوير وتسويق علاجات جينية جديدة لأمراض التنكس الشبكي، عن نشر ورقة بحثية، "يعمل الأوبسين الاصطناعي على استعادة الرؤية لدى المرضى الذين يعانون من التنكس الشبكي الشديد" في العلاج الجزيئي، المجلة الرائدة للجمعية الأمريكية للعلاج الجيني والخلوي. يُمثل نشر هذه الورقة البحثية إنجازًا كبيرًا في العلاج الضوئي الوراثي الأحادي المستقل عن الطفرات للمرضى الذين يعانون من أمراض شبكية وراثية.

وقال الدكتور راجيف غاندي، رئيس قسم طب العيون في جامعة هارفارد: "نحن متحمسون للفوائد العلاجية التي شوهدت لدى مرضى التهاب الشبكية الصباغي الذين يعانون من فقدان تدريجي ودائم للمستقبلات الضوئية وبدون أي خيار علاجي". سانتوش ماهاباترا، الباحث الرئيسي للدراسة والمسؤول الطبي الرئيسي في مستشفى جي بي إم روتاري للعيون (أوديشا) في الهند"نتطلع إلى تطوير هذه التقنية بشكل أكبر لمساعدة الأشخاص الذين يعانون من فقدان شديد للبصر بسبب أمراض التنكس الشبكي."

تُعد أمراض الشبكية التنكسية الوراثية (IRDs) السبب الرئيسي للعمى لدى البالغين في سن العمل حول العالم، وفي المراحل المتقدمة، يُؤدي فقدان الخلايا إلى إبطال فعالية تعديل الجينات أو استبدالها. تُتيح تقنية البصريات الوراثية فرصة علاجية لاستعادة البصر عن طريق تحسيس الخلايا العصبية الشبكية المتبقية للضوء. ومع ذلك، فإن الأوبسينات الحالية بطيئة حركيًا، وتُنشط جزئيًا في الضوء المحيط، ولا تستجيب لألوان الضوء المختلفة، وتستهدف دوائر خلايا الشبكية منخفضة الدقة. وللتغلب على هذه القيود، قام فريق نانوسكوب بهندسة سينثوبسين مصنوع من ثلاثة بروتينات غير ثديية مُعدّلة انتقائيًا لتحقيق أوبسين متعدد الخصائص واسع النطاق (MCO).

وقال الدكتور جيري موران، مدير مركز نانوسكوب: "تسلط هذه الورقة الضوء على العمل المتميز الذي قام به فريق نانوسكوب في تطوير علاجات بصرية وراثية فعالة للمرضى الذين يعانون من بعض أعلى الاحتياجات غير الملباة". سامارندرا موهانتي، المؤلف الرئيسي للورقة البحثية ورئيس شركة نانوسكوب. "إن النتائج الإيجابية لتجربتنا في المرحلة 1/2أ، الموضحة في هذه المقالة، إلى جانب بيانات التجربة العشوائية المُحكمة في مجال RP، تُمثل خطوةً كبيرةً إلى الأمام في علاج أمراض الشبكية الوراثية."

تم تغليف السينثوبسين المُعدّل وراثيًا في ناقل علاج جيني مُحسّن لـ AAV2 يستهدف خلايا الشبكية ثنائية القطب البشرية. في دراسة مفتوحة بدأها الباحثون، أُجريت على أربعة مرضى مصابين بالتهاب الشبكية الصباغي المكفوفين. ABCA4 تلقى المرضى المتحورون حقنة علاج جيني واحدة داخل الجسم الزجاجي. أكد التصوير غير الباضع التعبير الجيني للشبكية عبر بروتين مراسل فلوري. أظهر المرضى تحسنًا في حدة البصر، وتمييز الأشكال، والحركة خلال فترة الدراسة التي استمرت 52 أسبوعًا. لم تكن هناك أي مشاكل سلامة كبيرة، على الرغم من أن هذا البروتين يُعدّ على الأرجح أحد أكثر البروتينات غير الثديية اصطناعية على الإطلاق في البشر. هذا هو أول تقرير عن علاج أحادي للجينات يُمكّن من استعادة البصر لدى المرضى المكفوفين بطريقة مستقلة عن الطفرات باستخدام منصة تقنية البصريات الوراثية.

وقال الدكتور رافائيل جوردان، أستاذ مساعد في كلية الطب بجامعة هارفارد: "تمثل دراستنا إنجازًا محوريًا في علاج التنكسات الشبكية الوراثية، حيث أظهرت أن تقنية البصريات الوراثية يمكنها استعادة الرؤية بنجاح لدى المرضى المكفوفين، بغض النظر عن طفراتهم الجينية". فينيت ب. ماهاجان، المؤلف المشارك وأستاذ ونائب رئيس قسم الأبحاث في قسم طب العيون بجامعة ستانفورد. "إن القدرة على استعادة البصر بحقنة واحدة داخل الجسم الزجاجي تُمثل خطوةً هامةً نحو تطوير علاج شامل لأمراض تنكس الشبكية."

انقر هنا للوصول إلى الورقة الكاملة والتمثيل البياني للدراسة السريرية.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تُطوّر شركة نانوسكوب ثيرابيوتكس علاجات بصرية وراثية لا تتأثر بالطفرات، وتُعيد البصر لملايين المرضى الذين فقدوا بصرهم بسبب أمراض تنكسية في الشبكية لا يوجد لها علاج حاليًا. بعد النتائج الإيجابية في نهاية الدراسة من تجربة ريستور السريرية متعددة المراكز، العشوائية، مزدوجة التعمية، المُحكمة بشكل وهمي، المرحلة 2ب، لعلاج اعتلال الشبكية الصباغي (NCT04945772)، أعلنت الشركة عن خطتها لبدء تقديم طلب ترخيص BLA لـ MCO-010 لعلاج RP في النصف الأول من عام 2025. أكملت الشركة تجربة STARLIGHT للمرحلة الثانية من علاج MCO-010 في مرضى Stargardt (NCT05417126) وتخطط لبدء المرحلة الثالثة من التجربة التسجيليةفي النصف الأول من عام ٢٠٢٥ أيضًا. حصل MCO-010 على تصنيفات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وتصنيفات الدواء اليتيم لكل من RP وStargardt. تشمل البرامج ما قبل السريرية عقار MCO-020 غير الفيروسي المُوَجَّه بالليزر والمُعَدّ لاختبارات IND لعلاج GA، بالإضافة إلى عقار AAV لعلاج Leber Congenital Amaurosis، في دراسات تُمَكِّن من استخدام IND.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
[email protected]

المصدر علاجات النانو

دالاس, 20 مارس 2025  — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية التي تلتزم باستعادة البصر لدى المرضى المكفوفين في بيئات العالم الحقيقي من خلال تطوير وتسويق علاجات جينية جديدة لأمراض التنكس الشبكي، أديمولا دارامولاانضم الدكتور دارامولا، الحاصل على دكتوراه في العلوم، إلى الشركة نائبًا للرئيس لشؤون الجودة والامتثال. يتمتع الدكتور دارامولا بخبرة تزيد عن عقدين في تطوير العمليات وإدارة سير العمل لمجموعة واسعة من مجالات ضمان الجودة والامتثال والتميز التشغيلي في الأدوية البشرية واللقاحات والأجهزة الطبية.

قال "أديمولا" إنه قائد بارع في ضمان الجودة والامتثال في مختلف الوظائف، ولديه خبرة عميقة في صناعة الأدوية، بما في ذلك مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. سولاجنا بهاتاشاريا، المؤسس المشارك والرئيس التنفيذي لشركة نانوسكوب. "ستكون خبرته قيّمة للغاية مع تقدمنا نحو تسويق علاجاتنا البصرية الوراثية."

يتمتع الدكتور دارامولا بخبرة واسعة في قيادة فرق متعددة التخصصات، وتطوير العمليات، وإدارة سير العمل لمجموعة واسعة من برامج ضمان الجودة والامتثال في صناعات الأدوية والأجهزة الطبية. شغل مؤخرًا منصب قائد الامتثال لممارسات التصنيع الجيدة (GMP) في معهد بيل وميليندا غيتس للأبحاث الطبية، حيث كان مسؤولاً عن ضمان امتثال منتجات غيتس البيولوجية للتصوير بالرنين المغناطيسي، واللقاحات، والجزيئات الصغيرة، المصنعة في مواقع تابعة لجهات خارجية، للوائح الجودة والسلامة المطلوبة. قبل ذلك، شغل منصب نائب الرئيس والرئيس العالمي للجودة والامتثال في شركة سيبلا (CIPLA). أمضى الدكتور دارامولا ما يقرب من ثماني سنوات في إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) كأخصائي علاقات دولية ومسؤول سلامة المستهلك للأدوية والأجهزة الطبية. بدأ مسيرته المهنية ككيميائي في شركة تيفا للأدوية. حصل الدكتور دارامولا على درجتي الدكتوراه والماجستير في الصحة العالمية من جامعة نوفا ساوث إيسترن. حصل على درجة البكالوريوس في التكنولوجيا من جامعة باري، بالإضافة إلى درجة البكالوريوس في العلوم من جامعة ولاية أوندو في نيجيريا.

قال الدكتور دارامولا: "تشهد نانوسكوب منعطفًا هامًا في نموها كشركة، وفي طرحها لدواء MCO-010 المرشح الرئيسي". وأضاف: "أنا متحمس للعمل مع هذا الفريق الديناميكي والموهوب، وأتطلع إلى ضمان أعلى معايير الجودة والامتثال في سعينا لتوفير هذه العلاجات التي ستغير حياة المرضى".

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تُطوّر شركة نانوسكوب ثيرابيوتكس علاجات بصرية وراثية لا تتأثر بالطفرات، وتُعيد البصر لملايين المرضى الذين فقدوا بصرهم بسبب أمراض تنكسية في شبكية العين لا علاج لها حاليًا. بعد النتائج الإيجابية لنهاية الدراسة من مرحلة الاستعادة، 2ب تجربة سريرية متعددة المراكز، عشوائية، مزدوجة التعمية، وخاضعة للتحكم الوهمي لمرض التهاب المفاصل الروماتويدي (NCT04945772)، أعلنت الشركة عن خطتها لبدء تقديم طلب ترخيص BLA لـ MCO-010 لعلاج RP في النصف الأول من عام 2025. أكملت الشركة تجربة STARLIGHT للمرحلة الثانية من علاج MCO-010 في مرضى Stargardt (NCT05417126) وتخطط لبدء المرحلة الثالثة من التجربة التسجيليةفي النصف الأول من عام ٢٠٢٥ أيضًا. حصل MCO-010 على تصنيفات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وتصنيفات الدواء اليتيم لكل من RP وStargardt. تشمل البرامج ما قبل السريرية عقار MCO-020 غير الفيروسي المُوَجَّه بالليزر والمُعَدّ لاختبارات IND لعلاج GA، بالإضافة إلى عقار AAV لعلاج Leber Congenital Amaurosis، في دراسات تُمَكِّن من استخدام IND.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
[email protected]

المصدر علاجات النانو

دالاس, 13 مارس 2025 — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية التي تلتزم باستعادة البصر لدى الأفراد الذين يعانون من العمى أو فقدان البصر بسبب أمراض تنكسية مختلفة في شبكية العين، سولاجنا بهاتاشاريا، الرئيس التنفيذي والمؤسس المشارك لشركة Nanoscope Therapeutics، سيقدم عرضًا في مؤتمر HC Wainwright 3^{بحث وتطوير} المعرض السنوي لـ BioConnect، الذي يقام 16-18 مارس 2025، على جزيرة كياوا، ساوث كارولينا. تفاصيل العرض هي كما يلي:

ستقدم السيدة باتاتشاريا لمحة عامة عن شركة نانوسكوب وتقدم تحديثًا عن الأنشطة السريرية والشركاتية للشركة. الاثنين 17 مارس، في 9:40 صباحًا بالتوقيت الشرقي في قاعة جراند أوكس.

وسيكون الفريق التنفيذي متاحًا للقاء المستثمرين أثناء الحدث.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanoscope Therapeutics على تطوير علاجات بصرية وراثية لا تعتمد على الجينات لاستعادة البصر لملايين المرضى الذين أصيبوا بالعمى بسبب أمراض التنكس الشبكي، والتي لا يوجد لها علاج حاليًا. بعد النتائج الإيجابية في نهاية الدراسة من تجربة RESTORE Phase 2b السريرية متعددة المراكز والعشوائية والمزدوجة التعمية والخاضعة للتحكم الوهمي لمرض RP (NCT04945772)، أعلنت الشركة عن خطتها لبدء تقديم طلب ترخيص BLA لـ MCO-010 لعلاج RP في النصف الأول من عام 2025. أكملت الشركة تجربة STARLIGHT للمرحلة الثانية من علاج MCO-010 في مرضى Stargardt (NCT05417126) وتخطط لبدء المرحلة الثالثة من التجربة التسجيليةفي النصف الأول من عام ٢٠٢٥ أيضًا. حصل MCO-010 على تصنيفات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وتصنيفات الدواء اليتيم لكل من RP وStargardt. تشمل البرامج ما قبل السريرية عقار MCO-020 غير الفيروسي المُوَجَّه بالليزر والمُعَدّ لاختبارات IND لعلاج GA، بالإضافة إلى عقار AAV لعلاج Leber Congenital Amaurosis، في دراسات تُمَكِّن من استخدام IND.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
[email protected]

المصدر علاجات النانو

دالاس, 6 فبراير 2025  — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية التي تلتزم باستعادة البصر لدى المرضى المكفوفين في بيئات العالم الحقيقي من خلال تطوير وتسويق علاجات جينية جديدة لأمراض التنكس الشبكي، سولاجنا بهاتاشاريا، الرئيس التنفيذي والمؤسس المشارك لشركة Nanscope Therapeutics، سيقدم عرضًا في مؤتمر BIO للرؤساء التنفيذيين والمستثمرين، الذي سيعقد 10-11 فبراير 2025، في نيويورك، نيويورك. تفاصيل العرض هي كما يلي:

ستقدم السيدة باتاتشاريا تحديثًا عن الأنشطة السريرية والشركاتية لشركة نانوسكوب يوم الاثنين 10 فبراير الساعة 4:30 مساءً بالتوقيت الشرقي في غرفة بليموث. ستكون قيادة نانوسكوب متاحة للاجتماعات أثناء المؤتمر. يمكن للمشاركين المهتمين بجدولة اجتماع القيام بذلك من خلال نظام الشراكة الفردية BIO: https://www.bio.org/events/bio-ceo-investor-digital-conference/partnering.

قالت السيدة باتاتشاريا: "مع تقديم طلب BLA القادم لـ MCO-010، فإن شركة Nanoscope على وشك توفير استعادة البصر بشكل مفيد للمرضى الذين يعانون من التهاب الشبكية الصباغي". "أقدر هذه الفرصة لتسليط الضوء على فوائد وتطبيقات علاج MCO-010 للحاضرين بالإضافة إلى مناقشة برامجنا السريرية الأخرى قيد التطوير للمؤشرات ذات الاحتياجات الكبيرة غير الملباة. أتطلع إلى حدث مثمر آخر".

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanoscope Therapeutics على تطوير علاجات بصرية وراثية لا تعتمد على الجينات لاستعادة البصر لملايين المرضى الذين أصيبوا بالعمى بسبب أمراض التنكس الشبكي، والتي لا يوجد لها علاج حاليًا. بعد النتائج الإيجابية في نهاية الدراسة من تجربة RESTORE Phase 2b السريرية متعددة المراكز والعشوائية والمزدوجة التعمية والخاضعة للتحكم الوهمي لمرض RP (NCT04945772)، أعلنت الشركة عن خطتها لبدء تقديم طلب ترخيص BLA لـ MCO-010 لعلاج RP في الربع الأول من عام 2025. أكملت الشركة تجربة STARLIGHT للمرحلة الثانية لعلاج MCO-010 في مرضى Stargardt (NCT05417126) وتخطط لبدء المرحلة الثالثة من التجربة التسجيلية في الربع الأول من عام 2025. حصل MCO-010 على تصنيفات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء وتصنيفات الدواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء لكل من RP وStargardt. تتضمن البرامج السريرية المسبقة أصل MCO-020 غير الفيروسي الذي يتم توصيله بالليزر والجاهز للتجربة السريرية الدولية لمرض GA، بالإضافة إلى أصل AAV لمرض Leber Congenital Amaurosis، في دراسات تمكين التجربة السريرية الدولية.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
[email protected]

المصدر علاجات النانو

دالاس, 4 فبراير 2025  — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية التي تلتزم باستعادة البصر لدى المرضى المكفوفين في بيئات العالم الحقيقي من خلال تطوير وتسويق علاجات جينية جديدة لأمراض التنكس الشبكي، عن تقديم عروض في اجتماعين طبيين مقبلين. وفيما يلي تفاصيل العروض:

الاجتماع السنوي الثاني والعشرون لمعهد باسكوم بالمر للعيون حول تكوين الأوعية الدموية والنضح والتنكس

عنوان: الفعالية والأمان الطولي للعلاج البصري الوراثي MCO-010 لاستعادة الرؤية لدى المرضى الذين يعانون من فقدان شديد للرؤية بسبب التهاب الشبكية الصباغي: نتائج 126 أسبوعًا من دراسة متابعة طويلة الأمد (REMAIN)
عنوان الجلسة: انحلالات الشبكية الوراثية
تاريخ الجلسة: السبت 8 فبراير 2025
وقت الجلسة: 6:25 مساءً بالتوقيت الشرقي
مقدم: ألين هو، دكتور في الطب، زميل الكلية الأمريكية للجراحين، زميل الجمعية الأمريكية لجراحة العيون، مدير أبحاث الشبكية والمدير المشارك لخدمة الشبكية في مستشفى ويلز للعيون، والمستشار الطبي الرئيسي لشركة نانوسكوب

سيشارك الدكتور هو في مناقشة جماعية حول اعتلالات الشبكية الوراثية، والتي تعمل شركة نانوسكوب على تطوير علاجات ترميمية للعديد منها. وكجزء من هذه المناقشة، سيناقش الدكتور هو بيانات 126 أسبوعًا من دراسة المتابعة طويلة المدى REMAIN التي أجرتها شركة نانوسكوب لمرضى التهاب الشبكية الصباغي المتقدم الذين خضعوا للتجربة العشوائية الخاضعة للرقابة RESTORE.

الاجتماع السنوي الثامن والأربعون لجمعية البقعة الصفراء

عنوان: فعالية وأمان العلاج البصري الوراثي MCO-010 لاستعادة الرؤية لدى المرضى الذين يعانون من فقدان شديد للرؤية بسبب التهاب الشبكية الصباغي: نتائج الخط العلوي لمدة 126 أسبوعًا من دراسة المتابعة REMAIN (REMAIN)
عنوان الجلسة: ضمور الشبكية الوراثي الأول
تاريخ الجلسة: الخميس 13 فبراير 2025
وقت الجلسة: 7:05 صباحًا بالتوقيت الشرقي
مقدم: فيكتور جونزاليسدكتور في الطب، معهد جلف كوست للعيون ومحقق في تجربة REMAIN

سيقوم الدكتور جونزاليس بتقديم ومناقشة بيانات المتابعة طويلة الأمد حول فعالية وسلامة العلاج البصري الوراثي MCO-010 من شركة نانوسكوب لاستعادة الرؤية لدى المرضى الذين يعانون من فقدان شديد للرؤية بسبب التهاب الشبكية الصباغي.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanoscope Therapeutics على تطوير علاجات بصرية وراثية لا تعتمد على الجينات لاستعادة البصر لملايين المرضى الذين أصيبوا بالعمى بسبب أمراض التنكس الشبكي، والتي لا يوجد لها علاج حاليًا. بعد النتائج الإيجابية في نهاية الدراسة من تجربة RESTORE Phase 2b السريرية متعددة المراكز والعشوائية والمزدوجة التعمية والخاضعة للتحكم الوهمي لمرض RP (NCT04945772)، أعلنت الشركة عن خطتها لبدء تقديم طلب ترخيص BLA لـ MCO-010 لعلاج RP في الربع الأول من عام 2025. أكملت الشركة تجربة STARLIGHT للمرحلة الثانية لعلاج MCO-010 في مرضى Stargardt (NCT05417126) وتخطط لبدء المرحلة الثالثة من التجربة التسجيلية في الربع الأول من عام 2025. حصل MCO-010 على تصنيفات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء وتصنيفات الدواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء لكل من RP وStargardt. تتضمن البرامج السريرية المسبقة أصل MCO-020 غير الفيروسي الذي يتم توصيله بالليزر والجاهز للتجربة السريرية الدولية لمرض GA، بالإضافة إلى أصل AAV لمرض Leber Congenital Amaurosis، في دراسات تمكين التجربة السريرية الدولية.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
[email protected]

المصدر علاجات النانو

دالاس, 20 يناير 2025 — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية "إنتل" (Neltel)، وهي شركة ملتزمة باستعادة البصر لدى المرضى المكفوفين في بيئات العالم الحقيقي من خلال تطوير وتسويق علاجات جينية جديدة لأمراض التنكس الشبكي، عن العديد من العروض التقديمية من قبل قيادة الشركة في مؤتمر ومعرض "إنتل" (Intel) الذي أقيم في مدينة نيويورك. 21^شارع  المؤتمر السنوي لأسبوع العلاجات المتقدمة، الذي سيقام في الفترة من 20 إلى 23 يناير 2025 في مركز مؤتمرات كاي بيلي هاتشينسون في دالاس، تكساس. تفاصيل العروض التقديمية هي كما يلي:

عنوان: التعامل مع تحديات العلاجات الجينية للأمراض النادرة
عنوان الجلسة: العلاج الجيني للأمراض النادرة
تاريخ الجلسة: 21 يناير 2025
وقت الجلسة: 12:15 مساءً بتوقيت وسط الولايات المتحدة
مقدم: سامارندرا موهانتيدكتوراه، رئيس ومدير علمي

سيناقش الدكتور موهانتي التحديات الرئيسية التي تواجه برامج العلاج الجيني الحديثة لعلاج الأمراض النادرة. وسوف تشمل هذه التحديات الافتقار العام إلى النماذج الحيوانية المناسبة، ونقاط النهاية السريرية الثابتة، وعمليات التحليل والتصنيع المعتمدة، والتي يتعين في معظم الحالات تنفيذها من قبل مطور العلاج الجيني.

عنوان: الشراكة من أجل التسويق، أحد احتمالات CMC
عنوان الجلسة: الشراكة من أجل نجاح العلاج الجيني
تاريخ الجلسة: 21 يناير 2025
وقت الجلسة: 4:30 مساءً بتوقيت وسط الولايات المتحدة
مقدم: ريموند كاتشماريك، الرئيس التنفيذي للشؤون الفنية والتصنيعية

خلال عرضه التقديمي، سيسلط السيد كاتشماريك الضوء على العديد من الاعتبارات الداخلية والخارجية الرئيسية ذات الأهمية القصوى لضمان علاقة ناجحة مع CDMO وبرنامج التصنيع الشامل لبرامج العلاج الجيني.

عنوان الجلسة: التقارب الدولي والتوافق التنظيمي لضريبة مكاسب رأس المال
تاريخ الجلسة: 22 يناير 2025
وقت الجلسة: 11:00 صباحًا بالتوقيت المركزي
كرسي: خاندان باراداراندكتوراه، نائب الرئيس الأول للشؤون التنظيمية والجودة

سيستضيف الدكتور باراداران محادثة ودية مع الدكتور. نيكول فيردانمدير مكتب المنتجات العلاجية في CBER، يناقش كيف يمكن لمطوري العلاج الجيني والخلوي بناء تفاعلات مثمرة مع الجهات التنظيمية لضمان مسار فعال نحو الموافقة.

عنوان: الأساليب البصرية لعلاج الجينات غير الفيروسية القابلة لإعادة الاستخدام
عنوان الجلسة: هل تلوح في الأفق علاجات جينية قابلة للتكرار؟
تاريخ الجلسة: 22 يناير 2025
وقت الجلسة: 11:00 صباحًا بالتوقيت المركزي
مقدم: سوبراتا باتابالدكتوراه، مدير التطوير غير السريري

خلال عرضه التقديمي، سيناقش الدكتور باتابيال القيود المفروضة على جرعات علاجات جينات AAV، وكيف يمكن لتقنيات الجرعات البصرية غير الفيروسية من نانوسكوب التغلب على هذا القيد من خلال القضاء على المخاوف المتعلقة بالمناعة.

عنوان: العلاجات الجينية الأولية للعمى الوراثي
عنوان الجلسة: سلسلة عروض الشركات المبتكرة
تاريخ الجلسة: 22 يناير 2025
وقت الجلسة: 4:00 مساءً بتوقيت وسط الولايات المتحدة
مقدم: سولاجنا بهاتاشاريا، المدير التنفيذي

خلال حديثها، ستقدم السيدة باتاتشاريا تحديثًا للشركة حول التقدم الأخير والمقبل الذي أحرزته شركة نانوسكوب عبر برامج خط الأنابيب. وستغطي على وجه التحديد الأصل الرئيسي لشركة نانوسكوب MCO-010، المقرر تقديمه للحصول على طلب ترخيص بيولوجي جديد، بالإضافة إلى تقدم برنامج نانوسكوب ستارغاردت إلى تجربة تسجيل المرحلة الثالثة.

عنوان: ضمان المرونة وقابلية التوسع في تصنيع العلاج الجيني لـ AAV
عنوان الجلسة: سير عمل وتحليلات العمليات الحيوية لتحقيق المرونة وقابلية التوسع
تاريخ الجلسة: 22 يناير 2025
وقت الجلسة: 5:00 مساءً بتوقيت وسط الولايات المتحدة
مقدم: فيكتور أديني, مدير أول، CMC

خلال عرضه التقديمي، سيقدم أدينيي نظرة عامة على التحديات التحليلية وقابلية التوسع في العلاج الجيني، ويناقش قيمة التصميم ودمج المرونة لمعالجة هذه التحديات بمرور الوقت.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanoscope Therapeutics على تطوير علاجات بصرية وراثية لا تعتمد على الجينات لاستعادة البصر لملايين المرضى الذين أصيبوا بالعمى بسبب أمراض التنكس الشبكي، والتي لا يوجد لها علاج حاليًا. بعد النتائج الإيجابية في نهاية الدراسة من تجربة RESTORE Phase 2b السريرية متعددة المراكز والعشوائية والمزدوجة التعمية والخاضعة للتحكم الوهمي لمرض RP (NCT04945772)، أعلنت الشركة عن خطتها لبدء تقديم طلب ترخيص BLA لـ MCO-010 لعلاج RP في الربع الأول من عام 2025. أكملت الشركة تجربة STARLIGHT للمرحلة الثانية لعلاج MCO-010 في مرضى Stargardt (NCT05417126) وتخطط لبدء المرحلة الثالثة من التجربة التسجيلية في الربع الأول من عام 2025. حصل MCO-010 على تصنيفات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء وتصنيفات الدواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء لكل من RP وStargardt. تتضمن البرامج السريرية المسبقة أصل MCO-020 غير الفيروسي الذي يتم توصيله بالليزر والجاهز للتجربة السريرية الدولية لمرض GA، بالإضافة إلى أصل AAV لمرض Leber Congenital Amaurosis، في دراسات تمكين التجربة السريرية الدولية.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
[email protected]

المصدر علاجات النانو

دالاس, 9 يناير 2025  — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية "إنتل" (Neltel)، وهي شركة ملتزمة باستعادة البصر لدى المرضى المكفوفين في بيئات العالم الحقيقي من خلال تطوير وتسويق علاجات جينية جديدة لأمراض التنكس الشبكي، أن الرئيس التنفيذي، سولاجنا بهاتاشاريا، سيقدم في 43^{بحث وتطوير} المؤتمر السنوي لمؤسسة جي بي مورجان للرعاية الصحية الأربعاء 15 يناير 2025 في 4:00 مساءً بتوقيت المحيط الهادئفي سان فرانسيسكو.

ستسلط السيدة باتاتشاريا في عرضها الضوء على التقدم الذي أحرزته شركة نانوسكوب نحو تقديم طلب ترخيص المنتجات البيولوجية في الأمد القريب والمسار اللاحق لإطلاق منتجها متعدد الخصائص Opsin (MCO-010)، وهو أول علاج ترميمي في السوق للمرضى الذين يعانون من فقدان البصر بسبب التهاب الشبكية الصباغي (RP)، إذا تمت الموافقة عليه. كما ستناقش تقدم برنامج خط أنابيب الفيروس الغدي المرتبط بالشركة (AAV) لضمور البقعة الصفراء ستارغاردت إلى تجربة تسجيلية واحدة مخطط لها في المرحلة الثالثة، وتقدم برنامج منصة غير فيروسية للضمور الجغرافي (GA) إلى أول تجربة على البشر.

ستكون الإدارة متاحة لعقد اجتماعات شخصية أثناء المؤتمر. لتحديد موعد اجتماع، يرجى الاتصال نانوسكوب@argotpartners.com.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.

تعمل شركة Nanoscope Therapeutics على تطوير علاجات بصرية وراثية لا تعتمد على الجينات لاستعادة البصر لملايين المرضى الذين أصيبوا بالعمى بسبب أمراض التنكس الشبكي، والتي لا يوجد لها علاج حاليًا. بعد النتائج الإيجابية في نهاية الدراسة من تجربة RESTORE Phase 2b السريرية متعددة المراكز والعشوائية والمزدوجة التعمية والخاضعة للتحكم الوهمي لمرض RP (NCT04945772)، أعلنت الشركة عن خطتها لبدء تقديم طلب ترخيص BLA لـ MCO-010 لعلاج RP في الربع الأول من عام 2025. أكملت الشركة تجربة STARLIGHT للمرحلة الثانية لعلاج MCO-010 في مرضى Stargardt (NCT05417126) وتخطط لبدء المرحلة الثالثة من التجربة التسجيلية في الربع الأول من عام 2025. حصل MCO-010 على تصنيفات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء وتصنيفات الدواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء لكل من RP وStargardt. تتضمن البرامج السريرية المسبقة أصل MCO-020 غير الفيروسي الذي يتم توصيله بالليزر والجاهز للتجربة السريرية الدولية لمرض GA، بالإضافة إلى أصل AAV الجاهز للتجربة السريرية الدولية لمرض Leber Congenital Amaurosis.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
[email protected]