DALLAS, 7 de febrero de 2022  — Terapéutica del nanoscopio, una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy la inscripción completa de su fase 2b Ensayo clínico de MCO-010, una monoterapia optogenética con opsina multicaracterística (MCO) activable con luz ambiental para restaurar la visión en pacientes con retinitis pigmentosa (RP). Se esperan resultados de primera línea en el primer trimestre del próximo año.

"Completar la inscripción para este ensayo es otro hito importante para Nanoscope y para millones de personas que padecen enfermedades de la retina para las que no existen tratamientos eficaces", dijo Sulagna Bhattacharya, director ejecutivo de Nanoscope. "Los resultados positivos de este ensayo nos acercarán a satisfacer esta importante necesidad médica no cubierta".

Un estudio de fase 1/2a completado de MCO-010 en 11 pacientes con RP demostraron que la terapia optogenética fue bien tolerada, con una mejor calidad de vida consistente con una mejora funcional significativa de la visión en pacientes con RP avanzada.

La fase 2b ensayo (NCT04945772) inscribieron a 27 participantes con pérdida grave de visión debido a RP avanzada en un ensayo multicéntrico, aleatorizado, doble enmascarado y controlado de forma simulada. En este estudio, los pacientes reciben una inyección de MCO-010 o una inyección simulada para evaluar la eficacia y seguridad de la terapia con MCO-010.

“La RP es una enfermedad hereditaria progresiva causada por un espectro de diferentes mutaciones genéticas. Esta terapia optogenética tiene el potencial de impactar a los pacientes con varios tipos genéticos de RP”, dijo Byron Lam, MD, profesor de neurooftalmología en Bascom Palmer Eye Institute y destacado experto en RP.

La terapia optogenética de Nanoscope utiliza una tecnología patentada AAV2 vector para introducir genes MCO en las células de la retina, permitiendo la visión en entornos naturales. La terapia se administra como una única inyección en el ojo para administración en el consultorio sin necesidad de ningún otro dispositivo o intervención. Según la evidencia del estudio de Fase 1/2a, MCO-010 es potencialmente aplicable para la restauración de la visión en enfermedades degenerativas de la retina, independientemente de las mutaciones genéticas. MCO-010 ha recibido designaciones de medicamento huérfano para la RP y la enfermedad de Stargardt por parte de la FDA. También se está iniciando un estudio de fase 2 sobre la degeneración macular de Stargardt.

Acerca de RP 
La RP, vinculada a más de 100 mutaciones genéticas diferentes, abarca un grupo de trastornos raros en los que los fotorreceptores se degradan, lo que provoca ceguera en aproximadamente 2 millones de personas.

Acerca de la terapéutica con nanoscopios
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas para restaurar la vista en millones de personas ciegas que padecen enfermedades de la retina, para las que no existe cura. La cartera incluye terapias optogenéticas para RP, Stargardt y DMAE seca.

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BEDFORD, Texas, 1 de febrero de 2022  — Nanoscopio Therapeutics Inc, una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy una expansión de su Consejo Asesor Clínico y Científico con el nombramiento de cinco nuevos miembros.

“Es un honor para nosotros contar con expertos tan distinguidos en trastornos de la retina y terapia génica que se unan a nosotros como asesores. El hecho de que los principales líderes de opinión se unan a nosotros habla de lo innovadoras que son nuestras terapias y del impacto que tendrán en la vida de los pacientes”, dijo el presidente y director ejecutivo de Nanoscope, Samarendra Mohanty, Doctor. "Su orientación será invaluable a medida que avancemos en nuestro desarrollo clínico de terapias genéticas para restaurar la visión en pacientes cegados por enfermedades de la retina".

Los nuevos miembros incluyen:

• David Boyer, MD, socio principal, Retina-Vitreous Associates Medical Group en Sureste de california.
• jeff heier, MD, Copresidente y Director Médico, Consultores Oftálmicos de Bostón y Profesor Asistente, Oftalmología, Facultad de Medicina de la Universidad de Tufts
• Peter Káiser, MD, Director del Centro de Investigación y Evaluación Ocular, Cole Eye Institute de la Clínica Cleveland y Profesor de Oftalmología
• Esteban Kaminsky, Ph.D., Profesor de Investigación en Medicina Genética y Director Asociado, Gene Therapy Core, Weill Cornell Medical College.
• Steven Gris, Ph.D., Profesor Asociado, Centro médico del suroeste de la Universidad de Texas y Director del Fondo de Vectores Virales.

Se unen a un grupo existente de distinguidos miembros del consejo asesor (SriniVas R. Sadda, médico, michael cantante, médico, Esteban H. Tsang, MD, PhD.; Vittorio Porciatti, Doctor en Ciencias; Pablo Yang, MD, PhD.; Tomás Yorio, Doctor.; y Sai Chavala, MD), que asesoran a Nanoscope sobre trastornos hereditarios de la retina, degeneraciones maculares, asuntos científicos y terapias de genes celulares.

Nanoscope ha recibido designaciones de medicamento huérfano de la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. para la retinitis pigmentosa (RP) y la enfermedad de Stargardt. La empresa está llevando a cabo una fase en múltiples sitios, con doble máscara y control simulado. 2b ensayos clínicos en los EE. UU. para la RP y se está expandiendo a la degeneración macular con otro ensayo de fase 2 en varios sitios sobre la enfermedad de Stargardt.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.

Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas para devolver la vista a millones de personas ciegas que padecen enfermedades degenerativas de la retina, para las que no existe cura. La cartera de productos de la empresa incluye terapia de regeneración de retina basada en optogenética para pacientes con RP, enfermedad de Stargardt y otros trastornos hereditarios de la retina, así como degeneraciones maculares. Nanoscope también está desarrollando una plataforma patentada de administración de genes láser no virales para la terapia genética dirigida de atrofias geográficas. Para más información visite: https://nanostherapeutics.com/

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BEDFORD, TX (25 de enero de 2022) - Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy que recibió la autorización IND de la FDA para comenzar un ensayo de fase 2 de su monoterapia optogenética activable con luz ambiental Opsin multicaracterística (MCO-010) para restaurar la visión. en pacientes Stargardt.

"Este es otro hito importante para Nanoscope, que nos brinda la oportunidad de realizar un segundo ensayo clínico en los EE. UU. de nuestra plataforma patentada de terapia génica MCO, diseñada para restaurar la visión de pacientes que padecen enfermedades degenerativas de la retina", dijo Sulagna Bhattacharya, directora ejecutiva de Nanoscope. . "Actualmente no existen tratamientos aprobados para estas afecciones".

Se espera que este ensayo clínico de fase 2 para Stargardt comience en el primer semestre de 2022. Nanoscope está llevando a cabo actualmente un estudio de fase 2b multicéntrico, aleatorizado, controlado de forma simulada y doble enmascarado de MCO-010 para pacientes con RP. MCO-010 ha recibido designaciones de medicamento huérfano de la FDA para RP y Stargardt. Stargardt es una degeneración macular (DM) que afecta a niños y adultos. El progreso en la prueba del programa Stargardt de Nanoscope tiene implicaciones para MCO como plataforma y su impacto más allá de las enfermedades raras.

“En la actualidad, todos los ensayos existentes intentan frenar la progresión de la pérdida de visión en pacientes con enfermedad de Stargardt. El enfoque optogenético es restaurar la visión. Este puede ser un intento innovador de evaluar la terapia génica optogenética para mejorar la visión en pacientes de Stargardt. Estoy entusiasmado con el potencial que tiene MCO-010 para restaurar la visión de muchos pacientes con pérdida de visión causada por distrofias de la retina externa, incluida la degeneración macular seca relacionada con la edad”, dijo David S. Boyer, MD, Retina-Vitreous Associates Medical Group y adjunto. profesor clínico de oftalmología en la Facultad de Medicina Keck de la Universidad del Sur de California.

Stargardt es una enfermedad hereditaria de la retina que implica disfunción/degeneración de los fotorreceptores. La terapia genética MCO-010 de Nanoscope reprograma las células sanas de la retina para hacerlas fotosensibles. Utiliza vectores AAV2 patentados para introducir los genes MCO en las células donde expresan opsinas policromáticas que permiten la visión en entornos de diferentes colores. La terapia, que implica una única inyección intravítrea administrada en un consultorio médico, es aplicable para RP y Stargardt independientemente de las mutaciones genéticas subyacentes.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas para devolver la vista a millones de personas ciegas que padecen enfermedades degenerativas de la retina, para las que no existe cura. La cartera de productos de la empresa incluye terapia de regeneración de retina basada en optogenética para pacientes con RP, Stargardt y DM seca relacionada con la edad.

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BEDFORD, Texas, 19 de enero de 2022 /– Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias génicas optogenéticas para el tratamiento de enfermedades degenerativas de la retina, participará en varias presentaciones en BIOS, la conferencia de óptica biomédica y biofotónica más grande del mundo, como parte de SPIE Fotónica Oeste 2022, en San Francisco, del 22 al 27 de enero de 2022 en el Moscone Center.

"Estamos orgullosos de aparecer este año y esperamos destacar nuestros esfuerzos para abordar las enfermedades degenerativas de la retina con el objetivo de brindar alivio a los millones de pacientes en todo el mundo que sufren pérdida de visión", dijo Sulagna Bhattacharya, director ejecutivo de Nanoscope.

Presidente y director científico de Nanoscope Samarendra Mohanty, Ph.D., es copresidente de la Conferencia sobre Optogenética y manipulación óptica.. El programa contará con tres presentaciones sobre las tecnologías de Nanoscope, incluida una del Dr. Mohanty titulada Restauración de la visión optogenética con opsinas multicaracterísticas en células bipolares, 23 de enero, 09:30 am, Habitación 105 (Nivel 1 Vestíbulo Sur).

Además, el Dr. Mohanty presentará: Perforación transitoria de membranas celulares basada en láser ultrarrápido para neuromodulación in vivo, destacando la tecnología de administración de genes láser no viral patentada por Nanoscope. La presentación, 23 de enero, 2 pm, Habitación 153 (Upper Mezzanine South), forma parte del programa de Fronteras en óptica ultrarrápida: aplicaciones biomédicas, científicas e industriales XXII.

Nanoscope también presenta:

• Entrega óptica no viral dirigida espacialmente de genes codificadores de opsina en la retina de primates, 22 de enero, 2 pm, Habitación 105(Nivel 1 Vestíbulo Sur), por Sanghoon Kim, Doctor.
• La opsina multicaracterística restaura la visión en el modelo de ratones Stargardt, 22 de enero, 3:30 pm, Habitación 105 (Nivel 1 Sur), por Subrata Batabyal, Doctor.

El producto principal del nanoscopio, MCO-010, se encuentra en fase multicéntrica, aleatorizada y de doble enmascaramiento. 2b ensayos clínicos en los EE. UU. para el tratamiento de la RP (NCT04945772). en un Ensayo abierto de fase 1/2a de MCO-010, los pacientes con RP experimentaron una restauración de la visión a un nivel suficiente para reanudar las actividades de la vida diaria.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas para dar vista a millones de pacientes que padecen enfermedades degenerativas de la retina, para las que no existe cura. La cartera de proyectos de la empresa incluye monoterapia optogenética para pacientes con retinitis pigmentosa, enfermedad de Stargardt y otras EIR, así como degeneraciones maculares. Nanoscope también está desarrollando una plataforma patentada de administración de genes láser no virales para la terapia MCO dirigida de atrofias geográficas. Para más información visite: https://nanostherapeutics.com/

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Bedford, TX, 12 de enero de 2022 –  Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias génicas optogenéticas para el tratamiento de enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy que ha sido nombrada ganadora en la categoría “Innovación biotecnológica” en el Director ejecutivo y Dallas innova Tercer premio anual a la innovación 2022, que honra a los disruptores y pioneros. contribuyendo al corredor de alta tecnología del norte de Texas.

El equipo de Nanoscope Therapeutics acepta el Premio a la Innovación Biotecnológica 2022. De izquierda a derecha: Anthony Togba, director financiero; Sulagna Bhattacharya, cofundadora y directora ejecutiva; y Samarendra Mohanty, cofundadora y presidenta.

Al aceptar el premio, la cofundadora y directora ejecutiva de Nanoscope, Sulagna Bhattacharya, declaró: “Un gran agradecimiento al talentoso y trabajador equipo de Nanoscope. También agradezco a Dallas Innovates y a la revista D CEO por su apoyo a la industria biotecnológica y por reconocer a empresas como la nuestra, enfocadas en encontrar curas para enfermedades que antes no eran tratables. Este premio destaca el potencial de nuestra terapia génica para abordar las necesidades médicas no cubiertas de millones de pacientes con enfermedades de la retina en todo el mundo”.

La plataforma de terapia génica patentada Multi-Characteristic Opsin (MCO) de Nanoscope se encuentra en una etapa avanzada de desarrollo clínico para restaurar la visión en pacientes cegados por enfermedades degenerativas de la retina, como la retinitis pigmentosa (RP), independientemente de las mutaciones genéticas y el tipo de enfermedad degenerativa de la retina.

“La innovación biotecnológica requiere pasión y perseverancia. Cuando comenzamos hace 12 años, la terapia génica era prometedora y esperanzadora. Ahora, en esta apasionante era de la terapia génica, estamos a punto de ofrecer una terapia restaurativa para la ceguera causada por enfermedades degenerativas de la retina”, afirmó Samarendra Mohanty, cofundador y presidente de Nanoscope.

El producto principal de la compañía, MCO-010, se encuentra en un ensayo clínico de Fase 2b, multicéntrico, aleatorizado, con doble enmascaramiento y controlado de forma simulada en los EE. UU. para el tratamiento de la RP (NCT04945772), y se está expandiendo hacia la degeneración macular con otro ensayo de fase 2 sobre la enfermedad de Stargardt. en un Ensayo fase 1/2a de MCO-010, los 11 pacientes con RP experimentaron la restauración de la visión a un nivel suficiente para reanudar las actividades de la vida diaria. Nanoscope recibió la designación de medicamento huérfano de la FDA de EE. UU. para la RP y la enfermedad de Stargardt.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.

Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas para devolver la vista a millones de personas ciegas que padecen enfermedades degenerativas de la retina, para las que no existe cura. La cartera de productos de la empresa incluye terapia de regeneración de retina basada en optogenética para pacientes con retinitis pigmentosa, enfermedad de Stargardt y otras EIR, así como degeneraciones maculares. Nanoscope también está desarrollando una plataforma patentada de administración de genes láser no virales para la terapia MCO dirigida de atrofias geográficas. Para más información visite: https://nanostherapeutics.com/

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BEDFORD, Texas, 10 de enero de 2022 - Terapéutica del nanoscopio Inc, una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias génicas optogenéticas para enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy que Nanoscope recibió la patente estadounidense 11,180,537 que cubre su plataforma de terapia génica optogenética multicaracterística Opsin (MCO) para restaurar la visión. Este premio refuerza la posición de propiedad intelectual existente de Nanoscope sobre la composición y los métodos para la terapéutica MCO en Australia (AU2017372351) y Japón (JP6779546).

"Esta patente fundamental con protección hasta 2037 es otro hito para Nanoscope y nuestros esfuerzos por llevar la esperanza de la luz a las personas que padecen enfermedades de la retina permitiéndoles ver nuevamente y recuperar su calidad de vida", dijo Sulagna Battacharya, directora ejecutiva de Nanoscope.

La patente, titulada “Modulación optogenética mediante opsinas multicaracterísticas para la restauración de la visión y otras aplicaciones”, de la USPTO proporciona amplias protecciones para las MCO y sus aplicaciones terapéuticas.

Nanoscope tiene como objetivo tratar enfermedades de la retina como la retinitis pigmentosa (RP) y la degeneración macular con terapia génica MCO, independientemente de las mutaciones genéticas. La terapia MCO se utiliza para reprogramar las células retinianas supervivientes para que vuelvan a detectar la luz en condiciones del mundo real. El mecanismo de acción único de MCO restaura la sensibilidad rápida, de banda ancha y a la luz ambiental, lo que permite restaurar la visión en diferentes situaciones naturales y recreativas sin el uso de dispositivos externos de estimulación de luz, como gafas.

“Esta patente representa una de más de media docena de patentes otorgadas por nuestras innovaciones en moléculas optogenéticas y métodos de administración/tratamiento. Nuestra misión es desarrollar terapias que restablezcan la sensibilidad a la luz en circunstancias cotidianas. Nuestra tecnología patentada proporciona una ventaja competitiva a medida que llevamos al mercado terapias de primera clase para lograr esa misión”, dijo Samarendra Mohanty, inventor de la plataforma MCO y presidente de Nanoscope.

La compañía está llevando a cabo ensayos clínicos de Fase 2b en múltiples sitios, con doble enmascaramiento y control simulado en los EE. UU. para la RP y se está expandiendo hacia la degeneración macular con otro ensayo de Fase 2 sobre la enfermedad de Stargardt. Ha recibido la designación de medicamento huérfano de la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. para la RP y la enfermedad de Stargardt.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.

Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas para devolver la vista a millones de personas ciegas que padecen enfermedades degenerativas de la retina, para las que no existe cura. La cartera de productos de la empresa incluye terapia de regeneración de retina basada en optogenética para pacientes con RP, enfermedad de Stargardt y otros trastornos de la retina. Nanoscope también está desarrollando una plataforma patentada de administración de genes láser no virales para la terapia MCO dirigida de atrofias geográficas. Para más información visite: https://nanostherapeutics.com/

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Bedford, TX, 22 de diciembre de 2021 – Nanoscope Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas optogenéticas para el tratamiento de enfermedades degenerativas de la retina, ha sido nombrada finalista del D CEO y Dallas innova Tercer premio anual a la innovación, que reconoce a las empresas que contribuyen a hacer de Dallas-Fort Worth un centro de innovación.

“Estamos orgullosos de ser parte de la comunidad biotecnológica de Dallas-Fort Worth y apreciamos enormemente que D CEO y Dallas Innovates "Reconocemos los esfuerzos de nuestro equipo para desarrollar un nuevo tratamiento, una terapia genética única en su tipo, para restaurar la visión en pacientes cegados por enfermedades de la retina", dijo la cofundadora y directora ejecutiva de Nanoscope, Sulagna Battacharya.

Los Premios a la Innovación 2022 honran a las empresas, así como a ejecutivos de empresas, emprendedores y otros líderes. Nanoscope fue nombrado finalista en la categoría de Innovación en Biotecnología. Todos los finalistas serán reconocidos en la edición de enero/febrero de Director ejecutivo revista y en línea en DallasInnovates.com. Los ganadores se revelarán en un evento exclusivo de premios en enero.

La plataforma de terapia génica Multi-Characteristic Opsin (MCO) patentada por Nanoscope se está desarrollando para restaurar la visión en pacientes cegados por enfermedades degenerativas de la retina, como la retinitis pigmentosa (RP), independientemente de las mutaciones genéticas.

El producto principal de la compañía, MCO-010, se encuentra en un ensayo clínico de Fase 2b, multicéntrico, aleatorizado, doble enmascarado y controlado de forma simulada en los EE. UU. para el tratamiento de la RP (NCT04945772). Se esperan resultados en el cuarto trimestre de 2022. En un Ensayo de etiqueta abierta de fase 1/2a de MCO-010, los 11 pacientes con RP experimentaron la restauración de la visión a un nivel suficiente para reanudar las actividades de la vida diaria.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
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BEDFORD, Texas, 8 de diciembre de 2021 - Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en fase clínica que desarrolla terapias génicas optogenéticas para el tratamiento de enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy que la plataforma de terapia génica con opsina multicaracterística (MCO) de la empresa se presentará en una presentación a cargo del Dr. Michael Singer, miembro de Nanoscope. Consejo Asesor Clínico, en la Universidad de Stanford Innovar la retina cumbre el 11 de diciembre de 2021

El Dr. Singer es profesor clínico de oftalmología en el Centro de Ciencias de la Salud de la Universidad de Texas en San Antonio, Texas, y director de investigación clínica en Medical Center Ophthalmology Associates en San Antonio. Su presentación es parte de un programa titulado “Innovación global en retina” organizado por el Byers Eye Institute de la Facultad de Medicina de la Universidad de Stanford. El registro en línea es gratuito.

La terapia génica optogenética MCO de Nanoscope se encuentra en desarrollo clínico para restaurar la visión en personas ciegas por retinitis pigmentosa (RP), independientemente de las mutaciones genéticas. Nanoscope está llevando a cabo un ensayo multicéntrico de fase 2b en los EE. UU. (NCT04945772). Se esperan resultados para el cuarto trimestre de 2022. En un ensayo de fase 1/2a, los pacientes con RP experimentaron la restauración de la visión a un nivel suficiente para reanudar las actividades de la vida diaria.

"Estoy muy entusiasmado con el potencial de esta nueva terapia para pacientes con retinitis pigmentosa", dijo el Dr. Singer. "La perspectiva de la restauración visual en estos pacientes casi ciegos es increíblemente emocionante".

La presentación del Dr. Singer, titulada “Terapéutica con nanoscopios: introducción y perspectivas”, comienza a las 8:42 am, hora estándar del Pacífico, seguida de su participación en un panel de discusión.

"Nos complace que el Dr. Singer presente nuestra exclusiva plataforma MCO destinada a ayudar a millones de personas en todo el mundo que padecen enfermedades de la retina", dijo Sulagna Battacharya, directora ejecutiva de Nanoscope. "Dr. Singer ha desempeñado un papel decisivo al asesorar a la empresa a medida que avanza en sus programas de desarrollo clínico no solo en RP, sino también para la enfermedad de Stargardt y la degeneración macular relacionada con la edad”.

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BEDFORD, Texas, 3 de diciembre de 2021 - Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en fase clínica que desarrolla terapias génicas optogenéticas para el tratamiento de enfermedades degenerativas de la retina, fue galardonada como Top Retina Company en el acelerador ocular conferencia en la reunión de 2021 de la Academia Americana de Oftalmología (AAO) en Nueva Orleans, Luisiana.

Nanoscope ganó los máximos honores de empresa en la categoría de innovación de retina por el interesante desarrollo de una plataforma patentada de terapia génica con opsina multicaracterística (MCO) para restaurar la visión en pacientes cegados por enfermedades degenerativas de la retina, como la retinitis pigmentosa (RP), independientemente de las mutaciones genéticas. La tecnología se presentó en una presentación de Samarendra Mohanty, Ph.D., cofundadora y presidenta de Nanoscope.

"Nanoscope fue reconocida como una empresa prometedora con una terapia génica optogenética innovadora que puede ofrecer un enfoque diferente para el tratamiento de enfermedades de la retina", dijo Allen C. Ho, MD, cirujano asistente y director de Retina Research Wills Eye Hospital y Eyecelerator. Copresidente del programa.

La conferencia Eyecelerator está organizada por la AAO y la Sociedad Estadounidense de Cataratas y Cirugía Refractiva para mostrar tecnología emergente, investigaciones innovadoras y conceptos inventivos en oftalmología.

"Agradecemos a los organizadores por reconocer nuestro progreso en el desarrollo de una terapia genética única para restaurar una visión significativa para los millones de personas en todo el mundo que están ciegas por enfermedades degenerativas de la retina", dijo Sulagna Bhattacharya, director ejecutivo de Nanoscope.

El activo principal del nanoscopio, MCO-010, se encuentra actualmente en ensayos clínicos multicéntricos, aleatorizados, de doble enmascaramiento y controlados simulados de fase 2b en los EE. UU. para el tratamiento de la RP (NCT04945772). En Ensayo fase 1/2a de MCO-010, los pacientes con RP experimentaron la restauración de la visión a un nivel suficiente para reanudar de forma independiente las actividades cotidianas.

La terapia génica MCO de la compañía tiene un mecanismo de acción único y las características de ser rápida, de banda ancha y sensible a la luz ambiental, lo que permite restaurar la visión en entornos cotidianos. MCO-010 ha recibido designaciones de medicamento huérfano de la FDA para la RP y la enfermedad de Stargardt.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.

Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas para devolver la vista a millones de personas ciegas que padecen enfermedades degenerativas de la retina, para las que no existe cura. La cartera de productos de la empresa incluye terapia de regeneración de retina basada en optogenética para pacientes con trastornos hereditarios de la retina y degeneración macular. Nanoscope también está desarrollando una plataforma patentada de administración de genes láser no virales para la terapia MCO dirigida de atrofias geográficas. Para más información visite: https://nanostherapeutics.com/

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BEDFORD, Texas (15 de noviembre de 2021) – Terapéutica del nanoscopio Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas optogenéticas para el tratamiento de enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy que el cofundador y presidente Samarendra Mohanty, Ph.D., hará una presentación sobre el panorama de ensayos clínicos para terapias genéticas en la Congreso Mundial de Medicamentos Huérfanos Europa 2021, el miércoles 17 de noviembre a las 12:10 p.m. CEST, en Barcelona, España.

Dr. Mohanty Examinará los avances recientes en el desarrollo clínico de terapias génicas, así como los desafíos que aún quedan antes de que puedan convertirse en un estándar de atención. Además, el Dr. Mohanty explorará el campo cada vez más amplio de la terapia génica que incluye avances como la tecnología de edición de genes junto con el surgimiento de plataformas de administración de genes no virales como alternativa a la terapia génica basada en vectores virales.

La charla incluirá la plataforma de terapia génica optogenética basada en AAV de Nanoscope para restaurar la visión en pacientes cegados por enfermedades degenerativas de la retina, independientemente de las mutaciones genéticas. Su producto principal, MCO-010, se encuentra en un ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble enmascarado y controlado de forma simulada de Fase 2b en los EE. UU. para el tratamiento de la retinitis pigmentosa (RP) (NCT04945772).

en un Ensayo de etiqueta abierta de fase 1/2a de MCO-010, los 11 pacientes con RP experimentaron una restauración de la visión clínicamente significativa. MCO también está en desarrollo para la enfermedad de Stargardt y la degeneración macular relacionada con la edad. La terapia genética recibió la designación de medicamento huérfano de la FDA para la RP y la enfermedad de Stargardt.

Otras áreas que discutirá el Dr. Mohanty incluyen desafíos en nuevos criterios de valoración clínicos y ensayos de potencia, así como efectos fuera del objetivo en lo que respecta a la seguridad a largo plazo. También examinará posibles terapias combinadas que impliquen la administración de genes junto con la activación externa. La conferencia, la reunión más grande del mundo de partes interesadas involucradas en el desarrollo de fármacos para enfermedades raras, se celebrará en el Hotel Meliá Sitges del 15 al 18 de noviembre.

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BEDFORD, Texas, 9 de noviembre de 2021 — Nanoscope Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas optogenéticas para el tratamiento de enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy que el cofundador y presidente Samarendra Mohanty, Ph.D., hará una presentación en el acelerador ocular el 11 de noviembre de 2021, como parte de la reunión anual de la Academia Americana de Oftalmología (AAO) en Nueva Orleans, Luisiana. La AAO es la asociación de oftalmólogos y cirujanos más grande del mundo.

El Dr. Mohanty hablará sobre la plataforma de terapia génica Multi-Characteristic Opsin (MCO) patentada por Nanoscope para restaurar la visión en pacientes cegados por enfermedades degenerativas de la retina, como la retinitis pigmentosa (RP), independientemente de las mutaciones genéticas. MCO tiene un mecanismo de acción único y características de ser rápido, de banda ancha y sensible a la luz ambiental, lo que permite restaurar la visión en diferentes entornos de luz natural o recreativa.

"Creemos que la clave para abordar las enfermedades degenerativas de la retina es generar terapias que restablezcan una visión significativa en las condiciones cotidianas", dijo Sulagna Bhattacharya, director ejecutivo de Nanoscope.

El producto principal del nanoscopio, MCO-010, se encuentra en una fase 2b ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble enmascarado y controlado de forma simulada en los EE. UU. para el tratamiento de la RP (NCT04945772). Se esperan resultados en el cuarto trimestre de 2022. En un Ensayo de etiqueta abierta de fase 1/2a de MCO-010, todos 11 RP los pacientes experimentaron la restauración de la visión a un nivel suficiente para reanudar las actividades de la vida diaria.

Nanoscope también está desarrollando MCO para la enfermedad de Stargardt y la atrofia geográfica. La terapia génica MCO ha recibido designaciones de medicamento huérfano de la FDA para la RP y la enfermedad de Stargardt.

La presentación del Dr. Mohanty será parte de la sesión Retina Spotlight de Eyecelerator sobre “Atrofia geográfica y avances en el tratamiento optogenético en el horizonte” a partir de las 11:00:15 am a 12:00 pm en el Centro de Convenciones Ernest N. Morial.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.

Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas para devolver la vista a millones de personas ciegas que padecen enfermedades degenerativas de la retina, para las que no existe cura. La cartera de productos de la empresa incluye terapia de regeneración de retina basada en optogenética para pacientes con retinitis pigmentosa, enfermedad de Stargardt y otras EIR, así como degeneraciones maculares. Nanoscope también está desarrollando una plataforma patentada de administración de genes láser no virales para la terapia MCO dirigida de atrofias geográficas. Para más información visite: https://nanostherapeutics.com/

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Los datos positivos del ensayo de fase 1/2a del nanoscopio de terapia génica para restaurar la visión en pacientes cegados por retinitis pigmentosa se presentarán en la reunión de la Sociedad Estadounidense de Especialistas en Retina de 2021

Dos presentaciones destacarán los datos positivos del seguimiento de 52 semanas de pacientes que recibieron una única inyección intravítrea de terapia génica con opsina multicaracterística.

BEDFORD, Texas, (8 de octubre de 2021) - Nanoscope Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para el tratamiento de enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy los hallazgos de un ensayo clínico de fase 1/2a de su opsina multicaracterística ( MCO) terapia génica para personas ciegas por retinitis pigmentosa (RP) se destacará en dos presentaciones durante el Reunión Anual 2021 de la Sociedad Estadounidense de Especialistas en Retina (ASRS) del 8 al 12 de octubre en JWMarriott San Antonio, TX.

Las presentaciones estarán a cargo del Dr. Sai Chavala, MD, profesor de la Facultad de Medicina de TCU-UNTHSC. La presentación del Dr. Chavala titulada “Restauración de la visión optogenética intravítrea AAV2 en pacientes degenerativos de la retina con ABCA4 Mutation”, será el domingo 10 de octubre de 2:46 pm a 2:50 pm, durante una En la tuberia Sesión explorando nuevas terapias.

El Dr. Chavala detallará los hallazgos de cuatro pacientes con RP con ABCA4 mutación del ensayo de Fase 1/2a que mostró una mejora general en la visión después de 52 semanas de recibir una única inyección intravítrea de MCO-010.

El Dr. Chavala discutirá los datos de los 11 pacientes con RP en el ensayo de Fase 1/2a en un Vídeo a la carta, titulado “Seguridad y eficacia de la terapia génica optogenética intravítrea para la retinitis pigmentosa avanzada”, como parte del programa de reuniones anuales virtuales de la ASRS. Los resultados mostraron que la terapia fue bien tolerada y todos los pacientes experimentaron una mejora en la visión después de la inyección de MCO-010.

MCO-010 utiliza un vector AAV2 patentado para administrar genes MCO en las células de la retina donde expresan opsinas policromáticas sensibles a la luz ambiental para restaurar la visión en entornos de diferentes colores. La terapia se centra en el fenotipo de la enfermedad, lo que permite el tratamiento de enfermedades degenerativas de la retina independientemente de las mutaciones genéticas.

Resultados de un ensayo multicéntrico de fase 2b, aleatorizado y doble enmascarado (NCT04945772) de MCO-010 se esperan para el cuarto trimestre de 2022. MCO-010 tiene designaciones de medicamento huérfano de la FDA para RP y la enfermedad de Stargardt, que se sabe que están asociadas con ABCA4 mutación.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas para devolver la vista a millones de personas ciegas que padecen enfermedades degenerativas de la retina, para las que no existe cura. La cartera de proyectos de la empresa incluye terapias genéticas retinianas basadas en optogenética para pacientes con RP, enfermedad de Stargardt y degeneración macular seca relacionada con la edad.

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Dan Eramian
Comunicaciones Opus Biotech
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El presidente de Nanoscope se presentará en la exhibición de la empresa de la Cumbre de Innovación en Oftalmología (OIS) Retina 7 de octubre de 2021 en San Antonio, TX

El nanoscopio ha demostrado la restauración funcional de la visión en pacientes ciegos utilizando monoterapia genética optogenética MCO y está avanzando plataforma patentada de administración de genes láser no virales para atrofias geográficas

Los datos positivos de la terapia génica optogenética para pacientes cegados por retinitis pigmentosa se presentarán en la conferencia anual de la Retina Society

Se presentarán 52 semanas de seguimiento de MCO-010 Restauración de la visión en pacientes con degeneración de retina

Resultados de la fase en curso del nanoscopio 2b El ensayo estadounidense (RESTORE) de su terapia génica optogenética para restaurar la visión en pacientes con retinosis pigmentaria se espera para el cuarto trimestre de 2022

BEDFORD, Texas, 29 de septiembre de 2021  — Nanoscope Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para el tratamiento de enfermedades de degeneración de la retina, anunció hoy que los hallazgos de su estudio clínico de su terapia genética optogenética para personas ciegas por la mutación ABCA4 se presentarán en Los 54 de la Sociedad Retina^th Reunión Científica Anual en chicago 29 de septiembre – 2 de octubre de 2021.

La presentación del Dr. Sai Chavala, MD, titulada “Restauración de la visión optogenética en ABCA4 Pacientes con mutación y degeneración de la retina”, está programado para viernes, 1 de octubre de 2021, en 11:03 am en el Gran Salón del Hotel Ritz Carlton en chicago. La Retina Society fue fundada en 1968 con fines educativos y científicos relacionados con el diagnóstico, atención y tratamiento de enfermedades y lesiones de la retina.

El Dr. Chavala, profesor de la Facultad de Medicina del TCU-UNTHSC en Fort Worth, Texas, EE.UU., presentará los hallazgos de pacientes con retinitis pigmentosa (RP) que recibieron dosis intravítreas de la terapia génica con opsina multicaracterística (MCO) de Nanoscope. Los pacientes con RP con mutación del gen ABCA4 recibieron una única inyección intravítrea de la terapia génica, fueron seguidos durante 52 semanas y todos los pacientes experimentaron una mejor agudeza visual y función sin eventos adversos graves.

La terapia optogenética de Nanoscope utiliza una tecnología patentada AAV2 vector para introducir genes MCO en células de la retina donde expresan opsinas policromáticas sensibles a la luz ambiental para restaurar la visión en entornos de diferentes colores. La terapia, que puede administrarse en un consultorio médico, se centra en el fenotipo de la enfermedad, lo que permite el tratamiento de enfermedades degenerativas de la retina, como la RP, independientemente de las mutaciones genéticas.

MCO-010 se encuentra actualmente en una fase aleatoria y de doble enmascaramiento. 2b ensayo multicéntrico (NCT04945772) en los EE.UU. Se esperan resultados para el cuarto trimestre de 2022. MCO-010 tiene designaciones de medicamento huérfano de la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. para la RP y la enfermedad de Stargardt, que se sabe que están asociadas con la mutación ABCA4.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas para devolver la vista a millones de personas ciegas que padecen enfermedades degenerativas de la retina, para las que no existe cura. La cartera de proyectos de la empresa incluye terapias genéticas retinianas basadas en optogenética para pacientes con RP, enfermedad de Stargardt y degeneración macular seca relacionada con la edad.

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Nanoscope recibió una subvención SBIR $1.5M Phase2B para avanzar en la terapia génica con opsina activable por luz ambiental para restaurar la visión en pacientes con DMAE

BEDFORD, TX (14 de septiembre de 2021)—Los investigadores de nanoscopios recibieron una subvención $1,5 millones de Fase 2b de Innovación en Investigación para Pequeñas Empresas (SBIR) del Instituto Nacional del Ojo (NEI) de los Institutos Nacionales de Salud (NIH) para avanzar en el entorno de la empresa. Terapia génica optogenética activable por luz para la degeneración macular relacionada con la edad (DMAE).

“Ganar la subvención de los NIH a través de un proceso de revisión altamente competitivo es un testimonio de la innovación y la importancia clínica de nuestra terapia optogenética de primera clase basada en nuestra opsina multicaracterística (MCO), que es una proteína activable por luz ambiental protegida por patente. para la restauración de la visión en personas con DMAE", afirmó Sulagna Bhattacharya, director ejecutivo de Nanoscope. "Nuestro objetivo es aplicar nuestra terapia para aliviar el sufrimiento de millones de personas con DMAE en todo el mundo".

La terapia génica MCO líder de Nanoscope, MCO-010, se encuentra en un ensayo de fase 2b de última etapa para la retinitis pigmentosa (RP) en los EE. UU. MCO-010 tiene designaciones de medicamento huérfano para RP y la enfermedad de Stargardt por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. Un ensayo de fase 1/2a de MCO-010 mostró que los pacientes cegados por RP experimentaron una restauración de la visión clínicamente significativa.

La terapia génica optogenética de Nanoscope utiliza un vector AAV2 patentado para administrar genes MCO en células bipolares de la retina donde expresan MCO diseñados para ser rápidos y policromáticos, lo que permite la visión en diferentes entornos de color. Las MCO reprograman las células bipolares para que actúen como células fotorreceptoras dañadas no solo por la DMAE, sino también por toda la gama de trastornos hereditarios de la retina (IRD), independientemente de las mutaciones genéticas subyacentes que causan la enfermedad. La terapia implica una única inyección intravítrea y se puede administrar en un consultorio médico.

"Nuestros datos preliminares muestran que la terapia MCO se puede aplicar de manera independiente de la mutación para IRD específicas y puede servir como una terapia de plataforma independiente de la enfermedad de la retina", dijo Samarendra Mohanty, PhD, investigador principal de la beca NIH recientemente otorgada y presidente y jefe de Nanoscope. Oficial científico. "Con esta subvención podemos acelerar el avance de nuestra terapia MCO para atrofias geográficas de la mácula tanto en jóvenes como en adultos".

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas para devolver la vista a millones de personas ciegas que padecen enfermedades degenerativas de la retina, para las que no existe cura. La cartera de productos de la empresa incluye terapia de regeneración de retina basada en optogenética para pacientes con RP, enfermedad de Stargardt y otras EIR, así como degeneración macular relacionada con la edad.

Contacto:
Carlos Craig
Comunicaciones Opus Biotech
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Nanoscope Therapeutics anuncia presentación de resultados positivos de la terapia génica optogenética para enfermedades degenerativas de la retina en la Conferencia Virtual EURETINA 2021

El producto principal de la compañía, una terapia génica optogenética para restaurar la visión en pacientes cegados por retinitis pigmentosa, se encuentra actualmente en ensayos de fase 2b en etapa avanzada en EE. UU.

BEDFORD, TX (8 de septiembre de 2021) — Nanoscope Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para el tratamiento de enfermedades de degeneración de la retina, anunció hoy el Dr. Santosh Mahapatra, investigador principal del estudio clínico de la compañía sobre terapia génica optogenética para restauración de la visión en personas ciegas por diferentes mutaciones genéticas, incluidas ABCA4, presentará los resultados del estudio en la Conferencia virtual EURETINA 2021 del 9 al 12 de septiembre. La conferencia está dirigida por la Sociedad Europea de Especialistas en Retina.

Presentación del Dr. Mahapatra, “52 semanas de seguridad y eficacia de la restauración de la visión habilitada por opsina multicaracterística en pacientes con ABCA4 Mutación", es el domingo 12 de septiembre en la sesión 13 de Prize Papers sobre nuevos tratamientos y tecnologías farmacológicas.

ABCA4 Las mutaciones están asociadas con enfermedades de degeneración de la retina, incluida la retinitis pigmentosa y la enfermedad de Stargardt. Los pacientes del estudio recibieron una única inyección intravítrea de la terapia génica con opsina multicaracterística (MCO) de Nanoscope y fueron seguidos durante 52 semanas. Todos los pacientes experimentaron una mejora en la agudeza visual y la función sin eventos adversos graves.

La terapia optogenética de Nanoscope administra genes MCO en vectores AAV2 patentados en células de la retina, lo que conduce a la expresión de opsinas policromáticas sensibles a la luz ambiental para la restauración de la visión en entornos de diferentes colores. La terapia, que puede administrarse en un consultorio médico, se centra en el fenotipo de la enfermedad, lo que permite el tratamiento de enfermedades de la retina independientemente de las mutaciones genéticas.

Los investigadores de nanoscopios también desarrollaron una prueba multiparamétrica de baja visión (LVMPT) para evaluar diferentes atributos de la visión funcional. La presentación de Michael Carlson del “Prueba multiparamétrica de baja visión para monitorear la función visual de pacientes con enfermedades retinianas avanzadas” es el jueves 9 de septiembre en la sesión de Tecnología y Tratamiento de Nuevos Fármacos.

La terapia génica MCO-010 y el dispositivo LVMPT se están evaluando en un ensayo de fase 2b (NCT04945772) en los EE.UU. MCO-010 ha recibido designaciones de medicamento huérfano de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. para la RP y la enfermedad de Stargardt. 

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas para devolver la vista a millones de personas ciegas que padecen enfermedades degenerativas de la retina, para las que no existe cura. La cartera de proyectos de la empresa incluye terapias genéticas oculares basadas en optogenética para pacientes con RP, enfermedad de Stargardt y atrofias geográficas.

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