دالاس, 5 ديسمبر 2024 — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية السريرية في مرحلة متأخرة والتي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض الشبكية الوراثية والضمور الجغرافي (GA)، أنها راي كاتشماريك انضم إلى الشركة كرئيس تنفيذي للتكنولوجيا والتصنيع. السيد كاتشماريك هو خبير معروف في تصنيع العلاج الجيني ولديه عقود من الخبرة في قيادة العمليات والتكنولوجيا واستراتيجيات التوريد التجارية في شركات الأدوية والتكنولوجيا الحيوية.

"يتمتع راي بخبرة واسعة في بناء برامج تصنيع العلاج الجيني ودعمها. وستكون قيادته التشغيلية حاسمة لتطوير العرض التجاري لعلاجاتنا المستقبلية مع تقدمنا نحو التسويق التجاري المحتمل"، قال. سولاجنا بهاتاشاريا، المؤسس المشارك والرئيس التنفيذي لشركة نانوسكوب.

يتمتع السيد كاتشماريك بخلفية واسعة في القيادة التنفيذية والخبرة التشغيلية في صناعة تصنيع العلاج الجيني. ومؤخرًا، شغل منصب الرئيس التنفيذي لشركة Genezen، وهي منظمة تطوير وتصنيع عقود متخصصة في تطوير عملية النواقل الفيروسية، وتصنيع GMP، والخدمات التحليلية. قبل Genezen، شغل السيد كاتشماريك منصب نائب رئيس عمليات GMP في TriLink Biotechnologies، وهي جزء من Maravai Lifesciences، وهي منظمة تطوير وتصنيع عقود متخصصة في تخليق الأحماض النووية، وكواشف تغطية GMP، والبلازميدات، والأليغونوكليوتيدات. كما شغل السيد كاتشماريك منصب نائب رئيس عمليات التصنيع وسلسلة التوريد في Pacira Biosciences، وهي شركة رائدة في توفير حلول إدارة الألم غير الأفيونية والصحة التجديدية، وقبل ذلك، كان رئيسًا لشركة Nitto Avecia، وهي منظمة تطوير وتصنيع عقود متخصصة في الحلول الشاملة لبرامج الأوليجونوكليوتيدات. السيد كاتشماريك خريج جامعة فرجينيا للتكنولوجيا ومحارب قديم فخور في جيش الولايات المتحدة.

قال السيد كاكزماريك: "لقد وصلت نانوسكوب إلى نقطة محورية في مهمتها المتمثلة في طرح منتجات العلاج الجيني التحويلية في السوق. وأنا متحمس للمساهمة بخبرتي في برامج نانوسكوب، وأتطلع إلى قيادة عملية تصنيع المنتجات التجارية لضمان جاهزية نانوسكوب لتقديم هذه العلاجات التي يحتاجها المرضى بشدة".

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanoscope Therapeutics على تطوير علاجات بصرية وراثية لا تعتمد على الجينات لاستعادة البصر لملايين المرضى الذين أصيبوا بالعمى بسبب أمراض التنكس الشبكي، والتي لا يوجد لها علاج. بعد النتائج الإيجابية في نهاية الدراسة من تجربة RESTORE Phase 2b السريرية متعددة المراكز والعشوائية والمزدوجة التعمية والخاضعة للتحكم الوهمي لمرض RP (NCT04945772)، أعلنت الشركة عن خطتها لبدء تقديم طلب ترخيص BLA لـ MCO-010 لعلاج RP في الربع الأول من عام 2025. أكملت الشركة تجربة STARLIGHT للمرحلة الثانية لعلاج MCO-010 في مرضى Stargardt (NCT05417126) وتخطط لبدء المرحلة الثالثة من التجربة التسجيلية في الربع الأول من عام 2025. حصل MCO-010 على تصنيفات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء وتصنيفات الدواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء لكل من RP وStargardt. تشمل الأصول السريرية السابقة العلاج الجيني MCO-020 الذي يتم توصيله بالليزر غير الفيروسي للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
[email protected]

المصدر علاجات النانو

دالاس، 2 ديسمبر 2024 — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة نانوسكوب، وهي شركة تكنولوجيا حيوية في المرحلة السريرية تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض الشبكية الوراثية (IRDs) والضمور الجغرافي (GA) الثانوي للتنكس البقعي، أن جوردي مونيس سيقدم عرضًا تقديميًا للبيانات السريرية الخاصة بنانوسكوب في المؤتمر السنوي مؤتمر فلوريتينا سيقام في 5 ديسمبر^ذ-8^ذ في فورتيزا دا باسو في فلورنسا بإيطاليا. تفاصيل العرض هي كما يلي:

عنوان: الفعالية والأمان الطولي للعلاج البصري الوراثي MCO-010 لاستعادة الرؤية لدى المرضى الذين يعانون من فقدان شديد للرؤية بسبب التهاب الشبكية الصباغي: نتائج 126 أسبوعًا من دراسة متابعة طويلة الأمد (REMAIN)

عنوان الجلسة:Retina Futura، الجلسة 1
تاريخ الجلسة: 6 ديسمبر^ذ, 2024
وقت الجلسة: 12:18 مساءً بتوقيت وسط أوروبا الصيفي
موقع: غرفة سان جيوفاني، فورتيزا دا باسو، فلورنسا
مقدم: جوردي مونيس، دكتوراه في الطب، دكتوراه، مدير معهد البقعة الصفراء، ومؤسسة برشلونة للبقعة الصفراء (إسبانيا)

بالإضافة إلى التحسنات الإحصائية المهمة الملحوظة في أفضل حدة بصرية مصححة (BCVA) في مرضى التهاب الشبكية الصباغي (RP) المعالجين بـ Multi-Characteristic Opsin (MCO-010) في تجربة RESTORE السريرية العشوائية متعددة المراكز والمزدوجة التعمية والمحكومة بالتجربة الوهمية، سيقدم الدكتور مونيس الفعالية الدائمة والسلامة حتى 126 أسبوعًا، والتي لوحظت في دراسة المتابعة طويلة الأمد REMAIN.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanoscope Therapeutics على تطوير علاجات بصرية وراثية لا تعتمد على الجينات لاستعادة البصر لملايين المرضى الذين أصيبوا بالعمى بسبب أمراض التنكس الشبكي، والتي لا يوجد لها علاج. بعد النتائج الإيجابية في نهاية الدراسة من تجربة RESTORE Phase 2b السريرية متعددة المراكز والعشوائية والمزدوجة التعمية والخاضعة للتحكم الوهمي لمرض RP (NCT04945772)، أعلنت الشركة عن خطتها لبدء تقديم طلب ترخيص BLA لـ MCO-010 لعلاج RP في الربع الأول من عام 2025. أكملت الشركة تجربة STARLIGHT للمرحلة الثانية لعلاج MCO-010 في مرضى Stargardt (NCT05417126) وتخطط لبدء المرحلة الثالثة من التجربة التسجيلية في الربع الأول من عام 2025. حصل MCO-010 على تصنيفات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء وتصنيفات الدواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء لكل من RP وStargardt. تشمل الأصول السريرية السابقة العلاج الجيني MCO-020 غير الفيروسي الذي يتم توصيله بالليزر لمرض GA.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
[email protected]

دالاس, 11 نوفمبر 2024 — شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكسأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية السريرية في مرحلة متأخرة والتي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض الشبكية الوراثية والتنكس البقعي المرتبط بالعمر (AMD)، عن عروض تقديمية في مؤتمر العلاجات المتقدمة الولايات المتحدة الأمريكية مؤتمر 2024، يجري عقده 12-13 نوفمبر 2024في فيلادلفيا، بنسلفانيا. تفاصيل العروض التقديمية هي كما يلي:

عنوان: إضفاء الطابع الديمقراطي على العلاج بالخلايا المعدلة جينيا للأمراض العصبية التنكسية
حصة: المسار الرابع: العلاج بالخلايا المعدلة جينيا
تاريخ الجلسة: الثلاثاء 12 نوفمبر 2024
وقت الجلسة: من الساعة 1:30 ظهرًا إلى 1:50 ظهرًا بتوقيت الساحل الشرقي 
موقع: 120 ب, بنسلفانيا مركز المؤتمرات
مقدم: سامارندرا موهانتي، دكتوراه، الرئيس والمدير العلمي

عنوان اللوحة: إثبات قابلية المقارنة لدعم الموافقة التنظيمية
عنوان الجلسة: المسار 7: تصنيع النواقل الفيروسية
تاريخ الجلسة: الثلاثاء 12 نوفمبر 2024
وقت الجلسة: من الساعة 3:30 مساءً إلى 4:10 مساءً بتوقيت الساحل الشرقي
موقع: 121ب, بنسلفانيا مركز المؤتمرات
المتحدث: خاندان باراداران، دكتوراه، نائب الرئيس الأول لشؤون التنظيم والجودة

عنوان اللوحة: المراقبة بعد التسويق والمتابعة طويلة الأمد: كيف نتأكد من تلبية احتياجات المرضى؟
عنوان الجلسة: المسار 9: الشؤون التنظيمية والسياسات
تاريخ الجلسة: الأربعاء 13 نوفمبر 2024
وقت الجلسة: من الساعة 11:50 صباحًا إلى الساعة 12:30 ظهرًا بتوقيت شرق الولايات المتحدة
موقع: 120 أمبير, بنسلفانيا مركز المؤتمرات
المتحدث: سامارندرا موهانتي، دكتوراه، الرئيس والمدير العلمي

عنوان اللوحة: السلامة في تحرير الجينات
عنوان الجلسة: المسار 5: العلاج الجيني
تاريخ الجلسة: الأربعاء 13 نوفمبر 2024
وقت الجلسة: من الساعة 11:50 صباحًا إلى الساعة 12:30 ظهرًا بتوقيت شرق الولايات المتحدة
موقع: 120 درجة مئوية, بنسلفانيا مركز المؤتمرات
المتحدث: خاندان باراداران، دكتوراه، نائب الرئيس الأول لشؤون التنظيم والجودة

عنوان الجلسة: المسار 9: الشؤون التنظيمية والسياسات
تاريخ الجلسة: الأربعاء 13 نوفمبر 2024
وقت الجلسة: 3:35 مساءً بتوقيت شرق الولايات المتحدة
موقع: 120 أمبير, بنسلفانيا مركز المؤتمرات
كرسي: خاندان باراداران، دكتوراه، نائب الرئيس الأول لشؤون التنظيم والجودة

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanoscope Therapeutics على تطوير علاجات بصرية وراثية لا تعتمد على الجينات لاستعادة البصر لملايين المرضى الذين أصيبوا بالعمى بسبب أمراض التنكس الشبكي، والتي لا يوجد لها علاج. بعد النتائج الإيجابية في نهاية الدراسة من تجربة RESTORE Phase 2b السريرية متعددة المراكز والعشوائية والمزدوجة التعمية والخاضعة للتحكم الوهمي لمرض RP (NCT04945772)، أعلنت الشركة عن خطتها لبدء تقديم طلب ترخيص BLA لـ MCO-010 لعلاج RP في الربع الأول من عام 2025. أكملت الشركة تجربة STARLIGHT للمرحلة الثانية لعلاج MCO-010 في مرضى Stargardt (NCT05417126) وتخطط لبدء المرحلة الثالثة من التجربة التسجيلية في الربع الأول من عام 2025. حصل MCO-010 على تصنيفات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء وتصنيفات الدواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء لكل من RP وStargardt. تشمل الأصول السريرية السابقة العلاج الجيني MCO-020 الذي يتم توصيله بالليزر غير الفيروسي للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
[email protected]

دالاس, 7 نوفمبر 2024  — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية السريرية في مراحلها الأخيرة والتي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض الشبكية الموروثة والتنكس البقعي المرتبط بالعمر (AMD)، أن سونيل جوبتاانضم الدكتور جوبتا إلى مجلس إدارة الشركة. الدكتور جوبتا هو جراح شبكية معروف على المستوى الوطني ورجل أعمال ناجح يتمتع بخبرة عميقة في جميع مراحل تطوير الأدوية والأجهزة الطبية، بما في ذلك التسويق والتصنيع.

"يتمتع الدكتور جوبتا بمزيج استثنائي من الخبرة الطبية وريادة الأعمال في علاج أمراض الشبكية الوراثية والضمور البقعي المرتبط بالعمر الجاف. وهو طبيب مشهور يركز على المرضى، فضلاً عن كونه قائدًا فعالًا في تنفيذ التجارب السريرية والعمليات الجراحية. لقد طور الدكتور جوبتا حقًا رعاية مرضى الشبكية في جميع أنحاء العالم. سيكون عضوًا لا يقدر بثمن في مجلس إدارة نانوسكوب بينما نتقدم نحو تسويق علاجاتنا المستقلة عن الطفرات لاستعادة الرؤية لدى ملايين الأشخاص الذين أصيبوا بالعمى بسبب أمراض الشبكية والضمور البقعي المرتبط بالعمر الجاف." سولاجنا بهاتاشاريا، المؤسس المشارك والرئيس التنفيذي لشركة نانوسكوب.

قال الدكتور جوبتا: "تواصل شركة نانوسكوب تطوير عملها على علاجاتها الجينية الرائدة لأمراض الشبكية الوراثية مثل التهاب الشبكية الصباغي (RP) ومتلازمة ستارغاردت، مما يمنح الأمل للمرضى الذين لا يوجد علاج لهم حاليًا". "إن الإعلانات الأخيرة للشركة التي تسلط الضوء على نتائج الفعالية والسلامة من المرحلة العشوائية 2ب "إن التجارب السريرية في مجال RP مع تقديم طلب BLA لاحقًا هي تجارب ثورية. ومع تجربة التسجيل في المرحلة الثالثة لـ Stargardt وتقديم طلب BLA في RP في المستقبل القريب، أصبحت Nanoscope أقرب إلى المساعدة في معالجة الاحتياجات الخطيرة غير الملباة. لقد جمعت Nanoscope فريقًا عالميًا من العلماء والأطباء وقادة الأعمال، وأنا متحمس للمساهمة."

وقال جلين سبليندوريو، رئيس مجلس الإدارة: "أود أن أرحب بالدكتور جوبتا وأتطلع إلى العمل معه. فهو ينضم إلينا في لحظة محورية في رحلة نانوسكوب. ومع مسار تنظيمي معزز، نتطلع إلى الاستفادة من خبرته الاستراتيجية بالإضافة إلى شبكته مع مجتمع شبكية العين".

الدكتور جوبتا هو مؤسس وباحث رئيسي في معهد شبكية العين التخصصي (RSI)، إحدى أكبر منظمات أبحاث شبكية العين في الولايات المتحدة خدمة المرضى في العيادات في جميع أنحاء الجنوب. وكان أيضًا مؤسسًا ومديرًا طبيًا لـ USRetina - واحدة من أكبر جمعيات أطباء الشبكية في الولايات المتحدة متخصص في توزيع الأدوية، وعمليات الشراء الجماعي، والعمليات التشغيلية السريرية وتطوير البرمجيات قبل خروجها مؤخرًا إلى شركة ماكيسون. أسس ويشغل منصب رئيس مجلس الإدارة والرئيس الطبي لشركة Intelligent Retinal Imaging Systems (IRIS)، وهي منصة طب عن بعد معتمدة من إدارة الغذاء والدواء، ومبنية على السحابة، لتقييم أمراض الشبكية في بيئة الرعاية الأولية. يعمل فريق IRIS التابع للدكتور جوبتا على إنهاء العمى الذي يمكن الوقاية منه بسبب اعتلال الشبكية السكري وغيره من الحالات في جميع أنحاء العالم. كان الدكتور جوبتا رئيسًا سابقًا لمركز الطب الرياضي في معهد أندروز وخدم في مجلس إدارة معهد أندروز للأبحاث والتعليم. في هذه الجهود وما بعدها، يربط بين الصناعة ومنظمات تقديم الرعاية السريرية لتحسين تجربة المريض والنتائج. حصل الدكتور جوبتا على شهادته الطبية من جامعة سينسيناتي كلية الطب وأكمل إقامته في طب العيون في معهد كولين للعيون في كلية بايلور للطب في هيوستن، تكساس. أكمل زمالة في أمراض الشبكية والجسم الزجاجي والجراحة في جامعة أيوا.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تطور شركة نانوسكوب ثيرابيوتكس علاجات ضوئية جينية لا تعتمد على الجينات لاستعادة البصر لملايين المرضى الذين أصيبوا بالعمى بسبب أمراض تنكس الشبكية التي لا يوجد لها علاج. وقد أعلنت الشركة الرائدة في مجالها، MCO-010، مؤخرًا عن نتائج أولية من تجربة سريرية عشوائية مزدوجة التعمية متعددة المراكز RESTORE Phase 2b في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772). لقد أكملت الشركة تجربة STARLIGHT للمرحلة الثانية لعلاج MCO-010 في مرضى Stargardt (NCT05417126) ومؤخرا أعلنت عن خطط لبدء المرحلة الثالثة تجربة تسجيلية في الربع الأول من عام 2025. حصل MCO-010 على تصنيفات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء وتسميات دواء يتيم من إدارة الغذاء والدواء لكل من التهاب الشبكية الصباغي ومتلازمة ستارغاردت. تشمل الأصول السريرية السابقة العلاج الجيني MCO-020 الذي يتم توصيله بالليزر غير الفيروسي للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
(212) 600-1902
[email protected]

المصدر علاجات النانو

دالاس, 31 أكتوبر 2024 / — شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكسأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية في مرحلة تقديم طلب الحصول على ترخيص بيولوجي جديد والتي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض التنكس الشبكي، عن نتائج إيجابية لمدة عامين من المرحلة 2b من التجربة السريرية العشوائية الخاضعة للرقابة RESTORE لبرنامجها الرائد MCO-010., تم تقديم علاج جيني لا يعتمد على الطفرة للمرضى الذين يعانون من فقدان البصر الدائم والشديد بسبب التهاب الشبكية الصباغي المتقدم (RP) من قبل ألين سي هودكتور في الطب، زميل الكلية الأمريكية للجراحين، زميل الجمعية الأمريكية لجراحة العيون، مدير أبحاث الشبكية والمدير المشارك لخدمة الشبكية في مستشفى ويلز للعيون، والمستشار الطبي الرئيسي لشركة نانوسكوب، 20 أكتوبر 2024 في الاجتماع الذي اختتم مؤخرا الاجتماع السنوي لـ AAO 2024.

خلال عرضه التقديمي بعنوان "فعالية وأمان العلاج البصري الوراثي MCO-010 لاستعادة الرؤية لدى المرضى الذين يعانون من فقدان شديد للرؤية بسبب RP: نتائج TOPLINE لمدة عامين من مرحلة 2ب"في دراسة سريرية عشوائية خاضعة للتحكم الوهمي (RESTORE)، سلط الدكتور هو الضوء على الفائدة المقاسة لتحسن متوسط حدة البصر المصححة (BCVA) بنحو 0.3 LogMAR (ما يعادل 3 أسطر و15 حرفًا) والذي تم الحفاظ عليه في نقاط زمنية لاحقة على مدار التجربة السريرية الخاضعة للتحكم الوهمي. وتضمنت النتائج الإضافية ما يلي:

• أظهرت مجموعة MCO-010 ذات الجرعة العالية تحسنًا متوسطًا بلغ 0.337 ± 0.0829 و0.539 ± 0.1032 LogMAR (مقابل مجموعة التحكم الوهمية، p = 0.0209 و0.0014) في الأسبوعين 52 (الأساسي) و76 (الثانوي الرئيسي)، على التوالي، وأظهرت مجموعة MCO-010 ذات الجرعة المنخفضة تحسنًا متوسطًا بلغ 0.382 ± 0.1244 و0.374 ± 0.1332 LogMAR (مقابل مجموعة التحكم الوهمية، p = 0.0290 و0.0652) في نفس النقاط الزمنية (تم الإعلان عنه مسبقًا).
• في الأسبوع 52، أظهر 7 من 18 فردًا (39%) تم إعطاؤهم جرعة MCO-010 تحسنًا في BCVA ≥ 0.3 LogMAR؛ ووصل 10 من 18 (56%) إلى هذه العتبة في الأسبوع 76.
• يظهر التحليل الطولي تحسنًا متوسطًا في BCVA بأهمية إحصائية مقارنةً بالتحكم الوهمي في الأسابيع 36-88 من الزيارات.
• كانت مساحة BCVA تحت منحنى الملامح حتى الأسابيع 52 و76 و100 أكبر بخمس مرات وكانت ذات دلالة إحصائية لكلا مجموعتي جرعة MCO-010 مقارنة بالمجموعة الضابطة الوهمية.
• كان MCO-010 جيد التحمل ولم يتم الإبلاغ عن أي آثار جانبية خطيرة في مجموعات MCO-010. كانت خلايا الغرفة الأمامية (44% MCO-010، 22% sham-control) وارتفاع ضغط الدم في العين (39% MCO-010، 11% sham-control) هي الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا. تم حل هذه الآثار الجانبية أو السيطرة عليها باستخدام الأدوية الموضعية.

"إن التحسن الدائم المهم إحصائيًا في الرؤية والذي تم تحقيقه في نقاط زمنية متعددة خلال الدراسة التي استمرت لمدة عامين جدير بالملاحظة للغاية. لم يتم ملاحظة هذه الدرجة من التحسن مطلقًا في تجربة عشوائية خاضعة للرقابة على مجموعة متنوعة للغاية من المرضى الذين يعانون من فقدان البصر الشديد"، قال الدكتور هو. "تمنح هذه النتائج الأمل للمرضى وأطباء العيون في أن الحل قريب. نحن أخيرًا على وشك التوصل إلى علاج جيني فعال في العيادة لا يعتمد على الطفرات للأشخاص الذين يعانون من فقدان البصر الشديد".

RESTORE هي أول دراسة عشوائية محكومة على الإطلاق تظهر تحسنًا ملحوظًا في حدة البصر في مجموعة مرضى RP وجزءًا رئيسيًا من طلب BLA القادم المخطط لبرنامج RP التابع لـ Nanoscope. تم تصميم دراسة RESTORE تم الإعلان عنه مسبقًا.

صرح سولاجنا باتاتشاريا، المؤسس المشارك والرئيس التنفيذي لشركة نانوسكوب، قائلاً: "تفتخر نانوسكوب بكونها رائدة في مجال البصريات الوراثية، حيث تعمل على تطوير علاج لا يعتمد على الطفرات والأمراض، ومصمم لتحقيق الأداء الأمثل مع الحركية السريعة والحساسية عبر طيف الضوء المرئي وفي مستويات الضوء المحيط. نحن ندرك الحاجة الكبيرة غير الملباة، ونعمل بجد لتوفير MCO-010 لهؤلاء المرضى الذين يعانون من فقدان البصر الدائم والتقدمي بسبب التنكس الشبكي. إنهم نجمنا الشمالي".

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تطور شركة نانوسكوب ثيرابيوتكس علاجات ضوئية جينية لا تعتمد على الجينات لاستعادة البصر لملايين المرضى الذين أصيبوا بالعمى بسبب أمراض تنكس الشبكية التي لا يوجد لها علاج. وقد أعلنت الشركة الرائدة في مجالها، MCO-010، مؤخرًا عن نتائج أولية من تجربة سريرية عشوائية مزدوجة التعمية متعددة المراكز RESTORE Phase 2b في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772). لقد أكملت الشركة تجربة STARLIGHT للمرحلة الثانية لعلاج MCO-010 في مرضى Stargardt (NCT05417126) ومؤخرا أعلنت عن خطط لبدء المرحلة الثالثة تجربة تسجيلية في الربع الأول من عام 2025. حصل MCO-010 على تصنيفات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء وتصنيفات الدواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء لكل من RP وStargardt. تشمل الأصول السريرية السابقة العلاج الجيني MCO-020 الذي يتم توصيله بالليزر غير الفيروسي للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
[email protected]

دالاس, 21 أكتوبر 2024  — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية السريرية في مرحلة متأخرة والتي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض التنكس الشبكي عن اكتشاف رائد في مجال العلوم والتكنولوجيا المتعلقة بالرؤية الانتقالية (TVST، مجلة ARVO) توضح أن العلاج الضوئي الوراثي MCO-010 للشبكية الداخلية يوقف المزيد من التنكس الشبكي في نموذج حيواني لمرض التهاب الشبكية الصباغي (RP)، كما تم تقييمه من خلال التصوير المقطعي البصري والتحليل المناعي الكيميائي.

بعد العلاج داخل الجسم الزجاجي باستخدام MCO-010 (سونبيريتيجيني إستيبارفوفيك)، تم نقل ما يقرب من 80% من الخلايا ثنائية القطب في الشبكية، ولم يتم ملاحظة أي تغييرات في سمك الشبكية، على عكس المجموعة الضابطة. تقدم النتائج الموضحة في المنشور دليلاً على أن التعبير عن MCO-010 في شبكيات أعين الفئران التي تعاني من تنكس المستقبلات الضوئية يوقف المزيد من الخسارة ويمنع المزيد من الفوضى في طبقات الخلايا الشبكية.

"MCO-010 هو العلاج الوحيد عريض النطاق والسريع والحساس للغاية الذي يخضع حاليًا للتجارب السريرية وقد أظهر تحسنًا كبيرًا في الرؤية لدى مرضى RP المتقدم. بالإضافة إلى استعادة الرؤية عن طريق حقن MCO-010 داخل الجسم الزجاجي، والذي يتم قياسه من خلال الاختبارات السلوكية والكهربائية الفيزيولوجية، فإن هذا الجانب المعدل للمرض من MCO-010 يوفر ميزة علاجية رئيسية في العلاجات الضوئية الجينية من خلال استهداف الخلايا ثنائية القطب في الشبكية الداخلية،" قال الدكتور. فينيت ماهاجانأستاذ ونائب رئيس قسم الأبحاث بقسم طب العيون في جامعة ستانفورد.

"وقد لوحظ هذا الجانب المعدِّل للمرض في MCO-010 أيضًا في نموذج حيواني لمرض ستارغاردت وكذلك نموذج الرئيسيات غير البشرية للضمور الجغرافي"، كما قال سامارندرا موهانتيدكتور في الفلسفة، رئيس ومدير قسم العلوم في شركة نانوسكوب. "لدينا أدلة أولية على استقرار بنية الشبكية في التجربة السريرية لـ RP، ونخطط لإجراء تقييم طويل الأمد لهذا المؤشر الحيوي التشريحي."

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanoscope Therapeutics على تطوير علاجات بصرية وراثية لا تعتمد على الجينات لاستعادة البصر لملايين المرضى الذين أصيبوا بالعمى بسبب أمراض التنكس الشبكي، والتي لا يوجد لها علاج. بعد النتائج الإيجابية في نهاية الدراسة من تجربة RESTORE Phase 2b السريرية متعددة المراكز والعشوائية والمزدوجة التعمية والخاضعة للتحكم الوهمي لمرض RP (NCT04945772), الشركة أعلنت عن خطتها لبدء تقديم طلب BLA لعلاج RP في الربع الأول من عام 2025، حصل MCO-010 على تصنيفات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء وتصنيفات الدواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء لكل من RP وStargardt. أكملت الشركة تجربة STARLIGHT للمرحلة الثانية لعلاج MCO-010 في مرضى Stargardt (NCT05417126) ومؤخرا أعلنت عن خطط لبدء المرحلة الثالثة من المقرر إجراء تجربة تسجيلية في الربع الأول من عام 2025. وتشمل الأصول السريرية الأولية العلاج الجيني MCO-020 الذي يتم توصيله بالليزر غير الفيروسي لعلاج الضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
(212) 600-1902
[email protected]

المصدر علاجات النانو

دالاس, 15 أكتوبر 2024 — شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكسأعلنت شركة نانوسكوب، وهي شركة تكنولوجيا حيوية في مرحلة تقديم طلب الحصول على ترخيص بيولوجي جديد تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض التنكس الشبكي، اليوم أن نانوسكوب سوف تقدم عرضًا في الاجتماع السنوي لـ AAO 2024 يحدث 18-21 أكتوبر 2024 في شيكاغو، إلينوي، والمرتبطة بها Eyecelerator في AAO 2024 و ابتكار شبكية العين الاجتماعات التي تجري في كلا 17 أكتوبر^ذ، 2024. تفاصيل العروض التقديمية هي كما يلي:

عنوان: فعالية وأمان العلاج البصري الوراثي MCO-010 لاستعادة الرؤية لدى المرضى الذين يعانون من فقدان شديد للرؤية بسبب التهاب الشبكية الصباغي: نتائج TOPLINE لمدة عامين من مرحلة 2ب/3 تجربة سريرية عشوائية خاضعة للتحكم الوهمي (RESTORE)
حصة: الجلسة PA048 (الأوراق الأصلية حول الشبكية والجسم الزجاجي)
تاريخ الجلسة: الأحد 20 أكتوبر^ذ, 2024
وقت الجلسة: 2:00 مساءً – 3:15 مساءً بتوقيت وسط الولايات المتحدة (شخصيًا، حسب الطلب)
موقع: مركز مؤتمرات ماكورميك بليس، الغرفة S405
مقدم: الدكتور آلن هو، زميل الكلية الأمريكية للجراحين، زميل الجمعية الأمريكية لجراحة العيون، مدير أبحاث شبكية العين والمدير المشارك لخدمة شبكية العين في مستشفى ويلز للعيون، والمستشار الطبي الرئيسي لشركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس.

خلال عرضه التقديمي، سيناقش الدكتور هو البيانات الأولية لنهاية الدراسة من RESTORE، وهي تجربة عشوائية محكومة (RCT) لعلاج MCO-010 في المرضى الذين يعانون من فقدان شديد للرؤية بسبب التهاب الشبكية الصباغي (RP). RESTORE هي أول تجربة عشوائية محكومة على الإطلاق تظهر تحسنًا ملحوظًا في حدة البصر في هذه الفئة من المرضى وجزءًا رئيسيًا من تقديم BLA القادم المخطط له لبرنامج RP التابع لـ Nanoscope.

عنوان الجلسة: عرض شبكية العين (Eyecelerator @ AAO 2024)
تاريخ الجلسة: الخميس 17 أكتوبر^ذ, 2024
وقت الجلسة: 1:15 – 3:00 مساءً بالتوقيت المركزي الصيفي
موقع: مركز مؤتمرات ماكورميك بليس، الغرفة E450a
مقدم: صموئيل باروندكتور في الطب، كبير المسؤولين الطبيين

خلال عرضه التقديمي، سيستعرض الدكتور بارون برنامج منصة Opsin متعدد الخصائص من الجيل التالي من شركة Nanoscope للمرضى المصابين بالضمور الجغرافي (GA) بسبب التنكس البقعي المرتبط بالعمر المتقدم. يستخدم البرنامج MCO-020، وهو علاج جيني من الجيل التالي للضمور الجغرافي، ويتميز بنهج توصيل الجينات البصري غير الفيروسي الذي يستهدف مكانيًا. يخضع برنامج GA من شركة Nanoscope حاليًا للتحضير السريري للتجربة السريرية للمرحلة 1/2 في مرضى GA.

عنوان الجلسة: مستقبل علاجات الشبكية (ابتكار الشبكية)
تاريخ الجلسة: 17 أكتوبر^ذ, 2024
وقت الجلسة: 6:24 مساءً بالتوقيت المركزي
موقع: فندق إنتركونتيننتال شيكاغو ماجنيفيسنت مايل، قاعة الحفلات الكبرى
المتحدث: سامارندرا موهانتيدكتوراه، رئيس ومدير علمي

سيشارك الدكتور موهانتي في ندوة تتناول أحدث العلاجات المتطورة التي يتم تطويرها لمعالجة أمراض الشبكية.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تطور شركة نانوسكوب ثيرابيوتكس علاجات ضوئية جينية لا تعتمد على الجينات لاستعادة البصر لملايين المرضى الذين أصيبوا بالعمى بسبب أمراض تنكس الشبكية التي لا يوجد لها علاج. وقد أعلنت الشركة الرائدة في مجالها، MCO-010، مؤخرًا عن نتائج أولية من تجربة سريرية عشوائية مزدوجة التعمية متعددة المراكز RESTORE Phase 2b في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772). لقد أكملت الشركة تجربة STARLIGHT للمرحلة الثانية لعلاج MCO-010 في مرضى Stargardt (NCT05417126) ومؤخرا أعلنت عن خطط لبدء المرحلة الثالثة تجربة تسجيلية في الربع الأول من عام 2025. حصل MCO-010 على تصنيفات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء وتصنيفات الدواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء لكل من RP وStargardt. تشمل الأصول السريرية السابقة العلاج الجيني MCO-020 الذي يتم توصيله بالليزر غير الفيروسي للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
[email protected]

دالاس، تكساس - 10 أكتوبر 2024  — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت شركة نانوسكوب، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية السريرية في مرحلة متأخرة تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض التنكس الشبكي، اليوم عن اجتماع مثمر مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بشأن برنامجها السريري لتقييم MCO-010 لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (RP). وبناءً على الملاحظات التنظيمية المقدمة في الاجتماع، ستبدأ نانوسكوب بتقديم طلب ترخيص المواد البيولوجية (BLA) في الربع الأول من عام 2025.

فيما يتعلق بالاجتماع، أقرت إدارة الغذاء والدواء بالخطوات التالية التي اقترحتها شركة نانوسكوب لتسهيل تقديم طلب الحصول على ترخيص بيولوجي جديد لعقار MCO-010 لعلاج فقدان البصر الشديد بسبب التهاب المفاصل الروماتويدي. وقد حددت شركة نانوسكوب خططها لتقديم طلب الحصول على ترخيص بيولوجي جديد لعقار MCO-010 لعلاج فقدان البصر الشديد بسبب التهاب المفاصل الروماتويدي بناءً على تصنيفها السريع.

غالبًا ما يكون فقدان البصر الشديد هو النتيجة التي يتوصل إليها الأفراد الذين تم تشخيص إصابتهم باعتلال الشبكية الصباغي، مما يؤدي في النهاية إلى العمى. يركز نموذج العلاج الحالي على إعادة تأهيل البصر، لكن المرضى ما زالوا يعانون من ضعف البصر التدريجي طوال حياتهم، مما يؤثر بشكل كبير على جودة الحياة.

"إن الحفاظ على حدة البصر الأساسية على مدى عدة سنوات يمثل تأثيرًا علاجيًا مهمًا ينحرف عن التاريخ الطبيعي المتوقع لمرض التهاب الشبكية الصباغي"، كما قال ألين سي هودكتور في الطب، زميل الكلية الأمريكية للجراحين، زميل الكلية الأمريكية لجراحة العيون، مدير أبحاث الشبكية والمدير المشارك لخدمة الشبكية في مستشفى ويلز للعيون، والمستشار الطبي الرئيسي لشركة نانوسكوب. "لقد أثرت ردود الفعل من إدارة الغذاء والدواء على خطة تقديم طلب الحصول على ترخيص بيولوجي جديد لشركة نانوسكوب، وبالتالي تقديم إمكانية وجود خيار قابل للتطبيق وترميم للمرضى الذين فقدوا بصرهم بسبب مجموعة من التنكسات الشبكية التدريجية التي تشمل اعتلال الشبكية الصباغي."

"نحن سعداء بالتفاعلات الإيجابية التي أجريناها مع إدارة الغذاء والدواء نتيجة للخبرة الاستثنائية والالتزام الدؤوب لفريق نانوسكوب"، قال سولاجنا بهاتاشاريا"المؤسس المشارك والرئيس التنفيذي لشركة نانوسكوب. "هدفنا المشترك هو تغيير حياة الناس، وقد نجحنا معًا في تطوير MCO-010 إلى درجة تقديم طلب الحصول على ترخيص بيولوجي. ومع كل خطوة إلى الأمام، نركز على المرضى الذين ينتظرون استعادة البصر بشكل مفيد. ويتطلع فريقنا إلى مواصلة العمل المهم الذي بدأناه، جنبًا إلى جنب مع شركائنا، لتقديم هذا العلاج للمرضى الذين لديهم احتياجات كبيرة غير ملباة."

"يأتي هذا الاجتماع المثمر مع إدارة الغذاء والدواء في أعقاب اجتماعنا الأخير لنهاية المرحلة الثانية لبرنامجنا لعلاج الضمور البقعي في ستارغاردت، والذي يتقدم إلى تجربة التسجيل في المرحلة الثالثة"، كما قال سامارندرا موهانتيدكتور في الفلسفة، رئيس ومدير قسم العلوم في شركة نانوسكوب. "إن الأدلة على التحسن في حدة البصر على مدار ثلاث سنوات عبر دراسات RESTORE وREMAIN تؤكد قوة التزامنا بتقديم هذا العلاج التحويلي للمرضى".

حول التهاب الشبكية الصباغي
التهاب الشبكية الصباغي هو مجموعة من أمراض العيون النادرة التي تؤثر على الشبكية، وتظهر أعراضها في مرحلة الطفولة وهي السبب الرئيسي للعمى لدى البالغين في سن العمل. وهو مرض وراثي، أي أنه ينتقل إلى الأطفال عبر جينات معيبة من والديهم. وقد تم تحديد أكثر من عدة مئات من الطفرات الجينية التي يمكن أن تسبب التهاب الشبكية الصباغي. وفي المرضى المصابين بالتهاب الشبكية الصباغي، تتدهور خلايا المستقبلات الضوئية التي تستشعر الضوء مما يؤدي إلى فقدان البصر. وفي الوقت الحالي، لا توجد علاجات معتمدة لفقدان البصر الشديد بسبب التهاب الشبكية الصباغي. ويعد إبطاء أو منع المزيد من تدهور الرؤية لدى المرضى المصابين بالتهاب الشبكية الصباغي هدفًا علاجيًا.

حول MCO-010
مكو-010 (سونبيريتيجيني إستيبارفوفيكيُعد عقار MCO-010 (المُعلق للحقن داخل الجسم الزجاجي) هو عقار أوبسين عريض النطاق وسريع وحساس للغاية وهو قيد التجارب السريرية حاليًا. تهدف العلاجات الجينية الحالية إلى علاج المرضى الذين يعانون من طفرات جينية محددة في الخلايا الشبكية الخارجية، في حين أن العلاج الأحادي البصري الوراثي MCO القابل للتنشيط في الضوء المحيط والذي يستهدف الخلايا العصبية الشبكية الداخلية الوفيرة لديه القدرة على استعادة فقدان الرؤية بسبب RP المتقدم، مع الخلايا الشبكية الخارجية المتدهورة. من خلال استهداف الخلايا ثنائية القطب عبر مُعزز مُحفز mGluR6، تم تصميم شريط التعبير MCO-010 لاستعادة الرؤية عالية الجودة في البيئات الواقعية. يسمح ناقل AAV2 الحاصل على براءة اختراع بنقل قوي لـ MCO-010 في الخلايا ثنائية القطب عند الحقن داخل الجسم الزجاجي. أظهرت تجربة المرحلة 1/2 لـ MCO-010 في مرضى RP المتقدم تحسنًا في الحركة الموجهة بالرؤية وتمييز الأشكال وحِدة البصر. أظهرت نسبة كبيرة من المرضى الذين عولجوا باستخدام MCO-010 في تجربة RESTORE متعددة المراكز مزدوجة التعمية العشوائية تحسنات في حدة البصر المصححة بشكل أفضل بالإضافة إلى الرؤية الوظيفية التي تم تقييمها من خلال الحركة الموجهة بالرؤية والتمييز بين الأشكال، إلى جانب ملف تعريف أمان إيجابي.

تحديثات سريرية أخرى
أكملت الشركة تجربة STARLIGHT للمرحلة الثانية لعلاج MCO-010 في مرضى Stargardt (NCT05417126) ومؤخرا أعلنت عن خطط لبدء المرحلة الثالثة التجربة التسجيلية في الربع الأول من عام 2025.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تطور شركة نانوسكوب ثيرابيوتكس علاجات ضوئية جينية لا تعتمد على الجينات لاستعادة البصر لملايين المرضى الذين أصيبوا بالعمى بسبب أمراض تنكس الشبكية التي لا يوجد لها علاج. وقد أعلنت الشركة الرائدة في مجالها، MCO-010، مؤخرًا عن نتائج أولية من تجربة سريرية عشوائية مزدوجة التعمية متعددة المراكز RESTORE Phase 2b في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772). حصل MCO-010 على تصنيفات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء وتصنيفات الدواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء لكل من RP وStargardt. تشمل الأصول السريرية السابقة العلاج الجيني MCO-020 الذي يتم توصيله بالليزر غير الفيروسي للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
(212) 600-1902
[email protected]

دالاس, 30 سبتمبر 2024 — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية التي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض الشبكية الوراثية والضمور الجغرافي الثانوي للتنكس البقعي، أن الشركة حصلت على ترخيص لتكنولوجيا CatCh من Max Planck Innovation، وهي منظمة نقل التكنولوجيا التابعة لجمعية Max Planck. واستنادًا إلى نتائج الأبحاث من معهد Max Planck للفيزياء الحيوية، والعمل الرائد للبروفيسور. إرنست بامبرج في مجال البصريات الوراثية، تعمل هذه التقنية الحاصلة على براءة اختراع على تعزيز حساسية الضوء للأوبسين متعدد الخصائص (MCO-010، وهو مركب اندماجي ثلاثي البروتين يشمل CatCh) الذي طورته شركة نانوسكوب كعلاج جيني لاستعادة الرؤية لدى المرضى الذين يعانون من ضعف البصر الناجم عن عوامل وراثية. تعد منصة MCO الرائدة من شركة نانوسكوب أول نهج بصري وراثي يجمع بين مكونات متعددة حساسة للضوء، ينتج مجموعها بروتين اندماجي حساس عبر الطيف المرئي عند مستويات الضوء المحيط بحركية سريعة. وقد أكملت شركة نانوسكوب بنجاح العديد من الدراسات السريرية على MCO-010 لمرضين وراثيين رئيسيين للتنكس الشبكي: التهاب الشبكية الصباغي (RP) ومرض ستارغاردت. تخطط الشركة الآن للحصول على موافقة على العلاج والتوسع في المؤشرات العلاجية الواسعة.

وقال الدكتور رافائيل جوردان، رئيس قسم طب العيون في جامعة ماكس بلانك: "نحن متحمسون لرؤية الفوائد المحسنة لمنصة MCO، التي تتضمن تقنية CatCh من معهد ماكس بلانك للفيزياء الحيوية، وتقدم أملاً جديدًا لاستعادة الرؤية لدى أولئك الذين يعانون من حالات تنكسية شديدة في شبكية العين". سامارندرا موهانتي"إن اتفاقيتنا مع شركة ماكس بلانك للابتكار تسمح لنا بتحويل الاكتشافات العلمية الرائدة إلى حلول علاجية فعالة. وبفضل التوصيل الفيروسي الفعال لأكثر بروتينات الاندماج غير الثديية والمصممة بيولوجيًا تعقيدًا لعلاج حالات التنكس الشبكي الشديدة الناجمة عن العديد من الطفرات الجينية المختلفة، نحن على وشك علاج المرضى الذين لديهم احتياجات عالية غير ملباة وتحسين نوعية حياتهم بشكل مستدام."

وأضافت الدكتورة ماريك جوريتز، مديرة براءات الاختراع والترخيص في ماكس بلانك للابتكار: "إن الخصائص المتقدمة لـ CatCh بالاشتراك مع التكنولوجيا الخاصة بشركة نانوسكوب تجعل هذا النهج واعدًا للغاية لعلاج ضعف البصر المرتبط بالتهاب الشبكية بالعلاج الجيني. نحن متحمسون لمتابعة المزيد من التطوير وسنكون سعداء إذا استفاد المرضى في النهاية من هذا النهج المبتكر".

يشكل العمى وضعف البصر الناجم عن أمراض العيون الوراثية مثل التهاب الشبكية الصباغي ومرض ستارغاردت والتنكس البقعي المرتبط بالعمر تحديًا طبيًا كبيرًا في جميع أنحاء العالم. غالبًا ما تؤدي هذه الأمراض إلى فقدان تدريجي للرؤية ولها تأثير كبير على جودة حياة المتضررين. نظرًا لأن خيارات العلاج الحالية محدودة، فإن الأساليب المبتكرة مثل منصة MCO تقدم الآن أملًا جديدًا. من خلال قدرتها على استعادة الرؤية جزئيًا من خلال العلاج الجيني، يمكن أن تمثل منصة تكنولوجيا نانوسكوب تقدمًا كبيرًا في علاج أمراض العيون الخطيرة هذه.

التطبيق العلاجي والاختبارات السريرية

تم دمج تقنية CatCh المرخصة الآن بواسطة شركة Nanoscope Therapeutics كواحدة من ثلاث وحدات فرعية لبروتين الاندماج MCO-010، حيث تساهم كل منها بخصائص تكميلية يتم تنشيطها بالضوء، والتي تؤدي معًا إلى علاج بإمكانه استعادة الرؤية في البيئات اليومية. تم اختبار نهج العلاج الجديد MCO-010 من شركة Nanoscope بنجاح في العديد من الدراسات السريرية لمرض RP ومرض Stargardt. بالإضافة إلى ذلك، يتم اختبار منصة MCO بالفعل وتبين أنها فعالة في الرئيسيات غير البشرية التي تعاني من ضمور جغرافي (GA) ثانوي للضمور البقعي المرتبط بالعمر (AMD).

وتخضع حاليًا عملية تطوير وموافقة MCO-010 لمزيد من المراجعة المكثفة. وتسعى شركة Nanoscope Therapeutics إلى الحصول على الموافقة، وهي تجري مناقشات مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لاستكشاف مسارات تسريع محتملة لتسويقها. ومن الممكن أن تساعد هذه الجهود في جعل العلاج المبتكر متاحًا للمرضى بشكل أسرع، والذين يحتاجون بشكل عاجل إلى خيارات علاجية جديدة.

تم تطوير تقنية CatCh (الرودوبسين الناقل للكالسيوم) من قبل البروفيسور. إرنست بامبرج، أحد رواد مجال البصريات الوراثية، وزملاؤه في معهد ماكس بلانك للفيزياء الحيوية. CatCh، وهو طفرة من Channelrhodopsin-2 ذات خصائص محسنة، يوفر مزايا كبيرة مثل الحركية الأسرع وزيادة حساسية الضوء الأزرق.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.

شركة نانوسكوب ثيرابيوتكس هي شركة أدوية حيوية في المرحلة السريرية تعمل على تطوير علاجات جينية لا تعتمد على الطفرات لعلاج أمراض التنكس الشبكي التي تسبب ضعف البصر والعمى، والتي لا يوجد لها علاج حتى الآن. تم الإعلان مؤخرًا عن بيانات 100 أسبوع من المرحلة 2ب/3 من تجربة RESTORE السريرية متعددة المراكز، العشوائية، مزدوجة التعمية، التي يتم التحكم فيها بطريقة وهمية في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772). كما أكملت الشركة مؤخرًا تجربة المرحلة الثانية من علاج STARLIGHT لعلاج MCO-010 في المرضى الذين يعانون من مرض Stargardt (NCT05417126). حصل MCO-010 على تصنيفات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء وتصنيفات الدواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء لكل من RP ومرض Stargardt. تشمل الأصول السريرية السابقة العلاج الجيني MCO-020 غير الفيروسي بالليزر لمرض GA الثانوي لـ AMD.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
(212) 600-1902
[email protected]

المصدر علاجات النانو

دالاس, 19 سبتمبر 2024 / بي آر نيوزواير / — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية التي تعمل على تطوير العلاجات الجينية لأمراض الشبكية الوراثية والضمور الجغرافي الثانوي الناتج عن التنكس البقعي، عن عروض تقديمية في مؤتمر 24^ذ مؤتمر يوريتينا تجري على 19 سبتمبر^ذ-22^{اختصار الثاني} في برشلونة، اسبانيا.

تفاصيل العروض التقديمية هي كما يلي:

عنوان: تحليل AUC الطولي لـ BCVA في المرضى الذين عولجوا بجرعات منخفضة أو عالية من العلاج البصري الوراثي المستقل عن طفرة MCO-010 لالتهاب الشبكية الصباغي: نتائج TOPLINE لمدة 100 أسبوع من مرحلة 2ب/3 تجربة سريرية عشوائية خاضعة للتحكم الوهمي (RESTORE)
تاريخ الجلسة: 21 سبتمبر 2024
وقت الجلسة: 9:36 صباحًا بتوقيت وسط أوروبا الصيفي
موقع:115, مركز برشلونة الدولي للمؤتمرات
مقدم: جوردي مونيس، دكتوراه في الطب، دكتوراه، مدير معهد البقعة الصفراء، ومؤسسة برشلونة للبقعة الصفراء (إسبانيا)

بالإضافة إلى المقاييس النموذجية للفعالية في نقاط زمنية فردية (نقاط النهاية الأولية والثانوية الرئيسية)، سيقدم الدكتور مونيس تحليل الفعالية لأفضل حدة بصرية مصححة (BCVA) في مرضى التهاب الشبكية الصباغي المعالجين بـ Multi-Characteristic Opsin (MCO-010) باستخدام طريقة المساحة تحت المنحنى (AUC) التي تلتقط فائدة العلاج على مدار فترة المراقبة الكاملة لمدة عامين في RESTORE. البروفيسور جوردي مونيس (إسبانيا) سوف يرأس أيضا ندوة الأقمار الصناعية تركز الندوة على العلاج البصري الوراثي لمرض IRDs والضمور الجغرافي. تفاصيل الندوة هي كما يلي.

عنوان الندوة: العلاجات البصرية الوراثية لمرض التنكس الشبكي – التطورات السريرية والتحديثات
تاريخ: 20 سبتمبر 2024
وقت: 9:45 صباحًا - 10:45 صباحًا بتوقيت وسط أوروبا الصيفي
09:45 صباحًا بتوقيت وسط أوروبا الصيفي: الملاحظات الافتتاحية، جوردي مونيس، دكتوراه في الطب، دكتوراه (إسبانيا)
09:48 صباحًا بتوقيت وسط أوروبا الصيفي: أمراض الشبكية التنكسية، أرشد خاناني، ماجستير، دكتوراه في الطب، FASRS (الولايات المتحدة الأمريكية)
09:58 صباحًا بتوقيت وسط أوروبا الصيفي: العلاجات البصرية الوراثية لـ IRDs، باولو ستانجا، دكتوراه في الطب (المملكة المتحدة)
10:08 صباحًا بتوقيت وسط أوروبا الصيفي: العلاجات البصرية الجينية للتنكس البقعي، جوردي مونيس، دكتوراه في الطب، دكتوراه (إسبانيا)
10:18 صباحًا بتوقيت وسط أوروبا الصيفي:تقييمات التصوير والفعالية في تقييم مرضى ضعف البصر الذين عولجوا بالتقنيات البصرية الوراثية، أوشا تشاكرافارثي، دكتوراه في الطب (المملكة المتحدة)
10:28 بتوقيت وسط أوروبا الصيفي: جلسة أسئلة وأجوبة، لجميع المتحدثين، بإدارة البروفيسور فرانسيسكو بانديلو، دكتور في الطب (إيطاليا)
موقع:118/119, مركز برشلونة الدولي للمؤتمرات

سيكون فريق الإدارة حاضرا في المؤتمر ومتاحا للاجتماعات.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض تنكس الشبكية، والتي لا يوجد علاج لها. أعلنت الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، مؤخرًا عن نتائج رئيسية من تجربة RESTORE Phase 2b متعددة المراكز والعشوائية ومزدوجة القناع والخاضعة للتحكم الوهمي في الولايات المتحدة لالتهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772). كما أكملت الشركة تجربة STARLIGHT للمرحلة الثانية لعلاج MCO-010 في مرضى Stargardt (NCT05417126) وأعلن مؤخرا تخطط لبدء المرحلة الثالثة من التجارب التسجيليةحصل MCO-010 على تصنيفات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء وتصنيفات الدواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء لكل من RP وStargardt. تشمل الأصول السريرية السابقة العلاج الجيني MCO-020 الذي يتم توصيله بالليزر غير الفيروسي للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
(212) 600-1902
[email protected]

المصدر علاجات النانو

دالاس, 16 سبتمبر 2024  — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت شركة التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية التي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض الشبكية الوراثية، وشركة الضمور الجغرافي اليوم عن عروض تقديمية في إبتكارات يوريتينا المميزة وعند منتدى مستقبل طب العيون يحدث في 18^ذ سبتمبر في برشلونة، اسبانيا. تفاصيل العروض التقديمية هي كما يلي:

عنوان: اختراق في استعادة الرؤية: البصريات الوراثية المستقلة عن الطفرات في علاج أمراض الشبكية الوراثية والضمور الجغرافي
عنوان الجلسة: الضمور البقعي المرتبط بالعمر غير الوعائي والاعتلال الشبكي الريشي
تاريخ الجلسة: 18 سبتمبر 2024
وقت الجلسة: 14:35 مساءً بتوقيت وسط أوروبا الصيفي
موقع: مركز برشلونة الدولي للمؤتمرات
مقدم: صامويل بارون، دكتور في الطب، كبير المسؤولين الطبيين

في عرضه الذي يتبعه مناقشة جماعية، سيسلط الدكتور بارون الضوء على خطوط أنابيب العلاج متعدد الخصائص Opsin (MCO) من Nanoscope لعلاج فقدان البصر الشديد بسبب التهاب الشبكية الصباغي، والتنكس البقعي ستارغاردت، والضمور الجغرافي.

عنوان: إضفاء الطابع الديمقراطي على العلاج الجيني لأمراض التنكس الشبكي
عنوان الجلسة: عروض الشركة 3
تاريخ الجلسة: 18 سبتمبر 2024
وقت الجلسة: 17:55 مساءً بتوقيت وسط أوروبا الصيفي
موقع: إسفيريك برشلونة
مقدم: سامارندرا موهانتي، دكتوراه، الرئيس والمدير العلمي

خلال عرضه، سيسلط الدكتور موهانتي الضوء على العلاج الجيني البصري المستقل عن الطفرة لاستعادة الرؤية في حالات ضمور الشبكية الوراثي والضمور الجغرافي. كما سيشارك في حلقة نقاشية يرأسها البروفيسور. دومينيك فيشرأستاذ في جامعة أكسفورد.

عنوان اللوحة: آفاق العلاج الجيني والخلوي لأمراض الجزء الخلفي من العين: هل هذا حقا عمل تجاري؟
تاريخ الندوة: 18 سبتمبر 2024
وقت اللوحة: 18:40 – 19:10 مساءً بتوقيت وسط أوروبا الصيفي
موقع: إسفيريك برشلونة
المتحدث: سامارندرا موهانتي، دكتوراه، الرئيس والمدير العلمي

تتضمن كلا الحدثين فرص التواصل مع قادة الصناعة والأطباء والمبتكرين والجهات التنظيمية والمستثمرين. وسيحضر فريق الإدارة هذه الأحداث وسيكون متاحًا للاجتماعات.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض تنكس الشبكية، والتي لا يوجد علاج لها. أعلنت الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، مؤخرًا عن نتائج رئيسية من تجربة RESTORE Phase 2b متعددة المراكز والعشوائية ومزدوجة القناع والخاضعة للتحكم الوهمي في الولايات المتحدة لالتهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772). كما أكملت الشركة تجربة STARLIGHT للمرحلة الثانية لعلاج MCO-010 في مرضى Stargardt (NCT05417126). حصل MCO-010 على تسميات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتسميات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لكل من RP وStargardt. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني MCO-020 بالليزر غير الفيروسي للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
(212) 600-1902
[email protected]

المصدر علاجات النانو

دالاس, 12 سبتمبر 2024  — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة سيستمز، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية السريرية في مرحلة متأخرة تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض التنكس الشبكي والتنكس البقعي المرتبط بالعمر (AMD)، عن اجتماع مثمر في نهاية المرحلة الثانية (EOP2) مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لبرنامجها السريري لتقييم MCO-010 لعلاج فقدان البصر الشديد بسبب التنكس البقعي ستارغاردت (SMD)، ودعم تقدم MCO-010 إلى تجربة تسجيلية للمرحلة الثالثة.

وتضمنت النتائج الرئيسية لمناقشة اجتماع EOP2 ما يلي:

• قدمت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية مدخلات واضحة بشأن التجربة التسجيلية المقترحة للمرحلة الثالثة في المرضى المصابين باعتلال الشبكية السكري بهدف دعم سلامة وفعالية MCO-010. سيتكون تصميم الدراسة المقترحة من مجموعة جرعة واحدة من MCO-010 داخل الجسم الزجاجي، يتم توزيعها عشوائيًا بنسبة 1:1 على مجموعة تحكم تتلقى حقنة وهمية.
• أكدت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أن التغيير في أفضل حدة بصرية مصححة (BCVA) الذي يستخدم الاختبار على مخطط ETDRS مناسب للاستخدام في نقطة نهاية الفعالية الأساسية لتقييم التغيير من الأساس إلى الأسبوع 52 في التجربة المقترحة للمرحلة 3.
• قدمت إدارة الغذاء والدواء مدخلات قيمة حول الأساليب الإحصائية لنقاط النهاية الأولية والثانوية المقترحة والتي ستساهم في مزيد من التعاون مع إدارة الغذاء والدواء للتوافق مع التحليلات الإحصائية.
• وعرضت إدارة الغذاء والدواء مواصلة المناقشة والمساعدة في التخطيط لمزيد من التقييم لاختبار التمييز بين الأشكال المتعددة السطوع لدعم الاستخدام كنقطة نهاية ثانوية رئيسية.
• تم تحقيق التوافق عند تسجيل المرضى المكفوفين قانونيًا الذين يعانون من ضعف البصر أسوأ من 20/200، والذين تصل أعمارهم إلى 12 عامًا، للدراسة القادمة، مما أدى إلى توسيع نطاق السكان الذين تم تقييمهم من أولئك الذين تمت دراستهم في المرحلة الثانية.
• وافقت إدارة الغذاء والدواء على كفاية الحزمة غير السريرية الحالية لدعم تقديم طلب بيولوجي بيولوجي مستقبلي.

"يواجه المرضى الذين يعانون من الضمور البقعي ستارغاردت عبئًا مرضيًا كبيرًا مع عدم وجود علاجات ترميمية متاحة حاليًا"، كما قال سولاجنا بهاتاشاريا"بعد النتائج الإيجابية التي حققتها المرحلة الثانية من التجارب السريرية لـ STARLIGHT، فإن نتيجة هذا الاجتماع تعزز قناعتنا بتعزيز التطوير السريري لـ MCO-010 في هذا المجال. نحن نقدر توجيهات إدارة الغذاء والدواء ونتطلع إلى الانتهاء من الاستعدادات للتجربة السريرية للمرحلة الثالثة."

"إن النموذج الحالي لإدارة مرض ستارغاردت هو التشخيص، يليه إعادة تأهيل الرؤية ثم الحكم مدى الحياة بتدهور الرؤية إلى العمى الشديد. إن تقدم العلاج الرائد الذي تقدمه نانوسكوب لمرض ستارغاردت إلى المرحلة الثالثة من التجارب السريرية يجعلنا أقرب كثيرًا إلى وجود خيار علاجي قابل للتطبيق للمرضى الذين فقدوا بصرهم بسبب هذا المرض الرهيب"، كما قال. صموئيل باروندكتور في الطب، كبير المسؤولين الطبيين.

ستكون التجربة المخطط لها في المرحلة الثالثة أول تجربة علاجية عشوائية خاضعة للرقابة لعلاج مرض ستارغاردت. إن النهج العلاجي الذي تتبناه شركة نانوسكوب، والذي لا يعتمد على الطفرات، لديه القدرة على تحسين الرؤية لدى العديد من الأشخاص الآخرين الذين يعانون من فقدان شديد للرؤية، بما في ذلك مرضى الضمور البقعي.

حول مرض ستارغاردت
مرض ستارغاردت، والذي يُطلق عليه غالبًا ضمور البقعة الصفراء عند الأطفال، هو مرض يصيب العين ويظهر في مرحلة الطفولة وهو السبب الرئيسي لفقدان البصر عند الأطفال والشباب. وهو مرض وراثي، أي أنه ينتقل إلى الأطفال من خلال جينات معيبة من والديهم. في المرضى المصابين بمرض ستارغاردت، تتدهور الخلايا المستقبلة للضوء في البقعة الصفراء مما يؤدي إلى فقدان الرؤية المركزية. حاليًا، لا توجد علاجات معتمدة.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تطور شركة نانوسكوب ثيرابيوتكس علاجات ضوئية جينية لا تعتمد على الجينات لاستعادة البصر لملايين المرضى الذين أصيبوا بالعمى بسبب أمراض تنكس الشبكية التي لا يوجد لها علاج. وقد أعلنت الشركة الرائدة في مجالها، MCO-010، مؤخرًا عن نتائج أولية من تجربة RESTORE Phase 2b السريرية العشوائية مزدوجة التعمية التي يتم التحكم فيها بشكل وهمي في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (RP) (NCT04945772). كما أكملت الشركة تجربة STARLIGHT المرحلة الثانية من MCO-010 في مرضى مرض ستارغاردت (NCT05417126). حصل MCO-010 على تصنيف المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء وتصنيف الدواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء لكل من RP ومرض Stargardt. تشمل الأصول السريرية السابقة العلاج الجيني MCO-020 الذي يتم توصيله بالليزر غير الفيروسي للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
(212) 600-1902
[email protected]

دالاس, 9 سبتمبر 2024  — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية التي تعمل على تطوير العلاجات الجينية لأمراض الشبكية الوراثية، عن عروض تقديمية في جمعية الشبكية 57^ذ اللقاء العلمي السنوي وعند العلاجات المتقدمة في أوروبا تجري خلال 2^{اختصار الثاني} اسبوع سبتمبر في لشبونة، البرتغال. تفاصيل العروض التقديمية هي كما يلي:

عنوان: تحليل BCVA للمرضى الذين عولجوا بجرعات منخفضة أو عالية من العلاج البصري الوراثي المستقل عن طفرة MCO-010 لالتهاب الشبكية الصباغي: نتائج TOPLINE لمدة 100 أسبوع من مرحلة 2ب/3 تجربة سريرية عشوائية خاضعة للتحكم الوهمي (RESTORE)
عنوان الجلسة: الأمراض الوراثية والحثل والانحطاطات
تاريخ الجلسة: 11 سبتمبر 2024
وقت الجلسة: 4:25 مساءا الغرب
موقع: قاعة بيدرو ليتاو، فندق فور سيزونز ريتز، لشبونة
مقدم: أنات لوينشتايندكتور في الطب، ماجستير في إدارة الأعمال، أستاذ ومدير قسم طب العيون. جامعة تل أبيب

في عرضها التقديمي، ستسلط الدكتورة لوينشتاين الضوء على بيانات RESTORE في نهاية الدراسة لمدة 100 أسبوع من علاج Opsin متعدد الخصائص (MCO) المستقل عن الطفرة لفقدان البصر الشديد الناجم عن التهاب الشبكية الصباغي.

عنوان: إضفاء الطابع الديمقراطي على العلاج الجيني للأمراض العصبية التنكسية
عنوان الجلسة:  العلاج الجيني: تسليط الضوء على التطورات والاختراقات
تاريخ الجلسة: 11 سبتمبر 2024
وقت الجلسة: 4:15 مساءً بالتوقيت الغربي
موقع: مركز مؤتمرات استوريل، لشبونة
مقدم: سامارندرا موهانتي، دكتوراه، الرئيس والمدير العلمي

خلال عرضه التقديمي، سيسلط الدكتور موهانتي الضوء على التطورات والاختراقات الحديثة في مجال العلاج الجيني البصري غير المرتبط بالطفرة لاستعادة الرؤية في حالات ضمور الشبكية الموروث، ومنصة توصيل الجينات بالليزر الموجهة مكانيًا لعلاج الضمور الجغرافي. وسيتبع العرض مناقشة جماعية في 4:45 مساءًكما سيرأس الدكتور موهانتي جلسة بعنوان “"المرونة في العمل: تسخير منصات المتجهات التكيفية لتصنيع العلاج الجيني" في 12 سبتمبر 2024، من الساعة 1:45 حتى 3:00 مساءً بتوقيت غرب الولايات المتحدة.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض تنكس الشبكية، والتي لا يوجد علاج لها. أعلنت الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، مؤخرًا عن نتائج رئيسية من تجربة RESTORE Phase 2b متعددة المراكز والعشوائية ومزدوجة القناع والخاضعة للتحكم الوهمي في الولايات المتحدة لالتهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772). كما أكملت الشركة تجربة STARLIGHT للمرحلة الثانية لعلاج MCO-010 في مرضى Stargardt (NCT05417126). حصل MCO-010 على تسميات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتسميات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لكل من RP وStargardt. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني MCO-020 بالليزر غير الفيروسي للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
(212) 600-1902
[email protected]

دالاس، تكساس - 8 أغسطس 2024  — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية السريرية في مراحلها الأخيرة والتي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض الشبكية الموروثة والتنكس البقعي المرتبط بالعمر (AMD)، أن سولاجنا بهاتاشاريا، الرئيس التنفيذي و سامارندرا موهانتي، رئيس شركة Nanscope Therapeutics، سيقدم ويشارك في حلقة نقاش في 2024 إتش سي وينرايت 4^ذ المؤتمر الافتراضي السنوي لطب العيون، تجري على 15 أغسطس 2024.

تفاصيل العرض هي كما يلي:

نوع الجلسة: عرض تقديمي
تاريخ الجلسة: الخميس 15 أغسطس
وقت الجلسة: 7:00 صباحًا بتوقيت شرق الولايات المتحدة
المقدمون: سولاجنا بهاتاشاريا، الرئيس التنفيذي، و سامارندرا موهانتي، دكتوراه، الرئيس

ستقدم السيدة بهاتاشاريا والدكتور موهانتي تحديثًا مؤسسيًا عن أنشطة Nanscope القادمة بعد البيانات الإيجابية في نهاية الدراسة من التجربة السريرية العشوائية للشركة لـ MCO-010 في المرضى الذين يعانون من التهاب الشبكية الصباغي (RP) وتجربة المرحلة الثانية في مرض ستارغاردت. سيقدم العرض أيضًا الجيل التالي من منصة توصيل الليزر MCO-020 للعلاج الجيني غير الفيروسي للضمور الجغرافي (GA) الثانوي لـ AMD. وستلي ذلك حلقة نقاش حول البرامج السريرية المتقدمة التي تستهدف مؤشرات شبكية العين، يديرها يي تشين، الحاصل على دكتوراه، والمدير الإداري لأبحاث الأسهم في HC Wainright. تفاصيل اللوحة هي كما يلي:

عنوان الجلسة: المرشحين في مرحلة متأخرة من المخاطر لاضطرابات الشبكية
نوع الجلسة: نقاش
تاريخ الجلسة: الخميس 15 أغسطس 
وقت الجلسة: 11:00 صباحًا بتوقيت شرق الولايات المتحدة,
المتحدث: سامارندرا موهانتي، دكتوراه، الرئيس

سيناقش المشاركون المسارات التي شقوها لبرامجهم نحو الوصول إلى وضع سريري متقدم. وسيشمل ذلك رؤى حول كيفية التعامل مع التصنيع والتنظيم والاقتصاد الصحي على الطريق نحو الموافقة والإطلاق التجاري.

للتسجيل في البث المباشر عبر الإنترنت، يرجى الاتصال بممثل HC Wainwright الخاص بك. ستكون إعادة البث عبر الإنترنت متاحة من خلال HC Wainwright لفترة محدودة بعد الحدث.

نبذة عن شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض الشبكية الموروثة، والتي لا يوجد علاج لها. الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، تم الإعلان مؤخرًا عن بيانات 100 أسبوع من مرحلة الاستعادة 2ب/3 تجربة سريرية متعددة المراكز، عشوائية، مزدوجة القناع، خاضعة للتحكم الزائف في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772). كما أكملت الشركة مؤخرًا تجربة المرحلة الثانية من علاج STARLIGHT لعلاج MCO-010 في المرضى الذين يعانون من مرض Stargardt (NCT05417126). حصل MCO-010 على تسميات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتسميات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لكل من التهاب الشبكية الصباغي ومرض ستارغاردت. تشمل الأصول ما قبل السريرية العلاج الجيني MCO-020 غير الفيروسي الذي يتم تسليمه بالليزر لـ GA الثانوي لـ AMD.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
[email protected]

دالاس, 10 يوليو 2024  — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية السريرية المتطورة التي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض الشبكية الموروثة والتنكس البقعي المرتبط بالعمر (AMD)، أن منصة العلاج الجيني متعددة الخصائص Opsin (MCO) الخاصة بها سيتم عرضها في عرض تقديمي للدكتور مايكل سينجر في ال 2024 الاجتماع العلمي السنوي ASRS سيُعقد في الفترة من 17 يوليو إلى 20 يوليو 2024 في مركز مؤتمرات ستوكهولمماسان في ستوكهولم، السويد.

تفاصيل العرض هي كما يلي:

عنوان الملخص: تحليل BCVA للعلاج الوراثي البصري للطفرة بجرعة منخفضة أو عالية من MCO-010 لالتهاب الشبكية الصباغي: أول مرة، نتائج TOPLINE لمدة 100 أسبوع من المرحلة 2b/3 من التجارب السريرية العشوائية التي تسيطر عليها الشام (RESTORE)
نوع الجلسة: عرض الندوة المتأخر
عنوان الجلسة: الندوة 3: أمراض الشبكية الوراثية وعلم الوراثة
تاريخ الجلسة: الجمعة 19 يوليو
وقت الجلسة: 9:17 صباحًا بتوقيت وسط أوروبا الصيفي
مقدم: دكتور مايكل سنجر

سيقدم الدكتور سينغر بيانات نهاية الدراسة من RESTORE، وهي تجربة عشوائية محكومة للعلاج الجيني البصري MCO الخاص بـ Nanscope في المرضى الذين يعانون من فقدان البصر الشديد المرتبط بالتهاب الشبكية الصباغي (RP). شهدت المواضيع المعالجة بـ MCO من RESTORE تحسينات ذات معنى سريريًا في حدة البصر الأفضل تصحيحًا (BCVA) بطريقة ذات دلالة إحصائية. سيناقش الدكتور سينغر أهمية وحجم استعادة الرؤية التي تمت ملاحظتها لدى المرضى المعالجين بتقنية MCO من RESTORE في سياق التاريخ الطبيعي لتدهور الرؤية لدى هذه المجموعة من المرضى.

نبذة عن شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض الشبكية الموروثة، والتي لا يوجد علاج لها. الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، تم الإعلان مؤخرًا عن بيانات 100 أسبوع من تجربة سريرية RESTORE Phase 2b/3 متعددة المراكز، عشوائية، مزدوجة القناع، خاضعة للتحكم الزائف في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772). كما أكملت الشركة مؤخرًا المرحلة الثانية من تجربة STARLIGHT لعلاج MCO-010 لدى المرضى الذين يعانون من مرض Stargardt (NCT05417126). حصل MCO-010 على تسميات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتسميات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لكل من التهاب الشبكية الصباغي ومرض ستارغاردت. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني MCO-020 غير الفيروسي الذي يتم تسليمه بالليزر للضمور الجغرافي الثانوي لمرض AMD.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
[email protected]

دالاس, 18 يونيو 2024  — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت شركة التكنولوجيا الحيوية السريرية في مراحلها الأخيرة والتي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض الشبكية الموروثة والتنكس البقعي المرتبط بالعمر (AMD)، اليوم أن الإدارة ستشارك في اجتماعات فردية مع المستثمرين في 2024 Leerink Partners Biopharma Private Company Connect، يجري عقدها عمليا 25-26 يونيو 2024.

نبذة عن شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.

تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض الشبكية الموروثة، والتي لا يوجد علاج لها. الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، تم الإعلان مؤخرًا عن بيانات 100 أسبوع من مرحلة الاستعادة 2ب/3 تجربة سريرية متعددة المراكز، عشوائية، مزدوجة القناع، خاضعة للتحكم الزائف في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772). كما أكملت الشركة مؤخرًا تجربة المرحلة الثانية من علاج STARLIGHT لعلاج MCO-010 في المرضى الذين يعانون من مرض Stargardt (NCT05417126 ). حصل MCO-010 على تسميات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتسميات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لكل من التهاب الشبكية الصباغي ومرض ستارغاردت. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني MCO-020 غير الفيروسي الذي يتم تسليمه بالليزر للضمور الجغرافي الثانوي لمرض AMD.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
[email protected]

المصدر علاجات النانو

دالاس, 29 مايو 2024 —  شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت شركة التكنولوجيا الحيوية السريرية في مراحلها الأخيرة والتي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض الشبكية الموروثة والتنكس البقعي المرتبط بالعمر (AMD)، اليوم أن الإدارة ستعرض في المؤتمر الاتفاقية الدولية الحيوية، يحدث 3-6 يونيو 2024، في سان دييغو، كاليفورنيا.

تفاصيل العروض التقديمية هي كما يلي:

تاريخ الجلسة: الأربعاء 5 يونيو 2024
وقت الجلسة: 4:30 – 4:45 مساءً بتوقيت المحيط الهادئ
موقع: سان دييغو مركز المؤتمرات، مسرح عرض الشركة 1
مقدم: سولاجنا بهاتاشاريا، المؤسس المشارك والرئيس التنفيذي

تعمل السيدة بهاتاشاريا حاليًا في مجلس إدارة BIO. وفي عرضها التقديمي، ستسلط الضوء على منصة Opsin متعددة الخصائص الخاصة بشركة Nanscope وستقدم نظرة عامة على نهج الشركة الذي لا يفرق بين الطفرات. ستقوم أيضًا بشرح تفاصيل أنشطة الشركة المستمرة. وستكون قيادة النانوسكوب متاحة للاجتماعات خلال المؤتمر.

نبذة عن شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض الشبكية الموروثة، والتي لا يوجد علاج لها. أعلنت الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، مؤخرًا عن بيانات 100 أسبوع من مرحلة الاستعادة 2ب/3 تجربة سريرية عشوائية متعددة المراكز ومزدوجة القناع ومضبوطة بشكل زائف في الولايات المتحدة لـ RP (NCT04945772). كما أكملت الشركة مؤخرًا المرحلة الثانية من تجربة STARLIGHT لعلاج MCO-010 لدى المرضى الذين يعانون من مرض Stargardt (NCT05417126). حصل MCO-010 على تسميات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتسميات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لكل من مرض RP وStargardt. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني MCO-020 غير الفيروسي الذي يتم تسليمه بالليزر للضمور الجغرافي الثانوي لمرض AMD.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
[email protected]

المصدر علاجات النانو

دالاس، تكساس (14 مايو 2024) – شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية السريرية المتطورة التي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض الشبكية الموروثة والتنكس البقعي المرتبط بالعمر (AMD)، عن تعيين الدكتور خاندان باراداران، نائبًا أول للرئيس لشؤون التنظيم والجودة. يتمتع الدكتور باراداران بما يقرب من عقدين من الخبرة الواسعة في التصنيع والمراجعة التنظيمية لمنتجات العلاج الجيني، بما في ذلك الخبرة التنظيمية في الكيمياء والتصنيع والضوابط (CMC).

"ستكون تجربة خاندان الرائدة في مجال الجودة والامتثال لشركات الأدوية الحيوية للأمراض الوراثية النادرة ذات قيمة بينما نواصل تطوير منصة MCO متعددة الاستخدامات، بما في ذلك MCO-010، التي تقود خط برامجنا المتوسع. قال سولاجنا بهاتاشاريا، المؤسس المشارك والرئيس التنفيذي لشركة Nanscope: "يدعم هذا التعيين التقدم المستمر في علاجاتنا الحيادية للطفرات لاستعادة الرؤية لملايين الأشخاص المكفوفين بسبب أمراض الشبكية ويسلط الضوء على نمونا المستمر كشركة".

قال الدكتور باراداران: "يشرفني الانضمام إلى الفريق المتحمّس للغاية في Nanscope في تطوير نهجه الجديد في علاج أمراض تنكس الشبكية". "بعد النتائج المثيرة للإعجاب من حيث الفعالية والسلامة الدائمة من تجربة التحكم العشوائية في التهاب الشبكية الصباغي (RP)، أتوقع بفارغ الصبر المساهمة في تقدم النانوسكوب بينما نتنقل في المعالم التنظيمية القادمة ونستعد للاستعداد التجاري."

شغل الدكتور باراداران مؤخرًا منصب نائب رئيس CMC التنظيمي في شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc.، وهي شركة أدوية حيوية تشارك في البحث وتطوير منتجات جديدة لعلاج الأمراض الوراثية النادرة والنادرة للغاية. في السابق، كان الدكتور باراداران نائب الرئيس ورئيس قسم الجودة في شركة Dimension Therapeutics، وهي شركة للعلاج الجيني تركز على تطوير علاجات جديدة للأمراض النادرة. وقبل ذلك، شغلت مناصب CMC ومناصب تنظيمية في Biogen وNovartis وDyax. وهي حاصلة على درجة الدكتوراه في علم الفيروسات من جامعة هارفارد ودرجة البكالوريوس في البيولوجيا الجزيئية من كلية ويليسلي.

نبذة عن شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض الشبكية الموروثة، والتي لا يوجد علاج لها. الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، تم الإعلان مؤخرًا عن بيانات 100 أسبوع من تجربة RESTORE Phase 2b/3 السريرية متعددة المراكز والعشوائية ومزدوجة القناع والخاضعة للتحكم الوهمي في الولايات المتحدة لمرض RP (NCT04945772). كما أكملت الشركة مؤخرًا تجربة المرحلة الثانية من علاج STARLIGHT لعلاج MCO-010 في المرضى الذين يعانون من مرض Stargardt (NCT05417126 ). حصل MCO-010 على تسميات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتسميات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لكل من مرض RP وStargardt. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني MCO-020 غير الفيروسي الذي يتم تسليمه بالليزر للضمور الجغرافي الثانوي لمرض AMD.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
[email protected]

المصدر علاجات النانو

دالاس, 7 مايو 2024 / بي آر نيوزواير / — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية السريرية في مراحلها الأخيرة والتي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض تنكس الشبكية، أن منصات العلاج الجيني متعددة الخصائص Opsin (MCO) الفيروسية والتي يتم توصيلها بالليزر سيتم عرضها في عروض تقديمية متعددة في المؤتمر. الاجتماع السنوي لـ ASGCT لعام 2024 و ال مؤتمر شبكية العين العالمي، المنعقد في بالتيمور، ماريلاند و فورت لودرديل، فلوريداعلى التوالي في شهر مايو.

وفيما يلي التفاصيل:

الاجتماع السنوي للجمعية الأمريكية للعلاج الجيني + الخلايا (ASGCT) لعام 2024

عنوان الملخص: التحليل الطولي لـ BCVA والتعرف على الأجسام القريبة في جرعة منخفضة أو عالية من العلاج البصري الوراثي للطفرة MCO-010 لالتهاب الشبكية الصباغي: نتائج لمدة 12 شهرًا من المرحلة 2ب/3 تجربة سريرية عشوائية، خاضعة للمراقبة، ومقنعة للمريض والمقيم (RESTORE)
رقم الملخص/الملصق: 917
نوع الجلسة: جلسة الملصقات
عنوان الجلسة: ملصقات الأربعاء: تجارب العلاج الجيني – التعديل داخل الجسم الحي
تاريخ الجلسة: 8 مايو 2024
وقت الجلسة: 12:00 – 7:00 مساءً بالتوقيت الشرقي
مقدم: صامويل بارون، دكتور في الطب، كبير المسؤولين الطبيين

عنوان العرض: توصيل الليزر المستهدف غير الفيروسي لجينات Opsin متعددة الخصائص لعلاج الضمور الجغرافي
رقم العرض: 426
نوع الجلسة: جلسة الملخص الشفهي
عنوان الجلسة: النهج غير الفيروسية للتطبيقات العلاجية
تاريخ الجلسة: 11 مايو 2024
وقت الجلسة: 11:15 - 11:30 صباحًا بالتوقيت الشرقي
مقدم: سامارندرا موهانتي، دكتوراه، الرئيس والمدير العلمي

في هذه المحادثة، سيسلط الدكتور موهانتي الضوء على التقدم الذي أحرزته منصة MCO-020 التي يتم توصيلها بالليزر بالأشعة تحت الحمراء القريبة لعلاج الضمور الجغرافي (GA) الثانوي للضمور البقعي المرتبط بالعمر (AMD).

مؤتمر شبكية العين العالمي 2024

عنوان الجلسة: العلاج الجيني والعلاج الدوائي وعلم البصريات الوراثي لـ IRD
تاريخ الجلسة: 9 مايو 2024
وقت الجلسة: 9:05 – 9:35 صباحًا بالتوقيت الشرقي
موقع: فندق فورت لودرديل ماريوت هاربور بيتش
مقدم: سامارندرا موهانتي، دكتوراه، كبير المسؤولين العلميين

سيقدم الدكتور موهانتي تحديثًا مؤسسيًا عن العلاج الجيني MCO-010 المضاد للطفرات من Nanscope لاستعادة الرؤية لدى المرضى الذين يعانون من تنكس الشبكية الموروث (IRDs). وستلي ذلك حلقة نقاش يديرها بيتر كايزر، دكتوراه في الطب، وأستاذ طب العيون في معهد كول للعيون في كلية الطب بكليفلاند كلينك ليرنر.

عنوان العرض: BCVA الطولي وتحليل السلامة للعلاج البصري الوراثي MCO-010 لالتهاب الشبكية الصباغي: حالة المريض من المرحلة 2ب تجربة سريرية عشوائية، خاضعة للرقابة، ومقنعة للمريض والمقيم (RESTORE)
عنوان الجلسة: العلاج الجيني والخلوي
تاريخ الجلسة: 10 مايو 2024
وقت الجلسة: 2:21 - 2:26 مساءً بالتوقيت الشرقي
موقع: فندق فورت لودرديل ماريوت هاربور بيتش
مقدم: كريستين كاي، دكتوراه في الطب، مديرة الفيزيولوجيا الكهربية وعلم وراثة الشبكية والتجارب السريرية في Vitreoretinal Associates في غينزفيل، فلوريدا، وأستاذ مساعد منتسب في جامعة جنوب فلوريدا.

سيقدم الدكتور كاي تفاصيل التحسينات المهمة إحصائيًا وذات المغزى السريري في حدة البصر التي تمت ملاحظتها طوليًا بالنسبة للفرد المصاب بالتهاب الشبكية الصباغي المتقدم (RP) المعالج بـ MCO-010 في تجربة RESTORE.

نبذة عن شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض الشبكية الموروثة، والتي لا يوجد علاج لها. الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، تم الإعلان مؤخرًا عن بيانات 100 أسبوع من مرحلة الاستعادة 2ب تجربة سريرية متعددة المراكز، عشوائية، مزدوجة القناع، خاضعة للتحكم الوهمي في الولايات المتحدة لمرض RP (NCT04945772). كما أكملت الشركة مؤخرًا تجربة المرحلة الثانية من علاج STARLIGHT لعلاج MCO-010 في المرضى الذين يعانون من مرض Stargardt (NCT05417126). حصل MCO-010 على تسميات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتسميات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لكل من مرض RP وStargardt. تشمل الأصول ما قبل السريرية العلاج الجيني MCO-020 غير الفيروسي الذي يتم تسليمه بالليزر لـ GA بسبب AMD.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
[email protected]

المصدر علاجات النانو

دالاس, 2 مايو 2024  — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية السريرية في مراحلها الأخيرة والتي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض تنكس الشبكية، أن منصة العلاج الجيني متعددة الخصائص Opsin (MCO) الخاصة بها سيتم عرضها في ستة عروض تقديمية في المؤتمر الاجتماع السنوي ARVO، يحدث 5-9 مايو 2024 في سياتل. سيكون فريق الإدارة حاضرًا في المؤتمر ومتاحًا للاجتماع في جناح Nanscope Therapeutics رقم #4620.

تفاصيل العروض التقديمية هي كما يلي:

عنوان العرض: تحليل BCVA الطولي للعلاج البصري الوراثي للطفرة بجرعة منخفضة أو عالية من MCO-010 لالتهاب الشبكية الصباغي: نتائج لمدة 12 شهرًا من المرحلة 2ب/3 تجارب سريرية عشوائية، خاضعة للتحكم الزائف، مقنعة للمريض والمقيم (RESTORE)
رقم العرض: 2137
نوع العرض: جلسة ورقية
عنوان الجلسة: التهاب الشبكية الصباغي
تاريخ الجلسة: 6 مايو 2024
وقت الجلسة: 4:15 - 4:30 مساءً بتوقيت المحيط الهادئ
موقع: 612 – سياتل مركز المؤتمرات – مبنى القوس
مقدم: ألين سي هو، دكتور في الطب، كبير المستشارين الطبيين

عنوان الملخص: اتفاقية الاختبار وإعادة الاختبار لاختبار فرايبورغ لحدة البصر في الرؤية المنخفضة للغاية
رقم الملخص/الملصق: A0223
نوع الجلسة: جلسة الملصقات
عنوان الجلسة: تقييم أداء ضعف الرؤية
تاريخ الجلسة: 7 مايو 2024
وقت الجلسة: 1:15 – 3:00 مساءً بتوقيت المحيط الهادئ
موقع: قاعة المعرض - سياتل مركز المؤتمرات
مقدم: صامويل بارون، دكتور في الطب، كبير المسؤولين الطبيين

عنوان الملخص: تحليل BCVA الطولي للمرضى الذين يعانون من مرض ستارغاردت والضمور البقعي المعالجين بـ MCO-010، وهو علاج بصري وراثي لا ينفي الطفرة: نتائج مدتها 48 أسبوعًا من المرحلة 2 أ من التجربة السريرية (STARLIGHT)
رقم الملخص/الملصق: ب0094
نوع الجلسة: جلسة الملصقات
عنوان الجلسة: طب عيون الأطفال وأمراض العيون الوراثية
تاريخ الجلسة: 8 مايو 2024
وقت الجلسة: 2:15 – 4:00 مساءً بتوقيت المحيط الهادئ
موقع: قاعة المعرض - سياتل مركز المؤتمرات
مقدم: فينيت ب. ماهاجان، دكتور في الطب، دكتوراه، أستاذ طب العيون في جامعة ستانفورد

عنوان الملخص: العلاج الجيني متعدد الخصائص لجينات opsin يخفف من تنكس الشبكية ويستعيد الرؤية في نماذج الفأر من التهاب الشبكية الصباغي
رقم الملخص/الملصق: ب0293
نوع الجلسة: جلسة الملصقات
عنوان الجلسة: العلاجات الجينية والخلوية وغيرها من العلاجات الجديدة
تاريخ الجلسة: 8 مايو 2024
وقت الجلسة: 2:15 – 4:00 مساءً بتوقيت المحيط الهادئ
موقع: قاعة المعرض - سياتل مركز المؤتمرات
مقدم: سوبراتا باتابيال، دكتوراه، مدير التطوير غير السريري

عنوان الملخص: توصيف نظام Opsin للضوء المحيط واسع النطاق القابل للتنشيط ومتعدد الخصائص والذي يدعم أدائه المتفوق في استعادة الرؤية
رقم الملخص/الملصق: ب0924
نوع الجلسة: جلسة الملصقات
عنوان الجلسة: العلاجات الجينية والخلوية وغيرها من العلاجات الجديدة II
تاريخ الجلسة: 9 مايو 2024
وقت الجلسة: 8:00 – 9:45 صباحًا بتوقيت المحيط الهادئ
موقع: قاعة المعرض - سياتل مركز المؤتمرات
مقدم: سامارندرا موهانتي، دكتوراه، الرئيس والمدير العلمي

عنوان الملخص: الفعالية في الجسم الحي لرواية Opsin متعددة الخصائص (MCO-010) في نموذج فأر لداء ليبر الخلقي
رقم الملخص/الملصق: ب0942
نوع الجلسة: جلسة الملصقات
عنوان الجلسة: العلاجات الجينية والخلوية وغيرها من العلاجات الجديدة II
تاريخ الجلسة: 9 مايو 2024
وقت الجلسة: 8:00 – 9:45 صباحًا بتوقيت المحيط الهادئ
موقع: قاعة المعرض - سياتل مركز المؤتمرات
مقدم: نجم شريف، دكتوراه، دكتوراه، نائب الرئيس للبحث والتطوير العالمي

نبذة عن شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض الشبكية الموروثة، والتي لا يوجد علاج لها. الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، تم الإعلان مؤخرًا عن بيانات 100 أسبوع من مرحلة الاستعادة 2ب/3 تجربة سريرية متعددة المراكز، عشوائية، مزدوجة القناع، خاضعة للتحكم الزائف في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772). كما أكملت الشركة مؤخرًا تجربة المرحلة الثانية من علاج STARLIGHT لعلاج MCO-010 في المرضى الذين يعانون من مرض Stargardt (NCT05417126). حصل MCO-010 على تسميات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتسميات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لكل من مرض RP وStargardt. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني MCO-020 غير الفيروسي الذي يتم توصيله بالليزر للضمور الجغرافي الثانوي الناتج عن الضمور البقعي المرتبط بالعمر.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
[email protected]